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上海交通大学附属儿童医院,上海市红十字儿童医院,上海市儿童医院北京西路院区专家

简介:

上海市儿童医院是一所集医疗、保健、教学、科研、康复于一体的三级甲等儿童医院,前身是由我国著名儿科专家富文寿及现代儿童营养学创始人苏祖斐等前辈于1937年创办的上海难童医院,1953年更名为上海市儿童医院,是我国第一家儿童专科医院。2003年成为上海交通大学附属儿童医院,2022年更名为上海交通大学医学院附属儿童医院。医院拥有泸定路和北京西路两个院区,为长三角地区儿童医疗联盟和上海市西部儿联体牵头单位。医院核定床位700张,现有员工近1700人。医院拥有中国工程院院士1名、博士生导师19名、硕士生导师37名,拥有高级职称专家200余名。近五年医院业务量在上海同类儿童专科医院排名第一。医院学科综合实力雄厚,目前共设38个院级学科,并拥有一批高质量的国家级和省部级学科,包括国家重点学科1个(遗传学),国家临床重点专科2个(重症医学和医学胚胎分子生物学重点实验),卫生部重点实验室1个(医学胚胎分子生物学),上海市重点试验室1个(胚胎与生殖工程),上海市工程技术研究中心1个(上海市儿童精准医学大数据工程技术研究中心),上海市卫健委重中之重临床重点学科1个(医学遗传学)、上海市临床重点专科3个(出生缺陷防治、即时检测、临床药学),上海市公共卫生重点学科1个(儿童保健科),上海交通大学医学院地方高水平大学建设项目1项(儿童感染免疫与重症医学研究院)。医院是上海市儿童早期发展基地,是上海医学遗传研究所、上海市儿童急救中心、上海市新生儿筛查中心、上海市儿童康复中心、上海市听力障碍诊治中心、上海市新生儿先心筛查诊治中心依托单位以及上海市人工耳蜗植入手术定点医疗机构。上海医学遗传研究所作为国家卫健委命名的中国医学遗传中心基因诊断部,研究发展了一整套遗传病分子诊断技术,在我国最早开展了苯丙酮尿症、血友病、DMD等罕见遗传病的基因诊断和产前诊断工作。作为国家首批运用高通量测序技术开展遗传病诊断的试点单位之一,上海市儿童医院在儿童遗传病的基因检测领域居国内领先地位。近年来,医院以建设“精品医院、人文医院、智慧医院”为发展目标。在精品医院方面,医院专科诊疗技术特点鲜明。重症医学团队在ECMO、CRRT抢救技术方面居于国内领先地位;肾脏科开展生物制剂靶向治疗,在疑难及遗传肾脏病方面具有诊疗优势;普外科携手华山医院组建了“华山-儿童肝移植团队;内分泌科牵头制定了国内儿童性发育异常内分泌诊断与治疗共识;泌尿外科开展国内首例小儿泌尿外科机器人辅助腹腔镜手术,填补了国内小儿泌尿外科该项技术的空白;神经外科、骨科、儿童康复科组建的医疗团队率先在国内儿童功能神经康复领域开展了SDR手术,显著改善脑瘫儿童的下肢行走功能;消化科开展FMT肠道菌群移植并成功研制肠溶粪菌胶囊;耳鼻喉头颈外科开展喉气道狭窄诊治、全耳再造术、电子耳蜗植入术等新技术;心内科开展疑难射频治疗;心胸外科开展腋下小切口微创手术先心治疗;胸腔镜、腹腔镜、内窥镜诊疗数量持续增长。在人文医院方面,率先提出并建设儿童友好型医院,获得国家卫健委认可并推广。“格桑花之爱”骨科DDH项目获得2019年上海交通大学校长奖;“千里送医到遵义”先心病筛查与爱心手术成为上海援黔重点项目;“彩虹湾病房学校”、“为白血病患儿捐发”获得全国青年志愿服务项目大赛金奖;“逐梦萤火虫”西部儿科医护人员进修计划成为儿科系统培训品牌;“四叶草”人文医院服务模式获得2019年中国医院人文建设创新案例。在智慧医院方面,作为上海交通大学中国医院发展研究院医疗信息研究所依托单位,医院率先提出并建设基于“5R”模型的智慧医院,获得2020年首届上海市医院管理创新一等奖。作为2020年上海第一批上线的互联网医院,引领了上海互联网医疗的发展,并获得中国“十大互联网+医疗服务创新医院”品牌称号。医院作为上海交通大学医学院的附属医院,设有博士、硕士专业点及博士后流动站。与美国、加拿大、俄罗斯、澳大利亚、日本、新加坡、韩国、英国等国的医疗机构建立了紧密的合作关系。医院与全国50余家医院签订合作共建协议,覆盖江苏、浙江、安徽、云南、贵州、西藏、江西、辽宁、内蒙古等省和自治区。近5年来医院承担了包括国家科技部重大专项、国家自然科学基金项目、教育部及上海市科委基金项目、上海市卫生健康委及申康医院发展中心等425项科研项目;发表高质量科技论文1557篇,其中SCI论文520篇;获得省部级、局级科技奖项20余项;牵头制定国内指南/专家共识19项;获得专利授权46项。以著名科学家曾溢滔院士领衔的上海医学遗传研究所始终瞄准本学科的国际前沿,主编专著8部,发表论文500多篇,其中代表性的论文发表在《Lancet》、《PNAS》、《Nature》、《AmJHumGenet》、《Blood》、《CellResearch》《HumMolGenet》、《HumanMutation》和《DevelopmentBiology》等国际权威杂志上,先后5次荣获国家级、20多次荣获省部级重大科技奖励,研究成果先后三次被评为“中国十大科技进展”和三次入选“中国基础研究十大新闻”。。

顾美珍 副主任医师

小儿唇腭裂、耳廓畸形、颌面部畸形,扁桃体腺样体肥大、阻塞性睡眠呼吸暂停低通气综合症,急慢性鼻炎,鼻窦炎,鼻息肉,中耳炎,听力障碍,言语障碍,困难气道及小儿头颈部肿物的诊治。

好评 100%
接诊量 45
平均等待 4小时
擅长:小儿唇腭裂、耳廓畸形、颌面部畸形,扁桃体腺样体肥大、阻塞性睡眠呼吸暂停低通气综合症,急慢性鼻炎,鼻窦炎,鼻息肉,中耳炎,听力障碍,言语障碍,困难气道及小儿头颈部肿物的诊治。
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华圣元 主治医师

擅长中西医结合治疗各种儿童常见皮肤病,如湿疹/特应性皮炎、荨麻疹、痤疮、尿布疹、银屑病、皮肤疣(寻常疣、跖疣、传染性软疣)、血管瘤、白癜风、脱发等。

好评 100%
接诊量 1862
平均等待 15分钟
擅长:擅长中西医结合治疗各种儿童常见皮肤病,如湿疹/特应性皮炎、荨麻疹、痤疮、尿布疹、银屑病、皮肤疣(寻常疣、跖疣、传染性软疣)、血管瘤、白癜风、脱发等。
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康郁林 主任医师

血尿,蛋白尿,遗尿,肾炎,肾病综合征,肾盂分离,肾积水,高尿酸血症,痛风,低钾血症,高钾血症,低钠血症,高钠血症,低镁血症,低磷血症,链球菌感染,EB病毒感染,肺炎,支气管炎,支气管肺炎,急性扁桃体炎,口腔溃疡,上呼吸道感染,喉炎,哮喘,腹泻,胃炎,肠炎,急性胃肠炎,呕吐,腹痛,便秘,贫血,IgA肾病,IgM肾病,尿路感染,膀胱炎,肾盂肾炎,紫癜性肾炎,过敏性紫癜,系统性红斑狼疮,狼疮性肾炎,肾功能衰竭,血管炎,幼年特发性关节炎,肾小管疾病,巴特综合征,吉特曼综合征,高钙尿症,肾小管酸中毒,肾结石,肾钙盐沉积,范可尼综合征,多囊肾,孤立肾等。 擅长上述各类儿童肾脏、呼吸、消化、神经及风湿免疫性等儿科疾病的临床诊治。

好评 99%
接诊量 531
平均等待 1小时
擅长:血尿,蛋白尿,遗尿,肾炎,肾病综合征,肾盂分离,肾积水,高尿酸血症,痛风,低钾血症,高钾血症,低钠血症,高钠血症,低镁血症,低磷血症,链球菌感染,EB病毒感染,肺炎,支气管炎,支气管肺炎,急性扁桃体炎,口腔溃疡,上呼吸道感染,喉炎,哮喘,腹泻,胃炎,肠炎,急性胃肠炎,呕吐,腹痛,便秘,贫血,IgA肾病,IgM肾病,尿路感染,膀胱炎,肾盂肾炎,紫癜性肾炎,过敏性紫癜,系统性红斑狼疮,狼疮性肾炎,肾功能衰竭,血管炎,幼年特发性关节炎,肾小管疾病,巴特综合征,吉特曼综合征,高钙尿症,肾小管酸中毒,肾结石,肾钙盐沉积,范可尼综合征,多囊肾,孤立肾等。 擅长上述各类儿童肾脏、呼吸、消化、神经及风湿免疫性等儿科疾病的临床诊治。
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林晓 副主任医师

各种儿童常见皮肤病,湿疹、荨麻疹、血管瘤、各种胎记、白癜风、病毒性皮肤病等

好评 100%
接诊量 910
平均等待 30分钟
擅长:各种儿童常见皮肤病,湿疹、荨麻疹、血管瘤、各种胎记、白癜风、病毒性皮肤病等
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方永双 主治医师

对儿内科常见病及多发病的有丰富的临床经验,擅长于儿童呼吸科常见感染性疾病、儿童哮喘、慢性咳嗽的诊治

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接诊量 291
平均等待 2小时
擅长:对儿内科常见病及多发病的有丰富的临床经验,擅长于儿童呼吸科常见感染性疾病、儿童哮喘、慢性咳嗽的诊治
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钟天巧 主治医师

对小儿常见病,多发疾病的诊治(呼吸,消化以及血液疾病等),并且对疾病早期的危重症识别与诊治等也有一定经验。

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接诊量 242
平均等待 15分钟
擅长:对小儿常见病,多发疾病的诊治(呼吸,消化以及血液疾病等),并且对疾病早期的危重症识别与诊治等也有一定经验。
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周行 主治医师

擅长湿疹、特应性皮炎、急慢性荨麻疹、斑秃及其他脱发性疾病、甲疾病、药物性皮炎等皮肤科常见病的诊治。

好评 100%
接诊量 289
平均等待 1小时
擅长:擅长湿疹、特应性皮炎、急慢性荨麻疹、斑秃及其他脱发性疾病、甲疾病、药物性皮炎等皮肤科常见病的诊治。
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朱若尘 主治医师

小儿发热,咳嗽,肺炎,哮喘。小儿湿疹,荨麻疹。小儿腹泻,呕吐,消化不良。尿路感染。多动症,发育落后。小儿癫痫,惊厥待查。

好评 99%
接诊量 1068
平均等待 15分钟
擅长:小儿发热,咳嗽,肺炎,哮喘。小儿湿疹,荨麻疹。小儿腹泻,呕吐,消化不良。尿路感染。多动症,发育落后。小儿癫痫,惊厥待查。
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龚艳 主治医师

擅长矮小症、性早熟、糖尿病、性发育异常、甲状腺和肾上腺疾病等。

好评 100%
接诊量 156
平均等待 2小时
擅长:擅长矮小症、性早熟、糖尿病、性发育异常、甲状腺和肾上腺疾病等。
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牟娅妮 主治医师

消化感染科常见病的诊疗,常见症状如腹泻、呕吐、腹痛、排便困难、便血、发热等,常见疾病如便秘、胃肠炎、乳糖不耐受、炎症性肠病等

好评 -
接诊量 20
平均等待 1小时
擅长:消化感染科常见病的诊疗,常见症状如腹泻、呕吐、腹痛、排便困难、便血、发热等,常见疾病如便秘、胃肠炎、乳糖不耐受、炎症性肠病等
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患友问诊

科普文章

耳朵疼可能是一个急性化脓性的一个中耳炎,为什么出水以后就不疼,因为它耳膜有可能会穿孔,穿孔以后它里面的脓出来以后,这种疼痛会减轻,但是以后可能会出现反复的一个流脓,所以这种耳膜有穿孔,是必须要进行手术的一个治疗的。

#急性#化脓性中耳炎治疗要做到这几点#龚树生 #医学科普

#鼓膜穿孔#急性化脓性中耳炎
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视频简介

作者信息:首都医科大学附属北京朝阳医院 耳鼻喉科 主任医师 王宁宇

鼓膜穿孔以后造成中耳感染,发生了炎症,有炎性的分泌物就称为流脓。

原因就是细菌感染,当然还可能有霉菌等,最主要的是细菌。既然是细菌感染,就要抗菌、消炎。所以需要用耳用的抗生素、滴耳液,根据情况不同还可以采取清洁外耳道。如果脓量很大,可能还用双氧水,排出脓液,然后再滴用抗生素,从而使耳朵的炎症得到尽快恢复。

除了以外,如果炎症比较重,可能还要全身用药,包括口服抗生素,如果是急性感染引起全身发热、寒战等等,还需要全身用药。

#化脓性中耳炎#急性化脓性中耳炎#慢性化脓性中耳炎
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感冒之后出现耳鸣、耳闭塞闷胀感,很可能是感冒引发了中耳炎。之所以会引发中耳炎,主要是由于咽鼓管这一解剖结构的存在。咽鼓管是一个半骨性半软骨的管道,一般情况下处于闭合状态,当我们做吞咽、捏鼻鼓气动作时,咽鼓管就会打开,来调节中耳内的气压。感冒时鼻腔分泌物增多,刺激咽鼓管黏膜水肿,继而造成的咽鼓管的堵塞,出现急性分泌性中耳炎;若伴有细菌经咽鼓管上行至中耳,就会出现急性化脓性中耳炎。

 

 

中耳炎是累及中耳(包括咽鼓管、鼓室、鼓窦及乳突气房)全部或部分结构的炎性病变,好发于儿童。可分为非化脓性及化脓性两大类。非化脓性者包括分泌性中耳炎、气压损伤性中耳炎等,化脓性者有急性和慢性之分。特异性炎症太少见,如结核性中耳炎等。

 

临床表现

  
一、分泌性中耳炎主要以耳闭塞感为主,很少出现耳鸣、耳痛等症状。症状较轻的分泌性中耳炎可自行缓解,中耳内的积液可逐渐被吸收,但当分泌性中耳炎积液较多时,则需要到医院服用些黏膜促排剂,帮助积液的吸收与排除,必要时可采用鼓膜穿刺置管术,使积液从外耳道排除。

 

二、急性化脓性中耳炎患者会出现耳部的剧烈疼痛,鼓膜穿孔后疼痛症状立刻缓解,不及时治疗可迁延为慢性化脓性中耳炎,治疗时需静脉输注足量抗生素,可配合使用喷鼻剂及滴耳液,以促进咽鼓管功能恢复,还可消炎止痛。

 

三、慢性化脓性中耳炎是指中耳黏膜、骨膜或深达骨质的慢性化脓性炎症。本病在临床上较为常见,常以耳内间断或持续性流脓、鼓膜穿孔、听力下降为主要临床表现,严重时可引起颅内、颅外的并发症。耳流脓是本病的主要症状,可为黏液、黏脓或纯脓性。非危险型流脓较稀薄,无臭味。危险型流脓虽不多,但较稠,多为纯脓性,并伴有异臭味。  

为了预防中耳炎的发生,在感冒、鼻炎等上呼吸道感染疾病发作时,及时治疗,注意正确的擤鼻方式;在洗澡及游泳后,及时清理耳道内的污水,游泳时尽量避免池水呛入鼻腔,掌握游泳技巧也很有必要;饮食上注意清淡,尽量少食坚果类的食物。

#急性化脓性中耳炎
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一位30岁的女性,因耳聋十几年余来就诊,医生检查发现她的右耳鼓膜陈旧性大穿孔、右耳轻中度损伤。医生追问得知患者儿时有次耳朵里流水,不痛不痒,流了几天就好了,之后未注意,只有遗留的右耳听力不是太灵光。

 

可以肯定的是,她儿时得过急性化脓性中耳炎迁延不愈,发展成的慢性化脓性中耳炎导致的鼓膜大穿孔。另一例是一个三岁的娃娃,以耳痛一天就诊,自述有感冒病史,孩子昨日起经常摸耳朵,嘴里喊着疼,遂来耳鼻喉科就诊,检查耳内镜示双耳鼓膜呈琥珀色,鼓室图大致呈一直线,诊断为急性化脓性中耳炎。

 

 

中耳炎患者在生活中很常见的,下面我简单的从以下几方面给大家叙述一下。

 

中耳炎分为急慢性分泌性中耳炎和急慢性化脓性中耳炎。如若耳部炎症在6-8周之后都没有得到控制,则急性转为慢性。无论是哪种类型的中耳炎,它的发生,都与咽鼓管的功能障碍有极大的关系,咽鼓管是连接鼻咽部与中耳的管道,长期的鼻咽部炎症刺激都会阻塞咽鼓管,使中耳形成负压,产生积液。再者就是中耳黏膜的炎症,使中耳产生积液。

 

分泌性中耳炎主要症状是听力下降、耳闷胀感、自听增强(即感觉自己在自己耳朵边上说话)有的出现耳鸣,几乎无全身症状。耳内镜可见到液平,通过鼓膜穿刺抽出积液可确诊,在抽出积液后,可加以药物辅助治疗;同时改善咽鼓管功能,比如做咽鼓管吹张;积极治疗鼻咽部症状等。在保守治疗无效的情况下,选择鼓膜置管术,即在鼓膜放置一引流管,使中耳呈正压,促进分泌物的排出。

 

 

急性化脓性中耳炎,全身症状明显,一般是在上呼吸道感染后引起的,出现发热、耳痛难忍、鼓膜穿孔脓液流出后疼痛缓解等,检查白细胞和中性粒细胞及C反应蛋白增多,耳内镜示鼓膜色红或者鼓室积液,首选抗生素输液治疗。

 

慢性化脓性中耳炎,是急性化脓性中耳炎没有治愈转化成的,表现常见的是上面第一个女性案例,以陈旧性穿孔和听力下降为主要表现。改善中耳的引流是治愈的主要原则。就听力下降,在评估中耳结构损坏程度的基础上,可进行鼓膜修补术。

 

仍有一些比较复杂严重的中耳炎表现,笔者就不一一细述,如果出现上面说的症状,一定要及时去医院就诊,以免延误病情。

#手术#心房颤动#心房颤动[心房纤颤]
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当地时间11月7日,强生宣布FDA批准VARIPULSE平台用于治疗药物难治性阵发性心房颤动。房颤,是一种常见的心脏问题,在美国,每四个成年人中就有一个可能会遇到这个病。全球范围内,受影响的人数更是高达5000万[1]。

很多患者可能并不知道自己有房颤,通常是在出现了一些并发症之后才被发现。房颤是一种心脏的电信号出现了问题,导致心跳不规律。当药物不能解决这个问题时,就需要导管消融手术。手术可以帮助心脏恢复正常的电信号,从而改善心跳不规律的状况。本次新技术获批基于临床试验,研究结果发表于《循环》杂志上[2]。

在美国的30个不同的医院里,有291名患者参加了这个试验。所有患者在手术中顺利,手术做完后,患者的病情得到了改善。通过这个设备,在98%患者手术中,医生都能准确地找到出问题的静脉。手术中,每条静脉被处理了73-96次,有85%患者达到了手术的最佳效果。手术中出现的不良事件很少,只有2.9%。且有25%手术是在没有使用X光透视的情况下完成的。

总的来说,这个试验显示了这种手术方法的有效性和安全性,而且通过使用先进的技术,手术可以更精确,对患者的影响更小。

VARIPULS平台包括三个主要部分:

VARIPULS导管 :医生会通过它向心脏发送特殊的电信号,这些电信号可以帮助纠正心脏的不规则跳动。

TRUPULS发生器 :用来产生那些特殊的电信号的设备,这些信号通过VARIPULSE导管传递到心脏。

CARTO 3标测系统和VARIPULSE软件 :这是一个高级的导航系统,帮助医生准确地找到心脏中需要治疗的区域,并且VARIPULSE软件可以控制整个治疗过程。

这个新技术已经在美国、欧洲、日本和加拿大得到了官方的批准,已经成功地帮助了全球超过1000名患者。

参考文献:

1.Johnson & Johnson MedTech Receives FDA Approval for the VARIPULSE™ Pulsed Field Ablation Platform for the Treatment of Atrial Fibrillation.

2.Reddy VY, Calkins H, Mansour M, Wazni O, Di Biase L, Bahu M, Newton D, Liu CF, Sauer WH, Goyal S, Iyer V, Nair D, Athill C, Hussein A, Whalen P, Melby D, Natale A; AdmIRE Trial Investigators. Pulsed Field Ablation to Treat Paroxysmal Atrial Fibrillation: Safety and Effectiveness in the AdmIRE Pivotal Trial. Circulation. 2024 Oct 8;150(15):1174-1186. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.124.070333. Epub 2024 Sep 11. PMID: 39258362; PMCID: PMC11458102.

近期再生元制药公司和赛诺菲宣布[1],欧盟委员会(EC)已批准度普利尤单抗用于治疗1岁及以上儿童的嗜酸性粒细胞性食管炎。

本次获批属于扩大适应证,新增1-11岁、体重≥15公斤儿童可用,以治疗常规药物治疗不好或者不适合常规药物治疗的儿童。

嗜酸性粒细胞性食管炎是什么疾病?

嗜酸性粒细胞性食管炎是一种与炎症相关的慢疾病,会导致患者的食管受损。目前这个病诊断比较困难,很容易误诊,因为这个病的症状和其他消化道疾病类似。

在对宝宝的影响上,这个病会严重影响儿童的进食能力,还可能导致孩子呕吐、腹痛、吞咽困难、食欲下降。因此得病后需要及时就医,降低并发症,防止疾病进一步恶化。

这个新药有什么效果?安全性如何?

新药获批基于EoE KIDS的Ⅲ期试验[2]。这是一项随机双盲对照试验,主要评估新药在1-11岁食管炎儿童患者中的疗效和安全性。试验分为AB两个部分:

在试验的A部分,共有102名1-11岁的儿童患有嗜酸性粒细胞性食管炎,这些儿童使用质子泵抑制剂治疗没有效果。患者被随机分组,分别采用高剂量(HE)或者低剂量(LE)的皮下度普利尤单抗方案,还有一些儿童被分入安慰剂组,整个过程持续16周。 文献截图在B部分,那些完成了A试验且符合条件的患者,继续使用原来的度普利尤单抗方案,或者原来是安慰剂组的患者转用高剂量或者低剂量的度普利尤单抗,这个过程再持续36周。

这次试验主要关注的重点是在第16周的时候患者的组织学缓解情况(判断标准是每个高倍视野中的嗜酸性粒细胞不超过6个)。

有效性

在A部分,高剂量组的37名患者里,有25名(占68%)出现了组织学缓解情况;低剂量组31名患者中,18名(58%)有组织学缓解;而对照组34名患者中,只有1名(3%)实现组织学缓解。

 文献截图

高剂量方案和对照相比,缓解率差异达到65个百分点;低剂量方案和对照组相比,缓解率差异是55个百分点。

和对照组相比,高剂量的度普利尤单抗方案在组织学、内镜和转录组测量这些方面有显著的改善。所有使用度普利尤单抗治疗的患者,从开始到第52周在组织学、内镜和转录组测量方面的改善情况,和A部分使用度普利尤单抗治疗的患者从开始到第16周的改善情况大致相同。

安全性

安全性方面,度普利尤单抗组和对照组的不良事件发生率相似。大多数事件的严重程度为轻度或中度(详见下图)。 文献截图在A部分 接受度普利尤单抗治疗的患者(不管是高剂量还是低剂量)中出现恶心、注射部位疼痛和头痛这些情况的比例,比对照组至少高10%。有3名接受度普利尤单抗治疗的患者出现了严重不良事件,在B部分总共6名患者出现了严重不良事件。

除了治疗食管炎,还有哪些应用?

国内主要用于哮喘、结节性瘙痒和特应性皮炎等治疗[3]。FDA批准适应证包括以下[4]:

特应性皮炎

度普利尤单抗适用于治疗6个月及以上的中重度特应性皮炎(AD)成人和儿童患者,这些患者的疾病用外用处方疗法不能充分控制,或者不适合使用这些疗法时。度普利尤单抗可与外用皮质类固醇一起使用,也可单独使用。

哮喘

度普利尤单抗适用于作为6岁及以上中重度哮喘且具有嗜酸性粒细胞表型或口服皮质类固醇依赖型哮喘的成人和儿童患者的附加维持治疗。

使用限制:度普利尤单抗不适用于缓解急性支气管痉挛或哮喘持续状态。

慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉

度普利尤单抗适用于作为12岁及以上未得到充分控制的慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉(CRSwNP)成人和儿童患者的附加维持治疗。

嗜酸性食管炎

度普利尤单抗适用于治疗1岁及以上、体重至少15kg的嗜酸性食管炎(EoE)成人和儿童患者。

结节性痒疹

度普利尤单抗适用于治疗结节性痒疹(PN)成人患者。

慢性阻塞性肺疾病

度普利尤单抗适用于作为未得到充分控制且具有嗜酸性粒细胞表型的慢性阻塞性肺疾病(COPD)成人患者的附加维持治疗。参考文献:

1.Dupixent® (dupilumab) Approved in the European Union as the First and Only Medicine for Young Children with Eosinophilic Esophagitis

2.Chehade M, Dellon ES, Spergel JM, Collins MH, Rothenberg ME, Pesek RD, Hirano I, Liu R, Laws E, Mortensen E, Martincova R, Shabbir A, McCann E, Kamal MA, Kosloski MP, Hamilton JD, Samuely C, Lim WK, Wipperman MF, Farrell A, Patel N, Yancopoulos GD, Glotfelty L, Maloney J. Dupilumab for Eosinophilic Esophagitis in Patients 1 to 11 Years of Age. N Engl J Med. 2024 Jun 27;390(24):2239-2251. doi: 10.1056/NEJMoa2312282. PMID: 38924731.

3.国家药品监督管理局药品审评中心

4.DUPIXENT- dupilumab injection, solution.Updated September 27, 2024

#急性淋巴细胞白血病#白血病
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当地时间11月8日,FDA批准了新一代CAR-T疗法(obecabtagene autoleucel),用于治疗复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病。主要效果是看输注后3个月内达到的“完全缓解率”和持续时间,这里的“完全缓解”是临床试验的一个指标,指患者体内可检测到的疾病相关的症状、体征及实验室检查异常等均完全消失或恢复正常,但并不意味着疾病已经被彻底治愈。

研究结果表明,在65例患者中,27例患者在3个月内达到“完全缓解”,占比42%。3个月内达到的“完全缓解”持续时间为14.1个月[1-2]。最常见的非实验室不良反应(发生率≥20%)包括细胞因子释放综合征、肌肉骨骼疼痛、病毒感染、发热、恶心、细菌感染性疾病、腹泻、发热性中性粒细胞减少症、免疫效应细胞相关神经毒性综合征、低血压、疼痛、疲劳、头痛、脑病和出血。FDA也提及,新药说明书中有“细胞因子释放综合征、免疫效应细胞相关神经毒性综合征和T细胞恶性肿瘤”的黑框警告。

白血病生存率有多低?

白血病是一种血液恶性肿瘤,可分为急性和慢性两种,如果不治疗,急性白血病的病程比慢性白血病更快[3]。慢性髓性白血病全球的年发病率为(1-2)/10万,占成人白血病总数的15%-20%,各个年龄段都可能会发生,且年龄越大发病率增加,自然病程为3-5年,对于绝大多数患者来说,CML已经成为一种慢性可控制的肿瘤[4]

急性白血病又分为急性淋巴细胞白血病(ALL)和急性髓系白血病(AML)。急性淋巴细胞白血病是成人最常见的急性白血病之一,占成人急性白血病的20%-30%,目前国,完全缓解率可达70%-90%,但3-5年无病生存率达 30%-60% [5]。从1996年-2002年,美国与AML相关的总体生存率为21.7% 。≤55岁的5年生存率为23%,而>55岁的相应生存率为11%[6]

白血病相关检查有哪些?

1.维生素B12和叶酸 :这两种物质与维生素C共同帮助身体制造新蛋白质,对正常红细胞和白细胞形成至关重要,其水平会被监测,必要时患者可能需补充维生素。 

2.血液凝固测试 :检测凝血过程,白血病患者常出现凝血功能受损(凝血障碍),可能导致出血和瘀伤。 

3.血尿素氮(BUN) :BUN是肾脏过滤出的血液废物,高水平可能提示肾脏功能不佳。

4.全血细胞计数(CBC)和分类计数 :CBC检测红细胞、白细胞和血小板水平,ALL常导致健康血细胞计数低。 

5.肌酐 :肌酐是肌肉产生的废物,其在血液中的水平可反映肾脏功能,水平升高意味着肾脏功能下降。

6.电解质 :帮助营养物质进入细胞和废物排出细胞,对神经、肌肉、心脏和大脑正常运作至关重要,磷酸盐是其中重要的一种,血液中磷酸盐水平过高可能提示肾脏问题。 

7.乳酸脱氢酶(LDH) :LDH是一种在大多数细胞中发现的蛋白质,死亡或快速生长的细胞会释放LDH,高水平可能提示。 

8.肝功能测试(LFTs) :通过测量肝脏制造或处理的化学物质来评估肝脏健康,异常水平提示肝脏功能不佳。 

9.尿酸 :ALL患者因白细胞快速更新、化疗或放疗等原因可能出现高尿酸血症,过高水平会损害肾脏。 

10.人类白细胞抗原(HLA)分型 :HLA是细胞表面的蛋白质,在免疫反应中起重要作用,每个人的HLA类型独特。该测试在异基因造血干细胞移植前进行,通过比较患者与供体白细胞的蛋白质,寻找合适的移植供体匹配,以避免移植排斥反应。 

11.骨髓穿刺和活检 :白血病起源于骨髓,诊断ALL需抽取骨髓样本进行检测。骨髓穿刺抽取骨髓液,活检获取骨髓组织块,通常从髋骨后部(骨盆)取样。操作时患者可能感到疼痛,取样后髋部可能疼痛数日,皮肤可能出现瘀伤。

参考来源

1.FDA approves obecabtagene autoleucel for adults with relapsed or refractory B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia.

2.Autolus Therapeutics Announces FDA Approval of AUCATZYL® (obecabtagene autoleucel – obe-cel) for adults with relapsed/refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia (r/r B-ALL).

3.Preisler HD. The leukemias. Dis Mon. 1994 Oct;40(10):525-79. PMID: 7924833.

4..慢性髓性白血病诊疗指南(2022年版)

5.中国成人急性淋巴细胞白血病诊断与治疗指南(2024年版).

6.Deschler B, Lübbert M. Acute myeloid leukemia: epidemiology and etiology. Cancer. 2006 Nov 1;107(9):2099-107. doi: 10.1002/cncr.22233. PMID: 17019734.7.Acute Lymphoblastic Leukemia of NCCN(2023).

近期,全球首例用干细胞恢复视力的报道发表在《柳叶刀》上[1],通过诱导多能干细胞修复了患者角膜,帮助改善了患者的视力。

官网截图

1.什么是诱导多能干细胞?

2006年,研究人员在小鼠细胞中导入了4个基因,发现了与胚胎干细胞相似特性的干细胞,命名为诱导多能干细胞,后来类似的方法发现了人类诱导多能干细胞[2-3]

与胚胎干细胞一样,诱导多能干细胞具有多能性,也就是说它可以分化为身体内的任何细胞类型。

一般而言,干细胞治疗会采用患者自体干细胞,比如来自于脂肪、牙髓的干细胞,不具有免疫排斥反应。但并不是每个患者有那么多时间或者在生病前就冻存了干细胞,因此可以选择储存在医院细胞库中的细胞。利用化学的方法诱导其分化成我们想要的细胞,这就是诱导干细胞。

研究截图

研究应用的就是诱导多能干细胞,能从干细胞中培育出眼部的细胞,比如之前研究人员培养出了结膜、泪眼等。再利用这些干细胞制造iPSC的角膜上皮细胞片(iCEPSs),将单个iCEPS移植到每个患者的患病眼睛上。术后还会应用一些药物来防止感染和炎症,如局部抗生素(头孢类药物)和倍他米松滴眼液,每天4次;倍他米松和新霉素软膏,每天一次,来防止术后炎症。

2.干细胞恢复患者视力,效果如何?

试验在大阪大学医院眼科进行,获得了日本厚生劳动省健康科学委员会再生医学小组委员会的批准。日本对干细胞疗法的研发一直鼓励和支持,2014年实施了《再生医学安全法》,以确保再生医疗等技术的安全性,促进再生医疗等的迅速、安全提供和普及[4]。  

研究结果

研究一共有4人,大概39-72岁,分别包括2名男性和2名女性患者。结果表明,患者的临床表现均有所改善,比如眼部疾病分期由重转轻,视力有所改善,角膜混浊严重程度减轻,角膜血管化的严重程度在所有患者中均有所减轻,睑球粘连有所改善。 

研究结果

如前面提到的,这些干细胞并非来自于患者自身,而是来自于干细胞库的脐带血。

整个过程中,没有发生免疫排斥或肿瘤形成。如果来源于患者自身干细胞,是否会有更好效果?

我们的眼睛角膜有一层分层上皮,这对于视力很重要,在角膜上皮中含有一个干细胞库,这些细胞增殖为中央角膜持续提供上皮细胞,维持其健康状态。研究者分享了一种猜想,可能干细胞转化成了角膜细胞,从而改善了相关指标。总之,研究结果显示,这项细胞疗法是安全的,并且帮助患者改善了视力。

研究者继续试验,招募更多人参与,以更好地诠释治疗效果。

3.国内与干细胞相关政策有哪些?

在改善视力方面,干细胞为眼部疾病患者带来曙光。但每一项科学成果从实验室走向广泛的临床应用,都离不开政策的保驾护航。一起来看近期一系列干细胞相关政策[5-8]

国家卫健委:重视细胞临床前沿技术的研发和转化

2024年10月15日,药监局在“对十四届全国人大二次会议第8718号建议的答复”中,提及“国家卫生健康委高度重视细胞与基因领域临床前沿医疗器技术的研发与转化

国家卫生健康委承接国家重点研发计划“前沿生物技术”“干细胞研究与器官修复”等重点专项,在细胞与基因领域医疗技术研发方向进行布局,系统加强前沿核心科技攻关,重点突破一批引领性技术,开展临床应用研究,加快细胞与基因领域前沿技术相关医疗产业发展 ,培育新质生产力。

 药监局官网截图

2015年,国家卫生健康委制定发布《干细胞临床研究管理办法(试行)》(以下简称《办法》)和《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则(试行)》,建立了以医疗机构为责任主体开展干细胞临床研究的管理路径。按照《办法》有关规定,干细胞制剂可以在已备案的干细胞临床研究机构完成临床研究后,将已获得的临床研究结果作为技术申报资料提交,用于申请药品注册临床试验。

中检院:干细胞外泌体不作为医疗器械管理 2024年10月31日,中国食品药品检定研究院发布“2024年第二次医疗器械产品分类界定结果汇总”,其中“建议不作为医疗器械管理”的产品中,包含干细胞外泌体。

 

 官网截图

对已批准设立的医疗服务,鼓励医疗机构备案应用

 

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2024年10月10日,北京市发布的关于对《北京市高质量建设细胞与基因治疗产业集群实施方案(2024-2026年)(征求意见稿)》公开征集意见的公告,提及“对已批准设立的新增细胞与基因治疗医疗服务价格项目,鼓励医疗机构随时备案并开展应用。鼓励商业保险公司与医疗机构、医药企业合作,开发细胞与基因治疗相关的商业健康保险产品,探索细胞与基因治疗创新技术按治疗效果收费等商业保险新模式。”12类需造血干细胞移植疾病纳入北京医保 2024年11月6日,北京市发布“北京市医疗保障局关于调整完善本市基本医疗保险造血干细胞移植医疗费用报销政策的通知”。

 官网截图

提及若患以下疾病需要进行干细胞移植,可使用医保:

1.急性白血病;

2.慢性白血病;

3.淋巴瘤;

4.多发性骨髓瘤;

5.骨髓增生异常综合征;

6.再生障碍性贫血;

7.嗜血细胞综合征/噬血细胞综合征;

8.阵发性睡眠性血红蛋白病/阵发性睡眠性血红蛋白尿症;

9.重型地中海贫血;

10.重度骨髓型放射病;

11.其他某些恶性肿瘤,具体为:骨髓增殖性肿瘤、神经母细胞瘤、髓母细胞瘤、肾母细胞瘤、横纹肌肉瘤;12.部分遗传病、先天性疾病及代谢性疾病,具体为:先天性骨髓衰竭综合征、原发性免疫缺陷病、先天性造血异常、先天性遗传代谢病、慢性活动性EB病毒感染、EB病毒相关淋巴增殖性疾病、异常血红蛋白病。

参考来源

1.Induced pluripotent stem-cell-derived corneal epithelium for transplant surgery: a single-arm, open-label, first-in-human interventional study in Japan,Soma, Takeshi et al.The Lancet, Volume 0, Issue 0.

2.Yamanaka S. Induced pluripotent stem cells: past, present, and future. Cell Stem Cell. 2012 Jun 14;10(6):678-684. doi: 10.1016/j.stem.2012.05.005. PMID: 22704507.

3.Jamal A. Induced pluripotent stem cells (iPSCs): Where are we and where are we heading? Cell Mol Biol (Noisy-le-grand). 2023 Nov 15;69(11):76-80. doi: 10.14715/cmb/2023.69.11.13. PMID: 38015537.

4.再生医疗等安全性确保等相关法律.

5.药监局官网.

6.中国食品药品检定研究院.

7.北京市人民政府.

8.北京市医疗保障局.

近期,JAMA子刊发布了《中国癌症发病率趋势和潜在相关因素》一文,共分析了中国约367.70万例新发病例,其中男性约201.83万例(54.9%),女性约 165.87万例(45.1%)。一起来看最新癌症数据。 

研究截图

在患癌方面,相比于过去,近些年来癌症发病率增加。癌症发病率通常用每10万人中发病人数来评估。将1983-1987年与2013年-2017年相比,男性癌症发病率由256.24例增加到了367.57例/10万人年,而女性由176.17增加到了314.39例。

1.哪些癌症患者会越来越多?

根据研究结果,从1983-1987年到2013-2017年,32种癌症中有17种癌症每年患病人数明显增加:

  • 甲状腺癌、肾癌、结直肠癌、小肠癌、多发性骨髓瘤、皮肤黑色素瘤。
  • 男性:白血病、前列腺癌、食管癌和阴茎癌。
  • 女性:宫颈癌、子宫体癌、乳腺癌、卵巢癌、肺癌、胰腺癌、非霍奇金淋巴瘤。

这些癌症中,甲状腺癌的新增人数比例增加得最多,男性平均每年增加7.82%,女性平均每年增加8.59%。预计到2028-2032年,男性患甲状腺癌会增加5.28倍,肾癌增加1.87倍,前列腺癌增加1.82倍。

女性患甲状腺癌增加4.77倍,宫颈癌增加4.05倍,肺癌增加2.00倍。胃癌、肝癌、喉癌、骨癌、鼻癌患病人数显著降低。预计到2028-2032年期间,喉癌、肝癌、胃癌、鼻癌患病人数持续下降。

2.女性该注意预防哪些癌症?

对于女性来说,肺癌、胃癌、乳腺癌、结直肠癌和肝癌是1983-1987年排名前五位的癌症。在2013-2017年,胃癌下降至第5位,肝癌下降至第7位,而乳腺癌则取代肺癌成为女性最常见的癌症。

甲状腺癌从第16位上升到第3位。宫颈癌也呈上升趋势,成为第6大常见癌症。预计到2028-2032年,甲状腺癌、肺癌、宫颈癌、乳腺癌和结直肠癌将成为女性排名前五位的癌症。

3.男性该注意预防哪些癌症?

对于男性而言,肺癌、胃癌、肝癌、结直肠癌和食管癌是1983-2017年间最常见的5大癌症。前列腺癌、甲状腺癌和肾癌的排名均有所上升。预计到2028年-2032年,肺癌、结直肠癌、甲状腺癌、胃癌和前列腺癌预计将成为男性排名前五位的癌症。

4.预防癌症该做哪些筛查?

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