京东健康互联网医院
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西安交通附医胸膜斑专家

简介:

1937年抗日战争爆发,北平大学医学院部分师生西迁,组建西安临时大学医学院,附属医院随之诞生,复经西北医学院、西北大学医学院、西安医学院等母体的发展演化,1956年搬迁现址命名为西安医学院第一附属医院,2000年随着与西安交通大学合校,现定名为西安交通大学第一附属医院。经几代人接续奋斗,医院取得了长足发展,成为我国西北地区集医疗、教学、科研、康复、预防保健为一体的国家卫生健康委员会委管大型综合性三级甲等医院。2018~2021年全国三级公立医院绩效考核中位居全国前列。目前,医院已入围国家医学中心首批“辅导类”创建单位。为满足人民群众就医需要,实现优质资源扩容,医院全面推进“一院多区”的发展战略,打造“三院四区”的发展格局。“三院”包括医院总院(西安市雁塔区)、国际陆港医院(西安市国际港务区,在建)和东院区(西安市阎良区);“四区”包括兴善寺院区、南院区、行政院区和创新港MED-X研究院。院本部编制床位2600张,现有职工5656人,其中在岗高级职称专业技术人员862名。有双聘院士7名,入选国家级人才项目9名,“杰青”3名,“优青”4名,“教育部新世纪人才”10名。医院学科设置齐全,有医疗医技科室58个,其中医疗47个,医技科室11个,共有国家临床重点专科14个、国家临床重点专科建设项目2个、国家重大疾病多学科合作诊疗能力建设项目4个、国家中医药管理局重点培育专科1个;有省级临床重点专科建设项目4个、省级医学重点学科5个、省级优势学科7个、省级重点中医专科1个、陕西省医疗质量控制中心16个,国家药物临床试验机构专业46个。其中神经疾病、心血管疾病、传染病、妇产、癌症、精神6个专业在委省共建合作协议中被确定为国家区域医疗中心牵头建设单位,外科学(泌尿外)为教育部国家重点学科,皮肤与性病学为教育部国家重点培育学科。医院注重专科和技术发展,在先进技术应用及复杂疾病的内外科治疗方面形成了鲜明特色。医工结合领域,广泛开展磁压榨、磁锚定、磁导航、磁悬浮、磁示踪等5大类17种创新技术探索;世界首台200W蓝激光手术设备和国产ECMO研制成功并投入临床使用,自主研发的人工心脏起搏器至今仍有迭代产品供应临床。器官移植技术领域,获批心脏移植和肺脏移植执业资格,目前已经开展肝-肾、心-肾、胰-肾等多器官联合移植,肝移植、肾移植水平和数量达到国内先进,肾移植数量超过6000例,肝移植数量超过1300例,DD肾移植2663例,DD肝移植1054例,处于国内领先水平,“肾脏移植关键技术创新和临床应用”获国家科技进步二等奖;实施全国首例试管婴儿亲体肝移植,外科梦工场在离体器官灌注保存方面取得突破。造血干细胞移植技术位居西北第一。心脑血管疾病防治领域,完成世界首例“完全可降解卵圆孔未闭封堵器植入手术”“主动脉瓣置换+右室憩室修补+Peek材料3D打印全胸骨再造术”,研发可降解心耳封堵器打破国外技术垄断。开展心脏不停跳下冠脉搭桥、心脏不停跳下二尖瓣置换等多项高难度手术,并与国际水平接轨;开展微创多瓣膜置换、瓣膜置换(成形)+Bentall术+房缺修补、复合切口下瓣膜置换+冠脉搭桥等多项国内首例高难度多病种复合性心脏微创手术。感染性疾病防治与炎症领域,制定了首部《中国乙型肝炎病毒母婴传播防治指南》,显著降低了乙肝感染率。腔内微创领域,开展了国内首创蓝激光在前列腺增生或膀胱肿瘤腔内微创手术中的临床应用,大幅优化微创效果。医院大力推行多学科诊疗、日间诊疗、无痛诊疗、团队诊疗、整体护理、精准用药等新型服务模式。2022年门急诊患者347.53万人次,出院例数15.17万人,出院患者手术例数5.75万例,平均住院日5.83天。医院为国家临床医学一级学科硕士点、博士点、博士后流动站,承担院校医学教育、毕业后医学教育、继续医学教育及覆盖全球34个国家的来华留学生本科教育等各层次和各专业教学管理和服务工作。在全国率先开展住院医师规范化培训(28个专业基地)、专科医师规范化培训(7个专科基地),是教育部、卫健委联合颁发的“国家临床教学培训示范中心”“临床技能国家级实验教学示范中心”“全国高校附属医院临床实践教育联盟”副理事长单位、国家临床虚拟仿真实验教学创新联盟核心单位。获国家首批一流本科课程3门,国家首批课程思政示范课程1门,国家住培重点住培专业基地3个,省部级以上精品课程9门,省级教学名师3名、省级教学团队1个,省级教学成果奖特等奖2项、一等奖6项。2020年,在首届教育部及国家卫健委所属高校附属医院临床教育质量评价位居全国第13位,西北首位。2022年获批全国首批“大思政课”实践教学基地。医院以“举国体制”打造医疗领域的“大国重器”,聚焦高水准的医学研究转化,围绕健康重大需求,不断凝练“卡脖子”和“临门一脚”研究项目。在国家联合地方工程研究中心、教育部重点实验室和2个陕西省重点实验室,9个陕西省临床医学研究中心、4个分中心,2个陕西省工程研究中心,及11个西安交通大学医学研究所(室)的支持下,2022年获批陕西省精神疾病一带一路实验室。近3年获得各类科研项目1175项,项目经费2.5亿余元:获国家自然科学基金191项,SCI论文2100余篇,高影响力论文期刊近百篇;中文文章核心以上期刊1500余篇;获国家奖2项,教育部奖2项、中华医学科技奖2项,华夏医学科学技术卫生管理奖1项,省科学技术一等奖12项。医院科研排名位居2021年度复旦排行榜第34位、西北第一,在《2021年度中国医院创新转化排行榜》综合榜单中,医院综合排名全国第8位。此外,医院积极推进信息技术与医疗服务深度融合,落实国家“互联网+医疗健康”惠民政策,开发了国内首个实现就诊全流程线上线下无缝融合的互联网医院——“智慧好医院”。自2018年上线至今,用户突破536万人,为患者提供在线预约挂号、视频问诊、检查检验预约、报告查询、健康档案查询、药品配送到家及在线随访等多种医疗和扩展服务,形成完整的在线医疗服务闭环。在疫情期间,对于疫情防控、慢性病人和复诊病人的诊治发挥了重要作用。医院是“全国五一劳动奖状”单位、国家卫健委“改善医疗服务示范医院”,2020年医院党委荣获全国先进基层党组织、全国抗击新冠肺炎疫情先进集体。医院以“胸怀大局、无私奉献、弘扬传统、艰苦创业”的西迁精神和医学人“兴医强国、艰苦奋斗、精勤育人、救死扶伤”的抗战迁陕精神和伟大的“抗疫精神”为引领,秉承“厚德、博爱、精医、卓越”之院训,始终以护佑人民群众的生命健康为己任,以高质量发展为契机,以国家医学中心建设为抓手,逐步建设成为具有中国特色的世界一流名院。是指发生于壁层胸膜上凸出的局限性纤维瘢痕斑块,质硬,呈灰白色,半透明,状似软骨,不确定,胸腔,药物治疗,对症治疗,不确定,0,胸部CT检查,胸部平片,血常规,胸部B超,。

叶峰 主任医师

感染病 肝病 肝硬化 肝癌 自身免疫性肝炎 脂肪肝

好评 100%
接诊量 280
平均等待 1小时
擅长:感染病 肝病 肝硬化 肝癌 自身免疫性肝炎 脂肪肝
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韩群英 主任医师

待补充

好评 100%
接诊量 150
平均等待 15分钟
擅长:待补充
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乔文 主任医师

消化不良,胃食管反流病,幽门螺杆菌感染,慢性萎缩性胃炎,胃十二指肠溃疡,溃疡性结肠炎,腹泻,便秘 胃息肉,结直肠息肉,消化道肿瘤 脂肪肝,肝硬化等消化疾病

好评 99%
接诊量 2189
平均等待 30分钟
擅长:消化不良,胃食管反流病,幽门螺杆菌感染,慢性萎缩性胃炎,胃十二指肠溃疡,溃疡性结肠炎,腹泻,便秘 胃息肉,结直肠息肉,消化道肿瘤 脂肪肝,肝硬化等消化疾病
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王银龙 副主任医师

焦虑症、抑郁症、惊恐障碍、躯体形式障碍、应激障碍、脑器质病变导致精神异常等精神疾病

好评 100%
接诊量 13
平均等待 -
擅长:焦虑症、抑郁症、惊恐障碍、躯体形式障碍、应激障碍、脑器质病变导致精神异常等精神疾病
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余航 主治医师

心血管疾病,冠心病,高血压,心律失常等

好评 100%
接诊量 95
平均等待 2小时
擅长:心血管疾病,冠心病,高血压,心律失常等
更多服务
李正良 主任医师

乙型肝炎,丙型肝炎,脂肪肝,肝硬化,药物性肝炎,肝硬化,肝癌,自身免疫性肝炎,功能性胃肠病,急、慢性胃炎,便秘,肠易激综合征,胃息肉,肠息肉,胃溃疡,十二指肠溃疡,胃、食管反流病,食管炎,结核病,新冠肺炎,流行性感冒等

好评 99%
接诊量 587
平均等待 2小时
擅长:乙型肝炎,丙型肝炎,脂肪肝,肝硬化,药物性肝炎,肝硬化,肝癌,自身免疫性肝炎,功能性胃肠病,急、慢性胃炎,便秘,肠易激综合征,胃息肉,肠息肉,胃溃疡,十二指肠溃疡,胃、食管反流病,食管炎,结核病,新冠肺炎,流行性感冒等
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邓美英 主任医师

脑血管病、睡眠障碍、头痛、眩晕

好评 100%
接诊量 121
平均等待 -
擅长:脑血管病、睡眠障碍、头痛、眩晕
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宋永春 副主任医师

直肠癌的极致保肛外科治疗,被百度称为“护菊使者”。

好评 -
接诊量 -
平均等待 -
擅长:直肠癌的极致保肛外科治疗,被百度称为“护菊使者”。
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朱柏 主任医师

肺癌的精准诊治及个体化治疗、全程管理,慢性阻塞性肺疾病、哮喘等的诊断和治疗。支气管镜下的介入检查及各种介入治疗,周一三上午门诊,可联系线下加号

好评 -
接诊量 -
平均等待 -
擅长:肺癌的精准诊治及个体化治疗、全程管理,慢性阻塞性肺疾病、哮喘等的诊断和治疗。支气管镜下的介入检查及各种介入治疗,周一三上午门诊,可联系线下加号
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王瑾 副主任医师

痴呆、帕金森病的诊治,肉毒素注射治疗

好评 100%
接诊量 48
平均等待 -
擅长:痴呆、帕金森病的诊治,肉毒素注射治疗
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患友问诊

胸部出现灰黄色斑纹和硬块,担心是乳腺癌。患者男性19岁
68
2024-11-16 11:45:45
胸口白斑,求推荐合适的光疗仪及使用注意事项
45
2024-11-16 11:45:45
洗澡后发热39度,胸口红斑,询问是否继续用药或更换布洛芬颗粒。患者男性3岁
13
2024-11-16 11:45:45
患者发现胸部红斑,伴有瘙痒,怀疑是过敏反应。患者女性25岁
41
2024-11-16 11:45:45
患者胸口出现淡黄色斑,无其他不适,咨询原因及处理方法。患者女性26岁
4
2024-11-16 11:45:45
胸口有汗斑,无脚气,17岁男性,询问药物治疗。
40
2024-11-16 11:45:45
哺乳期乳房下方出现红点红斑,不痛不痒,哺乳期是否可以用药?患者女性27岁
58
2024-11-16 11:45:45
胸部有黑斑伴瘙痒,已用抗真菌药未见明显改善,出汗后症状加重。患者女性22岁
30
2024-11-16 11:45:45
19岁女性患者,咨询胸口中间出现的色斑问题。无慢性病史和过敏史。有时洗完澡感觉干燥,出汗时色斑明显。
57
2024-11-16 11:45:45
患者胸部出现红斑数月,无其他症状。咨询医生后疑似为真菌感染引起的花斑癣。患者女性27岁
47
2024-11-16 11:45:45

科普文章

胸膜斑的治疗方法包括激光光斑去除、药物治疗等。

1.激光光斑去除:胸膜斑的位置主要是胸部有一些斑点,可以通过手术去除。激光光斑去除能达到很好的去除效果,不会留下任何疤痕,同时,术后需要做好局部护理,避免沾水,以免引起感染。

2.药物治疗:用酮康唑软膏和克霉唑软膏擦拭患处,平时要保持皮肤干燥清洁,有利于疾病的恢复。黑色素沉积与紫外线辐射、长期熬夜和内分泌紊乱等有关,导致皮肤基底部黑色素增多,从而形成这种现象。日常饮食上也要多吃一些清淡的食物,避免吃刺激性食物和饮酒。

以上治疗方法应在专业医生的指导下进行。而胸膜斑在正常情况下,也并不会对身体造成伤害。

#斑色胎#胸膜斑#皮肤色素沉着
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色斑分不同的类型,一个是炎症后的色素沉着斑;再一个就是年龄增长形成的角化、寿斑;还有一些黄褐斑;还有获得性太田痣。那么色斑呈现在不同的部位,颜色深浅也不一样,所以临床上,要对不同的色斑进行鉴别诊断,采用不同的治疗的方法。

炎症后的色素沉着斑,随着时间的推移,逐渐的可以减轻,可以外用维甲酸、维 A 酸软膏之类的药物;口服维生素 C、维生素 E,促进色素的代谢;可以用增白制剂,明显减轻炎症后色素沉着斑的发生。

对于早期的寿斑,可以采用光电的治疗,口服一些维生素 E、维生素 C,可以用一些增白制剂,可以联合光电进行治疗。而对于黄褐斑这种色斑,也可以联合激光进行治疗,也可以采用果酸,也可以口服一些氨甲环酸片,外用氨甲环酸巴布贴、氢醌软膏,都可以明显的减轻症状。所以对面部的色斑,要进行不同的鉴别诊断,采用不同的方法进行治疗,是比较合理的。

#斑色胎#胸膜斑#咖啡牛奶斑
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随着医学的发展,色斑的去除方法有很多。可以用药物进行治疗,像维 A 酸、卡泊三醇这些药物,都可以起到角质剥脱的作用。所以临床上可以去除色斑,可以口服一些 VC、VE 抗衰老的。

所以,对于这种随着年龄增长而形成的这种色斑又叫素斑,药物是第一个治疗的方法。第二个可以采用物理治疗的方法,可以冷冻、激光,或者用其他的角质剥脱剂,像果酸,都可以减轻色斑。第三种方法,现在可以用调 Q 开关的激光,还有光电的联合治疗,也可以去除脸上的色斑的发生。

那么对于色斑的预防,主要一个是放做好防晒工作,防晒是色斑形成的主要原因,作息要有规律,少熬夜,休息一定要好,心情要好,这样可以减轻色斑进一步的发生。所以目前的治疗方法有很多种,也可以采用多种方法联合治疗,可以采用果酸进行治疗,也可以药物联合激光进行治疗,都可以去除色斑的进一步的发生。

当地时间11月13日,美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准了基因疗法KEBILIDI用于治疗AADC缺陷。这是美国有史以来第一个批准直接作用于大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传疾病,这个病挺严重,还会缩短患者寿命。近年来,大家关注到我们大脑中含有多巴胺,多巴胺是一种对运动功能极其重要的物质,这种病会导致我们脑中无法合成多巴胺。

这种疗法是一种基因替代疗法,是通过外科手术的方式直接把药物注射到大脑。临床试验结果显示,在进行基因治疗后的12个月内,患者运动和认知功能就有了快速改善,并且这种改善效果的持续时间可以达到5年。

正电子发射断层扫描和神经递质分析也证实了患者体内多巴胺的产生增加。改善源头后,患者的各种症状(比如情绪、出汗、体温和眼动危象等方面)得到改善,患者的生活质量也提高了。回到这个神奇的基因疗法,KEBILIDI是一种基于重组腺相关病毒血清型2(rAAV2)的基因疗法,里面包含了人的功能基因。

注入大脑后,这种功能基因可以增加AADC酶的含量,从而恢复多巴胺的产生,以此来纠正潜在的遗传缺陷。但还需要注意的是,KEBILIDI禁用于通过神经影像学评估还没有达到颅骨成熟度的患者。

参考来源:

1.PTC Therapeutics Announces FDA Approval of AADC Deficiency Gene Therapy.

2.Tai CH, Lee NC, Chien YH, Byrne BJ, Muramatsu SI, Tseng SH, Hwu WL. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency. Mol Ther. 2022 Feb 2;30(2):509-518. doi: 10.1016/j.ymthe.2021.11.005. Epub 2021 Nov 8. PMID: 34763085; PMCID: PMC8822132.

当地时间11月13日,两款心电图相关的设备被美国食品药品监督管理局(FDA)批准,一款是可佩戴的贴片,可连续14天来监测我们的心电图,当发生心律失常的时便于直接通知医生。

另一款是心电图监护仪,也能直接佩戴在胸部,能及时识别心律失常的具体类型[1-2]。这两款设备有助于心血管疾病的早期筛查。

未来心电图监护仪还将引入人工智能算法,分析心电图以更早诊断不同类型的心脏病。这台心电图监护仪还可以生成24小时连续心电图,可以在锻炼的时候使用,还能检测心率等数据。而可佩戴的贴片由有7个心电图导联,在检测心律失常方面准确性高。

1.什么是心律失常?

心律失常是常见的心血管疾病,其中室性心律失常最为常见,包括室性早搏(室早)、室性心动过速(室速)、心室扑动(室扑)和心室颤动。有时室性心律失常的发生毫无征兆,这两个设备的获批有助于更早发现;有时会出现心悸或黑矇,甚至发生心脏性猝死。

据相关数据显示,我国大陆的年猝死人数可达54.4万[3]。且在全球范围内,心血管疾病盯上了年轻人,是导致过早死亡的主要原因之一。因此我们每个人都需要关注心律失常等疾病,保护好你的“小心脏”。

2.心律失常检查包括哪些?

近期,徐汇区市场监管局联合10家医疗机构在细胞和基因治疗药品创新与临床发展会上联合发布《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》,为CAR-T创新药品的使用提供了规范化的指导。

该《指南》首次提出“将CAR-T药品使用质量管理纳入统一的医疗机构药品管理体系,指导医疗机构组建多学科诊疗团队,由临床使用细胞治疗药品的科室负责人作为细胞治疗团队负责人 对细胞治疗项目的各环节进行监督,院内其他部门明确职责,协同配合参与,从而保障患者使用药品的质量安全和可追溯 。” 

关于细胞治疗,你也许有很多问题,我们整理了5个常见问题,一起了解。

1.什么是CAR-T药品?

CAR-T药品也称细胞疗法,是一种用自身免疫系统细胞的癌症治疗方法。可以从我们自身或者其他人的外周血中收集T细胞,然后在体外进行改造以表达嵌合抗原受体(CAR)。改造后,经过体外扩增,再回输回体内,这些这些CAR-T细胞特异性识别靶抗原并迅速增殖以在体内发挥抗肿瘤作用。

CAR-T疗法会影响我们的免疫系统,可能出出现不良反应。如细胞因子释放综合征(CRS)。当CAR-T细胞开始攻击癌细胞并触发体内的免疫反应时,就会发生这种情况。对于某些患者来说,CRS可能感觉像是流感症状,也可能会像低血压,也可能出现高烧和呼吸困难等。

2.FDA批准了哪些CAR-T药?

目前FDA批准的CAR-T药包括以下7种,大多应用于骨髓瘤、淋巴瘤和白血病。

3.得了癌症再取免疫细胞来得及吗?

很多癌症一发现就是晚期,癌细胞会干扰我们身体自然产生的免疫细胞。因此,许多癌症患者无法获得足够的健康T细胞进行治疗。且随着年龄增长,我们体内免疫细胞的数量和活性都会降低。

为了应对未来这种情况,可以更早地储存健康的免疫细胞,储存免疫细胞的过程类似于抽血,先会抽150-200ml的血,然后送到细胞库去处理从而分离出包含免疫细胞的外周血单核细胞。分离完成后,再将细胞放在液氮瓶中长期储存,可以保存较长时间直到需要使用,且免疫细胞活力不会发生变化。

4.冻存免疫细胞可以冻存多久?

理论上,可以一直冻存。细胞达到冻存温度(如-196°C),细胞的新陈代谢就会失去活性,当细胞解冻时,再次恢复活性。

5.冻存后的免疫细胞有什么用?我的家人能用我冻存的免疫细胞?

可以恢复免疫力,以及用于前文提到的CAR-T细胞疗法。

但家人并不能使用你冻存的免疫细胞,这是因为不同个体之间会出现移植物排斥反应,因此每个人冻存的免疫细胞最好只用于自己。

参考来源:

1.上海徐汇发布《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》.

2.Zhang X, Zhu L, Zhang H, Chen S, Xiao Y. CAR-T Cell Therapy in Hematological Malignancies: Current Opportunities and Challenges. Front Immunol. 2022 Jun 10;13:927153. doi: 10.3389/fimmu.2022.927153. PMID: 35757715; PMCID: PMC9226391.

3.What Is CAR T-Cell Therapy?

4.FDA approves CAR-T cell therapy to treat adults with certain types of large B-cell lymphoma.

5.FDA approves obecabtagene autoleucel for adults with relapsed or refractory B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia.

6.FDA approves tisagenlecleucel for relapsed or refractory follicular lymphoma.

7.FDA approves ciltacabtagene autoleucel for relapsed or refractory multiple myeloma.

8.FDA approves lisocabtagene maraleucel for relapsed or refractory large B-cell lymphoma.

9.FDA approves idecabtagene vicleucel for multiple myeloma.

10.FDA approves brexucabtagene autoleucel for relapsed or refractory mantle cell lymphoma.

11.https://healthbanks.us/faqs-immune.

#手术#心房颤动#心房颤动[心房纤颤]
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当地时间11月7日,强生宣布FDA批准VARIPULSE平台用于治疗药物难治性阵发性心房颤动。房颤,是一种常见的心脏问题,在美国,每四个成年人中就有一个可能会遇到这个病。全球范围内,受影响的人数更是高达5000万[1]。

很多患者可能并不知道自己有房颤,通常是在出现了一些并发症之后才被发现。房颤是一种心脏的电信号出现了问题,导致心跳不规律。当药物不能解决这个问题时,就需要导管消融手术。手术可以帮助心脏恢复正常的电信号,从而改善心跳不规律的状况。本次新技术获批基于临床试验,研究结果发表于《循环》杂志上[2]。

在美国的30个不同的医院里,有291名患者参加了这个试验。所有患者在手术中顺利,手术做完后,患者的病情得到了改善。通过这个设备,在98%患者手术中,医生都能准确地找到出问题的静脉。手术中,每条静脉被处理了73-96次,有85%患者达到了手术的最佳效果。手术中出现的不良事件很少,只有2.9%。且有25%手术是在没有使用X光透视的情况下完成的。

总的来说,这个试验显示了这种手术方法的有效性和安全性,而且通过使用先进的技术,手术可以更精确,对患者的影响更小。

VARIPULS平台包括三个主要部分:

VARIPULS导管 :医生会通过它向心脏发送特殊的电信号,这些电信号可以帮助纠正心脏的不规则跳动。

TRUPULS发生器 :用来产生那些特殊的电信号的设备,这些信号通过VARIPULSE导管传递到心脏。

CARTO 3标测系统和VARIPULSE软件 :这是一个高级的导航系统,帮助医生准确地找到心脏中需要治疗的区域,并且VARIPULSE软件可以控制整个治疗过程。

这个新技术已经在美国、欧洲、日本和加拿大得到了官方的批准,已经成功地帮助了全球超过1000名患者。

参考文献:

1.Johnson & Johnson MedTech Receives FDA Approval for the VARIPULSE™ Pulsed Field Ablation Platform for the Treatment of Atrial Fibrillation.

2.Reddy VY, Calkins H, Mansour M, Wazni O, Di Biase L, Bahu M, Newton D, Liu CF, Sauer WH, Goyal S, Iyer V, Nair D, Athill C, Hussein A, Whalen P, Melby D, Natale A; AdmIRE Trial Investigators. Pulsed Field Ablation to Treat Paroxysmal Atrial Fibrillation: Safety and Effectiveness in the AdmIRE Pivotal Trial. Circulation. 2024 Oct 8;150(15):1174-1186. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.124.070333. Epub 2024 Sep 11. PMID: 39258362; PMCID: PMC11458102.

近期再生元制药公司和赛诺菲宣布[1],欧盟委员会(EC)已批准度普利尤单抗用于治疗1岁及以上儿童的嗜酸性粒细胞性食管炎。

本次获批属于扩大适应证,新增1-11岁、体重≥15公斤儿童可用,以治疗常规药物治疗不好或者不适合常规药物治疗的儿童。

嗜酸性粒细胞性食管炎是什么疾病?

嗜酸性粒细胞性食管炎是一种与炎症相关的慢疾病,会导致患者的食管受损。目前这个病诊断比较困难,很容易误诊,因为这个病的症状和其他消化道疾病类似。

在对宝宝的影响上,这个病会严重影响儿童的进食能力,还可能导致孩子呕吐、腹痛、吞咽困难、食欲下降。因此得病后需要及时就医,降低并发症,防止疾病进一步恶化。

这个新药有什么效果?安全性如何?

新药获批基于EoE KIDS的Ⅲ期试验[2]。这是一项随机双盲对照试验,主要评估新药在1-11岁食管炎儿童患者中的疗效和安全性。试验分为AB两个部分:

在试验的A部分,共有102名1-11岁的儿童患有嗜酸性粒细胞性食管炎,这些儿童使用质子泵抑制剂治疗没有效果。患者被随机分组,分别采用高剂量(HE)或者低剂量(LE)的皮下度普利尤单抗方案,还有一些儿童被分入安慰剂组,整个过程持续16周。 文献截图在B部分,那些完成了A试验且符合条件的患者,继续使用原来的度普利尤单抗方案,或者原来是安慰剂组的患者转用高剂量或者低剂量的度普利尤单抗,这个过程再持续36周。

这次试验主要关注的重点是在第16周的时候患者的组织学缓解情况(判断标准是每个高倍视野中的嗜酸性粒细胞不超过6个)。

有效性

在A部分,高剂量组的37名患者里,有25名(占68%)出现了组织学缓解情况;低剂量组31名患者中,18名(58%)有组织学缓解;而对照组34名患者中,只有1名(3%)实现组织学缓解。

 文献截图

高剂量方案和对照相比,缓解率差异达到65个百分点;低剂量方案和对照组相比,缓解率差异是55个百分点。

和对照组相比,高剂量的度普利尤单抗方案在组织学、内镜和转录组测量这些方面有显著的改善。所有使用度普利尤单抗治疗的患者,从开始到第52周在组织学、内镜和转录组测量方面的改善情况,和A部分使用度普利尤单抗治疗的患者从开始到第16周的改善情况大致相同。

安全性

安全性方面,度普利尤单抗组和对照组的不良事件发生率相似。大多数事件的严重程度为轻度或中度(详见下图)。 文献截图在A部分 接受度普利尤单抗治疗的患者(不管是高剂量还是低剂量)中出现恶心、注射部位疼痛和头痛这些情况的比例,比对照组至少高10%。有3名接受度普利尤单抗治疗的患者出现了严重不良事件,在B部分总共6名患者出现了严重不良事件。

除了治疗食管炎,还有哪些应用?

国内主要用于哮喘、结节性瘙痒和特应性皮炎等治疗[3]。FDA批准适应证包括以下[4]:

特应性皮炎

度普利尤单抗适用于治疗6个月及以上的中重度特应性皮炎(AD)成人和儿童患者,这些患者的疾病用外用处方疗法不能充分控制,或者不适合使用这些疗法时。度普利尤单抗可与外用皮质类固醇一起使用,也可单独使用。

哮喘

度普利尤单抗适用于作为6岁及以上中重度哮喘且具有嗜酸性粒细胞表型或口服皮质类固醇依赖型哮喘的成人和儿童患者的附加维持治疗。

使用限制:度普利尤单抗不适用于缓解急性支气管痉挛或哮喘持续状态。

慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉

度普利尤单抗适用于作为12岁及以上未得到充分控制的慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉(CRSwNP)成人和儿童患者的附加维持治疗。

嗜酸性食管炎

度普利尤单抗适用于治疗1岁及以上、体重至少15kg的嗜酸性食管炎(EoE)成人和儿童患者。

结节性痒疹

度普利尤单抗适用于治疗结节性痒疹(PN)成人患者。

慢性阻塞性肺疾病

度普利尤单抗适用于作为未得到充分控制且具有嗜酸性粒细胞表型的慢性阻塞性肺疾病(COPD)成人患者的附加维持治疗。参考文献:

1.Dupixent® (dupilumab) Approved in the European Union as the First and Only Medicine for Young Children with Eosinophilic Esophagitis

2.Chehade M, Dellon ES, Spergel JM, Collins MH, Rothenberg ME, Pesek RD, Hirano I, Liu R, Laws E, Mortensen E, Martincova R, Shabbir A, McCann E, Kamal MA, Kosloski MP, Hamilton JD, Samuely C, Lim WK, Wipperman MF, Farrell A, Patel N, Yancopoulos GD, Glotfelty L, Maloney J. Dupilumab for Eosinophilic Esophagitis in Patients 1 to 11 Years of Age. N Engl J Med. 2024 Jun 27;390(24):2239-2251. doi: 10.1056/NEJMoa2312282. PMID: 38924731.

3.国家药品监督管理局药品审评中心

4.DUPIXENT- dupilumab injection, solution.Updated September 27, 2024

#急性淋巴细胞白血病#白血病
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当地时间11月8日,FDA批准了新一代CAR-T疗法(obecabtagene autoleucel),用于治疗复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病。主要效果是看输注后3个月内达到的“完全缓解率”和持续时间,这里的“完全缓解”是临床试验的一个指标,指患者体内可检测到的疾病相关的症状、体征及实验室检查异常等均完全消失或恢复正常,但并不意味着疾病已经被彻底治愈。

研究结果表明,在65例患者中,27例患者在3个月内达到“完全缓解”,占比42%。3个月内达到的“完全缓解”持续时间为14.1个月[1-2]。最常见的非实验室不良反应(发生率≥20%)包括细胞因子释放综合征、肌肉骨骼疼痛、病毒感染、发热、恶心、细菌感染性疾病、腹泻、发热性中性粒细胞减少症、免疫效应细胞相关神经毒性综合征、低血压、疼痛、疲劳、头痛、脑病和出血。FDA也提及,新药说明书中有“细胞因子释放综合征、免疫效应细胞相关神经毒性综合征和T细胞恶性肿瘤”的黑框警告。

白血病生存率有多低?

白血病是一种血液恶性肿瘤,可分为急性和慢性两种,如果不治疗,急性白血病的病程比慢性白血病更快[3]。慢性髓性白血病全球的年发病率为(1-2)/10万,占成人白血病总数的15%-20%,各个年龄段都可能会发生,且年龄越大发病率增加,自然病程为3-5年,对于绝大多数患者来说,CML已经成为一种慢性可控制的肿瘤[4]

急性白血病又分为急性淋巴细胞白血病(ALL)和急性髓系白血病(AML)。急性淋巴细胞白血病是成人最常见的急性白血病之一,占成人急性白血病的20%-30%,目前国,完全缓解率可达70%-90%,但3-5年无病生存率达 30%-60% [5]。从1996年-2002年,美国与AML相关的总体生存率为21.7% 。≤55岁的5年生存率为23%,而>55岁的相应生存率为11%[6]

白血病相关检查有哪些?

1.维生素B12和叶酸 :这两种物质与维生素C共同帮助身体制造新蛋白质,对正常红细胞和白细胞形成至关重要,其水平会被监测,必要时患者可能需补充维生素。 

2.血液凝固测试 :检测凝血过程,白血病患者常出现凝血功能受损(凝血障碍),可能导致出血和瘀伤。 

3.血尿素氮(BUN) :BUN是肾脏过滤出的血液废物,高水平可能提示肾脏功能不佳。

4.全血细胞计数(CBC)和分类计数 :CBC检测红细胞、白细胞和血小板水平,ALL常导致健康血细胞计数低。 

5.肌酐 :肌酐是肌肉产生的废物,其在血液中的水平可反映肾脏功能,水平升高意味着肾脏功能下降。

6.电解质 :帮助营养物质进入细胞和废物排出细胞,对神经、肌肉、心脏和大脑正常运作至关重要,磷酸盐是其中重要的一种,血液中磷酸盐水平过高可能提示肾脏问题。 

7.乳酸脱氢酶(LDH) :LDH是一种在大多数细胞中发现的蛋白质,死亡或快速生长的细胞会释放LDH,高水平可能提示。 

8.肝功能测试(LFTs) :通过测量肝脏制造或处理的化学物质来评估肝脏健康,异常水平提示肝脏功能不佳。 

9.尿酸 :ALL患者因白细胞快速更新、化疗或放疗等原因可能出现高尿酸血症,过高水平会损害肾脏。 

10.人类白细胞抗原(HLA)分型 :HLA是细胞表面的蛋白质,在免疫反应中起重要作用,每个人的HLA类型独特。该测试在异基因造血干细胞移植前进行,通过比较患者与供体白细胞的蛋白质,寻找合适的移植供体匹配,以避免移植排斥反应。 

11.骨髓穿刺和活检 :白血病起源于骨髓,诊断ALL需抽取骨髓样本进行检测。骨髓穿刺抽取骨髓液,活检获取骨髓组织块,通常从髋骨后部(骨盆)取样。操作时患者可能感到疼痛,取样后髋部可能疼痛数日,皮肤可能出现瘀伤。

参考来源

1.FDA approves obecabtagene autoleucel for adults with relapsed or refractory B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia.

2.Autolus Therapeutics Announces FDA Approval of AUCATZYL® (obecabtagene autoleucel – obe-cel) for adults with relapsed/refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia (r/r B-ALL).

3.Preisler HD. The leukemias. Dis Mon. 1994 Oct;40(10):525-79. PMID: 7924833.

4..慢性髓性白血病诊疗指南(2022年版)

5.中国成人急性淋巴细胞白血病诊断与治疗指南(2024年版).

6.Deschler B, Lübbert M. Acute myeloid leukemia: epidemiology and etiology. Cancer. 2006 Nov 1;107(9):2099-107. doi: 10.1002/cncr.22233. PMID: 17019734.7.Acute Lymphoblastic Leukemia of NCCN(2023).

近期,全球首例用干细胞恢复视力的报道发表在《柳叶刀》上[1],通过诱导多能干细胞修复了患者角膜,帮助改善了患者的视力。

官网截图

1.什么是诱导多能干细胞?

2006年,研究人员在小鼠细胞中导入了4个基因,发现了与胚胎干细胞相似特性的干细胞,命名为诱导多能干细胞,后来类似的方法发现了人类诱导多能干细胞[2-3]

与胚胎干细胞一样,诱导多能干细胞具有多能性,也就是说它可以分化为身体内的任何细胞类型。

一般而言,干细胞治疗会采用患者自体干细胞,比如来自于脂肪、牙髓的干细胞,不具有免疫排斥反应。但并不是每个患者有那么多时间或者在生病前就冻存了干细胞,因此可以选择储存在医院细胞库中的细胞。利用化学的方法诱导其分化成我们想要的细胞,这就是诱导干细胞。

研究截图

研究应用的就是诱导多能干细胞,能从干细胞中培育出眼部的细胞,比如之前研究人员培养出了结膜、泪眼等。再利用这些干细胞制造iPSC的角膜上皮细胞片(iCEPSs),将单个iCEPS移植到每个患者的患病眼睛上。术后还会应用一些药物来防止感染和炎症,如局部抗生素(头孢类药物)和倍他米松滴眼液,每天4次;倍他米松和新霉素软膏,每天一次,来防止术后炎症。

2.干细胞恢复患者视力,效果如何?

试验在大阪大学医院眼科进行,获得了日本厚生劳动省健康科学委员会再生医学小组委员会的批准。日本对干细胞疗法的研发一直鼓励和支持,2014年实施了《再生医学安全法》,以确保再生医疗等技术的安全性,促进再生医疗等的迅速、安全提供和普及[4]。  

研究结果

研究一共有4人,大概39-72岁,分别包括2名男性和2名女性患者。结果表明,患者的临床表现均有所改善,比如眼部疾病分期由重转轻,视力有所改善,角膜混浊严重程度减轻,角膜血管化的严重程度在所有患者中均有所减轻,睑球粘连有所改善。 

研究结果

如前面提到的,这些干细胞并非来自于患者自身,而是来自于干细胞库的脐带血。

整个过程中,没有发生免疫排斥或肿瘤形成。如果来源于患者自身干细胞,是否会有更好效果?

我们的眼睛角膜有一层分层上皮,这对于视力很重要,在角膜上皮中含有一个干细胞库,这些细胞增殖为中央角膜持续提供上皮细胞,维持其健康状态。研究者分享了一种猜想,可能干细胞转化成了角膜细胞,从而改善了相关指标。总之,研究结果显示,这项细胞疗法是安全的,并且帮助患者改善了视力。

研究者继续试验,招募更多人参与,以更好地诠释治疗效果。

3.国内与干细胞相关政策有哪些?

在改善视力方面,干细胞为眼部疾病患者带来曙光。但每一项科学成果从实验室走向广泛的临床应用,都离不开政策的保驾护航。一起来看近期一系列干细胞相关政策[5-8]

国家卫健委:重视细胞临床前沿技术的研发和转化

2024年10月15日,药监局在“对十四届全国人大二次会议第8718号建议的答复”中,提及“国家卫生健康委高度重视细胞与基因领域临床前沿医疗器技术的研发与转化

国家卫生健康委承接国家重点研发计划“前沿生物技术”“干细胞研究与器官修复”等重点专项,在细胞与基因领域医疗技术研发方向进行布局,系统加强前沿核心科技攻关,重点突破一批引领性技术,开展临床应用研究,加快细胞与基因领域前沿技术相关医疗产业发展 ,培育新质生产力。

 药监局官网截图

2015年,国家卫生健康委制定发布《干细胞临床研究管理办法(试行)》(以下简称《办法》)和《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则(试行)》,建立了以医疗机构为责任主体开展干细胞临床研究的管理路径。按照《办法》有关规定,干细胞制剂可以在已备案的干细胞临床研究机构完成临床研究后,将已获得的临床研究结果作为技术申报资料提交,用于申请药品注册临床试验。

中检院:干细胞外泌体不作为医疗器械管理 2024年10月31日,中国食品药品检定研究院发布“2024年第二次医疗器械产品分类界定结果汇总”,其中“建议不作为医疗器械管理”的产品中,包含干细胞外泌体。

 

 官网截图

对已批准设立的医疗服务,鼓励医疗机构备案应用

 

官网截图

2024年10月10日,北京市发布的关于对《北京市高质量建设细胞与基因治疗产业集群实施方案(2024-2026年)(征求意见稿)》公开征集意见的公告,提及“对已批准设立的新增细胞与基因治疗医疗服务价格项目,鼓励医疗机构随时备案并开展应用。鼓励商业保险公司与医疗机构、医药企业合作,开发细胞与基因治疗相关的商业健康保险产品,探索细胞与基因治疗创新技术按治疗效果收费等商业保险新模式。”12类需造血干细胞移植疾病纳入北京医保 2024年11月6日,北京市发布“北京市医疗保障局关于调整完善本市基本医疗保险造血干细胞移植医疗费用报销政策的通知”。

 官网截图

提及若患以下疾病需要进行干细胞移植,可使用医保:

1.急性白血病;

2.慢性白血病;

3.淋巴瘤;

4.多发性骨髓瘤;

5.骨髓增生异常综合征;

6.再生障碍性贫血;

7.嗜血细胞综合征/噬血细胞综合征;

8.阵发性睡眠性血红蛋白病/阵发性睡眠性血红蛋白尿症;

9.重型地中海贫血;

10.重度骨髓型放射病;

11.其他某些恶性肿瘤,具体为:骨髓增殖性肿瘤、神经母细胞瘤、髓母细胞瘤、肾母细胞瘤、横纹肌肉瘤;12.部分遗传病、先天性疾病及代谢性疾病,具体为:先天性骨髓衰竭综合征、原发性免疫缺陷病、先天性造血异常、先天性遗传代谢病、慢性活动性EB病毒感染、EB病毒相关淋巴增殖性疾病、异常血红蛋白病。

参考来源

1.Induced pluripotent stem-cell-derived corneal epithelium for transplant surgery: a single-arm, open-label, first-in-human interventional study in Japan,Soma, Takeshi et al.The Lancet, Volume 0, Issue 0.

2.Yamanaka S. Induced pluripotent stem cells: past, present, and future. Cell Stem Cell. 2012 Jun 14;10(6):678-684. doi: 10.1016/j.stem.2012.05.005. PMID: 22704507.

3.Jamal A. Induced pluripotent stem cells (iPSCs): Where are we and where are we heading? Cell Mol Biol (Noisy-le-grand). 2023 Nov 15;69(11):76-80. doi: 10.14715/cmb/2023.69.11.13. PMID: 38015537.

4.再生医疗等安全性确保等相关法律.

5.药监局官网.

6.中国食品药品检定研究院.

7.北京市人民政府.

8.北京市医疗保障局.

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