苏州大学附属儿童医院创建于1959年,是国家儿童区域医疗中心创建单位,以儿童健康为己任。医院拥有国家级临床与科研平台,如国家血液系统疾病临床医学研究中心(儿科部),致力于罕见病如进行性肌营养不良症的研究与治疗。医院科室设置齐全,拥有26个临床专业科室,其中小儿血液病专业为国家临床重点专科建设单位,16个江苏省临床重点专科,9个苏州市临床重点专科。医院积极开展罕见病如进行性肌营养不良症的研究与治疗,年接待此类患者数量众多,拥有丰富的临床经验。苏州大学附属儿童医院始终秉承“关爱儿童、呵护生命”的宗旨,致力于为罕见病患者提供高质量的医疗服务。是由遗传基因突变导致的肌肉变性疾病,临床特征为缓慢进行性对称性肌肉无力和萎缩,无感觉障碍,是临床上一种比较罕见的慢性疾病,遗传因素是其发病的重要因素,面部和颈部肌肉,对症治疗,药物治疗,物理治疗,手术治疗,慢性多发性肌炎,肌萎缩侧索硬化症,重症肌无力,忌辛辣刺激性食物,忌生冷食物,血清酶学检查,肌电图,肌肉MRI,肌肉活检,基因诊断,心电图,。