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常熟市第一人民医院先天性马蹄足专家

简介:

1949年9月1日成立的常熟人民医院,是卫生部国际紧急救援中心的指定单位,江苏省首批审定二级甲等综合性医院;常熟市涉外医院。2005年成为苏州大学附属常熟医院,2009年同法国埃克斯地区中心缔结为友好合作医院,同时是南通大学和南京医科大学的教学医院。曾获得江苏省文明医院、苏州市文明医院和苏州市“十佳医院”等荣誉称号。 常熟第一人民医院现有占地面积6万平方米,建筑面积12.1万平方米。现有总床位800多张。2004年9月起用的新门急诊大楼内含急诊中心、门诊部和医技科室三大单元;实现了“院前急救、急诊抢救、观察住院、急诊手术、重诊监护”五位一体的急救医疗服务体系。2009年9月启用的2幢新住院大楼,内设11个临床科室和14间层流手术室、中心药房、静脉药物配置中心、病理科、影像中心等医技和辅助科室。医院现有职工1128人。其中,副主任医(药、护)师以上专业技术人员98人;博士研究生1名;硕士研究生51名;兼、专职教授38名。医院设置行政科室13个,临床科室24个,医技科室10个,血液病实验室1个。医院能开展卫生部所规定的二级甲等医院的所有技术项目,并能开展部分三级医院的技术项目。2009年,诊疗总次数96万,出院人数2.67万,住院手术9700例。 近年常熟第一人民医院加快了大型医疗设备添置及更新,主要有:直线加速器、磁共振成像仪、十六排螺旋ct、大c臂x光机、实时三维心脏超声系统、cr系统、dr系统、乳腺钼靶x光机、kh-hdr-c后装机治疗系统、眼科激光治疗仪、各类电子内镜、jdpn-vb型冲击波碎石机、钬激光治疗仪、全自动发光免疫分析仪、lx20全自动生化分析仪等。 常熟第一人民医院原址系清代翁氏私家花园,雅称“之园”,园中有池,池中有岛,古树名木众多,最高年逾二百多岁。近年经重修后,富有古典韵味的亭、桥、廊、榭、舫、厅等景观,在葱笼古木的掩遮下,与环水而筑具有现代风格的门急诊、住院大楼交相辉映,形成了得天独厚的园林式格局风貌。先天性马蹄内翻足,是一种常见的先天畸形,出生之后表现为足下垂,前足及后足的内收内翻畸形,可伴有其他畸形如多指、并指等,先天性因素包括先天发育不良、遗传因素,足部,以矫正畸形为主,早期畸形矫正,足功能均可恢复,新生儿足内翻,不要过多的吃咸辣的食物,不吃过冷、过热、过期、变质的食物等。,外观检查、影像学检查、功能等指标检查,。

陆欢 副主任医师

便血,痔疮,混合痔,外痔,内痔,肛周脓肿,肛裂,肛瘘,肛门瘙痒,肛门湿疹,肛乳头肥大,直肠息肉,直肠癌,便秘,肛门肿物,肛门疼痛等肛肠外科疾病,普外胃肠道肿瘤,胆囊、腹股沟疝微创手术等

好评 99%
接诊量 5.1万
平均等待 15分钟
擅长:便血,痔疮,混合痔,外痔,内痔,肛周脓肿,肛裂,肛瘘,肛门瘙痒,肛门湿疹,肛乳头肥大,直肠息肉,直肠癌,便秘,肛门肿物,肛门疼痛等肛肠外科疾病,普外胃肠道肿瘤,胆囊、腹股沟疝微创手术等
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赵军 副主任医师

皮炎湿疹荨麻疹,痤疮,银屑病,脱发,灰指甲,白癜风,性传播疾病,荨麻疹,皮肤感染,体股癣,嵌甲,色素痣,结缔组织病,大疱性皮肤病,血管炎,角化性皮肤病,色素性皮肤病,皮肤肿物,皮肤美容,瘢痕治疗,年轻化治疗,皮肤外科

好评 99%
接诊量 6.8万
平均等待 15分钟
擅长:皮炎湿疹荨麻疹,痤疮,银屑病,脱发,灰指甲,白癜风,性传播疾病,荨麻疹,皮肤感染,体股癣,嵌甲,色素痣,结缔组织病,大疱性皮肤病,血管炎,角化性皮肤病,色素性皮肤病,皮肤肿物,皮肤美容,瘢痕治疗,年轻化治疗,皮肤外科
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陆沈栋 副主任医师

擅长慢性阻塞性肺疾病,肺部感染,支气管哮喘,肺癌等诊断治疗。

好评 100%
接诊量 467
平均等待 -
擅长:擅长慢性阻塞性肺疾病,肺部感染,支气管哮喘,肺癌等诊断治疗。
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宋歌 副主任医师

擅长糖尿病(1型糖尿病、2型糖尿病、妊娠期糖尿病、特殊类型糖尿病)、肥胖、胰岛素抵抗、甲状腺功能亢进、甲状腺功能减退、妊娠期甲状腺疾病、桥本甲状腺炎、高尿酸血症、痛风、骨质疏松等疾病的诊断与治疗。

好评 99%
接诊量 2836
平均等待 15分钟
擅长:擅长糖尿病(1型糖尿病、2型糖尿病、妊娠期糖尿病、特殊类型糖尿病)、肥胖、胰岛素抵抗、甲状腺功能亢进、甲状腺功能减退、妊娠期甲状腺疾病、桥本甲状腺炎、高尿酸血症、痛风、骨质疏松等疾病的诊断与治疗。
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姚静 主任医师

糖尿病、高尿酸血症、高脂血症、高血压、骨质疏松症、垂体、肾上腺、甲状腺等相关疾病诊疗。

好评 99%
接诊量 10w+
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擅长:糖尿病、高尿酸血症、高脂血症、高血压、骨质疏松症、垂体、肾上腺、甲状腺等相关疾病诊疗。
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金益羽 主治医师

儿内科常见疾病,如呼吸道感染,胃肠炎,肺炎,泌尿道感染,肾病综合征,过敏性紫癫等

好评 100%
接诊量 1
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擅长:儿内科常见疾病,如呼吸道感染,胃肠炎,肺炎,泌尿道感染,肾病综合征,过敏性紫癫等
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朱银伟 副主任医师

脑血管疾病,神经变性疾病

好评 75%
接诊量 4
平均等待 -
擅长:脑血管疾病,神经变性疾病
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段中茂 副主任医师

擅长疼痛科常见疾病和 多发病的诊治,如腱鞘炎、筋膜炎、颈肩腰腿疼、带状疱疹神经痛、难治性癌痛有较深体会

好评 -
接诊量 1
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擅长:擅长疼痛科常见疾病和 多发病的诊治,如腱鞘炎、筋膜炎、颈肩腰腿疼、带状疱疹神经痛、难治性癌痛有较深体会
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张力 副主任医师

呼吸内科各种疑难杂症

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接诊量 2
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擅长:呼吸内科各种疑难杂症
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秦剑莺 副主任医师

眼科常见病,尤其是白内障、青光眼、屈光不正、斜弱视、视网膜黄斑病变、干眼症的诊治

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平均等待 -
擅长:眼科常见病,尤其是白内障、青光眼、屈光不正、斜弱视、视网膜黄斑病变、干眼症的诊治
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患友问诊

我想了解马蹄和荸荠在不同疾病中的食用建议,特别是在高血压、高血脂和肾脏问题的情况下。患者女性5岁
3
2024-11-16 07:37:20
新生儿足外翻,医生诊断为马蹄足足外翻,想了解治疗方法和注意事项。患者男性7天
32
2024-11-16 07:37:20
我有尿毒症,想知道能否吃牛骨头炖萝卜和马蹄,晚上还经常起夜两三次。患者男性49岁
50
2024-11-16 07:37:20
18岁青少年,二三趾伸不直,手指也有类似问题,蹲下脚后跟能着地但蹲不久。患者女性42岁
33
2024-11-16 07:37:20
我有马蹄足畸形,运动受限制,体育跑步时会疼痛,之前的医生建议手术。请问是否有其他治疗方法?患者女性11岁
42
2024-11-16 07:37:20
我22岁,左下肢短缩,走路跛行,担心未来会越来越严重,想知道手术是否有必要和风险。
64
2024-11-16 07:37:20
我儿子小时候得了病毒性脑炎,导致右脚脚后跟一直没落下来,家里医生建议做手术治疗。请问手术方案和恢复时间大概是多久?患者男性17岁
52
2024-11-16 07:37:20
24个月大儿童不会独立行走,曾经做过马蹄足和足内翻手术,家长担心孩子的发育问题。
42
2024-11-16 07:37:20
马蹄足手术后,长短腿相差不大,想了解是否有物理纠正步态的方法。患者女性19岁
21
2024-11-16 07:37:20
25羟维生素D缺乏,先天性马蹄肾,需补充维生素D和钙。
45
2024-11-16 07:37:20

科普文章

先天性马蹄内翻足的成功从不是一朝一夕,坚持才能获得最终的胜利。

马蹄足内翻的宝宝可以正常生活吗?

一些准妈妈在拿到B超结果的时候被告知肚子里的宝宝是马蹄内翻足,眼泪直掉,满是疑惑:为什么我和老公的家族都没有家族史,怎么到我的孩子就患上了一个闻所未闻的畸形?这种病能治吗?

 
甚至有些孕妈妈生怕这是不治之症,果断就选择了人流......
 
二、什么是马蹄足?
 
马蹄足是一种常见的先天性骨关节系统畸形,发病率约占新生儿1/1000,患病的孩子通常有如下表现:
★前足内收
★中足呈高弓畸形
★后足内翻、马蹄
★扶持患儿站立时,其足外侧缘着地

 

其实,在儿童骨科领域里,不合并其他疾病的马蹄内翻足,治疗非常简单,出生后7天即开始治疗的马蹄足患者的矫形有效率高达90%以上,马蹄足患者也可以成为一名优秀的运动员。于我院儿童骨科而言,马蹄足作为科室常见病种之一,8年多来治疗马蹄足已超过3000例,是华南地区治疗马蹄足畸形最多且最具特色的团队,没有之一。马蹄足在他们眼里,变得与治疗感冒一样普通。
 

三、如果你的孩子是马蹄内翻足,你还需要往下看:

1. 不要悲观,此病可以治疗且治愈率极高,不要轻易选择人流,他可能是未来的爱因斯坦。
 
2. 马蹄内翻足需要治疗多久?
如果是新生儿,治疗时长通常不超两个月,畸形就可以矫正完成;如果是大龄马蹄足患儿,则需要根据马蹄足的畸形严重程度评估治疗方案,治疗时间因人而异。
 
3. 马蹄内翻足早治疗的优势在哪?
治疗的时长短;
治疗的效果好;
孩子受罪少;
花费更少。
 
4. 马蹄足治疗不就是打石膏吗?在哪里打都一样。
大错特错!!

请看下面这两位马蹄足宝宝在外院打的石膏:

这种极其不规范的石膏,非常容易导致马蹄足治疗不彻底,容易残留畸形! 请看看我们打的石膏:

图片

 

马蹄足宝宝的石膏非常讲究技巧,尤其是新生儿,外展的角度、轻柔的手法等等都十分讲究,我们的小窍门是逐步增加外展角度而不强行背伸,如果你的主治医生强行给孩子背伸打石膏,请让他停下这恶魔的双手图片 另外,石膏的材质选择、如何做到保护孩子皮肤不受损等等,都是一个儿童骨科医生该考虑的细节。看到这里,你该检查孩子的石膏了。 5. 马蹄足不治疗会怎样? 毫无疑问,终生残疾。

前面我们看到了早治疗的马蹄足宝宝的效果,堪称完美;但我们的生活中,还有很多很多的马蹄足孩子仍然不知该往哪寻医。于是就有了17岁、25岁都未能接受规范治疗的马蹄足患者(如下图)

 

 

这样大龄的马蹄足患者还能治吗? Of course! 但他们如果不接受规范治疗, 畸形只会日益严重。

 

 

 

 

夏季气候潮湿,若湿度高再加上高温,更利于霉菌滋长,不少人都有香港脚和灰指甲的问题,特别是长时间穿鞋的上班族和学生。可能去药店买外用药膏治疗香港脚或灰指甲,但又不好意思向药店工作人员询问用药资讯,又未依药品说明书正确使用,导致影响治疗效果,香港脚、灰指甲一直不会好。

 

 

用对药、正确擦,远离香港脚、灰指甲

用对药、正确擦,才能远离香港脚和灰指甲。使用该等药品,要注意以下几件事:

 

1.用药前后妥善清洁

使用香港脚药膏前,应先以温水及棉片小心清洗患部,并干燥;使用灰指甲油剂前,则可先使用锉刀将指甲表面尽可能锉平,再用酒精棉片擦拭清洁,去除感染霉菌的角质层,可促进药物渗透。另外,用药后要清洗手部,以免交叉感染。

 

 

2.根据说明书正确涂抹

香港脚药膏应涂抹薄薄一层在感染处及其周围部位,且应停留15分钟,让皮肤吸收;但有些长效药膏,则必须同时使用于双脚,且使用后24小时内切勿碰水。灰指甲油剂则可利用内附药板,以擦上适当剂量。用药前应详细看说明书,正确使用药品,才能获得最佳治疗效果。

 

3.治疗期间切勿自行停药

一般而言,使用外用药品治疗香港脚需要至少1周,灰指甲则需要至少要6个月,治疗期间不可不规则用药或提早停药。但如果依照使用方法用药1周后仍未见任何改善,则应咨询医生做进一步处置。

 

 

4.保持脚部干燥及个人卫生

脚部尽量保持干燥,例如洗澡后必须把脚完全擦干,特别是脚趾缝间;穿鞋时间较长的上班族、学生,可以多带一双袜子到公司、学校替换;雨天淋湿的鞋袜则必须完全吹干后再使用。另外,不要和他人共穿同一双鞋袜(如浴室拖鞋),以避免交叉感染。

图片来源于网络,如有侵权请联系删除

当地时间11月13日,美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准了基因疗法KEBILIDI用于治疗AADC缺陷。这是美国有史以来第一个批准直接作用于大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传疾病,这个病挺严重,还会缩短患者寿命。近年来,大家关注到我们大脑中含有多巴胺,多巴胺是一种对运动功能极其重要的物质,这种病会导致我们脑中无法合成多巴胺。

这种疗法是一种基因替代疗法,是通过外科手术的方式直接把药物注射到大脑。临床试验结果显示,在进行基因治疗后的12个月内,患者运动和认知功能就有了快速改善,并且这种改善效果的持续时间可以达到5年。

正电子发射断层扫描和神经递质分析也证实了患者体内多巴胺的产生增加。改善源头后,患者的各种症状(比如情绪、出汗、体温和眼动危象等方面)得到改善,患者的生活质量也提高了。回到这个神奇的基因疗法,KEBILIDI是一种基于重组腺相关病毒血清型2(rAAV2)的基因疗法,里面包含了人的功能基因。

注入大脑后,这种功能基因可以增加AADC酶的含量,从而恢复多巴胺的产生,以此来纠正潜在的遗传缺陷。但还需要注意的是,KEBILIDI禁用于通过神经影像学评估还没有达到颅骨成熟度的患者。

参考来源:

1.PTC Therapeutics Announces FDA Approval of AADC Deficiency Gene Therapy.

2.Tai CH, Lee NC, Chien YH, Byrne BJ, Muramatsu SI, Tseng SH, Hwu WL. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency. Mol Ther. 2022 Feb 2;30(2):509-518. doi: 10.1016/j.ymthe.2021.11.005. Epub 2021 Nov 8. PMID: 34763085; PMCID: PMC8822132.

当地时间11月13日,两款心电图相关的设备被美国食品药品监督管理局(FDA)批准,一款是可佩戴的贴片,可连续14天来监测我们的心电图,当发生心律失常的时便于直接通知医生。

另一款是心电图监护仪,也能直接佩戴在胸部,能及时识别心律失常的具体类型[1-2]。这两款设备有助于心血管疾病的早期筛查。

未来心电图监护仪还将引入人工智能算法,分析心电图以更早诊断不同类型的心脏病。这台心电图监护仪还可以生成24小时连续心电图,可以在锻炼的时候使用,还能检测心率等数据。而可佩戴的贴片由有7个心电图导联,在检测心律失常方面准确性高。

1.什么是心律失常?

心律失常是常见的心血管疾病,其中室性心律失常最为常见,包括室性早搏(室早)、室性心动过速(室速)、心室扑动(室扑)和心室颤动。有时室性心律失常的发生毫无征兆,这两个设备的获批有助于更早发现;有时会出现心悸或黑矇,甚至发生心脏性猝死。

据相关数据显示,我国大陆的年猝死人数可达54.4万[3]。且在全球范围内,心血管疾病盯上了年轻人,是导致过早死亡的主要原因之一。因此我们每个人都需要关注心律失常等疾病,保护好你的“小心脏”。

2.心律失常检查包括哪些?

近期,徐汇区市场监管局联合10家医疗机构在细胞和基因治疗药品创新与临床发展会上联合发布《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》,为CAR-T创新药品的使用提供了规范化的指导。

该《指南》首次提出“将CAR-T药品使用质量管理纳入统一的医疗机构药品管理体系,指导医疗机构组建多学科诊疗团队,由临床使用细胞治疗药品的科室负责人作为细胞治疗团队负责人 对细胞治疗项目的各环节进行监督,院内其他部门明确职责,协同配合参与,从而保障患者使用药品的质量安全和可追溯 。” 

关于细胞治疗,你也许有很多问题,我们整理了5个常见问题,一起了解。

1.什么是CAR-T药品?

CAR-T药品也称细胞疗法,是一种用自身免疫系统细胞的癌症治疗方法。可以从我们自身或者其他人的外周血中收集T细胞,然后在体外进行改造以表达嵌合抗原受体(CAR)。改造后,经过体外扩增,再回输回体内,这些这些CAR-T细胞特异性识别靶抗原并迅速增殖以在体内发挥抗肿瘤作用。

CAR-T疗法会影响我们的免疫系统,可能出出现不良反应。如细胞因子释放综合征(CRS)。当CAR-T细胞开始攻击癌细胞并触发体内的免疫反应时,就会发生这种情况。对于某些患者来说,CRS可能感觉像是流感症状,也可能会像低血压,也可能出现高烧和呼吸困难等。

2.FDA批准了哪些CAR-T药?

目前FDA批准的CAR-T药包括以下7种,大多应用于骨髓瘤、淋巴瘤和白血病。

3.得了癌症再取免疫细胞来得及吗?

很多癌症一发现就是晚期,癌细胞会干扰我们身体自然产生的免疫细胞。因此,许多癌症患者无法获得足够的健康T细胞进行治疗。且随着年龄增长,我们体内免疫细胞的数量和活性都会降低。

为了应对未来这种情况,可以更早地储存健康的免疫细胞,储存免疫细胞的过程类似于抽血,先会抽150-200ml的血,然后送到细胞库去处理从而分离出包含免疫细胞的外周血单核细胞。分离完成后,再将细胞放在液氮瓶中长期储存,可以保存较长时间直到需要使用,且免疫细胞活力不会发生变化。

4.冻存免疫细胞可以冻存多久?

理论上,可以一直冻存。细胞达到冻存温度(如-196°C),细胞的新陈代谢就会失去活性,当细胞解冻时,再次恢复活性。

5.冻存后的免疫细胞有什么用?我的家人能用我冻存的免疫细胞?

可以恢复免疫力,以及用于前文提到的CAR-T细胞疗法。

但家人并不能使用你冻存的免疫细胞,这是因为不同个体之间会出现移植物排斥反应,因此每个人冻存的免疫细胞最好只用于自己。

参考来源:

1.上海徐汇发布《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》.

2.Zhang X, Zhu L, Zhang H, Chen S, Xiao Y. CAR-T Cell Therapy in Hematological Malignancies: Current Opportunities and Challenges. Front Immunol. 2022 Jun 10;13:927153. doi: 10.3389/fimmu.2022.927153. PMID: 35757715; PMCID: PMC9226391.

3.What Is CAR T-Cell Therapy?

4.FDA approves CAR-T cell therapy to treat adults with certain types of large B-cell lymphoma.

5.FDA approves obecabtagene autoleucel for adults with relapsed or refractory B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia.

6.FDA approves tisagenlecleucel for relapsed or refractory follicular lymphoma.

7.FDA approves ciltacabtagene autoleucel for relapsed or refractory multiple myeloma.

8.FDA approves lisocabtagene maraleucel for relapsed or refractory large B-cell lymphoma.

9.FDA approves idecabtagene vicleucel for multiple myeloma.

10.FDA approves brexucabtagene autoleucel for relapsed or refractory mantle cell lymphoma.

11.https://healthbanks.us/faqs-immune.

#手术#心房颤动#心房颤动[心房纤颤]
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当地时间11月7日,强生宣布FDA批准VARIPULSE平台用于治疗药物难治性阵发性心房颤动。房颤,是一种常见的心脏问题,在美国,每四个成年人中就有一个可能会遇到这个病。全球范围内,受影响的人数更是高达5000万[1]。

很多患者可能并不知道自己有房颤,通常是在出现了一些并发症之后才被发现。房颤是一种心脏的电信号出现了问题,导致心跳不规律。当药物不能解决这个问题时,就需要导管消融手术。手术可以帮助心脏恢复正常的电信号,从而改善心跳不规律的状况。本次新技术获批基于临床试验,研究结果发表于《循环》杂志上[2]。

在美国的30个不同的医院里,有291名患者参加了这个试验。所有患者在手术中顺利,手术做完后,患者的病情得到了改善。通过这个设备,在98%患者手术中,医生都能准确地找到出问题的静脉。手术中,每条静脉被处理了73-96次,有85%患者达到了手术的最佳效果。手术中出现的不良事件很少,只有2.9%。且有25%手术是在没有使用X光透视的情况下完成的。

总的来说,这个试验显示了这种手术方法的有效性和安全性,而且通过使用先进的技术,手术可以更精确,对患者的影响更小。

VARIPULS平台包括三个主要部分:

VARIPULS导管 :医生会通过它向心脏发送特殊的电信号,这些电信号可以帮助纠正心脏的不规则跳动。

TRUPULS发生器 :用来产生那些特殊的电信号的设备,这些信号通过VARIPULSE导管传递到心脏。

CARTO 3标测系统和VARIPULSE软件 :这是一个高级的导航系统,帮助医生准确地找到心脏中需要治疗的区域,并且VARIPULSE软件可以控制整个治疗过程。

这个新技术已经在美国、欧洲、日本和加拿大得到了官方的批准,已经成功地帮助了全球超过1000名患者。

参考文献:

1.Johnson & Johnson MedTech Receives FDA Approval for the VARIPULSE™ Pulsed Field Ablation Platform for the Treatment of Atrial Fibrillation.

2.Reddy VY, Calkins H, Mansour M, Wazni O, Di Biase L, Bahu M, Newton D, Liu CF, Sauer WH, Goyal S, Iyer V, Nair D, Athill C, Hussein A, Whalen P, Melby D, Natale A; AdmIRE Trial Investigators. Pulsed Field Ablation to Treat Paroxysmal Atrial Fibrillation: Safety and Effectiveness in the AdmIRE Pivotal Trial. Circulation. 2024 Oct 8;150(15):1174-1186. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.124.070333. Epub 2024 Sep 11. PMID: 39258362; PMCID: PMC11458102.

近期再生元制药公司和赛诺菲宣布[1],欧盟委员会(EC)已批准度普利尤单抗用于治疗1岁及以上儿童的嗜酸性粒细胞性食管炎。

本次获批属于扩大适应证,新增1-11岁、体重≥15公斤儿童可用,以治疗常规药物治疗不好或者不适合常规药物治疗的儿童。

嗜酸性粒细胞性食管炎是什么疾病?

嗜酸性粒细胞性食管炎是一种与炎症相关的慢疾病,会导致患者的食管受损。目前这个病诊断比较困难,很容易误诊,因为这个病的症状和其他消化道疾病类似。

在对宝宝的影响上,这个病会严重影响儿童的进食能力,还可能导致孩子呕吐、腹痛、吞咽困难、食欲下降。因此得病后需要及时就医,降低并发症,防止疾病进一步恶化。

这个新药有什么效果?安全性如何?

新药获批基于EoE KIDS的Ⅲ期试验[2]。这是一项随机双盲对照试验,主要评估新药在1-11岁食管炎儿童患者中的疗效和安全性。试验分为AB两个部分:

在试验的A部分,共有102名1-11岁的儿童患有嗜酸性粒细胞性食管炎,这些儿童使用质子泵抑制剂治疗没有效果。患者被随机分组,分别采用高剂量(HE)或者低剂量(LE)的皮下度普利尤单抗方案,还有一些儿童被分入安慰剂组,整个过程持续16周。 文献截图在B部分,那些完成了A试验且符合条件的患者,继续使用原来的度普利尤单抗方案,或者原来是安慰剂组的患者转用高剂量或者低剂量的度普利尤单抗,这个过程再持续36周。

这次试验主要关注的重点是在第16周的时候患者的组织学缓解情况(判断标准是每个高倍视野中的嗜酸性粒细胞不超过6个)。

有效性

在A部分,高剂量组的37名患者里,有25名(占68%)出现了组织学缓解情况;低剂量组31名患者中,18名(58%)有组织学缓解;而对照组34名患者中,只有1名(3%)实现组织学缓解。

 文献截图

高剂量方案和对照相比,缓解率差异达到65个百分点;低剂量方案和对照组相比,缓解率差异是55个百分点。

和对照组相比,高剂量的度普利尤单抗方案在组织学、内镜和转录组测量这些方面有显著的改善。所有使用度普利尤单抗治疗的患者,从开始到第52周在组织学、内镜和转录组测量方面的改善情况,和A部分使用度普利尤单抗治疗的患者从开始到第16周的改善情况大致相同。

安全性

安全性方面,度普利尤单抗组和对照组的不良事件发生率相似。大多数事件的严重程度为轻度或中度(详见下图)。 文献截图在A部分 接受度普利尤单抗治疗的患者(不管是高剂量还是低剂量)中出现恶心、注射部位疼痛和头痛这些情况的比例,比对照组至少高10%。有3名接受度普利尤单抗治疗的患者出现了严重不良事件,在B部分总共6名患者出现了严重不良事件。

除了治疗食管炎,还有哪些应用?

国内主要用于哮喘、结节性瘙痒和特应性皮炎等治疗[3]。FDA批准适应证包括以下[4]:

特应性皮炎

度普利尤单抗适用于治疗6个月及以上的中重度特应性皮炎(AD)成人和儿童患者,这些患者的疾病用外用处方疗法不能充分控制,或者不适合使用这些疗法时。度普利尤单抗可与外用皮质类固醇一起使用,也可单独使用。

哮喘

度普利尤单抗适用于作为6岁及以上中重度哮喘且具有嗜酸性粒细胞表型或口服皮质类固醇依赖型哮喘的成人和儿童患者的附加维持治疗。

使用限制:度普利尤单抗不适用于缓解急性支气管痉挛或哮喘持续状态。

慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉

度普利尤单抗适用于作为12岁及以上未得到充分控制的慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉(CRSwNP)成人和儿童患者的附加维持治疗。

嗜酸性食管炎

度普利尤单抗适用于治疗1岁及以上、体重至少15kg的嗜酸性食管炎(EoE)成人和儿童患者。

结节性痒疹

度普利尤单抗适用于治疗结节性痒疹(PN)成人患者。

慢性阻塞性肺疾病

度普利尤单抗适用于作为未得到充分控制且具有嗜酸性粒细胞表型的慢性阻塞性肺疾病(COPD)成人患者的附加维持治疗。参考文献:

1.Dupixent® (dupilumab) Approved in the European Union as the First and Only Medicine for Young Children with Eosinophilic Esophagitis

2.Chehade M, Dellon ES, Spergel JM, Collins MH, Rothenberg ME, Pesek RD, Hirano I, Liu R, Laws E, Mortensen E, Martincova R, Shabbir A, McCann E, Kamal MA, Kosloski MP, Hamilton JD, Samuely C, Lim WK, Wipperman MF, Farrell A, Patel N, Yancopoulos GD, Glotfelty L, Maloney J. Dupilumab for Eosinophilic Esophagitis in Patients 1 to 11 Years of Age. N Engl J Med. 2024 Jun 27;390(24):2239-2251. doi: 10.1056/NEJMoa2312282. PMID: 38924731.

3.国家药品监督管理局药品审评中心

4.DUPIXENT- dupilumab injection, solution.Updated September 27, 2024

#急性淋巴细胞白血病#白血病
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当地时间11月8日,FDA批准了新一代CAR-T疗法(obecabtagene autoleucel),用于治疗复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病。主要效果是看输注后3个月内达到的“完全缓解率”和持续时间,这里的“完全缓解”是临床试验的一个指标,指患者体内可检测到的疾病相关的症状、体征及实验室检查异常等均完全消失或恢复正常,但并不意味着疾病已经被彻底治愈。

研究结果表明,在65例患者中,27例患者在3个月内达到“完全缓解”,占比42%。3个月内达到的“完全缓解”持续时间为14.1个月[1-2]。最常见的非实验室不良反应(发生率≥20%)包括细胞因子释放综合征、肌肉骨骼疼痛、病毒感染、发热、恶心、细菌感染性疾病、腹泻、发热性中性粒细胞减少症、免疫效应细胞相关神经毒性综合征、低血压、疼痛、疲劳、头痛、脑病和出血。FDA也提及,新药说明书中有“细胞因子释放综合征、免疫效应细胞相关神经毒性综合征和T细胞恶性肿瘤”的黑框警告。

白血病生存率有多低?

白血病是一种血液恶性肿瘤,可分为急性和慢性两种,如果不治疗,急性白血病的病程比慢性白血病更快[3]。慢性髓性白血病全球的年发病率为(1-2)/10万,占成人白血病总数的15%-20%,各个年龄段都可能会发生,且年龄越大发病率增加,自然病程为3-5年,对于绝大多数患者来说,CML已经成为一种慢性可控制的肿瘤[4]

急性白血病又分为急性淋巴细胞白血病(ALL)和急性髓系白血病(AML)。急性淋巴细胞白血病是成人最常见的急性白血病之一,占成人急性白血病的20%-30%,目前国,完全缓解率可达70%-90%,但3-5年无病生存率达 30%-60% [5]。从1996年-2002年,美国与AML相关的总体生存率为21.7% 。≤55岁的5年生存率为23%,而>55岁的相应生存率为11%[6]

白血病相关检查有哪些?

1.维生素B12和叶酸 :这两种物质与维生素C共同帮助身体制造新蛋白质,对正常红细胞和白细胞形成至关重要,其水平会被监测,必要时患者可能需补充维生素。 

2.血液凝固测试 :检测凝血过程,白血病患者常出现凝血功能受损(凝血障碍),可能导致出血和瘀伤。 

3.血尿素氮(BUN) :BUN是肾脏过滤出的血液废物,高水平可能提示肾脏功能不佳。

4.全血细胞计数(CBC)和分类计数 :CBC检测红细胞、白细胞和血小板水平,ALL常导致健康血细胞计数低。 

5.肌酐 :肌酐是肌肉产生的废物,其在血液中的水平可反映肾脏功能,水平升高意味着肾脏功能下降。

6.电解质 :帮助营养物质进入细胞和废物排出细胞,对神经、肌肉、心脏和大脑正常运作至关重要,磷酸盐是其中重要的一种,血液中磷酸盐水平过高可能提示肾脏问题。 

7.乳酸脱氢酶(LDH) :LDH是一种在大多数细胞中发现的蛋白质,死亡或快速生长的细胞会释放LDH,高水平可能提示。 

8.肝功能测试(LFTs) :通过测量肝脏制造或处理的化学物质来评估肝脏健康,异常水平提示肝脏功能不佳。 

9.尿酸 :ALL患者因白细胞快速更新、化疗或放疗等原因可能出现高尿酸血症,过高水平会损害肾脏。 

10.人类白细胞抗原(HLA)分型 :HLA是细胞表面的蛋白质,在免疫反应中起重要作用,每个人的HLA类型独特。该测试在异基因造血干细胞移植前进行,通过比较患者与供体白细胞的蛋白质,寻找合适的移植供体匹配,以避免移植排斥反应。 

11.骨髓穿刺和活检 :白血病起源于骨髓,诊断ALL需抽取骨髓样本进行检测。骨髓穿刺抽取骨髓液,活检获取骨髓组织块,通常从髋骨后部(骨盆)取样。操作时患者可能感到疼痛,取样后髋部可能疼痛数日,皮肤可能出现瘀伤。

参考来源

1.FDA approves obecabtagene autoleucel for adults with relapsed or refractory B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia.

2.Autolus Therapeutics Announces FDA Approval of AUCATZYL® (obecabtagene autoleucel – obe-cel) for adults with relapsed/refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia (r/r B-ALL).

3.Preisler HD. The leukemias. Dis Mon. 1994 Oct;40(10):525-79. PMID: 7924833.

4..慢性髓性白血病诊疗指南(2022年版)

5.中国成人急性淋巴细胞白血病诊断与治疗指南(2024年版).

6.Deschler B, Lübbert M. Acute myeloid leukemia: epidemiology and etiology. Cancer. 2006 Nov 1;107(9):2099-107. doi: 10.1002/cncr.22233. PMID: 17019734.7.Acute Lymphoblastic Leukemia of NCCN(2023).

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