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兰大二院韦弗综合征[Weaver综合征]专家

简介:

兰州大学第二医院(简称兰大二院)建于1928年,是集医疗、急救、教学、科研、预防、保健、康复、健康于一体的大型综合性三级甲等医院,“全国百姓放心示范医院”及“全国百姓放心百佳示范医院”。医院本部包括甘肃省儿童医院。除本部外,有西固医院一个分院。医院规模:医院本部占地155亩,总建筑面积约40.1万平方米,现有职工5600余人(含离退休人员)。医院开放床位3294张,2021全年门诊量213.97万人次,急诊量8.66万人次,住院人数11.86万人次,手术量6.63万台次,医院本部设有24个党政后勤职能处室、89个临床医技科室、1个直属机构、2个直属单位。兰州大学第二医院西固医院(兰州市西固区人民医院)是一所集医疗、预防、教学、科研于一体的综合性二级甲等医院,建筑面积44332平方米。新建门诊医技综合大楼建筑面积25967.14平方米,于2017年5月8日正式投入使用,医院医疗用房面积达到5万平方米,目前核定床位490张,实际开放床位550张。全院职工800人,医院现有38个专业科室。正高级职称10人,副高级60人,中级182人,助理级345人,初级139人。在岗人员中,硕士研究生17名,本科生462名。省、市医学会各专业委员会副主任委员1名,其他委员20名。兰大二院本部32名专家坐诊,有力提升了门诊服务能力和解决疑难杂症的能力。拥有2个兰州市临床重点建设专科(内分泌糖尿病科、中医科),4个甘肃省县级临床重点建设专科(妇产科、普外科、内分泌科、呼吸科)。3个区级质控中心(区护理质控中心、区合理用药质控中心、区院内感染质控中心);我院为了不断提高服务水平和能力,购置了飞利浦双板数字化DR;1.5T超导核磁共振;超声美国GE和飞利浦IU22彩超仪;奥林巴斯消化内镜;高清富士支气管镜;美国GE呼吸机。2020年6月放射能谱CT室开科,拥有顶尖美国GE先锋Revolution256排高端能谱CT;2020年7月建设PCR实验室(临床基因扩增实验室)验收成功,拥有顶尖ABI基因扩增仪。2013年被评为全国综合医院中医工作示范单位;2014年5月通过国际医疗机构评审委员会JCI认证,成为我省首家,也是唯一一家通过JCI评审的医疗机构;2015年8月获得省级文明单位称号。2015年8月在兰州大学第二医院和西固区委、区政府的友好协商、沟通下,加入兰大二院医疗集团,由兰大二院全面托管,成立兰州大学第二医院西固医院。2018年被省卫健委评为“全省优质医疗服务示范医院”;2018年获批成为国家心力衰竭医联体成员单位;2018年获得批准成立甘肃省助理全科医生培训基地。2019年获得“甘肃省健康促进医院”荣誉称号;2019年7月被中国妇幼保健协会授予“母婴友好医院”称号;2020年11月被国家卫生健康委脑卒中防治工程委员会授予“综合防治卒中中心”;2020年荣获国家级“节约型公共机构示范单位”称号;2020年获得西固区卫健局授予的区域性五大医学中心称号(影像中心、心电中心、病理中心、检验中心、消毒供应中心)。人才队伍:医院人才济济,享受国务院政府特殊津贴专家17人,卫生部突出贡献中青年专家3人,特聘专家、中国工程院院士1人,国家级人才计划1人,甘肃省拔尖人才2人、省级优秀专家9人,省级领军人才35人,获批陇原青年英才3人,兰大萃英学者获批10人,甘肃省卫生健康行业骨干人才9人,甘肃省卫生健康行业青年人才5人,省“555科技人才工程”人选17人,省“333科技人才工程”人选9人,省卫生系统领军人才21人。省级重点人才项目(省委组织部项目)获批8人、获评陇原青年创新团队6个(省委组织部项目)、陇青创新人才个人16人(省委组织部项目),兰大临床医学青年人才建设计划28人,陇原人才服务卡150人、甘肃省军民融合发展智库专家4人。学科建设:医院现拥有5个国家临床重点专科、6个国家临床医学研究中心分中心、2个甘肃省临床医学中心、29个省级医疗卫生重点学科、21个省级医疗卫生重点专业、1个甘肃高校省级重点学科、7个兰州大学临床医学研究型学科、1个院士专家工作站,下设3个院士工作基地。15个国家级培训基地、18个省级质量控制中心、34个甘肃省专科(技术)联盟、6个省级重点实验室、4个省级工程研究中心、13个省级临床医学研究中心、1个省级科技创新服务平台、5个省级国际科技合作基地、2个省级行业技术中心、1个萃英生物医学研究中心、12个院级重点实验室。获批五星高级卒中中心、甘肃省I级创伤中心、甘肃省危重孕产妇救治中心、甘肃省危重新生儿救治中心、甘肃省心理卫生中心、甘肃省听力障碍诊断中心、甘肃省眼科疾病干部保健中心、甘肃省儿童青少年健康指导中心等专科专病诊疗中心,通过中国胸痛中心、中国高血压中心、中国房颤中心认证,建成中国西部首家“内镜培训基地”以及西北地区首家直通梅奥国际会诊中心。教学状况:现有临床医学博士一级学科点和临床医学博士专业学位授权类型各1个,包含临床医学博士专业学位授权类型10个,临床医学一级学科博士包含6个学科方向。临床医学一级学科硕士点1个,包含14个学科方向;临床医学硕士专业学位授权类型1个,包含20个专业领域。具有临床医学、医学检验技术、医学影像学、麻醉学4个本科专业,形成了博士、硕士和学士的完整的人才培养体系。现有42个教研室,硕博士生导师179人(其中博士生导师56人),教授54人,副教授112人。2014年成立兰州大学第二医院住院医师规范化培训基地,是国家首批住院医师规范化培训基地之一,共拥有内科、儿科、急诊科、皮肤科、精神科、神经内科、全科、重症医学科、外科、外科(神经外科方向)、外科(胸心外科方向)、外科(泌尿外科方向)、外科(整形外科方向)、骨科、妇产科、眼科、耳鼻咽喉科、麻醉科、临床病理科、放射科、超声医学科、核医学科、口腔全科、口腔内科、口腔颌面外科、口腔修复科26个专业;2020年儿科专业基地获得全国重点专业基地;2021年急诊科专业基地获得全国重点专业基地。培训师资力量雄厚,培训设施、设备齐全,萃英临床技能教学中心占地3500余平方米,培训模拟设备种类齐全。自2015年2月开始,共计招生2596人,目前在培人员968人,累计考核合格并取得国家颁发的《住院医师规范化培训合格证》达1263人。科研成果:医院拥有6个省级重点实验室(甘肃省消化系肿瘤重点实验室、甘肃省骨关节疾病研究重点实验室、甘肃省泌尿系统疾病研究重点实验室、甘肃省血液病重点实验室、甘肃省医学影像重点实验室、甘肃省神经病学重点实验室);4个省级工程研究中心(甘肃省骨科3D打印工程研究中心、甘肃省消化内镜工程研究中心、甘肃省心脏康复工程研究中心、甘肃省智能超声医学工程研究中心);13个省级临床医学研究中心(甘肃省消化系统疾病临床医学研究中心、甘肃省骨科临床医学研究中心、甘肃省泌尿外科临床医学研究中心、甘肃省神经内科临床医学研究中心、甘肃省超声影像临床医学研究中心、甘肃省眼科临床医学研究中心、甘肃省急诊医学临床医学研究中心、甘肃省普通外科微创治疗临床医学研究中心、甘肃省血液病临床医学研究中心、甘肃省肾脏疾病临床医学研究中心、甘肃省耳鼻咽喉疾病临床医学研究中心、甘肃省风湿免疫疾病临床医学研究中心、甘肃省功能及分子影像临床医学研究中心);1个省级科技创新服务平台(甘肃省高原高发肿瘤生物样本库);5个省级国际科技合作基地(神经病学疾病精准诊疗甘肃省国际科技合作基地、脊柱疾患疼痛机制研究及治疗甘肃省国际科技合作基地、泌尿系统疾病转化医学研究与应用甘肃省国际科技合作基地、医学影像人工智能甘肃省国际科技合作基地、心血管病甘肃省国际科技合作基地);2个省级行业技术中心(甘肃省智能骨科行业技术中心、甘肃省介入超声装备应用行业技术中心);1个萃英生物医学研究中心;12个院级重点实验室(神经外科、耳鼻咽喉头颈外科、肝胆胰外科、放射影像、心血管疾病防控、消化疾病、肾病、药物基因组学、内分泌代谢、眼科、急诊医学和人源化动物模型重点实验室);近三年科研立项732项,获批科研经费21628.38万元,科研获奖35项(其中厅局级29项,省部级6项);科研论文2454篇(其中SCI906篇、CSCD612篇、统计源503篇、其他433篇),授权专利226项(其中发明专利14项、实用新型专利211项、外观设计专利1项),出版专著39部。专科联盟:2017年医院组建专科联盟,通过整合区域内优质医疗资源,健全专科医生人才培养体系,密切加强专科间学术交流与合作,有效加强专科深度建设和精准分级诊疗,提高基层医疗机构诊疗技术水平,提升解决专科重大疾病的救治能力。贯彻国家、省、市医联体建设工作,推动优质医疗资源下沉,进一步提升县级基层医疗机构的技术水平和服务能力,更好地为基层群众提供优质的医疗服务。目前,我院共计34(含护理)个学科与省各市、县区医院合作,获批省卫健委组织我院优势专科牵头的省级紧密型专科(技术)联盟34个,省内已签约成员单位分部14个地区,辐射一百余家医院。切实发挥专科优势和引领作用,带动区域专科辐射力及诊疗能力不断提升。医疗设备:医院拥有总价值达10.66亿余元的大型高精尖检测、诊断、治疗设备,包括Pet-CT,容积旋转调强(VMAT-ElektaSynergy™)医用直线加速器,飞利浦放疗专用大孔径4D-CT模拟定位机(BrillianceCTBigBore),铱-192高剂量率近距离治疗机,医科达-Monaco和飞利浦-Pinnacle3治疗计划系统,医科达肿瘤信息网络系统(Mosaiq),德国激光定位灯LAP(DORADO4)以及德国PTW三维水箱、瑞典ScandiDos公司实时剂量四维验证系统(Delta4)、二维矩阵验证系统,3.0T核磁共振、128排螺旋CT、宝石CT、移动CT、ECT、直线加速器、数字胃肠机、体外震波碎石机、3D腹腔镜、数字减影血管造影机、彩色多普勒超声检查仪、大型自动化生化仪、一体化手术间、流式细胞仪、基因测序仪、全自动质谱分析仪、全自动片剂摆药机、神经外科立体定向系统、椎间孔镜、超声内镜、数字乳腺机、准分子激光仪等国际一流医疗设备。雄厚的技术力量和先进的诊疗手段,促进医院诊疗水平。医院成绩:医院连续八年荣登艾力彼中国顶级医院百强排行榜,稳居甘肃首位。获评2022届顶级医院HIC60强,为甘肃省唯一上榜医疗机构;连续四年全国三级公立医院绩效考核结果位列A+等级,获评全国第82位。顺利通过甘肃省三级医院等级评审、国家电子病历系统应用水平五级评审。获评国家卫健委、国家中医药局“2020-2021年度公立医疗机构经济管理年活动优秀单位”;甘肃省总工会“2022年甘肃省五一劳动奖状”;新甘肃、每日甘肃网“2022新甘肃最具满意度三甲医院”。获得国家卫健委医政医管局、健康报社颁发的“2020年度改善医疗服务示范医院”荣誉称号。获得国家卫健委颁发的“2018-2020年改善医疗服务先进典型医院”“全国改善医疗服务宣传报道优秀医院”。获得国家卫健委医政医管局2020年度颁发的“对口帮扶-医院能力再提升”优秀案例优秀单位实践案例奖。获得“全国肺栓塞和深静脉血栓形成防治能力建设项目办公室血栓防治中心优秀单位”;获得兰州大学2020年新闻宣传工作先进单位。获得甘肃省精神文明建设指导委员会办公室、共青团甘肃省委、甘肃省广播电视总台失物招领公益联盟2020年度优秀合作单位。获得上海交通大学医院能源管理中心首届蓝源杯全国医院节能领跑示范单位。获得兰州市公安局交警支队城关大队2020年度“道路安全管理工作先进单位”。2019年医院荣获“2018年度脑卒中高危人群筛查和干预项目获脑防委先进集体”荣誉称号;“2018年度脑卒中高危人群筛查和干预项目先进集体”荣誉称号;获得由国家卫生健康委医政医管局、人民网共同颁发的“2019年度群众满意的医疗机构”;“2019年公立医院建设成就奖”。成为甘肃省首家通过“国家医疗健康信息互联互通标准化成熟度等级四级甲等”的医院,成为全国健康管理学科建设与科技创新中心旗舰单位、2018届三级医院健康管理(体检)机构100强,2021年度各省级质控中心试评估”得分排行榜全国第12名;“甘肃省优质医疗服务示范医院”、“疗风险防范先进单位”、“甘肃省实施用户满意工程先进单位”(服务类)等荣誉称号。作为省内唯一一家连续八年入围香港艾力彼医院排名100强的医院,泌尿外科学、骨外科学、风湿病学与自体免疫病学、心血管外科学、普通外科学、消化病学、心血管病学、神经外科学、整形外科学9个学科进入2021年度中国医院科技量值全国100强;血液科、眼科、泌尿外科、急诊医学、风湿科、超声医学、整形外科、肾脏病、消化病9个学科进入2021年度复旦版《中国医院排行榜》(西北地区)专科声誉排行榜前五名;泌尿外科入选2022年度“中国泌尿肿瘤百强榜”;心血管内科获批全国首批心脏收缩力调节器(CCM)植入中心;消化内科入选全国炎症性肠病区域质控中心;心理卫生科通过中华医学会心身医学分会“高级心身医学整合诊疗中心”认证;PCCM咳喘药学服务门诊(CWPC)评定为“区域示范中心”。2017年获得“全国卫生系统先进集体荣誉称号,获得国家卫计委“改善服务创新医院奖”,国家卫计委脑防委“卒中数据管理示范单位奖”、国家高级卒中中心、全国脑卒中宣传教育先进团队、2017年度“脑卒中筛查与防治基地医院”优秀组织管理奖、国家卫生计生委脑卒中筛查与防治基地,我校的临床医学进入ES1全球前1%。医院的整体建设和发展受到了社会和政府的承认。社会责任:近年来,医院成功应对“汶川特大地震”、“三鹿奶粉事件”、甲流、“舟曲特大泥石流地质灾害”、“青海玉树地震”、“岷县璋县地震”、“甘南合作(玛曲)8.7重大车祸”、“临夏东乡县7、19泥石流灾害”、“舟曲泥石流灾害”等多起突发重大公共卫生事件。2018年医院开展“组团式帮扶”、精准扶贫等工作,积极投入甘南州舟曲县人民医院、临夏州积石山具人民医院展开帮扶工作。2019年,医院又增加了灵台县人民医院、临洮县人民医院、陇西县人民医院、兰州大学榆中校区校医院实行整体帮扶工作。参与“全省两会”,“兰州国际马拉松赛”、“兰治会”等卫生保障任务。公开遴选“万名医师支援农村卫生工程”人员,赴全省22个市州的51家医院开展支农工作,2018年出色完成中国援赴马达加斯加“光明行”医疗援助任务。2020年医院派遣五批医疗队赴武汉、2022年派遣一批医疗队赴西藏参加疫情救治工作;同时,积极按照要求多次派出医疗队参加省内疫情救治工作。5年多来,医院出色完成国家卫健委、省委省政府下达的各项指令性救治任务,集体和个人多次受到表彰。社会公益:医院与民政部门协作开展“明天计划”,救治孤残儿童:2008年,与方大集团兰州市慈善总会共同成立“方威基金会一兰大二院宁养院”,帮助甘肃省内贫困晚期癌症患者:开展甘肃省贫困听障几童救治项目:开展甘肃民政厅50种重特大族病医疗救助、甘肃省民政厅建档立卡户医疗救助、兰州市“一站式”医疗救助,先天性结构畸形、功能畸形救助。医院积极参加社会公益活动,为社会提供多方位服务,取得良好成效。近年来,医院秉承“厚德精医博学笃行”的院训,围绕“关爱生命奉献社会”的服务宗旨,自强不息,追求卓越,在“四强一新”(即“强学科、强创新、强管理、强服务、实现新跨越”)建设目标的引领下,朝着建设一所新时代一流研究型大学医院而奋勇前进。又叫韦费史密斯缩合征,简称WSS,是由一种影响身高,智力,面部特征和关节的疾病,患者往往高于常人,智力低下,先天发育异常,全身,无特殊疗法,预防感染,对症治疗,依据其临床表现和基因检测明确诊断,避免辛辣刺激性食物,饮食要清淡,易消化,合理餐次分配,忌食辛辣,温热食物,保证充足营养,补充优质蛋白,如鸡蛋,牛奶,虾仁,豆腐等,体格检查,X线检查,实验室检查,染色体检查,心脏及腹部超声,血象检查,免疫功能检查,骨髓检查,。

原铂尧 副主任医师

神经内科常见病如头痛 头晕 脑梗死 脑出血 帕金森等。专业:神经感染与免疫性疾病如脑炎 自身免疫性脑炎 多发性硬化 视神经脊髓炎谱系疾病等。

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接诊量 90
平均等待 15分钟
擅长:神经内科常见病如头痛 头晕 脑梗死 脑出血 帕金森等。专业:神经感染与免疫性疾病如脑炎 自身免疫性脑炎 多发性硬化 视神经脊髓炎谱系疾病等。
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李军友 副主任医师

银屑病、痤疮、真菌性皮肤病、脱发、特应性皮炎、性传播疾病、结缔组织病、皮肤血管炎、大疱性皮肤病、皮肤肿瘤、皮肤外科及美容咨询。尤其是在传染性皮肤病、疑难皮肤病和危重症皮肤病的诊治积累了丰富的经验!

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接诊量 115
平均等待 30分钟
擅长:银屑病、痤疮、真菌性皮肤病、脱发、特应性皮炎、性传播疾病、结缔组织病、皮肤血管炎、大疱性皮肤病、皮肤肿瘤、皮肤外科及美容咨询。尤其是在传染性皮肤病、疑难皮肤病和危重症皮肤病的诊治积累了丰富的经验!
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吴瑾 副主任医师

脱发及痤疮等皮肤附属器疾病的诊治

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接诊量 126
平均等待 3小时
擅长:脱发及痤疮等皮肤附属器疾病的诊治
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姜程 副主任医师

各种常见的心血管疾病的诊治,擅长各种心血管疾病的介入治疗,专攻起搏器植入及各种心律失常的射频消融术治疗,如病窦综合征、房室传导阻滞、房早、房颤、室早、室速、预激综合征、室上速等。

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擅长:各种常见的心血管疾病的诊治,擅长各种心血管疾病的介入治疗,专攻起搏器植入及各种心律失常的射频消融术治疗,如病窦综合征、房室传导阻滞、房早、房颤、室早、室速、预激综合征、室上速等。
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任小军 副主任医师

先天畸形、脊柱关节疾病、小儿骨科、及骨与关节创伤等

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接诊量 34
平均等待 6小时
擅长:先天畸形、脊柱关节疾病、小儿骨科、及骨与关节创伤等
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凡振玉 副主任医师

癫痫

好评 100%
接诊量 58
平均等待 -
擅长:癫痫
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党小利 副主任医师

癫痫、发作性疾病及神经内科常见病。

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接诊量 13
平均等待 -
擅长:癫痫、发作性疾病及神经内科常见病。
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陈永前 主任医师

小儿神经系统疾病癫痫、神经系统感染免疫等疾病的诊疗

好评 100%
接诊量 10
平均等待 -
擅长:小儿神经系统疾病癫痫、神经系统感染免疫等疾病的诊疗
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杨强 副主任医师

擅长垂体瘤,颅咽管瘤,脊索瘤,颅底脑膜瘤,高血压脑出血,脑积水,视神经损伤等疾病的神经内镜下微创手术治疗。脑膜瘤,胶质瘤等显微外科微创治疗。

好评 100%
接诊量 19
平均等待 2小时
擅长:擅长垂体瘤,颅咽管瘤,脊索瘤,颅底脑膜瘤,高血压脑出血,脑积水,视神经损伤等疾病的神经内镜下微创手术治疗。脑膜瘤,胶质瘤等显微外科微创治疗。
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李光明 副主任医师

待补充

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平均等待 -
擅长:待补充
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患友问诊

我即将进行角膜移植手术,最近感到心慌,心电图结果显示可能有WPW综合征,想了解更多信息。患者男性22岁
47
2024-11-15 19:34:38
孩子8岁,无基础疾病,但有Wpw综合症和窦性心律不齐,偶有头晕。患者男性13岁
65
2024-11-15 19:34:38
患者疑似WPW综合征,询问病情对训练影响及诊断方法。患者男性18岁
58
2024-11-15 19:34:38
我被诊断为WPW综合征,心跳不规律,经常心慌,想了解这是一种什么病,需要怎么治疗?患者男性42岁
45
2024-11-15 19:34:38
我的儿子最近总是感觉心跳很快,今天去医院检查,医生说可能是wPw综合征,需要去武汉复查。请问医生,这个病需要注意什么?患者男性5个月27天
31
2024-11-15 19:34:38
我想了解一下,心电图显示心率偏快,可能是什么原因?患者男性29岁
3
2024-11-15 19:34:38
我做心电图发现有WPW综合征,想知道是否需要用药?
40
2024-11-15 19:34:38
三岁十一个月男宝宝,患有韦伯综合征,并发症癫痫和青光眼,长期服用左乙拉西坦、德巴金、派立噻和派立明。患者男性4岁
5
2024-11-15 19:34:38
我最近心跳不规律,做了动态心电图,结果显示疑似WPW综合征,想了解后续检查和治疗。患者男性15岁
57
2024-11-15 19:34:38
我最近发烧38度,感到非常疲倦,可能是韦氏症状的初期表现。请问医生,我应该怎么办?患者男性78岁
36
2024-11-15 19:34:38

科普文章

当地时间11月13日,美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准了基因疗法KEBILIDI用于治疗AADC缺陷。这是美国有史以来第一个批准直接作用于大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传疾病,这个病挺严重,还会缩短患者寿命。近年来,大家关注到我们大脑中含有多巴胺,多巴胺是一种对运动功能极其重要的物质,这种病会导致我们脑中无法合成多巴胺。

这种疗法是一种基因替代疗法,是通过外科手术的方式直接把药物注射到大脑。临床试验结果显示,在进行基因治疗后的12个月内,患者运动和认知功能就有了快速改善,并且这种改善效果的持续时间可以达到5年。

正电子发射断层扫描和神经递质分析也证实了患者体内多巴胺的产生增加。改善源头后,患者的各种症状(比如情绪、出汗、体温和眼动危象等方面)得到改善,患者的生活质量也提高了。回到这个神奇的基因疗法,KEBILIDI是一种基于重组腺相关病毒血清型2(rAAV2)的基因疗法,里面包含了人的功能基因。

注入大脑后,这种功能基因可以增加AADC酶的含量,从而恢复多巴胺的产生,以此来纠正潜在的遗传缺陷。但还需要注意的是,KEBILIDI禁用于通过神经影像学评估还没有达到颅骨成熟度的患者。

参考来源:

1.PTC Therapeutics Announces FDA Approval of AADC Deficiency Gene Therapy.

2.Tai CH, Lee NC, Chien YH, Byrne BJ, Muramatsu SI, Tseng SH, Hwu WL. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency. Mol Ther. 2022 Feb 2;30(2):509-518. doi: 10.1016/j.ymthe.2021.11.005. Epub 2021 Nov 8. PMID: 34763085; PMCID: PMC8822132.

当地时间11月13日,两款心电图相关的设备被美国食品药品监督管理局(FDA)批准,一款是可佩戴的贴片,可连续14天来监测我们的心电图,当发生心律失常的时便于直接通知医生。

另一款是心电图监护仪,也能直接佩戴在胸部,能及时识别心律失常的具体类型[1-2]。这两款设备有助于心血管疾病的早期筛查。

未来心电图监护仪还将引入人工智能算法,分析心电图以更早诊断不同类型的心脏病。这台心电图监护仪还可以生成24小时连续心电图,可以在锻炼的时候使用,还能检测心率等数据。而可佩戴的贴片由有7个心电图导联,在检测心律失常方面准确性高。

1.什么是心律失常?

心律失常是常见的心血管疾病,其中室性心律失常最为常见,包括室性早搏(室早)、室性心动过速(室速)、心室扑动(室扑)和心室颤动。有时室性心律失常的发生毫无征兆,这两个设备的获批有助于更早发现;有时会出现心悸或黑矇,甚至发生心脏性猝死。

据相关数据显示,我国大陆的年猝死人数可达54.4万[3]。且在全球范围内,心血管疾病盯上了年轻人,是导致过早死亡的主要原因之一。因此我们每个人都需要关注心律失常等疾病,保护好你的“小心脏”。

2.心律失常检查包括哪些?

近期,徐汇区市场监管局联合10家医疗机构在细胞和基因治疗药品创新与临床发展会上联合发布《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》,为CAR-T创新药品的使用提供了规范化的指导。

该《指南》首次提出“将CAR-T药品使用质量管理纳入统一的医疗机构药品管理体系,指导医疗机构组建多学科诊疗团队,由临床使用细胞治疗药品的科室负责人作为细胞治疗团队负责人 对细胞治疗项目的各环节进行监督,院内其他部门明确职责,协同配合参与,从而保障患者使用药品的质量安全和可追溯 。” 

关于细胞治疗,你也许有很多问题,我们整理了5个常见问题,一起了解。

1.什么是CAR-T药品?

CAR-T药品也称细胞疗法,是一种用自身免疫系统细胞的癌症治疗方法。可以从我们自身或者其他人的外周血中收集T细胞,然后在体外进行改造以表达嵌合抗原受体(CAR)。改造后,经过体外扩增,再回输回体内,这些这些CAR-T细胞特异性识别靶抗原并迅速增殖以在体内发挥抗肿瘤作用。

CAR-T疗法会影响我们的免疫系统,可能出出现不良反应。如细胞因子释放综合征(CRS)。当CAR-T细胞开始攻击癌细胞并触发体内的免疫反应时,就会发生这种情况。对于某些患者来说,CRS可能感觉像是流感症状,也可能会像低血压,也可能出现高烧和呼吸困难等。

2.FDA批准了哪些CAR-T药?

目前FDA批准的CAR-T药包括以下7种,大多应用于骨髓瘤、淋巴瘤和白血病。

3.得了癌症再取免疫细胞来得及吗?

很多癌症一发现就是晚期,癌细胞会干扰我们身体自然产生的免疫细胞。因此,许多癌症患者无法获得足够的健康T细胞进行治疗。且随着年龄增长,我们体内免疫细胞的数量和活性都会降低。

为了应对未来这种情况,可以更早地储存健康的免疫细胞,储存免疫细胞的过程类似于抽血,先会抽150-200ml的血,然后送到细胞库去处理从而分离出包含免疫细胞的外周血单核细胞。分离完成后,再将细胞放在液氮瓶中长期储存,可以保存较长时间直到需要使用,且免疫细胞活力不会发生变化。

4.冻存免疫细胞可以冻存多久?

理论上,可以一直冻存。细胞达到冻存温度(如-196°C),细胞的新陈代谢就会失去活性,当细胞解冻时,再次恢复活性。

5.冻存后的免疫细胞有什么用?我的家人能用我冻存的免疫细胞?

可以恢复免疫力,以及用于前文提到的CAR-T细胞疗法。

但家人并不能使用你冻存的免疫细胞,这是因为不同个体之间会出现移植物排斥反应,因此每个人冻存的免疫细胞最好只用于自己。

参考来源:

1.上海徐汇发布《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》.

2.Zhang X, Zhu L, Zhang H, Chen S, Xiao Y. CAR-T Cell Therapy in Hematological Malignancies: Current Opportunities and Challenges. Front Immunol. 2022 Jun 10;13:927153. doi: 10.3389/fimmu.2022.927153. PMID: 35757715; PMCID: PMC9226391.

3.What Is CAR T-Cell Therapy?

4.FDA approves CAR-T cell therapy to treat adults with certain types of large B-cell lymphoma.

5.FDA approves obecabtagene autoleucel for adults with relapsed or refractory B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia.

6.FDA approves tisagenlecleucel for relapsed or refractory follicular lymphoma.

7.FDA approves ciltacabtagene autoleucel for relapsed or refractory multiple myeloma.

8.FDA approves lisocabtagene maraleucel for relapsed or refractory large B-cell lymphoma.

9.FDA approves idecabtagene vicleucel for multiple myeloma.

10.FDA approves brexucabtagene autoleucel for relapsed or refractory mantle cell lymphoma.

11.https://healthbanks.us/faqs-immune.

腹部恶性肿瘤术后数年,颅内肿瘤是转移瘤吗?病理为脑膜瘤。

脑膜瘤的治疗主要包括以下几种方式:

一、手术治疗 全切除手术 这是最理想的治疗方法。如果脑膜瘤位置比较表浅,周围没有重要的神经血管结构,有经验的神经外科医生可以将肿瘤完全切除。例如,大脑凸面脑膜瘤,在这种情况下,手术可以直接将肿瘤从脑组织表面分离并完整摘除,从而达到根治的目的。 手术过程中,医生会使用专业的手术器械,如高速磨钻来磨除肿瘤附着的颅骨部分,再用精细的显微器械将肿瘤与周围的脑组织、硬脑膜等结构分离。术后患者可能需要在重症监护室观察一段时间,以确保生命体征稳定,一般如果恢复顺利,长期预后较好。 次全切除手术 当脑膜瘤位于一些重要的脑功能区,如靠近脑干、视神经等重要结构,或者肿瘤与重要血管粘连紧密时,为了避免损伤这些关键结构导致严重的神经功能障碍,医生可能会选择次全切除。 比如,在海绵窦区的脑膜瘤,这个区域有许多重要的颅神经(如动眼神经、滑车神经等)和颈内动脉分支通过。如果强行完全切除肿瘤,很可能会损伤这些神经和血管,引起眼球运动障碍、失明等严重后果。此时,医生会尽可能地切除大部分肿瘤组织,残留的肿瘤可以通过后续的辅助治疗进行控制。

二、放射治疗 常规放射治疗 对于不能进行手术或者手术切除后有残留的脑膜瘤,放射治疗是一种重要的补充手段。它利用高能射线(如 X 射线、伽马射线)来破坏肿瘤细胞的 DNA,阻止其生长和分裂。 一般来说,放射治疗需要在特定的放疗设备下进行,患者需要躺在治疗床上,保持固定的姿势,以确保射线能够精准地照射到肿瘤部位。整个疗程可能需要数周时间,通常是每周进行 5 次左右的放疗,每次放疗时间根据肿瘤的大小和位置等因素有所不同,一般在几分钟到十几分钟不等。 立体定向放射治疗(SRS)和立体定向放射外科(SRT) 这是一种更精准的放射治疗方法。SRS 主要用于治疗较小的(一般直径小于 3cm)脑膜瘤,它可以将高剂量的射线聚焦在肿瘤靶点上,周围正常组织受到的辐射剂量较低。例如,对于一些位于颅底的小脑膜瘤,SRS 可以在有效控制肿瘤的同时,最大程度地减少对视神经、垂体等周围重要结构的损伤。 SRT 与 SRS 类似,但它的分次剂量相对较低,治疗次数可能会增多,适用于一些位置特殊或者体积稍大的脑膜瘤。

三、药物治疗 化疗药物 目前脑膜瘤的化疗效果相对有限。不过,对于一些复发的、不能手术或者放疗的恶性脑膜瘤,也会尝试使用化疗药物。例如,羟基脲等药物可以在一定程度上抑制肿瘤细胞的 DNA 合成,从而减缓肿瘤的生长速度。但化疗药物往往会有一些副作用,如骨髓抑制、胃肠道反应等,需要密切监测患者的血常规、肝肾功能等指标。 靶向药物 随着医学研究的发展,一些靶向药物也开始应用于脑膜瘤的治疗。比如,血管内皮生长因子(VEGF)抑制剂,因为脑膜瘤的生长和血管生成密切相关,通过抑制 VEGF 可以阻断肿瘤的血液供应,达到抑制肿瘤生长的目的。但这些靶向药物的长期疗效和安全性还在进一步研究中。

脑膜瘤的治疗方案需要综合考虑肿瘤的大小、位置、患者的年龄、身体状况等多种因素,由神经外科医生、放疗科医生和肿瘤科医生等多学科团队共同制定最适合患者的个性化治疗方案。

中医和西医是两种不同的医学体系,其对癫痫的认识和治疗方法也常有着迥异的看法和方法。中医常认为癫痫是由于患者肝肾不足、脾虚湿困、心神失守等原因所引起的,而西医认为癫痫是一种神经系统疾病,主要由大脑神经元的异常放电所引起的。故此,为了能够有效帮助大家更好地认识癫痫,本文则将从中医和西医两个角度来分别介绍关于癫痫的治疗方法,帮助大家了解它们的不同之处。中医对癫痫的治疗方法和看法中医多认为癫痫是由于肝肾不足、脾虚湿困和心神失守等原因所引起的,是一种自内而外的疾病之一。

中医对癫痫的治疗方法常分为中药治疗、针灸治疗和推拿治疗等方法来改善患者的身体机能,从而达到治疗癫痫的作用。在其中,中药治疗癫痫的方法常是根据患者不同的情况来配制不同的中药方剂来使患者服用,从而使患者的身体得到调理,这也是中药治疗的优点,能够在潜移默化中使患者的身体机能得以恢复。

但是,中药治疗也存在着一定的缺陷,比如中药的种类和药量是需要根据患者的情况变化来实时调节的,并且其治疗周期很长,需要患者长期服用才有效果。此外,针灸作为中医治疗中的常见治疗方法之一,其对癫痫也有着较好的作用。针灸治疗的原理主要是通过刺激患者身体的穴位激发患者体内的气血和元气,唤醒患者的身体机能,从而达到治疗癫痫的目的。它的实际治疗效果奇佳,副作用也很小,并且能够长期进行使用。但是,针灸治疗也存在着一定的缺点,比如需要专业医师来进行长期的操作和治疗,对条件的要求较高,无法随时随地地开展。最后,推拿是中医治疗癫痫的另一种主要方法,它主要是通过对患者的身体穴位和部位进行按摩来调节患者身体机能,间接影响人体的神经系统,从而有效减轻患者癫痫的发作,有效促进患者的身体平稳性。它的优点主要是无创、无副作用,并有效减轻药物的副作用。

但是,推拿治疗也是需要专业医生的长期的坚持治疗的,条件限制也十分明显,各有弊利。西医对癫痫的治疗方法和看法相比于中医,西医则认为癫痫是一种神经系统疾病,主要是由于患者大脑神经元的异常放电所引起的。这一医学体系常通过药物治疗、手术治疗和神经调节器治疗等方法来展开,是一种能够有效促进患者康复的治疗手段。在其中,药物治疗则是西医治疗癫痫的常用手段之一,目前世界范围内对癫痫的治疗药物有苯妥英、卡马西平、丙戌酸钠等数十种,这些药物主要通过抑制患者的神经元异常电活动来进行癫痫发作的控制。它的优点在于简单、方便、便宜,但是副作用也十分明显和严重,比如嗜睡、肝损伤等。其次,手术治疗对顽固的癫痫十分有效,它主要是通过将患者脑内关于癫痫发作的异常组织进行切除的方式来帮助患者减少或完全消除癫痫的发作。它的好处在于能够从根本消除癫痫,使患者不用再长期的使用药物,避免长期服用药物的副作用产生。但是,手术治疗对医生的专业水平要求很高,手术风险也很大,具有一定的先天条件限制。

最后,神经调节器治疗作为一种新型的治疗方法,它主要是通过将相关的医学电子设备植入人体,通过电流刺激患者的神经系统来控制癫痫的发作。它的好处在于能够有效监测到患者的神经系统活动,并在不进行手术的情况下有效控制癫痫发作。但是,由于这一治疗方法的出现时间较短,临床试验和数据不足,所以副作用尚不清楚,一般情况下并不建议使用这一治疗方法。中西医在治疗癫痫上的不同之处中西医对癫痫的治疗是有很多的不同的,中医十分注重于患者的整体,也主要是通过调节患者身体阴阳平衡、气血通畅、穴位刺激等来治疗癫痫,而西医则主要通过药物、手术和器械等方式来控制癫痫发作。在治疗理念上也多有不同,中医常认为癫痫是由于人体气血失衡、阴阳失调所致,治疗重点在于调理。

而西医则认为癫痫是由于脑部异常放电所引起,治疗重点则在于控制异常的电活动。而在治疗效果上,中医的疗效很慢,但副作用很低;西医的疗效相对较快,但是副作用明显,过于依赖外物,其两者各有千秋,如果将其进行结合治疗或基于患者的针对性治疗,则无疑更加有效。

#手术#心房颤动#心房颤动[心房纤颤]
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当地时间11月7日,强生宣布FDA批准VARIPULSE平台用于治疗药物难治性阵发性心房颤动。房颤,是一种常见的心脏问题,在美国,每四个成年人中就有一个可能会遇到这个病。全球范围内,受影响的人数更是高达5000万[1]。

很多患者可能并不知道自己有房颤,通常是在出现了一些并发症之后才被发现。房颤是一种心脏的电信号出现了问题,导致心跳不规律。当药物不能解决这个问题时,就需要导管消融手术。手术可以帮助心脏恢复正常的电信号,从而改善心跳不规律的状况。本次新技术获批基于临床试验,研究结果发表于《循环》杂志上[2]。

在美国的30个不同的医院里,有291名患者参加了这个试验。所有患者在手术中顺利,手术做完后,患者的病情得到了改善。通过这个设备,在98%患者手术中,医生都能准确地找到出问题的静脉。手术中,每条静脉被处理了73-96次,有85%患者达到了手术的最佳效果。手术中出现的不良事件很少,只有2.9%。且有25%手术是在没有使用X光透视的情况下完成的。

总的来说,这个试验显示了这种手术方法的有效性和安全性,而且通过使用先进的技术,手术可以更精确,对患者的影响更小。

VARIPULS平台包括三个主要部分:

VARIPULS导管 :医生会通过它向心脏发送特殊的电信号,这些电信号可以帮助纠正心脏的不规则跳动。

TRUPULS发生器 :用来产生那些特殊的电信号的设备,这些信号通过VARIPULSE导管传递到心脏。

CARTO 3标测系统和VARIPULSE软件 :这是一个高级的导航系统,帮助医生准确地找到心脏中需要治疗的区域,并且VARIPULSE软件可以控制整个治疗过程。

这个新技术已经在美国、欧洲、日本和加拿大得到了官方的批准,已经成功地帮助了全球超过1000名患者。

参考文献:

1.Johnson & Johnson MedTech Receives FDA Approval for the VARIPULSE™ Pulsed Field Ablation Platform for the Treatment of Atrial Fibrillation.

2.Reddy VY, Calkins H, Mansour M, Wazni O, Di Biase L, Bahu M, Newton D, Liu CF, Sauer WH, Goyal S, Iyer V, Nair D, Athill C, Hussein A, Whalen P, Melby D, Natale A; AdmIRE Trial Investigators. Pulsed Field Ablation to Treat Paroxysmal Atrial Fibrillation: Safety and Effectiveness in the AdmIRE Pivotal Trial. Circulation. 2024 Oct 8;150(15):1174-1186. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.124.070333. Epub 2024 Sep 11. PMID: 39258362; PMCID: PMC11458102.

近期再生元制药公司和赛诺菲宣布[1],欧盟委员会(EC)已批准度普利尤单抗用于治疗1岁及以上儿童的嗜酸性粒细胞性食管炎。

本次获批属于扩大适应证,新增1-11岁、体重≥15公斤儿童可用,以治疗常规药物治疗不好或者不适合常规药物治疗的儿童。

嗜酸性粒细胞性食管炎是什么疾病?

嗜酸性粒细胞性食管炎是一种与炎症相关的慢疾病,会导致患者的食管受损。目前这个病诊断比较困难,很容易误诊,因为这个病的症状和其他消化道疾病类似。

在对宝宝的影响上,这个病会严重影响儿童的进食能力,还可能导致孩子呕吐、腹痛、吞咽困难、食欲下降。因此得病后需要及时就医,降低并发症,防止疾病进一步恶化。

这个新药有什么效果?安全性如何?

新药获批基于EoE KIDS的Ⅲ期试验[2]。这是一项随机双盲对照试验,主要评估新药在1-11岁食管炎儿童患者中的疗效和安全性。试验分为AB两个部分:

在试验的A部分,共有102名1-11岁的儿童患有嗜酸性粒细胞性食管炎,这些儿童使用质子泵抑制剂治疗没有效果。患者被随机分组,分别采用高剂量(HE)或者低剂量(LE)的皮下度普利尤单抗方案,还有一些儿童被分入安慰剂组,整个过程持续16周。 文献截图在B部分,那些完成了A试验且符合条件的患者,继续使用原来的度普利尤单抗方案,或者原来是安慰剂组的患者转用高剂量或者低剂量的度普利尤单抗,这个过程再持续36周。

这次试验主要关注的重点是在第16周的时候患者的组织学缓解情况(判断标准是每个高倍视野中的嗜酸性粒细胞不超过6个)。

有效性

在A部分,高剂量组的37名患者里,有25名(占68%)出现了组织学缓解情况;低剂量组31名患者中,18名(58%)有组织学缓解;而对照组34名患者中,只有1名(3%)实现组织学缓解。

 文献截图

高剂量方案和对照相比,缓解率差异达到65个百分点;低剂量方案和对照组相比,缓解率差异是55个百分点。

和对照组相比,高剂量的度普利尤单抗方案在组织学、内镜和转录组测量这些方面有显著的改善。所有使用度普利尤单抗治疗的患者,从开始到第52周在组织学、内镜和转录组测量方面的改善情况,和A部分使用度普利尤单抗治疗的患者从开始到第16周的改善情况大致相同。

安全性

安全性方面,度普利尤单抗组和对照组的不良事件发生率相似。大多数事件的严重程度为轻度或中度(详见下图)。 文献截图在A部分 接受度普利尤单抗治疗的患者(不管是高剂量还是低剂量)中出现恶心、注射部位疼痛和头痛这些情况的比例,比对照组至少高10%。有3名接受度普利尤单抗治疗的患者出现了严重不良事件,在B部分总共6名患者出现了严重不良事件。

除了治疗食管炎,还有哪些应用?

国内主要用于哮喘、结节性瘙痒和特应性皮炎等治疗[3]。FDA批准适应证包括以下[4]:

特应性皮炎

度普利尤单抗适用于治疗6个月及以上的中重度特应性皮炎(AD)成人和儿童患者,这些患者的疾病用外用处方疗法不能充分控制,或者不适合使用这些疗法时。度普利尤单抗可与外用皮质类固醇一起使用,也可单独使用。

哮喘

度普利尤单抗适用于作为6岁及以上中重度哮喘且具有嗜酸性粒细胞表型或口服皮质类固醇依赖型哮喘的成人和儿童患者的附加维持治疗。

使用限制:度普利尤单抗不适用于缓解急性支气管痉挛或哮喘持续状态。

慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉

度普利尤单抗适用于作为12岁及以上未得到充分控制的慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉(CRSwNP)成人和儿童患者的附加维持治疗。

嗜酸性食管炎

度普利尤单抗适用于治疗1岁及以上、体重至少15kg的嗜酸性食管炎(EoE)成人和儿童患者。

结节性痒疹

度普利尤单抗适用于治疗结节性痒疹(PN)成人患者。

慢性阻塞性肺疾病

度普利尤单抗适用于作为未得到充分控制且具有嗜酸性粒细胞表型的慢性阻塞性肺疾病(COPD)成人患者的附加维持治疗。参考文献:

1.Dupixent® (dupilumab) Approved in the European Union as the First and Only Medicine for Young Children with Eosinophilic Esophagitis

2.Chehade M, Dellon ES, Spergel JM, Collins MH, Rothenberg ME, Pesek RD, Hirano I, Liu R, Laws E, Mortensen E, Martincova R, Shabbir A, McCann E, Kamal MA, Kosloski MP, Hamilton JD, Samuely C, Lim WK, Wipperman MF, Farrell A, Patel N, Yancopoulos GD, Glotfelty L, Maloney J. Dupilumab for Eosinophilic Esophagitis in Patients 1 to 11 Years of Age. N Engl J Med. 2024 Jun 27;390(24):2239-2251. doi: 10.1056/NEJMoa2312282. PMID: 38924731.

3.国家药品监督管理局药品审评中心

4.DUPIXENT- dupilumab injection, solution.Updated September 27, 2024

#急性淋巴细胞白血病#白血病
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当地时间11月8日,FDA批准了新一代CAR-T疗法(obecabtagene autoleucel),用于治疗复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病。主要效果是看输注后3个月内达到的“完全缓解率”和持续时间,这里的“完全缓解”是临床试验的一个指标,指患者体内可检测到的疾病相关的症状、体征及实验室检查异常等均完全消失或恢复正常,但并不意味着疾病已经被彻底治愈。

研究结果表明,在65例患者中,27例患者在3个月内达到“完全缓解”,占比42%。3个月内达到的“完全缓解”持续时间为14.1个月[1-2]。最常见的非实验室不良反应(发生率≥20%)包括细胞因子释放综合征、肌肉骨骼疼痛、病毒感染、发热、恶心、细菌感染性疾病、腹泻、发热性中性粒细胞减少症、免疫效应细胞相关神经毒性综合征、低血压、疼痛、疲劳、头痛、脑病和出血。FDA也提及,新药说明书中有“细胞因子释放综合征、免疫效应细胞相关神经毒性综合征和T细胞恶性肿瘤”的黑框警告。

白血病生存率有多低?

白血病是一种血液恶性肿瘤,可分为急性和慢性两种,如果不治疗,急性白血病的病程比慢性白血病更快[3]。慢性髓性白血病全球的年发病率为(1-2)/10万,占成人白血病总数的15%-20%,各个年龄段都可能会发生,且年龄越大发病率增加,自然病程为3-5年,对于绝大多数患者来说,CML已经成为一种慢性可控制的肿瘤[4]

急性白血病又分为急性淋巴细胞白血病(ALL)和急性髓系白血病(AML)。急性淋巴细胞白血病是成人最常见的急性白血病之一,占成人急性白血病的20%-30%,目前国,完全缓解率可达70%-90%,但3-5年无病生存率达 30%-60% [5]。从1996年-2002年,美国与AML相关的总体生存率为21.7% 。≤55岁的5年生存率为23%,而>55岁的相应生存率为11%[6]

白血病相关检查有哪些?

1.维生素B12和叶酸 :这两种物质与维生素C共同帮助身体制造新蛋白质,对正常红细胞和白细胞形成至关重要,其水平会被监测,必要时患者可能需补充维生素。 

2.血液凝固测试 :检测凝血过程,白血病患者常出现凝血功能受损(凝血障碍),可能导致出血和瘀伤。 

3.血尿素氮(BUN) :BUN是肾脏过滤出的血液废物,高水平可能提示肾脏功能不佳。

4.全血细胞计数(CBC)和分类计数 :CBC检测红细胞、白细胞和血小板水平,ALL常导致健康血细胞计数低。 

5.肌酐 :肌酐是肌肉产生的废物,其在血液中的水平可反映肾脏功能,水平升高意味着肾脏功能下降。

6.电解质 :帮助营养物质进入细胞和废物排出细胞,对神经、肌肉、心脏和大脑正常运作至关重要,磷酸盐是其中重要的一种,血液中磷酸盐水平过高可能提示肾脏问题。 

7.乳酸脱氢酶(LDH) :LDH是一种在大多数细胞中发现的蛋白质,死亡或快速生长的细胞会释放LDH,高水平可能提示。 

8.肝功能测试(LFTs) :通过测量肝脏制造或处理的化学物质来评估肝脏健康,异常水平提示肝脏功能不佳。 

9.尿酸 :ALL患者因白细胞快速更新、化疗或放疗等原因可能出现高尿酸血症,过高水平会损害肾脏。 

10.人类白细胞抗原(HLA)分型 :HLA是细胞表面的蛋白质,在免疫反应中起重要作用,每个人的HLA类型独特。该测试在异基因造血干细胞移植前进行,通过比较患者与供体白细胞的蛋白质,寻找合适的移植供体匹配,以避免移植排斥反应。 

11.骨髓穿刺和活检 :白血病起源于骨髓,诊断ALL需抽取骨髓样本进行检测。骨髓穿刺抽取骨髓液,活检获取骨髓组织块,通常从髋骨后部(骨盆)取样。操作时患者可能感到疼痛,取样后髋部可能疼痛数日,皮肤可能出现瘀伤。

参考来源

1.FDA approves obecabtagene autoleucel for adults with relapsed or refractory B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia.

2.Autolus Therapeutics Announces FDA Approval of AUCATZYL® (obecabtagene autoleucel – obe-cel) for adults with relapsed/refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia (r/r B-ALL).

3.Preisler HD. The leukemias. Dis Mon. 1994 Oct;40(10):525-79. PMID: 7924833.

4..慢性髓性白血病诊疗指南(2022年版)

5.中国成人急性淋巴细胞白血病诊断与治疗指南(2024年版).

6.Deschler B, Lübbert M. Acute myeloid leukemia: epidemiology and etiology. Cancer. 2006 Nov 1;107(9):2099-107. doi: 10.1002/cncr.22233. PMID: 17019734.7.Acute Lymphoblastic Leukemia of NCCN(2023).

近期,全球首例用干细胞恢复视力的报道发表在《柳叶刀》上[1],通过诱导多能干细胞修复了患者角膜,帮助改善了患者的视力。

官网截图

1.什么是诱导多能干细胞?

2006年,研究人员在小鼠细胞中导入了4个基因,发现了与胚胎干细胞相似特性的干细胞,命名为诱导多能干细胞,后来类似的方法发现了人类诱导多能干细胞[2-3]

与胚胎干细胞一样,诱导多能干细胞具有多能性,也就是说它可以分化为身体内的任何细胞类型。

一般而言,干细胞治疗会采用患者自体干细胞,比如来自于脂肪、牙髓的干细胞,不具有免疫排斥反应。但并不是每个患者有那么多时间或者在生病前就冻存了干细胞,因此可以选择储存在医院细胞库中的细胞。利用化学的方法诱导其分化成我们想要的细胞,这就是诱导干细胞。

研究截图

研究应用的就是诱导多能干细胞,能从干细胞中培育出眼部的细胞,比如之前研究人员培养出了结膜、泪眼等。再利用这些干细胞制造iPSC的角膜上皮细胞片(iCEPSs),将单个iCEPS移植到每个患者的患病眼睛上。术后还会应用一些药物来防止感染和炎症,如局部抗生素(头孢类药物)和倍他米松滴眼液,每天4次;倍他米松和新霉素软膏,每天一次,来防止术后炎症。

2.干细胞恢复患者视力,效果如何?

试验在大阪大学医院眼科进行,获得了日本厚生劳动省健康科学委员会再生医学小组委员会的批准。日本对干细胞疗法的研发一直鼓励和支持,2014年实施了《再生医学安全法》,以确保再生医疗等技术的安全性,促进再生医疗等的迅速、安全提供和普及[4]。  

研究结果

研究一共有4人,大概39-72岁,分别包括2名男性和2名女性患者。结果表明,患者的临床表现均有所改善,比如眼部疾病分期由重转轻,视力有所改善,角膜混浊严重程度减轻,角膜血管化的严重程度在所有患者中均有所减轻,睑球粘连有所改善。 

研究结果

如前面提到的,这些干细胞并非来自于患者自身,而是来自于干细胞库的脐带血。

整个过程中,没有发生免疫排斥或肿瘤形成。如果来源于患者自身干细胞,是否会有更好效果?

我们的眼睛角膜有一层分层上皮,这对于视力很重要,在角膜上皮中含有一个干细胞库,这些细胞增殖为中央角膜持续提供上皮细胞,维持其健康状态。研究者分享了一种猜想,可能干细胞转化成了角膜细胞,从而改善了相关指标。总之,研究结果显示,这项细胞疗法是安全的,并且帮助患者改善了视力。

研究者继续试验,招募更多人参与,以更好地诠释治疗效果。

3.国内与干细胞相关政策有哪些?

在改善视力方面,干细胞为眼部疾病患者带来曙光。但每一项科学成果从实验室走向广泛的临床应用,都离不开政策的保驾护航。一起来看近期一系列干细胞相关政策[5-8]

国家卫健委:重视细胞临床前沿技术的研发和转化

2024年10月15日,药监局在“对十四届全国人大二次会议第8718号建议的答复”中,提及“国家卫生健康委高度重视细胞与基因领域临床前沿医疗器技术的研发与转化

国家卫生健康委承接国家重点研发计划“前沿生物技术”“干细胞研究与器官修复”等重点专项,在细胞与基因领域医疗技术研发方向进行布局,系统加强前沿核心科技攻关,重点突破一批引领性技术,开展临床应用研究,加快细胞与基因领域前沿技术相关医疗产业发展 ,培育新质生产力。

 药监局官网截图

2015年,国家卫生健康委制定发布《干细胞临床研究管理办法(试行)》(以下简称《办法》)和《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则(试行)》,建立了以医疗机构为责任主体开展干细胞临床研究的管理路径。按照《办法》有关规定,干细胞制剂可以在已备案的干细胞临床研究机构完成临床研究后,将已获得的临床研究结果作为技术申报资料提交,用于申请药品注册临床试验。

中检院:干细胞外泌体不作为医疗器械管理 2024年10月31日,中国食品药品检定研究院发布“2024年第二次医疗器械产品分类界定结果汇总”,其中“建议不作为医疗器械管理”的产品中,包含干细胞外泌体。

 

 官网截图

对已批准设立的医疗服务,鼓励医疗机构备案应用

 

官网截图

2024年10月10日,北京市发布的关于对《北京市高质量建设细胞与基因治疗产业集群实施方案(2024-2026年)(征求意见稿)》公开征集意见的公告,提及“对已批准设立的新增细胞与基因治疗医疗服务价格项目,鼓励医疗机构随时备案并开展应用。鼓励商业保险公司与医疗机构、医药企业合作,开发细胞与基因治疗相关的商业健康保险产品,探索细胞与基因治疗创新技术按治疗效果收费等商业保险新模式。”12类需造血干细胞移植疾病纳入北京医保 2024年11月6日,北京市发布“北京市医疗保障局关于调整完善本市基本医疗保险造血干细胞移植医疗费用报销政策的通知”。

 官网截图

提及若患以下疾病需要进行干细胞移植,可使用医保:

1.急性白血病;

2.慢性白血病;

3.淋巴瘤;

4.多发性骨髓瘤;

5.骨髓增生异常综合征;

6.再生障碍性贫血;

7.嗜血细胞综合征/噬血细胞综合征;

8.阵发性睡眠性血红蛋白病/阵发性睡眠性血红蛋白尿症;

9.重型地中海贫血;

10.重度骨髓型放射病;

11.其他某些恶性肿瘤,具体为:骨髓增殖性肿瘤、神经母细胞瘤、髓母细胞瘤、肾母细胞瘤、横纹肌肉瘤;12.部分遗传病、先天性疾病及代谢性疾病,具体为:先天性骨髓衰竭综合征、原发性免疫缺陷病、先天性造血异常、先天性遗传代谢病、慢性活动性EB病毒感染、EB病毒相关淋巴增殖性疾病、异常血红蛋白病。

参考来源

1.Induced pluripotent stem-cell-derived corneal epithelium for transplant surgery: a single-arm, open-label, first-in-human interventional study in Japan,Soma, Takeshi et al.The Lancet, Volume 0, Issue 0.

2.Yamanaka S. Induced pluripotent stem cells: past, present, and future. Cell Stem Cell. 2012 Jun 14;10(6):678-684. doi: 10.1016/j.stem.2012.05.005. PMID: 22704507.

3.Jamal A. Induced pluripotent stem cells (iPSCs): Where are we and where are we heading? Cell Mol Biol (Noisy-le-grand). 2023 Nov 15;69(11):76-80. doi: 10.14715/cmb/2023.69.11.13. PMID: 38015537.

4.再生医疗等安全性确保等相关法律.

5.药监局官网.

6.中国食品药品检定研究院.

7.北京市人民政府.

8.北京市医疗保障局.

近期,JAMA子刊发布了《中国癌症发病率趋势和潜在相关因素》一文,共分析了中国约367.70万例新发病例,其中男性约201.83万例(54.9%),女性约 165.87万例(45.1%)。一起来看最新癌症数据。 

研究截图

在患癌方面,相比于过去,近些年来癌症发病率增加。癌症发病率通常用每10万人中发病人数来评估。将1983-1987年与2013年-2017年相比,男性癌症发病率由256.24例增加到了367.57例/10万人年,而女性由176.17增加到了314.39例。

1.哪些癌症患者会越来越多?

根据研究结果,从1983-1987年到2013-2017年,32种癌症中有17种癌症每年患病人数明显增加:

  • 甲状腺癌、肾癌、结直肠癌、小肠癌、多发性骨髓瘤、皮肤黑色素瘤。
  • 男性:白血病、前列腺癌、食管癌和阴茎癌。
  • 女性:宫颈癌、子宫体癌、乳腺癌、卵巢癌、肺癌、胰腺癌、非霍奇金淋巴瘤。

这些癌症中,甲状腺癌的新增人数比例增加得最多,男性平均每年增加7.82%,女性平均每年增加8.59%。预计到2028-2032年,男性患甲状腺癌会增加5.28倍,肾癌增加1.87倍,前列腺癌增加1.82倍。

女性患甲状腺癌增加4.77倍,宫颈癌增加4.05倍,肺癌增加2.00倍。胃癌、肝癌、喉癌、骨癌、鼻癌患病人数显著降低。预计到2028-2032年期间,喉癌、肝癌、胃癌、鼻癌患病人数持续下降。

2.女性该注意预防哪些癌症?

对于女性来说,肺癌、胃癌、乳腺癌、结直肠癌和肝癌是1983-1987年排名前五位的癌症。在2013-2017年,胃癌下降至第5位,肝癌下降至第7位,而乳腺癌则取代肺癌成为女性最常见的癌症。

甲状腺癌从第16位上升到第3位。宫颈癌也呈上升趋势,成为第6大常见癌症。预计到2028-2032年,甲状腺癌、肺癌、宫颈癌、乳腺癌和结直肠癌将成为女性排名前五位的癌症。

3.男性该注意预防哪些癌症?

对于男性而言,肺癌、胃癌、肝癌、结直肠癌和食管癌是1983-2017年间最常见的5大癌症。前列腺癌、甲状腺癌和肾癌的排名均有所上升。预计到2028年-2032年,肺癌、结直肠癌、甲状腺癌、胃癌和前列腺癌预计将成为男性排名前五位的癌症。

4.预防癌症该做哪些筛查?

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