京东健康互联网医院
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南京医科大学康达学院第一附属医院,徐州医科大学附属连云港医院专家

简介:

我院始建于1951年10月,经过几代人的艰苦创业,现已发展成为徐准东部地区规模最大的三级甲等综合医院和徐州医科大学附属医院、南京医科大学临床医学院、南京中医药大学中西医结合临床医学院、南京医科大学康达学院第一附属医院。医院服务人口800多万、编制床位2900张、建筑面积44.5万平方米、资产总值35.44亿元,2022年诊疗总量148.64万人次、出院人数12.06万人次。医院荣获全国文明单位、全国卫生系统先进集体、全国卫生文化建设先进单位、全国综合医院中医药工作示范单位全国五一劳动奖状、全国五四红旗团委、苏省先进基层党组织、江苏省文明单位、江苏省卫生系统先进集体、江苏省省级平安示范医院、江苏省"群众满意的医疗卫生机构”等荣誉称号、医院主要情况体现在以下几个方面:人才结构合理现有职工3300人,专业技术人员3193人(高级职称701人、中级职称936人)。享受各级政府特殊津贴专家25人享受国务院特殊津贴专家10人),全国优秀中医临床人才1人,省有突出贡献的中青年专家4人,省“333工程”培养对象34人,省六大人才高峰资助人才15人,市“521工程!培养对象216人。博士192人、硕士731人。建有5个院士团队工作站和6个名医工作室。医院设置临床与医技科室56个、病区67个,省“科教强卫工程”医学创新团队(省市共建)1个被经外科),省级医学重点学科(建设单)1专科设置齐全(肿瘤科)、省级临床重点专科15个、市级医学重点学科8个、市级临床重点专科50个。国家胸痛中心、高级卒中中心,江苏省区域级胸痛、卒中创伤救治中心,江苏省紧急医学救援基地医院,省级孕产妇危急重症救治中心,市级综合性紧急医学救援基地和中毒紧急医学救援基地。建成市儿童医院(二级专科医院),市口腔医院、市脑科医院、市小管病医院、市老年病医院、检验科通过了中国合格评定国家认可委员会IS015189评审2技术优势明显瞄准医学学科发展趋势,着力在急危重症和疑难病症诊疗、微创、介入、靶向治疗、导航、无痛、精准医疗、手术机器人、干细胞移植、大器官移植等重点领域、前沿技术取得重大突破,目前常规开展造血干细胸移植技术临床应用、放射性粒子植入治疗技术临床应用、肿瘤消融治疗技术临床应及体外膜氧合技术(ECOM)等国家限制类技术,新开展3D打印联合“OnTable”技术微创治疗复杂骨盆骨折、胸腹腔镜经胸腹三切口食管癌切除术、主动脉夹层动脉瘤手术、卵圆孔个入封堵术,内下黏膜切除术、内镜下黏剥离术及旋转容积调强VMAT)在肿瘤治疗中的应用等技术,补了市内空白:经皮频内支望置入术治疗顿内血管狭窄,直接搭坏和间接贴敷治疗脑缺血性疾病、腹腔镜垂直袖状冒切除术,食道超声在围手术期危重患者循环管理的应用、Laennce入路在腹腔镜解部]性肝切除术中的应用、基于高分辨率磁共振的3D技术在神经系统疾病精准诊断中的应用及内镜下腰椎间融合术治疗腰椎退行性疾病等技术省内领先,全力以赴打造区域性"目的地医院”,以技术为支撑,不断提高医疗技术服务水平,为患者标供家门口的先进医疗技术服务,全力保障患者医疗质量安全。科研平台高端现有国家博土后科研工作站、国家药物临床试验认证机构、国家住院医师规范化培训基地、国家全科医生规范化培养基地、卫生部脑卒中筛查与防治基地医院、国家临床药师培训基地、国家核提射医疗救治基地、江苏省博士后创新实践基地、江苏省全科医生培养省级示范基地、江苏省住院医师规范化培训示范基地、江苏省转化医学研究基地及中心实验室、生物样本库、肿瘤实验室、神经科学研究所、1期药物临床研究中心、精准医学实验室、临床药理实验室、急诊医学实验室、急诊医学研究所等科研创新平台。教学工作扎实撑,以深化院校医学教育改革为契机,不断完善医学教学体系,努力打造教学医院、附属医院、临床医学院和研究生培养基地知名品牌,实现教学相长、医教相长。医院现有博土生培养专业5个,硕士生培养专业36个,博导6人,硕导145人;教研室23个,教授37、副教授99人、讲师474人。医院与美国MD安德森肿瘤中心、韩国釜山大学附属医疗院、日本佐贺县立医院、合北医学大学附属万芳医院、以色列高级专家组织(MATAT)首都医科大学附属北京朝阳医院、江苏省人民医院、南方医科大学南方医院、复旦大学附属华山医院复旦大学附属儿科医院、四川大学华西医院清华大学、中南大学等国内外知名医疗机构开展合作。合作交流多元医院始终坚持公益性质,以病人为中心,以提升患者就医体验为出发点,以开展“进一步改善医疗服务行动计划““一麟杯”百日优质服务竞赛活动为载体,不断优化服务流程、规范服务行为、提升服务质量,努力以优质医疗让患者放心、以一流服务让患者称心、以优美环境让患者舒心,为病人提供安全、有效、方便、价廉的医疗服务,努力打造一所群众遍认可、信得过、看得上病、看得起病、看得好病、看病便捷的医院,看力构建和谐医患关系。服务内涵丰富文化品牌多样医院坚持“以人为本、以文化人”的文化建设理念,积极弘扬一精神”,通过编辑出版院报《医苑览萃》、医院文化季刊《人民医苑》、集团报《医苑荟萃》,开设健康大进堂、管理大进堂、道德大进堂、文化大讲堂,建设院史陈列馆(室)和刻一麟与曹华生平事迹陈列室,大力培育医院核心价值观,传递正能量,增强凝聚力。医疗设备先进医院配置有瓦里安Vitalbeam直线加速器、西门子PET-CT、西门子双源CT、飞利浦30T核磁共振、GE3.0T核磁共振力磁婴儿磁共振、天智航骨科手术导航定位系统、GE大平板DSA、西门子SPECT、三维后装治疗机、迈柯唯人工心肺机、科医人强脉冲光与激光系统、斯睿美良性阵发性位置性眩晕诊疗系统、雷迈半导体激光光动力治疗机、迈达射频热疗系统、和佳体腔热注治疗机、海德体外冲击波碎石机、Storz4K腹腔镜、Viking三维腹腔镜、奥林巴斯电子染色胃镜及超声胃镜、奥林巴斯超声支气管镜、林弗泰克关节镜、蔡司神经外科手术显微镜、尼康激光共聚焦显微镜、徕卡Proveo8眼科手术显微镜、欧堡激光扫描检镜鹰视(wavelioht)角膜地形图仪、鹰视飞光、光视(OPTOVUE)管成像OCT、迈柯唯ECMO等一大批高端医疗设备,医院设备总值达9.34亿元内部管理科学坚持精细化管理,建立健全科学有效的医疗质量管理与控制体系,着力持续改进医疗质量、保医疗安全。大力推进城市公立医院综合改革,通过完善院科两级负责制、推行目标管理责任制、深入实施岗位设置管理、深化人事分配制度改革和后勤服务社会化改革等,开展年度最佳实践案例评选活动,不断完善医院内部管理体制与运行机制。以建设智慧型医院为目标,通过了电子病历功能应用水平六级评价(江苏省第二家,苏北首家)、信息化互联互通标准化成熟度四级甲等测评、智慧服务三级医院评定。2019年,互联网医院全省首批上线运行。医院在2020年、2021年三级公立医院绩效考核中,位列第154位、180位,等次均为A,在江苏省三级公立医院排名第10位、13位,处于地市级一线医院第一方阵。作为核心单位,于2011年10月牵头成立了市一院医疗集团(现有成员单位16家、协作单位1家)。近年来,在市委市政府的支持下,医院先后全面托管灌南县第一人民医院(灌南院区),与连云港市经济技术开发区合作共建连云港自贸试验区医院开发区院区),从而构建了医院“一院四区,协同发展”的大格局.医院“十四五”发展总目标:以“公益性、高质量、创新型”为方向,把医院建设成为政府认可、百姓信赖、员工幸福、人民满意的高质量现代化区域医学中心。。

孙永安 主任医师

主任医师,医学博士,硕士生导师,擅长诊治脑血管病、头痛、眩晕、帕金森病、脑炎、颈椎病、神经免疫病及神经系统复杂病症的诊治,对难治性眩晕及良性位置性眩晕诊治独具心得。

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擅长:主任医师,医学博士,硕士生导师,擅长诊治脑血管病、头痛、眩晕、帕金森病、脑炎、颈椎病、神经免疫病及神经系统复杂病症的诊治,对难治性眩晕及良性位置性眩晕诊治独具心得。
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袁迎第 副主任医师

从事儿科十几年,对儿童呼吸道疾病、消化道等常见疾病具有丰富的临床经验,尤其擅长小儿内分泌疾病如性早熟、矮小症、糖尿病、肥胖症、甲状腺疾病以及遗传代谢病等疾病的诊治。

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擅长:从事儿科十几年,对儿童呼吸道疾病、消化道等常见疾病具有丰富的临床经验,尤其擅长小儿内分泌疾病如性早熟、矮小症、糖尿病、肥胖症、甲状腺疾病以及遗传代谢病等疾病的诊治。
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杨栋 副主任医师

常见肛肠科常见疾病痔疮,肛裂,肛瘘,肛周脓肿,炎症性肠病,顽固性便秘等的治疗。

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擅长:常见肛肠科常见疾病痔疮,肛裂,肛瘘,肛周脓肿,炎症性肠病,顽固性便秘等的治疗。
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王国凤 副主任医师

擅长甲状腺,肾上腺,糖尿病及慢性并发症,尤其是糖尿病足的诊治

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擅长:擅长甲状腺,肾上腺,糖尿病及慢性并发症,尤其是糖尿病足的诊治
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李艳 副主任医师

肺癌,乳腺癌等多种实体瘤的诊断和精准化治疗

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擅长:肺癌,乳腺癌等多种实体瘤的诊断和精准化治疗
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方立俭 主任医师

擅长肺癌、乳腺癌、食管癌、胃癌、结直肠癌、头颈部癌、恶性淋巴瘤、妇科肿瘤、泌尿生殖系肿瘤、恶性肿瘤的分子靶向治疗和中西医结合治疗。

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擅长:擅长肺癌、乳腺癌、食管癌、胃癌、结直肠癌、头颈部癌、恶性淋巴瘤、妇科肿瘤、泌尿生殖系肿瘤、恶性肿瘤的分子靶向治疗和中西医结合治疗。
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宋大安 副主任医师

肿瘤放射治疗及综合治疗

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擅长:肿瘤放射治疗及综合治疗
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顾德智 主任医师

擅长胃肠外科相关疾病,胃肠道恶性肿瘤,各种腹痛急腹症及疑难危重疾病的诊治。精通微创腹腔镜手术技术,全面掌握腹腔镜胃肠道肿瘤,腹腔镜代谢减重手术,腹腔镜疝气阑尾穿孔等手术。

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擅长:擅长胃肠外科相关疾病,胃肠道恶性肿瘤,各种腹痛急腹症及疑难危重疾病的诊治。精通微创腹腔镜手术技术,全面掌握腹腔镜胃肠道肿瘤,腹腔镜代谢减重手术,腹腔镜疝气阑尾穿孔等手术。
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温燕 主任医师

待完善

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擅长:待完善
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崔欣华 主任医师

主要研究儿童生长发育评估指导,语言发育障碍,儿童多动抽动症等发育行为问题的诊治,高危儿早期发展和早期干预等。

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擅长:主要研究儿童生长发育评估指导,语言发育障碍,儿童多动抽动症等发育行为问题的诊治,高危儿早期发展和早期干预等。
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患友问诊

科普文章

#胎儿酒精综合征(畸形的)
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治疗胎儿酒精综合征需要采取一般治疗、药物治疗和康复治疗等方式。医生会根据具体情况确定治疗方案。

1.一般治疗:孕妇应养成良好的生活习惯,保证充足的休息和睡眠,避免不良因素,健康饮食。多晒太阳、多喝温水:这有助于身体吸收营养物质,促进身体健康。

2.药物治疗:在医生的指导下,服用适当的药物,如叶酸片、维生素B6片等,以补充孕期所需要的营养,这有利于胎儿的生长和发育。

3.康复治疗:在医生的指导下,定期去医院做语言训练和肢体运动:这有助于改善疾病症状,同时也有利于孩子的智力发育。如确诊胎儿酒精综合征,应立即就医治疗。同时,孕妇在怀孕期间应避免饮酒,以免影响胎儿的健康成长。

电视剧里经常有这样的情节,男女主人公酒后乱性,多半还都意外怀孕。回到现实生活中,过量饮酒伤身,尤其伤生殖细胞。那醉酒后激情出来的孩子要还是不要?

 

坦白说,这个问题不好直接下结论,原因在于它与多因素有关,比如是男性酒后?还是女性酒后?怀孕的时间点?饮酒量多少及身体对酒精的代谢速率等因素有密切关系。

 

酒后怀孕是否健康,主要可以从酒精对精子、卵子及胎儿的影响角度分析。

 

 

对精子的影响

 

先说精子,精子在曲细精管内成熟时间大约为64~72天。成熟的精子才能被正常排出体外并使女方受孕。所以从这个角度讲,如果男性饮酒当晚既同房,一般是不会影响到胎儿健康的。但是酒精对精子的影响是很大的,会导致基因突变,胎儿出现畸形儿的概率会增加。如果男方饮酒过多,则要至少间隔一个精子成熟周期之后再受孕,即最好在三个月以后再考虑受孕。

 

所以对于男性而言,主要就是评估酒精对成熟精子的影响程度。

 

 

对卵子的影响

 

再说卵子,正常女性一般是一次月经周期排出一个卵子,个别女性会排出两个甚至多个卵子。如果说男性受酒精影响的只有精子,那么对女方而言,酒精不但影响卵子,而且对身体有较大影响。毕竟胎儿要在母体中生长达280天,酒精能增加流产的概率,也会使胎儿器官发育不良。

 

所以对于女性而言,从卵子成熟分泌,到受精卵着床,到胎儿子宫发育,即从怀孕头三个月开始(至少三个月),至整个孕期,以及孕后哺乳期均是不能饮酒的,想要一个健康的宝宝,一点点酒都不能沾!

 

 

对胎儿的影响

 

酒精对胎儿的一系列影响,称为胎儿酒精谱系障碍。酒精会对胎儿的中枢神经系统以及各个脏器均有不可逆的损害,不仅能使胎儿智力受到较大影响,出现认知及智力障碍,而且可能会出现器官发育畸形,甚至导致胎儿死亡。酒后怀孕,确实存在胎儿不健康的可能性,不能心存侥幸,一定要及时的做检查!

 

【不药博士】简介:博士,执业药师,高级营养师,拥有13年的用药指导、营养咨询和健康管理经验。不药不药,健康生活,不生病,不吃药!

 

图片来源于网络,如有侵权请联系删除。

当地时间11月13日,美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准了基因疗法KEBILIDI用于治疗AADC缺陷。这是美国有史以来第一个批准直接作用于大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传疾病,这个病挺严重,还会缩短患者寿命。近年来,大家关注到我们大脑中含有多巴胺,多巴胺是一种对运动功能极其重要的物质,这种病会导致我们脑中无法合成多巴胺。

这种疗法是一种基因替代疗法,是通过外科手术的方式直接把药物注射到大脑。临床试验结果显示,在进行基因治疗后的12个月内,患者运动和认知功能就有了快速改善,并且这种改善效果的持续时间可以达到5年。

正电子发射断层扫描和神经递质分析也证实了患者体内多巴胺的产生增加。改善源头后,患者的各种症状(比如情绪、出汗、体温和眼动危象等方面)得到改善,患者的生活质量也提高了。回到这个神奇的基因疗法,KEBILIDI是一种基于重组腺相关病毒血清型2(rAAV2)的基因疗法,里面包含了人的功能基因。

注入大脑后,这种功能基因可以增加AADC酶的含量,从而恢复多巴胺的产生,以此来纠正潜在的遗传缺陷。但还需要注意的是,KEBILIDI禁用于通过神经影像学评估还没有达到颅骨成熟度的患者。

参考来源:

1.PTC Therapeutics Announces FDA Approval of AADC Deficiency Gene Therapy.

2.Tai CH, Lee NC, Chien YH, Byrne BJ, Muramatsu SI, Tseng SH, Hwu WL. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency. Mol Ther. 2022 Feb 2;30(2):509-518. doi: 10.1016/j.ymthe.2021.11.005. Epub 2021 Nov 8. PMID: 34763085; PMCID: PMC8822132.

当地时间11月13日,两款心电图相关的设备被美国食品药品监督管理局(FDA)批准,一款是可佩戴的贴片,可连续14天来监测我们的心电图,当发生心律失常的时便于直接通知医生。

另一款是心电图监护仪,也能直接佩戴在胸部,能及时识别心律失常的具体类型[1-2]。这两款设备有助于心血管疾病的早期筛查。

未来心电图监护仪还将引入人工智能算法,分析心电图以更早诊断不同类型的心脏病。这台心电图监护仪还可以生成24小时连续心电图,可以在锻炼的时候使用,还能检测心率等数据。而可佩戴的贴片由有7个心电图导联,在检测心律失常方面准确性高。

1.什么是心律失常?

心律失常是常见的心血管疾病,其中室性心律失常最为常见,包括室性早搏(室早)、室性心动过速(室速)、心室扑动(室扑)和心室颤动。有时室性心律失常的发生毫无征兆,这两个设备的获批有助于更早发现;有时会出现心悸或黑矇,甚至发生心脏性猝死。

据相关数据显示,我国大陆的年猝死人数可达54.4万[3]。且在全球范围内,心血管疾病盯上了年轻人,是导致过早死亡的主要原因之一。因此我们每个人都需要关注心律失常等疾病,保护好你的“小心脏”。

2.心律失常检查包括哪些?

近期,徐汇区市场监管局联合10家医疗机构在细胞和基因治疗药品创新与临床发展会上联合发布《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》,为CAR-T创新药品的使用提供了规范化的指导。

该《指南》首次提出“将CAR-T药品使用质量管理纳入统一的医疗机构药品管理体系,指导医疗机构组建多学科诊疗团队,由临床使用细胞治疗药品的科室负责人作为细胞治疗团队负责人 对细胞治疗项目的各环节进行监督,院内其他部门明确职责,协同配合参与,从而保障患者使用药品的质量安全和可追溯 。” 

关于细胞治疗,你也许有很多问题,我们整理了5个常见问题,一起了解。

1.什么是CAR-T药品?

CAR-T药品也称细胞疗法,是一种用自身免疫系统细胞的癌症治疗方法。可以从我们自身或者其他人的外周血中收集T细胞,然后在体外进行改造以表达嵌合抗原受体(CAR)。改造后,经过体外扩增,再回输回体内,这些这些CAR-T细胞特异性识别靶抗原并迅速增殖以在体内发挥抗肿瘤作用。

CAR-T疗法会影响我们的免疫系统,可能出出现不良反应。如细胞因子释放综合征(CRS)。当CAR-T细胞开始攻击癌细胞并触发体内的免疫反应时,就会发生这种情况。对于某些患者来说,CRS可能感觉像是流感症状,也可能会像低血压,也可能出现高烧和呼吸困难等。

2.FDA批准了哪些CAR-T药?

目前FDA批准的CAR-T药包括以下7种,大多应用于骨髓瘤、淋巴瘤和白血病。

3.得了癌症再取免疫细胞来得及吗?

很多癌症一发现就是晚期,癌细胞会干扰我们身体自然产生的免疫细胞。因此,许多癌症患者无法获得足够的健康T细胞进行治疗。且随着年龄增长,我们体内免疫细胞的数量和活性都会降低。

为了应对未来这种情况,可以更早地储存健康的免疫细胞,储存免疫细胞的过程类似于抽血,先会抽150-200ml的血,然后送到细胞库去处理从而分离出包含免疫细胞的外周血单核细胞。分离完成后,再将细胞放在液氮瓶中长期储存,可以保存较长时间直到需要使用,且免疫细胞活力不会发生变化。

4.冻存免疫细胞可以冻存多久?

理论上,可以一直冻存。细胞达到冻存温度(如-196°C),细胞的新陈代谢就会失去活性,当细胞解冻时,再次恢复活性。

5.冻存后的免疫细胞有什么用?我的家人能用我冻存的免疫细胞?

可以恢复免疫力,以及用于前文提到的CAR-T细胞疗法。

但家人并不能使用你冻存的免疫细胞,这是因为不同个体之间会出现移植物排斥反应,因此每个人冻存的免疫细胞最好只用于自己。

参考来源:

1.上海徐汇发布《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》.

2.Zhang X, Zhu L, Zhang H, Chen S, Xiao Y. CAR-T Cell Therapy in Hematological Malignancies: Current Opportunities and Challenges. Front Immunol. 2022 Jun 10;13:927153. doi: 10.3389/fimmu.2022.927153. PMID: 35757715; PMCID: PMC9226391.

3.What Is CAR T-Cell Therapy?

4.FDA approves CAR-T cell therapy to treat adults with certain types of large B-cell lymphoma.

5.FDA approves obecabtagene autoleucel for adults with relapsed or refractory B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia.

6.FDA approves tisagenlecleucel for relapsed or refractory follicular lymphoma.

7.FDA approves ciltacabtagene autoleucel for relapsed or refractory multiple myeloma.

8.FDA approves lisocabtagene maraleucel for relapsed or refractory large B-cell lymphoma.

9.FDA approves idecabtagene vicleucel for multiple myeloma.

10.FDA approves brexucabtagene autoleucel for relapsed or refractory mantle cell lymphoma.

11.https://healthbanks.us/faqs-immune.

#手术#心房颤动#心房颤动[心房纤颤]
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当地时间11月7日,强生宣布FDA批准VARIPULSE平台用于治疗药物难治性阵发性心房颤动。房颤,是一种常见的心脏问题,在美国,每四个成年人中就有一个可能会遇到这个病。全球范围内,受影响的人数更是高达5000万[1]。

很多患者可能并不知道自己有房颤,通常是在出现了一些并发症之后才被发现。房颤是一种心脏的电信号出现了问题,导致心跳不规律。当药物不能解决这个问题时,就需要导管消融手术。手术可以帮助心脏恢复正常的电信号,从而改善心跳不规律的状况。本次新技术获批基于临床试验,研究结果发表于《循环》杂志上[2]。

在美国的30个不同的医院里,有291名患者参加了这个试验。所有患者在手术中顺利,手术做完后,患者的病情得到了改善。通过这个设备,在98%患者手术中,医生都能准确地找到出问题的静脉。手术中,每条静脉被处理了73-96次,有85%患者达到了手术的最佳效果。手术中出现的不良事件很少,只有2.9%。且有25%手术是在没有使用X光透视的情况下完成的。

总的来说,这个试验显示了这种手术方法的有效性和安全性,而且通过使用先进的技术,手术可以更精确,对患者的影响更小。

VARIPULS平台包括三个主要部分:

VARIPULS导管 :医生会通过它向心脏发送特殊的电信号,这些电信号可以帮助纠正心脏的不规则跳动。

TRUPULS发生器 :用来产生那些特殊的电信号的设备,这些信号通过VARIPULSE导管传递到心脏。

CARTO 3标测系统和VARIPULSE软件 :这是一个高级的导航系统,帮助医生准确地找到心脏中需要治疗的区域,并且VARIPULSE软件可以控制整个治疗过程。

这个新技术已经在美国、欧洲、日本和加拿大得到了官方的批准,已经成功地帮助了全球超过1000名患者。

参考文献:

1.Johnson & Johnson MedTech Receives FDA Approval for the VARIPULSE™ Pulsed Field Ablation Platform for the Treatment of Atrial Fibrillation.

2.Reddy VY, Calkins H, Mansour M, Wazni O, Di Biase L, Bahu M, Newton D, Liu CF, Sauer WH, Goyal S, Iyer V, Nair D, Athill C, Hussein A, Whalen P, Melby D, Natale A; AdmIRE Trial Investigators. Pulsed Field Ablation to Treat Paroxysmal Atrial Fibrillation: Safety and Effectiveness in the AdmIRE Pivotal Trial. Circulation. 2024 Oct 8;150(15):1174-1186. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.124.070333. Epub 2024 Sep 11. PMID: 39258362; PMCID: PMC11458102.

近期再生元制药公司和赛诺菲宣布[1],欧盟委员会(EC)已批准度普利尤单抗用于治疗1岁及以上儿童的嗜酸性粒细胞性食管炎。

本次获批属于扩大适应证,新增1-11岁、体重≥15公斤儿童可用,以治疗常规药物治疗不好或者不适合常规药物治疗的儿童。

嗜酸性粒细胞性食管炎是什么疾病?

嗜酸性粒细胞性食管炎是一种与炎症相关的慢疾病,会导致患者的食管受损。目前这个病诊断比较困难,很容易误诊,因为这个病的症状和其他消化道疾病类似。

在对宝宝的影响上,这个病会严重影响儿童的进食能力,还可能导致孩子呕吐、腹痛、吞咽困难、食欲下降。因此得病后需要及时就医,降低并发症,防止疾病进一步恶化。

这个新药有什么效果?安全性如何?

新药获批基于EoE KIDS的Ⅲ期试验[2]。这是一项随机双盲对照试验,主要评估新药在1-11岁食管炎儿童患者中的疗效和安全性。试验分为AB两个部分:

在试验的A部分,共有102名1-11岁的儿童患有嗜酸性粒细胞性食管炎,这些儿童使用质子泵抑制剂治疗没有效果。患者被随机分组,分别采用高剂量(HE)或者低剂量(LE)的皮下度普利尤单抗方案,还有一些儿童被分入安慰剂组,整个过程持续16周。 文献截图在B部分,那些完成了A试验且符合条件的患者,继续使用原来的度普利尤单抗方案,或者原来是安慰剂组的患者转用高剂量或者低剂量的度普利尤单抗,这个过程再持续36周。

这次试验主要关注的重点是在第16周的时候患者的组织学缓解情况(判断标准是每个高倍视野中的嗜酸性粒细胞不超过6个)。

有效性

在A部分,高剂量组的37名患者里,有25名(占68%)出现了组织学缓解情况;低剂量组31名患者中,18名(58%)有组织学缓解;而对照组34名患者中,只有1名(3%)实现组织学缓解。

 文献截图

高剂量方案和对照相比,缓解率差异达到65个百分点;低剂量方案和对照组相比,缓解率差异是55个百分点。

和对照组相比,高剂量的度普利尤单抗方案在组织学、内镜和转录组测量这些方面有显著的改善。所有使用度普利尤单抗治疗的患者,从开始到第52周在组织学、内镜和转录组测量方面的改善情况,和A部分使用度普利尤单抗治疗的患者从开始到第16周的改善情况大致相同。

安全性

安全性方面,度普利尤单抗组和对照组的不良事件发生率相似。大多数事件的严重程度为轻度或中度(详见下图)。 文献截图在A部分 接受度普利尤单抗治疗的患者(不管是高剂量还是低剂量)中出现恶心、注射部位疼痛和头痛这些情况的比例,比对照组至少高10%。有3名接受度普利尤单抗治疗的患者出现了严重不良事件,在B部分总共6名患者出现了严重不良事件。

除了治疗食管炎,还有哪些应用?

国内主要用于哮喘、结节性瘙痒和特应性皮炎等治疗[3]。FDA批准适应证包括以下[4]:

特应性皮炎

度普利尤单抗适用于治疗6个月及以上的中重度特应性皮炎(AD)成人和儿童患者,这些患者的疾病用外用处方疗法不能充分控制,或者不适合使用这些疗法时。度普利尤单抗可与外用皮质类固醇一起使用,也可单独使用。

哮喘

度普利尤单抗适用于作为6岁及以上中重度哮喘且具有嗜酸性粒细胞表型或口服皮质类固醇依赖型哮喘的成人和儿童患者的附加维持治疗。

使用限制:度普利尤单抗不适用于缓解急性支气管痉挛或哮喘持续状态。

慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉

度普利尤单抗适用于作为12岁及以上未得到充分控制的慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉(CRSwNP)成人和儿童患者的附加维持治疗。

嗜酸性食管炎

度普利尤单抗适用于治疗1岁及以上、体重至少15kg的嗜酸性食管炎(EoE)成人和儿童患者。

结节性痒疹

度普利尤单抗适用于治疗结节性痒疹(PN)成人患者。

慢性阻塞性肺疾病

度普利尤单抗适用于作为未得到充分控制且具有嗜酸性粒细胞表型的慢性阻塞性肺疾病(COPD)成人患者的附加维持治疗。参考文献:

1.Dupixent® (dupilumab) Approved in the European Union as the First and Only Medicine for Young Children with Eosinophilic Esophagitis

2.Chehade M, Dellon ES, Spergel JM, Collins MH, Rothenberg ME, Pesek RD, Hirano I, Liu R, Laws E, Mortensen E, Martincova R, Shabbir A, McCann E, Kamal MA, Kosloski MP, Hamilton JD, Samuely C, Lim WK, Wipperman MF, Farrell A, Patel N, Yancopoulos GD, Glotfelty L, Maloney J. Dupilumab for Eosinophilic Esophagitis in Patients 1 to 11 Years of Age. N Engl J Med. 2024 Jun 27;390(24):2239-2251. doi: 10.1056/NEJMoa2312282. PMID: 38924731.

3.国家药品监督管理局药品审评中心

4.DUPIXENT- dupilumab injection, solution.Updated September 27, 2024

#急性淋巴细胞白血病#白血病
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当地时间11月8日,FDA批准了新一代CAR-T疗法(obecabtagene autoleucel),用于治疗复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病。主要效果是看输注后3个月内达到的“完全缓解率”和持续时间,这里的“完全缓解”是临床试验的一个指标,指患者体内可检测到的疾病相关的症状、体征及实验室检查异常等均完全消失或恢复正常,但并不意味着疾病已经被彻底治愈。

研究结果表明,在65例患者中,27例患者在3个月内达到“完全缓解”,占比42%。3个月内达到的“完全缓解”持续时间为14.1个月[1-2]。最常见的非实验室不良反应(发生率≥20%)包括细胞因子释放综合征、肌肉骨骼疼痛、病毒感染、发热、恶心、细菌感染性疾病、腹泻、发热性中性粒细胞减少症、免疫效应细胞相关神经毒性综合征、低血压、疼痛、疲劳、头痛、脑病和出血。FDA也提及,新药说明书中有“细胞因子释放综合征、免疫效应细胞相关神经毒性综合征和T细胞恶性肿瘤”的黑框警告。

白血病生存率有多低?

白血病是一种血液恶性肿瘤,可分为急性和慢性两种,如果不治疗,急性白血病的病程比慢性白血病更快[3]。慢性髓性白血病全球的年发病率为(1-2)/10万,占成人白血病总数的15%-20%,各个年龄段都可能会发生,且年龄越大发病率增加,自然病程为3-5年,对于绝大多数患者来说,CML已经成为一种慢性可控制的肿瘤[4]

急性白血病又分为急性淋巴细胞白血病(ALL)和急性髓系白血病(AML)。急性淋巴细胞白血病是成人最常见的急性白血病之一,占成人急性白血病的20%-30%,目前国,完全缓解率可达70%-90%,但3-5年无病生存率达 30%-60% [5]。从1996年-2002年,美国与AML相关的总体生存率为21.7% 。≤55岁的5年生存率为23%,而>55岁的相应生存率为11%[6]

白血病相关检查有哪些?

1.维生素B12和叶酸 :这两种物质与维生素C共同帮助身体制造新蛋白质,对正常红细胞和白细胞形成至关重要,其水平会被监测,必要时患者可能需补充维生素。 

2.血液凝固测试 :检测凝血过程,白血病患者常出现凝血功能受损(凝血障碍),可能导致出血和瘀伤。 

3.血尿素氮(BUN) :BUN是肾脏过滤出的血液废物,高水平可能提示肾脏功能不佳。

4.全血细胞计数(CBC)和分类计数 :CBC检测红细胞、白细胞和血小板水平,ALL常导致健康血细胞计数低。 

5.肌酐 :肌酐是肌肉产生的废物,其在血液中的水平可反映肾脏功能,水平升高意味着肾脏功能下降。

6.电解质 :帮助营养物质进入细胞和废物排出细胞,对神经、肌肉、心脏和大脑正常运作至关重要,磷酸盐是其中重要的一种,血液中磷酸盐水平过高可能提示肾脏问题。 

7.乳酸脱氢酶(LDH) :LDH是一种在大多数细胞中发现的蛋白质,死亡或快速生长的细胞会释放LDH,高水平可能提示。 

8.肝功能测试(LFTs) :通过测量肝脏制造或处理的化学物质来评估肝脏健康,异常水平提示肝脏功能不佳。 

9.尿酸 :ALL患者因白细胞快速更新、化疗或放疗等原因可能出现高尿酸血症,过高水平会损害肾脏。 

10.人类白细胞抗原(HLA)分型 :HLA是细胞表面的蛋白质,在免疫反应中起重要作用,每个人的HLA类型独特。该测试在异基因造血干细胞移植前进行,通过比较患者与供体白细胞的蛋白质,寻找合适的移植供体匹配,以避免移植排斥反应。 

11.骨髓穿刺和活检 :白血病起源于骨髓,诊断ALL需抽取骨髓样本进行检测。骨髓穿刺抽取骨髓液,活检获取骨髓组织块,通常从髋骨后部(骨盆)取样。操作时患者可能感到疼痛,取样后髋部可能疼痛数日,皮肤可能出现瘀伤。

参考来源

1.FDA approves obecabtagene autoleucel for adults with relapsed or refractory B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia.

2.Autolus Therapeutics Announces FDA Approval of AUCATZYL® (obecabtagene autoleucel – obe-cel) for adults with relapsed/refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia (r/r B-ALL).

3.Preisler HD. The leukemias. Dis Mon. 1994 Oct;40(10):525-79. PMID: 7924833.

4..慢性髓性白血病诊疗指南(2022年版)

5.中国成人急性淋巴细胞白血病诊断与治疗指南(2024年版).

6.Deschler B, Lübbert M. Acute myeloid leukemia: epidemiology and etiology. Cancer. 2006 Nov 1;107(9):2099-107. doi: 10.1002/cncr.22233. PMID: 17019734.7.Acute Lymphoblastic Leukemia of NCCN(2023).

近期,全球首例用干细胞恢复视力的报道发表在《柳叶刀》上[1],通过诱导多能干细胞修复了患者角膜,帮助改善了患者的视力。

官网截图

1.什么是诱导多能干细胞?

2006年,研究人员在小鼠细胞中导入了4个基因,发现了与胚胎干细胞相似特性的干细胞,命名为诱导多能干细胞,后来类似的方法发现了人类诱导多能干细胞[2-3]

与胚胎干细胞一样,诱导多能干细胞具有多能性,也就是说它可以分化为身体内的任何细胞类型。

一般而言,干细胞治疗会采用患者自体干细胞,比如来自于脂肪、牙髓的干细胞,不具有免疫排斥反应。但并不是每个患者有那么多时间或者在生病前就冻存了干细胞,因此可以选择储存在医院细胞库中的细胞。利用化学的方法诱导其分化成我们想要的细胞,这就是诱导干细胞。

研究截图

研究应用的就是诱导多能干细胞,能从干细胞中培育出眼部的细胞,比如之前研究人员培养出了结膜、泪眼等。再利用这些干细胞制造iPSC的角膜上皮细胞片(iCEPSs),将单个iCEPS移植到每个患者的患病眼睛上。术后还会应用一些药物来防止感染和炎症,如局部抗生素(头孢类药物)和倍他米松滴眼液,每天4次;倍他米松和新霉素软膏,每天一次,来防止术后炎症。

2.干细胞恢复患者视力,效果如何?

试验在大阪大学医院眼科进行,获得了日本厚生劳动省健康科学委员会再生医学小组委员会的批准。日本对干细胞疗法的研发一直鼓励和支持,2014年实施了《再生医学安全法》,以确保再生医疗等技术的安全性,促进再生医疗等的迅速、安全提供和普及[4]。  

研究结果

研究一共有4人,大概39-72岁,分别包括2名男性和2名女性患者。结果表明,患者的临床表现均有所改善,比如眼部疾病分期由重转轻,视力有所改善,角膜混浊严重程度减轻,角膜血管化的严重程度在所有患者中均有所减轻,睑球粘连有所改善。 

研究结果

如前面提到的,这些干细胞并非来自于患者自身,而是来自于干细胞库的脐带血。

整个过程中,没有发生免疫排斥或肿瘤形成。如果来源于患者自身干细胞,是否会有更好效果?

我们的眼睛角膜有一层分层上皮,这对于视力很重要,在角膜上皮中含有一个干细胞库,这些细胞增殖为中央角膜持续提供上皮细胞,维持其健康状态。研究者分享了一种猜想,可能干细胞转化成了角膜细胞,从而改善了相关指标。总之,研究结果显示,这项细胞疗法是安全的,并且帮助患者改善了视力。

研究者继续试验,招募更多人参与,以更好地诠释治疗效果。

3.国内与干细胞相关政策有哪些?

在改善视力方面,干细胞为眼部疾病患者带来曙光。但每一项科学成果从实验室走向广泛的临床应用,都离不开政策的保驾护航。一起来看近期一系列干细胞相关政策[5-8]

国家卫健委:重视细胞临床前沿技术的研发和转化

2024年10月15日,药监局在“对十四届全国人大二次会议第8718号建议的答复”中,提及“国家卫生健康委高度重视细胞与基因领域临床前沿医疗器技术的研发与转化

国家卫生健康委承接国家重点研发计划“前沿生物技术”“干细胞研究与器官修复”等重点专项,在细胞与基因领域医疗技术研发方向进行布局,系统加强前沿核心科技攻关,重点突破一批引领性技术,开展临床应用研究,加快细胞与基因领域前沿技术相关医疗产业发展 ,培育新质生产力。

 药监局官网截图

2015年,国家卫生健康委制定发布《干细胞临床研究管理办法(试行)》(以下简称《办法》)和《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则(试行)》,建立了以医疗机构为责任主体开展干细胞临床研究的管理路径。按照《办法》有关规定,干细胞制剂可以在已备案的干细胞临床研究机构完成临床研究后,将已获得的临床研究结果作为技术申报资料提交,用于申请药品注册临床试验。

中检院:干细胞外泌体不作为医疗器械管理 2024年10月31日,中国食品药品检定研究院发布“2024年第二次医疗器械产品分类界定结果汇总”,其中“建议不作为医疗器械管理”的产品中,包含干细胞外泌体。

 

 官网截图

对已批准设立的医疗服务,鼓励医疗机构备案应用

 

官网截图

2024年10月10日,北京市发布的关于对《北京市高质量建设细胞与基因治疗产业集群实施方案(2024-2026年)(征求意见稿)》公开征集意见的公告,提及“对已批准设立的新增细胞与基因治疗医疗服务价格项目,鼓励医疗机构随时备案并开展应用。鼓励商业保险公司与医疗机构、医药企业合作,开发细胞与基因治疗相关的商业健康保险产品,探索细胞与基因治疗创新技术按治疗效果收费等商业保险新模式。”12类需造血干细胞移植疾病纳入北京医保 2024年11月6日,北京市发布“北京市医疗保障局关于调整完善本市基本医疗保险造血干细胞移植医疗费用报销政策的通知”。

 官网截图

提及若患以下疾病需要进行干细胞移植,可使用医保:

1.急性白血病;

2.慢性白血病;

3.淋巴瘤;

4.多发性骨髓瘤;

5.骨髓增生异常综合征;

6.再生障碍性贫血;

7.嗜血细胞综合征/噬血细胞综合征;

8.阵发性睡眠性血红蛋白病/阵发性睡眠性血红蛋白尿症;

9.重型地中海贫血;

10.重度骨髓型放射病;

11.其他某些恶性肿瘤,具体为:骨髓增殖性肿瘤、神经母细胞瘤、髓母细胞瘤、肾母细胞瘤、横纹肌肉瘤;12.部分遗传病、先天性疾病及代谢性疾病,具体为:先天性骨髓衰竭综合征、原发性免疫缺陷病、先天性造血异常、先天性遗传代谢病、慢性活动性EB病毒感染、EB病毒相关淋巴增殖性疾病、异常血红蛋白病。

参考来源

1.Induced pluripotent stem-cell-derived corneal epithelium for transplant surgery: a single-arm, open-label, first-in-human interventional study in Japan,Soma, Takeshi et al.The Lancet, Volume 0, Issue 0.

2.Yamanaka S. Induced pluripotent stem cells: past, present, and future. Cell Stem Cell. 2012 Jun 14;10(6):678-684. doi: 10.1016/j.stem.2012.05.005. PMID: 22704507.

3.Jamal A. Induced pluripotent stem cells (iPSCs): Where are we and where are we heading? Cell Mol Biol (Noisy-le-grand). 2023 Nov 15;69(11):76-80. doi: 10.14715/cmb/2023.69.11.13. PMID: 38015537.

4.再生医疗等安全性确保等相关法律.

5.药监局官网.

6.中国食品药品检定研究院.

7.北京市人民政府.

8.北京市医疗保障局.

近期,JAMA子刊发布了《中国癌症发病率趋势和潜在相关因素》一文,共分析了中国约367.70万例新发病例,其中男性约201.83万例(54.9%),女性约 165.87万例(45.1%)。一起来看最新癌症数据。 

研究截图

在患癌方面,相比于过去,近些年来癌症发病率增加。癌症发病率通常用每10万人中发病人数来评估。将1983-1987年与2013年-2017年相比,男性癌症发病率由256.24例增加到了367.57例/10万人年,而女性由176.17增加到了314.39例。

1.哪些癌症患者会越来越多?

根据研究结果,从1983-1987年到2013-2017年,32种癌症中有17种癌症每年患病人数明显增加:

  • 甲状腺癌、肾癌、结直肠癌、小肠癌、多发性骨髓瘤、皮肤黑色素瘤。
  • 男性:白血病、前列腺癌、食管癌和阴茎癌。
  • 女性:宫颈癌、子宫体癌、乳腺癌、卵巢癌、肺癌、胰腺癌、非霍奇金淋巴瘤。

这些癌症中,甲状腺癌的新增人数比例增加得最多,男性平均每年增加7.82%,女性平均每年增加8.59%。预计到2028-2032年,男性患甲状腺癌会增加5.28倍,肾癌增加1.87倍,前列腺癌增加1.82倍。

女性患甲状腺癌增加4.77倍,宫颈癌增加4.05倍,肺癌增加2.00倍。胃癌、肝癌、喉癌、骨癌、鼻癌患病人数显著降低。预计到2028-2032年期间,喉癌、肝癌、胃癌、鼻癌患病人数持续下降。

2.女性该注意预防哪些癌症?

对于女性来说,肺癌、胃癌、乳腺癌、结直肠癌和肝癌是1983-1987年排名前五位的癌症。在2013-2017年,胃癌下降至第5位,肝癌下降至第7位,而乳腺癌则取代肺癌成为女性最常见的癌症。

甲状腺癌从第16位上升到第3位。宫颈癌也呈上升趋势,成为第6大常见癌症。预计到2028-2032年,甲状腺癌、肺癌、宫颈癌、乳腺癌和结直肠癌将成为女性排名前五位的癌症。

3.男性该注意预防哪些癌症?

对于男性而言,肺癌、胃癌、肝癌、结直肠癌和食管癌是1983-2017年间最常见的5大癌症。前列腺癌、甲状腺癌和肾癌的排名均有所上升。预计到2028年-2032年,肺癌、结直肠癌、甲状腺癌、胃癌和前列腺癌预计将成为男性排名前五位的癌症。

4.预防癌症该做哪些筛查?

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