赛诺菲罕见病药物增加新适应症

赛诺菲公司近日宣布，其罕见病药物思而赞（注射用伊米苷酶）获得中国国家食品药品监督管理总局（CFDA）批准，新增慢性神经病变型（Ⅲ型）戈谢病的治疗适应症。此前，思而赞已获批用于治疗非神经病变型（I型）戈谢病。

此次新增的适应症意味着思而赞可以用于治疗同时患有I型和Ⅲ型戈谢病的患者。戈谢病是一种罕见的溶酶体贮积症，由于基因突变导致体内缺乏β-葡萄糖脑苷脂酶，导致葡萄糖脑苷脂在细胞内积累，引起各种症状。

慢性神经病变型戈谢病（Ⅲ型）是一种严重的神经退行性疾病，患者会出现眼球运动障碍、共济失调、肌阵挛癫痫等症状，严重时会影响患者的日常生活和生命质量。思而赞作为酶替代疗法，可以补充患者体内缺乏的β-葡萄糖脑苷脂酶，帮助患者恢复正常代谢，改善症状。

赛诺菲中国区总裁彭振科表示，思而赞的新适应症获批，将帮助更多中国戈谢病患者获得有效的治疗，改善生活质量。中国人民解放军总医院小儿内科戈谢病诊治专家孟岩大夫也表示，思而赞的新适应症将满足临床医生的需求，为患者和家庭带来希望。

除了戈谢病，思而赞还可以用于治疗其他溶酶体贮积症，如法布里病、尼曼-匹克病等。赛诺菲将继续致力于罕见病领域的研究和治疗，为患者提供更多选择。

戈谢病患者在日常生活中也需要注意保养，包括合理饮食、适量运动、保持良好的心态等。同时，患者应定期复查，及时了解病情变化，调整治疗方案。

总之，思而赞的新适应症为戈谢病患者带来了新的希望，也为罕见病领域的研究和治疗提供了新的方向。