我们都知道，虚会生百病，无论是什么病，都是因为人体本身太虚，邪气入体才导致疾病发生的。而在中医理论中虚证又分为阳虚、阴虚、气虚、血虚，这些虚证都会损害我们人体的各个器官组织，而且虚证往往不会单独“作战”，它们会“勾结”在一起危害人的身体，病症会更加严重、绵长。

 

接下来就给大家推荐几道食谱，来调养虚证，每种虚证都有对应的食谱来调理。

 

1、气虚——当归黄芪乌鸡汤

 

人体的气是一种看不见的物质，但是它却是支撑人体活动的重要部分，如果气不足，人就会体力差，动不动就气喘气短；懒言少语、不想动弹；易患感冒、畏风；气虚则脾胃就弱，运化能力弱，大便不成形，容易腹胀，如果你中了大部分，那么就很有可能是气虚了，可以多吃这道当归黄芪乌鸡汤。

 

 

当归黄芪乌鸡汤原料：当归、黄芪、乌鸡

 

黄芪补气升阳，是很好的补气药材，这道菜能够提高生理机能、强筋健骨、延缓衰老，对于预防贫血、骨质疏松也很有效，对于冠心病、小儿佝偻病、胃溃疡等疾病具有辅助治疗作用。

 

2、血虚——四物汤

 

血虚的人往往面色无华，没有光泽，面色发黄或苍白；血虚的人口唇发淡，指甲发白，没有血色；血虚血液流通慢，就会患血瘀，女性会表现为月经量少、痛经、手脚冰凉。如果你有这些症状，那很有可能就是血虚了，血虚的人往往也会气虚，也会出现气虚的症状，这时候就需要气血同时进补。

 

四物汤原料：熟地、白芍、当归、川穹

 

四物汤主要功效就是活血补血，有血虚症状的人很适合喝四物汤。熟地补肾滋阴、白芍养血敛阴、当归补血活血、川穹活血行气，四味药材相辅相成。

 

3、阴虚——百合莲子粥

 

阴虚主要原因是阴液亏损，机体缺少营养物质。阴虚多表现为皮肤干燥、口鼻干燥、头发干枯毛糙；容易上火、情绪波动大；女性月经量少甚至闭经；手足发热、盗汗、腰膝酸软但不痛。如果出现这些症状，那么就是阴虚了，可以试试这道百合莲子粥。

 

 

百合莲子粥原料:百合干、莲子、冰糖、大米

 

百合养肺清肺、清心安神；清热降火、益肾固精，两者搭配做粥就很适合阴虚火旺的人吃，能够滋养津液，宁心精神。

 

4、阳虚——当归生姜羊肉汤

 

阳虚主要是因为阳气虚弱，阴寒之邪侵体，阳气受损。主要表现为手脚冰凉、畏寒怕冷；消化不良，腹胀腹痛；精神不济、四肢无力；齿痕舌，湿气重、容易腹泻；女性容易得妇科肿瘤，月经伴有血块，痛经。如果你有这些情况，那么可能就是阳虚了，女性比男性更容易阳虚，可以试试这道当归生姜羊肉汤。

 

当归生姜羊肉汤原料：当归、羊肉、生姜、黄酒

 

生姜散寒暖胃、羊肉养肝补虚、当归活血行滞，合而为汤，能够散寒调经，升阳补气。

写在前面的话

在前面我们聊过了外感风寒，入里化热的一层层变化。第一阶段，外邪犯表，正邪相搏于肌表，虚者汗出发热，实者无汗发热。渐渐地，热邪向肌肉深层传变，不断消耗肌肉津液。患者出现“项背强几几”症状，当用“葛根汤”类方解之，实者用经方“葛根汤”，虚者用经方“桂枝加葛根汤”，若患者病情不重，颈部津液亏虚程度尚轻，也可用时方《医学心悟》的“柴葛解肌汤”。

 

若治疗不当，肌肉津液匮乏的状态严重下去，就会发为痉病，导致四肢肌肉，难以屈伸，乃至抽搐。此时虚者为柔痉，实者为刚痉。实者用葛根汤，虚者由于津液缺乏程度加深，用瓜蒌桂枝汤，也就是用桂枝汤加上瓜蒌根（天花粉）。

 

不但太阳病会导致肌肉津液匮乏，发为痉病，太阳阳明合病、并病也会导致肌肉津液匮乏，发为痉病，其病机在于：热盛于表，势必及里，扰动里气。

 

此时导致呕吐的，葛根汤的基础上加一点半夏；出现轻微腹泻，但主要矛盾还是“脉浮，头项强痛而恶寒”的，仍然可以用葛根汤；虽然有表证，但“利遂不止”，邪气仅仅残留肌表，主要矛盾转移到了胃肠的，此时，可用葛根黄芩黄连汤。

 

好了，下面，我们将要面对真正的阳明病了！判断是不是阳明病，需要小心谨慎，伤寒论大量的内容都是在讨论“误下”之后怎么办，可见，该不该用下法，这个指针是非常难以把握的。所以，我们现在来挑战这个艰巨的任务，从治疗阳明腑实证的“调胃承气汤”谈起。

阳明腑实证与阳明经证的区别

以无形散漫的邪热，如大热，大汗，大渴，脉大为疾病的主要方面的，我们可以将其称之为阳明经证，可以用白虎汤类方的“清法”去治疗；以有形的热实，例如大便秘结，小便数黄，绕脐痛，烦躁发作有时为疾病的主要方面的，我们可以将其称之为阳明腹证。

 

为什么要强调“疾病的主要方面”呢，因为所谓无形的热，有形的热，彼此会交叉，即使是阳明经证，因为大汗，大渴，体内津液极端匮乏，患者也有可能出现便秘——所以关键还是要判断，主要矛盾在哪儿。无形散漫的邪热：阳明经证；有形的热实，阳明腑证。中医是一门活的，流动的，精准的手工技艺。

调胃承气汤证的病因就与津液匮乏息息相关：

一、太阳病热邪耗伤身体津液，或者汗、吐、下亡津液，导致胃中干燥，大便秘结。

 

《伤寒杂病论》对此阐述如下：

 

太阳病三日，发汗不解，蒸蒸发热者，属胃也，调胃承气汤主之。——伤寒论第248条

 

伤寒吐后，腹胀满者，与调胃承气汤。——伤寒论第249条

 

二、太阳过经自传阳明，胃中有热，热结于里，所谓“过经”，就是传经病邪由一经传入另一经。

 

《伤寒杂病论》对此阐述如下：

 

阳明病，不吐不下，心烦者，可与调胃承气汤。——伤寒论248条

 

伤寒十三日，过经谵语者，以有热也，当以汤下之。若小便利者，大便当硬，而反下利，脉调和者，知医以丸药下知，非其治也。若自下利者，脉当微厥，今反和者，此为内实也，调胃承气汤主之。——伤寒论105条

 

这个调胃承气汤证，可能出现在患者太阳病津液匮乏时，可能出现在太阳病传于阳明病后，也可能出现在用药错误时（如伤寒论第105条，太阳病传于阳明病，导致患者神志不清、胡言乱语，此时当用承气汤类方，却用了巴豆丸。这巴豆性热，味辛，是用于下寒的，现在用于热证，肯定不行。此时患者虽然有腹泻，但因为胃中有热，脉象却是沉而数或沉实有力的——若是真正的阴寒腹泻，就应该是脉微厥——所以，这个下利，是吃错药导致的），我们具体使用时，不应纠结于六经辩证的理论框架，而应直抵病因，直抵现象。

 

病因是什么？就是各种原因引起的胃中燥热，燥热虽有，但痞满尚轻，燥屎结而未甚之证。

 

热结成实

那么，调胃承气汤的用药指针是什么呢？

体现在脉象就是不浮，不弱，而实大。体现在全身症状就是，蒸蒸发热，此热犹如蒸笼之热，热聚于内，气蒸于外，患者发热且有汗出。体现在神志，轻则微烦，重则谵语：神志不清，胡言乱语。最重要的就是腹诊了：腹部微满，从剑突下到脐上按起来硬而微痛者。为了慎重，还需看二便：小便数赤，小便次数多，每次量少，颜色深黄，甚至红色。大便干燥，排便困难——若出现便溏，则可能是吃错药（例如温下药）引起的，或者是旁流溏垢，内实仍在。所以判断大便的冷、热非常重要啊！

 

此外，若患者已用峻药(如巴豆丸）下之，即使有谵语、燥屎也不可在用大、小承气汤等峻下剂，因为胃气已伤，只可用调胃承气汤稍稍调之。判断准确后，便可以用方了。

 

调胃承气汤方：大黄四两（去皮，清酒洗）、 甘草二两（炙）、 芒消半升。三味以水三升，煮取一升，去滓，内芒消，更上火微煮令沸。少少温服之。——伤寒论第29条

芒硝

 

此方，用药非常小心，服法也很谨慎。方中，大黄苦寒泻下，涤荡热邪；芒硝，咸寒润燥，通便软坚；再用甘草二两，以守护胃气，调和诸药，此乃泻下之缓剂。

 

服用时，不是一口气服完，也不是分温再服，少少温服之，小口小口，试探着服，目的不是要峻下，而是取其药气稍稍清热润燥，以此达到胃津自复，胃气自和，胃调则诸气顺畅的目的。

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虚火喉痹是指由于脏腑虚损，虚火上炎，熏灼咽喉所致的咽喉疾病。相当于西医的慢性咽炎。本病为喉科常见病之一，多发于成年人，病情复杂，治疗困难，且易反复发作。因此，防治本病必须具有信心和毅力。

诊断要点：

• 咽干微痛为主要症状，常有“吭”、“喀”的动作。因咽痒而引起咳嗽，易受刺激而致恶心、干呕，且多于早晨轻，午后及入夜加重。
• 检查见咽部暗红，或喉底有颗粒突起，颗粒可融合成片，甚则咽部干燥，光亮、有污物附着。
• 虚火喉痹与虚火乳蛾的鉴别点，在于本病的喉核周围虽可有暗红，但喉核无肿大，无脓点，按压之也无脓液溢出。

辨证分析：本病的外因，有病后余邪未尽，粉尘、浊气刺激，嗜好烟酒、辛辣，妄于作劳等方面；内因是肺肾阴虚，由于阴液暗耗，津液不足，虚火上炎，循经上蒸，熏蒸咽喉而为病。总的治疗方法以养阴清肺，滋阴降火为主。

肺阴亏虚型

• 证见：咽燥，咽痒，咳嗽，发声不扬，讲话乏力；喉底、喉关暗红，或有帘珠突起，或有粘痰、脓痰附着。全身或见午后颧红，恶心，干呕。舌质红，少苔，脉细数。
• 治法：养阴清肺。
• 药方：主方：养阴清肺汤(郑海涧《重楼玉钥》)加减。

肾阴亏虚型

• 证见：咽部微红，灼热，喉底及其周围粘膜肥厚暗红，或干燥、光亮，附着痂皮。全身或见头晕眼花，心烦失眠，五心烦热，盗汗，腰膝酸软。舌质红嫩，脉细或细数。
• 治法：滋阴降火，清利咽喉。
• 方药：主方：知柏地黄汤(吴谦《医宗金鉴》)加减。

当地时间11月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了基因疗法KEBILIDI用于治疗AADC缺陷。这是美国有史以来第一个批准直接作用于大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传疾病，这个病挺严重，还会缩短患者寿命。近年来，大家关注到我们大脑中含有多巴胺，多巴胺是一种对运动功能极其重要的物质，这种病会导致我们脑中无法合成多巴胺。

这种疗法是一种基因替代疗法，是通过外科手术的方式直接把药物注射到大脑。临床试验结果显示，在进行基因治疗后的12个月内，患者运动和认知功能就有了快速改善，并且这种改善效果的持续时间可以达到5年。

正电子发射断层扫描和神经递质分析也证实了患者体内多巴胺的产生增加。改善源头后，患者的各种症状（比如情绪、出汗、体温和眼动危象等方面）得到改善，患者的生活质量也提高了。回到这个神奇的基因疗法，KEBILIDI是一种基于重组腺相关病毒血清型2（rAAV2）的基因疗法，里面包含了人的功能基因。

注入大脑后，这种功能基因可以增加AADC酶的含量，从而恢复多巴胺的产生，以此来纠正潜在的遗传缺陷。但还需要注意的是，KEBILIDI禁用于通过神经影像学评估还没有达到颅骨成熟度的患者。

参考来源：

1.PTC Therapeutics Announces FDA Approval of AADC Deficiency Gene Therapy.

2.Tai CH, Lee NC, Chien YH, Byrne BJ, Muramatsu SI, Tseng SH, Hwu WL. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency. Mol Ther. 2022 Feb 2;30(2):509-518. doi: 10.1016/j.ymthe.2021.11.005. Epub 2021 Nov 8. PMID: 34763085; PMCID: PMC8822132.

当地时间11月13日，两款心电图相关的设备被美国食品药品监督管理局（FDA）批准，一款是可佩戴的贴片，可连续14天来监测我们的心电图，当发生心律失常的时便于直接通知医生。

另一款是心电图监护仪，也能直接佩戴在胸部，能及时识别心律失常的具体类型[1-2]。这两款设备有助于心血管疾病的早期筛查。

未来心电图监护仪还将引入人工智能算法，分析心电图以更早诊断不同类型的心脏病。这台心电图监护仪还可以生成24小时连续心电图，可以在锻炼的时候使用，还能检测心率等数据。而可佩戴的贴片由有7个心电图导联，在检测心律失常方面准确性高。

1.什么是心律失常？

心律失常是常见的心血管疾病，其中室性心律失常最为常见，包括室性早搏（室早）、室性心动过速（室速）、心室扑动（室扑）和心室颤动。有时室性心律失常的发生毫无征兆，这两个设备的获批有助于更早发现；有时会出现心悸或黑矇，甚至发生心脏性猝死。

据相关数据显示，我国大陆的年猝死人数可达54.4万[3]。且在全球范围内，心血管疾病盯上了年轻人，是导致过早死亡的主要原因之一。因此我们每个人都需要关注心律失常等疾病，保护好你的“小心脏”。

2.心律失常检查包括哪些？

近期，徐汇区市场监管局联合10家医疗机构在细胞和基因治疗药品创新与临床发展会上联合发布《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》，为CAR-T创新药品的使用提供了规范化的指导。

该《指南》首次提出“将CAR-T药品使用质量管理纳入统一的医疗机构药品管理体系，指导医疗机构组建多学科诊疗团队，由临床使用细胞治疗药品的科室负责人作为细胞治疗团队负责人 对细胞治疗项目的各环节进行监督，院内其他部门明确职责，协同配合参与，从而保障患者使用药品的质量安全和可追溯 。” 

关于细胞治疗，你也许有很多问题，我们整理了5个常见问题，一起了解。

1.什么是CAR-T药品？

CAR-T药品也称细胞疗法，是一种用自身免疫系统细胞的癌症治疗方法。可以从我们自身或者其他人的外周血中收集T细胞，然后在体外进行改造以表达嵌合抗原受体（CAR）。改造后，经过体外扩增，再回输回体内，这些这些CAR-T细胞特异性识别靶抗原并迅速增殖以在体内发挥抗肿瘤作用。

CAR-T疗法会影响我们的免疫系统，可能出出现不良反应。如细胞因子释放综合征（CRS）。当CAR-T细胞开始攻击癌细胞并触发体内的免疫反应时，就会发生这种情况。对于某些患者来说，CRS可能感觉像是流感症状，也可能会像低血压，也可能出现高烧和呼吸困难等。

2.FDA批准了哪些CAR-T药？

目前FDA批准的CAR-T药包括以下7种，大多应用于骨髓瘤、淋巴瘤和白血病。

3.得了癌症再取免疫细胞来得及吗？

很多癌症一发现就是晚期，癌细胞会干扰我们身体自然产生的免疫细胞。因此，许多癌症患者无法获得足够的健康T细胞进行治疗。且随着年龄增长，我们体内免疫细胞的数量和活性都会降低。

为了应对未来这种情况，可以更早地储存健康的免疫细胞，储存免疫细胞的过程类似于抽血，先会抽150-200ml的血，然后送到细胞库去处理从而分离出包含免疫细胞的外周血单核细胞。分离完成后，再将细胞放在液氮瓶中长期储存，可以保存较长时间直到需要使用，且免疫细胞活力不会发生变化。

4.冻存免疫细胞可以冻存多久？

理论上，可以一直冻存。细胞达到冻存温度（如-196°C），细胞的新陈代谢就会失去活性，当细胞解冻时，再次恢复活性。

5.冻存后的免疫细胞有什么用？我的家人能用我冻存的免疫细胞？

可以恢复免疫力，以及用于前文提到的CAR-T细胞疗法。

但家人并不能使用你冻存的免疫细胞，这是因为不同个体之间会出现移植物排斥反应，因此每个人冻存的免疫细胞最好只用于自己。

参考来源：

1.上海徐汇发布《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》.

2.Zhang X, Zhu L, Zhang H, Chen S, Xiao Y. CAR-T Cell Therapy in Hematological Malignancies: Current Opportunities and Challenges. Front Immunol. 2022 Jun 10;13:927153. doi: 10.3389/fimmu.2022.927153. PMID: 35757715; PMCID: PMC9226391.

3.What Is CAR T-Cell Therapy?

4.FDA approves CAR-T cell therapy to treat adults with certain types of large B-cell lymphoma.

5.FDA approves obecabtagene autoleucel for adults with relapsed or refractory B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia.

6.FDA approves tisagenlecleucel for relapsed or refractory follicular lymphoma.

7.FDA approves ciltacabtagene autoleucel for relapsed or refractory multiple myeloma.

8.FDA approves lisocabtagene maraleucel for relapsed or refractory large B-cell lymphoma.

9.FDA approves idecabtagene vicleucel for multiple myeloma.

10.FDA approves brexucabtagene autoleucel for relapsed or refractory mantle cell lymphoma.

11.https://healthbanks.us/faqs-immune.

当地时间11月7日，强生宣布FDA批准VARIPULSE平台用于治疗药物难治性阵发性心房颤动。房颤，是一种常见的心脏问题，在美国，每四个成年人中就有一个可能会遇到这个病。全球范围内，受影响的人数更是高达5000万[1]。

很多患者可能并不知道自己有房颤，通常是在出现了一些并发症之后才被发现。房颤是一种心脏的电信号出现了问题，导致心跳不规律。当药物不能解决这个问题时，就需要导管消融手术。手术可以帮助心脏恢复正常的电信号，从而改善心跳不规律的状况。本次新技术获批基于临床试验，研究结果发表于《循环》杂志上[2]。

在美国的30个不同的医院里，有291名患者参加了这个试验。所有患者在手术中顺利，手术做完后，患者的病情得到了改善。通过这个设备，在98%患者手术中，医生都能准确地找到出问题的静脉。手术中，每条静脉被处理了73-96次，有85%患者达到了手术的最佳效果。手术中出现的不良事件很少，只有2.9%。且有25%手术是在没有使用X光透视的情况下完成的。

总的来说，这个试验显示了这种手术方法的有效性和安全性，而且通过使用先进的技术，手术可以更精确，对患者的影响更小。

VARIPULS平台包括三个主要部分：

VARIPULS导管 ：医生会通过它向心脏发送特殊的电信号，这些电信号可以帮助纠正心脏的不规则跳动。

TRUPULS发生器 ：用来产生那些特殊的电信号的设备，这些信号通过VARIPULSE导管传递到心脏。

CARTO 3标测系统和VARIPULSE软件 ：这是一个高级的导航系统，帮助医生准确地找到心脏中需要治疗的区域，并且VARIPULSE软件可以控制整个治疗过程。

这个新技术已经在美国、欧洲、日本和加拿大得到了官方的批准，已经成功地帮助了全球超过1000名患者。

参考文献：

1.Johnson & Johnson MedTech Receives FDA Approval for the VARIPULSE™ Pulsed Field Ablation Platform for the Treatment of Atrial Fibrillation.

2.Reddy VY, Calkins H, Mansour M, Wazni O, Di Biase L, Bahu M, Newton D, Liu CF, Sauer WH, Goyal S, Iyer V, Nair D, Athill C, Hussein A, Whalen P, Melby D, Natale A; AdmIRE Trial Investigators. Pulsed Field Ablation to Treat Paroxysmal Atrial Fibrillation: Safety and Effectiveness in the AdmIRE Pivotal Trial. Circulation. 2024 Oct 8;150(15):1174-1186. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.124.070333. Epub 2024 Sep 11. PMID: 39258362; PMCID: PMC11458102.

近期再生元制药公司和赛诺菲宣布^[1]，欧盟委员会（EC）已批准度普利尤单抗用于治疗1岁及以上儿童的嗜酸性粒细胞性食管炎。

本次获批属于扩大适应证，新增1-11岁、体重≥15公斤儿童可用，以治疗常规药物治疗不好或者不适合常规药物治疗的儿童。

嗜酸性粒细胞性食管炎是什么疾病？

嗜酸性粒细胞性食管炎是一种与炎症相关的慢疾病，会导致患者的食管受损。目前这个病诊断比较困难，很容易误诊，因为这个病的症状和其他消化道疾病类似。

在对宝宝的影响上，这个病会严重影响儿童的进食能力，还可能导致孩子呕吐、腹痛、吞咽困难、食欲下降。因此得病后需要及时就医，降低并发症，防止疾病进一步恶化。

这个新药有什么效果？安全性如何？

新药获批基于EoE KIDS的Ⅲ期试验^[2]。这是一项随机双盲对照试验，主要评估新药在1-11岁食管炎儿童患者中的疗效和安全性。试验分为AB两个部分：

在试验的A部分，共有102名1-11岁的儿童患有嗜酸性粒细胞性食管炎，这些儿童使用质子泵抑制剂治疗没有效果。患者被随机分组，分别采用高剂量（HE）或者低剂量（LE）的皮下度普利尤单抗方案，还有一些儿童被分入安慰剂组，整个过程持续16周。 文献截图在B部分，那些完成了A试验且符合条件的患者，继续使用原来的度普利尤单抗方案，或者原来是安慰剂组的患者转用高剂量或者低剂量的度普利尤单抗，这个过程再持续36周。

这次试验主要关注的重点是在第16周的时候患者的组织学缓解情况（判断标准是每个高倍视野中的嗜酸性粒细胞不超过6个）。

有效性

在A部分，高剂量组的37名患者里，有25名（占68%）出现了组织学缓解情况；低剂量组31名患者中，18名（58%）有组织学缓解；而对照组34名患者中，只有1名（3%）实现组织学缓解。

 文献截图

高剂量方案和对照相比，缓解率差异达到65个百分点；低剂量方案和对照组相比，缓解率差异是55个百分点。

和对照组相比，高剂量的度普利尤单抗方案在组织学、内镜和转录组测量这些方面有显著的改善。所有使用度普利尤单抗治疗的患者，从开始到第52周在组织学、内镜和转录组测量方面的改善情况，和A部分使用度普利尤单抗治疗的患者从开始到第16周的改善情况大致相同。

安全性

安全性方面，度普利尤单抗组和对照组的不良事件发生率相似。大多数事件的严重程度为轻度或中度（详见下图）。 文献截图在A部分， 接受度普利尤单抗治疗的患者（不管是高剂量还是低剂量）中出现恶心、注射部位疼痛和头痛这些情况的比例，比对照组至少高10%。有3名接受度普利尤单抗治疗的患者出现了严重不良事件，在B部分总共6名患者出现了严重不良事件。

除了治疗食管炎，还有哪些应用？

国内主要用于哮喘、结节性瘙痒和特应性皮炎等治疗[3]。FDA批准适应证包括以下[4]：

特应性皮炎

度普利尤单抗适用于治疗6个月及以上的中重度特应性皮炎（AD）成人和儿童患者，这些患者的疾病用外用处方疗法不能充分控制，或者不适合使用这些疗法时。度普利尤单抗可与外用皮质类固醇一起使用，也可单独使用。

哮喘

度普利尤单抗适用于作为6岁及以上中重度哮喘且具有嗜酸性粒细胞表型或口服皮质类固醇依赖型哮喘的成人和儿童患者的附加维持治疗。

使用限制：度普利尤单抗不适用于缓解急性支气管痉挛或哮喘持续状态。

慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉

度普利尤单抗适用于作为12岁及以上未得到充分控制的慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）成人和儿童患者的附加维持治疗。

嗜酸性食管炎

度普利尤单抗适用于治疗1岁及以上、体重至少15kg的嗜酸性食管炎（EoE）成人和儿童患者。

结节性痒疹

度普利尤单抗适用于治疗结节性痒疹（PN）成人患者。

慢性阻塞性肺疾病

度普利尤单抗适用于作为未得到充分控制且具有嗜酸性粒细胞表型的慢性阻塞性肺疾病（COPD）成人患者的附加维持治疗。参考文献：

1.Dupixent® (dupilumab) Approved in the European Union as the First and Only Medicine for Young Children with Eosinophilic Esophagitis

2.Chehade M, Dellon ES, Spergel JM, Collins MH, Rothenberg ME, Pesek RD, Hirano I, Liu R, Laws E, Mortensen E, Martincova R, Shabbir A, McCann E, Kamal MA, Kosloski MP, Hamilton JD, Samuely C, Lim WK, Wipperman MF, Farrell A, Patel N, Yancopoulos GD, Glotfelty L, Maloney J. Dupilumab for Eosinophilic Esophagitis in Patients 1 to 11 Years of Age. N Engl J Med. 2024 Jun 27;390(24):2239-2251. doi: 10.1056/NEJMoa2312282. PMID: 38924731.

3.国家药品监督管理局药品审评中心

4.DUPIXENT- dupilumab injection, solution.Updated September 27, 2024

当地时间11月8日，FDA批准了新一代CAR-T疗法（obecabtagene autoleucel），用于治疗复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病。主要效果是看输注后3个月内达到的“完全缓解率”和持续时间，这里的“完全缓解”是临床试验的一个指标，指患者体内可检测到的疾病相关的症状、体征及实验室检查异常等均完全消失或恢复正常，但并不意味着疾病已经被彻底治愈。

研究结果表明，在65例患者中，27例患者在3个月内达到“完全缓解”，占比42%。3个月内达到的“完全缓解”持续时间为14.1个月^[1-2]。最常见的非实验室不良反应（发生率≥20%）包括细胞因子释放综合征、肌肉骨骼疼痛、病毒感染、发热、恶心、细菌感染性疾病、腹泻、发热性中性粒细胞减少症、免疫效应细胞相关神经毒性综合征、低血压、疼痛、疲劳、头痛、脑病和出血。FDA也提及，新药说明书中有“细胞因子释放综合征、免疫效应细胞相关神经毒性综合征和T细胞恶性肿瘤”的黑框警告。

白血病生存率有多低？

白血病是一种血液恶性肿瘤，可分为急性和慢性两种，如果不治疗，急性白血病的病程比慢性白血病更快^[3]。慢性髓性白血病全球的年发病率为（1-2）/10万，占成人白血病总数的15%-20%，各个年龄段都可能会发生，且年龄越大发病率增加，自然病程为3-5年，对于绝大多数患者来说，CML已经成为一种慢性可控制的肿瘤^[4]。

急性白血病又分为急性淋巴细胞白血病（ALL）和急性髓系白血病（AML）。急性淋巴细胞白血病是成人最常见的急性白血病之一，占成人急性白血病的20％-30％，目前国，完全缓解率可达70％-90％，但3-5年无病生存率达 30％-60％ ^[5]。从1996年-2002年，美国与AML相关的总体生存率为21.7% 。≤55岁的5年生存率为23%，而>55岁的相应生存率为11%^[6]。

白血病相关检查有哪些？

1.维生素B12和叶酸 ：这两种物质与维生素C共同帮助身体制造新蛋白质，对正常红细胞和白细胞形成至关重要，其水平会被监测，必要时患者可能需补充维生素。 

2.血液凝固测试 ：检测凝血过程，白血病患者常出现凝血功能受损（凝血障碍），可能导致出血和瘀伤。 

3.血尿素氮（BUN） ：BUN是肾脏过滤出的血液废物，高水平可能提示肾脏功能不佳。

4.全血细胞计数（CBC）和分类计数 ：CBC检测红细胞、白细胞和血小板水平，ALL常导致健康血细胞计数低。 

5.肌酐 ：肌酐是肌肉产生的废物，其在血液中的水平可反映肾脏功能，水平升高意味着肾脏功能下降。

6.电解质 ：帮助营养物质进入细胞和废物排出细胞，对神经、肌肉、心脏和大脑正常运作至关重要，磷酸盐是其中重要的一种，血液中磷酸盐水平过高可能提示肾脏问题。 

7.乳酸脱氢酶（LDH） ：LDH是一种在大多数细胞中发现的蛋白质，死亡或快速生长的细胞会释放LDH，高水平可能提示。 

8.肝功能测试（LFTs） ：通过测量肝脏制造或处理的化学物质来评估肝脏健康，异常水平提示肝脏功能不佳。 

9.尿酸 ：ALL患者因白细胞快速更新、化疗或放疗等原因可能出现高尿酸血症，过高水平会损害肾脏。 

10.人类白细胞抗原（HLA）分型 ：HLA是细胞表面的蛋白质，在免疫反应中起重要作用，每个人的HLA类型独特。该测试在异基因造血干细胞移植前进行，通过比较患者与供体白细胞的蛋白质，寻找合适的移植供体匹配，以避免移植排斥反应。 

11.骨髓穿刺和活检 ：白血病起源于骨髓，诊断ALL需抽取骨髓样本进行检测。骨髓穿刺抽取骨髓液，活检获取骨髓组织块，通常从髋骨后部（骨盆）取样。操作时患者可能感到疼痛，取样后髋部可能疼痛数日，皮肤可能出现瘀伤。

参考来源

1.FDA approves obecabtagene autoleucel for adults with relapsed or refractory B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia.

2.Autolus Therapeutics Announces FDA Approval of AUCATZYL® (obecabtagene autoleucel – obe-cel) for adults with relapsed/refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia (r/r B-ALL).

3.Preisler HD. The leukemias. Dis Mon. 1994 Oct;40(10):525-79. PMID: 7924833.

4..慢性髓性白血病诊疗指南（2022年版）

5.中国成人急性淋巴细胞白血病诊断与治疗指南（2024年版）.

6.Deschler B, Lübbert M. Acute myeloid leukemia: epidemiology and etiology. Cancer. 2006 Nov 1;107(9):2099-107. doi: 10.1002/cncr.22233. PMID: 17019734.7.Acute Lymphoblastic Leukemia of NCCN（2023）.

近期，全球首例用干细胞恢复视力的报道发表在《柳叶刀》上^[1]，通过诱导多能干细胞修复了患者角膜，帮助改善了患者的视力。

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1.什么是诱导多能干细胞？

2006年，研究人员在小鼠细胞中导入了4个基因，发现了与胚胎干细胞相似特性的干细胞，命名为诱导多能干细胞，后来类似的方法发现了人类诱导多能干细胞^[2-3]。

与胚胎干细胞一样，诱导多能干细胞具有多能性，也就是说它可以分化为身体内的任何细胞类型。

一般而言，干细胞治疗会采用患者自体干细胞，比如来自于脂肪、牙髓的干细胞，不具有免疫排斥反应。但并不是每个患者有那么多时间或者在生病前就冻存了干细胞，因此可以选择储存在医院细胞库中的细胞。利用化学的方法诱导其分化成我们想要的细胞，这就是诱导干细胞。

研究截图

研究应用的就是诱导多能干细胞，能从干细胞中培育出眼部的细胞，比如之前研究人员培养出了结膜、泪眼等。再利用这些干细胞制造iPSC的角膜上皮细胞片（iCEPSs），将单个iCEPS移植到每个患者的患病眼睛上。术后还会应用一些药物来防止感染和炎症，如局部抗生素（头孢类药物）和倍他米松滴眼液，每天4次；倍他米松和新霉素软膏，每天一次，来防止术后炎症。

2.干细胞恢复患者视力，效果如何？

试验在大阪大学医院眼科进行，获得了日本厚生劳动省健康科学委员会再生医学小组委员会的批准。日本对干细胞疗法的研发一直鼓励和支持，2014年实施了《再生医学安全法》，以确保再生医疗等技术的安全性，促进再生医疗等的迅速、安全提供和普及^[4]。  

研究结果

研究一共有4人，大概39-72岁，分别包括2名男性和2名女性患者。结果表明，患者的临床表现均有所改善，比如眼部疾病分期由重转轻，视力有所改善，角膜混浊严重程度减轻，角膜血管化的严重程度在所有患者中均有所减轻，睑球粘连有所改善。 

研究结果

如前面提到的，这些干细胞并非来自于患者自身，而是来自于干细胞库的脐带血。

整个过程中，没有发生免疫排斥或肿瘤形成。如果来源于患者自身干细胞，是否会有更好效果？

我们的眼睛角膜有一层分层上皮，这对于视力很重要，在角膜上皮中含有一个干细胞库，这些细胞增殖为中央角膜持续提供上皮细胞，维持其健康状态。研究者分享了一种猜想，可能干细胞转化成了角膜细胞，从而改善了相关指标。总之，研究结果显示，这项细胞疗法是安全的，并且帮助患者改善了视力。

研究者继续试验，招募更多人参与，以更好地诠释治疗效果。

3.国内与干细胞相关政策有哪些？

在改善视力方面，干细胞为眼部疾病患者带来曙光。但每一项科学成果从实验室走向广泛的临床应用，都离不开政策的保驾护航。一起来看近期一系列干细胞相关政策^[5-8]。

国家卫健委：重视细胞临床前沿技术的研发和转化

2024年10月15日，药监局在“对十四届全国人大二次会议第8718号建议的答复”中，提及“国家卫生健康委高度重视细胞与基因领域临床前沿医疗器技术的研发与转化 。

国家卫生健康委承接国家重点研发计划“前沿生物技术”“干细胞研究与器官修复”等重点专项，在细胞与基因领域医疗技术研发方向进行布局，系统加强前沿核心科技攻关，重点突破一批引领性技术，开展临床应用研究，加快细胞与基因领域前沿技术相关医疗产业发展 ，培育新质生产力。

 药监局官网截图

2015年，国家卫生健康委制定发布《干细胞临床研究管理办法（试行）》（以下简称《办法》）和《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）》，建立了以医疗机构为责任主体开展干细胞临床研究的管理路径。按照《办法》有关规定，干细胞制剂可以在已备案的干细胞临床研究机构完成临床研究后，将已获得的临床研究结果作为技术申报资料提交，用于申请药品注册临床试验。

中检院：干细胞外泌体不作为医疗器械管理 2024年10月31日，中国食品药品检定研究院发布“2024年第二次医疗器械产品分类界定结果汇总”，其中“建议不作为医疗器械管理”的产品中，包含干细胞外泌体。

 

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对已批准设立的医疗服务，鼓励医疗机构备案应用

 

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2024年10月10日，北京市发布的关于对《北京市高质量建设细胞与基因治疗产业集群实施方案（2024-2026年）（征求意见稿）》公开征集意见的公告，提及“对已批准设立的新增细胞与基因治疗医疗服务价格项目，鼓励医疗机构随时备案并开展应用。鼓励商业保险公司与医疗机构、医药企业合作，开发细胞与基因治疗相关的商业健康保险产品，探索细胞与基因治疗创新技术按治疗效果收费等商业保险新模式。”12类需造血干细胞移植疾病纳入北京医保 2024年11月6日，北京市发布“北京市医疗保障局关于调整完善本市基本医疗保险造血干细胞移植医疗费用报销政策的通知”。

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提及若患以下疾病需要进行干细胞移植，可使用医保：

1.急性白血病；

2.慢性白血病；

3.淋巴瘤；

4.多发性骨髓瘤；

5.骨髓增生异常综合征；

6.再生障碍性贫血；

7.嗜血细胞综合征/噬血细胞综合征；

8.阵发性睡眠性血红蛋白病/阵发性睡眠性血红蛋白尿症；

9.重型地中海贫血；

10.重度骨髓型放射病；

11.其他某些恶性肿瘤，具体为：骨髓增殖性肿瘤、神经母细胞瘤、髓母细胞瘤、肾母细胞瘤、横纹肌肉瘤；12.部分遗传病、先天性疾病及代谢性疾病，具体为：先天性骨髓衰竭综合征、原发性免疫缺陷病、先天性造血异常、先天性遗传代谢病、慢性活动性EB病毒感染、EB病毒相关淋巴增殖性疾病、异常血红蛋白病。

参考来源

1.Induced pluripotent stem-cell-derived corneal epithelium for transplant surgery: a single-arm, open-label, first-in-human interventional study in Japan,Soma, Takeshi et al.The Lancet, Volume 0, Issue 0.

2.Yamanaka S. Induced pluripotent stem cells: past, present, and future. Cell Stem Cell. 2012 Jun 14;10(6):678-684. doi: 10.1016/j.stem.2012.05.005. PMID: 22704507.

3.Jamal A. Induced pluripotent stem cells (iPSCs): Where are we and where are we heading? Cell Mol Biol (Noisy-le-grand). 2023 Nov 15;69(11):76-80. doi: 10.14715/cmb/2023.69.11.13. PMID: 38015537.

4.再生医疗等安全性确保等相关法律.

5.药监局官网.

6.中国食品药品检定研究院.

7.北京市人民政府.

8.北京市医疗保障局.