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北京朝阳医院,朝阳医院原因不明的影响心血管系统的药物中毒专家

简介:

首都医科大学附属北京朝阳医院建于1958年,是北京市政府举办的集医疗、教学、科研、预防于一体的三级甲等综合医院;是首都医科大学第三临床医学院,北京市呼吸疾病研究所所在医院,也是北京市基本医疗保险A类定点医疗机构。 医院现有本部、西院和东院三个院区。其中,本部和西院总占地面积10.28万平米、建筑面积21万平米;东院正在建设当中,占地面积7.22万平米,建筑面积19.8万平米,计划于2022年竣工。 医院职工4300余人。开放编制床位1880张;共设59个临床、医技科室,综合救治能力强大。医院年门急诊量约405万人次,年收治住院病人近10万人次,手术4万余例次。 医院拥有包括1.5T和3.0T先进磁共振成像系统、PET-CT、超高端CT、全数字直线加速器、数字减影血管造影X线机、数字化彩色超声波诊断仪、平板数字胃肠造影机、全自动生化免疫流水线等等国际一流的医疗设备。 医院党委以新时代中国特色社会主义思想为指导,增强“四个意识”、坚定“四个自信”、做到“两个维护”,始终把党的政治建设摆在首位,深入学习贯彻党的十九大和十九届二中、三中、四中、五中全会精神,以党的创新理论铸魂塑形、引领使命,以党的全面领导完善治理、推动发展,以党的自我革命凝心聚力、保驾护航,为圆满完成重大任务和中心工作提供坚强引领和保障。 二、学科技术优势突出 医院拥有1个教育部国家重点学科,8个国家卫生健康委临床重点专科,6个北京市重点专科建设项目,6个院内临床中心,3个特色专科。 呼吸病学科为教育部国家重点学科,同时也是北京市呼吸疾病研究所。呼吸学科于1985年成立,创始人是著名内科学、呼吸病学专家翁心植院士。经几代人的不懈努力,呼吸学科亚专业设置齐全、发展均衡、综合实力强,并在肺栓塞与肺血管病、呼吸衰竭与呼吸支持技术、呼吸系感染与新发呼吸道传染病、临床戒烟干预及慢性阻塞性肺疾病、胸膜纵膈疾病诊治及体外膜肺氧合技术(ECMO)等多方面形成有全国影响力的专科特色。 8个国家卫生健康委临床重点专科为:重症医学科、麻醉科、心血管内科、职业病科、临床护理专业、呼吸内科、急诊医学科、检验科。 6个北京市重点专科项目为:3个卓越项目:呼吸病学科“ECMO在重度呼吸衰竭中的应用”、重症医学科“集成血液净化治疗重症急性肾损伤”、检验科“检验医学标准化与临床应用”;3个建设项目:肿瘤科“恶性肿瘤综合治疗模式的建立和推广”、临床心理科“综合医院精神心理优质服务能力平台建设”、综合科“老年医学科专业能力与人文素养提升建设”。 6个临床中心为:器官移植中心、急诊医学临床研究中心、盆底疾病研究中心、消化疾病研究中心、产前诊断中心、脑血管病中心。其中,作为北京市器官移植中心,具有肝、肾、肺三个器官移植资质。目前,已完成肾移植4000余例,存活率超过94% ;肝移植 982例,围手术期存活率95.90%;肺移植52例,存活率82.60%。 3个特色专科为:职业病与中毒医学科、高压氧科、疝和腹壁外科。 设于医院的诊疗及临床质控中心还有:国家化学中毒救治基地临床部、北京市多发性骨髓瘤医学研究中心、北京市临床检验中心、北京市法医物证鉴定中心、北京市高压氧治疗研究中心、北京市职业病与中毒医学中心、北京市化学中毒救治基地、北京市职业病诊断质量控制和改进中心、北京市医学检验质量控制和改进中心。 三、科学研究实力强大 科学研究 近年来,医院先后承担国家重点研发计划、国家科技攻关项目、863计划、973计划、科技部重大专项、国际合作重点项目、国家自然科学基金、国家和北京市“新冠专项”、国家SARS防治紧急科技行动项目、卫生部等各级科研项目及课题,年获得及投入各类科研经费过亿元,年发表SCI论文300余篇。十年间,获得国家级、省部级等各级奖项共计40余项,在NEW ENGL J MED, LANCET, CIRCULATION, CHEST等国际医学权威刊物上发表学术论文30余篇。 医院重视学科建设和研究平台建设,建有国际先进水平的研究中心,为全院的转化医学研究提供平台,并出台了《科研工作奖励办法》等一系列科研激励政策。 附设研究机构 设于医院的研究机构有:北京市呼吸疾病研究所;北京市呼吸和肺循环疾病重点实验室;心血管疾病生物医学工程教育部重点实验室;高血压病研究北京市重点实验室;心肺脑复苏北京市重点实验室;北京市呼吸与危重症诊治工程技术研究中心;妇产科疾病免疫学转化研究北京市国际科技合作基地;声源定位测试及康复训练北京市国际科技合作基地;间质性肺疾病临床诊疗与研究北京市国际科技合作基地,首都医科大学心血管疾病研究所;首都医科大学泌尿外科研究所;医院承办《中国病案》、《国际移植与血液净化杂志》、《中华疝和腹壁外科杂志》、《心血管微创医学杂志》等核心期刊。 人才建设 医院加大人才培养力度,出台促进人才成长的一系列相关政策,建立人才培养长效机制。吸引海外优秀人才。以青年人才培养为主线,深入落实“优秀临床青年培养计划”“优秀毕业生金种子计划”“1351人才培养计划”等为抓手,加强各类各层次人才队伍建设。近年来,医院培养、引进国家级高层次人才55人次,省部级高层次人才253人次,其中,培养国家级高层次人才2人次。 四、教育教学成果显著 首都医科大学国家生命科学与技术人才培养基地挂靠在医院的有5个学系:急诊医学系、麻醉学系、临床检验诊断学系、骨科学系、血液病学系。医院承担着五年制、长学制和留学生六年制的临床教学; 26个博士研究生培养点、33个硕士研究生培养点的工作;有硕士生导师142人、博士生导师53人。承担护理大专、本科、硕士研究生的教学工作。医院有国家卫生健康委和北京市卫生健康委住院医师规范化培训基地17个,承担住院医师规范化培训等多项教学任务,其中全科医学科培训基地为国家重点专业培训基地。呼吸与危重症医学专科、心血管病学专科、普通外科学专科、重症医学专科是国家专科医师规范化培训制度试点培训基地。有国家级、市级、区级继续医学教育项目200余项。 五、医院管理规范高效 医院不断加强现代医院管理制度建设,逐步实现医院治理体系和管理能力现代化,为推进完成新时期公立医院各项工作任务奠定坚实基础。 医院深入推进预约诊疗服务,实施非急诊全面预约挂号、分时段就诊,开展无假日门诊、专病专症、知名专家团队和多学科联合门诊,拓展一站式服务功能,完善大型检查预约制度,让患者“少跑路、快办事”。优化老年人就医服务流程,开通互联网诊疗,全面推行日间手术,让群众就医更安全更便捷。加强急救体系建设,畅通急救绿色通道。全面实施优质护理服务,加强危重症护理、围术期护理、移植护理。 认真落实党委领导下的院长负责制,强化民主管理和科学决策,促进党建和业务工作的深度融合。推行多院区一体化、职能管理垂直化、工作流程高效化的行政管理机制,建立灵活的用人机制,实施护士岗位垂直管理,调整薪酬结构,实行主诊医师负责制,探索住院床位共享制。坚持公益性,调动积极性,完善绩效考核体系,促进医院高质量发展。 加强医疗质量与安全管理。落实医疗安全核心管理制度,增强医务人员的法律、责任意识,降低医疗纠纷发生率。发挥信息技术优势,建立医疗质量管理体系。完善医务人员培训考核体系。 提高医院运营管理水平,使用预算管理模块工具,严格预算管理,强化成本核算与控制,加强精细化管理。实现医院运营管理中的人财物的统一管理。 六、社会责任勇于担当 作为公立医院改革的综合试点单位,医院承担了北京市各项改革任务:建立法人治理运行机制、推行医药分开试点、开展医保付费机制和财政价格补偿机制改革,并推进了医药分开综合改革和医耗联动综合改革,坚持改革和改善同步,持续优化服务流程。 创新服务模式,优化服务流程。建立医疗联盟、托管怀柔医院、与河北燕达医院合作共建等措施,推进分级诊疗,落实京津冀一体化协同发展的国家战略,使群众获得更便捷、更优质的医疗服务。 践行责任担当,全力阻击疫情。医院党委始终把人民群众生命安全和身体健康放在第一位,以“提高政治站位、强化责任担当”为引领,全力打好新冠肺炎疫情防控攻坚战。党员职工积极递交请战书要求到疫情防控一线工作;派出中央和北京市指导组(联络组)专家、援武汉医疗队员、援北京市集中治疗基地和执行其他临时任务人员百余人;坚持上下一盘棋,统筹协调三院区(本部、西院和怀柔医院)疫情防控各项工作,严格落实三级预检分诊,全力保障急危重症患者、特殊群体患者救治;首创缓冲区域管理,建立平疫结合管理机制,构建疫情防控“朝阳体系”;快速提升核酸检测能力,完成院内、院外核酸检测任务,筑牢疫情防控安全防线;按时完成发热门诊改建工作,迅速搭建起互联网在线复诊平台,保障慢病患者日常救治;积极推进契合疫情常态化防控下的改善医疗服务,切实增强人民群众看病就医的安全感、获得感和幸福感。 组织开展国际医疗援助,圆满完成中国第三批援助多特、第26批援助几内亚医疗队任务。扎实做好援疆、援藏,博士服务团等干部选派工作,组织开展对革命老区、民族地区、边疆地区等10多家医院的对口支援。持续开展对江西瑞金人民医院、内蒙苏尼特右旗和锡林郭勒盟医院重点帮扶。积极探索对承德、秦皇岛等地医疗机构有效帮扶路径,推动京冀医疗协同发展。 七、荣誉榜 近年来,医院获得局级及以上先进集体荣誉称号25个。医院职工共有31人次获得局级及以上荣誉称号。 医院先后获全国模范职工之家称号、全国文明单位称号,获国家卫生健康委医管司和健康报社授予的医院改革创新奖。获北京市抗击新冠肺炎疫情先进集体、北京市优秀基层党组织称号、首都民族团结进步先进集体、首都精神文明标兵单位称号,北京市第十二届思想政治工作优秀单位称号等荣誉。连续多年在北京市医管中心绩效考核中获得一等奖,并获得北京市社保中心的一等奖。 职业病与中毒学科、药师团队荣获全国巾帼文明岗称号,职业病与中毒学科、呼吸重症监护病房(RICU)获得北京市三八红旗集体称号。童朝晖创新工作室、陈杰疝和腹壁外科创新工作室获市级示范性职工创新工作室,检验医学标准化与实验室质量管理创新工作室、急诊科脓毒症的大数据研究创新工作室获市级职工创新工作室称号。 童朝晖、孙兵、唐子人获得中共中央、国务院、中央军委授予的“全国抗击新冠肺炎疫情先进个人”称号,童朝晖、李绪言、刘小娟获得“全国卫生健康系统新冠肺炎疫情防控工作先进个人”称号。药事部刘丽宏获“全国五一巾帼标兵”荣誉称号。药事部于晓佳、急诊科梅雪获“首都劳动奖章”称号。陶勇获“北京市先进工作者”称号。李媛、叶俏、谷丽、张瑞、刘莉、袁雪等6人荣获“北京市三八红旗奖章”荣誉称号。王子惠荣获共青团中央授予的“崇德向善好青年”称号。唐子人入选中央文明办举办的“中国好医生”2019年度3月榜人物。唐子人、王子惠获得北京榜样提名奖,唐子人、童朝晖、陶勇获中国医师奖。 八、医院文化   战略定位:以先进文化为引导、人才培养为基础、科研创新为动力、疑难病症为重点、专病专科为特色,建设多学科协调发展的国际化现代医学中心。。

张鸿 主任医师

呼吸系统常见病及疑难病,如上呼吸道感染,感冒,咳嗽,气管炎,慢性阻塞性肺疾病,支气管哮喘,新型冠状病毒肺炎,流行性感冒等

好评 99%
接诊量 3847
平均等待 1小时
擅长:呼吸系统常见病及疑难病,如上呼吸道感染,感冒,咳嗽,气管炎,慢性阻塞性肺疾病,支气管哮喘,新型冠状病毒肺炎,流行性感冒等
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曾维根 副主任医师

擅长治疗便秘、痔疮、肛门瘙痒、肛裂、肛周脓肿、腹股沟疝、脐疝、切口疝、腹直肌分离、胃癌、结肠癌、直肠癌、胃肠间质瘤、脂肪瘤、微创手术减肥、肛瘘、肛周瘙痒、肛门肉球、内痔、肛门痒、外痔、腹胀、便血、肛周炎、严重便秘、血栓性痔疮、肛门松弛。京东健康特邀嘉宾、科普达人@曾博士。

好评 100%
接诊量 1010
平均等待 15分钟
擅长:擅长治疗便秘、痔疮、肛门瘙痒、肛裂、肛周脓肿、腹股沟疝、脐疝、切口疝、腹直肌分离、胃癌、结肠癌、直肠癌、胃肠间质瘤、脂肪瘤、微创手术减肥、肛瘘、肛周瘙痒、肛门肉球、内痔、肛门痒、外痔、腹胀、便血、肛周炎、严重便秘、血栓性痔疮、肛门松弛。京东健康特邀嘉宾、科普达人@曾博士。
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孙小蒙 副主任医师

糖尿病及其并发症,高脂血症,高尿酸血症,肥胖症,甲状腺功能亢进,甲状腺功能减退,亚急性甲状腺炎等

好评 100%
接诊量 2172
平均等待 30分钟
擅长:糖尿病及其并发症,高脂血症,高尿酸血症,肥胖症,甲状腺功能亢进,甲状腺功能减退,亚急性甲状腺炎等
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刘正新 主任医师

消化系统疾病,食管,胃,结、直肠,肝胆胰等器官疾病的诊治,尤其善常消化道肿瘤内镜下的早期诊治

好评 99%
接诊量 2141
平均等待 -
擅长:消化系统疾病,食管,胃,结、直肠,肝胆胰等器官疾病的诊治,尤其善常消化道肿瘤内镜下的早期诊治
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许兰萍 主任医师

神经电生理检测、神经心理各种量表测查;神经系统常见多发病(脑血管病、周围神经病、帕金森病、癫痫、痴呆等)及疑难病的诊断治疗;心身疾病诊断治疗;心理咨询等

好评 100%
接诊量 155
平均等待 15分钟
擅长:神经电生理检测、神经心理各种量表测查;神经系统常见多发病(脑血管病、周围神经病、帕金森病、癫痫、痴呆等)及疑难病的诊断治疗;心身疾病诊断治疗;心理咨询等
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郭兮恒 主任医师

难治性鼾症和睡眠呼吸暂停,顽固性咳嗽和胸闷气短等哮喘、肺气肿慢阻肺等疾病,肺部可疑结节影,顽固性失眠和嗜睡症等。郭教授在国内首创射频等离子微创技术成功治疗鼾症和睡眠呼吸暂停。

好评 99%
接诊量 669
平均等待 2小时
擅长:难治性鼾症和睡眠呼吸暂停,顽固性咳嗽和胸闷气短等哮喘、肺气肿慢阻肺等疾病,肺部可疑结节影,顽固性失眠和嗜睡症等。郭教授在国内首创射频等离子微创技术成功治疗鼾症和睡眠呼吸暂停。
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郑毅 主任医师

肛肠良性疾病:痔、肛瘘、肛裂、出口梗阻性便秘(直肠前突、直肠粘膜内脱垂等)、潜毛窦等

好评 100%
接诊量 24
平均等待 2小时
擅长:肛肠良性疾病:痔、肛瘘、肛裂、出口梗阻性便秘(直肠前突、直肠粘膜内脱垂等)、潜毛窦等
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刘素君 主任医师

腹外疝的微创手术:儿童疝单孔腹腔镜微创手术;成人各类型腹股沟疝、脐疝、切口疝、白线疝、造口疝、腰疝、盆底会阴疝、食道裂孔疝等腹腔镜微创手术;局麻小切口开放手术;各类复杂疝的诊断和处理(复发疝、各种术后感染、腹水、硬化剂治疗后、高龄、并存多种慢性疾病者);子宫内膜异位症、腹壁肿物。

好评 100%
接诊量 395
平均等待 -
擅长:腹外疝的微创手术:儿童疝单孔腹腔镜微创手术;成人各类型腹股沟疝、脐疝、切口疝、白线疝、造口疝、腰疝、盆底会阴疝、食道裂孔疝等腹腔镜微创手术;局麻小切口开放手术;各类复杂疝的诊断和处理(复发疝、各种术后感染、腹水、硬化剂治疗后、高龄、并存多种慢性疾病者);子宫内膜异位症、腹壁肿物。
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王栋 主治医师

病毒感染、肺部结节、慢性咳嗽、哮喘、慢阻肺、咯血、肺炎、呼吸危重症、支气管扩张、肺部结节、肺部阴影、不明原因发热、间质性肺炎、胸腔积液等

好评 100%
接诊量 654
平均等待 15分钟
擅长:病毒感染、肺部结节、慢性咳嗽、哮喘、慢阻肺、咯血、肺炎、呼吸危重症、支气管扩张、肺部结节、肺部阴影、不明原因发热、间质性肺炎、胸腔积液等
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邓健楠 主治医师

待补充

好评 100%
接诊量 2
平均等待 -
擅长:待补充
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患友问诊

心脑血管疾病是指心脏和大脑的血管系统发生病变,包括冠心病、脑卒中等多种疾病。这些疾病的发生与多种因素有关,包括高血压、高血脂、糖尿病等。预防心脑血管疾病的方法包括改善生活方式、控制危险因素和使用预防药品等。
46
2024-11-16 11:58:15
74岁患者问诊哮喘用药硫酸沙丁胺醇吸入气雾剂,询问用药方法和注意事项。
4
2024-11-16 11:58:15
患者因新冠病毒感染出现发烧、心跳快、呼吸喘等症状,具有心脏基础病史,咨询医生是否可以使用辉瑞口服药,并询问用药安全性。
61
2024-11-16 11:58:15
患者的父亲安装了心脏起搏器,心脏状况不佳,患者询问是否可以使用新冠口服药阿兹夫定。
11
2024-11-16 11:58:15
服用西地那非后出现潮红和心悸,且勃起功能不佳。
56
2024-11-16 11:58:15
24岁患者,长期服用异维A酸后出现心率升高,担心药物副作用。
68
2024-11-16 11:58:15
这是一位老年人新冠肺炎患者,伴有心血管堵塞的病例。医生开具了含有新冠口服药的处方,并指导患者如何在有效期内预约药品。
30
2024-11-16 11:58:15
我今晚喝了酒,后来又吃了降压药,担心会对身体产生不良影响,想了解具体的风险和处理方法。
23
2024-11-16 11:58:15
患者咨询药物对心脏的影响及房颤患者用药指导问题。医生询问患者情况后,解答药物对心脏的作用及用药注意事项。
61
2024-11-16 11:58:15
脱发,想了解米诺地尔搽剂的副作用和用法用量。
68
2024-11-16 11:58:15

科普文章

#原因不明的影响心血管系统的药物中毒#心血管意外
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脉管系统是封闭的管道系统,分布于人体各部,包括心血管系统和淋巴系统。心血管
系统由心、动脉、毛细血管和静脉组成,血液在其中循环流动。淋巴系统包括淋巴管道、淋巴器官和淋巴组织。淋巴液沿淋巴管道向心流动,最后汇入静脉,故淋巴管道可视为静 脉的辅助管道。
脉管系统的主要功能是物质运输,即将消化系吸收的营养物质和肺吸收的氧运送到全
身器官的组织和细胞,同时将组织和细胞的代谢产物及二氧化碳运送到肾、肺、皮肤,排出体外,以保证身体新陈代谢的不断进行。内分泌器官和分散在体内各处的内分泌细胞所 分泌的激素以及生物活性物质亦由脉管系统输送,作用于相应的靶器官,以实现体液调 节。此外,脉管系统对维持人体内环境理化特性的相对稳定以及实现防卫功能等均有重要 作用。
脉管系统尚有内分泌功能。心肌细胞、血管平滑肌细胞和内皮细胞等可产生和分泌心
钠素、肾素、血管紧张素等多种生物活性物质参与机体的功能调节。
#影响心血管系统的其他和未特指的制剂中毒#呼吸系统交搭跨越的恶性肿瘤
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统计数据显示,在我国的综合性医院内科门诊中,有超过三分之一的就诊者有与心理因素密切相关的躯体疾病,即心身疾病。心身疾病的范围非常广泛,小到胃溃疡、哮喘,大到冠心病、癌症等都是其不同表现。那么让我们来了解一下日常生活中会遇到哪些常见的心身疾病呢?

消化系统:

  • 胃、十二指肠溃疡
  • 溃疡性结肠炎、肠易激综合征、神经性厌食、肥胖病、神经性呕吐、功能性消化不良等

心血管系统:

  • 原发性高血压病、冠心病、心律失常、神经性心绞痛、低血压病、心脏神经症等

呼吸系统:

  • 支气管哮喘、过度换气综合征、神经性咳嗽、功能性胸痛等

皮肤:

  • 神经性皮炎、荨麻疹、瘙痒症、湿疹、斑秃、银屑病、多汗症等

内分泌代谢:

  • 甲状腺功能亢进、突眼性甲状腺、糖尿病、肥胖症等

神经系统:

  • 肌紧张性头痛、偏头痛、抽搐、书写痉挛、自主神经功能失调等

泌尿及骨骼肌肉系统:

  • 遗尿、阳痿、月经紊乱、经前紧张症、类风湿关节炎、肌痛、颈臂综合征、腰背部肌肉疼等
#影响心血管系统的其他和未特指的制剂中毒#心血管意外
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总想长出气通常是如下几大类疾病造成的:

  • 心血管系统的疾病:通常因冠状动脉粥样硬化性心脏病,或者心血管内出现了动脉硬化斑块,从而导致心血管供血不全,此时就会出现例如心脏的灌流功能减退,就会出现总想长出气的情况,还会出现一定的胸闷、气短、心悸、心前区不适等临床症状和表现。
  • 脑血管供血不全的疾病:在一些例如脑血管供血不全的疾病下,出现了大脑动脉狭窄、大脑动脉供血不足,此时也会出现总想长出气的症状。
  • 呼吸系统的疾病:在人体肺功能不全时,例如出现了慢性支气管炎、支气管扩张、慢性肺心病,甚至肺动脉高压时,就会出现肺泡通气功能障碍,这时就有总想长出气的临床症状和表现。

建议最好进一步完善相关检查,比如做心电图,心脏彩超,胸部 ct,脑部核磁共振等检查,确定有无心脑血管,呼吸系统方面的疾病

#胃肠道过敏症#影响心血管系统的其他和未特指的制剂中毒#女性外生殖器官恶性肿瘤
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体重超标达到肥胖最好还是需要减肥的,运动减肥是提倡的一种减肥方式,一般情况下不提倡服用减肥药来达到体重减轻。生活中减肥药有好多种,大多数是抑制中枢神经,使人产生饱腹感,抑制食欲,增加热量的消耗,抑制脂肪水解,影响脂肪吸收等。临床上常用的减肥药有奥利司他、西布曲明、二甲双胍、拉鲁肽等。

合理使用减肥药可以达到相应的效果,一般不会出现明显的毒副作用。但是,如果乱吃减肥药会出现诸多毒副作用。那么,乱吃减肥药有哪些毒副作用呢?具体有以下几个方面的内容:

(一)胃肠道毒副作用。乱吃减肥药可引起恶心、呕吐、腹痛、腹胀等胃肠道不适症状,严重者会引起肠胀气、肠痉挛等毒副作用。

(二)对心血管系统的毒副作用。乱吃减肥药可引起交感神经兴奋,造成心率加快,血压升高,出现胸闷气紧等。尤其在已有高血压等基础疾病的基础上,更容易出现心脏骤停等严重毒副作用。

(三)对生殖系统的毒副作用。乱吃减肥药可引起激素分泌的改变,影响正常月经,可导致不孕。孕妇乱吃减肥药可引起胎儿畸形、流产、早产等。

(四)对神经系统的毒副作用。乱吃减肥药会引起眩晕、嗜睡、失眠等毒副作用。

(五)对泌尿系统的毒副作用。乱吃减肥药会引起尿频、排面不畅等毒副作用。

当地时间11月13日,美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准了基因疗法KEBILIDI用于治疗AADC缺陷。这是美国有史以来第一个批准直接作用于大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传疾病,这个病挺严重,还会缩短患者寿命。近年来,大家关注到我们大脑中含有多巴胺,多巴胺是一种对运动功能极其重要的物质,这种病会导致我们脑中无法合成多巴胺。

这种疗法是一种基因替代疗法,是通过外科手术的方式直接把药物注射到大脑。临床试验结果显示,在进行基因治疗后的12个月内,患者运动和认知功能就有了快速改善,并且这种改善效果的持续时间可以达到5年。

正电子发射断层扫描和神经递质分析也证实了患者体内多巴胺的产生增加。改善源头后,患者的各种症状(比如情绪、出汗、体温和眼动危象等方面)得到改善,患者的生活质量也提高了。回到这个神奇的基因疗法,KEBILIDI是一种基于重组腺相关病毒血清型2(rAAV2)的基因疗法,里面包含了人的功能基因。

注入大脑后,这种功能基因可以增加AADC酶的含量,从而恢复多巴胺的产生,以此来纠正潜在的遗传缺陷。但还需要注意的是,KEBILIDI禁用于通过神经影像学评估还没有达到颅骨成熟度的患者。

参考来源:

1.PTC Therapeutics Announces FDA Approval of AADC Deficiency Gene Therapy.

2.Tai CH, Lee NC, Chien YH, Byrne BJ, Muramatsu SI, Tseng SH, Hwu WL. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency. Mol Ther. 2022 Feb 2;30(2):509-518. doi: 10.1016/j.ymthe.2021.11.005. Epub 2021 Nov 8. PMID: 34763085; PMCID: PMC8822132.

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