门诊看病时，经常有爸爸妈妈带着小朋友过来跟我说：“吴医生，您好，我的小孩 最近膝盖下方摸起来像有个包块，然后经常喊痛，看了几个医院都说不清楚什么问题，让来儿童医院看看，这到底是怎么回事呢？”......听完家长的描述，吴医生心中已经有了一个初步的诊断：“ 胫骨结节骨软骨病！”......那问题来了，什么是胫骨结节骨软骨病？怎么产生的？又该怎么处理？......接下来由吴医生给您详细解析下：
胫骨结节骨软骨病，又称胫骨结节 骨软骨炎、骨骺炎，最早由Osgood(1903)首先描述认为是外伤产生的胫骨结节的部分撕脱。其后Schlatter报道，认为是胫骨结节反复牵拉所致的骨软骨炎，故又称 Osgood-Schlatter病。好发于 11~15岁儿童，男孩多见，单侧为主，近期有 剧烈活动病史，常表现为 胫骨结节处肿胀、疼痛，活动后明显。一旦出现上述情况，家长不用过于紧张， 及时找儿童骨科医师就诊评估即可。
本病根据患儿 病史、体格检查(胫骨结节明显隆起，皮肤无潮红，局部质硬，有压痛，伸膝抗阻力活动时疼痛加剧)、 X线检查(胫骨结节周围软组织肿胀、肥厚，密度增高，碎裂等)即可诊断。
本病主要是由于 股四头肌通过髌骨、髌韧带 反复牵拉尚未骨化的胫骨结节骨骺引起。待儿童骨骼发育成熟后，即 胫骨结节与胫骨上端完全骨化后，症状即可自行消失，但局部隆起不会改变。因此， 治疗上只要减少剧烈活动即可，如疼痛明显者，可辅以理疗、短期制动等处理，一般无需服止痛剂。
图1 X线示胫骨结节周围软组织肿胀，骨骺碎裂
肋软骨炎是一种常见的疾病，肋软骨炎主要是在青年女性当中比较常见，发病的时候可急可缓，出现了肋软骨炎的时候会有明显的胸部的疼痛，这个时候会感觉到胸部有酸痛或者是跳痛以及钝痛，而且还会有胸闷的感觉出现，对患者的日常影响是非常大的，患者应该积极的配合治疗。胸肋软骨炎引起的胸闷？胸肋软骨炎这种疾病呢，一般好发生在二十岁到三十岁的年轻人中，并且女性发病的情况比男性多很多呢，大多都是女性发病，一般这种病变部位大多会在第二根第三根肋软骨处，不过有时候锁骨内侧也会受到炎症的影响。
肋软骨炎的发生因素是非常多的，如果是非特异性的肋软骨炎主要产生的原因就是病毒的感染，那么很多女性朋友在生活当中出现了病毒引起的上呼吸道的感染，就会引起胸痛，造成肋软骨炎。胸肋软骨炎发生之后呢，这时候受累的肋软骨处就会明显的感觉到胸部钝痛，还有明显的压痛和肿大隆起的症状，尤其是在深吸气、咳嗽或者是活动患病一侧的上肢的时候，就会感觉到疼痛加剧，有时候还会向肩部或者是背部放散呢。
胸肋软骨炎引起的胸闷后，患者治疗时可以服用镇痛药、例如急性期可服用红霉素，在物理治疗上可以采用热敷、局部使用奴夫卡因和强的松龙封闭，但是采用这种物理治疗方式对疾病无本质作用，极易复发，所以如果发生肋软骨炎建议可以先药物治疗，必要时进行手术治疗。
如果胸肋软骨炎症厉害的话呢，甚至还不能正常的举起胳膊呢，不过局部皮肤也没有改变，但是疼痛的轻重程度也是不一样的，不过炎症厉害了会影响病人的工作和学习。但是疼痛消失后，肋软骨肿大的症状还会持续很长时间。患者在治疗这种疾病的时候一定要注意药物的使用，这种疾病要进行身上皮质激素药物的治疗，但是这种药物对于疾病治疗之后很容易伤害身体，让身体患上其他的疾病，所以说大家必须要遵从医嘱。
胸肋软骨炎症的发生与上呼吸道感染有着很大的关系，因此平时一定避免引起感染。平时注意家里多开窗通风，保持家里空气新鲜，注意锻炼身体增强体质，还得注意保暖，避免身体过度疲劳，平时还得防止胸肋骨受到严重的损伤。
当地时间11月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了基因疗法KEBILIDI用于治疗AADC缺陷。这是美国有史以来第一个批准直接作用于大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传疾病，这个病挺严重，还会缩短患者寿命。近年来，大家关注到我们大脑中含有多巴胺，多巴胺是一种对运动功能极其重要的物质，这种病会导致我们脑中无法合成多巴胺。
这种疗法是一种基因替代疗法，是通过外科手术的方式直接把药物注射到大脑。临床试验结果显示，在进行基因治疗后的12个月内，患者运动和认知功能就有了快速改善，并且这种改善效果的持续时间可以达到5年。
正电子发射断层扫描和神经递质分析也证实了患者体内多巴胺的产生增加。改善源头后，患者的各种症状（比如情绪、出汗、体温和眼动危象等方面）得到改善，患者的生活质量也提高了。回到这个神奇的基因疗法，KEBILIDI是一种基于重组腺相关病毒血清型2（rAAV2）的基因疗法，里面包含了人的功能基因。
注入大脑后，这种功能基因可以增加AADC酶的含量，从而恢复多巴胺的产生，以此来纠正潜在的遗传缺陷。但还需要注意的是，KEBILIDI禁用于通过神经影像学评估还没有达到颅骨成熟度的患者。
参考来源：
1.PTC Therapeutics Announces FDA Approval of AADC Deficiency Gene Therapy.
2.Tai CH, Lee NC, Chien YH, Byrne BJ, Muramatsu SI, Tseng SH, Hwu WL. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency. Mol Ther. 2022 Feb 2;30(2):509-518. doi: 10.1016/j.ymthe.2021.11.005. Epub 2021 Nov 8. PMID: 34763085; PMCID: PMC8822132.
当地时间11月13日，两款心电图相关的设备被美国食品药品监督管理局（FDA）批准，一款是可佩戴的贴片，可连续14天来监测我们的心电图，当发生心律失常的时便于直接通知医生。
另一款是心电图监护仪，也能直接佩戴在胸部，能及时识别心律失常的具体类型[1-2]。这两款设备有助于心血管疾病的早期筛查。
未来心电图监护仪还将引入人工智能算法，分析心电图以更早诊断不同类型的心脏病。这台心电图监护仪还可以生成24小时连续心电图，可以在锻炼的时候使用，还能检测心率等数据。而可佩戴的贴片由有7个心电图导联，在检测心律失常方面准确性高。
1.什么是心律失常？
心律失常是常见的心血管疾病，其中室性心律失常最为常见，包括室性早搏（室早）、室性心动过速（室速）、心室扑动（室扑）和心室颤动。有时室性心律失常的发生毫无征兆，这两个设备的获批有助于更早发现；有时会出现心悸或黑矇，甚至发生心脏性猝死。
据相关数据显示，我国大陆的年猝死人数可达54.4万[3]。且在全球范围内，心血管疾病盯上了年轻人，是导致过早死亡的主要原因之一。因此我们每个人都需要关注心律失常等疾病，保护好你的“小心脏”。
2.心律失常检查包括哪些？
近期，徐汇区市场监管局联合10家医疗机构在细胞和基因治疗药品创新与临床发展会上联合发布《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》，为CAR-T创新药品的使用提供了规范化的指导。
该《指南》首次提出“将CAR-T药品使用质量管理纳入统一的医疗机构药品管理体系，指导医疗机构组建多学科诊疗团队，由临床使用细胞治疗药品的科室负责人作为细胞治疗团队负责人 对细胞治疗项目的各环节进行监督，院内其他部门明确职责，协同配合参与，从而保障患者使用药品的质量安全和可追溯 。”
关于细胞治疗，你也许有很多问题，我们整理了5个常见问题，一起了解。
1.什么是CAR-T药品？
CAR-T药品也称细胞疗法，是一种用自身免疫系统细胞的癌症治疗方法。可以从我们自身或者其他人的外周血中收集T细胞，然后在体外进行改造以表达嵌合抗原受体（CAR）。改造后，经过体外扩增，再回输回体内，这些这些CAR-T细胞特异性识别靶抗原并迅速增殖以在体内发挥抗肿瘤作用。
CAR-T疗法会影响我们的免疫系统，可能出出现不良反应。如细胞因子释放综合征（CRS）。当CAR-T细胞开始攻击癌细胞并触发体内的免疫反应时，就会发生这种情况。对于某些患者来说，CRS可能感觉像是流感症状，也可能会像低血压，也可能出现高烧和呼吸困难等。
2.FDA批准了哪些CAR-T药？
目前FDA批准的CAR-T药包括以下7种，大多应用于骨髓瘤、淋巴瘤和白血病。
3.得了癌症再取免疫细胞来得及吗？
很多癌症一发现就是晚期，癌细胞会干扰我们身体自然产生的免疫细胞。因此，许多癌症患者无法获得足够的健康T细胞进行治疗。且随着年龄增长，我们体内免疫细胞的数量和活性都会降低。
为了应对未来这种情况，可以更早地储存健康的免疫细胞，储存免疫细胞的过程类似于抽血，先会抽150-200ml的血，然后送到细胞库去处理从而分离出包含免疫细胞的外周血单核细胞。分离完成后，再将细胞放在液氮瓶中长期储存，可以保存较长时间直到需要使用，且免疫细胞活力不会发生变化。
4.冻存免疫细胞可以冻存多久？
理论上，可以一直冻存。细胞达到冻存温度（如-196°C），细胞的新陈代谢就会失去活性，当细胞解冻时，再次恢复活性。
5.冻存后的免疫细胞有什么用？我的家人能用我冻存的免疫细胞？
可以恢复免疫力，以及用于前文提到的CAR-T细胞疗法。
但家人并不能使用你冻存的免疫细胞，这是因为不同个体之间会出现移植物排斥反应，因此每个人冻存的免疫细胞最好只用于自己。
参考来源：
1.上海徐汇发布《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》.
2.Zhang X, Zhu L, Zhang H, Chen S, Xiao Y. CAR-T Cell Therapy in Hematological Malignancies: Current Opportunities and Challenges. Front Immunol. 2022 Jun 10;13:927153. doi: 10.3389/fimmu.2022.927153. PMID: 35757715; PMCID: PMC9226391.
3.What Is CAR T-Cell Therapy?
4.FDA approves CAR-T cell therapy to treat adults with certain types of large B-cell lymphoma.
5.FDA approves obecabtagene autoleucel for adults with relapsed or refractory B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia.
6.FDA approves tisagenlecleucel for relapsed or refractory follicular lymphoma.
7.FDA approves ciltacabtagene autoleucel for relapsed or refractory multiple myeloma.
8.FDA approves lisocabtagene maraleucel for relapsed or refractory large B-cell lymphoma.
9.FDA approves idecabtagene vicleucel for multiple myeloma.
10.FDA approves brexucabtagene autoleucel for relapsed or refractory mantle cell lymphoma.
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