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博州人民医院瘀血证专家

简介:

博州人民医院始建1955年10月,在党的医疗卫生事业光辉路线指导下,在博州历届党委、政府的正确领导下,经过60年的发展历程,从最初的十几名医护人员,单一的诊疗模式的小诊所,逐步发展成为今天集医疗、科研、教学、预防保健、急救为一体的综合性三级甲等医院,州人民医院是全州“120”急救中心、医疗指导中心、精神病康复中心、城镇职工基本医疗保险定点医疗机构和全州新型农村合作医疗定点机构。是自治区卫生厅规划建设的区域医疗中心。是湖北省肿瘤医院、武汉市中心医院、东南大学附属中大医院、兰州军区兰州总医院、新疆医科大学第一附属医院、自治区人民医院的技术协作医院;2011年8月9日,正式挂牌成立华中科技大学同济医学院附属协和医院博州分院。医院现占地面积58873.2平方米,建筑面积55129.7平方米,现有职工1020人,专业技术人员738人,占全院职工的77.7%,开放床位633张,设有30个临床科室、10个医技科室、10个行政职能科室,2014年,该院门诊就诊271332人次,出院病人2.3万人次,病床周转46.05次,病床使用率109.05%,平均住院日8.64天,完成手术5824例,抢救急危重症病人4620例,抢救成功率达到97.75%;健康体检12198人次。博州人民医院认真履行救死扶伤的天职,努力为全州各族群众提供更加“安全、有效、方便、价廉”的医疗保健服务,不断满足全州各族人民群众日益增长的医疗保健需求。建设人民群众满意医院一直是我们不懈追求的目标。近年来,为着力打造一个“硬件设施一流,诊疗环境舒适”的综合医院,在自治州党委政府的大力支持下,投入近亿元购置了万元以上设备如:64排螺旋CT、核磁共振、大“C”型臂X光机、螺旋CT、CR影像后处理系统、DRX线数字成像系统、全身彩超、全自动生化分析仪、腹腔镜、宫腔镜、电子胃镜、肠镜、骨密度仪等200台(件)。为博州及周边群众看病就医提供了极大方便,有效地促进了医院技术、科研、业务水平的快速提升。建筑面积2万余平方米的综合门诊楼于2013年8月建成并投入使用,它极大的整合了医疗资源,使医院床位由原来的500张扩展到650张,为患者提供了方便、快捷的诊疗服务。近1.4万平方米的综合住院楼已于去年10月投入使用,重症监护室(ICU)、新生儿重症监护室(PICU)、供应室、血透室相继搬进新楼,达到了标准化建设的要求,大大提高了医院的规模和档次。集办公、住宿一体的8千余平方米专家周转楼土建已经完工,计划今年投入使用,将大大改善职工和专家的工作住宿条件。还有全科医生培训基地项目已获得批准立项,预计明年开春破土动工。大力推进医院信息化建设是医院快速发展的基础,以财务管理、药品管理、护士工作站、PACS、HIS、LIS系统等为主要内容的医院管理信息平台初步建立;着力改善医疗服务,开通网上及电话预约挂号、导医服务等惠民便民措施,优化了患者就医流程。近年来,医院十分注重环境建设,不断增加基本建设投资力度,为改善患者就医环境,争创“四化”医院,邀请知名专家对医院总体发展进行了重新规划设计,从2010年开始,先后对老门诊楼和行政楼、院坪、院落进行了彻底的拆除和改造,并自筹资金对医院环境实施绿化、美化,使医院以前所未有的崭新姿态呈现在全州人民的面前!科学管理是医院不断向前发展的生命力。2008年以来,新一届领导班子紧紧围绕“以人为本、科学管理、质量建院、人才强院、特色兴院”的办院宗旨,按照“规模适度、做精做强、横向协作、滚动发展”的总体思路,根据《三级综合医院评审标准》和《CHA患者安全目标》要求,重新修定完善了各项管理制度和规定,制定下发了各项医疗常规和操作规范,狠抓核心制度的落实。积极开展了“医疗安全百日”、“医院管理年”、“医疗质量万里行”和“优质护理服务示范工程”活动,以提高医疗服务质量为核心,精抓细管,实现了医疗服务制度化、诊疗过程标准化、医疗行为规范化的诊疗模式,使出入院诊断准确率、危重病人抢救成功率等业务指标不断提高,实现了在业务量大幅提升的基础上,医患纠纷、医疗缺陷发生率逐年下降的奋斗目标。医院注重内涵建设,不断加强医务人员医德医风考核,制定不良执业记录制度,全力抓好廉政风险防控工作,一系列措施有效提高了医务人员的职业道德水平,促进医院精神文明建设取得了丰硕成果,医务人员不停地收到患者的感谢信和锦旗。积极控制成本支出,强化绩效管理,修订完善绩效考核管理办法,将绩效工资管理和质控管理体系有机结合,健全以工作数量、工作效率、质量控制、成本控制为重点的绩效考核指标体系,坚持向临床一线科室、风险责任大、技术含量高的岗位倾斜。逐步完善医保管理工作。突出“规范临床用药、加强管理考核、扶持新技术、降低采购成本”等重点,使医保管理不断趋于完善。多年来,医院被中国医院管理学会命名为首批“全国百姓放心示范医院”,中华全国总工会授予我院“模范职工之家”、“全国巾帼文明岗”荣誉称号,多次荣获自治区“十佳”医院和自治区“群众满意的医疗机构”称号。院党委被评为自治区“创先争优”先进基层党组织,连续三年被自治州评为“好”的领导班子和“群众满意好班子”。医疗质量是医院发展的永恒主题,它关系到广大患者的生命健康。始终把医护质量和医疗安全摆在各项工作首位,认真抓好各项核心制度的贯彻落实,严格规范各级各类医务人员行为,出台手术分类分级管理规范、单病种诊疗标准、医护人员行为准则等规定,通过定期业务查房,召开医疗安全工作会议,组织疑难病例和死亡病例讨论,狠抓病历书写规范等措施,不断提高医护质量,确保医疗安全。持续开展抗菌药物专项整治活动,明确各级医师抗菌药物处方权限,坚持住院病历和门诊处方点评,定期开展药品盘点,账物相符率均在99%以上,抗菌药物使用品种数符合要求,抗菌药物使用率控制平稳。进一步加强学科建设,在原有二级学科基础上,新成立了消化内科、肝胆外科、甲乳外科、泌尿外科、眼科、肾病风湿免疫等科室,并将儿科分为儿一(普儿)、儿二(新生儿)科,使专业更加细化,更加有利于发展。在与自治区各大医院和武汉协和医院建立远程会诊协作的基础上,拓宽远程网络平台,开展远程继续教育,并首次与武汉协和医院建立远程门诊网络平台,提高了诊疗水平,方便了患者就诊。进一步建立健全医院、科室、个人三级质量控制网络,管理、医疗、护理、医技、院感、药事、财务、信息、后勤等九个专业组每周下科室检查规章制度和医疗护理工作的执行和落实,形成了全院上下同把质量关,同抓质量管理的良好局面。医疗质量、病历书写质量、感染控制质量、服务质量得到全面提高。用优质服务缔造医院发展新的航标。在全院范围内开展“三好一满意”活动,以“优质护理示范工程”为载体,细化护理质量考核标准,继续在全院临床科室全面开展优质护理服务示范病房活动,实施三级护理垂直管理体系和“责任制整体护理”,实现了责、权、利的有效统一。强化临床护理工作,开展优质护理示范病区达到50%以上,优化了病人就医感受,增强了医患沟通,降低了医患纠纷。进一步完善院内标识,做到让病人能看得懂、能理解,明确了方向指引,让群众看病更方便。近年来,医院把落实各项惠民政策作为“为民服务”的承诺,不断健全完善院务公开制度和医疗卫生服务投诉处理机制,继续推行住院费用一日清单制、医疗费用查询制,提高医疗服务和医疗收费的透明度;经常下科室进行满意度调查,向社会各界发放问卷调查表,召开义务监督员座谈会,听取社会各界的意见和建议,接受社会监督。扎实开展党的群众路线教育实践活动,班子成员分批深入一线调查研究,了解实情,为老百姓解决实际困难。近三年来,我院共为住院的17375名参合农牧民减免医疗费用408万元;救助“三无”病人20余人,支付医疗、生活费用合计10余万元;为333名白内障患者进行了免费手术;向贫困患者、贫困家庭捐款15万余元;组织下乡、上街义诊宣传活动50余次,完成上级安排的医疗保健工作57次。去年,医院门诊满意度为94.2%,住院病人满意度为96.64%,出院病人满意度为99.42%,社会群众满意度为87.09%。这些惠民政策的有效实施,减轻了患者的就医负担,有效改善了群众“看病难、看病贵”的问题,为医院树立了良好的社会形象。建设一支“医德高尚、素质精良”的人才队伍是医院不断向前发展的根基。近年来,医院大力实施“人才兴院”战略,形成了“尊重知识、爱惜人才”的科学人才观,培养了一批团结协作、爱岗敬业的医疗队伍。制定人才引进计划,加大人才引进力度,三年来,通过参加医学院校招聘会、网上和社会公开招聘等方式引进各类专业技术人员207名,研究生学历14人。建立“请进来、送出去”的人才培养机制,近3年内,先后选派38名医师赴武汉协和医院、南京中大医院、兰州军区兰州总医院、湖北肿瘤医院等协作医院进修学习,选派64名医护人员在疆内上级医院进修学习。每年邀请上级医院专家、教授来院指导讲学,并开展院内业务培训,提高了专业技术水平。认真抓好住院医师规范化培训,施行住院医师在急诊科转岗制度,组织低年资护士操作培训,开展“ICU专科护士院级培训班”。通过加大引进和培养力度,全院医务人员整体素质明显改善,医疗技术水平大幅跃升,医院综合实力显著增强。近三年,协作参与全国性科研课题1项,申报湖北省卫生厅科研课题2项,荣获自治区科学技术进步三等奖1项,自治州科学技术进步二等奖7项、三等奖7项;发表各类学术论文100多篇。突出重点专科建设,实现各科综合发展是医院综合实力的体现。近年来,按照公立医院改革要求,加强重点专科建设,着力打造一批在全州甚至疆内享有良好知名度和技术优势的临床重点特色科室。心内科、儿科、骨科、普外科技术力量雄厚,倍受患者青睐;妇产科、胸脑外科、消化内科、呼吸内科发展迅速,区域优势明显;胃肠肿瘤科、甲乳科、中医科、神经内科突出行业特色,打造地区一流。医院率先开展了许多具有先进水平的诊疗项目,腹腔镜腹股沟疝气无张力修补术、腹腔镜阑尾切除术、腹腔镜肠粘连松解术、腹腔镜消化道穿孔修补术等微创手术、腹腔镜下胆囊切除术等开创了我州微创手术的先例;无创呼吸机治疗COPD合并呼吸衰竭治疗技术及关节置换术填补了我州此项技术的空白。参加了国家级科研课题“冠心病医疗结果评价与临床转化研究(chainapeace)”和“新疆多民族原发性高血压与NO介导的血管内皮调控机制的相关性研究”。填补了自治区空白和自治州多项医疗空白。脑血管造影术、腹腔镜下胆囊结石取出保胆术、盆底重建术等新技术、新项目的临床应用,大大提高了我院的医疗技术水平。此外,检验、影像、超声等科室拥有经验丰富的人才队伍和先进的诊疗设备,中医按摩、理疗、针灸突出了中医传统特色。短短几年内,博州人民医院在众多医学领域内取得了丰硕成果,传统诊疗与现代微创技术相结合,重点专科和综合诊疗科室齐头并进,医院整体诊疗水平取得了突破性进展,医院向着管理规范、技术一流、功能多样的综合性三甲医院迈出了坚实的步伐!院党委高度重视医院文化的建设工作。在精神文明建设五年规划和每年党委计划中明确制定关于医院文化的全年目标及重点工作并逐步落实、推进。经过不断地摸索与实践,医院形成了自己独特的文化建设体系。通过理念文化、管理文化、精神文化、人本文化、服务文化的全方位打造,不断推进和促进医院科学管理全面发展。在原有传统文化的基础上,每年不断提炼、提升、赋予其新的文化理念。确立了“厚德、敬业、求实、仁爱”的医院院训、“爱岗敬业、求死扶伤、迎难而上、追求卓越”的医院精神、“一切一病人为中心、全心全意为人民健康服务”的医院宗旨、“立足博州、争创北疆一流、力争全疆先进水平”的医院愿景。完善视觉应用文化,医院院旗、院徽,病房、连廊,标识、标语,纸杯、纸袋,都展现着完善后的视觉应用文化带给医院的新变化、新气象。坚持正确价值取向,培育医院精神文化。多年来,结合民族团结教育和“讲文明、树新风”活动,深入开展理想信念、职业道德、文明礼仪、法律法规等系列职工教育。特别是今年结合庆祝建院60周年组织开展了“明星医生、明星护士、明星员工”评选表彰、民族团结先进集体先进个人评选表彰、“庆七一”户外拓展、“广场文化艺术节”、“优秀老职工”评选表彰等系列活动,弘扬先进,鼓舞干劲,激起全院职工的归属感和自豪感,充分调动全院职工的工作积极性和主动性。时光如梭,岁月轮回。如今一个技术精湛、人才济济、设备先进、人民满意、百姓放心的三甲医院呈现在全州人民面前。今天的辉煌成就,是各级领导亲切关怀和大力支持的结果!是医院历届领导班子迎难而上、开拓进取的结果!是一代代医务工作者自强不息、风雨同舟、艰苦奋斗的结果!展望未来,我们信心满怀,将在团结、奋进、务实的院领导班子带领下,将医院打造成管理规范、技术先进、设备优良、服务一流的新型现代化医院!博州人民医院将乘着党的医疗卫生事业改革的东风奋勇前进,博州人民医院的明天将更加美好!。

杨攀 主治医师

对骨科常见病有一定造诣

好评 99%
接诊量 163
平均等待 -
擅长:对骨科常见病有一定造诣
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董佳佳 主治医师

冠心病,心衰,高血压等疾病的诊断和治疗

好评 100%
接诊量 5
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擅长:冠心病,心衰,高血压等疾病的诊断和治疗
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贾克涵 住院医师

抑郁症,焦虑障碍,双相情感障碍,睡眠障碍,酒精依赖,精神分裂症

好评 100%
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擅长:抑郁症,焦虑障碍,双相情感障碍,睡眠障碍,酒精依赖,精神分裂症
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太来提·阿吉 副主任医师

高血压,急慢性心衰,冠心病,心律失常,心肌病,高血脂等内科常见疾病的诊治

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擅长:高血压,急慢性心衰,冠心病,心律失常,心肌病,高血脂等内科常见疾病的诊治
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西热娜依 住院医师

高血压,急慢性心衰,冠心病,心律失常,心肌病,高血脂等内科常见疾病的诊治

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擅长:高血压,急慢性心衰,冠心病,心律失常,心肌病,高血脂等内科常见疾病的诊治
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艾丽菲来·艾力 住院医师

高血压,冠心病,心衰等

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擅长:高血压,冠心病,心衰等
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巴登其其克 主治医师

高血压,冠心病,心衰等

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擅长:高血压,冠心病,心衰等
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李永生 副主任医师

脑血管病、癫痫、周围神经病、运动神经元病、中枢神经系统感染、头痛、头晕等常见病、多发病、疑难病的诊治。

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擅长:脑血管病、癫痫、周围神经病、运动神经元病、中枢神经系统感染、头痛、头晕等常见病、多发病、疑难病的诊治。
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向志勇 副主任医师

暂无

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巴塔 主任医师

各类复杂骨折的重建,人工髋关节、膝关节置换的研究及临床应用,脊柱疾病的诊断和手术治疗

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擅长:各类复杂骨折的重建,人工髋关节、膝关节置换的研究及临床应用,脊柱疾病的诊断和手术治疗
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患友问诊

皮肤瘀血,疑因膏药使用不当导致,不痛,活动正常。患者女性21岁
14
2024-11-17 06:09:06
胃部不适,服用扶正化瘀片治疗瘀血证,对药物含量差异有疑问。
43
2024-11-17 06:09:06
身体淤血,寻求中医活血化瘀方法。
64
2024-11-17 06:09:06
瘀血体质,想了解如何通过三七粉活血化瘀。
70
2024-11-17 06:09:06
33岁女性,月经不调,痛经,小腹冷痛,月经量少,舌头有瘀血斑点。
33
2024-11-17 06:09:06
手臂内侧出现青斑,不疼不痒,以前也有类似情况,无外伤史。患者男性32岁
41
2024-11-17 06:09:06
大腿外侧软组织挫伤,一周,疼痛,血肿。患者男性31岁
63
2024-11-17 06:09:06
疲劳、精神不佳,考虑使用扶正化瘀胶囊。
27
2024-11-17 06:09:06
患者疑似瘀血体质,想调月经
3
2024-11-17 06:09:06
患者腿部出现瘀血包块和肿胀酸痛,持续一个月。长时间保持直腿姿势后再弯曲会加重症状。患者男性24岁
2
2024-11-17 06:09:06

科普文章

在生活当中除了那些能叫得上名字的疾病以外,还有很多难以归类,表现奇怪的疾病。有的时候因为这些毛病去医院都不知道去哪个科室。但是这些身体上的不舒服又确实存在,让病人们头疼不已。但是中医有着独特的思维模式,在辨证论治下的灵活变通,对于治疗这类“疑难杂症”有不错的疗效。今天就为大家讲一个清代名医王清任治疗疑难杂症的故事。

 

清朝江西巡抚阿霖公年纪已经有七十四岁了。但是阿霖公身体还算硬朗,并没有患重大的疾病。只是阿霖公七年前开始得了一种怪病,简单来讲叫做“胸不任物”。什意思呢?就是说胸口上不能放任何东西,严重到哪怕一块布盖在胸口上他都会觉得胸口憋闷烦热不舒服,难以入睡。每每到了晚上睡觉一定要把胸口露在外面,上面不盖一物,这样的情况持续了整整7年,请了无数的医生治疗均没有什么效果。

 

 

后来,终于请到了当时的名医王清任,王清任看了阿霖公的病情后,一言未发,眉头紧皱,因为他自己虽“阅病”无数,可这像这样的怪病还是头一回见到。他思虑再三告诉病人:“大人你的病情着实奇怪,实话说我行医数十载未曾闻过,治疗确实没有太大的把握,若是大人信得过我,我愿意为大人试一试。”巡抚大人说:“我都这把年纪了,这怪病折磨我多年,得遇先生这样的高人原意为我医治,我也不枉此生了,先生尽管试吧!”于是王清任写下了一个方子:

 

桃仁四钱,红花三钱,当归三钱,生地三钱,川芎一钱半,赤芍二钱,牛膝三钱,桔梗一钱半,柴胡一钱,枳壳二钱,甘草二钱。水煎服。

 

王清任告诉巡抚大人说:“你这病只能试着治,我为你开这个方子,你先吃上一阵子,病情若有变化及时请我来复诊。”说完便离开了。不料五天后,巡抚大人便主动去了王清任家中致谢。原来这个方子才吃了五天,这位巡抚大人的病就好了!

 

王清任接受巡抚大人的感谢后,心中甚是意外,这疑难杂症怎么就被自己一副药几天就治好了呢?那天晚上,他习惯地拿起毛笔记下了这个医案,并仔细回想整理了一下自己的治疗思路。

 

 

病人年老体弱,患“胸不任物”病七年。夜间睡觉要露出胸部才能入睡,胸口上一块布都不能放,放了便会憋闷烦热不能入睡。当时自己认为巡抚大人必是心中瘀血,久郁发热,所以只要稍有遮盖则心烦难以入睡。而瘀血乃有形之邪,一旦形成便阻滞胸中气机,出现胸部满闷。而气日久亦可化火,且气滞不能行血,行瘀不能载气,两者相互影响,恶性循环,使得病人胸口郁热难消。且中医有“久病多瘀,怪病多瘀”的观点。所以我用了拿手的自创药方——血府逐瘀汤。这方子应用多年,乃是活血化瘀、行气止痛的妙方!特别是对于胸中瘀血证,气血瘀滞不通导致的病症有很好的治疗效果。病人只服用了五天就好了,说明我的判断没有问题。

 

这个故事便是记载在王清任《医林改错》当中的一个关于血府逐瘀汤应用的医案。人们总说世上疑难杂症最不好治,其实只要思考方法对了,也就不难治了。

#寄生虫学性疟疾#瘀血证
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发病也就是疾病的发生。中医学认为发病是正气与邪气斗争的过程。中医学把人体本身对外界致病因素的防御能力成为正气。将致病因素称为邪气。人体之所以能发生疾病,其原因不外乎正邪两方面的斗争,邪正斗争的胜负决定发病与不发病。

正气不足是疾病发生的内在原因。有的人身体强壮,不易生病,即便生病也容易康复。这些人在中医看来就是正气充足之人,说明脏腑功能正常,气血充足,阴阳平衡。只有在人体正气相对虚弱,抵御邪气入侵能力减退的情况下,邪气才能成功侵入,破坏人体阴阳平衡,从而发生疾病。

邪气是发病的重要条件。邪气,也就是病因可以分为四类,即外感病因,内伤病因,病理产物和其他的。内伤病因包括七情内伤,饮食失宜,劳逸失度等。病理产物性病因是六淫七情等致病因素,在引起疾病发生的过程中形成的痰饮,瘀血,结石等病理产物。其他病因包括外伤,寄生虫,胎传,毒邪和药邪等致病因素。

 

#瘀血证#气阴两虚
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         人参、丹参、党参、西洋参四味药虽然都有一个“参”字,但是其功效主治却不完全相同,尤其是丹参这味药,属于活血化瘀药的代表,与其他三种药的功效几乎没有联系。下面我们一起来分析一下四味药功效的异同。

一、人参、党参、西洋参都能补气

        人参、党参、西洋参都是补气药,但是各有侧重,补气力量有差别。其中补气力量最强的是人参,所以在急救措施较落后的古代,一碗独参汤是急救时的必备。这主要是因为,人参能大补元气、回阳固脱,对于一些久病重病出现的脱证,必须用人参的大补之力才能奏效。党参的功效类似于人参,但是补气力量较弱,而且偏重于补肺脾之气,所以肺脾气虚的患者用之更宜。西洋参也能补气,但是性偏凉,补气而不助热,对于气阴两虚者、温病耗伤气阴者更佳。

二、丹参能活血化瘀

         丹参是唇形科植物丹参的干燥根和根茎,与人参、党参的名称相似,而功效实则不同。丹参是活血化瘀药,有活血祛瘀、通经止痛、清心除烦、凉血消痈的功效,没有补气的作用。所以丹参最长用于胸痹心痛、症瘕积聚、妇女月经病以及疮疡等病症,在临床上,凡是辩证有瘀血的疾病,均可以酌情选用。

#瘀血乘肺证#瘀血证#肥厚型梗阻性心肌病
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肺淤血是因为各种各样的心、肺疾病阻碍肺静脉的正常回流,从而导致肺部出现血液淤积的一种病理改变。肺淤血多见于充血性心力衰竭、老年人肥厚型心肌病、二尖瓣关闭不全、小细胞肺癌、老年人急性感染后肾炎、严重贫血等,临床上静脉补液速度过快,也可以出现肺淤血。
 
肺淤血临床多表现为嘴唇紫绀、气短、咳嗽、咳大量粉红色泡沫痰,如得不到及时治疗,可发生呼吸衰竭等。肺淤血的诊断需要根据病史、典型临床症状体征、结合相关的辅助检查来综合评估判断。那么,肺淤血要做什么检查呢?具体有以下几个方面的内容:
 
(一)影像学检查。
 
1.胸部X线检查。通过胸部X线检查可以评估心脏外形及其大小是否正常。排除肺水肿、以及肺部其他疾患等。
 
2.超声心动图检查。超声心动图可以更详细的了解心腔大小、心瓣膜功能活动度、心脏的舒张收缩功能、以及估测肺动脉压等。
 
(二)心电图检查。
 
通过心电图检查,排除是否存在心律失常、左心室肥厚等心脏疾患。
 
(三)相关的各项抽血化验。
 
1.心衰标志物的检查。通过化验N末端B型利钠肽原(NT-ProBNP)了解心功能情况。
 
2.心肌酶的检查。化验心肌酶谱,及时了解心肌的损伤情况。
 
总之,积极预防各种心、肺原发疾病,防止肺淤血的出现。

当地时间11月13日,美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准了基因疗法KEBILIDI用于治疗AADC缺陷。这是美国有史以来第一个批准直接作用于大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传疾病,这个病挺严重,还会缩短患者寿命。近年来,大家关注到我们大脑中含有多巴胺,多巴胺是一种对运动功能极其重要的物质,这种病会导致我们脑中无法合成多巴胺。

这种疗法是一种基因替代疗法,是通过外科手术的方式直接把药物注射到大脑。临床试验结果显示,在进行基因治疗后的12个月内,患者运动和认知功能就有了快速改善,并且这种改善效果的持续时间可以达到5年。

正电子发射断层扫描和神经递质分析也证实了患者体内多巴胺的产生增加。改善源头后,患者的各种症状(比如情绪、出汗、体温和眼动危象等方面)得到改善,患者的生活质量也提高了。回到这个神奇的基因疗法,KEBILIDI是一种基于重组腺相关病毒血清型2(rAAV2)的基因疗法,里面包含了人的功能基因。

注入大脑后,这种功能基因可以增加AADC酶的含量,从而恢复多巴胺的产生,以此来纠正潜在的遗传缺陷。但还需要注意的是,KEBILIDI禁用于通过神经影像学评估还没有达到颅骨成熟度的患者。

参考来源:

1.PTC Therapeutics Announces FDA Approval of AADC Deficiency Gene Therapy.

2.Tai CH, Lee NC, Chien YH, Byrne BJ, Muramatsu SI, Tseng SH, Hwu WL. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency. Mol Ther. 2022 Feb 2;30(2):509-518. doi: 10.1016/j.ymthe.2021.11.005. Epub 2021 Nov 8. PMID: 34763085; PMCID: PMC8822132.

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