Shire儿童短肠综合征药物Restive获欧盟委员会批准

近日，英国罕见病制药巨头Shire公司传来喜讯，其针对儿童短肠综合征（SBS）的新药Restive（teduglutide）获得欧盟委员会批准。这标志着Shire在罕见病治疗领域取得了新的突破。

短肠综合征是一种由于小肠吸收面积减少而引起的临床症候群，常见于广泛小肠切除、小肠短路手术等术后患者。这种疾病会导致患者出现营养不良、腹泻等症状，严重时甚至危及生命。儿童短肠综合征的病因主要包括先天性疾病、小肠扭转等。

Restive是一种胰高血糖素样肽-2（GLP-2）类似物，最早于2012年获得欧盟委员会批准，用于治疗因手术切除大段小肠而导致的成人短肠综合征。此次获批，成功扩大了Restive的适应症范围，使其成为一岁及以上儿童短肠综合征患者的治疗选择。

欧盟委员会批准Restive的依据是一项为期12周的开放标签、多中心临床试验。该试验纳入了42名受试者，结果显示，采用0.05 mg/千克/天和0.025 mg/千克/天两种剂量治疗的患儿，在12周后，静脉滴注获取营养的补液体积显著减少，肠道吸收获取营养的补液体积显著增加。这表明Restive在一定程度上能够改善短肠综合征的症状。此外，试验中未出现死亡病例，也未出现严重药物相关不良事件。

Restive的获批为Shire的罕见病产业管线注入了新的活力，也为儿童短肠综合征患者带来了新的希望。

在治疗短肠综合征的过程中，除了药物治疗，患者的日常保养也至关重要。患者应保持良好的饮食习惯，适当增加营养摄入，避免食用刺激性食物，保持良好的作息规律，增强体质。此外，患者应定期复查，及时调整治疗方案。

儿童短肠综合征是一种严重的罕见病，早期诊断和治疗至关重要。患者应及时就医，寻求专业医生的帮助。在我国，有许多优秀的医疗机构和医生在罕见病领域积累了丰富的经验，为患者提供了优质的医疗服务。

Shire公司此次获批Restive，不仅为儿童短肠综合征患者带来了新的治疗选择，也推动了罕见病治疗领域的发展。相信在不久的将来，会有更多针对罕见病的药物上市，为患者带来福音。