近年来，随着医学研究的不断深入，针对罕见病和疑难杂症的治疗方法逐渐增多。美国食品和药物管理局（FDA）近日又传来喜讯，授予TG Therapeutics公司两款实验性药物孤儿药地位。其中，TG-1101（ublituximab）是一种糖基化的抗CD20单克隆抗体，主要针对视神经脊髓炎（NMO）和视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）；TGR-1202则是一款口服新一代PI3Kδ抑制剂，主要用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）。

视神经脊髓炎（NMO）与多发性硬化症密切相关，在美国等地区存在着巨大的医疗需求。TG Therapeutics公司计划在今年9月份的欧洲多发性硬化症治疗及研究委员会（ECTRIMS）会议上公布TG-1101治疗NMO的一项1b期临床研究数据。此外，该公司还计划在2017年上半年推进TG-1101进入治疗多发性硬化症的关键临床研究。

B细胞恶性肿瘤和自身免疫性疾病领域，TG Therapeutics公司的最终目标是TG-1101与已获批靶向抗癌药Imbruvica（ibrutinib）的组合疗法，以及TGR-1202治疗CLL和弥漫性大B细胞淋巴癌（DLBCL）。目前，TG Therapeutics正与艾伯维继续推进TG-1101与Imbruvica组合疗法治疗高危慢性淋巴细胞白血病的III期临床研究（GENUINE）。

Imbruvica是一款突破性抗癌药，通过抑制肿瘤细胞复制和转移所需的BTK发挥抗癌作用，目前已被FDA批准用于一线治疗CLL。在II期临床研究中，与Imbruvica相比，Imbruvica联合TG-1101治疗提高了总缓解率，同时加深了缓解程度。

华尔街正在等待更多的数据。虽然TG Therapeutics市值仅为3.5亿美元，但该公司却赢得了多个知名生物技术投资者的青睐，包括Fidelity Management、RA Capital Management和Baker B肉体和谁 Advisors。