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上海永惠华门诊部呆小病[克汀病]专家

简介:

上海永惠华门诊部有限公司,成立于2005年,位于上海市,是一家以从事卫生为主的企业。企业注册资本500万人民币,实缴资本500万人民币。通过天眼查大数据分析,上海永惠华门诊部有限公司拥有行政许可12个。风险方面共发现企业有开庭公告1条呆小病(cretinism)机体发育障碍。因甲状腺机能低下而引起。由先天性缺乏甲状腺或甲状腺功能严重不足,人体会出现一系列的代谢障碍,致使骨骼、肌肉和中枢神经系统发育阻滞。患者智力低下,精神发育缓慢,皮肤有面团状浮肿,即粘液性水肿,由于骨化过程延缓,身体异常矮小。,因甲状腺机能低下而引起,全身,该疾病主要采用药物治疗,原则为尽早治疗,终身治疗,不能中断;也应加强对患儿的辅导,经常教育患儿,使智力有所进步。,无,患者应多饮水、少量多餐,建议高维生素、营养丰富、高蛋白的饮食,保证食量,以增强机体免疫力。避免饮酒、刺激性饮食如辣椒,忌食煎炸、烘烤及辛辣之品。,新生儿筛查、X线筛查,。

马进 副主任医师

双眼皮、眼袋、疤痕修复、私密整形、注射抗衰

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科普文章

#呆小病[克汀病]
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呆小症即先天性甲状腺功能减退症,先天性甲状腺减退症是由于甲状腺激素合成不足或其受体缺陷所造成的一种疾病。

甲状腺激素合成的原料是碘,新生儿在出生之前母亲由于缺碘或甲状腺疾病没有得到及时治疗,会影响胎儿神经系统发育,造成新生儿甲状腺功能减退,叫呆小症,也叫克汀病。

患先天性甲状腺减退症的新生儿一般没有明显症状,婴幼儿和儿童期会显示出智力和体格发育落后、特殊面容、低体温、水肿、嗜睡等症状。预防和治疗先天性甲状腺功能减退症关键是饮食中的碘摄入来满足身体需求,增加碘含量丰富的食物,比如海鱼、海带、海藻等,对于确诊患者,甲状腺激素替代治疗可以恢复甲状腺功能和改善症状。

怀孕期间孕妇要做好产检,注意观察甲状腺功能等指标,及时发现有异常可以及时治疗,尽量降低对胎儿的影响。

#面神经麻痹#生长迟缓#呆小病[克汀病]
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生孩子最操心的并不是怀胎十月,而是孩子呱呱坠地后的那几年时间!为儿担忧为儿忙,自家宝贝的身体健康是妈妈们最牵挂于心的,那么怎么判断宝宝是否发育迟缓?宝宝发育迟缓的12种表现:一般来说,3岁以内的宝宝如有下列一项以上异常表现的话,爸爸妈妈要高度注意了,这可能提示着宝宝有智力发育迟缓的可能性。

 
1、9个月时不能伸手拿东西,如果你有跟其他宝宝对比的话,一旦发现宝宝到了9个月时仍不能主动伸手去拿东西,同时在有大人搀扶时也不能用自己的双腿支撑体重。这就表明宝宝有些异常,应该及早带宝宝去检查一下。
 
2、哭声异常
有的宝宝会因为受刺激到而起啼哭的时间长,但有的时候却需要反复刺激或持续刺激才能引起啼哭;也有的宝宝哭声尖锐,有的或哭声细小无力;还有部分宝宝不爱哭闹,显得异常“乖巧”。如果爸爸妈妈学会听懂宝宝的哭声,就知道个中隐含的健康信号了。
(1)如果宝宝突然高声地尖叫、无回声、起声急而消声快。这样的哭声结合其他症状如摇头、眼神发直、凝视、嗜睡、烦躁、发热、抽搐等,可能是有颅脑疾病如化脓性脑膜炎
(2)如果宝宝突然不哭也不响,过分安静,也属异常现象。因为有的新生儿病重而哭不动,更应重视去细心观察,耐心找出原因。

3、吸吮能力差
有的宝宝会比较晚才学会咀嚼,吃固体食物时,容易发生吞咽障碍和呕吐等现象。智力障碍的宝宝最早表现出来的症状往往是吃奶困难,不会吸吮,特别容易吐奶,这样就表示神经系统有损伤,日后智力会受影响。到宝宝半岁时添加辅食以后,咀嚼晚喂养困难,吃固体食物不易咽下并且致使呕吐。

 

4、竖头不起转头困难

有些宝宝满百天的时候竖头不起或转头困难,单眼或双眼持续向里或向外。这个时候,爸爸妈妈可以给宝宝做一些抬头的训练,如果没有效果,要立即带去医院检查,询问医生原因,尽早发现问题,及时治疗。

5、睡眠过多且不易唤醒有的宝宝会一直处于睡眠的状态,而且不容易被唤醒。一般说来,1个月以内的新生儿,一昼夜内所需的睡眠时间大约为18-20小时。每天肯能大约只有3-4小时处于清醒状态,正可谓是“吃饱了就睡”的状态。当宝宝到了2-3个月大的时候,每天需要睡16-18小时;而到了5-9个月宝宝宝仍然需要睡15-16小时;满周岁的时候大概需睡14-15小时。如果宝宝长期超过合理的时间最好就让宝宝到医院去检查,要及时发现问题,解决问题。

6、表情呆滞

宝宝一直表情都比较的呆滞,满百天后才有笑的表情,且表情呆滞,到6个月时仍不能表现出自然的笑容。据了解,有些先天性智力障碍的宝宝在面容体态上就有异常表现。比如先天愚型患儿就有眼距过宽、双眼斜吊、塌鼻梁、舌头常拖在嘴外边、流口水等表现,就是人们常说的“国际脸”。而患脑积水的孩子头围特别大,小头畸形儿头颅又特别小等。如果发现宝宝有什么不对劲的地方就要及时询问医生。

7、运动发育比正常宝宝落后3个月

宝宝的运动发育,如俯卧抬头、坐、站、走等动作如果发生得比较正常儿童落后3个月或以上的话,有的宝宝甚至还有走不稳的情况出现,这都表明宝宝的发育有可能出现异常。

8、半岁后注视手和玩手动作仍存在

有的宝宝会半岁后注视手和玩手的动作仍持续存在。他们的精神只集中于一种事物,表现得很呆,对外界的事物不感兴趣,就只知道自己玩手,这是不正常的,好像只明白自己的世界一样,爸爸妈妈发现这个情况就要特别注意了。

9、对外界反应迟钝

有的宝宝对外界刺激反应比较迟钝,在他6个月时候仍不能注视脸面上方缓慢移动的物体,不能朝发出声响的方向转头,不能自己翻身,在没有爸爸妈妈等成人帮助下自己不能坐稳,这也是宝宝智力迟钝的一个表现之一。

10、7-9月还流口水

小宝宝会有流口水的习惯,妈妈都会给宝宝戴上口水肩。这是因为在宝宝4-5个月时,由于辅食的添加对宝宝成长起到了举足轻重的作用。宝宝饮食中逐渐开始补充了含淀粉等营养成分的食物,唾液腺受到这些食物的刺激后,唾液分泌明显增加。 此时的宝宝,口腔小而浅,吞咽反射功能还不健全,不会用吞咽动作来调节口水,所以只要口水多了就会流出口外。另外,不少宝宝喜欢吮吸指头、橡皮奶嘴等,这也刺激了唾液腺的分泌,也会使口水增多。 但在宝宝7-9个月仍常流口水,清醒时有磨牙动作的时候,爸爸妈妈就要注意了,这可能是由脑炎后遗症、呆小病、面部神经麻痹而导致调节唾液的功能失调,尽管这样的几率很少,但是都应该去医院确诊并治疗。

11.语言发育落后

有些聪明的宝宝,在9个月的时候,都会依依呀呀的模仿着大人说话,但是有的宝宝语言发育落比较落后,到10个月时不能咿呀学语,发音也不清晰。这个时候,爸爸妈妈就要多学习一些教宝宝开口说话的小技巧,多锻炼宝宝学说话。

12.对周围环境缺乏兴趣

有的宝宝会对周围人物和环境都缺乏兴趣,不喜欢与人交往,缺乏情感依恋。这种情况,爸爸妈妈不要掉以轻心,要多关爱宝宝,多和宝宝说话,让宝宝变得开朗一些,同时也要询问一些专家,确诊一下宝宝是否存有什么问题,让宝宝得到及时的治疗。

#呆小病[克汀病]
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克丁病我们都不陌生吧,患上克丁病的时候,我们要尽早的发现才行,掌握了克丁病的症状,才会有健康的未来,生活中克丁病会给我们的健康造成巨大的伤害,掌握好它的症状才能有健康的未来。

 

看看怎样才能及时的发现克丁病吧!


克汀病主要病因有两种

 

一是某些地区缺乏微量元素碘,缺碘的妇女怀孕后,供给胎儿的碘就不足,导致胎儿期缺乏甲状腺素;

 

二是宝宝先天甲状腺功能发育不良。

 


怎样早期发现克汀病呢?


母亲应注意,在宝宝期,如果宝宝黄疸持续不退,吃奶不好,反应迟钝,爱睡觉,很少哭闹,经常便秘,哭声与正常宝宝不一样,声音嘶哑,便应请医生检查。如果延误诊断,到个月时会发现更多的症状,例如舌大且常伸出口外,鼻梁塌平,脖子短,头发干而黄且稀疏,皮肤干燥粗糙,肚子相对较大,这时便不可再耽误,一定要尽早请医生诊治。


孩子离开母体后的3~4天,出现皮肤、面部、眼白发黄,这是正常的生理现象,医学上称生理性黄疸,一般在一周内能不治而退尽。值得警惕的是满月后黄疸迟迟不退又有哭声嘶哑,奶头吮不紧,含在嘴里打滑的现象。

 

孩子不会笑,呆头呆脑,肚子胀却又不大便,厚嘴唇,皮肤粗且又湿凉,额头出现“电车路”,2个月后仍不会抬头。

 

若发现孩子有这些症状中的任何2~3点,都应速去医院检查,很可能是患了婴儿期克汀病。


克汀病在出生后3个月内及时治疗,恢复体内甲状腺激素的含量,孩子的智力有可能恢复正常。

 

 

这样可避免出现五迟——发育延迟、站立迟、走路迟、出齿迟及说话迟。


此病世界各地均有散发,新生儿中约4000~6000人中有一例。

 

目前世界各国均采取普查筛选方法,即对每一个刚出生的婴儿足跟采一滴血,用放射免疫法测定甲状腺素,以期及早发现克汀病。


怎样才能及时的掌握克丁病呢?

 

生活中要对克丁病引起重视,加强疾病的护理,不要让克丁病造成太大的危害,做好克丁病的预防,患者们才能有健康的未来,在生活中克丁病出现的时候,会对孩子的健康造成巨大的伤害的,家长要注意自己的健康。

#呆小病[克汀病]
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克汀病这种疾病严重的影响孩子的健康,在生活中出现了克汀病的时候,我们要有积极治疗的态度才可以,只有积极的治疗,克汀病才会慢慢的康复,在生活中我们要对这种疾病引起重视。

 

下面,我们一起来看看克汀病的症状有哪些吧。


1.散发性克汀病(呆小病)


(1)症状


一般表现为生长发育迟缓,智力低下,表情呆滞,活动减少,动作笨拙迟缓,食欲差,便秘,怕冷,少汗,浮肿等。新生儿期生理性黄疽可延迟消退,喂养困难,呼吸不畅,舌厚,鼻塞,打鼾,哭声嘶哑,腹胀便秘,皮肤花斑状,有时伴脐疝,颈短。

 


(2)体征


特殊面容

 

鼻根低而宽,两眼距远,舌宽厚。


皮肤

 

粗而干燥,肤色苍白,皮下组织增厚,于锁骨上颈部及两髋可有粘液水肿,毛发干枯疏脆,肌肉松弛,腹胀脐疝,指趾甲长期不长。


骨骼

 

骨生长发育迟缓,致身材矮小,尤以长骨发育受累重,所以四肢短小最著,胸廓相对宽,上部量与下部量的比值大于正常。(正常儿新生儿期下部量约占体长l/3,一岁时占O.38%,二岁时占0、42%。)手足宽短呈四方形。囟门迟闭,出牙晚,耳鼻软,骨软。甲状腺大多不能触知。


2.地方性呆小病


发生于缺碘的山区或内陆。由于胚胎期缺碘致胎儿期即甲状腺素不足,严重影响胎儿中枢神经系统的发育,尤其是大脑的发育,造成持久性缺陷,而神经精神症状明显。

 

本症与散发性呆小病不同,甲状腺并无缺陷,甚至可代偿性肿大。

 


症状及体征

 

有两种不同的表现。

 

一种是以神经系统症状为主,生后不久即表现智能显著低下,听力障碍,肢体强直运动障碍而甲状腺功能低下的其它表现可较轻或不明显

 

另一种以粘液水肿为主,体格及智能发育落后,四肢短粗,特殊外貌,膝外翻,扁平足,骨龄低,性成熟延迟。


克汀病的症状有哪些我们都十分的清楚了吧,在患上了克汀病的时候,很多的患儿会出现智力上的障碍,在生活中我们要对这种疾病的症状引起重视,在生活中发现了克汀病的时候要及时的采取治疗,希望我们的身体健康,早日康复!

#甲减#呆小病[克汀病]#甲状腺功能减退症
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婴儿甲减在临床上也是比较多见的,婴儿甲减对于家长来说是比较担心的,了解婴儿发生甲减的原因以及对婴儿甲减的治疗是非常重要的,今天我就来为大家解读一下婴儿甲减具体应该怎么办的问题?

第一,婴儿甲减一定要及时的发现和对症的治疗,因为婴儿甲状腺功能减退症会导致发育的过程中出现智力低下、生长发育迟缓、性器官发育障碍,严重者会出现"呆小症"而影响终身的身高和智力发育,最终,对婴儿带来不可逆的伤害,家长一定要重视婴儿甲减发病过程中的治疗和预防。

第二,婴儿甲状腺功能减退症一旦诊断确立,必须马上给予左甲状腺素钠片(优甲乐)对症治疗,对于甲状腺功能减退症需要终身用药维持治疗,往往是从小剂量开始,对于婴儿一般是8到14微克每千克体重每天,然后根据化验的结果1到2周增加一次剂量,直到临床症状改善为止,并且甲状腺功能血清中的ft4和tsh恢复到正常,然后选择一个维持的药量终身治疗。

第三,预防婴儿发生甲状腺功能减退症,在平时的日常生活中也应该多注意,根据甲状腺功能的情况需要补充维生素D、钙制剂,甲减的患者多伴有贫血,这时还需要补充铁剂或者维生素B12以及叶酸等药物,并且给婴儿应该定期的复查甲状腺功能,避免发生严重甲减时,家长并不知情而影响了婴儿的生长发育从而造成不可逆的危害!

#促甲状腺激素分泌过度#甲状腺激素类药物及其代用品引起的有害效应#呆小病[克汀病]
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甲状腺位于人体的颈部正前方,是人体非常重要的内分泌腺体,甲状腺激素是人体的重要内分泌激素之一,甲状腺激素对人体有着重要的调节作用,人体的各个系统都与甲状腺激素的生理作用有关,今天我们就来学习一下甲状腺激素有哪些生理作用?具体有以下几个方面进行分析!

第一,甲状腺激素有促进新陈代谢的作用用,新陈代谢对于人体是非常重要的,良好的新陈代谢是人身体健康的一个重要标志,甲状腺激素过多时会使新陈代谢加快,甲状腺激素过少时会使新陈代谢减慢,只有正常的新陈代谢才是对人体最有意义的,甲状腺激素对于新陈代谢的作用主要是能够使绝大部分的组织细胞耗氧量增加,并且能够增加产热等作用。

第二,甲状腺激素能够促进人体生长发育,尤其是在青春期的儿童甲状腺激素更为重要,甲状腺激素的生理作用对于长骨、脑发育或者是生殖器官的发育有着至关重要的作用,另外,对于妊娠期妇女或者婴儿时期缺乏甲状腺激素可能会导致胎儿或者婴儿的脑发育异常而出现呆小症的情况。

第三,甲状腺激素的生理作用是提高中枢神经的兴奋性,并且与神经系统是密不可分的,另外,对于甲状腺激素还能够加强和调节其他激素所产生的作用,尤其是对于心脏的调解也是非常有意义的,其中包括增快心率、加强心肌的收缩能力以及能够增加心脏的输出量。

干细胞疗法是现代医学中一个迅速发展的领域,它涉及使用干细胞来治疗各种疾病和损伤。干细胞是一类具有自我更新和分化为多种细胞类型的能力的未分化细胞。根据来源和特性,干细胞可以分为成人干细胞、胚胎干细胞和诱导多能干细胞(iPSCs)。

每种类型的干细胞都有其独特的优势和局限性。胚胎干细胞虽然具有分化为任何细胞类型的潜力,但它们存在免疫排斥的风险,并且涉及伦理问题。iPSCs虽然解决了伦理问题,但存在遗传不稳定性。成人干细胞,尤其是间充质干细胞(MSCs),因其来源广泛、免疫原性低和多向分化能力而在再生医学中受到特别关注。

通过比较MSCs与其他干细胞的来源、特性和治疗应用,来探讨MSCs的优势。研究分析了MSCs在免疫调节、抗炎作用和促进组织修复方面的能力。此外,文章还讨论了MSCs在临床试验中的应用,以及它们在治疗各种疾病中的潜力。研究方法包括文献综述、临床试验分析和对MSCs生物学特性的深入探讨。

研究发现,MSCs具有多项显著优势。首先,它们可以避免免疫排斥,因为它们能够抑制免疫反应,从而使得它们可以安全地移植到不同个体中。其次,MSCs能够通过转移线粒体来帮助修复受损细胞,这是一种独特的细胞间相互作用方式。

此外,MSCs的来源广泛,可以从骨髓、脂肪组织和脐带血等多种组织中提取。它们还具有多向分化能力,可以分化为多种细胞类型,如成骨细胞、软骨细胞和肌肉细胞等。这些特性使得MSCs在治疗从心血管疾病到神经退行性疾病等多种疾病中具有巨大潜力。

尽管MSCs具有显著的优势,但它们在临床应用中也面临一些挑战。主要问题包括不良分化、过度的免疫抑制以及可能促进肿瘤生长的风险。此外,MSCs的长期安全性和稳定性仍然是研究的重点。尽管如此,MSCs在临床试验中的应用已经取得了一定的进展,许多试验已经进入1&2期。

未来的研究方向将集中在优化MSCs的提取和培养方法,提高其治疗效率,并进一步探索其在各种疾病治疗中的应用。随着研究的深入,MSCs有望成为治疗多种疾病的有力工具。

展望未来,MSCs的研究将继续扩展,特别是在个性化医疗和精准医疗的背景下。通过深入了解MSCs的生物学特性和调控机制,科学家们希望能够开发出更安全、更有效的干细胞疗法。此外,随着外泌体等新型治疗工具的出现,MSCs的研究可能会开辟新的治疗途径,为患者提供更多的治疗选择。总之,MSCs的研究和应用前景广阔,它们有望在未来的医疗实践中发挥重要作用。

参考文献:

Janani Gopalarethinam, Aswathy P. Nair, Mahalaxmi Iyer, Balachandar Vellingiri, Mohana Devi Subramaniam,Advantages of mesenchymal stem cell over the other stem cells,Acta Histochemica,Volume 125, Issue 4,2023,152041,ISSN 0065-1281.

肺结节是胸部影像中检出最频繁的异常之一,诊断的关键方面是区分与肺癌临床相关的恶性结节和良性结节。尽管已有许多努力,肺癌仍然是死亡率最高、全球经济负担最大的恶性肿瘤,在中国尤其具有重大影响。

早期疾病患者更有可能接受治愈性治疗,并且预后优于晚期诊断的患者。在中国,早期肺癌检出率与高收入国家相比仍有差距。这种情况强调了在中国广泛进行肺癌筛查的迫切需要,以确认早期发现的病例。

研究方法

低剂量计算机断层扫描(LDCT)已被确认为肺癌筛查的有效工具。关键研究表明LDCT显著降低了肺癌死亡率。随着LDCT的广泛应用,肺结节的检出率逐渐提高。然而,至少95%的肺结节筛查是良性的,需要精确的管理策略以确保适当的干预。现有的结节管理指南主要基于它们的密度和大小对结节进行分类。根据密度,肺结节被分为实体和亚实体,后者进一步细分为纯磨玻璃结节(pGGN;无实体成分)和混合磨玻璃结节(mGGN;同时具有磨玻璃和实体成分)。

结节的大小也会影响其属性的评估。作为最受欢迎的指南之一,肺CT筛查报告和数据系统(Lung-RADS)建议将6毫米或更小的实体结节和30毫米以下的pGGN视为良性。

此外,几个风险预测模型,如Mayo Clinic模型和Brock University模型,整合了临床和结节资料以评估肺结节。然而,这些模型在中国人群中的表现不佳,且需要手动评估,耗时且劳动密集。因此,迫切需要自动化的肺结节风险评估工具以减少评估者间的变异性。

研究结果

研究提出了一个基于大数据集的三重驱动的中国肺结节报告和数据系统(C-Lung-RADS),用于估计肺结节的恶性风险。该系统分为两个连续阶段,具有不同的任务。它通过自动获取结节大小和密度来区分低、中、高和极高风险结节。

此外,它整合了多模态特征,如影像、临床和随访数据,以识别恶性结节并细化风险等级。随后,在通过移动CT获得的独立测试队列中验证了C-Lung-RADS的性能,并进一步探索了精准管理策略的可访问性。

研究结论

C-Lung-RADS作为一个多阶段方法,增强了早期肺癌的检出,同时优化了医疗资源。进一步采用多模态数据融合增强了极高风险结节的诊断准确性。

实施了针对不同风险水平的肺结节患者的标准化监测或干预策略,从而防止了不必要的侵入性程序和诊断延迟。预计C-Lung-RADS将补充传统的筛查方法,推动肺癌管理范式的革命性转变。

参考文献:

Wang C, Shao J, He Y, Wu J, Liu X, Yang L, Wei Y, Zhou XS, Zhan Y, Shi F, Shen D, Li W. Data-driven risk stratification and precision management of pulmonary nodules detected on chest computed tomography. Nat Med. 2024 Sep 17. doi: 10.1038/s41591-024-03211-3. Epub ahead of print. PMID: 39289570.

一项研究调查了血清素标志物与健康中年人的认知功能以及磁共振成像(MRI)测量的大脑萎缩和血管损伤之间的关联。

研究方法

研究包括了来自弗雷明汉心脏研究的2262名认知健康的参与者,他们接受了神经心理评估;其中,2028人还进行了脑部MRI检查。使用酶联免疫吸附测定法测量了血清素、可溶性血清素受体(sOB-R)及其比值(自由血清素指数[FLI]),后者指示血清素的生物利用度。认知和MRI测量是使用标准化协议得出的。

研究结果

较高的sOB-R与较低的分数各向异性(FA, β = -0.114 ± 0.02, p < 0.001)、较高的自由水(FW, β = 0.091 ± 0.022, p < 0.001)和峰宽骨架平均扩散率(PSMD, β = 0.078 ± 0.021, p < 0.001)相关。相应地,较高的FLI与较高的FA(β = 0.115 ± 0.027, p < 0.001)和较低的FW(β = -0.096 ± 0.029, p = 0.001)和PSMD(β = -0.085 ± 0.028, p = 0.002)相关。

研究结论

较高的血清素生物利用度与健康中年人更好的白质(WM)完整性相关,这支持了血清素在晚年痴呆风险中的假定神经保护作用。中年期间较高的血清素生物利用度可能有助于预防痴呆。对于有内脏肥胖的个体,潜在的益处可能更强。DTI测量可能是亚临床神经病理学的敏感替代标志物。

参考文献:
Charisis S, Short MI, Bernal R, Kautz TF, Treviño HA, Mathews J, Dediós AGV, Muhammad JAS, Luckey AM, Aslam A, Himali JJ, Shipp EL, Habes M, Beiser AS, DeCarli C, Scarmeas N, Ramachandran VS, Seshadri S, Maillard P, Satizabal CL. Leptin bioavailability and markers of brain atrophy and vascular injury in the middle age. Alzheimers Dement. 2024 Aug 12. doi: 10.1002/alz.13879. Epub ahead of print. PMID: 39132759.

癌性恶液质(cachexia)是癌症的常见并发症,与死亡风险增加相关。生长分化因子 15(GDF - 15)是一种循环细胞因子,其水平在癌性恶液质中升高。

在一项小型、开放标签的 1b 期研究中,涉及癌性恶液质患者,ponsegromab 是一种抑制 GDF - 15 的人源化单克隆抗体,与体重增加、食欲改善、身体活动能力提高以及血清 GDF - 15 水平降低相关。

在这项 2 期、随机、双盲、12 周的试验中,我们将患有癌性恶液质且血清 GDF - 15 水平升高(≥1500 pg/mL)的患者以 1:1:1:1 的比例随机分配,接受 100 mg、200 mg 或 400 mg 的 ponsegromab 或安慰剂皮下注射,每 4 周一次,共注射三次。主要终点是 12 周时体重与基线相比的变化。关键次要终点是食欲和恶液质症状、身体活动的数字测量以及安全性。

结果

共有 187 名患者接受了随机分组。其中,40% 患有非小细胞肺癌,32% 患有胰腺癌,29% 患有结直肠癌。在 12 周时,ponsegromab 组的患者体重增加明显高于安慰剂组,100 mg 组的组间中位数差异为 1.22 kg(95% 可信区间,0.37 至 2.25),200 mg 组为 1.92(95% 可信区间,0.92 至 2.97),400 mg 组为 2.81(95% 可信区间,1.55 至 4.08)。与安慰剂组相比,400 mg ponsegromab 组在食欲和恶液质症状以及身体活动方面的测量指标均有所改善。ponsegromab 组 70% 的患者和安慰剂组 80% 的患者报告了任何原因的不良事件。

结论

在患有癌性恶液质且 GDF - 15 水平升高的患者中,用 ponsegromab 抑制 GDF - 15 可导致体重增加、整体活动水平提高和恶液质症状减轻,这些发现证实了 GDF - 15 作为恶液质驱动因素的作用。

参考文献:Groarke JD, Crawford J, Collins SM, Lubaczewski S, Roeland EJ, Naito T, Hendifar AE, Fallon M, Takayama K, Asmis T, Dunne RF, Karahanoglu I, Northcott CA, Harrington MA, Rossulek M, Qiu R, Saxena AR. Ponsegromab for the Treatment of Cancer Cachexia. N Engl J Med. 2024 Sep 14. doi: 10.1056/NEJMoa2409515. Epub ahead of print. PMID: 39282907.

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