赛诺菲公司近日宣布,其罕见病药物思而赞(注射用伊米苷酶)获得中国国家食品药品监督管理总局(CFDA)批准,新增慢性神经病变型(Ⅲ型)戈谢病的治疗适应症。此前,思而赞已获批用于治疗非神经病变型(I型)戈谢病。
此次新增的适应症意味着思而赞可以用于治疗同时患有I型和Ⅲ型戈谢病的患者。戈谢病是一种罕见的溶酶体贮积症,由于基因突变导致体内缺乏β-葡萄糖脑苷脂酶,导致葡萄糖脑苷脂在细胞内积累,引起各种症状。
慢性神经病变型戈谢病(Ⅲ型)是一种严重的神经退行性疾病,患者会出现眼球运动障碍、共济失调、肌阵挛癫痫等症状,严重时会影响患者的日常生活和生命质量。思而赞作为酶替代疗法,可以补充患者体内缺乏的β-葡萄糖脑苷脂酶,帮助患者恢复正常代谢,改善症状。
赛诺菲中国区总裁彭振科表示,思而赞的新适应症获批,将帮助更多中国戈谢病患者获得有效的治疗,改善生活质量。中国人民解放军总医院小儿内科戈谢病诊治专家孟岩大夫也表示,思而赞的新适应症将满足临床医生的需求,为患者和家庭带来希望。
除了戈谢病,思而赞还可以用于治疗其他溶酶体贮积症,如法布里病、尼曼-匹克病等。赛诺菲将继续致力于罕见病领域的研究和治疗,为患者提供更多选择。
戈谢病患者在日常生活中也需要注意保养,包括合理饮食、适量运动、保持良好的心态等。同时,患者应定期复查,及时了解病情变化,调整治疗方案。
总之,思而赞的新适应症为戈谢病患者带来了新的希望,也为罕见病领域的研究和治疗提供了新的方向。

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