我国视网膜色素变性基因治疗取得突破性进展
视网膜色素变性(RP)是一种常见的遗传性眼病,会导致视网膜逐渐退化,最终导致失明。近年来,我国在视网膜色素变性的基因治疗领域取得了突破性进展,为患者带来了新的希望。
广州市妇女儿童医疗中心眼科副主任朱洁博士带领的科研团队,历时2年,成功将细胞重编程技术应用于视网膜色素变性的基因治疗。这项研究显示,通过细胞重编程技术,可以有效防止视网膜细胞变性,保留视网膜组织的感光功能,为视网膜色素变性所致的失明提供了有效的疗法。
视网膜色素变性是一种具有明显遗传倾向的疾病,其发病率约为1/4000—1/5000。目前,临床上尚无有效的治疗方法。这项研究为视网膜色素变性患者带来了新的治疗选择。
朱洁博士介绍,视网膜色素变性主要影响视杆细胞,而视杆细胞和视锥细胞都来源于同一种前体细胞。通过细胞重编程技术,可以将视杆细胞转化为视锥细胞,从而减轻患者的症状。
这项研究是我国首个将细胞重编程技术应用于视网膜色素变性的干预。朱洁博士表示,接下来还需要在大动物猴子身上进一步验证,希望能够尽快进入临床试验阶段,造福更多患者。
视网膜色素变性患者应保持良好的心态,积极配合治疗。同时,定期进行眼科检查,及时了解病情变化,有助于延缓病情发展。
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