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华山医院,上海华山医院,上海复旦大学华山医院脾气不足证专家

简介:

复旦大学附属华山医院创建于1907年,前身为中国人自办的中国红十字会总医院暨医学堂,为中国培养了最早一批现代医学人才。如今,复旦大学附属华山医院是国家卫生健康委委属医院、复旦大学附属医院和中国红十字会冠名医院。1992年,医院首批通过国家三级甲等医院评审,是国内最著名、最具国际化特色的医教研中心之一。华山医院现有浦东、虹桥、北院等多个院区,共有核定床位2092张,拥有临床医技科室40个。医院共有教育部国家重点学科10个,卫生部国家临床重点专科20个,上海市重中之重临床医学中心4个,上海市重中之重临床重点学科1个,上海市高峰学科1个,上海市临床质控中心8个,设有1个WHO研究与培训合作中心,3个卫生部及上海市重点实验室,各类研究所、研究中心20个。在专科声誉排行榜中,医院有6个学科位于全国前三名,10个学科位于前十名。医院2019年总门急诊量逾380万人次(全国及世界各地患者占一半以上),出院病人近10万人次,手术6万余人次。华山声誉辐射全国,蜚声海外,是上海首家提供涉外医疗服务的单位,现为10国领事馆指定医疗机构,外籍病人来自全球100多个国家和地区,总计超过60万人次。医院医疗技术力量雄厚,著名专家云集。现有职工近4000余人,医疗专业技术人员占80%以上,其中高级职称专家近600人,拥有院士3名、长江学者7名、国家杰青5名、“973”首席科学家4名、终身教授22名;国家级专业学术委员会主委或副主委近40名,上海市级专业学术委员会主委或副主委60余名。在完成大量医疗任务的同时,科研工作成绩突出,学科建设百花齐放。2016年,医院获批成为全国最高级别的科研平台--国家老年疾病临床医学研究中心,也是复旦大学第一个国家临床医学研究中心。近五年来,科研硕果累累,2014年、2015年、2017年均获得国家科技进步二等奖,国家自然科学基金400余项,发表论文4000余篇,被SCI收录2300余篇。其中,华山医院手外科团队首创“健侧颈神经移位治疗中枢损伤后上肢偏瘫”,研究成果以originalarticle发表于权威的新英格兰医学杂志(NEJM),影响因子为72.406分。华山医院作为学校最早的教学医院,目前以培养面向“双一流”的高质量医学人才为重点,每年承担2000余名学生(学员)的教学工作。近五年来,医院获得上海市精品课程2项,市教委本科重点课程2项,荣获市优秀博士学位论文8篇,市优秀硕士学位论文2篇。每年举办各级各类学术论坛与国家级继续医学教育项目100余项,招收学员逾万人,为国家培养了大量的医学人才。医院注重与国外的学术交流,每年主办一系列国际性的学术会议,并先后派出医教研及管理团队及个人赴美国、英国、法国、澳大利亚、丹麦、日本、香港、台湾等40余个国家和地区访问学习、参会交流。同时,医院助力“一带一路”倡议,推进国际合作,与捷克卫生部、勃罗夫卡医院开展双边合作,并加入“中国-中东欧国家医院合作联盟”。医院还与美国哈佛医学院、麻省总医院、梅奥医学中心、凯特琳医疗集团以及英国剑桥大学、加拿大UBC大学等知名学府建立了友好合作关系,旨在建设成为中国最卓越的临床医学和医学教育培训中心之一。在打造国际化优质医院的进程中,华山医院的综合实力得到了充分的证明。在进博会、奥运会、世博会、APEC会议、亚信峰会、上海合作组织五国首脑峰会以及美国总统访华等重要外事活动中承担了重要领导的医疗保障任务。医院凭借过硬的医疗实力和多年的保障经验,长期以来在F1、NBA季前赛、国际汽联世界耐力锦标赛、国际滑联短道速滑世界杯、国际田联钻石联赛、花滑世锦赛、上海环球马术冠军赛等国际赛事的医疗保障工作中表现出色,相关国际运动协会皆给予了高度肯定与赞扬。华山医院自1907年建院起始终秉承红十字精神,为社会各方提供医疗救助与紧急救援。医院分别在汶川抗震救灾(荣获由中共中央、国务院、中央军委颁发的“全国抗震救灾英雄集体”)、菲律宾台风灾后救援、尼泊尔地震救援、非洲埃博拉病毒救治、江苏盐城龙卷风灾区救援等国内外重大灾害期间开展人道主义救援工作。2017年,医院积极响应党和国家的号召,派出医疗队赴巴基斯坦瓜达尔港助力,投入“一带一路”国家战略需求的第一线,彰显红十字公益精神。1965年至今,医院共有38位医务人员与全国各地的医疗工作者一起,远赴索马里、阿尔及利亚、多哥、摩洛哥以及老挝等国家,秉承着国际人道主义救援宗旨,在非常艰苦的条件下,赢得了受援国人民的尊重。2020年初,新冠疫情暴发,华山医院积极响应国家号召,先后派遣4批273名医护人员赴湖北武汉增援,是全国330多支援鄂医疗队中派遣人员数最多的医院;除了在武汉市金银潭医院、武汉市第三医院支援外,还负责洪山体育场武昌方舱医院的建设,并且整建制接管同济医院光谷院区重症监护室,受到了孙春兰副总理的肯定。医院为上海新冠疫情防控组长所在单位,在疫情防控中的科普工作得到了社会的广泛赞誉。华山医院15次蝉联“上海市文明单位”称号,2次蝉联“全国文明单位”,并荣获全国先进基层党组织、全国五一劳动奖状、全国精神文明建设先进集体、全国厂务公开民主管理示范单位、全国青年文明号等荣誉称号。对接国家战略和民生关切,始终是华山的责任与使命。医院继与摩洛哥、云南、新疆、西藏等地建立医疗卫生对口支援后,还在国家卫健委的统一部署下,与海口、福建等地合作共建。按照国务院要求,与福建省人民政府共建复旦大学附属华山医院福建医院,以福建医科大学附属第一医院为依托,建设国家区域医疗中心。通过智慧医疗等模式,使优质服务得以内延外展,惠及20余省市、200多家医院。2018年4月,李克强总理亲自来华山考察互联网远程会诊系统,鼓励医院继续积极发展“互联网+医疗”。医院将继续践行“厚德仁术、创新奉献”的院训,秉承“公益办院,质量立院,科教强院,文化兴院”的办院宗旨,发扬“敢为人先、甘于奉献、大医精诚、追求卓越”的医院精神,沿着公益性方向积极投身新一轮医改,坚持内涵建设与品牌拓展并重,向着国际化优质医院的目标大步奋进。复旦大学附属华山医院浦东院区(第二冠名:上海国际医院)坐落在上海浦东金桥地区,毗邻碧云国际社区,距浦东国际机场25公里,周边交通发达,多座浦江大桥和数条越江隧道直通中心城区,于2006年4月28日正式开业。华山医院浦东院区占地近50亩,环境优美,设施完善,除了拥有Cyberknife等国际先进的医疗设备外,DSA、MRI、CT、彩色多普勒等医疗设施也一应俱全。拥有住院床位200余张,监护室床位40张,诊疗科目设有皮肤科、神经外科、神经内科、射波刀治疗中心、普内科、内分泌科、消化科、运动医学科、感染科、心内科、呼吸科、中西医结合科、整形外科、静脉导管护理、妇科、普外科、疼痛科、重症医学科、麻醉科等学科,并开设健康管理中心和名医工作室及国际部等;2010年8月始与和睦家合作开设的国际门诊有:全科、儿科、妇科、内科、耳鼻喉科、泌尿外科、内分泌科、皮肤科、消化科、心理科。浦东院区作为碧云国际社区的配套医疗机构,很大程度上解决了碧云国际社区及周边外籍人士的就医问题,是一所以特需服务为主的综合性国有公立医院,提供健康管理服务和名医工作室专家预约服务。复旦大学附属华山医院虹桥院区选址于虹桥国际交通枢纽,出入上海的民航、铁路、轨交、客运均汇聚于此,是连接长三角15座中心城市、55座中等城市和一千多个小城镇的交通要冲。虹桥院区占地100亩,总建筑面积13万m2,建筑主体由门诊、急诊急救、医技、住院、科研办公五部分组成,拟形成影像检验中心、放化疗中心、手术中心、康复中心、信息中心五大功能区块,配套国际先进的诊疗设备。设总床位数800张。虹桥院区的建成,不仅将有助于满足周边居民的就医需求、吸引全国乃至世界各地的患者,更可以在公益性方向不变的前提下,将华山医院建设成为亚洲一流的标志性医院,从而彰显部属医院的实力,体现医疗国家队的作用。复旦大学附属华山医院宝山院区作为上海市政府“5+3+1”医疗服务实事工程,是集医、教、研于一体的三级综合性医院,是上海北部城郊居民的区域性医疗中心。华山北院坐落于宝山顾村地区,占地98490m²,核定床位600张,编制职工800名。设有内、外、妇、儿、中等临床与医技科室共38个。医院全新配置了MRI、CT、DSA等先进的医疗设备,在医疗质量、学科发展、教学科研、人才队伍建设方面传承母院特色,华山的神经外科、神经内科、皮肤科、感染科等国家教育部重点学科和卫生部临床重点专科均在北院开设,且学科骨干、管理团队均由母院派遣。此外,还引进了资深妇产科团队、加入“复旦儿科医联体”,完善了学科设置与布局。华山北院作为上海市公立医院改革试点单位,在医院体制机制与管理模式方面进行了多项创新:实行理事会领导下的院长负责制和总会计师派遣制;执行药品“零加成”,实现医药分开;建章立制,以定期耗材点评、推行试剂管理平台等做好成本控制;与母院视频交班,各类质控管理与华山同步进行;移动医疗、护理工作站全面应用;急诊、ICU一体化管理、推进急诊分级分诊制度;通过适当延长门诊医生的接诊时间,以诊间预约、APP掌上医院等方式完善全预约制度等服务流程的改进,进一步提升患者满意度,使郊区百姓在家门口就能享受到优质便捷的医疗服务,大大缓解了上海市西北地区三级医院紧缺的现状,为完善市、区医疗卫生布局做出了贡献。。

陈善闻 副主任医师

男性勃起功能障碍、早泄(硬度不够,勃起不坚,勃起困难,中途疲软,性欲低下,时间短,射精快)等性功能障碍疾病;前列腺炎、弱精症、男性备孕,不孕不育、前列腺增生、精索静脉曲张等微创治疗;对尿路感染、肾输尿管结石等有独到诊治经验;补肾,补肾壮阳,遗精,肾虚,阴囊潮湿,附睾炎,尿道炎,尿频,尿急尿等待,尿不尽,尿灼热,慢性前列腺炎,细菌性非细菌性前列腺炎,无精子症,男性生殖健康,男科疾病,男性不孕不育症等。

好评 99%
接诊量 1.8万
平均等待 15分钟
擅长:男性勃起功能障碍、早泄(硬度不够,勃起不坚,勃起困难,中途疲软,性欲低下,时间短,射精快)等性功能障碍疾病;前列腺炎、弱精症、男性备孕,不孕不育、前列腺增生、精索静脉曲张等微创治疗;对尿路感染、肾输尿管结石等有独到诊治经验;补肾,补肾壮阳,遗精,肾虚,阴囊潮湿,附睾炎,尿道炎,尿频,尿急尿等待,尿不尽,尿灼热,慢性前列腺炎,细菌性非细菌性前列腺炎,无精子症,男性生殖健康,男科疾病,男性不孕不育症等。
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王剑虹 副主任医师

脑血管病,癫痫,头痛,头晕,神经痛,帕金森,痴呆等神经内科常见病的诊断和治疗

好评 100%
接诊量 450
平均等待 5小时
擅长:脑血管病,癫痫,头痛,头晕,神经痛,帕金森,痴呆等神经内科常见病的诊断和治疗
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胡云 主治医师

输尿管狭窄,压力性尿失禁,尿路上皮恶性肿瘤(膀胱癌、输尿管癌)的手术及综合治疗

好评 100%
接诊量 102
平均等待 1小时
擅长:输尿管狭窄,压力性尿失禁,尿路上皮恶性肿瘤(膀胱癌、输尿管癌)的手术及综合治疗
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杨以萌 主治医师

肩肘膝

好评 100%
接诊量 111
平均等待 1小时
擅长:肩肘膝
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刘宇洲 副主任医师

外伤性臂丛损伤精准修复,肘管综合征,腕管综合征及正中神经、尺神经、桡神经、腓总神经的损伤治疗,骨关节疾病的微创治疗、多指并指屈指症等畸形诊治

好评 100%
接诊量 586
平均等待 2小时
擅长:外伤性臂丛损伤精准修复,肘管综合征,腕管综合征及正中神经、尺神经、桡神经、腓总神经的损伤治疗,骨关节疾病的微创治疗、多指并指屈指症等畸形诊治
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吴文育 主任医师

毛发移植;色素痣、皮肤良恶性肿瘤的手术治疗及整形修复;腋臭;肉毒素注射除皱、瘦脸;斑秃、脂溢性脱发等毛发疾病,痤疮、白癜风等美容性皮肤病,以及湿疹、银屑病等各种皮肤疾病。

好评 99%
接诊量 299
平均等待 8小时
擅长:毛发移植;色素痣、皮肤良恶性肿瘤的手术治疗及整形修复;腋臭;肉毒素注射除皱、瘦脸;斑秃、脂溢性脱发等毛发疾病,痤疮、白癜风等美容性皮肤病,以及湿疹、银屑病等各种皮肤疾病。
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黄佳 住院医师

痤疮(青春痘)、毛囊炎、湿疹、荨麻疹、脱发、过敏性皮炎、白癜风、银屑病、黄褐斑、带状疱疹/单纯疱疹、疣、甲癣/体癣等各种常见皮肤病的诊治。 擅长痘印痘坑、术后疤痕的修复治疗,注射美容等皮肤年轻化治疗。

好评 -
接诊量 17
平均等待 -
擅长:痤疮(青春痘)、毛囊炎、湿疹、荨麻疹、脱发、过敏性皮炎、白癜风、银屑病、黄褐斑、带状疱疹/单纯疱疹、疣、甲癣/体癣等各种常见皮肤病的诊治。 擅长痘印痘坑、术后疤痕的修复治疗,注射美容等皮肤年轻化治疗。
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陈疾忤 主任医师

关节、韧带、软骨、半月板、肌腱、肌肉损伤及疼痛

好评 100%
接诊量 3
平均等待 -
擅长:关节、韧带、软骨、半月板、肌腱、肌肉损伤及疼痛
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陈功 主任医师

微创和微侵袭治疗脑脊髓血管病(如脑动脉瘤、海绵状血管瘤、脑动静脉畸形、各种血管瘘和烟雾病等);显微微侵袭手术治疗各类脑脊髓肿瘤(脑膜瘤、胶质瘤、海绵状血管瘤、神经鞘瘤、脑积水、垂体瘤、伽玛刀),特别是脊髓血管病和肿瘤(硬膜动静脉瘘、神经鞘瘤和海绵状血管瘤等)

好评 99%
接诊量 329
平均等待 2小时
擅长:微创和微侵袭治疗脑脊髓血管病(如脑动脉瘤、海绵状血管瘤、脑动静脉畸形、各种血管瘘和烟雾病等);显微微侵袭手术治疗各类脑脊髓肿瘤(脑膜瘤、胶质瘤、海绵状血管瘤、神经鞘瘤、脑积水、垂体瘤、伽玛刀),特别是脊髓血管病和肿瘤(硬膜动静脉瘘、神经鞘瘤和海绵状血管瘤等)
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刘文娟 主治医师

擅长糖尿病及并发症、甲状腺结节、甲状腺功能异常、继发性高血压、垂体瘤、颅咽管瘤等内分泌疾病。

好评 -
接诊量 -
平均等待 -
擅长:擅长糖尿病及并发症、甲状腺结节、甲状腺功能异常、继发性高血压、垂体瘤、颅咽管瘤等内分泌疾病。
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患友问诊

我最近脾气很大,消化也不太好,想知道中医药如何治疗?
43
2024-11-16 20:45:13
一周大宝宝出现睡眠浅、易惊醒、脾气差、易哭闹、出汗多的症状,家长询问原因及解决方法,并咨询维生素D3的用量。
46
2024-11-16 20:45:13
48岁男性高血压患者,低压101,高压146,伴有失眠和脾气不佳,寻求用药和生活建议。
22
2024-11-16 20:45:13
32岁,舌头齿状,想了解人参片泡茶补气血的方法及饮食建议。
34
2024-11-16 20:45:13
我总是感到气血不足,脾气也变得很差,是否可以通过中医调理来改善?
15
2024-11-16 20:45:13
宝宝总是干呕,偶尔会呛到,甚至想吐奶吐不出来,脾气急躁,哭一会儿不抱就会大声哭闹,需要了解这是什么原因引起的?
67
2024-11-16 20:45:13
儿子脾气大、挑食,想问有没有合适的药物可以调理?
56
2024-11-16 20:45:13
儿童口臭半月,伴随脾气大,夜间睡眠不安稳。
46
2024-11-16 20:45:13
患者感觉脾不好,多汗,脖子后背一动就出汗,咨询中医科医生。患者男性31岁
32
2024-11-16 20:45:13
腰膝酸软,头晕耳鸣,咳嗽盗汗,食欲减退,失眠
28
2024-11-16 20:45:13

科普文章

在这个地球上,人如果能活到100岁就已经是高寿中的高寿了,基本上能活到70岁已经被称为不错了,80岁以上可以称之为含笑九泉,90岁以上还活着,已经是名副其实的老寿星了,能活到100岁以上,这简直就是一个奇迹,而最近有一位男性的老年人破了吉尼斯世界纪录,他活着的岁数为全球最长寿的男性。

 

 

他以112岁高龄而获得这项荣誉,吉尼斯世界纪录使我们熟知的一项涵盖面很广的极限挑战,而这位老先生,他以自己的年龄活出了人类男性最长寿的极限,也非常值得我们赞叹。

 

寿星情况

 

这位老寿星也并非是一帆风顺的,在他101岁的时候,经历了一场大手术,还好,幸运之神降临了,他并没有因为这场手术而离开了世间。在他101岁的时候,接受了植入心脏起搏器的手术,对于高龄的他来说,这简直就是一项非常容易发生意外情况的事情,不过他最终还是顺利完成了手术。

 

目前,他身体状况还不错,但是几乎丧失了全部的听力。虽然丧失了几乎全部的听力,但也没有影响到他享受生活。他强大的毅力,支撑着他活到这般年纪。当然,他的长寿是有秘诀的,下面,我们就来听听他说自己的长寿秘诀,看看我们能不能也像他一样长寿。

 

长寿秘诀

 

保持怜悯之心,不愤怒。他的长寿秘诀就是保持怜悯之心,只有自己充满爱,才能补给给别人爱,我们想要幸福快乐,首先必须要学会爱,充满爱,有充足的爱,这样我们才不会愤怒,我们不愤怒,才能享受平淡的人生,淡薄很多执著的事情。

 

 

他表示,父亲用爱把他和他的兄弟姐妹们养大,并且教导他们要爱所有的人,有好的东西要与人分享,因为这样不争不抢,乐于分享的性格,让他充满爱。并且因为他充满了爱,所以不会愤怒,一个充满爱的人,不会有太多的脾气,因为他自己的内心富足,这就是他长寿的秘诀,虽然简单,但是做到很不容易。

 

老寿星在家庭里的情况

 

这位老寿星在家庭里面,排行第二,他一共有十一位兄弟姐妹,在这么庞大的家族里面,他能够与兄弟姐妹们和谐相处,真不容易。他记得自己很小的时候,就已经帮助父亲干农活了,可以说是一位孝顺父母的孩子,通常孝顺的人,不会过得太差,他正是这样。

 

老寿星在结婚以后,一共育有4名子女,后来还有5个孙子和5个曾孙,他建立的新家族也是相当庞大的,他的妻子在2010年的时候已经不在世间了,但是他还是看到了生活的美好,幸福,享受着拥有的一切。

 

所以,每位高寿的老寿星都会有着这样那样不同之处,但是唯一相同的,就是保持良好的情绪有助于我们的健康,以及能够让我们延年益寿。

#神经性虚弱#脾气不足证#过度担心泄精引起虚弱
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谈到中成药组成与功效的问题,许多人对逍遥丸或者加味逍遥丸的误解,外行人想当然地认为它们是调理女性月经的专药。其实这是非常片面又无知的,逍遥丸直接来源于古方逍遥散,至少有一千多年的运用历史,主要治疗人体肝气郁结伴有脾气虚弱、阴血不足的状态。这种疾病状态女性容易出现,就形成逍遥丸是妇科专药的误解。其实,男性出现这种状态的几率并不少见,并且随着社会压力加大,有愈演愈烈之势。

其实有很多老中医一辈子最喜欢开的方子就是逍遥散,治疗得疾病很多,疗效比较稳定。逍遥丸主要由柴胡、薄荷、当归、白芍、白术、茯苓、生姜、炙甘草组成,具有疏肝解郁、养血健脾的功效。所以,逍遥丸主要用来治疗的中医证型是肝气郁结、心肝血虚、脾胃虚弱。这些证型病机常表现出来的症状如下:

  • 肝气郁结→心情郁闷、情绪低落、容易生气发火、喜欢叹气、甚至胸闷难忍、胁肋胀痛、手脚冰凉等,女性还表现为雀斑、乳房胀痛、痛经、月经不畅等。
  • 阴血亏虚→面色憔悴、萎黄少泽、心慌心跳、肢体发麻、睡眠不沉、多梦心烦、视物模糊、头发脱落、记忆力减退、胆子小等,女性还会出现月经量少。
  • 脾气虚弱→面有黄、眼睑水肿、食欲不佳、腹部赘肉、体重增加、少气懒言、四肢沉重、头目不清、乏力气短、大便稀薄……

症状不少,逍遥丸里面的柴胡、薄荷可以疏肝理气,白术、茯苓、甘草、生姜可以健脾和胃,当归、白芍可以滋补阴血,针对上面三种病机。

#脾气不足证#乏力#产后自汗、盗汗病
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太子参,也是临床上比较常用的中药,为石竹科植物异叶假繁缕的块根。主要产自山东,江苏,安徽等地。夏天茎叶大部分都枯萎的时候咱们进行采挖,除去須根,晒干,生用。太子参,味甘,微苦,性平,主要入肺经,脾经。

功效与作用:健脾补气,润肺生津。

  • 健脾补气:本品可以补益脾肺之气,而且性偏寒凉,属于补气药中的清补之品。对于热病后期,肺气不足,脾气虚弱等出现的疲倦乏力,自汗,饮食不佳,口干口苦等症状,咱们可以用太子参配伍石斛,玄参,麦冬,生地,炒白术,山药等药一块应用。现代药理研究表明,太子参的水煎液,可以对人体的淋巴细胞产生明显的刺激效果,增强机体的免疫力。
  • 生津润肺:太子参,味甘,主要可以生津润燥,因为入肺经,所以可以起到润肺的功效,对于温病后期,津伤肺燥出现的口干咽燥,眼睛干涩,多饮,饮不解渴,有的甚至出现大便干燥,咱们可以用太子参配伍西洋参,玉竹,桔梗,五味子,乌梅,酸枣仁,炙甘草等药一块应用。现代药理研究表明,太子参水煎液中,含有氨基酸,黄酮,多糖,皂苷,香豆素,以及多种微量元素。所以可以起到很好的补益效果。

注意事项:本品可以说很安全,大家可以放心服用。

常见用法:太子参,一般是入煎剂服用,咱们平时一般的用量在 10--15g

#脾气不足证
19
 
湿邪黏腻,易阻遏气机,气机枢纽,在
X于中焦。中焦主运化,受湿所困,运化不
力。然脾虚之人,运化失职,湿邪因出。
治疗当健脾气,去湿邪,畅气机。
药用党参 茯苓甘以健脾,白术苍术辛散
苦燥以去除湿邪,陈皮枳壳柴胡等调畅气
机。
又脾土易受肝木所克,故当增加白芍防风
柔肝疏肝,脾土湿困也可因肾阳虚衰,气
化不利所致。可适当增加肉桂附子等心温
补肾阳。或增加如薏苡仁泽泻木通车前
子等利湿之品,使邪从下焦而出。
所以基础方就是四君子汤。

当地时间11月13日,美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准了基因疗法KEBILIDI用于治疗AADC缺陷。这是美国有史以来第一个批准直接作用于大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传疾病,这个病挺严重,还会缩短患者寿命。近年来,大家关注到我们大脑中含有多巴胺,多巴胺是一种对运动功能极其重要的物质,这种病会导致我们脑中无法合成多巴胺。

这种疗法是一种基因替代疗法,是通过外科手术的方式直接把药物注射到大脑。临床试验结果显示,在进行基因治疗后的12个月内,患者运动和认知功能就有了快速改善,并且这种改善效果的持续时间可以达到5年。

正电子发射断层扫描和神经递质分析也证实了患者体内多巴胺的产生增加。改善源头后,患者的各种症状(比如情绪、出汗、体温和眼动危象等方面)得到改善,患者的生活质量也提高了。回到这个神奇的基因疗法,KEBILIDI是一种基于重组腺相关病毒血清型2(rAAV2)的基因疗法,里面包含了人的功能基因。

注入大脑后,这种功能基因可以增加AADC酶的含量,从而恢复多巴胺的产生,以此来纠正潜在的遗传缺陷。但还需要注意的是,KEBILIDI禁用于通过神经影像学评估还没有达到颅骨成熟度的患者。

参考来源:

1.PTC Therapeutics Announces FDA Approval of AADC Deficiency Gene Therapy.

2.Tai CH, Lee NC, Chien YH, Byrne BJ, Muramatsu SI, Tseng SH, Hwu WL. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency. Mol Ther. 2022 Feb 2;30(2):509-518. doi: 10.1016/j.ymthe.2021.11.005. Epub 2021 Nov 8. PMID: 34763085; PMCID: PMC8822132.

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