当医生在考虑正畸问题时，最关键的是要确定是否应该拔牙。更高的要求则是需要进一步考虑到牙齿的形态和时间维度，以及牙列的生长发育和颅面的复杂性。
                                                                                              —— J.G. Dale和H.C. Dale，2005
儿童在骨骼不断发育中，这个阶段的早期干预，多数是进行不良习惯等妨碍后续正常恒牙萌出因素的纠正，对于牙齿的矫正排齐干预可以延后进行；
比如有乳牙的滞留或者多生牙妨碍正常恒牙的萌出，可以积极的拔除，避免恒牙正常萌出的干扰：
1. 乳牙滞留，多数发生在受过外伤，或者有龋齿问题的乳牙，在牙齿替换过程中，容易出现牙齿脱落困难，妨碍对应位置的恒牙正常萌出；也有一部分孩子是由于咀嚼刺激不足，颌骨生长长度不充分、乳牙的根吸收也不充分，造成了乳牙的滞留；这时建议在可以看到有恒牙萌出的情况下，积极拔除滞留的乳牙，这样下方的恒牙就可以比较顺利的萌出到较好的位置，避免在牙齿替换结束后需要矫正的问题了；

2.多生牙最常出现在上颌“门牙”之间，形态呈现“锥形”，可以通过拍片观察到，牙齿的形态以及数目的异常，多生牙的出现，可以使“门牙”萌出位置异常，早期的拔除可以避免后续的矫正，（如果后续牙齿萌出，拔除多生牙后，“门牙”之间缝隙过大，需要排齐牙齿，关闭间隙）；

如果还有其他的疑问，您可以准备具体的口内图片，点诊我，了解更详细的建议。

 

 

 

正常人有20颗乳牙、32颗恒牙，部分人有28颗恒牙，超出这些数目的牙齿称为多生牙，又叫做额外牙，儿童及青少年时期比较常见。多生牙是牙齿形成中的一种发育畸形，确切原因尚不清楚。多生牙形态变化较大，以锥形、圆柱体形多见，其次为结节状或者其他形状。多生牙从米粒大小到正常牙齿大小都有可能。多生牙大多数出现在上颌前区，颌骨其他位置也可能出现。
多生牙主要危害是影响恒牙生长发育、牙齿排列，造成牙齿间隙过大和拥挤、恒牙阻生、恒牙迟萌或者早萌。长期埋伏于颌骨内的多生牙可造成颌骨囊肿、牙根吸收等病变。所以，对于多生牙应该尽早发现、尽早拔除。已经萌出的多生牙容易发现，也容易拔除。没有萌出的多生牙需要拍片检查发现，甚至需要CT检查，才能发现。定期对孩子进行口腔检查，尽早发现、及时拔除多生牙，减少危害，尤为重要。

多生牙拔除要根据具体情况选择时机拔除，具体如下：

1、及时拔除：适用于多生牙已经萌出，创伤不大。已经萌出的多生牙较容易诊断，需要拍片检查；

2、暂缓拔除：孩子比较小，对手术创伤耐受能力较差，同时多生牙对恒牙发育无影响，未产生其他负面影响或者未形成囊肿等继发病变，可以暂缓拔除，等孩子能够承受手术创伤，再考虑拔除；

3、定期复查：适合多生牙位置特别深，拔除时会影响恒牙根尖、影响周围组织，比如上颌窦。权衡手术风险和拔除利弊，可以采取定期复查。间隔 3-5 年复查牙片，如有病变，再考虑拔除。

对影响正畸移动的多生牙应该在正畸牙齿移动之前拔除。多生牙如果导致恒牙阻生、牙列排列不齐，做矫正需要对继承恒牙进行正畸牵引时，需要选择拔除时机，正畸医生与外科、儿童牙科、正畸科联合会诊，对正畸恒牙做附着装置黏贴，可以同期拔除多生牙。

多生牙，指的是正常牙齿以外发生的牙齿。病因尚不明确。

临床表现，多生牙可发生于颌骨的任何部位，最常见于上颌前牙区，可出现 1 个或者多个多生牙。牙齿形状多为变异圆锥形，有时也与正常牙形态相似。

据统计，大约有四分之一的多生牙埋伏于颌骨内不能萌出。多生牙常导致正常恒牙发育和萌出障碍，表现为恒牙迟萌或者阻生，乳牙滞留，邻牙扭转造成牙齿排列不齐。临床发现或怀疑多生牙时，需要拍摄 X 片明确诊断。并确定多生牙的数目和位置。常用 X 线有根尖片，全口曲面断层片和口腔 CBCT（锥形束 CT )减少多生牙对恒牙和恒牙列的影响，应尽早发现，及时处理。已萌出的多生牙应及时拔除。对于埋伏的多生牙如果影响恒牙胚的发育，萌出和排列，应尽早拔除，术中要避免损害恒牙胚。如不影响恒牙胚的发育，可以等待恒牙的发育基本完成后再拔出

1.多生牙是否要拔，什么时候拔？

多生牙一般应尽早发现、尽早拔除。已萌出者较易发现也较易拔除。位置较深，拔除风险较大，暂时也无病变发生的多生牙可以暂缓拔除，定期复查；位于恒牙根尖区，手术创伤可能影响恒牙发育的多生牙也可暂缓拔除；影响恒牙生长和萌出的多生牙尽早拔除；影响正畸牙齿移动的多生牙尽早拔除。

   多生牙已经造成恒牙阻生，牙列不齐时，需要多科室（正畸、外科、儿童牙科等）会诊，制定整体治疗方案，再决定拔除时间。例如，多生牙导致恒牙阻生，拟牵引治疗者，可以在拔除多生牙的同时对恒牙进行开窗、粘贴附着装置。

2.多生牙是在门诊拔还是住院拔？  
    可以这么说，绝大多数多生牙拔除可以在门诊进行，手术时间一般在半个小时左右，拔完观察半个小时就可以回家。手术难度大，孩子特别不配合时可以考虑住院拔除。如果住院一般会在全麻下进行。在是否住院这个问题上不同的医生对同一患者可能会有差异。艺高胆大者可能选择门诊拔除；谨慎保守者可能选择住院拔除。家长在犹豫不决时不妨多咨询几个医生，选择经验丰富的医生。

3.多生牙拔除是全麻还是局部麻醉下进行？  
      门诊拔除多生牙一般都是在局部麻醉下进行；手术难度大、特别不配合的患者需要住院治疗时会在全麻下拔牙。全麻下拔除多生牙对孩子智力不会有影响的，家长们放心！当然，全麻会有全麻的风险。

4.多生牙拔除的主要风险有哪些？  
    麻醉风险：包括局部麻醉（过敏、血肿等）和全麻风险（呼吸、循环系统意外等）；  
    手术风险：出血，伤及其它牙齿，牙齿、异物误吸误咽等。

5.多生牙拔除术前、术中、术后家长孩子应如何配合？  
      术前，配合医生做好术前检查，建议拍CT片，有利于手术定位。做好孩子工作，鼓励安抚孩子，让其配合手术。选择手术日期时要考虑孩子学习，休息，身体状况等因素。  

      术中，建议家长回避手术场面。有些场景不太适合家长在场。当然如果孩子需要家长，在家长鼓励下更配合手术，家长也可以在治疗现场。

      术后家长应详细了解注意事项。止血棉花半个小时后取出，进温凉软食，保护创口，如有缝线一周拆掉等等。可以口服抗生素，一般不需要输液。一周左右可恢复正常。  
      后续记得复查恒牙生长情况，是否需要正畸治疗等。  

      多生牙继发病变的治疗，尤其是导致恒牙阻生时，需要正畸牵引等，严重时要拔除恒牙，所以早发现，早治疗尤为重要！

说说多生牙的那些事

       人在正常情况下有20颗乳牙、32颗恒牙（也有28颗者），超出这些数目的牙齿称为多生牙，又叫额外牙。在儿童及青少年时期较为多见。下面我就来说说有关多生牙的那些事！

       1. 多生牙的形成原因

       是牙齿形成过程中的一种发育畸形，确切原因尚不清楚。

       2. 多生牙的形态

       多生牙的形态变化较大，以圆锥体形多见，其次为结节状，或其它形状，也有的与同名牙外形相类似；在大小方面从米粒大小到正常牙齿大小都可发生。

       3.多生牙的位置

       多生牙大多数发生在上颌前牙区，也可见于下颌牙区。在上下颌骨的其它位置也可发生。

       4. 多生牙的危害

       多生牙的主要危害在于影响恒牙发育和牙齿排列。造成牙齿间隙、拥挤、恒牙阻生、迟萌、早萌等。也可造成颌骨囊肿、牙根吸收等病变。

       5.多生牙的治疗

       多生牙一般应尽早发现、尽早拔除。已萌出者较易发现也较易拔除。未萌出的多生牙，需通过拍片才能发现。有时还需要CT检查。

       6.对于多生牙我们该做些啥

       早发现、早治疗。

       一般已经萌出的多生牙不难诊断，而未萌出埋伏于颌骨内的多生牙一般需采用X线片检查才能发现。

       多生牙的存在有时会露出一些＂蛛丝马迹‘’，有助于诊断。

       例如前牙区较大间隙、恒牙迟迟未萌、形态异常的牙齿等等。

       定期对孩子进行口腔检查，尽早发现并及时拔除多生牙以减少其危害的发生。

当地时间11月7日，强生宣布FDA批准VARIPULSE平台用于治疗药物难治性阵发性心房颤动。房颤，是一种常见的心脏问题，在美国，每四个成年人中就有一个可能会遇到这个病。全球范围内，受影响的人数更是高达5000万[1]。

很多患者可能并不知道自己有房颤，通常是在出现了一些并发症之后才被发现。房颤是一种心脏的电信号出现了问题，导致心跳不规律。当药物不能解决这个问题时，就需要导管消融手术。手术可以帮助心脏恢复正常的电信号，从而改善心跳不规律的状况。本次新技术获批基于临床试验，研究结果发表于《循环》杂志上[2]。

在美国的30个不同的医院里，有291名患者参加了这个试验。所有患者在手术中顺利，手术做完后，患者的病情得到了改善。通过这个设备，在98%患者手术中，医生都能准确地找到出问题的静脉。手术中，每条静脉被处理了73-96次，有85%患者达到了手术的最佳效果。手术中出现的不良事件很少，只有2.9%。且有25%手术是在没有使用X光透视的情况下完成的。

总的来说，这个试验显示了这种手术方法的有效性和安全性，而且通过使用先进的技术，手术可以更精确，对患者的影响更小。

VARIPULS平台包括三个主要部分：

VARIPULS导管 ：医生会通过它向心脏发送特殊的电信号，这些电信号可以帮助纠正心脏的不规则跳动。

TRUPULS发生器 ：用来产生那些特殊的电信号的设备，这些信号通过VARIPULSE导管传递到心脏。

CARTO 3标测系统和VARIPULSE软件 ：这是一个高级的导航系统，帮助医生准确地找到心脏中需要治疗的区域，并且VARIPULSE软件可以控制整个治疗过程。

这个新技术已经在美国、欧洲、日本和加拿大得到了官方的批准，已经成功地帮助了全球超过1000名患者。

参考文献：

1.Johnson & Johnson MedTech Receives FDA Approval for the VARIPULSE™ Pulsed Field Ablation Platform for the Treatment of Atrial Fibrillation.

2.Reddy VY, Calkins H, Mansour M, Wazni O, Di Biase L, Bahu M, Newton D, Liu CF, Sauer WH, Goyal S, Iyer V, Nair D, Athill C, Hussein A, Whalen P, Melby D, Natale A; AdmIRE Trial Investigators. Pulsed Field Ablation to Treat Paroxysmal Atrial Fibrillation: Safety and Effectiveness in the AdmIRE Pivotal Trial. Circulation. 2024 Oct 8;150(15):1174-1186. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.124.070333. Epub 2024 Sep 11. PMID: 39258362; PMCID: PMC11458102.

近期再生元制药公司和赛诺菲宣布^[1]，欧盟委员会（EC）已批准度普利尤单抗用于治疗1岁及以上儿童的嗜酸性粒细胞性食管炎。

本次获批属于扩大适应证，新增1-11岁、体重≥15公斤儿童可用，以治疗常规药物治疗不好或者不适合常规药物治疗的儿童。

嗜酸性粒细胞性食管炎是什么疾病？

嗜酸性粒细胞性食管炎是一种与炎症相关的慢疾病，会导致患者的食管受损。目前这个病诊断比较困难，很容易误诊，因为这个病的症状和其他消化道疾病类似。

在对宝宝的影响上，这个病会严重影响儿童的进食能力，还可能导致孩子呕吐、腹痛、吞咽困难、食欲下降。因此得病后需要及时就医，降低并发症，防止疾病进一步恶化。

这个新药有什么效果？安全性如何？

新药获批基于EoE KIDS的Ⅲ期试验^[2]。这是一项随机双盲对照试验，主要评估新药在1-11岁食管炎儿童患者中的疗效和安全性。试验分为AB两个部分：

在试验的A部分，共有102名1-11岁的儿童患有嗜酸性粒细胞性食管炎，这些儿童使用质子泵抑制剂治疗没有效果。患者被随机分组，分别采用高剂量（HE）或者低剂量（LE）的皮下度普利尤单抗方案，还有一些儿童被分入安慰剂组，整个过程持续16周。 文献截图在B部分，那些完成了A试验且符合条件的患者，继续使用原来的度普利尤单抗方案，或者原来是安慰剂组的患者转用高剂量或者低剂量的度普利尤单抗，这个过程再持续36周。

这次试验主要关注的重点是在第16周的时候患者的组织学缓解情况（判断标准是每个高倍视野中的嗜酸性粒细胞不超过6个）。

有效性

在A部分，高剂量组的37名患者里，有25名（占68%）出现了组织学缓解情况；低剂量组31名患者中，18名（58%）有组织学缓解；而对照组34名患者中，只有1名（3%）实现组织学缓解。

 文献截图

高剂量方案和对照相比，缓解率差异达到65个百分点；低剂量方案和对照组相比，缓解率差异是55个百分点。

和对照组相比，高剂量的度普利尤单抗方案在组织学、内镜和转录组测量这些方面有显著的改善。所有使用度普利尤单抗治疗的患者，从开始到第52周在组织学、内镜和转录组测量方面的改善情况，和A部分使用度普利尤单抗治疗的患者从开始到第16周的改善情况大致相同。

安全性

安全性方面，度普利尤单抗组和对照组的不良事件发生率相似。大多数事件的严重程度为轻度或中度（详见下图）。 文献截图在A部分， 接受度普利尤单抗治疗的患者（不管是高剂量还是低剂量）中出现恶心、注射部位疼痛和头痛这些情况的比例，比对照组至少高10%。有3名接受度普利尤单抗治疗的患者出现了严重不良事件，在B部分总共6名患者出现了严重不良事件。

除了治疗食管炎，还有哪些应用？

国内主要用于哮喘、结节性瘙痒和特应性皮炎等治疗[3]。FDA批准适应证包括以下[4]：

特应性皮炎

度普利尤单抗适用于治疗6个月及以上的中重度特应性皮炎（AD）成人和儿童患者，这些患者的疾病用外用处方疗法不能充分控制，或者不适合使用这些疗法时。度普利尤单抗可与外用皮质类固醇一起使用，也可单独使用。

哮喘

度普利尤单抗适用于作为6岁及以上中重度哮喘且具有嗜酸性粒细胞表型或口服皮质类固醇依赖型哮喘的成人和儿童患者的附加维持治疗。

使用限制：度普利尤单抗不适用于缓解急性支气管痉挛或哮喘持续状态。

慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉

度普利尤单抗适用于作为12岁及以上未得到充分控制的慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）成人和儿童患者的附加维持治疗。

嗜酸性食管炎

度普利尤单抗适用于治疗1岁及以上、体重至少15kg的嗜酸性食管炎（EoE）成人和儿童患者。

结节性痒疹

度普利尤单抗适用于治疗结节性痒疹（PN）成人患者。

慢性阻塞性肺疾病

度普利尤单抗适用于作为未得到充分控制且具有嗜酸性粒细胞表型的慢性阻塞性肺疾病（COPD）成人患者的附加维持治疗。参考文献：

1.Dupixent® (dupilumab) Approved in the European Union as the First and Only Medicine for Young Children with Eosinophilic Esophagitis

2.Chehade M, Dellon ES, Spergel JM, Collins MH, Rothenberg ME, Pesek RD, Hirano I, Liu R, Laws E, Mortensen E, Martincova R, Shabbir A, McCann E, Kamal MA, Kosloski MP, Hamilton JD, Samuely C, Lim WK, Wipperman MF, Farrell A, Patel N, Yancopoulos GD, Glotfelty L, Maloney J. Dupilumab for Eosinophilic Esophagitis in Patients 1 to 11 Years of Age. N Engl J Med. 2024 Jun 27;390(24):2239-2251. doi: 10.1056/NEJMoa2312282. PMID: 38924731.

3.国家药品监督管理局药品审评中心

4.DUPIXENT- dupilumab injection, solution.Updated September 27, 2024

当地时间11月8日，FDA批准了新一代CAR-T疗法（obecabtagene autoleucel），用于治疗复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病。主要效果是看输注后3个月内达到的“完全缓解率”和持续时间，这里的“完全缓解”是临床试验的一个指标，指患者体内可检测到的疾病相关的症状、体征及实验室检查异常等均完全消失或恢复正常，但并不意味着疾病已经被彻底治愈。

研究结果表明，在65例患者中，27例患者在3个月内达到“完全缓解”，占比42%。3个月内达到的“完全缓解”持续时间为14.1个月^[1-2]。最常见的非实验室不良反应（发生率≥20%）包括细胞因子释放综合征、肌肉骨骼疼痛、病毒感染、发热、恶心、细菌感染性疾病、腹泻、发热性中性粒细胞减少症、免疫效应细胞相关神经毒性综合征、低血压、疼痛、疲劳、头痛、脑病和出血。FDA也提及，新药说明书中有“细胞因子释放综合征、免疫效应细胞相关神经毒性综合征和T细胞恶性肿瘤”的黑框警告。

白血病生存率有多低？

白血病是一种血液恶性肿瘤，可分为急性和慢性两种，如果不治疗，急性白血病的病程比慢性白血病更快^[3]。慢性髓性白血病全球的年发病率为（1-2）/10万，占成人白血病总数的15%-20%，各个年龄段都可能会发生，且年龄越大发病率增加，自然病程为3-5年，对于绝大多数患者来说，CML已经成为一种慢性可控制的肿瘤^[4]。

急性白血病又分为急性淋巴细胞白血病（ALL）和急性髓系白血病（AML）。急性淋巴细胞白血病是成人最常见的急性白血病之一，占成人急性白血病的20％-30％，目前国，完全缓解率可达70％-90％，但3-5年无病生存率达 30％-60％ ^[5]。从1996年-2002年，美国与AML相关的总体生存率为21.7% 。≤55岁的5年生存率为23%，而>55岁的相应生存率为11%^[6]。

白血病相关检查有哪些？

1.维生素B12和叶酸 ：这两种物质与维生素C共同帮助身体制造新蛋白质，对正常红细胞和白细胞形成至关重要，其水平会被监测，必要时患者可能需补充维生素。 

2.血液凝固测试 ：检测凝血过程，白血病患者常出现凝血功能受损（凝血障碍），可能导致出血和瘀伤。 

3.血尿素氮（BUN） ：BUN是肾脏过滤出的血液废物，高水平可能提示肾脏功能不佳。

4.全血细胞计数（CBC）和分类计数 ：CBC检测红细胞、白细胞和血小板水平，ALL常导致健康血细胞计数低。 

5.肌酐 ：肌酐是肌肉产生的废物，其在血液中的水平可反映肾脏功能，水平升高意味着肾脏功能下降。

6.电解质 ：帮助营养物质进入细胞和废物排出细胞，对神经、肌肉、心脏和大脑正常运作至关重要，磷酸盐是其中重要的一种，血液中磷酸盐水平过高可能提示肾脏问题。 

7.乳酸脱氢酶（LDH） ：LDH是一种在大多数细胞中发现的蛋白质，死亡或快速生长的细胞会释放LDH，高水平可能提示。 

8.肝功能测试（LFTs） ：通过测量肝脏制造或处理的化学物质来评估肝脏健康，异常水平提示肝脏功能不佳。 

9.尿酸 ：ALL患者因白细胞快速更新、化疗或放疗等原因可能出现高尿酸血症，过高水平会损害肾脏。 

10.人类白细胞抗原（HLA）分型 ：HLA是细胞表面的蛋白质，在免疫反应中起重要作用，每个人的HLA类型独特。该测试在异基因造血干细胞移植前进行，通过比较患者与供体白细胞的蛋白质，寻找合适的移植供体匹配，以避免移植排斥反应。 

11.骨髓穿刺和活检 ：白血病起源于骨髓，诊断ALL需抽取骨髓样本进行检测。骨髓穿刺抽取骨髓液，活检获取骨髓组织块，通常从髋骨后部（骨盆）取样。操作时患者可能感到疼痛，取样后髋部可能疼痛数日，皮肤可能出现瘀伤。

参考来源

1.FDA approves obecabtagene autoleucel for adults with relapsed or refractory B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia.

2.Autolus Therapeutics Announces FDA Approval of AUCATZYL® (obecabtagene autoleucel – obe-cel) for adults with relapsed/refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia (r/r B-ALL).

3.Preisler HD. The leukemias. Dis Mon. 1994 Oct;40(10):525-79. PMID: 7924833.

4..慢性髓性白血病诊疗指南（2022年版）

5.中国成人急性淋巴细胞白血病诊断与治疗指南（2024年版）.

6.Deschler B, Lübbert M. Acute myeloid leukemia: epidemiology and etiology. Cancer. 2006 Nov 1;107(9):2099-107. doi: 10.1002/cncr.22233. PMID: 17019734.7.Acute Lymphoblastic Leukemia of NCCN（2023）.

近期，全球首例用干细胞恢复视力的报道发表在《柳叶刀》上^[1]，通过诱导多能干细胞修复了患者角膜，帮助改善了患者的视力。

官网截图

1.什么是诱导多能干细胞？

2006年，研究人员在小鼠细胞中导入了4个基因，发现了与胚胎干细胞相似特性的干细胞，命名为诱导多能干细胞，后来类似的方法发现了人类诱导多能干细胞^[2-3]。

与胚胎干细胞一样，诱导多能干细胞具有多能性，也就是说它可以分化为身体内的任何细胞类型。

一般而言，干细胞治疗会采用患者自体干细胞，比如来自于脂肪、牙髓的干细胞，不具有免疫排斥反应。但并不是每个患者有那么多时间或者在生病前就冻存了干细胞，因此可以选择储存在医院细胞库中的细胞。利用化学的方法诱导其分化成我们想要的细胞，这就是诱导干细胞。

研究截图

研究应用的就是诱导多能干细胞，能从干细胞中培育出眼部的细胞，比如之前研究人员培养出了结膜、泪眼等。再利用这些干细胞制造iPSC的角膜上皮细胞片（iCEPSs），将单个iCEPS移植到每个患者的患病眼睛上。术后还会应用一些药物来防止感染和炎症，如局部抗生素（头孢类药物）和倍他米松滴眼液，每天4次；倍他米松和新霉素软膏，每天一次，来防止术后炎症。

2.干细胞恢复患者视力，效果如何？

试验在大阪大学医院眼科进行，获得了日本厚生劳动省健康科学委员会再生医学小组委员会的批准。日本对干细胞疗法的研发一直鼓励和支持，2014年实施了《再生医学安全法》，以确保再生医疗等技术的安全性，促进再生医疗等的迅速、安全提供和普及^[4]。  

研究结果

研究一共有4人，大概39-72岁，分别包括2名男性和2名女性患者。结果表明，患者的临床表现均有所改善，比如眼部疾病分期由重转轻，视力有所改善，角膜混浊严重程度减轻，角膜血管化的严重程度在所有患者中均有所减轻，睑球粘连有所改善。 

研究结果

如前面提到的，这些干细胞并非来自于患者自身，而是来自于干细胞库的脐带血。

整个过程中，没有发生免疫排斥或肿瘤形成。如果来源于患者自身干细胞，是否会有更好效果？

我们的眼睛角膜有一层分层上皮，这对于视力很重要，在角膜上皮中含有一个干细胞库，这些细胞增殖为中央角膜持续提供上皮细胞，维持其健康状态。研究者分享了一种猜想，可能干细胞转化成了角膜细胞，从而改善了相关指标。总之，研究结果显示，这项细胞疗法是安全的，并且帮助患者改善了视力。

研究者继续试验，招募更多人参与，以更好地诠释治疗效果。

3.国内与干细胞相关政策有哪些？

在改善视力方面，干细胞为眼部疾病患者带来曙光。但每一项科学成果从实验室走向广泛的临床应用，都离不开政策的保驾护航。一起来看近期一系列干细胞相关政策^[5-8]。

国家卫健委：重视细胞临床前沿技术的研发和转化

2024年10月15日，药监局在“对十四届全国人大二次会议第8718号建议的答复”中，提及“国家卫生健康委高度重视细胞与基因领域临床前沿医疗器技术的研发与转化 。

国家卫生健康委承接国家重点研发计划“前沿生物技术”“干细胞研究与器官修复”等重点专项，在细胞与基因领域医疗技术研发方向进行布局，系统加强前沿核心科技攻关，重点突破一批引领性技术，开展临床应用研究，加快细胞与基因领域前沿技术相关医疗产业发展 ，培育新质生产力。

 药监局官网截图

2015年，国家卫生健康委制定发布《干细胞临床研究管理办法（试行）》（以下简称《办法》）和《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）》，建立了以医疗机构为责任主体开展干细胞临床研究的管理路径。按照《办法》有关规定，干细胞制剂可以在已备案的干细胞临床研究机构完成临床研究后，将已获得的临床研究结果作为技术申报资料提交，用于申请药品注册临床试验。

中检院：干细胞外泌体不作为医疗器械管理 2024年10月31日，中国食品药品检定研究院发布“2024年第二次医疗器械产品分类界定结果汇总”，其中“建议不作为医疗器械管理”的产品中，包含干细胞外泌体。

 

 官网截图

对已批准设立的医疗服务，鼓励医疗机构备案应用

 

官网截图

2024年10月10日，北京市发布的关于对《北京市高质量建设细胞与基因治疗产业集群实施方案（2024-2026年）（征求意见稿）》公开征集意见的公告，提及“对已批准设立的新增细胞与基因治疗医疗服务价格项目，鼓励医疗机构随时备案并开展应用。鼓励商业保险公司与医疗机构、医药企业合作，开发细胞与基因治疗相关的商业健康保险产品，探索细胞与基因治疗创新技术按治疗效果收费等商业保险新模式。”12类需造血干细胞移植疾病纳入北京医保 2024年11月6日，北京市发布“北京市医疗保障局关于调整完善本市基本医疗保险造血干细胞移植医疗费用报销政策的通知”。

 官网截图

提及若患以下疾病需要进行干细胞移植，可使用医保：

1.急性白血病；

2.慢性白血病；

3.淋巴瘤；

4.多发性骨髓瘤；

5.骨髓增生异常综合征；

6.再生障碍性贫血；

7.嗜血细胞综合征/噬血细胞综合征；

8.阵发性睡眠性血红蛋白病/阵发性睡眠性血红蛋白尿症；

9.重型地中海贫血；

10.重度骨髓型放射病；

11.其他某些恶性肿瘤，具体为：骨髓增殖性肿瘤、神经母细胞瘤、髓母细胞瘤、肾母细胞瘤、横纹肌肉瘤；12.部分遗传病、先天性疾病及代谢性疾病，具体为：先天性骨髓衰竭综合征、原发性免疫缺陷病、先天性造血异常、先天性遗传代谢病、慢性活动性EB病毒感染、EB病毒相关淋巴增殖性疾病、异常血红蛋白病。

参考来源

1.Induced pluripotent stem-cell-derived corneal epithelium for transplant surgery: a single-arm, open-label, first-in-human interventional study in Japan,Soma, Takeshi et al.The Lancet, Volume 0, Issue 0.

2.Yamanaka S. Induced pluripotent stem cells: past, present, and future. Cell Stem Cell. 2012 Jun 14;10(6):678-684. doi: 10.1016/j.stem.2012.05.005. PMID: 22704507.

3.Jamal A. Induced pluripotent stem cells (iPSCs): Where are we and where are we heading? Cell Mol Biol (Noisy-le-grand). 2023 Nov 15;69(11):76-80. doi: 10.14715/cmb/2023.69.11.13. PMID: 38015537.

4.再生医疗等安全性确保等相关法律.

5.药监局官网.

6.中国食品药品检定研究院.

7.北京市人民政府.

8.北京市医疗保障局.