基因疗法已让部分盲人复明

近年来，基因疗法的突破性进展为众多遗传性疾病患者带来了希望。其中，利伯氏先天性黑内障（LCA）是一种罕见的遗传性眼病，导致患者出生后即失去视力。然而，美国费城儿童医院的研究团队成功利用基因疗法为一名9岁男童科瑞·哈斯带来了光明，让他重见世界。

该研究团队采用了一种名为“腺相关病毒”的无毒性小病毒，将其携带的正常基因直接注入患者眼部。这种基因名为RPE65，在LCA患者中普遍存在突变。通过植入正常的RPE65基因，患者的视网膜得以产生感光色素，恢复光敏性，从而恢复视力。

目前，这项基因疗法已成功应用于12名患者，其中一半患者重见光明。研究显示，患者视网膜功能得到改善，视力有所恢复。值得注意的是，年纪越轻的患者接受基因治疗的效果越好。

基因疗法的成功为LCA患者带来了新的希望，同时也为其他遗传性疾病的治疗提供了新的思路。例如，视网膜黄斑变性等与年龄相关的视网膜疾病，也可能通过基因疗法得到治疗。

然而，基因疗法仍处于发展阶段，其安全性、有效性和长期效果仍需进一步研究。未来，随着科技的不断进步和研究的深入，基因疗法将为更多患者带来福音。