Shire儿童短肠综合征药物Restive获欧盟委员会批准
近日,英国罕见病制药巨头Shire公司传来喜讯,其针对儿童短肠综合征(SBS)的新药Restive(teduglutide)获得欧盟委员会批准。这标志着Shire在罕见病治疗领域取得了新的突破。
短肠综合征是一种由于小肠吸收面积减少而引起的临床症候群,常见于广泛小肠切除、小肠短路手术等术后患者。这种疾病会导致患者出现营养不良、腹泻等症状,严重时甚至危及生命。儿童短肠综合征的病因主要包括先天性疾病、小肠扭转等。
Restive是一种胰高血糖素样肽-2(GLP-2)类似物,最早于2012年获得欧盟委员会批准,用于治疗因手术切除大段小肠而导致的成人短肠综合征。此次获批,成功扩大了Restive的适应症范围,使其成为一岁及以上儿童短肠综合征患者的治疗选择。
欧盟委员会批准Restive的依据是一项为期12周的开放标签、多中心临床试验。该试验纳入了42名受试者,结果显示,采用0.05 mg/千克/天和0.025 mg/千克/天两种剂量治疗的患儿,在12周后,静脉滴注获取营养的补液体积显著减少,肠道吸收获取营养的补液体积显著增加。这表明Restive在一定程度上能够改善短肠综合征的症状。此外,试验中未出现死亡病例,也未出现严重药物相关不良事件。
Restive的获批为Shire的罕见病产业管线注入了新的活力,也为儿童短肠综合征患者带来了新的希望。
在治疗短肠综合征的过程中,除了药物治疗,患者的日常保养也至关重要。患者应保持良好的饮食习惯,适当增加营养摄入,避免食用刺激性食物,保持良好的作息规律,增强体质。此外,患者应定期复查,及时调整治疗方案。
儿童短肠综合征是一种严重的罕见病,早期诊断和治疗至关重要。患者应及时就医,寻求专业医生的帮助。在我国,有许多优秀的医疗机构和医生在罕见病领域积累了丰富的经验,为患者提供了优质的医疗服务。
Shire公司此次获批Restive,不仅为儿童短肠综合征患者带来了新的治疗选择,也推动了罕见病治疗领域的发展。相信在不久的将来,会有更多针对罕见病的药物上市,为患者带来福音。