FDA批准Vertex的Kalydeco用于2-5岁儿童

Vertex制药公司近日传来喜讯，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其旗下药物Kalydeco（ivacaftor）用于治疗2-5岁的囊性纤维化（CF）儿童患者。这一批准是基于一项为期24周的开放标签III期临床试验，该研究评估了基于体重的新配方给药方案（50mg或75mg每日两次）在2-5岁儿童患者中的安全性和药代动力学。

囊性纤维化是一种罕见的遗传性疾病，由囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因突变引起。这种突变会导致CFTR蛋白功能异常，从而影响细胞膜上的离子运输，导致粘液分泌异常，引起多种器官的疾病，如肺部感染、消化系统疾病等。

Kalydeco是一种靶向CFTR蛋白的药物，通过激活CFTR蛋白的功能，帮助患者恢复正常的离子运输和粘液分泌。此前，Kalydeco已获批用于治疗携带G551D突变的6岁及以上CF患者，以及携带9种非G551D门控突变的6岁及以上CF患者。

此次Kalydeco扩大适应症的获批，为2-5岁的CF儿童患者带来了新的治疗选择。据估计，在美国约有300例2-5岁的CF儿童患者，其中约150例携带R117H突变，其他150例携带另9种突变。Kalydeco的上市将有助于改善这些患者的症状，提高他们的生活质量。

Kalydeco的上市也体现了我国罕见病治疗领域的进步。近年来，我国政府高度重视罕见病治疗，不断加大对罕见病药物的研发和审批力度。相信在不久的将来，更多罕见病药物将惠及患者，为他们带来生的希望。

除了药物治疗，CF患者还需要进行日常的保养和护理。这包括定期进行呼吸道护理、保持良好的营养状况、避免感染等。同时，患者还需要定期就诊，监测病情变化，及时调整治疗方案。

总之，Kalydeco的上市为CF患者带来了新的希望，也为我国罕见病治疗领域的发展提供了新的动力。