京东健康互联网医院
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复旦儿科医院专家

简介:

复旦大学附属儿科医院创建于1952年,系国家卫生健康委预算管理单位、三级甲等医院,是集医、教、研、防、管为一体的综合性儿童专科医院,全国儿科学重点学科、国家“211”、“985”和“双一流”工程建设单位,最早被国家授予儿科学硕士、博士学位授权点、临床医学(儿科)博士后流动站。在中国医学科学院发布的中国医院科技量值排行榜、复旦大学发布的中国医院最佳专科声誉排行榜和北京大学发布的中国医院最佳临床学科排行榜,我院儿科学均位居前列。荣获全国抗击新冠肺炎疫情先进集体、上海市第十届儿童工作白玉兰奖。2017年获批成为国家儿童医学中心。连续十一次荣膺上海市文明单位,连续两次荣膺全国文明单位称号。医院宗旨:一切为了孩子。医院使命:建树医学典范,呵护儿童健康。医院定位:立足上海、服务全国、辐射亚洲、放眼全球。医院愿景:国际一流的儿童医学中心。医院院训:团结、奋进、严谨、创新。医院理念:尊重、平等、热情、关爱。经过70年的发展,医院学科综合实力领先,临床专科优势突出。拥有一批国家级重点学科和平台,包括:7个国家临床重点专科(新生儿、重症医学科、小儿消化科、中医儿科、新生儿疾病重点实验室、小儿外科、临床护理);4个卫生部临床学科重点专业(新生儿、外科、心血管、传染病);国家新生儿先天性心脏病筛查项目管理办公室;国家儿科专业医疗质量控制中心;国家高通量基因临床诊断基地;国家远程医疗与互联网医学中心儿科协同中心;国家卫健委新生儿疾病重点实验室;国家住院医生规范化培训重点专业基地(儿科);国家新生儿特色保健专科基地。省部级级重点学科和平台有:上海市重中之重临床中心(儿科);上海市儿科疾病临床医学中心;上海市重中之重重点学科(儿科、儿外科);上海市医学重点学科(新生儿):上海市小儿外科疑难重症临床医学中心、新生儿会诊抢救中心、新生儿先天性心脏病筛查诊治中心、遗传代谢病筛查诊治中心、听力筛查诊治中心;上海市医学领先专业(呼吸急救);上海市公共卫生重点发展专业(小儿传染病);上海市儿科临床质控中心、上海市新生儿临床质量控制中心、上海市新生儿先天性心脏病筛查质控指导中心;上海市出生缺陷防治重点实验室。医院科研实力雄厚,近10年来,承担712项科研课题,经费5.9亿元。包括国家重点研发计划/国家重点专项、国家自然科学基金重点课题等。在Nature,TheLancet,NatGenet、CancerCell,Circulation,CellRes,CellStemCell,JAMAPediatrics,Pediatrics,JournalofPediatrics,PediatricResearch等重要国际学术期刊发表高影响力论文1800余篇。荣获省部级以上科研奖项30余项。主编国家规划教材《儿科学》、《小儿外科学》以及重要专著《实用新生儿学》、《实用新生儿外科学》、《实用新生儿护理学》、《小儿感染病学》、《现代实用儿科学》等百余部。主办《中国循证儿科杂志》、PediatricMedicine等学术期刊,与美国儿科学会协作主办《Pediatrics.中文版》。医院是教育部儿科教学指导委员会主任委员单位,拥有国家级重点学科、精品课程和优秀教学团队。复旦大学上海医学院儿科学系设在儿科医院,每年承担临床医学八年制、五年制以及预防、公共卫生等专业1000余名医学生的理论授课与临床实践教学工作;拥有7个博士点、10个硕士点,每年在读研究生250余名。拥有国家儿科和儿外科住院医师规范化培训基地,国家围产新生儿和小儿麻醉专科基地,13个上海市儿科亚专科和儿外科医师培训基地,每年在培住院医师和专科医师规范化培训学员210余人;每年培养长期进修学员350余名,短期进修学员400余名。每年举办60余期国家级继续教育学习班。形成了“全链条式教育”的儿科人才培养体系,致力于院校教育、毕业后教育、继续教育为一体的有机衔接和螺旋式能力提升。十三五期间,获国家精品在线开放课程,国家虚拟仿真建设项目。2021年,《儿科学)获首届国家精品教材奖。医院先后与美国、加拿大等国家和地区的26家国际上知名的医学机构和国内82家省级单位建立密切协作关系,开展广泛交流。多次举办大型儿科国际学术会议,包括国际儿童医院院长论坛、太平洋小儿外科年会、国际儿科肾脏病大会、IMFAR亚太区孤独症论坛、上海新生儿论坛、儿科心血管国际研讨会、国际儿科肾脏病论坛、亚洲新生儿医学国际研讨会、中国国际儿童重症医学论坛、儿童炎症性肠病国际高峰论坛、上海普拉德•威利综合征国际论坛等。七十年来,儿科人以“一切为了孩子”为宗旨,以“团结、奋进、严谨、创新”的院训勉励自己,努力构建和谐稳定的医院文化,为成千成万的儿童提供高质量的医疗保健服务,促进我国卫生健康事业的发展,在国内外享有盛誉。。

董瑞 主任医师

擅长普外科、肿瘤外科疾病;包括儿童实体肿瘤(神经母细胞瘤、肝母细胞瘤、肾母细胞瘤、纵膈肿瘤、软组织肿瘤、甲状腺肿瘤、乳腺肿瘤、卵巢肿瘤等)的综合治疗,手术、化疗、靶向、免疫治疗等;以及腹股沟斜疝、鞘膜积液、体表包块等。

好评 100%
接诊量 472
平均等待 30分钟
擅长:擅长普外科、肿瘤外科疾病;包括儿童实体肿瘤(神经母细胞瘤、肝母细胞瘤、肾母细胞瘤、纵膈肿瘤、软组织肿瘤、甲状腺肿瘤、乳腺肿瘤、卵巢肿瘤等)的综合治疗,手术、化疗、靶向、免疫治疗等;以及腹股沟斜疝、鞘膜积液、体表包块等。
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王晓明 主任医师

儿童哮喘病、小儿慢性咳嗽、儿童过敏性疾病、新生儿疾病

好评 98%
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擅长:儿童哮喘病、小儿慢性咳嗽、儿童过敏性疾病、新生儿疾病
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刘靖 主治医师

儿童各种急性和慢性咳嗽,常见和罕见呼吸道感染,支气管炎,肺炎,过敏性疾病,及罕见呼吸系统疾病,重症肺炎,吸入性肺炎,间质性肺病,肺出血(特发性肺含铁血黄素沉着症,弥漫性肺泡出血综合症),遗传相关性肺病等疑难肺病

好评 100%
接诊量 198
平均等待 1小时
擅长:儿童各种急性和慢性咳嗽,常见和罕见呼吸道感染,支气管炎,肺炎,过敏性疾病,及罕见呼吸系统疾病,重症肺炎,吸入性肺炎,间质性肺病,肺出血(特发性肺含铁血黄素沉着症,弥漫性肺泡出血综合症),遗传相关性肺病等疑难肺病
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窦丽敏 主治医师

儿童皮炎、湿疹、特应性皮炎、小儿外阴疾病,荨麻疹、白斑病、白癜风,银屑病,指甲问题,婴幼儿血管瘤,儿童毛发疾病,如发色异常,脱发等。儿童痤疮,儿童遗传性皮肤病如白化病,大疱性表皮松解症,鱼鳞病,脂质沉积症,先天性弥漫性肥大细胞增生症,着色性干皮病等的诊疗。遗传性皮肤病的遗传咨询。

好评 99%
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平均等待 30分钟
擅长:儿童皮炎、湿疹、特应性皮炎、小儿外阴疾病,荨麻疹、白斑病、白癜风,银屑病,指甲问题,婴幼儿血管瘤,儿童毛发疾病,如发色异常,脱发等。儿童痤疮,儿童遗传性皮肤病如白化病,大疱性表皮松解症,鱼鳞病,脂质沉积症,先天性弥漫性肥大细胞增生症,着色性干皮病等的诊疗。遗传性皮肤病的遗传咨询。
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梅枚 副主任医师

儿童肺炎、慢性咳嗽、哮喘、反复呼吸道感染、支气管扩张和遗传相关性肺病的诊治。

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擅长:儿童肺炎、慢性咳嗽、哮喘、反复呼吸道感染、支气管扩张和遗传相关性肺病的诊治。
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张兰 主任医师

过敏性疾病(包括牛奶蛋白过敏敏,鼻炎,哮喘等)和感染性疾病(发热,流感,肺炎,川崎病,传单等)

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擅长:过敏性疾病(包括牛奶蛋白过敏敏,鼻炎,哮喘等)和感染性疾病(发热,流感,肺炎,川崎病,传单等)
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郑章乾 副主任医师

性早熟,矮小症,儿童糖尿病,先天性遗传代谢病及各类儿童生长发育常见问题

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擅长:性早熟,矮小症,儿童糖尿病,先天性遗传代谢病及各类儿童生长发育常见问题
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夏海娇 主治医师

常见小儿内科疾病,尤其是消化内科常见病,如腹痛腹泻,呕吐便血等疾病的诊治!

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接诊量 173
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擅长:常见小儿内科疾病,尤其是消化内科常见病,如腹痛腹泻,呕吐便血等疾病的诊治!
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李宛星 主治医师

擅长小儿内科常见疾病的鉴诊与治疗:急性上呼吸道感染、支气管炎、肺炎等; 常见传染性疾病的鉴诊与治疗:猩红热、百日咳、手足口、病毒/细菌性肠炎等。

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擅长:擅长小儿内科常见疾病的鉴诊与治疗:急性上呼吸道感染、支气管炎、肺炎等; 常见传染性疾病的鉴诊与治疗:猩红热、百日咳、手足口、病毒/细菌性肠炎等。
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杨一凡 主治医师

儿童外科常见疾病的治疗,腹股沟斜疝、腹壁疝、耳前瘘管、腋臭、甲沟炎等,体表肿物及色素痣的整形综合治疗。

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擅长:儿童外科常见疾病的治疗,腹股沟斜疝、腹壁疝、耳前瘘管、腋臭、甲沟炎等,体表肿物及色素痣的整形综合治疗。
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患友问诊

科普文章

#髌骨末端病#手指麻木
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10个手指末端变形,一般叫锤状指,有些是内科疾病肺气肿,有些是年纪比较大的,局部的关节炎都是有可能的,到医院拍个片子了解一下,具体诊断是什么。

对于手指骨折50天了,手指僵硬的情况,俗话说伤筋动骨100天,所以50天还不够恢复完好。因为越是小关节,恢复时间越长。 手指骨折以后僵硬,有时候是暂时性僵硬,有时候是终身性僵硬。所以说伤筋动骨100天,有时候很难是恢复到原配,平时要多加锻炼保养,适当补充一下营养,促进骨头的愈合。

#手指麻木
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麻木和刺痛是常见的问题,手指的神经供应也非常复杂,如果发觉自己的手指麻木,神经受到卡压是其中一个可能的原因,但是我们还是想知道这种现象是不是有什么危险。

手部麻木也可能表明有严重的健康问题,例如严重外伤,中枢神经病变,甚至是心脏病或是主动脉夹层都有可能引起手部麻木,在这些情况下麻木通常伴有其他症状。

病因

周围神经卡压:如腕管综合征、旋前圆肌综合征等

神经根和脊髓病变:颈椎间盘突出等

大脑病变:如脑出血、脑梗死

内脏疾病:如心绞痛、心肌梗死

电解质紊乱:钠离子、钾离子等紊乱

重金属中毒:如铅

周围神经原因

手的周围神经供应来自颈椎之间的分支。这些分支在臂丛中扭曲和交互,然后成为定义明确的神经,称为正中神经、桡神经和尺神经。虽然这三条神经都与移动拇指有关,但其中只有桡神经和正中神经与拇指的感觉有关。

正中神经

正中神经为拇指的部分提供感觉—有拇指指纹的部分和你握拳时隐藏的部分,该神经还支配食指和中指的指腹。

正中神经经常受到卡压,导致电信号从皮肤传回脊髓和大脑的能力减弱,导致麻木。有时,也会导致无力,尤其是拇指朝小指根部弯曲的能力。

正中神经最常见的卡压是腕管处,这是位于腕部的一条狭窄通道,正中神经沿着肌腱到达手指。,如果肌腱发炎,狭窄通道内的肿胀会导致神经卡压,有时这会产生疼痛,但也不总是会产生疼痛。

正中神经也可以在手臂的其他位置受到卡压,这会导致手臂或手腕以及手和拇指的麻木或无力。

桡神经

桡神经的浅支负责将手背、拇指和前两个手指的感觉传递到大脑。如果桡神经受到卡压,也会导致手背麻木。

桡神经的损伤不如内侧神经常见,创伤也更加明显。例如,可能是手部骨折而不是轻微的肿胀导致的神经卡压。

此外,除非损伤仅限于桡神经浅支,否则可能会出现一定程度的肌无力。表现在拇指麻木中,浅支神经损伤在将拇指竖起来模仿手枪时最为明显。

尺神经

当尺骨神经从颈部向下走行到手指的过程中受到卡压,会造成手部的麻木和刺痛,尤其是无名指和小指。

举一个例子是当去弹拨“麻骨”时,会感到一种不舒服的刺痛感放射向手指的部位。

和正中神经一样,尺骨神经也会受到卡压,尤其是当它从肘部下方穿过时。当这种情况发生时,症状会逐渐发展为肘管综合征,这会导致无名指和小指麻木刺痛,以及手部肌肉无力。

脊髓和臂丛神经原因

神经从手到手臂,再到脊髓,就像接近大城市的道路一样,越靠近大脑活动的中心,越来越频繁的交通和电信号交织在一起。

曾经完全分开的神经开始并排运行,最终汇合到脑干,这些都发生在一块不比拇指大多少的区域中,身体和大脑之间的所有信息都通过这个区域流动。

因此,当病变越靠近大脑,就越有可能出现不止一个信息流被截断的情况,就像汽车在高速公路上堵车一样。

在进入脊髓高速公路之前,手部的电子信息基本上是通过一个非常复杂的入口匝道—臂丛神经来传递的。

虽然一个很小的病变可能只会导致一个拇指的麻木,但这基本上是不太可能单独发生的,尤其是当信号要汇入脊髓时,这种情况就变得更不可能了。病变会导致身体其他部位麻木,更有甚者会导致肢体无力。

值得一提的是,这条规则里有几个例外。感觉和运动信息的传输在神经根进入脊髓前是分开的。运动信息从脊髓前根进入,而感觉信息从后根进入。

因此,也可能只有脊髓损伤引起了麻木,不过,这种麻木感很可能会影响身体的很大一部分区域。

诊断试验

这些测试通常是为了找出麻木和刺痛的确切原因,目的是确定最佳治疗方案。不应该期望进行所有的检查和测试,而应该只选择其中几个最有可能对个人情况有帮助的测试。

1、肌电图(EMG)或神经传导检查(NCS)是评估手臂和腿部神经功能的测试。EMG是一种在受影响的肌肉中使用针头的测试,而NCS则涉及在皮肤上应用电极测试。

这两种测试在几秒钟内都有轻微的不适感,但大多数人都能毫无困难地忍受这些测试,并且在测试完成后不会有任何疼痛或不适。

2、如果麻木或刺痛可能是由中风、多发性硬化症、脑外伤、脑肿瘤或其他涉及大脑的疾病引起的,则可能需要进行脑部CT扫描或脑部MRI检查。

3、在极少数情况下需要进行腰椎穿刺,例如,如果医生担心一种被称为格林-巴利综合征(GBS)的疾病迅速恶化。

格林-巴利综合征的特征是腿部严重无力,其次是手部无力和身体肌肉无力,包括控制呼吸的肌肉。GBS通常开始于轻微的脚或手麻木或刺痛。

4、由于毒素、营养不足和某些感染会损害周围神经,医生可能会要求进行血液检测,例如铅中毒和维生素B12缺乏、糖尿病和甲状腺疾病也可引起周围神经病变。

然而,这些情况往往会同时影响到整个身体,因此身体的一侧比另一侧受到的影响更大,这有点不寻常。

常见的问题

我该如何缓解腕管综合征的手麻木?

对于轻微的麻木,仅需要活动手指就可以缓解麻木,但情况会逐渐恶化。最终可能需要手术,包括切开手腕韧带以缓解压力。但是最后,韧带还是会重新长回来的。

手麻木是衰老的标志吗?

这并不完全是衰老的迹象,但它可能是身体“磨损”的结果,随着年龄的增长,这种情况更有可能会发生。

正常生活中出现的脊椎变化,如关节炎或损伤,可能导致神经根型颈椎病,即神经被卡压,从而导致手或手指麻木。

我怎么知道手麻木是不是和中风有关?

麻木可能是中风的第一个迹象,但其他迹象也会随之而来,这些中风症状包括从不能清晰地思考或说话到突然丧失视力或听力。

大多数情况下,拇指麻木只是由于外周神经受到压迫所致。虽然很烦人,但如果没有其他警告标志,这并不危险。只要麻木是唯一的问题,一般不需要真正积极的治疗。

即使是由于中风,医生也可能不会给药,除非已经出现更严重的症状。强效血液稀释剂可用于中风,但这会增加脑出血的风险,因此会更谨慎的使用。

如果发现你的手指仍然麻木,最好去医院或专业机构进行评估,除非出现其他无力或突然发作的症状,基本不需要太过担心。

#右侧半身麻木原因待查#手指麻木
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手指麻木症状在临床上经常能见到,首先要寻找手指麻木原因,最常见的是末梢神经炎,像糖尿病、感染、中毒等方面原因引起。

再一个常见尺神经炎,尺神经炎主要表现为小指和无名指麻木。还有正中神经,就是平常所说的腕管综合征,主要表现为拇指、食指和中指麻木。桡神经神经受损往往伴有腕部下垂。另外手指头麻木还可以见于颈椎病、脑血管病、脱髓鞘等其它病。

这时除针对手指麻木,营养神经,服用甲钴胺、腺苷钴胺等对症治疗以外,还可以配合理疗,针对病因进一步治疗。

#腕管综合征#末梢循环障碍#左肩麻待查#手指麻木
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手指麻木有可能是以下的原因而导致的。

第一、有可能是末梢神经炎而导致。通常都是手部经常接触一些化学物质,或者经常接触冷水,或者是糖尿病控制不好,导致末梢神经出现损伤,从而导致的手部各个手指出现有麻木,伴随着有烧灼感或者刺激性疼痛等表现。也有可能会出现有蚂蚁爬的感觉。这种情况一般首先必须要去除诱因,然后适当应用一些营养神经的药物。例如是甲钴胺或者复合维生素 b 片,再结合一些活血化瘀的药物效果会比较好,如果是高血糖而引起的,必须要控制好糖尿病之后,才能够症状缓解。

第二、有可能是腕管综合征而导致的。这种情况通常都是手腕掌侧腕管的位置,由于炎症,水肿或者是其他的原因,导致经过其中间的正中神经受到卡压,从而导致正中神经主宰的手部以及手指的皮肤感觉有麻木乏力等情况。一般都是出现有桡侧三个半手指都麻木的症状。另外,下垂腕部时间长症状会加重,或者按压腕管的位置出现有明显疼痛,并且症状出现或者加重。一般可以通过局部的物理治疗、消炎止痛、营养神经处理,能够收到比较好的效果。但是,如果反复保守治疗效果不好,也可以通过手术治疗,切开横韧带,从而从根本上解除正中神经的压迫。

第三、有可能是尺神经炎而导致的。这种情况,很有可能是肘关节尺侧或者是腕关节尺寸的尺神经,由于经常受到摩擦卡夹而导致无菌性炎症而出现。但是麻木的手指通常都是以小指以及无名指为主,而且无名指尺侧的位置有麻木,桡侧并没有出现麻木的症状。临床上可以通过口服非甾体类抗炎药以及营养神经的药物,或者加用糖皮质激素类的药物来治疗,也可以通过局部封闭疗法来解除神经的炎症。

第四、是颈椎病而引起的。颈椎的退行性改变,例如小关节错位,骨质增生或者是椎间盘突出,压迫了上肢的神经根而出现手指感觉异常的症状,但是一般都会合并有颈肩部或者上肢的,是神经牵拉性疼痛、麻木、乏力的感觉。颈部活动的时候,有可能会出现手指麻木的症状或者是麻木的症状会加重等情况。可以通过拍颈椎的 x 光片颈椎 ct 或者核磁共振来明确诊断。

所以手指出现有麻木的原因,有很多种情况也相对比较复杂,必须要找有经验的骨科医生检查清楚之后做出诊断,然后根据病因来作出相对应的处理,才能够收到比较好的效果。

当地时间11月13日,美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准了基因疗法KEBILIDI用于治疗AADC缺陷。这是美国有史以来第一个批准直接作用于大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传疾病,这个病挺严重,还会缩短患者寿命。近年来,大家关注到我们大脑中含有多巴胺,多巴胺是一种对运动功能极其重要的物质,这种病会导致我们脑中无法合成多巴胺。

这种疗法是一种基因替代疗法,是通过外科手术的方式直接把药物注射到大脑。临床试验结果显示,在进行基因治疗后的12个月内,患者运动和认知功能就有了快速改善,并且这种改善效果的持续时间可以达到5年。

正电子发射断层扫描和神经递质分析也证实了患者体内多巴胺的产生增加。改善源头后,患者的各种症状(比如情绪、出汗、体温和眼动危象等方面)得到改善,患者的生活质量也提高了。回到这个神奇的基因疗法,KEBILIDI是一种基于重组腺相关病毒血清型2(rAAV2)的基因疗法,里面包含了人的功能基因。

注入大脑后,这种功能基因可以增加AADC酶的含量,从而恢复多巴胺的产生,以此来纠正潜在的遗传缺陷。但还需要注意的是,KEBILIDI禁用于通过神经影像学评估还没有达到颅骨成熟度的患者。

参考来源:

1.PTC Therapeutics Announces FDA Approval of AADC Deficiency Gene Therapy.

2.Tai CH, Lee NC, Chien YH, Byrne BJ, Muramatsu SI, Tseng SH, Hwu WL. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency. Mol Ther. 2022 Feb 2;30(2):509-518. doi: 10.1016/j.ymthe.2021.11.005. Epub 2021 Nov 8. PMID: 34763085; PMCID: PMC8822132.

当地时间11月13日,两款心电图相关的设备被美国食品药品监督管理局(FDA)批准,一款是可佩戴的贴片,可连续14天来监测我们的心电图,当发生心律失常的时便于直接通知医生。

另一款是心电图监护仪,也能直接佩戴在胸部,能及时识别心律失常的具体类型[1-2]。这两款设备有助于心血管疾病的早期筛查。

未来心电图监护仪还将引入人工智能算法,分析心电图以更早诊断不同类型的心脏病。这台心电图监护仪还可以生成24小时连续心电图,可以在锻炼的时候使用,还能检测心率等数据。而可佩戴的贴片由有7个心电图导联,在检测心律失常方面准确性高。

1.什么是心律失常?

心律失常是常见的心血管疾病,其中室性心律失常最为常见,包括室性早搏(室早)、室性心动过速(室速)、心室扑动(室扑)和心室颤动。有时室性心律失常的发生毫无征兆,这两个设备的获批有助于更早发现;有时会出现心悸或黑矇,甚至发生心脏性猝死。

据相关数据显示,我国大陆的年猝死人数可达54.4万[3]。且在全球范围内,心血管疾病盯上了年轻人,是导致过早死亡的主要原因之一。因此我们每个人都需要关注心律失常等疾病,保护好你的“小心脏”。

2.心律失常检查包括哪些?

近期,徐汇区市场监管局联合10家医疗机构在细胞和基因治疗药品创新与临床发展会上联合发布《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》,为CAR-T创新药品的使用提供了规范化的指导。

该《指南》首次提出“将CAR-T药品使用质量管理纳入统一的医疗机构药品管理体系,指导医疗机构组建多学科诊疗团队,由临床使用细胞治疗药品的科室负责人作为细胞治疗团队负责人 对细胞治疗项目的各环节进行监督,院内其他部门明确职责,协同配合参与,从而保障患者使用药品的质量安全和可追溯 。” 

关于细胞治疗,你也许有很多问题,我们整理了5个常见问题,一起了解。

1.什么是CAR-T药品?

CAR-T药品也称细胞疗法,是一种用自身免疫系统细胞的癌症治疗方法。可以从我们自身或者其他人的外周血中收集T细胞,然后在体外进行改造以表达嵌合抗原受体(CAR)。改造后,经过体外扩增,再回输回体内,这些这些CAR-T细胞特异性识别靶抗原并迅速增殖以在体内发挥抗肿瘤作用。

CAR-T疗法会影响我们的免疫系统,可能出出现不良反应。如细胞因子释放综合征(CRS)。当CAR-T细胞开始攻击癌细胞并触发体内的免疫反应时,就会发生这种情况。对于某些患者来说,CRS可能感觉像是流感症状,也可能会像低血压,也可能出现高烧和呼吸困难等。

2.FDA批准了哪些CAR-T药?

目前FDA批准的CAR-T药包括以下7种,大多应用于骨髓瘤、淋巴瘤和白血病。

3.得了癌症再取免疫细胞来得及吗?

很多癌症一发现就是晚期,癌细胞会干扰我们身体自然产生的免疫细胞。因此,许多癌症患者无法获得足够的健康T细胞进行治疗。且随着年龄增长,我们体内免疫细胞的数量和活性都会降低。

为了应对未来这种情况,可以更早地储存健康的免疫细胞,储存免疫细胞的过程类似于抽血,先会抽150-200ml的血,然后送到细胞库去处理从而分离出包含免疫细胞的外周血单核细胞。分离完成后,再将细胞放在液氮瓶中长期储存,可以保存较长时间直到需要使用,且免疫细胞活力不会发生变化。

4.冻存免疫细胞可以冻存多久?

理论上,可以一直冻存。细胞达到冻存温度(如-196°C),细胞的新陈代谢就会失去活性,当细胞解冻时,再次恢复活性。

5.冻存后的免疫细胞有什么用?我的家人能用我冻存的免疫细胞?

可以恢复免疫力,以及用于前文提到的CAR-T细胞疗法。

但家人并不能使用你冻存的免疫细胞,这是因为不同个体之间会出现移植物排斥反应,因此每个人冻存的免疫细胞最好只用于自己。

参考来源:

1.上海徐汇发布《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》.

2.Zhang X, Zhu L, Zhang H, Chen S, Xiao Y. CAR-T Cell Therapy in Hematological Malignancies: Current Opportunities and Challenges. Front Immunol. 2022 Jun 10;13:927153. doi: 10.3389/fimmu.2022.927153. PMID: 35757715; PMCID: PMC9226391.

3.What Is CAR T-Cell Therapy?

4.FDA approves CAR-T cell therapy to treat adults with certain types of large B-cell lymphoma.

5.FDA approves obecabtagene autoleucel for adults with relapsed or refractory B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia.

6.FDA approves tisagenlecleucel for relapsed or refractory follicular lymphoma.

7.FDA approves ciltacabtagene autoleucel for relapsed or refractory multiple myeloma.

8.FDA approves lisocabtagene maraleucel for relapsed or refractory large B-cell lymphoma.

9.FDA approves idecabtagene vicleucel for multiple myeloma.

10.FDA approves brexucabtagene autoleucel for relapsed or refractory mantle cell lymphoma.

11.https://healthbanks.us/faqs-immune.

#手术#心房颤动#心房颤动[心房纤颤]
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当地时间11月7日,强生宣布FDA批准VARIPULSE平台用于治疗药物难治性阵发性心房颤动。房颤,是一种常见的心脏问题,在美国,每四个成年人中就有一个可能会遇到这个病。全球范围内,受影响的人数更是高达5000万[1]。

很多患者可能并不知道自己有房颤,通常是在出现了一些并发症之后才被发现。房颤是一种心脏的电信号出现了问题,导致心跳不规律。当药物不能解决这个问题时,就需要导管消融手术。手术可以帮助心脏恢复正常的电信号,从而改善心跳不规律的状况。本次新技术获批基于临床试验,研究结果发表于《循环》杂志上[2]。

在美国的30个不同的医院里,有291名患者参加了这个试验。所有患者在手术中顺利,手术做完后,患者的病情得到了改善。通过这个设备,在98%患者手术中,医生都能准确地找到出问题的静脉。手术中,每条静脉被处理了73-96次,有85%患者达到了手术的最佳效果。手术中出现的不良事件很少,只有2.9%。且有25%手术是在没有使用X光透视的情况下完成的。

总的来说,这个试验显示了这种手术方法的有效性和安全性,而且通过使用先进的技术,手术可以更精确,对患者的影响更小。

VARIPULS平台包括三个主要部分:

VARIPULS导管 :医生会通过它向心脏发送特殊的电信号,这些电信号可以帮助纠正心脏的不规则跳动。

TRUPULS发生器 :用来产生那些特殊的电信号的设备,这些信号通过VARIPULSE导管传递到心脏。

CARTO 3标测系统和VARIPULSE软件 :这是一个高级的导航系统,帮助医生准确地找到心脏中需要治疗的区域,并且VARIPULSE软件可以控制整个治疗过程。

这个新技术已经在美国、欧洲、日本和加拿大得到了官方的批准,已经成功地帮助了全球超过1000名患者。

参考文献:

1.Johnson & Johnson MedTech Receives FDA Approval for the VARIPULSE™ Pulsed Field Ablation Platform for the Treatment of Atrial Fibrillation.

2.Reddy VY, Calkins H, Mansour M, Wazni O, Di Biase L, Bahu M, Newton D, Liu CF, Sauer WH, Goyal S, Iyer V, Nair D, Athill C, Hussein A, Whalen P, Melby D, Natale A; AdmIRE Trial Investigators. Pulsed Field Ablation to Treat Paroxysmal Atrial Fibrillation: Safety and Effectiveness in the AdmIRE Pivotal Trial. Circulation. 2024 Oct 8;150(15):1174-1186. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.124.070333. Epub 2024 Sep 11. PMID: 39258362; PMCID: PMC11458102.

近期再生元制药公司和赛诺菲宣布[1],欧盟委员会(EC)已批准度普利尤单抗用于治疗1岁及以上儿童的嗜酸性粒细胞性食管炎。

本次获批属于扩大适应证,新增1-11岁、体重≥15公斤儿童可用,以治疗常规药物治疗不好或者不适合常规药物治疗的儿童。

嗜酸性粒细胞性食管炎是什么疾病?

嗜酸性粒细胞性食管炎是一种与炎症相关的慢疾病,会导致患者的食管受损。目前这个病诊断比较困难,很容易误诊,因为这个病的症状和其他消化道疾病类似。

在对宝宝的影响上,这个病会严重影响儿童的进食能力,还可能导致孩子呕吐、腹痛、吞咽困难、食欲下降。因此得病后需要及时就医,降低并发症,防止疾病进一步恶化。

这个新药有什么效果?安全性如何?

新药获批基于EoE KIDS的Ⅲ期试验[2]。这是一项随机双盲对照试验,主要评估新药在1-11岁食管炎儿童患者中的疗效和安全性。试验分为AB两个部分:

在试验的A部分,共有102名1-11岁的儿童患有嗜酸性粒细胞性食管炎,这些儿童使用质子泵抑制剂治疗没有效果。患者被随机分组,分别采用高剂量(HE)或者低剂量(LE)的皮下度普利尤单抗方案,还有一些儿童被分入安慰剂组,整个过程持续16周。 文献截图在B部分,那些完成了A试验且符合条件的患者,继续使用原来的度普利尤单抗方案,或者原来是安慰剂组的患者转用高剂量或者低剂量的度普利尤单抗,这个过程再持续36周。

这次试验主要关注的重点是在第16周的时候患者的组织学缓解情况(判断标准是每个高倍视野中的嗜酸性粒细胞不超过6个)。

有效性

在A部分,高剂量组的37名患者里,有25名(占68%)出现了组织学缓解情况;低剂量组31名患者中,18名(58%)有组织学缓解;而对照组34名患者中,只有1名(3%)实现组织学缓解。

 文献截图

高剂量方案和对照相比,缓解率差异达到65个百分点;低剂量方案和对照组相比,缓解率差异是55个百分点。

和对照组相比,高剂量的度普利尤单抗方案在组织学、内镜和转录组测量这些方面有显著的改善。所有使用度普利尤单抗治疗的患者,从开始到第52周在组织学、内镜和转录组测量方面的改善情况,和A部分使用度普利尤单抗治疗的患者从开始到第16周的改善情况大致相同。

安全性

安全性方面,度普利尤单抗组和对照组的不良事件发生率相似。大多数事件的严重程度为轻度或中度(详见下图)。 文献截图在A部分 接受度普利尤单抗治疗的患者(不管是高剂量还是低剂量)中出现恶心、注射部位疼痛和头痛这些情况的比例,比对照组至少高10%。有3名接受度普利尤单抗治疗的患者出现了严重不良事件,在B部分总共6名患者出现了严重不良事件。

除了治疗食管炎,还有哪些应用?

国内主要用于哮喘、结节性瘙痒和特应性皮炎等治疗[3]。FDA批准适应证包括以下[4]:

特应性皮炎

度普利尤单抗适用于治疗6个月及以上的中重度特应性皮炎(AD)成人和儿童患者,这些患者的疾病用外用处方疗法不能充分控制,或者不适合使用这些疗法时。度普利尤单抗可与外用皮质类固醇一起使用,也可单独使用。

哮喘

度普利尤单抗适用于作为6岁及以上中重度哮喘且具有嗜酸性粒细胞表型或口服皮质类固醇依赖型哮喘的成人和儿童患者的附加维持治疗。

使用限制:度普利尤单抗不适用于缓解急性支气管痉挛或哮喘持续状态。

慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉

度普利尤单抗适用于作为12岁及以上未得到充分控制的慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉(CRSwNP)成人和儿童患者的附加维持治疗。

嗜酸性食管炎

度普利尤单抗适用于治疗1岁及以上、体重至少15kg的嗜酸性食管炎(EoE)成人和儿童患者。

结节性痒疹

度普利尤单抗适用于治疗结节性痒疹(PN)成人患者。

慢性阻塞性肺疾病

度普利尤单抗适用于作为未得到充分控制且具有嗜酸性粒细胞表型的慢性阻塞性肺疾病(COPD)成人患者的附加维持治疗。参考文献:

1.Dupixent® (dupilumab) Approved in the European Union as the First and Only Medicine for Young Children with Eosinophilic Esophagitis

2.Chehade M, Dellon ES, Spergel JM, Collins MH, Rothenberg ME, Pesek RD, Hirano I, Liu R, Laws E, Mortensen E, Martincova R, Shabbir A, McCann E, Kamal MA, Kosloski MP, Hamilton JD, Samuely C, Lim WK, Wipperman MF, Farrell A, Patel N, Yancopoulos GD, Glotfelty L, Maloney J. Dupilumab for Eosinophilic Esophagitis in Patients 1 to 11 Years of Age. N Engl J Med. 2024 Jun 27;390(24):2239-2251. doi: 10.1056/NEJMoa2312282. PMID: 38924731.

3.国家药品监督管理局药品审评中心

4.DUPIXENT- dupilumab injection, solution.Updated September 27, 2024

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