关注罕见病!每一个生命都值得被尊重,不论罕见与否
每一个生命都值得被尊重,不论健康与否;每一种疾病都值得被关注,不论罕见与否!
罕见病
又称“孤儿病”,根据世界卫生组织(WHO)的定义,罕见病为患病人数占总人口的0.65‰~1‰的疾病。
可能有几种罕见病,比如说白化病、苯酮尿症、线粒体病、特发性肺动脉高压、脊髓性肌萎缩症等,大家听说过,但是大多数的罕见病,连我都没怎么听说过,病例数比较稀少,但是这些疾病的患者累积起来,也得有两千万+的人群数量。
举个例子:白化病,是由于不同基因的突变,导致黑色素或黑色素体生物合成缺陷,从而表现为皮肤、眼睛、毛发等色素缺乏的一种遗传病症,有眼球震颤、怕光、低视力等现象,目前无有效的治疗方法。
直到现在,大多数的罕见病都无药可救,患者只能在痛苦中等死,只有少数的罕见病有药可用,但让需要长期甚至终身用药。以前,罕见病无药可用,曾一度是让患者看不到希望。这对他们而言是不公平的。
罕见病患者在用药方面面临的最大困难就是治疗药品的可及性问题。据统计,仅有5%的罕见病有药可治,这5%的人是不幸中的幸运儿,甭管能否买得起,至少有药可以治,但剩下的95%呢?所以,罕见病患者用药面临的困难,首先得问有没有药,其次才能谈是否买得起。
一:药企有热心,没动力
与其他疾病的治疗药物相比,罕见病药物的研发更显得艰辛,患者少,要确定药品的安全有效难度更高。很少的企业愿意当“活菩萨”,辛苦立项、研发、经过一系列的质控成功上市了,但是用的患者却很少,能用得起的患者更少,一年卖的,都收不回当年的各项开销,更别说把前期投入的盈利回来了。所以在没有可观利益驱动的情况下,企业通常不愿投入巨大的成本用于罕见病新药的研发和生产。
二:如何缓解买不起的问题
对于药品的研发与创新,国家药监局多次发文,明确制定了一些对罕见病用药的研发的鼓励措施,包括优先审评审批,减或免临床试验,预示可能有临床价值,优先有条件批准上市等。
其次,加快引进的步伐,把一些境外有、境内无的罕见病药尽快引入境内,目前已先后有公布多个临床急需、接受境外临床数据的罕见病药品上市。
对于境内有、价格高的药物,要加大药品集中采购力度,减低中间环节和灰色区域的虚高价格,让“有药”变成“用得起药”。这一方面降低了药价,另一方面也能使更多的罕见病药品进入医保,能让更多的罕见病患者用上可靠的药品。
【不药博士】简介:此博士哥哥药学出身,却也立志做一名优秀的营养师,人帅不帅不知道,但内容一定很帅!
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