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华西妇产儿童医院专家

简介:

四川大学华西第二医院源于1896年成立的仁济女医院,开设妇产科和儿科。1987年原卫生部批准华西妇产科和儿科从原华西医科大学附属医院迁出单独建院,成立华西医科大学附属第二医院,又名华西妇产儿童医院。2000年医院更名为“四川大学华西第二医院/华西妇产儿童医院”,是国家卫生健康委员会预算管理的妇女儿童专科医院。医院为国家儿童区域医疗中心(西南),也是国家区域医疗中心建设项目——四川大学华西第二医院天府医院/四川省儿童医院(眉山)和四川大学华西第二医院西藏医院/西藏自治区妇产儿童医院(拉萨)的输出单位,是集医疗、教学、科研、预防保健和人才培养为一体的大学附属医院。1993年获“爱婴医院”称号,1998年成为国家首批三级甲等妇产儿童专科医院。医院2018(全国首次)、2019、2020、2021连续四年度在全国三级公立医院绩效考核中位列妇产医院(含妇幼保健院)专科系列第一名。医院目前有华西院区和锦江院区两个院区,核定床位1580张,有26个临床科室和7个医技科室。妇产科学和儿科学均为国家重点学科,妇科、产科、儿科新生儿专业、超声科、小儿呼吸免疫科、生殖医学科、小儿感染科、小儿神经科、儿童心血管科为国家临床重点专科建设项目,医院为国家更年期保健、新生儿保健、孕产期保健和孕前保健特色专科建设单位。妇产科学、儿科学、母婴医学和应激生物学为博士学位授权点,妇产科学和儿科学为博士后流动站。医院拥有“出生缺陷与相关妇儿疾病教育部重点实验室(四川大学)”“国家卫健委时间生物学重点实验室”“药物制剂体内外相关性技术研究国家药监局重点实验室”“早期发育与损伤的基础与临床嵌合研究”教育部创新团队。妇科恶性肿瘤诊治、小儿血液病及小儿肿瘤诊治、早产儿支气管肺发育不良防治体系的建设与完善为国家卫生健康委临床学科重点项目。国家儿童区域(西南)医疗中心、全国救治农村儿童白血病、先天性心脏病区域协作中心、中国出生缺陷监测中心/全国妇幼卫生监测办公室、四川省产前诊断中心、四川省人类精子库、四川省妇产科、儿科、妇幼检验、女性盆底功能障碍性疾病质量控制中心、四川省生育力保存质量管理中心、四川省危重孕产妇和新生儿救治中心等机构及中心挂靠我院。我院为国家卫生健康委住院医师规范化培训基地、新生儿围产期医学专科医师规范化培训基地、临床药师培训基地、妇科内镜诊疗技术培训基地、产前诊断培训基地、先心病介入诊疗技术培训基地、全国出生缺陷防治人才培训项目培训基地、妇女保健专科能力建设区域培训基地、助产士规范化培训基地、全国基层产科医师培训项目四川省培训基地、四川省专科医师、专科护士规范化培训专业基地、四川省护士、药师规范化培训基地。医院承办《中华妇幼临床医学杂志》(电子版)(中国科技核心期刊)、《国际输血与血液学杂志》(中国科技核心期刊)和《中华医学遗传学杂志》三本国家级杂志和《GynecologyandPelvicMedicine》《WomenandChildrenNursing》两本英文国际杂志。医院现有职工4200余人,其中正高级师资178名,副高级师资277名,博士生导师75名,硕士生导师108名。现有国家自然科学基金杰出青年基金获得者4人,国家自然科学基金重点项目、重点国际(地区)合作研究项目、区域创新发展联合基金项目获得者各1人,教育部重大人才计划特聘教授1人,国家高层次人才特殊支持计划科技创新领军人才1人,国家自然科学基金优秀青年科学基金获得者4人,教育部重大人才计划青年学者1人,海外高层次人才计划青年学者8人,国家高层次人才特殊支持计划青年拔尖人才1人,国务院政府津贴专家17人,天府青城计划、天府峨眉计划、国家卫健委、科技部、教育部等省部级重要人才称号获得者29人,四川省学术和技术带头人51人,四川省卫健委学术和技术带头人107人。我院在全国学术团体中,在中华医学会、中国医师协会、中国医药教育协会、中国妇幼保健协会、中国老年学和老年医学学会、中华预防医学会、中国优生科学协会等国家级学会/协会下设委员会和学组中担任主任委员、候任主任委员、副主任委员等学术任职30余人次;还有四川省和成都市医学会妇产科、儿科、生殖医学、遗传、药事管理专委会主任委员及副主任委员多名。医院承担成都市、四川省乃至西南地区的妇女儿童危重疾病病人的救治、转诊、会诊等大量临床工作。2022年医院门、急诊354.5万人次,出院9万人次,手术和操作12.5万人次,分娩2.2万人次,平均住院日为5.10天。医院开设妇产科、儿科多种亚专业普通门诊、特需门诊、名老专家和知名专家门诊,以及专科专病的特色门诊,许多妇产科、儿科疾病的诊治水平已达到国内领先水平。医院建立了妇科恶性肿瘤的筛查、诊断、手术、化疗、放疗全程管理体系,其疑难重症收治数量和微创手术占比均处于国内领先地位。2021年在四川省率先使用第四代达芬奇Xi手术机器人开展包括妇科恶性肿瘤(子宫内膜癌)、小儿外科等多项妇幼专科手术。医院产科为中华医学会围产医学分会现任主任委员挂靠单位,在高危妊娠和产后出血的处置等方面达到全国领先水平,每年收治的孕产妇中,近一半为危重。医院生殖医学诊疗水平位列全国前列,成功率接近40%,四川省首例试管婴儿、首例第三代试管婴儿均在我院诞生。2000年小儿血液肿瘤科在西南地区率先开展小儿脐血干细胞移植治疗白血病,小儿白血病完全缓解率达95%以上,5年生存率达70%,达到国内先进水平。医院作为四川省新生儿危急重症救治和转诊中心,每年收治危重新生儿超9000例,其中早产儿约3000例,危重新生儿及早产儿救治水平国内领先,成功救治最低出生体重患儿仅490g。小儿心血管科是首批在国内开展小儿先天性心脏病介入治疗单位之一,年均完成各类先天性心脏病介入手术500多例,在胎儿期心律失常和心力衰竭诊断和治疗方面居国内领先地位。我院拥有独立分设的儿童传染性疾病病房,在SARS、甲型H1N1流感、儿童手足口病等流行病的诊疗和防治中做出了突出贡献。医学检验科为国内首家同时通过ISO15189和美国病理学家协会认可的专科医院实验室,生殖男科为全国首家以生殖男科为独立科室通过ISO9001认证的科室。我院以中国出生缺陷监测中心/全国妇幼卫生监测办公室为核心,确立了以妇幼健康信息采集、加工、整理、利用和实现共享的发展重点,形成覆盖全国31个省(区、市)、334个监测区县、1.4亿人口、监测医院达783所的监测网络,在出生缺陷监测、遗传家系库建设等方面争取到了包括科技部973项目为代表的一大批重大科研项目。设在我院的四川省产前诊断中心除完成本院医疗保健任务外,还承担大量产前诊断与遗传病诊断会诊工作,基本涵盖了目前国内所能进行的产前诊断与遗传病诊断项目。在“互联网+医疗”工作方面,医院一直走在国内前列。2016年,医院成为四川省首家互联网医院;在国内率先推出电子就诊卡;2018年,在省内率先推出居民电子健康卡;2020年,医院通过国家互联互通标准化成熟度五级乙等测评,为省内首家;获四川省卫健委授牌四星智慧医院(省内仅两家);2021年,医院成为省内首批通过电子病历系统应用水平五级评审的医院。医院打造“一部手机走全院”的全流程微信服务,微信公众服务号集预约挂号、办卡、缴费、检验报告查询、入院办理、在线问诊、院内导航、刷脸就医等多种功能,为广大患者提供方便快捷的就医体验。截止至2022年底,医院微信公众服务号累计挂号1052万人次,缴费1079万人次,报告查询456万人次,便民自助服务58万人次,在线问诊139万人次。2023年5月,医院基于医保电子凭证和人脸识别技术的“全流程无感就医”正式启动,实现“刷脸”挂号预约、建档就诊、医保缴费等功能。医院着力完善教育培养体系,创新临床技能培训模式,注重教学成果孵化。2018年以来,建立医院医学模拟中心,开展了儿科医师督导查房。获批全国首批、四川唯一的“全国出生缺陷防治人才培训基地”和“新生儿围产期医学专科医师规范化培训基地”。儿科、妇产科专业基地为国家住院医师规范化培训重点专业基地。获得全国“十佳住培基地负责人”、“优秀住院医师”、“首批国家级一流本科课程任课老师”、全国高校(医学类)微课教学比赛全国一等奖、四川省高等教育教学成果奖一等奖等荣誉。儿科学为国家精品课程,妇产科《生殖健康-性福学堂》为“首批国家精品在线开放课程”。医院大力夯实科研基础条件,积极推动基础与临床“结对”发展,加速突破科研成果转化。2022年,医院获批科研经费共计8092.96万元,获批国家自然科学基金21项,国家重点研发计划25项。发表SCI论文599篇。近5年分别在《THELANCET》《NatureMedicine》《TheBMJ》《THELANCETGlobalHealth》《ScienceTranslationalMedicine》《CellResearch》《CirculationResearch》《cellme-x-tabolism》《PNAS》《NatureCommunications》等重要影响力杂志上发表数十篇论文。近5年获得省部级科技成果有:高等学校科学研究优秀成果一等奖1项,四川省科技进步奖一等奖1项、二等奖1项、三等奖3项,全国妇幼健康科学技术奖一等奖1项、三等奖1项,华夏医学科技奖二等奖1项,三等奖1项,四川省医学科技奖一等奖5项、二等奖2项、三等奖1项,成都市医学科技奖一等奖3项。长期以来,我院以高度的社会责任感,服务社会、关爱社会。医院与华西医院共同组建远程医疗协作网,覆盖全国370家网络医院。2016年启动四川省百家妇幼保健院医联体项目,现已与省内外113家医院签订了医联体战略合作协议(其中全托管医联体4家,领办型医联体10家,协办型医联体99家),跨出了区域医疗资源和中心医疗资源互补汇流的崭新一步,华西妇幼品牌正在向广度和深度纵深发展。区域联盟医院结合“线上”及“在位”两种模式帮助基层医院提高医疗、科研、教学及管理水平。与省内外19个区市县、9家区级妇幼保健院、180家基层医疗机构共同构建“一干多支”的四川首个区域性儿科专科联盟—“华西妇儿联盟”,已有280名基层医生经考核认证被授予“华西妇儿联盟医生”称号,截止至2022年底,联盟内已有14.6万余名患者通过“华西妇儿联盟”基层首诊,并有71.2%在基层复诊,上转率仅为5.7%,基层就诊次均费用仅为84.45元,该模式让分级诊疗得到真正落地。自2003年起开设妇女儿童健康教育公益讲座700余期,医院自筹资金编辑出版《妇幼之家杂志》,免费向病员群众发放。在重大突发公共卫生事件中,全院员工上下一心,为人民健康保驾护航,在公共卫生事件中发挥了重要作用。特别在“5·12”汶川特大地震发生后,医院实施了10余个灾后重建项目。在再生育工程中,设计再生育医疗技术服务方案、流程,加强对基层医务人员的培训,建立了再生育诊治绿色通道。自2009年至今,累计为1338对再生育夫妇免费就诊,提供优生优育咨询和产前诊断服务7000余人次。2020年新冠疫情发生至今,医院积极响应党中央、卫生健康主管部门及地方政府的援派号召,先后派出44批次162人次驰援省内外疫情严重地区。医院曾获“全国女职工先进集体”“抗震救灾,重建家园工人先锋号”“全国五一劳动奖状”“全国三八红旗集体”“全国五一巾帼标兵岗”“全国巾帼文明岗”“青年文明号”“四川省五一巾帼标兵岗”“四川省抗击新冠肺炎疫情先进集体”等多项荣誉称号,在国家卫健委医政医管局指导的“进一步改善医疗服务行动计划全国擂台赛”获十大价值案例、最具示范案例、卓越案例、改善医疗服务示范医院等多项荣誉。四川大学华西第二医院将继续秉承“患者至上、员工至尊、医德至善、技术至精”的核心价值观和“博爱、精业、创新、奉献”的院训,以精湛的技术、优质的服务、良好的医德、优秀的管理倾力构建和谐医院,为广大妇女儿童的健康事业做出新的贡献。。

孙微微 主治医师

孕前和孕期保健及高危妊娠处理,尤其擅长围产期保健及高危妊娠处理,如妊娠期糖尿病、妊娠期高血压疾病、妊娠期肝内胆汁淤积症、先兆流产及宫颈机能不全、前置胎盘及其他常见妊娠期合并症或并发症。备孕妇女及孕妇早孕期、孕中晚期新冠感染、流感、发热等治疗及康复指导、产后康复、哺乳指导等。

好评 99%
接诊量 2214
平均等待 1小时
擅长:孕前和孕期保健及高危妊娠处理,尤其擅长围产期保健及高危妊娠处理,如妊娠期糖尿病、妊娠期高血压疾病、妊娠期肝内胆汁淤积症、先兆流产及宫颈机能不全、前置胎盘及其他常见妊娠期合并症或并发症。备孕妇女及孕妇早孕期、孕中晚期新冠感染、流感、发热等治疗及康复指导、产后康复、哺乳指导等。
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顾政 主治医师

鼻科疾病包括:过敏性鼻炎,鼻窦炎,鼻息肉,鼻出血,先天性后鼻孔闭锁,上气道咳嗽综合症,鼻部肿瘤。 耳科疾病:先天耳廓畸形,分泌性中耳炎,化脓性中耳炎,中耳胆脂瘤,耳后包块(鳃裂瘘或囊肿)外耳道闭锁,耳聋,耳鸣。 咽喉疾病:小儿鼾症(扁桃体肥大,腺样体肥大),急、慢性扁桃体炎,急慢性咽炎,咽喉部新生物(声带息肉,声带小结,声带麻痹,乳头状瘤,囊肿),先天性喉软骨发育不良。 头颈疾病:颈部包块(甲状舌管囊肿,皮样囊肿,淋巴管瘤,鳃裂囊肿或瘘管),梨状窝瘘,耳前瘘管。

好评 100%
接诊量 2912
平均等待 3小时
擅长:鼻科疾病包括:过敏性鼻炎,鼻窦炎,鼻息肉,鼻出血,先天性后鼻孔闭锁,上气道咳嗽综合症,鼻部肿瘤。 耳科疾病:先天耳廓畸形,分泌性中耳炎,化脓性中耳炎,中耳胆脂瘤,耳后包块(鳃裂瘘或囊肿)外耳道闭锁,耳聋,耳鸣。 咽喉疾病:小儿鼾症(扁桃体肥大,腺样体肥大),急、慢性扁桃体炎,急慢性咽炎,咽喉部新生物(声带息肉,声带小结,声带麻痹,乳头状瘤,囊肿),先天性喉软骨发育不良。 头颈疾病:颈部包块(甲状舌管囊肿,皮样囊肿,淋巴管瘤,鳃裂囊肿或瘘管),梨状窝瘘,耳前瘘管。
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龚琳 主治医师

聚焦超声消融(HIFU)技术在子宫肌瘤、子宫腺肌病、胎盘植入、切口妊娠、腹壁子宫内膜异位症等妇科疾病中的治疗、随访及临床研究

好评 100%
接诊量 1247
平均等待 30分钟
擅长:聚焦超声消融(HIFU)技术在子宫肌瘤、子宫腺肌病、胎盘植入、切口妊娠、腹壁子宫内膜异位症等妇科疾病中的治疗、随访及临床研究
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周坤燕 副主任医师

常见妇科、生殖内分泌科疾病诊治:阴道炎,HPV感染,宫颈疾病,子宫肌瘤,卵巢囊肿,腺肌症,多囊卵巢综合征,卵巢早衰,不孕症,避孕咨询,备孕检查等。

好评 100%
接诊量 20
平均等待 30分钟
擅长:常见妇科、生殖内分泌科疾病诊治:阴道炎,HPV感染,宫颈疾病,子宫肌瘤,卵巢囊肿,腺肌症,多囊卵巢综合征,卵巢早衰,不孕症,避孕咨询,备孕检查等。
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孙飞扬 主治医师

擅长儿科常见病及多发病的诊治,擅长儿童保健及新生儿期常见问题的诊治。

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擅长:擅长儿科常见病及多发病的诊治,擅长儿童保健及新生儿期常见问题的诊治。
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黄佳 主治医师

擅长新生儿,儿童呼吸,消化,感染等危急重症处理。

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擅长:擅长新生儿,儿童呼吸,消化,感染等危急重症处理。
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邓莹 主治医师

儿童保健、高危儿管理,牛奶蛋白过敏及生长发育相关疾病,矮小症,性早熟,注意力缺陷多动障碍等

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擅长:儿童保健、高危儿管理,牛奶蛋白过敏及生长发育相关疾病,矮小症,性早熟,注意力缺陷多动障碍等
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李德渊 主任医师

儿童呼吸系统疾病,儿童感染性疾病,新生儿疾病,如发热、咳嗽、呕吐、腹泻、厌食等。专注于儿童呼吸系统疾病,如支气管炎、肺炎、儿童喘息,慢性咳嗽、过敏性疾病等诊治。提供生长发育及营养咨询指导,检验报告解释。

好评 100%
接诊量 120
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擅长:儿童呼吸系统疾病,儿童感染性疾病,新生儿疾病,如发热、咳嗽、呕吐、腹泻、厌食等。专注于儿童呼吸系统疾病,如支气管炎、肺炎、儿童喘息,慢性咳嗽、过敏性疾病等诊治。提供生长发育及营养咨询指导,检验报告解释。
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刘晓亮 副主任医师

熟练掌握儿科常见疾病,呼吸道感染,消化系统疾病,尤其擅长擅长儿童心血管疾病诊治,如室间隔缺损,房间隔缺损,动脉导管未闭,血管瘤,静脉畸形,淋巴管瘤,川崎病、心肌病

好评 96%
接诊量 65
平均等待 1小时
擅长:熟练掌握儿科常见疾病,呼吸道感染,消化系统疾病,尤其擅长擅长儿童心血管疾病诊治,如室间隔缺损,房间隔缺损,动脉导管未闭,血管瘤,静脉畸形,淋巴管瘤,川崎病、心肌病
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胡梵 副主任医师

血管瘤,静脉畸形,淋巴管瘤,动静脉畸形,KT综合征,卡波西样血管内皮瘤,肝血管瘤

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擅长:血管瘤,静脉畸形,淋巴管瘤,动静脉畸形,KT综合征,卡波西样血管内皮瘤,肝血管瘤
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患友问诊

科普文章

#肝脏结节#肝脏钙化灶
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再生结节就是肝脏结节其中的一种,因为肝脏结节包括很多种类型,包括再生结节,相当于是肝硬化本身引起的肝脏内部的改变。其他一些结节、良性的血管瘤、一些钙化灶也可以认为是一个小结节,包括其局灶性增生腺瘤甚至肿瘤,包括良性恶性肿瘤都认为是结节的一种。因为肝脏结节是非常大的范畴,肝脏里面有异常东西都可以认为是一个小结节。

肝脏的B超一般情况下有哪些描述呢?竖

#肝硬化#严重肝损害#肝脏结节
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肝硬化结节是由于肝脏纤维组织增生并且引起肝小叶排列紊乱所形成。我国多见于肝炎后肝硬化,少部分为酒精性肝硬化和血吸虫性肝硬化。

肝硬化时,整个肝脏呈结节状,根据结节的大小,肝硬化可分为 3 种。小结节型肝硬化其特点为结节大小比较一致,多数结节直径为 1~3mm。大结节型肝硬化结节的大小不等,直径一般超过 3mm,大的可达 3cm。混合型肝硬化兼有大小结节的肝硬化,大小结节接近等量。大部分的肝硬化属于大小结节混合型。

肝硬化结节主要分为再生性结节(RN )和不典型增生结节 (DN )。再生性结节(RN)不具备任何癌前或肝癌的异型性特征,常见于年轻的患者。不典型增生结节(DN)是一种肿瘤性病变,也可能属于癌前病变。大部分结节的最大径>0.8cm,所以容易与周围硬化的结节区分。少部分无法区分的通过病理学可以确诊。

所以,你只要看看超声上这个结节有没有血流,没有血流信号的就是肝硬化结节了。

当地时间11月13日,美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准了基因疗法KEBILIDI用于治疗AADC缺陷。这是美国有史以来第一个批准直接作用于大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传疾病,这个病挺严重,还会缩短患者寿命。近年来,大家关注到我们大脑中含有多巴胺,多巴胺是一种对运动功能极其重要的物质,这种病会导致我们脑中无法合成多巴胺。

这种疗法是一种基因替代疗法,是通过外科手术的方式直接把药物注射到大脑。临床试验结果显示,在进行基因治疗后的12个月内,患者运动和认知功能就有了快速改善,并且这种改善效果的持续时间可以达到5年。

正电子发射断层扫描和神经递质分析也证实了患者体内多巴胺的产生增加。改善源头后,患者的各种症状(比如情绪、出汗、体温和眼动危象等方面)得到改善,患者的生活质量也提高了。回到这个神奇的基因疗法,KEBILIDI是一种基于重组腺相关病毒血清型2(rAAV2)的基因疗法,里面包含了人的功能基因。

注入大脑后,这种功能基因可以增加AADC酶的含量,从而恢复多巴胺的产生,以此来纠正潜在的遗传缺陷。但还需要注意的是,KEBILIDI禁用于通过神经影像学评估还没有达到颅骨成熟度的患者。

参考来源:

1.PTC Therapeutics Announces FDA Approval of AADC Deficiency Gene Therapy.

2.Tai CH, Lee NC, Chien YH, Byrne BJ, Muramatsu SI, Tseng SH, Hwu WL. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency. Mol Ther. 2022 Feb 2;30(2):509-518. doi: 10.1016/j.ymthe.2021.11.005. Epub 2021 Nov 8. PMID: 34763085; PMCID: PMC8822132.

当地时间11月13日,两款心电图相关的设备被美国食品药品监督管理局(FDA)批准,一款是可佩戴的贴片,可连续14天来监测我们的心电图,当发生心律失常的时便于直接通知医生。

另一款是心电图监护仪,也能直接佩戴在胸部,能及时识别心律失常的具体类型[1-2]。这两款设备有助于心血管疾病的早期筛查。

未来心电图监护仪还将引入人工智能算法,分析心电图以更早诊断不同类型的心脏病。这台心电图监护仪还可以生成24小时连续心电图,可以在锻炼的时候使用,还能检测心率等数据。而可佩戴的贴片由有7个心电图导联,在检测心律失常方面准确性高。

1.什么是心律失常?

心律失常是常见的心血管疾病,其中室性心律失常最为常见,包括室性早搏(室早)、室性心动过速(室速)、心室扑动(室扑)和心室颤动。有时室性心律失常的发生毫无征兆,这两个设备的获批有助于更早发现;有时会出现心悸或黑矇,甚至发生心脏性猝死。

据相关数据显示,我国大陆的年猝死人数可达54.4万[3]。且在全球范围内,心血管疾病盯上了年轻人,是导致过早死亡的主要原因之一。因此我们每个人都需要关注心律失常等疾病,保护好你的“小心脏”。

2.心律失常检查包括哪些?

近期,徐汇区市场监管局联合10家医疗机构在细胞和基因治疗药品创新与临床发展会上联合发布《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》,为CAR-T创新药品的使用提供了规范化的指导。

该《指南》首次提出“将CAR-T药品使用质量管理纳入统一的医疗机构药品管理体系,指导医疗机构组建多学科诊疗团队,由临床使用细胞治疗药品的科室负责人作为细胞治疗团队负责人 对细胞治疗项目的各环节进行监督,院内其他部门明确职责,协同配合参与,从而保障患者使用药品的质量安全和可追溯 。” 

关于细胞治疗,你也许有很多问题,我们整理了5个常见问题,一起了解。

1.什么是CAR-T药品?

CAR-T药品也称细胞疗法,是一种用自身免疫系统细胞的癌症治疗方法。可以从我们自身或者其他人的外周血中收集T细胞,然后在体外进行改造以表达嵌合抗原受体(CAR)。改造后,经过体外扩增,再回输回体内,这些这些CAR-T细胞特异性识别靶抗原并迅速增殖以在体内发挥抗肿瘤作用。

CAR-T疗法会影响我们的免疫系统,可能出出现不良反应。如细胞因子释放综合征(CRS)。当CAR-T细胞开始攻击癌细胞并触发体内的免疫反应时,就会发生这种情况。对于某些患者来说,CRS可能感觉像是流感症状,也可能会像低血压,也可能出现高烧和呼吸困难等。

2.FDA批准了哪些CAR-T药?

目前FDA批准的CAR-T药包括以下7种,大多应用于骨髓瘤、淋巴瘤和白血病。

3.得了癌症再取免疫细胞来得及吗?

很多癌症一发现就是晚期,癌细胞会干扰我们身体自然产生的免疫细胞。因此,许多癌症患者无法获得足够的健康T细胞进行治疗。且随着年龄增长,我们体内免疫细胞的数量和活性都会降低。

为了应对未来这种情况,可以更早地储存健康的免疫细胞,储存免疫细胞的过程类似于抽血,先会抽150-200ml的血,然后送到细胞库去处理从而分离出包含免疫细胞的外周血单核细胞。分离完成后,再将细胞放在液氮瓶中长期储存,可以保存较长时间直到需要使用,且免疫细胞活力不会发生变化。

4.冻存免疫细胞可以冻存多久?

理论上,可以一直冻存。细胞达到冻存温度(如-196°C),细胞的新陈代谢就会失去活性,当细胞解冻时,再次恢复活性。

5.冻存后的免疫细胞有什么用?我的家人能用我冻存的免疫细胞?

可以恢复免疫力,以及用于前文提到的CAR-T细胞疗法。

但家人并不能使用你冻存的免疫细胞,这是因为不同个体之间会出现移植物排斥反应,因此每个人冻存的免疫细胞最好只用于自己。

参考来源:

1.上海徐汇发布《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》.

2.Zhang X, Zhu L, Zhang H, Chen S, Xiao Y. CAR-T Cell Therapy in Hematological Malignancies: Current Opportunities and Challenges. Front Immunol. 2022 Jun 10;13:927153. doi: 10.3389/fimmu.2022.927153. PMID: 35757715; PMCID: PMC9226391.

3.What Is CAR T-Cell Therapy?

4.FDA approves CAR-T cell therapy to treat adults with certain types of large B-cell lymphoma.

5.FDA approves obecabtagene autoleucel for adults with relapsed or refractory B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia.

6.FDA approves tisagenlecleucel for relapsed or refractory follicular lymphoma.

7.FDA approves ciltacabtagene autoleucel for relapsed or refractory multiple myeloma.

8.FDA approves lisocabtagene maraleucel for relapsed or refractory large B-cell lymphoma.

9.FDA approves idecabtagene vicleucel for multiple myeloma.

10.FDA approves brexucabtagene autoleucel for relapsed or refractory mantle cell lymphoma.

11.https://healthbanks.us/faqs-immune.

#手术#心房颤动#心房颤动[心房纤颤]
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当地时间11月7日,强生宣布FDA批准VARIPULSE平台用于治疗药物难治性阵发性心房颤动。房颤,是一种常见的心脏问题,在美国,每四个成年人中就有一个可能会遇到这个病。全球范围内,受影响的人数更是高达5000万[1]。

很多患者可能并不知道自己有房颤,通常是在出现了一些并发症之后才被发现。房颤是一种心脏的电信号出现了问题,导致心跳不规律。当药物不能解决这个问题时,就需要导管消融手术。手术可以帮助心脏恢复正常的电信号,从而改善心跳不规律的状况。本次新技术获批基于临床试验,研究结果发表于《循环》杂志上[2]。

在美国的30个不同的医院里,有291名患者参加了这个试验。所有患者在手术中顺利,手术做完后,患者的病情得到了改善。通过这个设备,在98%患者手术中,医生都能准确地找到出问题的静脉。手术中,每条静脉被处理了73-96次,有85%患者达到了手术的最佳效果。手术中出现的不良事件很少,只有2.9%。且有25%手术是在没有使用X光透视的情况下完成的。

总的来说,这个试验显示了这种手术方法的有效性和安全性,而且通过使用先进的技术,手术可以更精确,对患者的影响更小。

VARIPULS平台包括三个主要部分:

VARIPULS导管 :医生会通过它向心脏发送特殊的电信号,这些电信号可以帮助纠正心脏的不规则跳动。

TRUPULS发生器 :用来产生那些特殊的电信号的设备,这些信号通过VARIPULSE导管传递到心脏。

CARTO 3标测系统和VARIPULSE软件 :这是一个高级的导航系统,帮助医生准确地找到心脏中需要治疗的区域,并且VARIPULSE软件可以控制整个治疗过程。

这个新技术已经在美国、欧洲、日本和加拿大得到了官方的批准,已经成功地帮助了全球超过1000名患者。

参考文献:

1.Johnson & Johnson MedTech Receives FDA Approval for the VARIPULSE™ Pulsed Field Ablation Platform for the Treatment of Atrial Fibrillation.

2.Reddy VY, Calkins H, Mansour M, Wazni O, Di Biase L, Bahu M, Newton D, Liu CF, Sauer WH, Goyal S, Iyer V, Nair D, Athill C, Hussein A, Whalen P, Melby D, Natale A; AdmIRE Trial Investigators. Pulsed Field Ablation to Treat Paroxysmal Atrial Fibrillation: Safety and Effectiveness in the AdmIRE Pivotal Trial. Circulation. 2024 Oct 8;150(15):1174-1186. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.124.070333. Epub 2024 Sep 11. PMID: 39258362; PMCID: PMC11458102.

近期再生元制药公司和赛诺菲宣布[1],欧盟委员会(EC)已批准度普利尤单抗用于治疗1岁及以上儿童的嗜酸性粒细胞性食管炎。

本次获批属于扩大适应证,新增1-11岁、体重≥15公斤儿童可用,以治疗常规药物治疗不好或者不适合常规药物治疗的儿童。

嗜酸性粒细胞性食管炎是什么疾病?

嗜酸性粒细胞性食管炎是一种与炎症相关的慢疾病,会导致患者的食管受损。目前这个病诊断比较困难,很容易误诊,因为这个病的症状和其他消化道疾病类似。

在对宝宝的影响上,这个病会严重影响儿童的进食能力,还可能导致孩子呕吐、腹痛、吞咽困难、食欲下降。因此得病后需要及时就医,降低并发症,防止疾病进一步恶化。

这个新药有什么效果?安全性如何?

新药获批基于EoE KIDS的Ⅲ期试验[2]。这是一项随机双盲对照试验,主要评估新药在1-11岁食管炎儿童患者中的疗效和安全性。试验分为AB两个部分:

在试验的A部分,共有102名1-11岁的儿童患有嗜酸性粒细胞性食管炎,这些儿童使用质子泵抑制剂治疗没有效果。患者被随机分组,分别采用高剂量(HE)或者低剂量(LE)的皮下度普利尤单抗方案,还有一些儿童被分入安慰剂组,整个过程持续16周。 文献截图在B部分,那些完成了A试验且符合条件的患者,继续使用原来的度普利尤单抗方案,或者原来是安慰剂组的患者转用高剂量或者低剂量的度普利尤单抗,这个过程再持续36周。

这次试验主要关注的重点是在第16周的时候患者的组织学缓解情况(判断标准是每个高倍视野中的嗜酸性粒细胞不超过6个)。

有效性

在A部分,高剂量组的37名患者里,有25名(占68%)出现了组织学缓解情况;低剂量组31名患者中,18名(58%)有组织学缓解;而对照组34名患者中,只有1名(3%)实现组织学缓解。

 文献截图

高剂量方案和对照相比,缓解率差异达到65个百分点;低剂量方案和对照组相比,缓解率差异是55个百分点。

和对照组相比,高剂量的度普利尤单抗方案在组织学、内镜和转录组测量这些方面有显著的改善。所有使用度普利尤单抗治疗的患者,从开始到第52周在组织学、内镜和转录组测量方面的改善情况,和A部分使用度普利尤单抗治疗的患者从开始到第16周的改善情况大致相同。

安全性

安全性方面,度普利尤单抗组和对照组的不良事件发生率相似。大多数事件的严重程度为轻度或中度(详见下图)。 文献截图在A部分 接受度普利尤单抗治疗的患者(不管是高剂量还是低剂量)中出现恶心、注射部位疼痛和头痛这些情况的比例,比对照组至少高10%。有3名接受度普利尤单抗治疗的患者出现了严重不良事件,在B部分总共6名患者出现了严重不良事件。

除了治疗食管炎,还有哪些应用?

国内主要用于哮喘、结节性瘙痒和特应性皮炎等治疗[3]。FDA批准适应证包括以下[4]:

特应性皮炎

度普利尤单抗适用于治疗6个月及以上的中重度特应性皮炎(AD)成人和儿童患者,这些患者的疾病用外用处方疗法不能充分控制,或者不适合使用这些疗法时。度普利尤单抗可与外用皮质类固醇一起使用,也可单独使用。

哮喘

度普利尤单抗适用于作为6岁及以上中重度哮喘且具有嗜酸性粒细胞表型或口服皮质类固醇依赖型哮喘的成人和儿童患者的附加维持治疗。

使用限制:度普利尤单抗不适用于缓解急性支气管痉挛或哮喘持续状态。

慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉

度普利尤单抗适用于作为12岁及以上未得到充分控制的慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉(CRSwNP)成人和儿童患者的附加维持治疗。

嗜酸性食管炎

度普利尤单抗适用于治疗1岁及以上、体重至少15kg的嗜酸性食管炎(EoE)成人和儿童患者。

结节性痒疹

度普利尤单抗适用于治疗结节性痒疹(PN)成人患者。

慢性阻塞性肺疾病

度普利尤单抗适用于作为未得到充分控制且具有嗜酸性粒细胞表型的慢性阻塞性肺疾病(COPD)成人患者的附加维持治疗。参考文献:

1.Dupixent® (dupilumab) Approved in the European Union as the First and Only Medicine for Young Children with Eosinophilic Esophagitis

2.Chehade M, Dellon ES, Spergel JM, Collins MH, Rothenberg ME, Pesek RD, Hirano I, Liu R, Laws E, Mortensen E, Martincova R, Shabbir A, McCann E, Kamal MA, Kosloski MP, Hamilton JD, Samuely C, Lim WK, Wipperman MF, Farrell A, Patel N, Yancopoulos GD, Glotfelty L, Maloney J. Dupilumab for Eosinophilic Esophagitis in Patients 1 to 11 Years of Age. N Engl J Med. 2024 Jun 27;390(24):2239-2251. doi: 10.1056/NEJMoa2312282. PMID: 38924731.

3.国家药品监督管理局药品审评中心

4.DUPIXENT- dupilumab injection, solution.Updated September 27, 2024

#急性淋巴细胞白血病#白血病
2

当地时间11月8日,FDA批准了新一代CAR-T疗法(obecabtagene autoleucel),用于治疗复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病。主要效果是看输注后3个月内达到的“完全缓解率”和持续时间,这里的“完全缓解”是临床试验的一个指标,指患者体内可检测到的疾病相关的症状、体征及实验室检查异常等均完全消失或恢复正常,但并不意味着疾病已经被彻底治愈。

研究结果表明,在65例患者中,27例患者在3个月内达到“完全缓解”,占比42%。3个月内达到的“完全缓解”持续时间为14.1个月[1-2]。最常见的非实验室不良反应(发生率≥20%)包括细胞因子释放综合征、肌肉骨骼疼痛、病毒感染、发热、恶心、细菌感染性疾病、腹泻、发热性中性粒细胞减少症、免疫效应细胞相关神经毒性综合征、低血压、疼痛、疲劳、头痛、脑病和出血。FDA也提及,新药说明书中有“细胞因子释放综合征、免疫效应细胞相关神经毒性综合征和T细胞恶性肿瘤”的黑框警告。

白血病生存率有多低?

白血病是一种血液恶性肿瘤,可分为急性和慢性两种,如果不治疗,急性白血病的病程比慢性白血病更快[3]。慢性髓性白血病全球的年发病率为(1-2)/10万,占成人白血病总数的15%-20%,各个年龄段都可能会发生,且年龄越大发病率增加,自然病程为3-5年,对于绝大多数患者来说,CML已经成为一种慢性可控制的肿瘤[4]

急性白血病又分为急性淋巴细胞白血病(ALL)和急性髓系白血病(AML)。急性淋巴细胞白血病是成人最常见的急性白血病之一,占成人急性白血病的20%-30%,目前国,完全缓解率可达70%-90%,但3-5年无病生存率达 30%-60% [5]。从1996年-2002年,美国与AML相关的总体生存率为21.7% 。≤55岁的5年生存率为23%,而>55岁的相应生存率为11%[6]

白血病相关检查有哪些?

1.维生素B12和叶酸 :这两种物质与维生素C共同帮助身体制造新蛋白质,对正常红细胞和白细胞形成至关重要,其水平会被监测,必要时患者可能需补充维生素。 

2.血液凝固测试 :检测凝血过程,白血病患者常出现凝血功能受损(凝血障碍),可能导致出血和瘀伤。 

3.血尿素氮(BUN) :BUN是肾脏过滤出的血液废物,高水平可能提示肾脏功能不佳。

4.全血细胞计数(CBC)和分类计数 :CBC检测红细胞、白细胞和血小板水平,ALL常导致健康血细胞计数低。 

5.肌酐 :肌酐是肌肉产生的废物,其在血液中的水平可反映肾脏功能,水平升高意味着肾脏功能下降。

6.电解质 :帮助营养物质进入细胞和废物排出细胞,对神经、肌肉、心脏和大脑正常运作至关重要,磷酸盐是其中重要的一种,血液中磷酸盐水平过高可能提示肾脏问题。 

7.乳酸脱氢酶(LDH) :LDH是一种在大多数细胞中发现的蛋白质,死亡或快速生长的细胞会释放LDH,高水平可能提示。 

8.肝功能测试(LFTs) :通过测量肝脏制造或处理的化学物质来评估肝脏健康,异常水平提示肝脏功能不佳。 

9.尿酸 :ALL患者因白细胞快速更新、化疗或放疗等原因可能出现高尿酸血症,过高水平会损害肾脏。 

10.人类白细胞抗原(HLA)分型 :HLA是细胞表面的蛋白质,在免疫反应中起重要作用,每个人的HLA类型独特。该测试在异基因造血干细胞移植前进行,通过比较患者与供体白细胞的蛋白质,寻找合适的移植供体匹配,以避免移植排斥反应。 

11.骨髓穿刺和活检 :白血病起源于骨髓,诊断ALL需抽取骨髓样本进行检测。骨髓穿刺抽取骨髓液,活检获取骨髓组织块,通常从髋骨后部(骨盆)取样。操作时患者可能感到疼痛,取样后髋部可能疼痛数日,皮肤可能出现瘀伤。

参考来源

1.FDA approves obecabtagene autoleucel for adults with relapsed or refractory B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia.

2.Autolus Therapeutics Announces FDA Approval of AUCATZYL® (obecabtagene autoleucel – obe-cel) for adults with relapsed/refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia (r/r B-ALL).

3.Preisler HD. The leukemias. Dis Mon. 1994 Oct;40(10):525-79. PMID: 7924833.

4..慢性髓性白血病诊疗指南(2022年版)

5.中国成人急性淋巴细胞白血病诊断与治疗指南(2024年版).

6.Deschler B, Lübbert M. Acute myeloid leukemia: epidemiology and etiology. Cancer. 2006 Nov 1;107(9):2099-107. doi: 10.1002/cncr.22233. PMID: 17019734.7.Acute Lymphoblastic Leukemia of NCCN(2023).

近期,全球首例用干细胞恢复视力的报道发表在《柳叶刀》上[1],通过诱导多能干细胞修复了患者角膜,帮助改善了患者的视力。

官网截图

1.什么是诱导多能干细胞?

2006年,研究人员在小鼠细胞中导入了4个基因,发现了与胚胎干细胞相似特性的干细胞,命名为诱导多能干细胞,后来类似的方法发现了人类诱导多能干细胞[2-3]

与胚胎干细胞一样,诱导多能干细胞具有多能性,也就是说它可以分化为身体内的任何细胞类型。

一般而言,干细胞治疗会采用患者自体干细胞,比如来自于脂肪、牙髓的干细胞,不具有免疫排斥反应。但并不是每个患者有那么多时间或者在生病前就冻存了干细胞,因此可以选择储存在医院细胞库中的细胞。利用化学的方法诱导其分化成我们想要的细胞,这就是诱导干细胞。

研究截图

研究应用的就是诱导多能干细胞,能从干细胞中培育出眼部的细胞,比如之前研究人员培养出了结膜、泪眼等。再利用这些干细胞制造iPSC的角膜上皮细胞片(iCEPSs),将单个iCEPS移植到每个患者的患病眼睛上。术后还会应用一些药物来防止感染和炎症,如局部抗生素(头孢类药物)和倍他米松滴眼液,每天4次;倍他米松和新霉素软膏,每天一次,来防止术后炎症。

2.干细胞恢复患者视力,效果如何?

试验在大阪大学医院眼科进行,获得了日本厚生劳动省健康科学委员会再生医学小组委员会的批准。日本对干细胞疗法的研发一直鼓励和支持,2014年实施了《再生医学安全法》,以确保再生医疗等技术的安全性,促进再生医疗等的迅速、安全提供和普及[4]。  

研究结果

研究一共有4人,大概39-72岁,分别包括2名男性和2名女性患者。结果表明,患者的临床表现均有所改善,比如眼部疾病分期由重转轻,视力有所改善,角膜混浊严重程度减轻,角膜血管化的严重程度在所有患者中均有所减轻,睑球粘连有所改善。 

研究结果

如前面提到的,这些干细胞并非来自于患者自身,而是来自于干细胞库的脐带血。

整个过程中,没有发生免疫排斥或肿瘤形成。如果来源于患者自身干细胞,是否会有更好效果?

我们的眼睛角膜有一层分层上皮,这对于视力很重要,在角膜上皮中含有一个干细胞库,这些细胞增殖为中央角膜持续提供上皮细胞,维持其健康状态。研究者分享了一种猜想,可能干细胞转化成了角膜细胞,从而改善了相关指标。总之,研究结果显示,这项细胞疗法是安全的,并且帮助患者改善了视力。

研究者继续试验,招募更多人参与,以更好地诠释治疗效果。

3.国内与干细胞相关政策有哪些?

在改善视力方面,干细胞为眼部疾病患者带来曙光。但每一项科学成果从实验室走向广泛的临床应用,都离不开政策的保驾护航。一起来看近期一系列干细胞相关政策[5-8]

国家卫健委:重视细胞临床前沿技术的研发和转化

2024年10月15日,药监局在“对十四届全国人大二次会议第8718号建议的答复”中,提及“国家卫生健康委高度重视细胞与基因领域临床前沿医疗器技术的研发与转化

国家卫生健康委承接国家重点研发计划“前沿生物技术”“干细胞研究与器官修复”等重点专项,在细胞与基因领域医疗技术研发方向进行布局,系统加强前沿核心科技攻关,重点突破一批引领性技术,开展临床应用研究,加快细胞与基因领域前沿技术相关医疗产业发展 ,培育新质生产力。

 药监局官网截图

2015年,国家卫生健康委制定发布《干细胞临床研究管理办法(试行)》(以下简称《办法》)和《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则(试行)》,建立了以医疗机构为责任主体开展干细胞临床研究的管理路径。按照《办法》有关规定,干细胞制剂可以在已备案的干细胞临床研究机构完成临床研究后,将已获得的临床研究结果作为技术申报资料提交,用于申请药品注册临床试验。

中检院:干细胞外泌体不作为医疗器械管理 2024年10月31日,中国食品药品检定研究院发布“2024年第二次医疗器械产品分类界定结果汇总”,其中“建议不作为医疗器械管理”的产品中,包含干细胞外泌体。

 

 官网截图

对已批准设立的医疗服务,鼓励医疗机构备案应用

 

官网截图

2024年10月10日,北京市发布的关于对《北京市高质量建设细胞与基因治疗产业集群实施方案(2024-2026年)(征求意见稿)》公开征集意见的公告,提及“对已批准设立的新增细胞与基因治疗医疗服务价格项目,鼓励医疗机构随时备案并开展应用。鼓励商业保险公司与医疗机构、医药企业合作,开发细胞与基因治疗相关的商业健康保险产品,探索细胞与基因治疗创新技术按治疗效果收费等商业保险新模式。”12类需造血干细胞移植疾病纳入北京医保 2024年11月6日,北京市发布“北京市医疗保障局关于调整完善本市基本医疗保险造血干细胞移植医疗费用报销政策的通知”。

 官网截图

提及若患以下疾病需要进行干细胞移植,可使用医保:

1.急性白血病;

2.慢性白血病;

3.淋巴瘤;

4.多发性骨髓瘤;

5.骨髓增生异常综合征;

6.再生障碍性贫血;

7.嗜血细胞综合征/噬血细胞综合征;

8.阵发性睡眠性血红蛋白病/阵发性睡眠性血红蛋白尿症;

9.重型地中海贫血;

10.重度骨髓型放射病;

11.其他某些恶性肿瘤,具体为:骨髓增殖性肿瘤、神经母细胞瘤、髓母细胞瘤、肾母细胞瘤、横纹肌肉瘤;12.部分遗传病、先天性疾病及代谢性疾病,具体为:先天性骨髓衰竭综合征、原发性免疫缺陷病、先天性造血异常、先天性遗传代谢病、慢性活动性EB病毒感染、EB病毒相关淋巴增殖性疾病、异常血红蛋白病。

参考来源

1.Induced pluripotent stem-cell-derived corneal epithelium for transplant surgery: a single-arm, open-label, first-in-human interventional study in Japan,Soma, Takeshi et al.The Lancet, Volume 0, Issue 0.

2.Yamanaka S. Induced pluripotent stem cells: past, present, and future. Cell Stem Cell. 2012 Jun 14;10(6):678-684. doi: 10.1016/j.stem.2012.05.005. PMID: 22704507.

3.Jamal A. Induced pluripotent stem cells (iPSCs): Where are we and where are we heading? Cell Mol Biol (Noisy-le-grand). 2023 Nov 15;69(11):76-80. doi: 10.14715/cmb/2023.69.11.13. PMID: 38015537.

4.再生医疗等安全性确保等相关法律.

5.药监局官网.

6.中国食品药品检定研究院.

7.北京市人民政府.

8.北京市医疗保障局.

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