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北京胸科医院降结肠及乙状结肠恶性肿瘤专家

简介:

北京市结核病胸部肿瘤研究所、首都医科大学附属北京胸科医院创建于1955年,原名为“中央直属结核病研究所、中央直属结核病医院”。新中国成立之初,国家百废待兴,然而,结核病却肆虐大地。为了控制结核病疫情,在党和政府的支持下,以何穆教授为首的一大批优秀的结核病领域专家,汇聚到京东大运河畔,组建了结核病研究所,高高举起了结核病攻坚克难的大旗。几十年过去了,裘祖源、范秉哲、田武昌、严碧涯等等,一代又一代的专家学者在这里潜心钻研、深耕奉献,为祖国的结核病和胸部疾病的诊疗防治事业做出了突出的贡献。   栉风沐雨60余载,今天的首都医科大学附属北京胸科医院已经成为集医疗、科研、教学、预防为一体的三级甲等专科医院,是首都医科大学第十临床医学院。所院占地面积12万平方米,总体规划床位数900张,目前开放床位数653张。现有职工990余人,高级专业技术人员180余人,专业技术人员800余人,博士生导师19人,硕士生导师42人。其中,突出贡献专家和享受政府特殊津贴专家30余人次,另有60余人次入选市级以上各类人才项目。设有肿瘤科、结核科、胸外科、放疗科、心脏中心、医学影像中心、病理科等临床、医技科室26个,基础研究室8个。其中,耐药结核病研究室为北京市重点实验室,国家结核病临床实验室及胸外二科获批市级职工创新工作室。同时,所院还拥有“世界卫生组织结核病研究培训合作中心”、“国家药物临床试验机构”、“中国疾控中心结核病防治临床中心”、“北京肺癌诊疗中心”、“北京骨关节结核诊疗中心”等部门,是首批北京市基本医疗保险定点专科医疗机构。   临床诊疗方面,所院设备先进、设施完善、技术力量雄厚、专家团队人才济济。目前医院门诊26.5万人次/年,住院近1.5万人次/年,手术1800余台/年。结核病多学科协作中心、肿瘤多学科协作中心、心脏中心、乳腺诊疗中心、微创诊疗中心等多个中心的成立,突出了专科疾病多学科综合治疗的诊疗理念。特别是心脏中心的建立,更加突出了心肺联手治疗疑难重症胸科疾病的专科优势。今天的北京胸科医院正向着“强专科、小综合”的方向发展。   科研教学方面,所院近30项科研成果填补国内胸科疾病领域空白。多次承担国家“863计划”、“973计划”、国家自然科学基金、国家“十五攻关”和“十一五”、“十二五”、“十三五”重大科技专项等研究项目。组织开展全国结核病耐药性基线调查、全国结核病专科医院调查,制定结核病临床路径等技术指南;牵头承担首都十大危险疾病结核病项目“结核病传染源管理新模式的研究”。自1978年以来,先后获得国家级、部级、市级及局级成果184项,培养硕、博士研究生300余名。目前,医院设立博士研究生培养点4个,硕士研究生培养点9个。为全国培养结核病、胸部肿瘤领域专业骨干3万余人次。   疾病防治及公共卫生服务方面,作为国家卫健委结核病防治技术依托单位,多年来始终为全国结核病防治规划服务。尤其是在规范诊疗、质量控制、新技术评估与推广、人才培养方面发挥了国家队作用。近年来,先后牵头成立了全国结核病医院联盟、全国结核病临床试验合作中心(CTCTC)以及北京结核病诊疗技术创新联盟(IATB)等,致力于提高全国机构服务能力和水平,促进我国结核病诊疗事业的发展。建立了科技成果转化平台、互联网医院平台以及互联网医院集团和医生集团、临床科研数据平台和标准化数据库、结核病影像数据库等,在全国特别是中西部开展网上诊疗、远程医疗、网上教育培训等,为国家结核病防治工作构建了一张合作网。牵头开展了北京市肺癌筛查工作,为全市肺癌防治提供了重要基础数据。此外,在应对国家公共卫生事件,如非典、甲型H1N1流感、禽流感等任务中,在参与支援新疆、西藏、内蒙卫生事业建设中,所院都勇担重任,冲锋在前。所院为北京市以及全国结核病防治工作和胸部肿瘤防治工作都做出了重要贡献。   在全体职工的共同努力下,所院先后获得全国“三八”红旗集体、全国模范职工之家、“首都文明单位标兵”、“最受欢迎专科医院”、“北京最受欢迎三甲医院”等荣誉称号。结核病学科连续三年荣登“中国医院科技量值排行榜”榜首。   多年来,所院始终倡导“家园文化”理念,大力弘扬“盛德敬业、 精诚济世”的院训精神。始终坚持与患者感同身受,全心全意为患者服务的宗旨,努力做到让患者满意,职工幸福,党和政府放心。未来,所院上下将继续团结一心,以习近平新时代中国特色社会主义思想为指导,向着“国内一流、国际知名”现代化胸科医院的战略目标拼搏奋进,为首都以及全国的医药卫生事业发展做出新的、更大的贡献。大肠癌,又称为“结直肠癌”,是指大肠上皮来源的癌症 ,包括结肠癌 与直肠癌 ,病理类型以腺癌 最为常见,极少数为鳞癌,大肠癌的具体病因尚未明确。目前认为,大肠癌是环境、饮食习惯、遗传等多种因素协同作用的结果,结肠,大肠癌侵犯范围不同,治疗原则也相应不同: 原位癌可在内镜下治疗,效果较好,可达到根治的效果。 早期大肠癌,外科手术治疗可以达到根治的目的,部分也可采用内镜治疗达到根治。 中晚期大肠癌,多以手术为主的综合治疗,即术后辅助应用化疗及靶向治疗、放疗等方法。 对于不能做手术的中晚期大肠癌患者,可采用根据病情选用放疗、化疗或靶向治疗,以改善患者生存。 复发或者伴远处转移性大肠癌的患者,可以采取化疗或者靶向治疗,部分患者也可采用手术来延长患者的生存,尤其是结肠癌患者。 复发或者转移的直肠癌,则以放化疗或靶向治疗为主,一般不做手术,右侧结肠癌需要注意和肠阿米巴病、肠结核、血吸虫病、阑尾病变、克罗恩病相鉴别;左侧结肠癌及直肠癌需要与直肠结肠息肉、痔疮等鉴别,避免高脂肪饮食,直肠指检、内镜检查、大便隐血试验、肿瘤标志物检查、免疫组化及基因监测、气钡双重对比造影(钡餐X线)、CT、MRI、PET-CT,。

韩喜琴 主任医师

结核病、耐药结核病、淋巴结核、非结核分枝杆菌肺病(NTM)、泌尿生殖系结核、胸膜炎、腹膜炎、心包炎等的诊治

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擅长:结核病、耐药结核病、淋巴结核、非结核分枝杆菌肺病(NTM)、泌尿生殖系结核、胸膜炎、腹膜炎、心包炎等的诊治
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王彦富 副主任医师

冠心病,心包积液,高血压病,心律失常,心肌病,心力衰竭,高脂血症的诊治。尤其擅长冠心病的介入治疗,特别是复杂高危冠脉病变、慢性闭塞病变的介入处理。 对心脏支架术后的长期维护,介入治疗新技术应用评估等有独到见解。

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擅长:冠心病,心包积液,高血压病,心律失常,心肌病,心力衰竭,高脂血症的诊治。尤其擅长冠心病的介入治疗,特别是复杂高危冠脉病变、慢性闭塞病变的介入处理。 对心脏支架术后的长期维护,介入治疗新技术应用评估等有独到见解。
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张健 主任医师

急诊PTCA、PCI、主动脉内球囊反搏术、心血管急危重症的监护与治疗、各种胸痛的鉴别与治疗,经皮微创瓣膜置换术等

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擅长:急诊PTCA、PCI、主动脉内球囊反搏术、心血管急危重症的监护与治疗、各种胸痛的鉴别与治疗,经皮微创瓣膜置换术等
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徐丽艳 主任医师

肺部结节良恶性鉴别;对肺癌的诊断与鉴别诊断具有丰富的经验。治疗方面:对小细胞肺癌及非小细胞肺癌的治疗具有36年的临床经验。结合基因检测的结果对肺癌的靶向治疗、靶向耐药、肺癌化疗及免疫治疗等模式的综合运用,具有丰富的管理经验;对肺癌的急症处理:胸腔积液、心包积液、脑转移、脑膜转移等的救治具有丰富的救治管理经验;肺癌的术后康复、治疗后康复有独特的见解。

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擅长:肺部结节良恶性鉴别;对肺癌的诊断与鉴别诊断具有丰富的经验。治疗方面:对小细胞肺癌及非小细胞肺癌的治疗具有36年的临床经验。结合基因检测的结果对肺癌的靶向治疗、靶向耐药、肺癌化疗及免疫治疗等模式的综合运用,具有丰富的管理经验;对肺癌的急症处理:胸腔积液、心包积液、脑转移、脑膜转移等的救治具有丰富的救治管理经验;肺癌的术后康复、治疗后康复有独特的见解。
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刘树库 主任医师

本人在胸外科工作30年,擅长肺部肿瘤、纵隔肿瘤、食道肿瘤、支气管扩张、肺大泡等疾病的治疗,尤其是肺癌的诊断及外科手术治疗,近十年来开展了胸腔镜微创治疗,完成肺癌手术近万例,对肺部小结节及肺癌的微创手术具有丰富的经验!

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擅长:本人在胸外科工作30年,擅长肺部肿瘤、纵隔肿瘤、食道肿瘤、支气管扩张、肺大泡等疾病的治疗,尤其是肺癌的诊断及外科手术治疗,近十年来开展了胸腔镜微创治疗,完成肺癌手术近万例,对肺部小结节及肺癌的微创手术具有丰富的经验!
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杨志 副主任医师

肺部微小结节的鉴别诊断和微创治疗、肺癌的个体化综合治疗

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擅长:肺部微小结节的鉴别诊断和微创治疗、肺癌的个体化综合治疗
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吴卫华 副主任医师

胸部疾病,主要包括肺癌、纵隔肿瘤、乳腺癌、肺结核、淋巴瘤等的鉴别诊断及内科治疗

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擅长:胸部疾病,主要包括肺癌、纵隔肿瘤、乳腺癌、肺结核、淋巴瘤等的鉴别诊断及内科治疗
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吕嘉林 副主任医师

肺癌的诊断与治疗

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擅长:肺癌的诊断与治疗
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刘桂梅 副主任医师

肿瘤放射治疗

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擅长:肿瘤放射治疗
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张卫红 副主任医师

肿瘤诊断,鉴别诊断及处理,脊柱外科,小儿骨科及呼吸内科疾病的诊断与治疗

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擅长:肿瘤诊断,鉴别诊断及处理,脊柱外科,小儿骨科及呼吸内科疾病的诊断与治疗
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患友问诊

乙状结肠肿瘤手术后20多天,头晕,食欲不振,想大便但有后重感,求助于医生。患者信息:女性,年龄未知。
17
2024-11-06 07:22:02
糖尿病患者肺癌晚期,血糖20,询问是否可以喝雅培肠内营养素?患者女性75岁
7
2024-11-06 07:22:02
我做了肠镜,发现乙状结肠有占位和息肉,病理结果还没出来,想知道接下来的治疗方案和生活调整建议。患者女性50岁
43
2024-11-06 07:22:02
患者体重下降2公斤,曾经做过乳腺癌手术,担心是否与复发有关,希望了解可能的原因和疾病。患者信息:女性,体重下降,乳腺癌手术史。
35
2024-11-06 07:22:02
我父亲肺癌晚期,脑转移,瘫痪,腹胀,排便困难,已尝试开塞露无效,求治疗建议。
26
2024-11-06 07:22:02
乙状结肠癌晚期患者,手术后接受基因检测,转移至腹膜和肝脏,现有造口,正在接受靶向治疗,出现总肠梗阻和排便困难,寻求进一步的治疗建议和生活管理。
8
2024-11-06 07:22:02
19岁女性,身高168cm,体重76公斤,月经不正常,患有中度脂肪肝和甲减胆囊结石,想了解如何减肥。患者女性19岁
18
2024-11-06 07:22:02
乙状结肠癌肺转移患者,口服卡培他滨和滴注西妥西单抗近八个月,肺部转移病灶有所缩小,考虑手术治疗,担心手术风险和耐药问题,癌胚抗原值有所上升。
28
2024-11-06 07:22:02
患者有排便困难的症状,肚子很胀,吃进去的东西排不出来,肚子都鼓起来了,但就是拉不出来,已经在医院接受治疗。
14
2024-11-06 07:22:02
我家人被诊断出乙状结肠腺癌中期,需要手术和化疗,是否有其他需要注意的事项?
69
2024-11-06 07:22:02

科普文章

#乙状结肠恶性肿瘤#降结肠乙状结肠恶性肿瘤#乙状结肠继发恶性肿瘤
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概述:

现在临床上,随着医疗技术的进步与发展,乙状结肠癌也是好治疗的,而且,只要患者就诊及时,诊疗规范,患者的预后是良好的。乙状结肠癌属于恶性肿瘤,一旦发生,会严重危害到患者的身体健康,患者会出现大便次数增多、腹泻、粪便中带血或黏液、消瘦、乏力、恶心、呕吐等临床症状,此时,患者不要贻误了病情,建议患者到正规医院,进行积极的治疗才好,这样才有利于患者病情的改善。

治疗建议:

  • 一旦患者确诊得了乙状结肠癌,建议患者及时的完善好手术之前的检查及评估,排除手术禁忌,进行手术治疗为好。
  • 手术方式为乙状结肠癌根治术,推荐患者进行微创手术治疗,这样患者的恢复会更快一些,手术创伤也会进一步降低,手术切口的愈合也很美观。
  • 在围手术期,要监测患者的生命体征,维持好患者的水、电解质平衡,要给予患者抗感染治疗。
  • 手术以后,要对患者的手术切口进行换药处理,还要对患者进行止痛、营养支持等对症治疗。
  • 手术以后,有的患者还需要进行化学药物治疗、放射线治疗等,这样才有利于患者病情的控制。

饮食注意:

乙状结肠癌的患者,在饮食方面需要加强管理,建议患者吃一些清淡、营养、容易消化的食物,比如说,米汤、米粥、面条等;建议患者吃一些新鲜的水果和蔬菜,比如说,菠萝、梨、香蕉、苹果、柚子、橙子、草莓、油麦菜、胡萝卜、西红柿等;另外,建议患者吃一些鱼肉、鸡蛋、牛奶,患者的饮食一定要规律,不要吃生冷、油腻、辛辣、刺激的食物,这样才有利于患者的身体健康。

#乙状结肠恶性肿瘤#降结肠乙状结肠恶性肿瘤#乙状结肠继发恶性肿瘤
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概述:

乙状结肠癌的患者大便形状会变细,患者还会出现大便次数增多、腹泻、粪便中带血或黏液,所以说,对于乙状结肠癌的大便情况,认识上要全面。乙状结肠癌的患者还会出现腹痛、腹胀、消瘦、乏力、恶心、呕吐等临床症状,建议患者不要贻误了病情,到正规医院进行规范的治疗,这样才有利于患者症状的改善。

治疗建议:

乙状结肠癌的患者一经诊断明确,建议患者进行积极的手术治疗,当然,手术之前的检查和评估很重要,要排除手术禁忌,确保手术安全顺利进行。手术方式为乙状结肠癌根治术,手术当中所有的操作要轻柔、快速,避免产生过多的副损伤,手术的时候要有良好的麻醉。手术之后,要监测患者的生命体征,维持好患者的水、电解质平衡,还要给予患者抗感染、止痛、营养支持等治疗,如果患者恢复得很顺利,有的患者还需要进行化学药物治疗、放射线治疗等,这样才有利于患者的病情控制。

饮食注意:

建议乙状结肠癌的患者吃一些清淡、营养、容易消化的食物,比如说,米汤、米粥、面条等;建议患者吃一些新鲜的水果和蔬菜,比如说,火龙果、梨、苹果、葡萄、柚子、橘子、草莓、芹菜、油麦菜、胡萝卜、西红柿等;另外,建议患者吃一些鸡蛋、牛奶、豆制品,患者的饮食一定要规律,不要吃生冷、油腻、辛辣、刺激的食物,这样才有利于患者的身体健康。

当地时间11月4日,3款医疗器械获批FDA,包括乳腺肿瘤评估、终末期肾病的血液透析和急性肺栓塞血栓切除。

AI工具可视化乳腺肿瘤大小,有助医生决策

SimBioSys是一家癌症护理相关的医学公司,宣布其TumorSight Viz获FDA批准,用于帮助乳腺外科医生制定治疗计划并改善患者预后。其具体功能包括:

3D可视化展示:显示肿瘤形状、大小、形态和位置。

准确的体积测量:用于评估保乳手术或乳房切除术方案。

肿瘤解剖特征测量:对关键解剖特征的测量来规划保乳手术的最佳手术结果。

更新的TumorSight Viz可以在几分钟内使用AI处理图像,还能实现对MRI图像的访问,并具有临床决策支持(CDS)功能,可告知医生治疗方案,帮助医生对早期乳腺癌手术决策。

终末期肾病在家就能血液透析,Quanta获FDA批准

Quanta Dialysis Technologies的Quanta透析系统FDA批准,用于家庭血液透析。Quanta成为唯一一家为终末期肾病(ESRD)患者提供高透析液流速 (500mL/min)系统的公司。

美国超过70%的透析机构目前未获得提供家庭血液透析(HHD)认证,几乎一半获得认证的透析机构又没有患者,这可能因为缺乏FDA批准的技术。

Quanta是唯一能够提供500mL/min高透析液流速的便携式血液透析系统,也能够以300mL/min的透析液流速提供更长时间、更慢的治疗。且具有专有的透析液纯化柱,每次治疗后无需消毒或除垢。

减少急性肺栓塞出血风险,新切除术系统获批IDE申请

Akura Medical是一家专注做重塑静脉血栓栓塞(VTE)的公司,宣布FDA已批准其研究设备IDE申请,以启动QUADRA-PE研究,评估Katana血栓切除术系统在急性肺栓塞(PE)患者中的作用。

这项研究由哥伦比亚大学医学中心的介入心脏病专家、重症监护和介入心脏病专家一起参与。关于静脉血栓栓塞,当前治疗的局限性包括:

1.溶栓药物:有出血风险、可能导致失血、难以到达目标位置。

2.机械取栓装置:有出血风险、需要在重症监护室监测、操作复杂、在症状缓解前治疗时间长、难以到达目标位置、不能应对高风险紧急情况。

Katana血栓切除术系统由4部分组成:

1.鞘管:促进在复杂血管结构中更顺畅地导航,能在不更换导管情况下进行造影剂注射。

2.高速盐水射流:能有效地破碎血栓,并防止导管堵塞,提高手术效率。

3.传感器:实时传递肺动脉压数据,以便了解手术进程。

4.控制台:显示血栓捕获情况和失血量,为医生提供信息。 

有了这样一款系统,一方面,有助于高效清除血栓,另一方面,医生只需单次操作,低剖面导管不穿过血栓,且能收集并分解较大的血栓。

参考来源:

1.https://simbiosys.com/tumorsight-plan/ 2.SimBioSys Achieves Second FDA Clearance for TumorSight™ Viz and Introduces TumorSight™ Clinical Decision Support for Breast Cancer Surgery 3.QUANTA™ DIALYSIS SYSTEM RECEIVES FDA CLEARANCE FOR HOME HEMODIALYSIS 4.AKURA MEDICAL SECURES FDA APPROVAL FOR US PIVOTAL TRIAL IN PULMONARY EMBOLISM

当地时间11月5日是美国大选投票日,特朗普还是哈里斯?悬念即将揭晓。无论是谁当选,咱都应注意健康,可别因此提高了患病风险。

大选还能影响健康?还真有!

研究数据显示,016年美国大选后,急性心血管(CVD)事件的发生率高出1.62倍,2020年总统选举后CVD住院率高出1.17倍[1-2]

趁着大选前来读读这些正儿八经的研究。

2016大选期间,男性心血管发生率增1.3倍,女性2.21倍

第一个研究是关于2016年美国大选(特朗普vs希拉里),研究结果发表在《美国科学院院报》(PNAS)上。研究中约63.9%参与人年龄在18-54岁,一半以上是女性(53.2%)。

图1 研究人群

研究结果表明,与2016年选举日前一周同一天的心血管疾病发生率(58例住院)相比,选举后两天的心血管疾病发生率是其1.62倍(P=0.004,94例住院)。

 

图2 选举前后急性心血管疾病情况

与选举前一周同一天相比,选举后两天男性和女性的心血管疾病发生率分别是之前的1.33倍和2.21倍。研究将2016年选举后两天的发生率与之前两周中每周同一天的发生率进行比较时,也观察到了类似的结果。

 图3 急性心梗和中风住院情况

在二次分析中,研究还分别评估了因急性心肌梗死(AMI)和中风的住院情况。与选举前一周的同一天相比,选举后两天的急性心肌梗死发生率高1.67倍。与选举前一周的同一天相比,选举后两天的中风发生率高1.59倍。

男人、老人更容易受到2020年大选影响?

第二个研究处于2020年拜登和特朗普的竞选时期,研究共纳入639万18岁以上的成员,62.1%参与者年龄在18-54岁,29.6%参与者55-74岁,8.3%年龄大于75岁;类似于2016年数据,53.5%为女性。研究结果发表于《美国医学会杂志》(JAMA)网络公开版。

图4 2020年研究人群基本情况

选举后5天心血管疾病(CVD)住院率(666次住院)比选举前两周同期的5天住院率(569次住院)高1.1倍。进一步细看其中不同的人群,可以发现75岁及以上老人、男性在2020年选举后5天与选举前两周同期5天相比,CVD住院率更高。

 图5 2020选举期间心血管事件发生率

选举日期前后一个月急性心肌梗死(AMI)、中风和心力衰竭(HF)住院的日发生率及平均值如下图所示。选举后5天AMI住院率(179次住院)比选举前两周同期5天(126次住院)高1.42倍,而中风和HF没有明显增加。 

图6 2020选举期间心肌梗死、中风和心力衰竭

对每个人来说,愤怒、焦虑、抑郁等都与数小时甚至数天的急性心血管疾病事件的风险突然增加有关。如在一个1194名成年人的队列中,情绪不安与24小时内心肌梗死风险增加2.7倍有关。多项研究记录表明,当我们处于压力之中,比如遇到自然灾害、事故和体育赛事等,也会增加急性心血管疾病事件发生,比如世界杯比赛失利而产生的情绪不安导致急性心肌梗死住院风险增加25%。但美国大选这场风暴可不仅仅冲击着咱的小心脏,它还在睡眠上兴风作浪!

真的有人因大选睡不好?

一篇发表于Sleep Health的文章研究了美国大选对睡眠、饮酒等影响。入组的美国人平均年龄41.31岁,非美国参与者33.58岁,女性占比较高,分别有81.71%和77.36%。

结果表明,选举当晚,美国参与者和非美国参与者都出现类似的睡眠减少(图7-a),对于美国参与者而言,卧床时间减少(图7-b)、睡眠后觉醒时间增加(图7-d)、睡眠效率更差(图7-c)。

图7 美国大选与睡眠

此外,在评估期间观察到参与者三天的饮酒量显著增加,这三天分别对应万圣节(10月31日)、选举日(11月3日)以及大多数媒体宣布总统竞选结果的时间(11月7日)。美国参与者在万圣节和选举日的饮酒量增加幅度显著大于非美国参与者的变化。 

图8 美国大选与饮酒

 

参考来源:

1.Mefford MT, Mittleman MA, Li BH, Qian LX, Reynolds K, Zhou H, Harrison TN, Geller AC, Sidney S, Sloan RP, Mostofsky E, Williams DR. Sociopolitical stress and acute cardiovascular disease hospitalizations around the 2016 presidential election. Proc Natl Acad Sci U S A. 2020 Oct 27;117(43):27054-27058. doi: 10.1073/pnas.2012096117. Epub 2020 Oct 12. PMID: 33046627; PMCID: PMC7604431.

2.Mefford MT, Rana JS, Reynolds K, Ranasinghe O, Mittleman MA, Liu JY, Qian L, Zhou H, Harrison TN, Geller AC, Sloan RP, Mostofsky E, Williams DR, Sidney S. Association of the 2020 US Presidential Election With Hospitalizations for Acute Cardiovascular Conditions. JAMA Netw Open. 2022 Apr 1;5(4):e228031. doi: 10.1001/jamanetworkopen.2022.8031. PMID: 35442454; PMCID: PMC9021908.

3.Cunningham TJ, Fields EC, Denis D, Bottary R, Stickgold R, Kensinger EA. How the 2020 US Presidential election impacted sleep and its relationship to public mood and alcohol consumption. Sleep Health. 2022 Dec;8(6):571-579. doi: 10.1016/j.sleh.2022.08.009. Epub 2022 Oct 22. PMID: 36280586; PMCID: PMC9772219.

美国食品和药物管理局(FDA)已授予Capsida CAP-002孤儿药认定。CAP-002是该公司领先的研究性基因疗法,用于治疗由突触融合蛋白结合蛋白1 (STXBP1)突变引起的发育型和癫痫型脑病(DEE)。

CAP-002是一种新型首创基因疗法,目前处于IND申请阶段。由突触融合蛋白1(STXBP1)基因突变引起的遗传性癫痫是一种难治性的发育性癫痫性脑病,全球每26000名儿童中就有一名受到影响。

这种脑病与严重的发育迟缓和智力障碍、难治性癫痫发作和癫痫意外猝死(SUDEP)有关。STXBP1遗传性癫痫是由编码神经递质和神经肽释放的蛋白质的STXBP1基因突变引起的,神经递质和神经肽负责大脑和整个中枢神经系统神经元之间的通信。

STXBP1遗传性癫痫没有疾病修饰疗法。目前的治疗仅是支持性的,暂无获批的治疗方法。

Capsida是一家基因治疗公司,拥有中枢神经系统(CNS)管线,包括针对所有年龄段的罕见和更常见疾病的疾病修饰和潜在治愈性治疗。该公司管线多为基因补充疗法,适应证主要是帕金森病、癫痫型脑病等。

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