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南阳县人民医院,南阳市儿童医学中心药物性慢性肝衰竭专家

简介:

南阳市第二人民医院,国家三级甲等医院,集中西医疗、教学、科研、预防、保健、康复为一体,是南阳市、宛城区、卧龙区及各县城乡居民医保,南阳市工伤保险和各类商业保险定点医院。医院现有员工1900余名,其中高级职称150人,博士生、研究生150人,开放床位2000张,临床、医技科室70多个。开展的业务几乎涵盖了现代医学的所有领域,包括一个省级重点专科——心血管内科,儿科、妇产科、肿瘤科、呼吸内科、消化内科、神经内科、神经外科、骨科、泌尿外科、胸外科等10个市级重点专科和1个市级特色专科——麻醉科。拥有南阳市腔镜技术研究重点实验室、南阳市冠心病研究重点实验室、南阳市临床影像研究重点实验室、南阳市神经病学重点实验室、南阳市肿瘤过继免疫疗法重点实验室、南阳市显微神经外科重点实验室、南阳市眼科重点实验室等七个市级重点实验室。医院荣获“爱婴医院”、国际紧急救援中心网络医院、省级卫生先进单位、“双十佳医院”、省五一劳动奖章、河南省诚信医疗先进单位、优秀志愿者服务单位等多项荣誉称号。医院产科系统开放床位200张,通过产科门诊、孕妇学校进行系统的围产期保健、产前检查、高危妊娠的识别和管理,并拥有产后盆底筛查和康复治疗。产科开展一系列人性化分娩方式,使阴道分娩率大大提高;对急危重症患者开设绿色通道,依托先进的诊疗、监护设备,完善的专业体系,强大的专家团队,精湛的诊疗技术,规范的外科重症监护室和新生儿重症监护室,挽救了无数高危孕产妇的生命。南阳二院儿童医院开放床位300张,拥有新生儿病房、儿童重症监护室、儿童康复病区、普儿病区(包括儿科一、二、三、六病区)和小儿外科等病区,并设有万级层流新生儿重症病房、儿童重症监护病房和产前诊断及畸形胎儿筛查室,擅长小儿各系统疾病的诊治以及小儿外科难题的处理。内科治疗规范化,并将同一类疾病的各种技术资源整合起来,采取一体化治疗措施,使患者得到由专家联手打造的高质量诊疗服务。医院以心脏介入诊疗技术和脑血管介入诊疗技术为核心,整合心内科、神经内外科、重症监护、院前急救等院内外相关优势技术和力量,成立了胸痛中心和脑卒中中心,为急性心肌梗死、急性脑卒中等急危重症病人的救治提供更可靠的技术保障和更优质的服务。外科手术全面微创化,如微创外科、胸外科、骨科、泌尿外科、胃肠外科、肝胆外科、乳腺与甲状腺外科、妇科、小儿外科等科室均可开展微创手术,受到广大患者的青睐。自主开展了全腹腔镜下胃癌根治术、腹腔镜胃转流术治疗糖尿病、腹腔镜袖状胃切除术治疗肥胖症、经尿道解剖性前列腺剜除术等多种微创手术,并开展了腹腔镜解剖性左半肝切除术,而单孔胸腔镜肺大疱切除术、单孔腹腔镜阑尾切除术等技术则推动手术向更加微创的方向发展。医院拥有完善的重症监护系统,它包括重症医学科、急诊重症监护室、冠心病重症监护室、外科重症监护室、新生儿重症监护室、儿童重症监护室、神经外科重症监护室、妇产科重症监护室等多个重症监护室,构成了强大的生命安全保障体系。宽敞整洁的治疗环境、即时观察的中央监护系统、先进齐全的检查抢救设备、极富抢救经验的医护人员,挽救了无数危重患者的生命。医院设备设施先进,拥有现代化的百级层流手术室、万级层流新生儿重症病房等设施和双源CT、SPECT-PET/CT、西门子VERIO3.0T核磁共振系统、飞利浦大型数字血管造影机、岛津平板X光机、X线直线加速器、STORZ腔镜系统、高压氧舱、眩晕治疗仪以及包括阿洛卡α-7、GE-E8等多台彩色多普勒超声仪在内的大批精良设备,让南阳人民足不出市,就可享受到先进的医学科技成果。走过百年沧桑,历经数度更名,南阳二院始终将“让群众在家门口享受到最好的医疗救治”作为办院宗旨,并为此不懈努力,孜孜以求。厚德载术,精益求精,二院人以守护生命健康为己任,用心践行着“为人民服务,为社会服务”的庄严承诺。一分托付,十分责任,百分满意,今天的南阳二院,正以品牌的形象全力前行,铸造二院发展新篇章。在肝硬化基础上,肝功能进行性减退导致的以腹水或门脉高压、凝血功能障碍和肝性脑病等为主要表现的慢性肝功能失代偿,由于药物的毒性损害或过敏反应所致的肝脏疾病,肝脏,药物治疗,手术治疗,病毒性肝炎,药物性肝病,忌吃高产气食物、高刺激性食物、高粗纤维食物,医生通过询问患者病史,进行肝功能检查、B超、CT等结果综合判断确诊。,。

叶纪伟 副主任医师

早泄、阳痿、包茎包皮过长及包皮手术、精索静脉曲张、不孕不育、前列腺炎、尿路感染、勃起功能障碍、肾亏、补肾壮阳;性欲低下;早泄、龟头敏感;不孕不育、性功能障碍、无精子症、少精弱精症;前列腺炎、前列腺增生;包皮龟头炎、尿道炎、淋病、非淋菌性尿道炎、睾丸炎、附睾炎、精囊炎、尿频、尿急、尿不尽、尿痛、血精、遗精、阴囊潮湿、阴茎短小、珍珠疹、膀胱过度活动综合征、性欲低下、性冷淡、手淫、脱发、失眠多梦、易疲劳等男科疾病;肾结石、输尿管结石、肾肿瘤、膀胱肿瘤、血尿、肾上腺、肾囊肿等泌尿外系疾病!

好评 100%
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擅长:早泄、阳痿、包茎包皮过长及包皮手术、精索静脉曲张、不孕不育、前列腺炎、尿路感染、勃起功能障碍、肾亏、补肾壮阳;性欲低下;早泄、龟头敏感;不孕不育、性功能障碍、无精子症、少精弱精症;前列腺炎、前列腺增生;包皮龟头炎、尿道炎、淋病、非淋菌性尿道炎、睾丸炎、附睾炎、精囊炎、尿频、尿急、尿不尽、尿痛、血精、遗精、阴囊潮湿、阴茎短小、珍珠疹、膀胱过度活动综合征、性欲低下、性冷淡、手淫、脱发、失眠多梦、易疲劳等男科疾病;肾结石、输尿管结石、肾肿瘤、膀胱肿瘤、血尿、肾上腺、肾囊肿等泌尿外系疾病!
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刘瑕 副主任医师

本人善长对高血压病,脑血管病,脑供血不足,眩晕症,高脂血症,脑动脉粥样硬化,失眠症,抑郁症,脑梗塞的预防,治疗有一定的临床经验。

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擅长:本人善长对高血压病,脑血管病,脑供血不足,眩晕症,高脂血症,脑动脉粥样硬化,失眠症,抑郁症,脑梗塞的预防,治疗有一定的临床经验。
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罗明 主治医师

各种妇科炎症、围产期保健、产科合并症与并发症、复杂性双胎、胎儿宫内治疗、宫颈机能不全环扎、胎位异常外倒转、产科危急重症的救治等

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擅长:各种妇科炎症、围产期保健、产科合并症与并发症、复杂性双胎、胎儿宫内治疗、宫颈机能不全环扎、胎位异常外倒转、产科危急重症的救治等
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白涛 主治医师

脂肪性肝病,肝损伤,病毒性肝炎,反流性食管炎,幽门螺杆菌感染,慢性胃炎,慢性结肠炎,消化道肿瘤,慢性胆囊炎,胆囊结石等

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平均等待 15分钟
擅长:脂肪性肝病,肝损伤,病毒性肝炎,反流性食管炎,幽门螺杆菌感染,慢性胃炎,慢性结肠炎,消化道肿瘤,慢性胆囊炎,胆囊结石等
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袁磊 副主任医师

眩晕

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徐冰 主任医师

专科治疗不孕不育,尤其擅长治疗月经不调、带下病、妇科炎症、乳腺增生、子宫肌瘤、卵巢囊肿、不孕不育、更年期综合征等妇科疑难杂症。

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擅长:专科治疗不孕不育,尤其擅长治疗月经不调、带下病、妇科炎症、乳腺增生、子宫肌瘤、卵巢囊肿、不孕不育、更年期综合征等妇科疑难杂症。
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秦克松 副主任医师

泌尿系结石的综合治疗、前列腺增生及肿瘤的先进诊断及全方位治疗、泌尿系肿瘤的规范治疗:肾上腺肿瘤、肾脏肿瘤、膀胱肿瘤的微创治疗,以及小儿泌尿外科疾病的诊断及治疗。

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擅长:泌尿系结石的综合治疗、前列腺增生及肿瘤的先进诊断及全方位治疗、泌尿系肿瘤的规范治疗:肾上腺肿瘤、肾脏肿瘤、膀胱肿瘤的微创治疗,以及小儿泌尿外科疾病的诊断及治疗。
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李园 副主任医师

前列腺增生、肾结石、输尿管结石的腔内治疗;肾上腺肿瘤、肾肿瘤、前列腺肿瘤的诊断与腹腔镜微创治疗;先天性畸形如肾盂输尿管连接部狭窄、重复输尿管、马蹄肾等疾病的微创成形术;复杂尿路感染、包皮过长的治疗有丰富经验。

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擅长:前列腺增生、肾结石、输尿管结石的腔内治疗;肾上腺肿瘤、肾肿瘤、前列腺肿瘤的诊断与腹腔镜微创治疗;先天性畸形如肾盂输尿管连接部狭窄、重复输尿管、马蹄肾等疾病的微创成形术;复杂尿路感染、包皮过长的治疗有丰富经验。
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王学祥 主任医师

反流性食管炎,慢性胃炎,肝炎,结肠炎,胆囊炎。

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擅长:反流性食管炎,慢性胃炎,肝炎,结肠炎,胆囊炎。
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徐良 副主任医师

擅长主动脉夹层、胸腹主动脉瘤、深静脉血栓形成、肺栓塞、下肢动脉硬化闭塞症、急性肢体动脉栓塞、髂静脉压迫综合征、先心封堵、肠系膜动脉、肾动脉、锁骨下动脉狭窄、布加氏综合征、大隐静脉曲张、血管瘤、淋巴水肿等疾病的治疗及预防工作。并积极进行联合外科手术的杂交技术的研究和应用工作。

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擅长:擅长主动脉夹层、胸腹主动脉瘤、深静脉血栓形成、肺栓塞、下肢动脉硬化闭塞症、急性肢体动脉栓塞、髂静脉压迫综合征、先心封堵、肠系膜动脉、肾动脉、锁骨下动脉狭窄、布加氏综合征、大隐静脉曲张、血管瘤、淋巴水肿等疾病的治疗及预防工作。并积极进行联合外科手术的杂交技术的研究和应用工作。
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患友问诊

本次咨询主要围绕护肝片的用法展开,旨在提供正确的用药指导以维护肝脏健康。
13
2024-11-06 09:32:03
本次医患对话主要围绕某药物的长期使用进行了讨论,旨在帮助患者更好地理解和管理自己的健康状况。
31
2024-11-06 09:32:03
患者咨询关于眼睛激光手术后药物使用问题,同时有脱发症状。
28
2024-11-06 09:32:03
60岁男性患者咨询肝脏健康问题,正在服用他汀类药物,并询问某保健品的护肝效果。
7
2024-11-06 09:32:03
本次医患对话主要围绕新冠口服药物的使用与注意事项展开,医生提供了详细的用药指导和预约流程,并提醒患者注意药物的使用限制和可能的副作用。
8
2024-11-06 09:32:03
本次医患对话主要围绕14岁孩子的药物性肝损伤进行讨论,孩子的谷丙转氨酶值为340,医生认为这不算太严重,恢复期较长,需要一个月以上才能恢复正常。
42
2024-11-06 09:32:03
患者出现头发油腻、口干舌燥等症状,可能与肝脏健康有关。医生建议使用护肝片作为食品级保健品,连续使用3个月以上可以看到改善效果。
33
2024-11-06 09:32:03
本次咨询主要围绕老年人用药注意事项展开,特别强调了肝肾功能的重要性和定期复查的必要性。
22
2024-11-06 09:32:03
我有高血压和糖尿病,已经用药两年了,最近想了解一些新的治疗方法,担心长期用药会对肝肾功能产生影响,需要注意些什么?
6
2024-11-06 09:32:03
该患者的孩子在去年进行了肝移植手术后出现轻微肝炎,正在使用恩替卡韦分散片进行治疗。患者请求开具10盒的处方,但医生表示处方单上数量有限制,最多只能开具6盒。双方最终达成一致,医生开具一盒的处方供患者购买。
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2024-11-06 09:32:03

科普文章

#药物性慢性肝衰竭#酒精性肝炎#肾上腺衰竭
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患者朋友们大家好,肝衰竭较多肝脏疾病终末期的表现,一般来说,肝脏疾病发展为肝衰竭常常提示预后较差。目前我们国家最常见肝衰竭的病因主要是病毒性肝炎肝硬化,酒精性肝硬化,药物性肝损伤等等。今天我们一起科普下肝衰竭的常见症状有哪些呢。

相同的表现主要有以下几种:

  • 皮肤及巩膜明显黄染,肝衰竭终末期常常是合并肝硬化的,所以患者会有肝脏硬度有增加,肝脏体积缩小的表现。肝内胆管伴有堵塞造成胆汁淤积,胆汁反流入血,引起皮肤巩膜黄染的症状。长时间的阻塞性黄疸会造成心脏,大脑,肺,肾脏的损伤,诱发全身多器官功能衰竭,严重危及患者生命。
  • 肝性脑病半肝昏迷,肝衰竭患者由于肝脏的解毒能力明显减弱,患者体内血氨的水平会明显升高。血氨会造成脑神经的损伤,引起患者意识不清,昏睡,自主活动明显减弱等表现。
  • 大量的腹腔积液。这是由于肝衰竭后肝细胞合成白蛋白的能力明显减弱,血液内低蛋白血症的形成。造成血浆胶体渗透压降低,血液内大量的水分就是在组织间隙。造成腹腔内大量的积液,这会引起肠管功能减弱,消化不良,腹腔感染等严重的并发症。

以上就是关于肝衰竭的症状和表现,欢迎大家随时留言咨询,我们相互交流。

#药物性慢性肝衰竭#酒精性肝炎#肾上腺衰竭
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       日常生活中很多因素会造成肝功能的损伤如长期的熬夜,饮酒,过度劳累,进食较多的药物,合并胆道结石,慢性肝炎,脂肪肝,酒精肝等。这些肝损伤的因素如果没有引起患者足够的重视,持续存在或进行性加重有可能会造成肝功能衰竭。那么我们应该怎样预防肝衰竭的发生呢,下面我们一起来学习一下。

       依据患者具体肝功能的状态不同,预防肝衰竭的措施和重点也有所区别。

1.健康人群肝脏具有较强的代偿能力,只要患者没有合并肝脏的基础疾病,日常生活中尽量的避免熬夜,过度劳累,减少饮酒量,避免长期服用对肝脏有损伤的药物。日常饮食尽量以清淡低脂易消化的食物为主,减少油腻食物摄入,减轻肝脏负担。适当运动增强机体抵抗力,可有效地预防肝衰竭的发生。

2.对于伴有慢性病毒性肝炎,酒精肝、脂肪肝等肝脏基础疾病的患者。在定期复查肝脏彩超和肝功能指标变化的同时,如果发现肝功能指标如转氨酶导数明显异常,需要及时的给予护肝支持治疗。对于病毒性肝炎的患者,需要加强抗病毒治疗,控制体内病毒含量维持在正常范围之内。酒精肝的患者一定要完全戒酒,避免酒精对肝细胞造成持续性的损伤。脂肪肝的患者则需要减少油腻食物摄入,加强锻炼,低脂饮食,才能够避免脂肪组织对肝细胞不断的损伤。以上方法都是预防肝衰竭的有效方法。

当地时间11月4日,3款医疗器械获批FDA,包括乳腺肿瘤评估、终末期肾病的血液透析和急性肺栓塞血栓切除。

AI工具可视化乳腺肿瘤大小,有助医生决策

SimBioSys是一家癌症护理相关的医学公司,宣布其TumorSight Viz获FDA批准,用于帮助乳腺外科医生制定治疗计划并改善患者预后。其具体功能包括:

3D可视化展示:显示肿瘤形状、大小、形态和位置。

准确的体积测量:用于评估保乳手术或乳房切除术方案。

肿瘤解剖特征测量:对关键解剖特征的测量来规划保乳手术的最佳手术结果。

更新的TumorSight Viz可以在几分钟内使用AI处理图像,还能实现对MRI图像的访问,并具有临床决策支持(CDS)功能,可告知医生治疗方案,帮助医生对早期乳腺癌手术决策。

终末期肾病在家就能血液透析,Quanta获FDA批准

Quanta Dialysis Technologies的Quanta透析系统FDA批准,用于家庭血液透析。Quanta成为唯一一家为终末期肾病(ESRD)患者提供高透析液流速 (500mL/min)系统的公司。

美国超过70%的透析机构目前未获得提供家庭血液透析(HHD)认证,几乎一半获得认证的透析机构又没有患者,这可能因为缺乏FDA批准的技术。

Quanta是唯一能够提供500mL/min高透析液流速的便携式血液透析系统,也能够以300mL/min的透析液流速提供更长时间、更慢的治疗。且具有专有的透析液纯化柱,每次治疗后无需消毒或除垢。

减少急性肺栓塞出血风险,新切除术系统获批IDE申请

Akura Medical是一家专注做重塑静脉血栓栓塞(VTE)的公司,宣布FDA已批准其研究设备IDE申请,以启动QUADRA-PE研究,评估Katana血栓切除术系统在急性肺栓塞(PE)患者中的作用。

这项研究由哥伦比亚大学医学中心的介入心脏病专家、重症监护和介入心脏病专家一起参与。关于静脉血栓栓塞,当前治疗的局限性包括:

1.溶栓药物:有出血风险、可能导致失血、难以到达目标位置。

2.机械取栓装置:有出血风险、需要在重症监护室监测、操作复杂、在症状缓解前治疗时间长、难以到达目标位置、不能应对高风险紧急情况。

Katana血栓切除术系统由4部分组成:

1.鞘管:促进在复杂血管结构中更顺畅地导航,能在不更换导管情况下进行造影剂注射。

2.高速盐水射流:能有效地破碎血栓,并防止导管堵塞,提高手术效率。

3.传感器:实时传递肺动脉压数据,以便了解手术进程。

4.控制台:显示血栓捕获情况和失血量,为医生提供信息。 

有了这样一款系统,一方面,有助于高效清除血栓,另一方面,医生只需单次操作,低剖面导管不穿过血栓,且能收集并分解较大的血栓。

参考来源:

1.https://simbiosys.com/tumorsight-plan/ 2.SimBioSys Achieves Second FDA Clearance for TumorSight™ Viz and Introduces TumorSight™ Clinical Decision Support for Breast Cancer Surgery 3.QUANTA™ DIALYSIS SYSTEM RECEIVES FDA CLEARANCE FOR HOME HEMODIALYSIS 4.AKURA MEDICAL SECURES FDA APPROVAL FOR US PIVOTAL TRIAL IN PULMONARY EMBOLISM

当地时间11月5日是美国大选投票日,特朗普还是哈里斯?悬念即将揭晓。无论是谁当选,咱都应注意健康,可别因此提高了患病风险。

大选还能影响健康?还真有!

研究数据显示,016年美国大选后,急性心血管(CVD)事件的发生率高出1.62倍,2020年总统选举后CVD住院率高出1.17倍[1-2]

趁着大选前来读读这些正儿八经的研究。

2016大选期间,男性心血管发生率增1.3倍,女性2.21倍

第一个研究是关于2016年美国大选(特朗普vs希拉里),研究结果发表在《美国科学院院报》(PNAS)上。研究中约63.9%参与人年龄在18-54岁,一半以上是女性(53.2%)。

图1 研究人群

研究结果表明,与2016年选举日前一周同一天的心血管疾病发生率(58例住院)相比,选举后两天的心血管疾病发生率是其1.62倍(P=0.004,94例住院)。

 

图2 选举前后急性心血管疾病情况

与选举前一周同一天相比,选举后两天男性和女性的心血管疾病发生率分别是之前的1.33倍和2.21倍。研究将2016年选举后两天的发生率与之前两周中每周同一天的发生率进行比较时,也观察到了类似的结果。

 图3 急性心梗和中风住院情况

在二次分析中,研究还分别评估了因急性心肌梗死(AMI)和中风的住院情况。与选举前一周的同一天相比,选举后两天的急性心肌梗死发生率高1.67倍。与选举前一周的同一天相比,选举后两天的中风发生率高1.59倍。

男人、老人更容易受到2020年大选影响?

第二个研究处于2020年拜登和特朗普的竞选时期,研究共纳入639万18岁以上的成员,62.1%参与者年龄在18-54岁,29.6%参与者55-74岁,8.3%年龄大于75岁;类似于2016年数据,53.5%为女性。研究结果发表于《美国医学会杂志》(JAMA)网络公开版。

图4 2020年研究人群基本情况

选举后5天心血管疾病(CVD)住院率(666次住院)比选举前两周同期的5天住院率(569次住院)高1.1倍。进一步细看其中不同的人群,可以发现75岁及以上老人、男性在2020年选举后5天与选举前两周同期5天相比,CVD住院率更高。

 图5 2020选举期间心血管事件发生率

选举日期前后一个月急性心肌梗死(AMI)、中风和心力衰竭(HF)住院的日发生率及平均值如下图所示。选举后5天AMI住院率(179次住院)比选举前两周同期5天(126次住院)高1.42倍,而中风和HF没有明显增加。 

图6 2020选举期间心肌梗死、中风和心力衰竭

对每个人来说,愤怒、焦虑、抑郁等都与数小时甚至数天的急性心血管疾病事件的风险突然增加有关。如在一个1194名成年人的队列中,情绪不安与24小时内心肌梗死风险增加2.7倍有关。多项研究记录表明,当我们处于压力之中,比如遇到自然灾害、事故和体育赛事等,也会增加急性心血管疾病事件发生,比如世界杯比赛失利而产生的情绪不安导致急性心肌梗死住院风险增加25%。但美国大选这场风暴可不仅仅冲击着咱的小心脏,它还在睡眠上兴风作浪!

真的有人因大选睡不好?

一篇发表于Sleep Health的文章研究了美国大选对睡眠、饮酒等影响。入组的美国人平均年龄41.31岁,非美国参与者33.58岁,女性占比较高,分别有81.71%和77.36%。

结果表明,选举当晚,美国参与者和非美国参与者都出现类似的睡眠减少(图7-a),对于美国参与者而言,卧床时间减少(图7-b)、睡眠后觉醒时间增加(图7-d)、睡眠效率更差(图7-c)。

图7 美国大选与睡眠

此外,在评估期间观察到参与者三天的饮酒量显著增加,这三天分别对应万圣节(10月31日)、选举日(11月3日)以及大多数媒体宣布总统竞选结果的时间(11月7日)。美国参与者在万圣节和选举日的饮酒量增加幅度显著大于非美国参与者的变化。 

图8 美国大选与饮酒

 

参考来源:

1.Mefford MT, Mittleman MA, Li BH, Qian LX, Reynolds K, Zhou H, Harrison TN, Geller AC, Sidney S, Sloan RP, Mostofsky E, Williams DR. Sociopolitical stress and acute cardiovascular disease hospitalizations around the 2016 presidential election. Proc Natl Acad Sci U S A. 2020 Oct 27;117(43):27054-27058. doi: 10.1073/pnas.2012096117. Epub 2020 Oct 12. PMID: 33046627; PMCID: PMC7604431.

2.Mefford MT, Rana JS, Reynolds K, Ranasinghe O, Mittleman MA, Liu JY, Qian L, Zhou H, Harrison TN, Geller AC, Sloan RP, Mostofsky E, Williams DR, Sidney S. Association of the 2020 US Presidential Election With Hospitalizations for Acute Cardiovascular Conditions. JAMA Netw Open. 2022 Apr 1;5(4):e228031. doi: 10.1001/jamanetworkopen.2022.8031. PMID: 35442454; PMCID: PMC9021908.

3.Cunningham TJ, Fields EC, Denis D, Bottary R, Stickgold R, Kensinger EA. How the 2020 US Presidential election impacted sleep and its relationship to public mood and alcohol consumption. Sleep Health. 2022 Dec;8(6):571-579. doi: 10.1016/j.sleh.2022.08.009. Epub 2022 Oct 22. PMID: 36280586; PMCID: PMC9772219.

美国食品和药物管理局(FDA)已授予Capsida CAP-002孤儿药认定。CAP-002是该公司领先的研究性基因疗法,用于治疗由突触融合蛋白结合蛋白1 (STXBP1)突变引起的发育型和癫痫型脑病(DEE)。

CAP-002是一种新型首创基因疗法,目前处于IND申请阶段。由突触融合蛋白1(STXBP1)基因突变引起的遗传性癫痫是一种难治性的发育性癫痫性脑病,全球每26000名儿童中就有一名受到影响。

这种脑病与严重的发育迟缓和智力障碍、难治性癫痫发作和癫痫意外猝死(SUDEP)有关。STXBP1遗传性癫痫是由编码神经递质和神经肽释放的蛋白质的STXBP1基因突变引起的,神经递质和神经肽负责大脑和整个中枢神经系统神经元之间的通信。

STXBP1遗传性癫痫没有疾病修饰疗法。目前的治疗仅是支持性的,暂无获批的治疗方法。

Capsida是一家基因治疗公司,拥有中枢神经系统(CNS)管线,包括针对所有年龄段的罕见和更常见疾病的疾病修饰和潜在治愈性治疗。该公司管线多为基因补充疗法,适应证主要是帕金森病、癫痫型脑病等。

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