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湘雅医院,中南湘雅,湘雅附一专家

简介:

中南大学湘雅医院(Xiangya Hospital of Central South University)始建于1906年,坐落在人文荟萃的楚汉名城长沙,是国家卫生健康委员会直管的三级甲等综合医院,是教育部直属高校中南大学的附属医院,是我国重要的临床诊疗、医学教育与科技创新中心,以精湛的诊疗技术、卓越的科教实力、深厚的文化底蕴享誉海内外。二十世纪初,美国耶鲁大学校友成立雅礼协会(Yale-China Association),掀开了来华兴医办学的历史帷幕。1905年,美国医学博士爱德华·胡美(Edward Hicks Hume,1876-1957)受雅礼协会委派来到中国,于次年在长沙西牌楼创建了雅礼医院(Yale Hospital)。1914年,湖南省政府委托湖南育群学会与美国雅礼协会合作,创办我国第一所中美合办的高等医学教育机构——湘雅医学专门学校,雅礼医院随之更名为湘雅医院(HsiangyaHospital),“湘”即湖南简称,“雅”即Yale之音译。建院伊始,湘雅医院即坚持以欧美最高标准融入办医理念,从长沙西牌楼一幢旧房起步,筚路蓝缕、精勤进取,发展成为中国著名的综合医院,培养造就了有“协和泰斗、湘雅轩辕”之称的著名医学家、中国科学院首批学部委员张孝骞,享誉世界的微生物学家、病毒学家汤飞凡,中美交流使者李振翩等多位现代医学名家。 新中国成立后,湘雅医院矢志不渝护卫人民健康,坚持不懈攻克疑难重症,屡次创造国内第一:首次采用针刺活检法确诊支气管癌,首次耳显微外科手术如镫骨手术,首次异体带十二指肠乳突开放胰腺导管的全胰腺移植,首次内窥镜下食道曲张血管结扎术,首次同种异体异位部分肝移植,首次体外循环下同种异体单肺移植,首次介入栓塞术治疗多发性动-静脉瘘,首次克隆遗传性耳聋致病基因GJB3,首次保留变性真皮与大张自体皮移植修复手部深度烧伤,首次复杂高风险的Cantrell五联征畸形矫治术,首次同胞姊妹间活体肝移植,首次3D打印辅助颅底肿瘤切除术,首次腹主动脉瘤带膜支架腔内隔绝术,首次原发性肝癌合并肝炎、肝硬化切除术,首次腹腔镜下全盆腔脏器切除术,首次内镜下椎管内硬膜下神经鞘瘤切除术,首次左心转流下胸腹主动脉人工血管置换术,首次确诊并救治罕见基因突变导致的原发性脑叶酸缺乏症,首次应用MR技术辅助完成全腹腔镜胰十二指肠切除术,首例IMIE智能视觉植入术,首次采用γ珠蛋白重激活技术治疗β0/β0重型地贫患者等,有力推动了医学事业发展,在神经肿瘤、神经系统退行性疾病、黑色素瘤、骨关节炎、显微外科等方面研究与诊疗处于全国领先水平。一部西医百年史,半壁江山湘雅人。百余年来,湘雅人以执着的医志、高尚的医德、严谨的医风、精湛的医术,书写了中国现代医学发展史的重要篇章,谱就了人民卫生健康事业的史诗颂歌。进入新时代,湘雅医院遵循“公勇勤慎、诚爱谦廉”院训,秉承“求真求确、必邃必专”院风,牢记“为医学立言、为健康立功、为生命立德”使命,践行“至善至新、至严至合”价值观,矢志“人民满意、湘雅特色、世界一流”愿景,临床诊疗、医学教育、学科建设、人才培养、科技创新等各项事业取得了长足发展,复旦大学医院排行榜科研学术排名全国第3位、综合排名全国第13位,三级公立医院绩效考核位居全国第8名,考评等级A++。百年风华正青春,千秋伟业催奋进。站在“两个一百年”奋斗目标历史交汇点,百年湘雅将永葆初心本色、牢记使命担当,在新时代中国特色社会主义思想指引下,立足新发展阶段,贯彻新发展理念,构建新发展格局,按照新时代党的卫生健康工作方针和科教工作方针,坚持以人民健康为中心,坚持以疑难危重疾病临床诊疗能力提升和科技创新突破为重点,坚持以加速度、跨越式、内涵型、高质量发展为基调,大力实施“12368”发展战略,持续优化学科建设、质量安全、人才培养、医学创新、运营管理、运行保障、考核评价和党建文化等“八大”体系,科学建设卓越、智慧、美丽、平安、人文和幸福“六大”特色,始终追求一流学科、一流品质和一流品牌“三大”目标,努力完成患者好看病、看好病和职工快乐筑梦、努力追梦、幸福圆梦“两大”任务,最终实现人民满意湘雅特色世界一流医院“一大”愿景,力争为人类健康事业作出新的更大贡献。。

郭丹丹 主治医师

发热,咳嗽,肺炎,呕吐,腹泻,便秘,过敏,儿童常见病的诊疗及预防等。

好评 99%
接诊量 1141
平均等待 30分钟
擅长:发热,咳嗽,肺炎,呕吐,腹泻,便秘,过敏,儿童常见病的诊疗及预防等。
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贾泽明 副主任医师

擅长结直肠疾病如肠癌,肠道息肉等疾病,以及肛门疾病如痔疮,肛瘘等的外科诊治,擅长腹腔镜下结直肠癌手术,尤其擅长低位直肠癌的保肛技术。致力于低位直肠癌手术的保肛、保功能(性功能,排便、排尿等功能),以期提高患者术后生存质量。

好评 100%
接诊量 878
平均等待 1小时
擅长:擅长结直肠疾病如肠癌,肠道息肉等疾病,以及肛门疾病如痔疮,肛瘘等的外科诊治,擅长腹腔镜下结直肠癌手术,尤其擅长低位直肠癌的保肛技术。致力于低位直肠癌手术的保肛、保功能(性功能,排便、排尿等功能),以期提高患者术后生存质量。
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何垚 副主任医师

擅长腹腔镜手术技术处理各类上尿路疾病及肾上腺肿瘤,以及泌尿男生殖系统常见病的诊断及治疗。

好评 100%
接诊量 21
平均等待 3小时
擅长:擅长腹腔镜手术技术处理各类上尿路疾病及肾上腺肿瘤,以及泌尿男生殖系统常见病的诊断及治疗。
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谢淑敏 主治医师

鼻窦炎、过敏性鼻炎、腺样体肥大、扁桃体肥大,小儿鼾症,鼻腔鼻窦肿瘤

好评 100%
接诊量 58
平均等待 1小时
擅长:鼻窦炎、过敏性鼻炎、腺样体肥大、扁桃体肥大,小儿鼾症,鼻腔鼻窦肿瘤
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杨样 主治医师

神经变性及遗传病的治疗,睡眠障碍的临床医学诊断治疗。

好评 96%
接诊量 34
平均等待 3小时
擅长:神经变性及遗传病的治疗,睡眠障碍的临床医学诊断治疗。
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杨智 主治医师

结直肠癌 肛瘘 痔 胆囊结石(保胆取石) 肝内外胆管结石的微创手术治疗

好评 100%
接诊量 1
平均等待 -
擅长:结直肠癌 肛瘘 痔 胆囊结石(保胆取石) 肝内外胆管结石的微创手术治疗
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王霞 主任医师

儿童内分泌,矮小,性早熟,肥胖,儿童重症,呼吸系统疾病,

好评 100%
接诊量 873
平均等待 1小时
擅长:儿童内分泌,矮小,性早熟,肥胖,儿童重症,呼吸系统疾病,
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唐兰兰 主治医师

贫血,儿童白血病/淋巴瘤等血液肿瘤性疾病等。 (老病人可以点击便捷辅助)

好评 100%
接诊量 781
平均等待 15分钟
擅长:贫血,儿童白血病/淋巴瘤等血液肿瘤性疾病等。 (老病人可以点击便捷辅助)
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张伟茜 主治医师

儿童肾脏疾病(肾病综合征,紫癜性肾炎,狼疮性肾炎,肾小球肾炎,肾小管酸中毒等),儿童免疫风湿性疾病(系统性红斑狼疮,过敏性紫癜,关节炎,皮肌炎,炎性肌病,血管炎等),儿童内分泌疾病(糖尿病,甲状腺功能亢进,高血压等)。

好评 100%
接诊量 414
平均等待 1小时
擅长:儿童肾脏疾病(肾病综合征,紫癜性肾炎,狼疮性肾炎,肾小球肾炎,肾小管酸中毒等),儿童免疫风湿性疾病(系统性红斑狼疮,过敏性紫癜,关节炎,皮肌炎,炎性肌病,血管炎等),儿童内分泌疾病(糖尿病,甲状腺功能亢进,高血压等)。
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李东杰 副主任医师

勃起功能障碍,早泄,前列腺炎,前列腺增生,泌尿系感染,性传播疾病

好评 100%
接诊量 428
平均等待 6小时
擅长:勃起功能障碍,早泄,前列腺炎,前列腺增生,泌尿系感染,性传播疾病
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患友问诊

科普文章

#广泛性焦虑障碍
7

心脏神经官能症有什么中药和西药,主要还是自己自我调节,加强运动心态放松等等,药物方面调节植物神经功能的药物,中药不太懂,心可舒可以。

#广泛性焦虑障碍
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HN50

#广泛性焦虑障碍
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广泛性焦虑障碍是一种以焦虑为主要临床表现的精神障碍,患者常常有不明原因的提心吊胆,紧张不安,显著的自主神经功能紊乱症状,肌肉紧张及运动性不安。终生患病率估计为 4.1%~6.6%,女性约是男性患者的 2 倍。

临床表现:

  • 精神性焦虑
  • 躯体性焦虑
  • 自主神经功能紊乱
  • 其他症状

治疗:

  1. 抗焦虑作用的抗抑郁药物,SSRIS 和去甲肾上腺素在摄取抑制剂,如文拉法辛,度洛西丁,艾司西酞普兰等。
  2. 其他药物,如丁螺环酮,坦度螺酮等。
  3. 心理治疗
#广泛性焦虑障碍
11

C 女士是一位 1 岁多孩子的妈妈,曾多次就诊于各大医院的泌尿外科及妇科,因为她生完孩子后,出现了总想排尿的症状,总觉得有尿排不尽憋得难受。但经过多项检查均未见明显异常。最后泌尿外科医生建议她到心理科就诊,在心理医生的疏导下,她说出她自己的故事。

C 女士原本是父母疼爱的娇娇女,也是老公的心头肉,一直在一家人的呵护下,幸福地生活。可自孩子出生后她觉得不再像以前那样无忧无虑了,每天都很紧张,害怕照顾不好新出生的小生命。开始时 C 女士担心孩子会不会因为不小心堵住了口鼻,像网上写的,发生“新生儿窒息”;晚上也睡不好,经常起身去摸摸孩子的鼻子是否有呼吸,身体是否是温热的。后来又因为自己的“奶水少”而担心孩子营养不够,可越是担心奶水反而越来越少,这让 C 女士的心情越加变糟。慢慢的她发现自己的脾气也越来越不好,经常因为一点小事就发脾气,让原本疼爱自己的父母都不敢多言,对老公更是不能控制的发脾气,事后也曾后悔,但当时就是控制不住。C 女士因经常失眠,照顾宝宝而累得筋疲力尽,但双方父母还都在上班,家里想找个保姆协助她照顾宝宝,可她又不放心把孩子交给别人照顾。C 女士就这样一直坚持自己照料宝宝,虽然疲惫,但却难以让他人替他分担。半年前,C 女士出现了一个奇怪的症状,就是总感觉下腹胀,像憋尿憋不住的感觉,进而反复要去排尿,但到厕所里每次只能尿一点点,这个症状让她特别痛苦,以至于难以再坚持自己独立照顾宝宝,并从此走上“看病”的道路。她曾多次在多家医院就诊,做过多项检查如“双肾,泌尿系彩超,残余尿量测定,尿常规,尿培养,妇科相关检查”等,但均未见明显异常,也曾服用过一些药物,但均无明显疗效。眼看这种“怪病”查不出来,C 女士更加着急、害怕,去厕所的频率也越来越频繁,甚至于几分钟就要去一趟厕所。C 女士进而不太敢出门,不敢乘车,害怕找不到厕所,发生尿裤子的意外,为此十分痛苦。

心理医生听了 C 女士的故事后,发现她情绪焦虑,紧张,高度敏感,并伴有失眠等问题,劝解其慢慢适应新角色“妈妈”,并适当放手,将照顾宝宝的一些事项交由家人协助。可通过增加运动量,听舒缓的音乐等方式放松改善心情,配合抗焦虑药物治疗。一周后,C 女士发现自己上厕所的频率有所下降,加上跟医生谈心后,感觉心里淤积很久的郁闷也少了很多,在医生的建议下,她放手一些她认为没那么重要的事情,如洗宝宝的衣服,陪宝宝外出散步等,放手后发现自己轻松了很多,还多了很多休息时间,能更好的回复体力。两周左右时,C 女士发现自己的“怪病”好的差不多了,又可以放心的外出,乘车,心情进一步改善。

其实 C 女士所谓的“怪病”就是“焦虑症”中一种,“广泛性焦虑”,该病缓慢起病,以泛化或持续存在的焦虑为主要临床相,如过分担心、紧张、害怕等。伴自主神经功能紊乱症状,如口干、出汗、心悸、气急、尿频、尿急等,以及运动不安的症状如轻微震颤、坐卧不宁等。患者的睡眠障碍常表现为入睡困难,躺在床上担忧,常伴有一些不愉快的梦境体验;有时夜惊、梦魇。患者清晨起床时头脑昏昏沉沉,没有清新的感觉。“广泛性焦虑”的治疗方法包括心理治疗和药物治疗。常用于焦虑症患者的心理治疗是认知行为等心理治疗方法。焦虑症患者的个性特征常表现为对现实不满意,对人生期望过高,对疾病的性质认识不清,凡事总爱往坏处想,总担心结局不好,长期处于一种高度警觉状态中,势必会产生一些歪曲的认知。因此用认知行为疗法改变患者的不合理认知,运用放松训练,系统脱敏等处理焦虑引起的躯体症状,疗效更加确切。另一个治疗方法为药物治疗,目前临床常用的药物为选择性 5-HT 再摄取抑制剂,5-HT 和去甲肾上腺素再摄取抑制剂等。以上药物治疗均需要在医生指导下进行。焦虑症通过心理治疗和药物治疗大都可达到临床缓解,但要定期到精神心理医生那里复诊,随时评估是否有复发可能,以便及时治疗。

当地时间11月13日,美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准了基因疗法KEBILIDI用于治疗AADC缺陷。这是美国有史以来第一个批准直接作用于大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传疾病,这个病挺严重,还会缩短患者寿命。近年来,大家关注到我们大脑中含有多巴胺,多巴胺是一种对运动功能极其重要的物质,这种病会导致我们脑中无法合成多巴胺。

这种疗法是一种基因替代疗法,是通过外科手术的方式直接把药物注射到大脑。临床试验结果显示,在进行基因治疗后的12个月内,患者运动和认知功能就有了快速改善,并且这种改善效果的持续时间可以达到5年。

正电子发射断层扫描和神经递质分析也证实了患者体内多巴胺的产生增加。改善源头后,患者的各种症状(比如情绪、出汗、体温和眼动危象等方面)得到改善,患者的生活质量也提高了。回到这个神奇的基因疗法,KEBILIDI是一种基于重组腺相关病毒血清型2(rAAV2)的基因疗法,里面包含了人的功能基因。

注入大脑后,这种功能基因可以增加AADC酶的含量,从而恢复多巴胺的产生,以此来纠正潜在的遗传缺陷。但还需要注意的是,KEBILIDI禁用于通过神经影像学评估还没有达到颅骨成熟度的患者。

参考来源:

1.PTC Therapeutics Announces FDA Approval of AADC Deficiency Gene Therapy.

2.Tai CH, Lee NC, Chien YH, Byrne BJ, Muramatsu SI, Tseng SH, Hwu WL. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency. Mol Ther. 2022 Feb 2;30(2):509-518. doi: 10.1016/j.ymthe.2021.11.005. Epub 2021 Nov 8. PMID: 34763085; PMCID: PMC8822132.

当地时间11月13日,两款心电图相关的设备被美国食品药品监督管理局(FDA)批准,一款是可佩戴的贴片,可连续14天来监测我们的心电图,当发生心律失常的时便于直接通知医生。

另一款是心电图监护仪,也能直接佩戴在胸部,能及时识别心律失常的具体类型[1-2]。这两款设备有助于心血管疾病的早期筛查。

未来心电图监护仪还将引入人工智能算法,分析心电图以更早诊断不同类型的心脏病。这台心电图监护仪还可以生成24小时连续心电图,可以在锻炼的时候使用,还能检测心率等数据。而可佩戴的贴片由有7个心电图导联,在检测心律失常方面准确性高。

1.什么是心律失常?

心律失常是常见的心血管疾病,其中室性心律失常最为常见,包括室性早搏(室早)、室性心动过速(室速)、心室扑动(室扑)和心室颤动。有时室性心律失常的发生毫无征兆,这两个设备的获批有助于更早发现;有时会出现心悸或黑矇,甚至发生心脏性猝死。

据相关数据显示,我国大陆的年猝死人数可达54.4万[3]。且在全球范围内,心血管疾病盯上了年轻人,是导致过早死亡的主要原因之一。因此我们每个人都需要关注心律失常等疾病,保护好你的“小心脏”。

2.心律失常检查包括哪些?

近期,徐汇区市场监管局联合10家医疗机构在细胞和基因治疗药品创新与临床发展会上联合发布《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》,为CAR-T创新药品的使用提供了规范化的指导。

该《指南》首次提出“将CAR-T药品使用质量管理纳入统一的医疗机构药品管理体系,指导医疗机构组建多学科诊疗团队,由临床使用细胞治疗药品的科室负责人作为细胞治疗团队负责人 对细胞治疗项目的各环节进行监督,院内其他部门明确职责,协同配合参与,从而保障患者使用药品的质量安全和可追溯 。” 

关于细胞治疗,你也许有很多问题,我们整理了5个常见问题,一起了解。

1.什么是CAR-T药品?

CAR-T药品也称细胞疗法,是一种用自身免疫系统细胞的癌症治疗方法。可以从我们自身或者其他人的外周血中收集T细胞,然后在体外进行改造以表达嵌合抗原受体(CAR)。改造后,经过体外扩增,再回输回体内,这些这些CAR-T细胞特异性识别靶抗原并迅速增殖以在体内发挥抗肿瘤作用。

CAR-T疗法会影响我们的免疫系统,可能出出现不良反应。如细胞因子释放综合征(CRS)。当CAR-T细胞开始攻击癌细胞并触发体内的免疫反应时,就会发生这种情况。对于某些患者来说,CRS可能感觉像是流感症状,也可能会像低血压,也可能出现高烧和呼吸困难等。

2.FDA批准了哪些CAR-T药?

目前FDA批准的CAR-T药包括以下7种,大多应用于骨髓瘤、淋巴瘤和白血病。

3.得了癌症再取免疫细胞来得及吗?

很多癌症一发现就是晚期,癌细胞会干扰我们身体自然产生的免疫细胞。因此,许多癌症患者无法获得足够的健康T细胞进行治疗。且随着年龄增长,我们体内免疫细胞的数量和活性都会降低。

为了应对未来这种情况,可以更早地储存健康的免疫细胞,储存免疫细胞的过程类似于抽血,先会抽150-200ml的血,然后送到细胞库去处理从而分离出包含免疫细胞的外周血单核细胞。分离完成后,再将细胞放在液氮瓶中长期储存,可以保存较长时间直到需要使用,且免疫细胞活力不会发生变化。

4.冻存免疫细胞可以冻存多久?

理论上,可以一直冻存。细胞达到冻存温度(如-196°C),细胞的新陈代谢就会失去活性,当细胞解冻时,再次恢复活性。

5.冻存后的免疫细胞有什么用?我的家人能用我冻存的免疫细胞?

可以恢复免疫力,以及用于前文提到的CAR-T细胞疗法。

但家人并不能使用你冻存的免疫细胞,这是因为不同个体之间会出现移植物排斥反应,因此每个人冻存的免疫细胞最好只用于自己。

参考来源:

1.上海徐汇发布《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》.

2.Zhang X, Zhu L, Zhang H, Chen S, Xiao Y. CAR-T Cell Therapy in Hematological Malignancies: Current Opportunities and Challenges. Front Immunol. 2022 Jun 10;13:927153. doi: 10.3389/fimmu.2022.927153. PMID: 35757715; PMCID: PMC9226391.

3.What Is CAR T-Cell Therapy?

4.FDA approves CAR-T cell therapy to treat adults with certain types of large B-cell lymphoma.

5.FDA approves obecabtagene autoleucel for adults with relapsed or refractory B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia.

6.FDA approves tisagenlecleucel for relapsed or refractory follicular lymphoma.

7.FDA approves ciltacabtagene autoleucel for relapsed or refractory multiple myeloma.

8.FDA approves lisocabtagene maraleucel for relapsed or refractory large B-cell lymphoma.

9.FDA approves idecabtagene vicleucel for multiple myeloma.

10.FDA approves brexucabtagene autoleucel for relapsed or refractory mantle cell lymphoma.

11.https://healthbanks.us/faqs-immune.

#手术#心房颤动#心房颤动[心房纤颤]
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当地时间11月7日,强生宣布FDA批准VARIPULSE平台用于治疗药物难治性阵发性心房颤动。房颤,是一种常见的心脏问题,在美国,每四个成年人中就有一个可能会遇到这个病。全球范围内,受影响的人数更是高达5000万[1]。

很多患者可能并不知道自己有房颤,通常是在出现了一些并发症之后才被发现。房颤是一种心脏的电信号出现了问题,导致心跳不规律。当药物不能解决这个问题时,就需要导管消融手术。手术可以帮助心脏恢复正常的电信号,从而改善心跳不规律的状况。本次新技术获批基于临床试验,研究结果发表于《循环》杂志上[2]。

在美国的30个不同的医院里,有291名患者参加了这个试验。所有患者在手术中顺利,手术做完后,患者的病情得到了改善。通过这个设备,在98%患者手术中,医生都能准确地找到出问题的静脉。手术中,每条静脉被处理了73-96次,有85%患者达到了手术的最佳效果。手术中出现的不良事件很少,只有2.9%。且有25%手术是在没有使用X光透视的情况下完成的。

总的来说,这个试验显示了这种手术方法的有效性和安全性,而且通过使用先进的技术,手术可以更精确,对患者的影响更小。

VARIPULS平台包括三个主要部分:

VARIPULS导管 :医生会通过它向心脏发送特殊的电信号,这些电信号可以帮助纠正心脏的不规则跳动。

TRUPULS发生器 :用来产生那些特殊的电信号的设备,这些信号通过VARIPULSE导管传递到心脏。

CARTO 3标测系统和VARIPULSE软件 :这是一个高级的导航系统,帮助医生准确地找到心脏中需要治疗的区域,并且VARIPULSE软件可以控制整个治疗过程。

这个新技术已经在美国、欧洲、日本和加拿大得到了官方的批准,已经成功地帮助了全球超过1000名患者。

参考文献:

1.Johnson & Johnson MedTech Receives FDA Approval for the VARIPULSE™ Pulsed Field Ablation Platform for the Treatment of Atrial Fibrillation.

2.Reddy VY, Calkins H, Mansour M, Wazni O, Di Biase L, Bahu M, Newton D, Liu CF, Sauer WH, Goyal S, Iyer V, Nair D, Athill C, Hussein A, Whalen P, Melby D, Natale A; AdmIRE Trial Investigators. Pulsed Field Ablation to Treat Paroxysmal Atrial Fibrillation: Safety and Effectiveness in the AdmIRE Pivotal Trial. Circulation. 2024 Oct 8;150(15):1174-1186. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.124.070333. Epub 2024 Sep 11. PMID: 39258362; PMCID: PMC11458102.

近期再生元制药公司和赛诺菲宣布[1],欧盟委员会(EC)已批准度普利尤单抗用于治疗1岁及以上儿童的嗜酸性粒细胞性食管炎。

本次获批属于扩大适应证,新增1-11岁、体重≥15公斤儿童可用,以治疗常规药物治疗不好或者不适合常规药物治疗的儿童。

嗜酸性粒细胞性食管炎是什么疾病?

嗜酸性粒细胞性食管炎是一种与炎症相关的慢疾病,会导致患者的食管受损。目前这个病诊断比较困难,很容易误诊,因为这个病的症状和其他消化道疾病类似。

在对宝宝的影响上,这个病会严重影响儿童的进食能力,还可能导致孩子呕吐、腹痛、吞咽困难、食欲下降。因此得病后需要及时就医,降低并发症,防止疾病进一步恶化。

这个新药有什么效果?安全性如何?

新药获批基于EoE KIDS的Ⅲ期试验[2]。这是一项随机双盲对照试验,主要评估新药在1-11岁食管炎儿童患者中的疗效和安全性。试验分为AB两个部分:

在试验的A部分,共有102名1-11岁的儿童患有嗜酸性粒细胞性食管炎,这些儿童使用质子泵抑制剂治疗没有效果。患者被随机分组,分别采用高剂量(HE)或者低剂量(LE)的皮下度普利尤单抗方案,还有一些儿童被分入安慰剂组,整个过程持续16周。 文献截图在B部分,那些完成了A试验且符合条件的患者,继续使用原来的度普利尤单抗方案,或者原来是安慰剂组的患者转用高剂量或者低剂量的度普利尤单抗,这个过程再持续36周。

这次试验主要关注的重点是在第16周的时候患者的组织学缓解情况(判断标准是每个高倍视野中的嗜酸性粒细胞不超过6个)。

有效性

在A部分,高剂量组的37名患者里,有25名(占68%)出现了组织学缓解情况;低剂量组31名患者中,18名(58%)有组织学缓解;而对照组34名患者中,只有1名(3%)实现组织学缓解。

 文献截图

高剂量方案和对照相比,缓解率差异达到65个百分点;低剂量方案和对照组相比,缓解率差异是55个百分点。

和对照组相比,高剂量的度普利尤单抗方案在组织学、内镜和转录组测量这些方面有显著的改善。所有使用度普利尤单抗治疗的患者,从开始到第52周在组织学、内镜和转录组测量方面的改善情况,和A部分使用度普利尤单抗治疗的患者从开始到第16周的改善情况大致相同。

安全性

安全性方面,度普利尤单抗组和对照组的不良事件发生率相似。大多数事件的严重程度为轻度或中度(详见下图)。 文献截图在A部分 接受度普利尤单抗治疗的患者(不管是高剂量还是低剂量)中出现恶心、注射部位疼痛和头痛这些情况的比例,比对照组至少高10%。有3名接受度普利尤单抗治疗的患者出现了严重不良事件,在B部分总共6名患者出现了严重不良事件。

除了治疗食管炎,还有哪些应用?

国内主要用于哮喘、结节性瘙痒和特应性皮炎等治疗[3]。FDA批准适应证包括以下[4]:

特应性皮炎

度普利尤单抗适用于治疗6个月及以上的中重度特应性皮炎(AD)成人和儿童患者,这些患者的疾病用外用处方疗法不能充分控制,或者不适合使用这些疗法时。度普利尤单抗可与外用皮质类固醇一起使用,也可单独使用。

哮喘

度普利尤单抗适用于作为6岁及以上中重度哮喘且具有嗜酸性粒细胞表型或口服皮质类固醇依赖型哮喘的成人和儿童患者的附加维持治疗。

使用限制:度普利尤单抗不适用于缓解急性支气管痉挛或哮喘持续状态。

慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉

度普利尤单抗适用于作为12岁及以上未得到充分控制的慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉(CRSwNP)成人和儿童患者的附加维持治疗。

嗜酸性食管炎

度普利尤单抗适用于治疗1岁及以上、体重至少15kg的嗜酸性食管炎(EoE)成人和儿童患者。

结节性痒疹

度普利尤单抗适用于治疗结节性痒疹(PN)成人患者。

慢性阻塞性肺疾病

度普利尤单抗适用于作为未得到充分控制且具有嗜酸性粒细胞表型的慢性阻塞性肺疾病(COPD)成人患者的附加维持治疗。参考文献:

1.Dupixent® (dupilumab) Approved in the European Union as the First and Only Medicine for Young Children with Eosinophilic Esophagitis

2.Chehade M, Dellon ES, Spergel JM, Collins MH, Rothenberg ME, Pesek RD, Hirano I, Liu R, Laws E, Mortensen E, Martincova R, Shabbir A, McCann E, Kamal MA, Kosloski MP, Hamilton JD, Samuely C, Lim WK, Wipperman MF, Farrell A, Patel N, Yancopoulos GD, Glotfelty L, Maloney J. Dupilumab for Eosinophilic Esophagitis in Patients 1 to 11 Years of Age. N Engl J Med. 2024 Jun 27;390(24):2239-2251. doi: 10.1056/NEJMoa2312282. PMID: 38924731.

3.国家药品监督管理局药品审评中心

4.DUPIXENT- dupilumab injection, solution.Updated September 27, 2024

#急性淋巴细胞白血病#白血病
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当地时间11月8日,FDA批准了新一代CAR-T疗法(obecabtagene autoleucel),用于治疗复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病。主要效果是看输注后3个月内达到的“完全缓解率”和持续时间,这里的“完全缓解”是临床试验的一个指标,指患者体内可检测到的疾病相关的症状、体征及实验室检查异常等均完全消失或恢复正常,但并不意味着疾病已经被彻底治愈。

研究结果表明,在65例患者中,27例患者在3个月内达到“完全缓解”,占比42%。3个月内达到的“完全缓解”持续时间为14.1个月[1-2]。最常见的非实验室不良反应(发生率≥20%)包括细胞因子释放综合征、肌肉骨骼疼痛、病毒感染、发热、恶心、细菌感染性疾病、腹泻、发热性中性粒细胞减少症、免疫效应细胞相关神经毒性综合征、低血压、疼痛、疲劳、头痛、脑病和出血。FDA也提及,新药说明书中有“细胞因子释放综合征、免疫效应细胞相关神经毒性综合征和T细胞恶性肿瘤”的黑框警告。

白血病生存率有多低?

白血病是一种血液恶性肿瘤,可分为急性和慢性两种,如果不治疗,急性白血病的病程比慢性白血病更快[3]。慢性髓性白血病全球的年发病率为(1-2)/10万,占成人白血病总数的15%-20%,各个年龄段都可能会发生,且年龄越大发病率增加,自然病程为3-5年,对于绝大多数患者来说,CML已经成为一种慢性可控制的肿瘤[4]

急性白血病又分为急性淋巴细胞白血病(ALL)和急性髓系白血病(AML)。急性淋巴细胞白血病是成人最常见的急性白血病之一,占成人急性白血病的20%-30%,目前国,完全缓解率可达70%-90%,但3-5年无病生存率达 30%-60% [5]。从1996年-2002年,美国与AML相关的总体生存率为21.7% 。≤55岁的5年生存率为23%,而>55岁的相应生存率为11%[6]

白血病相关检查有哪些?

1.维生素B12和叶酸 :这两种物质与维生素C共同帮助身体制造新蛋白质,对正常红细胞和白细胞形成至关重要,其水平会被监测,必要时患者可能需补充维生素。 

2.血液凝固测试 :检测凝血过程,白血病患者常出现凝血功能受损(凝血障碍),可能导致出血和瘀伤。 

3.血尿素氮(BUN) :BUN是肾脏过滤出的血液废物,高水平可能提示肾脏功能不佳。

4.全血细胞计数(CBC)和分类计数 :CBC检测红细胞、白细胞和血小板水平,ALL常导致健康血细胞计数低。 

5.肌酐 :肌酐是肌肉产生的废物,其在血液中的水平可反映肾脏功能,水平升高意味着肾脏功能下降。

6.电解质 :帮助营养物质进入细胞和废物排出细胞,对神经、肌肉、心脏和大脑正常运作至关重要,磷酸盐是其中重要的一种,血液中磷酸盐水平过高可能提示肾脏问题。 

7.乳酸脱氢酶(LDH) :LDH是一种在大多数细胞中发现的蛋白质,死亡或快速生长的细胞会释放LDH,高水平可能提示。 

8.肝功能测试(LFTs) :通过测量肝脏制造或处理的化学物质来评估肝脏健康,异常水平提示肝脏功能不佳。 

9.尿酸 :ALL患者因白细胞快速更新、化疗或放疗等原因可能出现高尿酸血症,过高水平会损害肾脏。 

10.人类白细胞抗原(HLA)分型 :HLA是细胞表面的蛋白质,在免疫反应中起重要作用,每个人的HLA类型独特。该测试在异基因造血干细胞移植前进行,通过比较患者与供体白细胞的蛋白质,寻找合适的移植供体匹配,以避免移植排斥反应。 

11.骨髓穿刺和活检 :白血病起源于骨髓,诊断ALL需抽取骨髓样本进行检测。骨髓穿刺抽取骨髓液,活检获取骨髓组织块,通常从髋骨后部(骨盆)取样。操作时患者可能感到疼痛,取样后髋部可能疼痛数日,皮肤可能出现瘀伤。

参考来源

1.FDA approves obecabtagene autoleucel for adults with relapsed or refractory B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia.

2.Autolus Therapeutics Announces FDA Approval of AUCATZYL® (obecabtagene autoleucel – obe-cel) for adults with relapsed/refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia (r/r B-ALL).

3.Preisler HD. The leukemias. Dis Mon. 1994 Oct;40(10):525-79. PMID: 7924833.

4..慢性髓性白血病诊疗指南(2022年版)

5.中国成人急性淋巴细胞白血病诊断与治疗指南(2024年版).

6.Deschler B, Lübbert M. Acute myeloid leukemia: epidemiology and etiology. Cancer. 2006 Nov 1;107(9):2099-107. doi: 10.1002/cncr.22233. PMID: 17019734.7.Acute Lymphoblastic Leukemia of NCCN(2023).

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