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四川省医学科学院·四川省人民医院手部烧伤专家

简介:

坐落在成都青羊宫旁、浣花溪畔的四川省人民医院,建于1941年,前身四川省公立医院是中央大学医学院附属医院,1952年命名为四川省人民医院,1989年评为首批国家三级甲等医院, 2002年与四川省医学科学院(前身为中国医学科学院四川分院)合并,成为四川省医学科学院·四川省人民医院。2012年,由四川省人民政府与中国科学院合作共建的中国科学院四川转化医学研究医院挂牌。2013年,与电子科技大学合作共建电子科技大学医学院,挂电子科技大学附属医院牌。 医院秉承“一院多区、协同发展;全面推进、重点突出;科教兴院、人才强院”发展理念,以院本部为主体,包括青羊院区(院本部、皮肤病性病研究所、省老年医学中心),洪河院区(东院)、温江院区(省精神医学中心)、高新科研基地(实验动物研究所)、成都铁路卫生学校,形成集临床医疗、保健医疗、教学科研为一体的发展格局,先后荣获全国文明单位、全国百佳医院、全国抗震救灾英雄集体、全国抗击新冠肺炎疫情先进集体、全国卫生系统先进集体、全国卫生文化先进单位等荣誉。2020年在全国三级公立医院绩效考核中排名第58位,继续保持国家监测指标等级A+。在复旦版《中国医院排行榜》上位居全国84位,健康管理排名全国第4,临床药学排名全国第8,15个专科进入西南区前五。在《中国医院科技量值(STEM)综合榜单》上,医院综合排名位居77位,眼科学、肾脏病学等18个专科榜上有名。 医院现有开放病床4432张,在职职工7058人,高级职称专家1066人。获得省部级各类人才称号200人次,其中,国字号人才14人,卫生部有突出贡献中青年专家4人、国务院政府特殊津贴人选54人、四川省学术和技术带头人24人、四川省有突出贡献专家25人,四川省特聘专家23人,“天府万人计划”12人。省内首家取得互联网医院执业资质,拥有世界一流的达芬奇机器人手术系统、天玑手术机器人、PET-CT、TrueBeam直线加速器等医疗设备,开展了器官移植、细胞移植、大血管、瓣膜置换修复(包括TAVI、MitraClip等)、心室辅助治疗等高新手术,拥有人类疾病分子生物学与基因检测技术、人胰岛细胞分离等一大批具有国际先进水平的尖端技术,获得国家卫健委所有实体器官移植准入资质,并且临床开展以上移植项目,是国家卫健委“优质护理服务示范工程”重点联系医院,首批国家级临床护理重点专科及护士岗位管理试点医院。 医院学科齐全,6个国家临床重点专科(检验科、临床护理、肾脏科、急诊医学科、重症医学科、临床药学),4个四川省重点实验室(人类疾病基因研究、超声心脏电生理学与生物力学、临床免疫转化医学、个体化药物治疗),4个四川省临床医学研究中心,3个国家中医药管理局二级实验室,35个省医学重点学科, 1个中国医学科学院院外创新单元,1个国家科技部重点领域创新团队,10个四川省青年科技创新团队,17个省级质量控制中心、15个研究机构和多个国家级基地、医疗协作工作组(中心)构成了强大的优势学科集群,为科研和新技术开发奠定了坚实的基础。 打造了温江、中和、简阳等多处科研平台(在用和规划使用面积近10万平米),搭建了动物实验(包括灵长类)、分子生物学、生物化学、细胞生物学、免疫组化和形态学、基因编辑等实验平台,可开展细胞水平到分子水平、核酸研究到蛋白分析、组织病理到动物活体监测等科学研究。2011年以来,获各级各类科研项目2400余项,累计科研经费3.39亿元,其中国家重点研发计划4项(牵头2项,子课题2项),国家重点基础研究发展计划子课题1项,国家自然科学基金133项(重点项目1项、重大项目子课题2项、联合基金项目1项、面上项目和青年基金129项)。以第一作者或通讯作者在NATURE GENETICS、GUT、GENETICS IN MEDICINE、CELL DEATHAND DIFFERENTIATION、ANNALS OF SURGERY等国际顶级学术期刊发表论文1400余篇。获授权专利600余项,专利实施转化49项。获国家科技进步奖、四川省科技进步奖等科技奖励共计81项,“视网膜疾病基因致病机制研究及防治应用推广”获国家科技进步二等奖,“遗传性致盲眼病疾病基因鉴定及分子机制研究”获四川科技进步奖一等奖。以开放姿态与28个国家和地区的知名医学机构、科研院所建立了良好的合作关系,包括与哈佛大学医学院合作建立国内第一个异种移植实验室、与美国犹他大学合作建立人类疾病基因研究实验室等。医院创办的医学期刊《实用医院临床杂志》被评为中国科技论文核心期刊、中国科技论文统计源期刊。 医院承建管理国家(四川)紧急医学救援队,是我国目前唯一适应高原环境的国家级机动队伍,多次完成4000+米海拔高度的各项任务;也是全建制参与过重大实战任务处置的双应队伍,先后历经2013芦山地震、2015尼泊尔国际救援、2017九寨沟地震、2019长宁地震、2020武汉抗疫、全球首例5G+航空救援成功案例等重大实战检验。队伍现配置有移动P2+实验室、航空ECMO、负压手术室等高端装备,具备三级移动医院诊疗水平,能够独立完成14天的机动任务;医院是四川省突发公共卫生事件医疗救治中心和四川省急救中心管理单位,是我省急救网络体系建设的龙头,已构建64个市县急救联盟单位和100家联盟医院的急救网络;医院是四川省航空医疗援助指挥调度中心管理单位,成功执行中国首例“高高原环境ECMO+直升机”航空转运等重大任务,拥有国内规模最大的专业航空医学救援团队。新冠肺炎疫情出现后,第一时间选派91名医务人员驰援武汉,选派21名医务人员赴道孚、埃塞俄比亚等6个地区(国家)开展疫情防控和医疗救治,为抗击疫情做出积极贡献。 医院拥有完整的院校医学教育、毕业后医学教育和继续医学教育体系。作为电子科技大学附属医院,现有临床医学、护理学2个本科专业,临床医学、口腔医学、生物学3个一级学科硕士学位授权点,临床医学、药学、护理学3个专业学位硕士授权点以及生物医学工程博士学位授权点,硕、博士导师300余人。是首批国家级住院医师规范化培训基地,首批呼吸与危重症医学、普通外科学、重症医学和新生儿围产期医学国家级专科医师规范化培训基地,四川省首批试点专科医师、护士和药师规范化培训基地,每年为社会培养合格住院医师400余人,专科医师、护士、药师200余人。同时,还是省级专业技术人员继续教育基地、国家执业医师考试基地以及四川省住院医师规范化培训结业临床实践能力考核基地,每年举办各级继教项目近百项,组织临床技能培训和考试上千人次。 医院努力履行公益责任, 医联体覆盖全川21个市州,共有紧密型托管医院19家,远程会诊单位408家,并统筹建立30个专科联盟 。每年派出上百名医护人员组成医疗队对口支援凉山州、阿坝州等,为基层医疗机构送医送药,培训医护人员。认真落实分级诊疗制度,打造远程医疗品牌,创新性地实现远程医疗+分级诊疗+精准扶贫+对口支援整合工作模式,实现群众线上和线下多渠道有序就医。深度参与脱贫攻坚,先后参与仪陇县安溪潮村、黎明村和牵头通江县东坪村的定点帮扶工作,2017-2019连续三年被省委省政府表彰为“定点扶贫先进单位”,院党委获“全省事业单位脱贫攻坚专项奖励记大功”。近10年,医院流动眼科手术车医疗队到达四川省50多个边远地区,为2万余名贫困白内障患者免费实施了复明手术。健康宣教电视节目《医生来了》收视率节节攀升,受到广泛关注。 党和国家、各级党委和政府十分关心支持医院的发展。中共中央总书记、国家主席、中央军委主席习近平曾听取医院抗震救灾工作汇报,国务院总理李克强两次到医院视察指导,均对医院工作给予充分肯定。时任党和国家领导人胡锦涛、温家宝、贾庆林先后到医院视察,亲切看望慰问医护人员。2021年4月12日,省委书记、省人大常委会主任彭清华同志专程来院调研,主持召开座谈会,听取工作汇报并对医院工作作出重要指示。2021年6月20日, 省委副书记、省长黄强同志出席建院80周年系列学术活动开幕式并讲话,对医院发展提出明确要求。 展望未来,秉承“厚德、至善、求精、图强”精神的省医人,把目标锁定在国内国际医学领域的前沿,努力争创全国一流临床研究型医院。一般指热力,包括热液,蒸气,高温气体,火焰,炽热金属液体或固体等所引起的组织损害的一种病,由高温,电流,强辐射或者腐蚀性物质引起,手部,一般治疗,病因治疗,药物治疗,切痂手术,植皮手术,加压治疗,运动疗法,物理疗法,与炎症相鉴别,辛辣刺激的食物不 要食用,同时需要忌烟酒。,体格检查,实验室检查,影像学检查,病理检查,。

涂肇中 主治医师

男科,阳痿,早泄,遗精,肾亏,手淫过度,龟头敏感,性欲低下,性功能障碍,ED(勃起功能障碍),阴囊潮湿,阳痿,勃起不坚,勃起困难,中途疲软,肾虚,壮阳,硬度下降,性欲低下,早泄,时间短,阴茎头敏感,射精过快,肾亏,手淫过度,性生活时间短,前列腺炎,前列腺增生

好评 96%
接诊量 40
平均等待 15分钟
擅长:男科,阳痿,早泄,遗精,肾亏,手淫过度,龟头敏感,性欲低下,性功能障碍,ED(勃起功能障碍),阴囊潮湿,阳痿,勃起不坚,勃起困难,中途疲软,肾虚,壮阳,硬度下降,性欲低下,早泄,时间短,阴茎头敏感,射精过快,肾亏,手淫过度,性生活时间短,前列腺炎,前列腺增生
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朱琼 副主任医师

癫痫、难治性癫痫、脑炎、脑病、精神行为异常、记忆力减退、中风、头晕头痛、周围神经病等诊治。

好评 -
接诊量 70
平均等待 -
擅长:癫痫、难治性癫痫、脑炎、脑病、精神行为异常、记忆力减退、中风、头晕头痛、周围神经病等诊治。
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李洁颖 副主任医师

阿尔兹海默病,神经内科常见疾病的诊治

好评 100%
接诊量 215
平均等待 -
擅长:阿尔兹海默病,神经内科常见疾病的诊治
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张家建 副主任医师

双眼皮成形、祛眼袋、提眉及上睑下垂矫正;面部微整形、注射美容、面部脂肪填充;综合隆鼻及各种鼻畸形修复;先天性唇裂术后畸形及各种唇畸形修复;体表肿瘤、血管瘤及疤痕修复;微创治疗腋臭、微创隆胸、乳房下垂、缩小;男女生殖器整形;尤其擅长眼部等各种美容术后并发症修复。

好评 100%
接诊量 87
平均等待 -
擅长:双眼皮成形、祛眼袋、提眉及上睑下垂矫正;面部微整形、注射美容、面部脂肪填充;综合隆鼻及各种鼻畸形修复;先天性唇裂术后畸形及各种唇畸形修复;体表肿瘤、血管瘤及疤痕修复;微创治疗腋臭、微创隆胸、乳房下垂、缩小;男女生殖器整形;尤其擅长眼部等各种美容术后并发症修复。
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游晓波 主任医师

研究方向: 人体体表器官组织先后天疾病的修复重建与再造。对各项美容手术有较高造诣,如:重睑成形术;眼袋整复术;鼻各亚单位成形与再造术;耳各亚单位成形与再造术;唇成形术;面部年轻化手术;面部轮廓成形术;面部颗粒脂肪填充术;形体抽脂雕刻术;隆乳房手术;巨乳、悬垂乳成形术;松弛腹壁成形术;会阴生殖器修复与成形术及各类失败美容手术修复术都积累了丰富的经验。在全国整形外科界享有盛誉。

好评 -
接诊量 -
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擅长:研究方向: 人体体表器官组织先后天疾病的修复重建与再造。对各项美容手术有较高造诣,如:重睑成形术;眼袋整复术;鼻各亚单位成形与再造术;耳各亚单位成形与再造术;唇成形术;面部年轻化手术;面部轮廓成形术;面部颗粒脂肪填充术;形体抽脂雕刻术;隆乳房手术;巨乳、悬垂乳成形术;松弛腹壁成形术;会阴生殖器修复与成形术及各类失败美容手术修复术都积累了丰富的经验。在全国整形外科界享有盛誉。
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彭幼辉 副主任医师

儿童矮小症、性早熟、肥胖症等儿童生长发育疾病诊疗

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接诊量 -
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擅长:儿童矮小症、性早熟、肥胖症等儿童生长发育疾病诊疗
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刘冰 主任医师

耳鼻咽喉科疾病的诊断和治疗

好评 100%
接诊量 2
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擅长:耳鼻咽喉科疾病的诊断和治疗
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张思智 主任医师

儿童生长发育疾病,如矮小症、性早熟与肥胖症、甲状腺功能紊乱等病的诊断及治疗。

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接诊量 1
平均等待 -
擅长:儿童生长发育疾病,如矮小症、性早熟与肥胖症、甲状腺功能紊乱等病的诊断及治疗。
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陈芃螈 主治医师

专业:小儿外科       亚专业:儿童心、血管系统疾病         擅长:小儿先天性心脏病(如室间隔缺损、房间隔缺损、动脉导管未闭、肺动脉狭窄及冠脉瘘等)介入(微创)治疗;川崎病、胸痛、血管瘤、心律失常及高血压;儿童常见病及多发病的诊治。

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接诊量 -
平均等待 -
擅长:专业:小儿外科       亚专业:儿童心、血管系统疾病         擅长:小儿先天性心脏病(如室间隔缺损、房间隔缺损、动脉导管未闭、肺动脉狭窄及冠脉瘘等)介入(微创)治疗;川崎病、胸痛、血管瘤、心律失常及高血压;儿童常见病及多发病的诊治。
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喻良 主任医师

癫痫、脑血管疾病、头痛、头晕、失眠、焦虑抑郁等疾病的诊治。

好评 100%
接诊量 13
平均等待 7小时
擅长:癫痫、脑血管疾病、头痛、头晕、失眠、焦虑抑郁等疾病的诊治。
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患友问诊

手被辣椒辣到,灼烧感,无红肿,昨晚撕螺丝椒。
64
2024-11-17 10:20:24
孕16周的孕妇被电后手上起了泡,担心对胎儿有影响,想知道如何处理手部烧伤和是否需要做检查。患者女性30岁
60
2024-11-17 10:20:24
手部发热,无其他症状,59岁。
13
2024-11-17 10:20:24
我手部发热,持续时间不定,影响睡眠,可能与生活习惯和饮食有关,想知道具体原因和解决方法。患者男性45岁
70
2024-11-17 10:20:24
手上发热发痒两天,疑为过敏性皮炎。患者男性26岁
13
2024-11-17 10:20:24
我手部有烧灼感,持续十分钟,摸了臭鸡蛋后出现,是否需要治疗?患者女性20岁
22
2024-11-17 10:20:24
手部烧伤,烧伤时间约二十分钟,已涂抹香油和凉水冲洗。患者女性28岁
68
2024-11-17 10:20:24
手部酸烧开裂,已一个多月,求治疗方案。患者女性53岁
37
2024-11-17 10:20:24
手指头处有灼烧感,尤其是右手,前段时间有皮疹和脱皮现象,使用了999皮炎平和尿素软膏,手指关节处有增厚皮,经常用手抠,想知道这是什么病?患者男性30岁
67
2024-11-17 10:20:24
手部被鞭炮火花烫伤两天,使用芦荟胶疼痛未缓解。
59
2024-11-17 10:20:24

科普文章

#手烧伤#手掌烧伤#皮肤灼伤
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烧伤,一般指被开水、烫油、火焰、高温金属等引起的皮肤粘膜损害,严重的会伤及皮下组织,如肌肉、骨、关节甚至内脏。烧伤,可大可少,轻度烧伤可能不会留疤痕,中重度烧伤则可能留有疤痕。烧伤疤痕,既影响美观,也可能影响正常的活动功能,其治疗上主要是以综合治疗为主,可以分为非手术治疗和手术治疗,非手术治疗包括激光、冷冻、药物、中药、康复等治疗方法,手术治疗包括:瘢痕切除、分次切除等。那么,在非手术治疗中,中医治疗烧伤疤痕效果会怎么样呢?今天就来说说这方面的话题。

中医治疗烧伤疤痕的效果是值得肯定的。首先,中医治疗烧伤疤痕的历史悠久,长期以来,中医古代医家积累了很多治疗烧伤疤痕的经验并流传至今,非常受用。举个例子,紫草油,用紫草、白芷、忍冬藤、地榆这四味草药,经过一系列工艺制作后,可适用于急性烧伤时的疤痕。其次,由于中国地大物博,各地应用中草药治疗烧伤创面的经验也很多,有用于消炎、止痛的,也有用于化腐、清除坏死组织的,更有用于收口、促进愈合的,可以根据不同原因烧伤,不同程度烧伤导致的疤痕情况选择使用。最后,中医还可以通过内服中药,扶正驱邪,调和阴阳,使烧伤后身体尽快恢复,从而也又利于烧伤疤痕的改善。

总的来说,中医治疗烧伤疤痕效果是不错的。不过注意的是,严重的烧伤后很容易导致感染,引发一系列并发症,甚至危及生命,因此不慎被烧伤,应及时到医院处理,配合中医中药的治疗,相信会恢复的更好更快。

#上肢烧伤#手烧伤#皮肤灼伤
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由于热力所引起的组织损害称之为烧伤。它既可发生于体表,包括皮肤、皮下组织,肌肉骨骼等,也可发生于其他部位,如眼,口腔,呼吸道,食管,胃等。但常见于体表。

1、  热力烧伤 小儿烧伤多为热力烧伤,即高温物质对皮肤造成的损害,包括热液,火焰,热蒸汽,热金属或高温物体等引起的烧烫伤。烫伤系指由于热液,如沸水,沸油,沸汤,热蒸汽等所引起的组织损伤,它是热力烧伤的一种。婴幼儿常因热水袋,洗澡盆里的热水或者碰翻盛热液的容器而烫伤。我国北方农村有锅台与炕相连的习惯,儿童不小心可从炕上跌倒热水锅里发生大面积烫伤。

2、  化学烧伤 有强酸,强碱及糜烂性毒剂等化学物质引起的烧伤。

3、  电能烧伤 由电流或雷电引起的组织损害及功能障碍。

4、  放射能烧伤 有放射线造成的组织烧伤,小儿罕见。

#手掌烧伤#手烧伤#皮肤灼伤#烫伤
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当家中小孩子不慎烧伤或烫伤之后,不要胡乱的采取错误的方法,此时需静下心来做到以下几步:第一、立即抱离烧伤或烫伤环境,然后使用冷水对烧伤或烫伤部位进行冲洗,冲洗的同时检查烧伤或烫伤部位,以免遗漏衣物遮盖处的烧伤或烫伤部位未被发现(冲洗时间一般15-20分钟左右为宜);第二、脱去衣物,由于脱衣物的时候容易将烧伤或烫伤部位创面的水泡或者腐皮弄破,此时应该使用剪刀剪开衣物(这个过程尽量快);第三、完全暴露烧伤或烫伤部位创面,如果能够直接浸泡在冷水中的话就直接浸泡,不能浸泡的话就继续冲洗(继续冲洗或浸泡15-20分钟左右,或者烫伤部位疼痛明显缓解);第四、上述步骤操作结束之后,选用干净的毛巾打湿,对烧伤或烫伤部位创面进行持续湿敷,同时可进一步保护创面;第五、及时将患儿送至就近医院的烧伤科(切记:注意一般的医院是没有独立的烧伤专科室的,婴幼儿的烧烫伤治疗需要专科医生以及丰富的烧烫伤救治经验)进行进一步治疗。
  注意在以上过程中需注意一下几点:第一、在冲洗或浸泡以及至医院的过程中,尽量保护创面的水泡以及腐皮,不要让小孩由于疼痛烦躁将水泡以及腐皮弄破或者抓落;第二、不要随便涂抹酱油、醋、牙膏以及一些所谓的秘方,这样容易导致创面加深或者感染,以及误导医生对烫伤部位创面深度的准确判断。
  总之,婴幼儿的烧烫伤急救主要掌握以下五字,即(冲、脱、泡、盖、送)。注意:如果婴幼儿全身多处烧伤或烫伤,创面面积超过15%体表面积时或者生命体征不平稳的时候或者烧烫伤部位位于头面颈部创面肿胀影响呼吸的时候,则需要立即送至就近医疗机构抢救生命为主,待生命体征平稳后则转至专业的烧伤科进行进一步治疗。

#手烧伤#皮肤灼伤#多处烧伤 NOS#烧伤
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我们在临床工作中,经常会遇到由于各种原因导致烧伤或者烫伤的患者。有的患者会自行处理伤处之后再来医院就诊,这时候我们就会发现一些患者使用了错误的方法处理伤口,不仅给患者自身带来了一定的伤害,也给我们医生的工作带来了困难。那么我们都遇到过哪些常见的错误处理方式呢?

一,在伤口上乱抹各种东西

在临床工作中,几乎是每天都会遇到往烧烫伤的伤口上乱抹东西的患者,比较常见的就是牙膏、酱油、盐等等,还有往伤口上倒白酒的患者,这都是不对的。网络上流传很广的所谓“轻松解决烫伤的小妙招”里面,几乎都说往伤口上抹牙膏可以治疗烫伤,这其实是非常反科学的。牙膏的主要成分是摩擦剂、保湿剂、表面活性剂、防腐剂、甜味剂,以及色素、香精等,有些人说牙膏有收敛和清凉的效果,而牙膏的成分里面没有任何一项具有收敛的功能,这种说法是彻头彻尾的谣言。

二,挑破烧烫伤处的水泡

很多时候在烧烫伤的伤处会产生水泡,有些患者就喜欢把水泡挑破,这其实也是不对的,水泡是否需要挑破,需要由医生来判断。水泡相当于是一个封闭的伤口,可以防止外界的细菌进入伤口,如果挑破水泡,就相当于将伤口直接暴露在空气中,这会增加患者伤口感染的风险。并且,一般患者自行挑破水泡的话,并不能做到使用消毒后的器具挑破,所以即使是确实需要挑破的比较大的水泡,建议患者还是到医院就诊,由专业的医生进行操作。

三,被烧烫伤后伤口不能沾水?

一般外伤或手术后的伤口处理好之后,医生会嘱咐患者几天内不能沾水,但烧烫伤的伤口与此是不同的。在发生烧伤或烫伤后,伤者可以尽快使用冷水浸泡伤处,可以使伤处快速降温,可以起到减轻伤害的作用。在烧烫伤后,冷水处理越早越好,尽快降温可以最大限度地减轻热量对人体组织的伤害,所以即使烧烫伤造成了伤处表皮的脱落,这时候也需要尽快对伤处进行降温。一般建议伤者可以用冷水冲洗伤处 15 到 30 分钟,没有明显皮肤破溃的也可以用冷水浸湿毛巾进行冷敷。

四,烧烫伤后给伤者大量喝水

发生烧烫伤之后的早期,伤者容易感觉口渴,这时候注意不能给伤者大量饮水。烧烫伤发生后,患者会失去一些体液,这就会造成患者口渴,这时候如果给患者大量饮用矿泉水的话,容易导致伤者出现脑水肿或肺水肿,使伤者处于一种更加危险的境地。正确的做法是,如果伤者这时口渴想要饮水,可以给伤者少量喝一些淡盐水,以补充烧烫伤后伤者失去的体液,防止或减轻低血容量休克。

五,烧烫伤之后不觉得疼说明伤得不重

有些人觉得烧烫伤之后伤口不怎么疼就是伤得不严重,所以掉以轻心,不立即到医院寻求医生的帮助,结果导致延误治疗时机。烧烫伤之后伤口不疼,说明已经伤及皮肤较深处的组织,已经损坏了痛觉神经,这说明伤情已经很严重了,需要立即到医院进行治疗。

当地时间11月13日,美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准了基因疗法KEBILIDI用于治疗AADC缺陷。这是美国有史以来第一个批准直接作用于大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传疾病,这个病挺严重,还会缩短患者寿命。近年来,大家关注到我们大脑中含有多巴胺,多巴胺是一种对运动功能极其重要的物质,这种病会导致我们脑中无法合成多巴胺。

这种疗法是一种基因替代疗法,是通过外科手术的方式直接把药物注射到大脑。临床试验结果显示,在进行基因治疗后的12个月内,患者运动和认知功能就有了快速改善,并且这种改善效果的持续时间可以达到5年。

正电子发射断层扫描和神经递质分析也证实了患者体内多巴胺的产生增加。改善源头后,患者的各种症状(比如情绪、出汗、体温和眼动危象等方面)得到改善,患者的生活质量也提高了。回到这个神奇的基因疗法,KEBILIDI是一种基于重组腺相关病毒血清型2(rAAV2)的基因疗法,里面包含了人的功能基因。

注入大脑后,这种功能基因可以增加AADC酶的含量,从而恢复多巴胺的产生,以此来纠正潜在的遗传缺陷。但还需要注意的是,KEBILIDI禁用于通过神经影像学评估还没有达到颅骨成熟度的患者。

参考来源:

1.PTC Therapeutics Announces FDA Approval of AADC Deficiency Gene Therapy.

2.Tai CH, Lee NC, Chien YH, Byrne BJ, Muramatsu SI, Tseng SH, Hwu WL. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency. Mol Ther. 2022 Feb 2;30(2):509-518. doi: 10.1016/j.ymthe.2021.11.005. Epub 2021 Nov 8. PMID: 34763085; PMCID: PMC8822132.

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