随着人口老龄化及人们对生活质量的重视，骨质疏松症日渐成为困扰老年人的一个社会问题。骨质疏松是指各种原因导致的骨量减低、骨强度下降、骨脆性增加。骨质疏松症具有很高的发病率，居于世界各种常见病的第七位。我国骨质疏松症的总患病人数约有8000万，总人数居世界之首，其中女性多于男性，男女比例约为1:3。骨质疏松容易导致骨质疏松性骨折，以胸腰段脊柱骨折最为常见。
骨质疏松性椎体压缩性骨折的发生
骨质疏松性椎体压缩性骨折多见于60岁以上老年人，尤其是绝经期妇女。绝经期妇女由于雌激素撤退，导致破骨细胞活性增加，使骨骼流失加剧。而且60岁以后的老年人由于平时运动的减少、生活习惯的改变以及对钙质吸收利用的能力减弱，导致老年性骨质疏松。骨质疏松性椎体压缩性骨折继发于骨质疏松基础之上，其发生常无明显诱因，往往老年人弯腰拾物、不慎蹲坐、乃至打喷嚏咳嗽时都有可能导致椎体骨折。此种骨折多见于胸腰椎交界处或腰骶椎交界处。发生后患者往往赶到背部疼痛，卧床休息时好转，改变体位时疼痛加剧。
单纯颈椎椎体压缩骨折常因屈曲暴力与垂直压缩暴力相互作用，导致受力节段椎体前柱压缩而成快形改变，好发于 Ci~a，大都为稳定性骨折。
发生机制
通常因回曲暴力与垂直压缩暴力协同作用，上下椎体终板前缘相互挤压，导致椎体前侧骨皮质碎裂，椎体前柱松质骨随之塌陷，中柱一般无受累，因此椎管形态无改变，脊髓不易受到压迫，但有时因椎间盘突出向后方压迫颈髓或脊髓前中动脉，导致四肢瘫。严重压缩骨折系在屈曲暴力作用下，椎体后柱出现撕裂骨折、关节突骨折脱位及韧带断裂等，属不稳定骨折，多伴有神经症状。
临床表现
主要表现为颈部疼痛、运动受限，颈呈前屈状态，脊髓受压时出现四肢感觉、运动和括约肌功能障碍；脊髓前中动脉受压导致脊髓前 2/3 缺血，出现四肢瘫，具有上肢瘫痪重于下肢，感觉功能障碍轻等特点；颈神经根受压时出现上肢相应支配节段感觉、运动障碍等。
诊断要点
颈椎侧位 X 线片可明确椎体呈楔形改变、颈椎生理屈度是否正常、椎管前后壁是否连续等，颈椎斜位片可了解后方关节突是否有骨折、脱位、神经管是否有骨性狭窄等；CT 平扫可判断椎体中后柱是否受累、椎管容积是否有改变等。MRI 可了解是否合并椎间盘突出、脊髓是否受压、脊髓信号是否有改变等。
治疗选择
- 非手术治疗
- 轻度压缩骨折行头颈胸石膏外固定 3 个月，严重压缩骨折无神经症状者行枕颌带或颅骨牵引，利用椎体前后纵韧带张力牵拉复位，床旁 X 线复查，牵引 3 周后改用头颈胸石膏外固定 3 个月。
- 优点：治疗方法简单易行，可在基层医院广泛开展。
- 缺点：外固定时间长，患者难于坚持；因外固定时间过长而引发的精神行为异常等疾患。
- 手术治疗
- 严重压缩骨折经非手术治疗后仍有颈椎不稳者、有神经症状、影像学检查脊髓有明确压迫者需行手术减压和固定，通常采用颈前路减压、植骨融合、钢板内固定。
- 优点：减压直接彻底，防止脊髓迟发性损伤的出现，有利于脊髓损伤的恢复；内固定牢靠，有利于早期功能锻炼，防止并发症的出现；缩短住院时间。
- 缺点：手术相关风险及手术创伤。
康复指导
非手术治疗患者早期开展四肢抗阻力锻炼，瘫痪者勤翻身防压疮、辅助排尿、四肢被动活动等；手术治疗患者，早期戴颈托下床活动，瘫痪者开展四肢被动活动。3 个月后 X 线观察骨折愈合情况。
预后
稳定性骨折常无脊髓损伤，预后好，严重压缩性骨折出现脊髓损伤症状者预后不一定，与其损伤程度、时间及损伤性质有密切关系 MRI 脊髓信号是否改变不能作为判断预后的唯一依据。骨折后颈椎后凸畸形可引起颈部及双上肢疼痛。
胸腰椎爆裂骨折的诊断不难，治疗方法较统一，大多数学者一致认为首选手术治疗，但在术式的选择上争议较多。后路椎弓根螺钉系统的出现解决了脊柱三柱稳定性重建的问题，术后短期稳定性由坚强内固定提供，虽然通过后路椎弓根途径行椎体减压已不再是问题，但后路内固定的植骨融合效果不确切。有学者认为前路内固定更能满足椎间融合的生物力学要求，传统的侧前方减压植骨内固定创伤较大，采用胸腔镜或腹腔镜下辅助或不辅助小切口技术行侧前方减压、植骨、内固定取得良好疗效，且创伤较小。谭军等认为使用后路椎弓根螺钉系统仅仅能撑开爆裂骨折椎体的周围皮质骨，椎体中央塌陷的松质骨不可能复位，残留的骨缺损将由纤维组织替代，在生物力学性能上无法满足要求，他们主张在后路椎弓根螺钉撑开复位的基础上，后路病椎经椎弓根减压，运用自固化磷酸三钙骨水泥行伤椎加强。迟永龙等则采用后路微创技术行经皮椎弓根螺钉系统内固定，利用后路撑开技术使椎体高度在韧带张力作用下恢复，病椎以磷酸钙骨水泥加强；或采用经椎弓根椎体环形减压、椎体加强以重建脊柱稳定性。总之，胸腰椎爆裂骨折的治疗进展相当快，从脊柱三柱理论的创立、椎弓根螺钉系统的发明到微创技术的具体应用，国内外学者做出了不解的努力，使得手术过程逐渐向微创、快速化发展，术后疗效更理想。
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2024年11月16日
当地时间11月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了基因疗法KEBILIDI用于治疗AADC缺陷。这是美国有史以来第一个批准直接作用于大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传疾病，这个病挺严重，还会缩短患者寿命。近年来，大家关注到我们大脑中含有多巴胺，多巴胺是一种对运动功能极其重要的物质，这种病会导致我们脑中无法合成多巴胺。
这种疗法是一种基因替代疗法，是通过外科手术的方式直接把药物注射到大脑。临床试验结果显示，在进行基因治疗后的12个月内，患者运动和认知功能就有了快速改善，并且这种改善效果的持续时间可以达到5年。
正电子发射断层扫描和神经递质分析也证实了患者体内多巴胺的产生增加。改善源头后，患者的各种症状（比如情绪、出汗、体温和眼动危象等方面）得到改善，患者的生活质量也提高了。回到这个神奇的基因疗法，KEBILIDI是一种基于重组腺相关病毒血清型2（rAAV2）的基因疗法，里面包含了人的功能基因。
注入大脑后，这种功能基因可以增加AADC酶的含量，从而恢复多巴胺的产生，以此来纠正潜在的遗传缺陷。但还需要注意的是，KEBILIDI禁用于通过神经影像学评估还没有达到颅骨成熟度的患者。
参考来源：
1.PTC Therapeutics Announces FDA Approval of AADC Deficiency Gene Therapy.
2.Tai CH, Lee NC, Chien YH, Byrne BJ, Muramatsu SI, Tseng SH, Hwu WL. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency. Mol Ther. 2022 Feb 2;30(2):509-518. doi: 10.1016/j.ymthe.2021.11.005. Epub 2021 Nov 8. PMID: 34763085; PMCID: PMC8822132.
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