在排除了 HIV、HCV 感染的前提下，做好预防接种、Hp 检查后可以开始干预治疗。由于儿童的 ITP 跟成年人有所不同。因此会分为儿童 ITP 和成人 ITP 讨论。

一 儿童 ITP 治疗

对于原发性儿童 ITP 一般采取观察等待。在低于 20×10^9/L 的情况下也并非不可以观察等待。不过前提条件是排除了继发性 ITP、排除其他血液病（包括合并其他血液病）的基础上。然而，这个情况下必须相对严格的限制孩子活动、限制孩子的用药等。在等待的过程里，每周的化验、评估等等会让家长的焦虑很严重。因此国内多数医生倾向于低于 20×10^9/L 就开始干预治疗。当然，如果家属有足够耐性、能很好的配合管理，也可以继续等待观察。但对于任何有明显出血倾向（见前篇文章的定义）的不能再等待。

儿童 ITP 首选静脉用免疫球蛋白(intravenous immunoglobulin, IVIG )治疗，其次有静脉注射用抗 D 免疫球蛋白(anti-D )和大剂量的糖皮质激素。IVIG 作为首选是基于如下理由：

• IVIG 升高血小板的速度更快，这点对于有明显出血倾向的病人尤为有益。IVIG 跟静脉用 anti-D 的疗效大致相当(对符合 anti-D 治疗条件的患者而言)。但静脉用 anti-D 在国内相对难取得，且适应症相对受限。
• 有限的证据提示，IVIG 治疗可能有助于预防慢性 ITP 的产生，但是这种作用较弱。有系统分析发现多个临床观察性研究证实： 18%的 IVIG 治疗患者转变为慢性 ITP，而糖皮质激素治疗后患者的慢性 ITP 发生率为 25%。这点仍需要高质量的随机对照研究来证实。相对而言，糖皮质激素没有看到这个现象。
• 如果选择激素治疗，建议大剂量激素短疗程方案。大剂量可以相对较快升高血小板，而短疗程可以减少激素的副反应。一般采用： a，甲泼尼龙 30mg/(kg·d )，每日单次静脉给药，持续 3-4 日，然后立即停; b，地塞米松 24mg/m2，口服或静脉给药，持续 4 日然后立即停。值得提醒的是立即停的意思是不需要一个减量后停用的过程。
• 对于已经有明显出血苗头的病人来说，IVIG 跟糖皮质激素合用是可以的。为控制正在出血的紧急情况（例如胃肠道出血），“IVIG+糖皮质激素+输注血小板”也是可以的。必要时联合氨甲环酸、新鲜血浆等。当然这情况其实比较罕见。（血小板显著下降，且有明显出血苗头时，输注血小板是止血治疗关键）
• 如果患者初始治疗时效果极好但随后复发并需要再治疗，建议这样的策略：
  • 定期 IVIG 或静脉输注 anti-D 作为那些初始治疗时对该相同药物反应良好的患者的维持治疗。
  • 由于反复的糖皮质激素的副反应，一般改为 IVIG 或者静脉输注 anti-D。
• 如果患者病情改善则停止治疗。应用不同品牌的的 IVIG 或许可以改变反复发作的情况。除非多次反复，那就可以把 IVIG 改为糖皮质激素治疗。
• 对于初始治疗效果不佳的患者(如，持续中度或重度出血和血小板计数<20×10^9/L )，通常使用不同的治疗或联合治疗进行再治疗。例如，对于初始 IVIG 治疗效果不佳的患者，我们会通常尝试用 anti-D 进行第二次疗程的治疗(前提条件是该患者的 Rh 阳性、未行脾切除且 DAT 阴性)。或者，可能会使用 IVIG 或 anti-D 联合一个疗程的静脉用糖皮质激素进行治疗。

任何初始治疗无效、或反复的病人，即进入慢性 ITP 的状况。这时必须重新评估病情。一般首先要评估感染性疾病的可能性： HIV、HCV 感染、巨细胞病毒(cytomegalovirus, CMV )、EB 病毒(Epstein-Barr virus, EBV )和 Hp。一般会用聚合酶链反应(polymerase chain reaction, PCR )进行 CMV 等感染的评估，因为如果存在 CMV，则抗病毒治疗可能会恢复患者对 ITP 标准治疗的反应性，而使用糖皮质激素治疗可能非但不能改善反而会加重 ITP。

如果排除了感染性疾病，则需要考虑如下情况：

• 系统性红斑狼疮等风湿免疫性疾病，一般需要查抗核抗体、补体等。
• 原发免疫缺陷病。例如，普通变异型免疫缺陷病(common variable immunodeficiency,CVID )、湿疹血小板减少伴免疫缺陷综合征、DiGeorge 综合征。一般需要检测免疫球蛋白水平等。
• 白血病、骨髓衰竭等。这往往需要骨髓细胞学检查。
• 排除药物等外界促发因素。例如：肝素、奎尼丁、复方磺胺甲噁唑、卡马西平、丙戊酸、万古霉素等。

重新评估后，仍考虑原发性 ITP，且排除或者治疗了 CMV、EBV、Hp 等，但血小板仍持续低于 30×10^9/L。则考虑二线治疗方案。

二线方案首选：利妥昔单抗。其次考虑促血小板生成药物：罗米司亭、艾曲帕和重组人血小板生成素。然而这些药物相对昂贵，维持治疗时间可能是无限的。因此国内往往会借鉴 SLE 治疗的经验予以免疫抑制剂治疗，例如环磷酰胺、吗替麦考酚酯、环孢素等。但对于儿童而言，必须更加重视这些治疗的副反应。除非已经肯定或高度怀疑 ITP 为红斑狼疮的首发征象，否则不建议在儿童 ITP 病人身上试用这些免疫抑制剂。

脾切除被视为最后的选择。脾切除带来的抵抗力下降很突出。甚至比一些免疫抑制剂的副反应更明显。在今天已经几乎不需要脾切除来治疗血小板减少。

（儿童 ITP 治疗跟成人 ITP 策略有所不同）

三，成人的 ITP 治疗

跟儿童不一样的地方在于，糖皮质激素相对 IVIG 更优先。地塞米松每天 40mg 口服，连续 4 天后即停用。这样做可以避免激素的长期使用，从而减少激素的长期副反应风险。尽管 IVIG 在成人身上也跟儿童治疗时一样升血小板更快、也可能存在减少 ITP 慢性化的潜在收益。但其成本高昂，尤其是不太可能反复使用。

面对慢性或难治性的 ITP 病人，跟儿童一样需要排查感染性疾病(HIV、HCV、幽门螺杆菌、CMV 等）、红斑狼疮、白血病等等可能。在排除这些情况下，利妥昔单抗是首先考虑的药物。但同样存在成本高昂的现实问题。那么医生会考虑联合环磷酰胺、吗替麦考酚酯、环孢素等。因为他们的成本相对可接受，而成年人也相对能耐受这些药物副反应。

三，SLE 并发有血小板减少

无论儿童还是成年人，SLE 的首发表现可能就是血小板减少。相当比例的 ITP 最终演变为 SLE。这点在上一篇讨论就阐述过两者的内在关联。当 ITP 病人被发现存在抗核抗体阳性、补体下降等时就不应该犹豫狼疮的诊断。这时更积极的使用环磷酰胺、吗替麦考酚酯、环孢素等是必然的选择。国际、国内也有联合长春新碱治疗的方式。尤其是国内山西医科大的李小峰教授，他甚至把长春新碱联合环磷酰胺作为难治性狼疮的常规选择之一，而这已经不是为控制狼疮相关的血小板减少。

有人会担心这些药物的副反应。但我认为仅仅靠激素、IVIG 可能已经不足以控制病情进展，抢先性免疫抑制剂治疗可能阻遏病情进展。比较狼疮进展的风险，这些药物的副反应相对可以接受。不过，必须再提醒的是，SLE 病人的血小板减少后的血小板目标值还是最低 30×10^9/L，理想目标值是 50×10^9/L 以上。为了更高的血小板数值而过度用激素、免疫抑制剂就没必要了。

总结：对于血小板减少，无论是原发性 ITP，还是继发与 SLE 的，以减少出血风险、控制出血为目的的设置血小板数值目标是关键。不合理的目标不能带来收益并增加治疗相关风险。

前段时间，一位宝妈急匆匆地带着3岁的女儿去医院耳鼻喉科就医，原因是她发现孩子在出去玩的时候突然鼻血流不止。而经过详细检查后，医生的一番话令这位宝妈彻底绝望。因为宝妈错误的止血方式，宝宝彻底救不活了！

 

原来，在去医院的路上，宝妈为了能缓解孩子流鼻血的情况，让其躺在怀里，头朝后仰着。这其实是我们常见的止住鼻血的办法，但这一方式是错误的！如果让孩子鼻孔朝上，鼻腔内的血液会被迫逆流回咽喉，孩子不得已吞咽。如果出血量过大的话，很容易就会呛到气管和肺内，一不留神就会致命。

  

但小孩子流鼻血太常见了，大部分宝宝都有过类似经验。不仅如此，如果宝宝经常流鼻血的话，一些谨慎的父母还会担心是否是白血病的表现。那么，今天我就带大家来正确认识一下流鼻血。

 

 

首先，虽然鼻腔出血的确是白血病的症状之一，但大部分儿童流鼻血是由其他原因引起的。

 

宝宝流鼻血的原因

 

一般来说，未满2岁的儿童很少会流鼻血，原因是这一时期内的儿童鼻腔的毛细血管网还未发育完全。

 

儿童鼻腔内出血的部分主要在双侧鼻中隔前部的毛细血管网区（又称黎氏区），这种血管网非常表浅，分布在鼻中隔的粘膜层。

 

（1）鼻腔敏感

 

如果孩子的鼻腔粘膜干燥、毛细血管扩张，或者是有鼻炎的孩子，是非常容易流鼻血的。不仅如此，各种关于鼻腔的问题，例鼻窦炎、鼻结核、鼻中隔偏曲或鼻肿瘤都有可能发生。如果孩子流鼻血频繁，家长一定要引起注意，最好去医院进行详细检查。

 

（2）气候干燥

 

如果孩子长期处在干燥的环境中，如过冷或过热、空气干燥，室温太高等等都会让孩子流鼻血。所以家长们一定要注意居住环境的保湿，可以居家使用加湿器，室内也要常通风。

 

（3）经常抠鼻孔

 

我观察到，很多孩子都有个不好的习惯就是用手指抠鼻孔。这一行为不仅可能让细菌进入鼻腔造成感染，鼻粘膜如果比较敏感或干燥时，就很有可能被抠出血。家长一定要帮助孩子戒掉这个坏习惯。

 

（4）血小板减少

 

如果孩子频繁流鼻血，出血量很大，有可能是血液中的血小板减少。建议去医院检查一下血常规，这很有可能是其他严重疾病的症状（例白血病），家长们千万不要忽视了。

  

但总得来说，小孩流鼻血并不是多大的事儿，只要家长多注意即可。如果实在过于担心，那就尽早去医院做个血常规检查，确保不是白血病等疾病，平常做好防护就行了。

 

 

此外，当宝宝流鼻血后，不要再使用错误的止血方式了。可以使用卫生纸或者卫生棉球填塞鼻腔，来压迫止血。与此同时，可以用冷水冰敷额头，让血管收缩，也有止血的效果~

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今年4月以来，国家医疗保障局开展了医保药品耗材追溯码信息采集试点工作，有效遏制了医保药品“倒卖”“串换”等违规行为，维护了人民群众用药安全，推动了医药行业健康发展。我国目前药品种类繁多，以零售药店销售情况为例，近一个月全国所有零售药店实际销售药品种类多达21.33万种。采集药品耗材追溯码能够有效防范假药、回流药，显著提升医院、药店发药的准确性，大大促进用药安全。

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北京京东健康有限公司

2024年11月16日

当地时间11月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了基因疗法KEBILIDI用于治疗AADC缺陷。这是美国有史以来第一个批准直接作用于大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传疾病，这个病挺严重，还会缩短患者寿命。近年来，大家关注到我们大脑中含有多巴胺，多巴胺是一种对运动功能极其重要的物质，这种病会导致我们脑中无法合成多巴胺。

这种疗法是一种基因替代疗法，是通过外科手术的方式直接把药物注射到大脑。临床试验结果显示，在进行基因治疗后的12个月内，患者运动和认知功能就有了快速改善，并且这种改善效果的持续时间可以达到5年。

正电子发射断层扫描和神经递质分析也证实了患者体内多巴胺的产生增加。改善源头后，患者的各种症状（比如情绪、出汗、体温和眼动危象等方面）得到改善，患者的生活质量也提高了。回到这个神奇的基因疗法，KEBILIDI是一种基于重组腺相关病毒血清型2（rAAV2）的基因疗法，里面包含了人的功能基因。

注入大脑后，这种功能基因可以增加AADC酶的含量，从而恢复多巴胺的产生，以此来纠正潜在的遗传缺陷。但还需要注意的是，KEBILIDI禁用于通过神经影像学评估还没有达到颅骨成熟度的患者。

参考来源：

1.PTC Therapeutics Announces FDA Approval of AADC Deficiency Gene Therapy.

2.Tai CH, Lee NC, Chien YH, Byrne BJ, Muramatsu SI, Tseng SH, Hwu WL. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency. Mol Ther. 2022 Feb 2;30(2):509-518. doi: 10.1016/j.ymthe.2021.11.005. Epub 2021 Nov 8. PMID: 34763085; PMCID: PMC8822132.

当地时间11月13日，两款心电图相关的设备被美国食品药品监督管理局（FDA）批准，一款是可佩戴的贴片，可连续14天来监测我们的心电图，当发生心律失常的时便于直接通知医生。

另一款是心电图监护仪，也能直接佩戴在胸部，能及时识别心律失常的具体类型[1-2]。这两款设备有助于心血管疾病的早期筛查。

未来心电图监护仪还将引入人工智能算法，分析心电图以更早诊断不同类型的心脏病。这台心电图监护仪还可以生成24小时连续心电图，可以在锻炼的时候使用，还能检测心率等数据。而可佩戴的贴片由有7个心电图导联，在检测心律失常方面准确性高。

1.什么是心律失常？

心律失常是常见的心血管疾病，其中室性心律失常最为常见，包括室性早搏（室早）、室性心动过速（室速）、心室扑动（室扑）和心室颤动。有时室性心律失常的发生毫无征兆，这两个设备的获批有助于更早发现；有时会出现心悸或黑矇，甚至发生心脏性猝死。

据相关数据显示，我国大陆的年猝死人数可达54.4万[3]。且在全球范围内，心血管疾病盯上了年轻人，是导致过早死亡的主要原因之一。因此我们每个人都需要关注心律失常等疾病，保护好你的“小心脏”。

2.心律失常检查包括哪些？