类风湿关节炎是一种主要以关节滑膜炎为特征的不同于风湿关节炎的慢性全身性的自身免疫系统疾病。所有的滑膜关节均可以受累及，但是早期最常见的是侵犯手指和足指的小关节，并对骨和软骨及其周围关节囊和韧带等软组织破坏性很大的，故晚期都会出现关节的外形畸形变及功能障碍的。

 

病因，症状及诊断标准：

 

类风湿关节炎病因尚未明了，是不同于风湿性关节炎的自身免疫系统疾病。晨僵是类风湿关节炎的首要症状的，就是说早晨起来病人会发现关节不灵活，起床活动一段时间后晨僵减轻或是消失。同时还会出现关节肿痛，还可能会出现乏力疲劳，发烧等全身症状的。

 

保守治疗：

 

畸形尚未发展到严重的地步，畸形尚未固定化之前，可采用各种物理治疗和药物治疗为主，可阻止其继续快速发展。

 

物理治疗多以热疗为主，增加局部血液循环让肌肉韧带松弛，达到消炎消肿止痛的作用的，同时适当功能锻炼保持关节功能，比如温水浴，蜡浴，红外线等。

 

药物治疗早期使用非甾体消炎止痛药，皮质激素，甲氨蝶呤及生物制剂等，但是副作用和依赖性比较大的，不作为常规治疗手段。

 

手术治疗：

 

经过保守治疗无效并且症状越来越严重的人可考虑手术治疗为主的，一般是采用滑膜切除术，严重畸形影响关节活动的人则需要进行关节置换手术治疗了，具体治疗方案应该根据病情情况和病人要求采取合理治疗方案为主。

第一，是减少疼痛。

第二，是延缓病情的发展。

第三，是功能的改善。

目前类风湿关节炎治疗的三大主要目的就是这三点。为什么？因为类风湿性关节炎它的病情发展到目前为止没有比较好的治疗方法可以完全控制病情的发展，只能够延缓病情的发展。

目前治疗类风湿性的关节炎的药物治疗主要是水杨酸，水杨酸盐类制剂，比如柳氮磺胺吡啶。

另一种就是金制剂，也就是硫羟苹果酸金钠和硫葡萄糖金等金制剂进行肌肉注射，第一周十微克，第二周二十五微克，以后每周五十微克肌肉注射。

第三类是免疫抑制剂，如环磷酰胺，甲氨蝶呤等这些药物，甲氨蝶呤每周一次。

其实就是手术的治疗，手术的治疗主要是达到功能的改善，也并不能够阻止病情的发展。

目前手术的方案有滑膜切除，关节冲洗和镜下滑膜切除术，关节成形术，人工关节置换术。所以来说，类风湿性关节炎最主要的治疗目的就是以上三点。

1 腰骶关节劳损: 慢性腰骶关节劳损为持续性、弥漫性腰痛,以腰骶部最重,脊椎活动不受限,×线无特殊改变。急性腰骶关节劳损疼痛因活动而加重,休息后可缓解。

2 骨关节炎: 常发生于老年人,特征为骨骼及软骨变性、肥厚,滑膜增厚,受损关节以负重的脊柱和膝关节等较常见。累及脊椎者常以慢性腰背痛为主要症状容易与 AS 易混淆。但本病不发生关节强直及肌肉萎缩,无全身症状,x 线表现为骨赘生成和椎间隙变窄。

3 老年性关节强直性骨肥厚: 脊椎亦发生连续性骨赘,类似 AS 的脊椎竹节样变,但骶髂关节正常椎间小关节不受侵犯

4、结核性脊椎炎: 临床症状如脊椎疼痛、压痛、僵硬、肌肉萎缩、驼背畸形、发热、血沉快等与 AS 相似,但 X 线检查可资鉴别。结核性脊柱炎时,脊椎边缘模糊不清椎间隙变窄,前楔形变,无韧带钙化,有时有脊椎旁结核脓疡阴影存在骶髂关节为单侧受索。

5.类风湿关节炎: 现已确认 AS 不是 RA 的一种特殊类型,两者有许多不同点可资鉴别。RA 女性多见,通常先侵犯手足小关节,且呈双侧对称性,骶髂关节一般不受累,如侵犯脊柱,多只侵犯颈椎,且无椎旁韧带钙化,有类风温由下共血清 RF 堂阳性

亲爱的京东健康全体员工、医药界同仁们：

今年4月以来，国家医疗保障局开展了医保药品耗材追溯码信息采集试点工作，有效遏制了医保药品“倒卖”“串换”等违规行为，维护了人民群众用药安全，推动了医药行业健康发展。我国目前药品种类繁多，以零售药店销售情况为例，近一个月全国所有零售药店实际销售药品种类多达21.33万种。采集药品耗材追溯码能够有效防范假药、回流药，显著提升医院、药店发药的准确性，大大促进用药安全。

今年年底，医保药品耗材追溯码扫码支付工作将在全国范围内开展。在此，我们向所有京东健康员工、合作伙伴以及医药界同仁发出倡议：

一、进一步提高认识，深刻理解药品追溯码医保监管应用工作的重要性和紧迫性，贯彻落实国家医疗保障局、国家药品监督管理局相关规定，积极响应推进药品追溯码的全链条覆盖；

二、切实履行企业主体责任，确保每盒药品在销售时通过扫描药品追溯码，数据直接上传至医保信息平台，使每一盒药品都拥有唯一的“身份证”，确保药品可追溯；

三、我们要做到对药品追溯码“应扫尽扫”，探索京东平台内医保药品追溯体系建设，实现“一物一码、物码同溯”的药品全过程信息化追溯链条。

我们承诺，京东健康将始终坚持“值得托付的、以用户健康为中心的价值创造”经营理念，在医保品种支付时若发现重码等异常情况，将立即报告医保、药监部门，并拒绝追溯码异常药品流出。

让我们携手共建、形成合力，积极推进药品追溯码的全面应用，为实现药品“来源可查、去向可追、责任可究”， 以及医保监管工作的常态化强有力开展，提供坚实的数据支撑，共同落实药品追溯码的全链条覆盖。让我们以实际行动践行企业社会责任，一起为公众安全用药保驾护航，一起为国家医保基金安全贡献力量，坚定做健康规范的医药市场秩序的践行者、维护者、推广者和受益者！

北京京东健康有限公司

2024年11月16日

当地时间11月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了基因疗法KEBILIDI用于治疗AADC缺陷。这是美国有史以来第一个批准直接作用于大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传疾病，这个病挺严重，还会缩短患者寿命。近年来，大家关注到我们大脑中含有多巴胺，多巴胺是一种对运动功能极其重要的物质，这种病会导致我们脑中无法合成多巴胺。

这种疗法是一种基因替代疗法，是通过外科手术的方式直接把药物注射到大脑。临床试验结果显示，在进行基因治疗后的12个月内，患者运动和认知功能就有了快速改善，并且这种改善效果的持续时间可以达到5年。

正电子发射断层扫描和神经递质分析也证实了患者体内多巴胺的产生增加。改善源头后，患者的各种症状（比如情绪、出汗、体温和眼动危象等方面）得到改善，患者的生活质量也提高了。回到这个神奇的基因疗法，KEBILIDI是一种基于重组腺相关病毒血清型2（rAAV2）的基因疗法，里面包含了人的功能基因。

注入大脑后，这种功能基因可以增加AADC酶的含量，从而恢复多巴胺的产生，以此来纠正潜在的遗传缺陷。但还需要注意的是，KEBILIDI禁用于通过神经影像学评估还没有达到颅骨成熟度的患者。

参考来源：

1.PTC Therapeutics Announces FDA Approval of AADC Deficiency Gene Therapy.

2.Tai CH, Lee NC, Chien YH, Byrne BJ, Muramatsu SI, Tseng SH, Hwu WL. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency. Mol Ther. 2022 Feb 2;30(2):509-518. doi: 10.1016/j.ymthe.2021.11.005. Epub 2021 Nov 8. PMID: 34763085; PMCID: PMC8822132.