这我门诊一位60来岁老人脚底长个“东西”，在外院做个激光，自己也修剪过几次，但是依然走路疼痛，最近半个月疼痛越来越明显。
外观一看，跟鸡眼、胼胝和跖疣伴有感染相似，容易混淆，毕竟是在脚底啊。
环孢素目前在血液病的治疗应用十分广泛，主要用于重型/极重型再生障碍性贫血（与 ATG 联用）或非重型再生障碍性贫血（可与雄激素等联用），也用于造血干细胞移植和纯红细胞再生障碍性的治疗。由于服用环孢素是一个长达数月或数年的过程，因此其副反应可能表现的比较明显（如牙龈增生、肾功能损害），使患者苦恼并影响其生活质量；另有一些患者，屡次复查环孢素血药浓度都不理想，或血象没有明显恢复迹象，没有更合适的药物替代。其实，环孢素的同门兄弟——他克莫司是一个可能的替代药物。由于它不是治疗再生障碍性贫血的主角，即使在各种治疗指南中也偶有提及，现在就来介绍一下。
他克莫司（Tacrolimus）又名 FK506（进口剂型商品名为普乐可复），是从链霉菌属中分离出的发酵产物，是一种强力免疫抑制剂，比环孢素免疫抑制效果强 70~100 倍。它和环孢素一样，通过抑制白介素-2（IL-2）的释放，全面抑制 T 淋巴细胞而达到免疫抑制的作用。它主要是作为肝、肾移植排斥反应的一线用药，目前在治疗再生障碍性贫血、自身免疫性疾病中也发挥着积极的作用。
药理作用：他克莫司与 FK506 结合蛋白（FKBP12）相结合形成 FKBP12-他克莫司复合物，这种复合物会专一地结合并抑制钙调神经磷酸酶（环孢素也有相似作用），阻止活化 T 细胞核转录因子（NF-AT，它启动基因转录形成淋巴因子如 IL-2，γ干扰素）的去磷酸化和易位，从而达到抑制 IL-2 等淋巴因子释放的目的。而 IL-2、γ干扰素（INF-γ）、肿瘤坏死因子（TNF-α）等淋巴因子，就是抑制骨髓造血的关键所在。
国内外多个临床试验表明：他克莫司在体外能够有效的抑制 T 淋巴细胞、减少 IL-2 的产生；用它来治疗再生障碍性贫血，有着和环孢素接近的疗效。
根据个人临床经验，他克莫司的起始剂量以每日 0.05~0.1mg/kg 为宜，分 2 次间隔 12 小时服用，后根据血药浓度调整剂量。临床研究表明，健康人他克莫司半衰期为 43 小时，而肝肾移植患者半衰期大约为 11~15 小时，因此建议规律服药 3 天后（最好 1 周）进行血药浓度的检测。他克莫司血药谷浓度维持在 20ng/ml 以下，大部分患者耐受良好。出于治疗有效性和副反应的考虑，个人建议药物浓度在 8~15ng/ml 为宜。
他克莫司不愧是环孢素的好兄弟，同样具有消化道反应，如恶心、食欲不振甚至呕吐、腹痛等症状；也具有肝肾毒性，和环孢素一样需要保肝治疗，并定期检测肝肾功能；可以出现高血压、高血糖、头痛、震颤、关节痛等副反应，也和环孢素类似。
但是，药物的副反应是因人而异的，一名特定的患者，服用环孢素出现的副反应，不一定会出现在服用他克莫司时。这就为更换药物治疗提供了一种可能。
他克莫司出现牙龈增生少见，因此牙龈增生严重的患者，可以将环孢素更换为他克莫司。
从目前来看，他克莫司治疗再生障碍性贫血的安全性和有效性是确切的，但它的普及程度远远不如环孢素。对于因各种原因不适合继续应用环孢素、但仍需免疫抑制治疗的患者，可以尝试他克莫司的治疗，为疾病的康复开辟一条可能的新途径。
亲爱的京东健康全体员工、医药界同仁们：
今年4月以来，国家医疗保障局开展了医保药品耗材追溯码信息采集试点工作，有效遏制了医保药品“倒卖”“串换”等违规行为，维护了人民群众用药安全，推动了医药行业健康发展。我国目前药品种类繁多，以零售药店销售情况为例，近一个月全国所有零售药店实际销售药品种类多达21.33万种。采集药品耗材追溯码能够有效防范假药、回流药，显著提升医院、药店发药的准确性，大大促进用药安全。
今年年底，医保药品耗材追溯码扫码支付工作将在全国范围内开展。在此，我们向所有京东健康员工、合作伙伴以及医药界同仁发出倡议：
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让我们携手共建、形成合力，积极推进药品追溯码的全面应用，为实现药品“来源可查、去向可追、责任可究”， 以及医保监管工作的常态化强有力开展，提供坚实的数据支撑，共同落实药品追溯码的全链条覆盖。让我们以实际行动践行企业社会责任，一起为公众安全用药保驾护航，一起为国家医保基金安全贡献力量，坚定做健康规范的医药市场秩序的践行者、维护者、推广者和受益者！
北京京东健康有限公司
2024年11月16日
当地时间11月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了基因疗法KEBILIDI用于治疗AADC缺陷。这是美国有史以来第一个批准直接作用于大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传疾病，这个病挺严重，还会缩短患者寿命。近年来，大家关注到我们大脑中含有多巴胺，多巴胺是一种对运动功能极其重要的物质，这种病会导致我们脑中无法合成多巴胺。
这种疗法是一种基因替代疗法，是通过外科手术的方式直接把药物注射到大脑。临床试验结果显示，在进行基因治疗后的12个月内，患者运动和认知功能就有了快速改善，并且这种改善效果的持续时间可以达到5年。
正电子发射断层扫描和神经递质分析也证实了患者体内多巴胺的产生增加。改善源头后，患者的各种症状（比如情绪、出汗、体温和眼动危象等方面）得到改善，患者的生活质量也提高了。回到这个神奇的基因疗法，KEBILIDI是一种基于重组腺相关病毒血清型2（rAAV2）的基因疗法，里面包含了人的功能基因。
注入大脑后，这种功能基因可以增加AADC酶的含量，从而恢复多巴胺的产生，以此来纠正潜在的遗传缺陷。但还需要注意的是，KEBILIDI禁用于通过神经影像学评估还没有达到颅骨成熟度的患者。
参考来源：
1.PTC Therapeutics Announces FDA Approval of AADC Deficiency Gene Therapy.
2.Tai CH, Lee NC, Chien YH, Byrne BJ, Muramatsu SI, Tseng SH, Hwu WL. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency. Mol Ther. 2022 Feb 2;30(2):509-518. doi: 10.1016/j.ymthe.2021.11.005. Epub 2021 Nov 8. PMID: 34763085; PMCID: PMC8822132.
当地时间11月13日，两款心电图相关的设备被美国食品药品监督管理局（FDA）批准，一款是可佩戴的贴片，可连续14天来监测我们的心电图，当发生心律失常的时便于直接通知医生。
另一款是心电图监护仪，也能直接佩戴在胸部，能及时识别心律失常的具体类型[1-2]。这两款设备有助于心血管疾病的早期筛查。
未来心电图监护仪还将引入人工智能算法，分析心电图以更早诊断不同类型的心脏病。这台心电图监护仪还可以生成24小时连续心电图，可以在锻炼的时候使用，还能检测心率等数据。而可佩戴的贴片由有7个心电图导联，在检测心律失常方面准确性高。
1.什么是心律失常？
心律失常是常见的心血管疾病，其中室性心律失常最为常见，包括室性早搏（室早）、室性心动过速（室速）、心室扑动（室扑）和心室颤动。有时室性心律失常的发生毫无征兆，这两个设备的获批有助于更早发现；有时会出现心悸或黑矇，甚至发生心脏性猝死。
据相关数据显示，我国大陆的年猝死人数可达54.4万[3]。且在全球范围内，心血管疾病盯上了年轻人，是导致过早死亡的主要原因之一。因此我们每个人都需要关注心律失常等疾病，保护好你的“小心脏”。
2.心律失常检查包括哪些？
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