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赣州市肝病医院、赣州市肺病医院非梗阻性慢性肾盂肾炎专家

简介:

赣州市第五人民医院(赣州市肝病医院、赣州市肺病医院)建于1955年,是以肝病、肺病、职业病、感染病为诊疗特色的三级甲等医院。近年来,我院坚持党建引领,围绕学科建设、人才队伍、美丽医院、信息化、现代医院管理等高质量发展,荣获“全国优质服务示范医院”“全国百姓放心示范医院”“江西省抗击新冠肺炎疫情先进集体”“江西省第十五届文明单位”“江西省先进基层党组织”“党建工作红旗单位”等荣誉称号。医院分为南院和北院,占地面积148亩,开放床位600张,设有9间层流手术室、9张ICU病床。现有在岗职工总数600余人,其中博士、硕士20余名,硕士生导师2名,江西省百千万人才1名,中高级职称189人。医院有省市共建学科2个(结核科、呼吸介入),市级医学领先学科2个(肝病科、结核科);赣州市肝病研究所和赣州市呼吸病防治研究所,是赣州市感染病、结核病、呼吸内科诊疗质量控制中心挂靠单位,是赣州市医学会感染病学、肝病、结核病、呼吸内镜专业委员会、感染病专业护理学委员会主任委员单位,是赣州市肝病区域医疗中心、肺病区域医疗中心、艾滋病区域医疗中心,是北京佑安医院、北京地坛医院、中山大学第三附属医院、上海市肺科医院、福建医科大学孟超肝胆医院、中山大学肿瘤防治中心肿瘤介入联盟单位。主要临床科室有肝病科(一病区:重症肝病;二病区:疑难肝病,脂肪肝;三病区:肝病肿瘤介入;四病区:消化内科)、呼吸与危重症医学科(一病区:老年肺病、亚重症肺康复;二病区:呼吸介入、职业性肺病)、结核科(一病区:重症耐药结核科;二病区:菌阳肺外结核科)、感染科、胸外科、普外-肝胆外科、创伤外科(骨科、神经外科)、ICU、急诊科、精神科、介入科、妇产科、儿科、中医科、五官科、口腔科等。拳头技术:肝科:人工肝支持治疗,食管静脉曲张内镜下套扎术,食管静脉曲张硬化剂注射术,胃底静脉曲张组织胶粘合剂注射术,改良法结肠镜内痔治疗术,ERCP,ESD,肝动脉栓塞化疗、肝动脉持续灌注化疗、肝癌微波/射频消融、肝癌无水酒精注射等微创介入,脾动脉部分栓塞术(PSE),经皮胆道穿刺置管引流术(PTCD),经皮肝穿胃冠状静脉栓塞术(PTVE),经颈静脉途径肝内门体分流术(TIPS),肝穿刺病理活检,无痛电子胃肠镜检查等。肺科:慢性肺病肺康复及全程管理,肺部疾病呼吸介入技术,支气管镜下支架植入术\电凝切技术\冻切术等呼吸内镜技术,CT引导下经皮肺活检术、穿刺灌药术,B超引导下经皮肺活检术、内科胸腔镜等。肺癌的化疗、放疗、靶向治疗、免疫治疗、消融治疗、估息治疗。结核科:各型重症肺结核、结核性脑膜炎、耐药肺结核、儿童肺结核,支气管结核及复杂性气管结核及所致气道狭窄各介入治疗,结核性腹膜炎等肺外结核,结核所致各类并发症。胸外科:肺癌/肺结节、慢阻肺、脓胸、气胸、大咯血等胸壁、胸膜、肺疑难疾病外科微创、精准诊治。以单孔胸腔镜为特色的胸部疾病的微创诊治,擅长开展单孔胸腔镜下肺段切除术、肺叶切除术、支气管(肺血管)袖式肺叶切除术、全肺切除术、胸膜纤维板剥脱术、慢阻肺肺减容术等。肝胆外科:腹腔镜肝切除;腹腔镜脾切除+断流手术;小儿外科特色治疗。腹腔镜下肝、胆、胰、脾、胃、结、直肠、及疝等微创外科手术;门静脉高压症、肝硬化脾亢、肝癌、胆管癌、胰腺癌、胆道结石、阑尾炎、消化道穿孔、消化道出血、肠梗阻,腹股沟疝、甲状腺,乳腺疾病等疾病的规范化治疗。重症ICU:重症肺炎、病毒性肺炎合并ARDS,重症破伤风,复杂性腹腔感染,各型休克,多器官功能不全,开展了CRRT治疗急性肾损伤,血浆置换治疗肝衰,双腔气管插管联合介入支气管动脉栓塞术治疗大咯血等技术。感染性疾病科:艾滋病抗病毒治疗及暴露后预防、艾滋病合并机会性感染(肿瘤)的诊治、发热原因待查、各种急性传染病及新发传染病等。骨科:骨关节结核,脊柱结核,重大交通事故创伤急救,颅脑损伤,骨折脱位,股骨头坏死,脊椎病,颈肩腰腿痛等。其他:妇产儿科:妇产儿科(母婴阻断)技术;中医科:中频理疗、红外线理疗等中医康复技术;五官科:急慢性鼻窦炎,过敏性鼻炎,中耳炎,急慢性扁桃体炎,结膜炎,白内障,角膜异物,耳鸣,耳聋,声嘶,视物模糊等;精神科:是我院具有特色的专科之一,以精神疾病诊疗为主体,擅长精神分裂症、双相情感障碍的治疗;对合并躯体性精神病患者的诊疗也是我院的强项,如急慢性肝炎、消化道出血等。介入科:血管阻塞性疾病:支架置入术、血栓消融术、血栓溶解术、球囊扩张成形术;脑血管病:动脉内栓塞术;管腔阻塞:球囊扩张术、引流术;介入性肝内门体分流术、椎体成形术、CT引导下肺空洞性病变引流、注药术等。2020年初,我院作为赣州市抗击新冠肺炎疫情的定点医院,历经38天争分夺秒的艰苦奋战,实现了收治51例确诊患者100%治愈,院内“零感染”、“零复阳”、“零差错”的优异成绩。医院被市委、市政府授予及时性奖励一等奖。病程超过半年或2年的肾盂肾炎,且不伴有输尿管梗阻,细菌感染,肾,去除诱因,一般治疗,针对病因和发病机制的治疗,肾炎,尿路感染,避免油腻,辛辣刺激食物,尿常规,血常规,。

吴海武 主任医师

待补充

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吴奇明 主治医师

肺炎、尘肺、慢性阻塞性肺病、肺癌、呼吸重症疾病、临床营养干预、气管镜下各种介入操作治疗等。

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擅长:肺炎、尘肺、慢性阻塞性肺病、肺癌、呼吸重症疾病、临床营养干预、气管镜下各种介入操作治疗等。
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谢志明 主治医师

擅长呼吸内科常见病、多发病的诊治,并有丰富的临床经验

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擅长:擅长呼吸内科常见病、多发病的诊治,并有丰富的临床经验
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陈祥平 主治医师

儿童保健、反复感冒、慢性咳嗽、哮喘、腹泻

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擅长:儿童保健、反复感冒、慢性咳嗽、哮喘、腹泻
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张宝元 主治医师

擅长内科常见疾病如高血压,糖尿病,上呼吸道感染,肺部感染,支气管炎,哮喘,慢性胃炎,炎症性肠病,病毒性肝炎,脂肪肝,酒精肝,肝硬化,肝功能衰竭等的诊治

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擅长:擅长内科常见疾病如高血压,糖尿病,上呼吸道感染,肺部感染,支气管炎,哮喘,慢性胃炎,炎症性肠病,病毒性肝炎,脂肪肝,酒精肝,肝硬化,肝功能衰竭等的诊治
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廖燕 主治医师

擅长慢性乙型病毒性肝炎、肝硬化、肝衰竭、酒精性肝病以及各种不明原因肝功能异常、重症肝病、消化道出血。

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擅长:擅长慢性乙型病毒性肝炎、肝硬化、肝衰竭、酒精性肝病以及各种不明原因肝功能异常、重症肝病、消化道出血。
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金源 主治医师

擅长高血压、冠心病、急性心肌梗死、心衰、心律失常等心血管疾病及动脉粥样硬化、血管狭窄、血栓等疾病的诊治,掌握心血管疾病、肺血管(特别是咯血)及外周血管疾病的微创介入治疗,曾在上海市肺科医院进修,每年完成各类介入手术量200台。

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擅长: 擅长高血压、冠心病、急性心肌梗死、心衰、心律失常等心血管疾病及动脉粥样硬化、血管狭窄、血栓等疾病的诊治,掌握心血管疾病、肺血管(特别是咯血)及外周血管疾病的微创介入治疗,曾在上海市肺科医院进修,每年完成各类介入手术量200台。
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林君 主治医师

急慢性胃肠炎,消化系溃疡,反流性胃炎,擅长肝炎,肝硬化,肝衰竭,消化道出血的诊治及胃肠镜诊疗(EMR,ESD,ESVD,ERCP等)

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擅长:急慢性胃肠炎,消化系溃疡,反流性胃炎,擅长肝炎,肝硬化,肝衰竭,消化道出血的诊治及胃肠镜诊疗(EMR,ESD,ESVD,ERCP等)
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黄辉 主治医师

熟练掌握消化内科常见病多发病的诊治,如胃炎、食管炎、胃食管返流病、消化性溃疡、幽门螺旋杆菌感染、胰腺炎、胃肠炎、胃肠功能紊乱、急慢性腹泻、肠炎、肝炎、肝硬化、消化道出血等。

好评 99%
接诊量 1.6万
平均等待 -
擅长:熟练掌握消化内科常见病多发病的诊治,如胃炎、食管炎、胃食管返流病、消化性溃疡、幽门螺旋杆菌感染、胰腺炎、胃肠炎、胃肠功能紊乱、急慢性腹泻、肠炎、肝炎、肝硬化、消化道出血等。
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黄佳敏 住院医师

颈椎病,腰椎间盘突出症,慢性肌肉劳损,运动损伤。

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擅长:颈椎病,腰椎间盘突出症,慢性肌肉劳损,运动损伤。
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患友问诊

患者有肾虚、痛风性肾病和脂肪肝等多种健康问题,正在接受治疗并调整生活方式以改善病情。
21
2024-11-07 07:49:15
我最近发现自己血尿酸高,数值是587,想了解如何控制和治疗。患者男性18岁
67
2024-11-07 07:49:15
我妈妈患有慢性肾炎5期,最近出现胸口痛、食道灼热、口苦、想吐和胸闷憋气的症状,吃了速效救心丸和胃药,但症状没有缓解。请问这是什么原因?
44
2024-11-07 07:49:15
我是172cm,170斤的男性,尿酸值一直在600多,已经两三年了,海鲜和啤酒都很久没吃喝了,但尿酸值还是降不下来,想了解如何控制饮食和选择药物。
33
2024-11-07 07:49:15
患者想了解慢性肾病的挂号问题,是否可以挂CKD-MBD科室的号?
40
2024-11-07 07:49:15
患者因高尿酸血症和高血脂就诊,目前正在服用非布司他,医生建议添加阿托伐他汀以降低血脂,并强调了低脂饮食和多喝水的重要性。然而,患者担心药物对肾功能和性功能的影响。
56
2024-11-07 07:49:15
我有肾结石病史,最近体检发现尿酸值很高,想了解原因和治疗方法。
10
2024-11-07 07:49:15
5岁半儿童出现腿上和鼻尖的皮疹,伴有肚子痛和左脚疼痛,疑似过敏性紫癜。患者女性30岁
29
2024-11-07 07:49:15
服用非布司他后每月查肝肾功能基本正常,但总有尿潜血,已经在两个不同医院复查,想了解原因和处理方法。
61
2024-11-07 07:49:15
新生儿双侧眼睑肿,有时发紫发青,有时发浅红,疑虑原因及是否需检查。患者男性8个月6天
53
2024-11-07 07:49:15

科普文章

#慢性阻塞性肺疾病#慢性粘脓性支气管炎#与反流有关的非阻塞性慢性肾盂肾炎#慢性阻塞性肺疾病
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慢性阻塞性肺疾病急性加重(AECOPD),是急诊、呼吸科的常见疾病。

可 AECOPD 患者如何吸氧?选低流量还是高流量,鼻导管还是面罩?

这些细节问题你都清楚了吗?

 

 

 

 

 

吸氧选低流量 or 高流量?

 

 

 

 

 

关于吸氧,可能很多医生,在本科理论学习和临床实习的时候,都有一个根深蒂固的概念:

I 型呼吸衰竭

PaO2<60 mmHg(一个指标),换气功能障碍所致。

I 型呼吸衰竭是单纯缺氧,可以「放心大胆」地高流量吸氧,尽快让末梢血氧饱和度(SpO2),也就是监护仪的血氧值升上来。

II 型呼吸衰竭

PaO2<60 mmHg 伴 PaCO2>50 mmHg(两个指标),通气功能障碍所致。

II 型呼吸衰竭伴二氧化碳潴留,吸氧要小心谨慎,尽量低流量,不然就会适得其反。

这也在内科学教材中等到了充分的体现,描述如下:

呼吸衰竭

图片

图 1 呼吸衰竭如何吸氧(内科学第八版,p 145)

低流量吸氧

图片

图 2 低氧血症如何吸氧(内科学第八版,p 26)

这是医学考试的常见内容,在很多医生心中,这成了金科玉律。

临床上,一看到患者是 COPD,是 II 型呼吸衰竭,赶快就让护士医嘱吸氧 1~2 L/min(只有鼻导管的前提下),就怕犯了学习时候经常强调的错误。

可遇到患者 SpO2 只有 70 多甚至更低的情况时,也该遵守这个吸氧原则吗?

图 2 内科学教材表示:吸入氧浓度(%)= 21+ 4 x 氧流量。

1 L/min 是 25%,2 L/min 是 29%,正好是 28~30%,就基本达标了,如果 3 L/min,就已经是 33% 了,超出了规定的 28~30% 。

因此,很多医生都不敢加大氧气流量。也许理论是正确的,可我们面对的是病人,病人需要的是什么?是 2 L/min 的氧气治疗吗?

 

 

 

 

 

 

AECOPD 患者如何吸氧?

 

 

 

AECOPD 指南表示:过度的辅助供氧会增加高碳酸血症的风险,氧疗的目标是末梢血氧饱和度达到 88~92%,或者说,血气分析的氧分压达到 60~70 mmHg 为好。

高流量或低流量吸氧只是流量高低变化,可以高流量低浓度吸氧,也可低流量高浓度吸氧。

明白了这一点,我们就应该对于吸氧,有更新的认识。

举个例子:

氧分压 34 mmHg,二氧化碳分压 75 mmHg,患者神志还算清楚。

 

 

 

鼻导管 2 L/min 吸了半小时,没有什么改善,末梢仍然只有 74%,怎么办?

 

 

达不到 88%,我们必须提上去。

1. 考虑使用文丘里面罩

这种针对呼吸衰竭的理想设备,可以提供精确吸入气中的氧浓度分数(FiO2),并且可以提供高流量的氧气。

值得注意的是,高流量是你去调节的墙壁氧流量(1~20 L/min),说的是流量,和 FiO2 并不是一回事,临床上很多医生都把这两者混为一谈或认为直接正向相关。

2. 考虑无创呼吸机

如果效果不好,患者神志清楚,但可以自己排痰,pH 至少 7.25 以上,那么考虑上无创呼吸机改善病情。

3. 建议患者插管上呼吸机?不用!

可基层医院,没有文丘里、无创,吸氧只有鼻导管、普通面罩、必须接气管插管才能用的普通呼吸机,该怎么办呢?直接建议患者插管上呼吸机?

患者神志清楚,可以自己排痰,想插管,必须镇定,甚至肌松,可以想象,后面的呼吸机相关性肺炎,脱机困难等情况,肯定是一场长征。

直接建议插管?不用。

用鼻导管最大的流速可以达到 6 L/min,因为鼻导管是低流量吸氧装置,其 FiO2 并不是前面公式计算的 45%,而是只能达到 40% 左右。

同时,其他治疗如抗菌药物、激素可以多管齐下。放心大胆地吸氧吧,盯住监护仪,观察 SpO2,不要弄的太高了(92% 就很好)。

但是,如果二型呼吸衰竭的患者,出现了精神状态差、严重的呼酸中毒、心律失常等,要考虑机械通气。

当地时间11月4日,3款医疗器械获批FDA,包括乳腺肿瘤评估、终末期肾病的血液透析和急性肺栓塞血栓切除。

AI工具可视化乳腺肿瘤大小,有助医生决策

SimBioSys是一家癌症护理相关的医学公司,宣布其TumorSight Viz获FDA批准,用于帮助乳腺外科医生制定治疗计划并改善患者预后。其具体功能包括:

3D可视化展示:显示肿瘤形状、大小、形态和位置。

准确的体积测量:用于评估保乳手术或乳房切除术方案。

肿瘤解剖特征测量:对关键解剖特征的测量来规划保乳手术的最佳手术结果。

更新的TumorSight Viz可以在几分钟内使用AI处理图像,还能实现对MRI图像的访问,并具有临床决策支持(CDS)功能,可告知医生治疗方案,帮助医生对早期乳腺癌手术决策。

终末期肾病在家就能血液透析,Quanta获FDA批准

Quanta Dialysis Technologies的Quanta透析系统FDA批准,用于家庭血液透析。Quanta成为唯一一家为终末期肾病(ESRD)患者提供高透析液流速 (500mL/min)系统的公司。

美国超过70%的透析机构目前未获得提供家庭血液透析(HHD)认证,几乎一半获得认证的透析机构又没有患者,这可能因为缺乏FDA批准的技术。

Quanta是唯一能够提供500mL/min高透析液流速的便携式血液透析系统,也能够以300mL/min的透析液流速提供更长时间、更慢的治疗。且具有专有的透析液纯化柱,每次治疗后无需消毒或除垢。

减少急性肺栓塞出血风险,新切除术系统获批IDE申请

Akura Medical是一家专注做重塑静脉血栓栓塞(VTE)的公司,宣布FDA已批准其研究设备IDE申请,以启动QUADRA-PE研究,评估Katana血栓切除术系统在急性肺栓塞(PE)患者中的作用。

这项研究由哥伦比亚大学医学中心的介入心脏病专家、重症监护和介入心脏病专家一起参与。关于静脉血栓栓塞,当前治疗的局限性包括:

1.溶栓药物:有出血风险、可能导致失血、难以到达目标位置。

2.机械取栓装置:有出血风险、需要在重症监护室监测、操作复杂、在症状缓解前治疗时间长、难以到达目标位置、不能应对高风险紧急情况。

Katana血栓切除术系统由4部分组成:

1.鞘管:促进在复杂血管结构中更顺畅地导航,能在不更换导管情况下进行造影剂注射。

2.高速盐水射流:能有效地破碎血栓,并防止导管堵塞,提高手术效率。

3.传感器:实时传递肺动脉压数据,以便了解手术进程。

4.控制台:显示血栓捕获情况和失血量,为医生提供信息。 

有了这样一款系统,一方面,有助于高效清除血栓,另一方面,医生只需单次操作,低剖面导管不穿过血栓,且能收集并分解较大的血栓。

参考来源:

1.https://simbiosys.com/tumorsight-plan/ 2.SimBioSys Achieves Second FDA Clearance for TumorSight™ Viz and Introduces TumorSight™ Clinical Decision Support for Breast Cancer Surgery 3.QUANTA™ DIALYSIS SYSTEM RECEIVES FDA CLEARANCE FOR HOME HEMODIALYSIS 4.AKURA MEDICAL SECURES FDA APPROVAL FOR US PIVOTAL TRIAL IN PULMONARY EMBOLISM

当地时间11月5日是美国大选投票日,特朗普还是哈里斯?悬念即将揭晓。无论是谁当选,咱都应注意健康,可别因此提高了患病风险。

大选还能影响健康?还真有!

研究数据显示,016年美国大选后,急性心血管(CVD)事件的发生率高出1.62倍,2020年总统选举后CVD住院率高出1.17倍[1-2]

趁着大选前来读读这些正儿八经的研究。

2016大选期间,男性心血管发生率增1.3倍,女性2.21倍

第一个研究是关于2016年美国大选(特朗普vs希拉里),研究结果发表在《美国科学院院报》(PNAS)上。研究中约63.9%参与人年龄在18-54岁,一半以上是女性(53.2%)。

图1 研究人群

研究结果表明,与2016年选举日前一周同一天的心血管疾病发生率(58例住院)相比,选举后两天的心血管疾病发生率是其1.62倍(P=0.004,94例住院)。

 

图2 选举前后急性心血管疾病情况

与选举前一周同一天相比,选举后两天男性和女性的心血管疾病发生率分别是之前的1.33倍和2.21倍。研究将2016年选举后两天的发生率与之前两周中每周同一天的发生率进行比较时,也观察到了类似的结果。

 图3 急性心梗和中风住院情况

在二次分析中,研究还分别评估了因急性心肌梗死(AMI)和中风的住院情况。与选举前一周的同一天相比,选举后两天的急性心肌梗死发生率高1.67倍。与选举前一周的同一天相比,选举后两天的中风发生率高1.59倍。

男人、老人更容易受到2020年大选影响?

第二个研究处于2020年拜登和特朗普的竞选时期,研究共纳入639万18岁以上的成员,62.1%参与者年龄在18-54岁,29.6%参与者55-74岁,8.3%年龄大于75岁;类似于2016年数据,53.5%为女性。研究结果发表于《美国医学会杂志》(JAMA)网络公开版。

图4 2020年研究人群基本情况

选举后5天心血管疾病(CVD)住院率(666次住院)比选举前两周同期的5天住院率(569次住院)高1.1倍。进一步细看其中不同的人群,可以发现75岁及以上老人、男性在2020年选举后5天与选举前两周同期5天相比,CVD住院率更高。

 图5 2020选举期间心血管事件发生率

选举日期前后一个月急性心肌梗死(AMI)、中风和心力衰竭(HF)住院的日发生率及平均值如下图所示。选举后5天AMI住院率(179次住院)比选举前两周同期5天(126次住院)高1.42倍,而中风和HF没有明显增加。 

图6 2020选举期间心肌梗死、中风和心力衰竭

对每个人来说,愤怒、焦虑、抑郁等都与数小时甚至数天的急性心血管疾病事件的风险突然增加有关。如在一个1194名成年人的队列中,情绪不安与24小时内心肌梗死风险增加2.7倍有关。多项研究记录表明,当我们处于压力之中,比如遇到自然灾害、事故和体育赛事等,也会增加急性心血管疾病事件发生,比如世界杯比赛失利而产生的情绪不安导致急性心肌梗死住院风险增加25%。但美国大选这场风暴可不仅仅冲击着咱的小心脏,它还在睡眠上兴风作浪!

真的有人因大选睡不好?

一篇发表于Sleep Health的文章研究了美国大选对睡眠、饮酒等影响。入组的美国人平均年龄41.31岁,非美国参与者33.58岁,女性占比较高,分别有81.71%和77.36%。

结果表明,选举当晚,美国参与者和非美国参与者都出现类似的睡眠减少(图7-a),对于美国参与者而言,卧床时间减少(图7-b)、睡眠后觉醒时间增加(图7-d)、睡眠效率更差(图7-c)。

图7 美国大选与睡眠

此外,在评估期间观察到参与者三天的饮酒量显著增加,这三天分别对应万圣节(10月31日)、选举日(11月3日)以及大多数媒体宣布总统竞选结果的时间(11月7日)。美国参与者在万圣节和选举日的饮酒量增加幅度显著大于非美国参与者的变化。 

图8 美国大选与饮酒

 

参考来源:

1.Mefford MT, Mittleman MA, Li BH, Qian LX, Reynolds K, Zhou H, Harrison TN, Geller AC, Sidney S, Sloan RP, Mostofsky E, Williams DR. Sociopolitical stress and acute cardiovascular disease hospitalizations around the 2016 presidential election. Proc Natl Acad Sci U S A. 2020 Oct 27;117(43):27054-27058. doi: 10.1073/pnas.2012096117. Epub 2020 Oct 12. PMID: 33046627; PMCID: PMC7604431.

2.Mefford MT, Rana JS, Reynolds K, Ranasinghe O, Mittleman MA, Liu JY, Qian L, Zhou H, Harrison TN, Geller AC, Sloan RP, Mostofsky E, Williams DR, Sidney S. Association of the 2020 US Presidential Election With Hospitalizations for Acute Cardiovascular Conditions. JAMA Netw Open. 2022 Apr 1;5(4):e228031. doi: 10.1001/jamanetworkopen.2022.8031. PMID: 35442454; PMCID: PMC9021908.

3.Cunningham TJ, Fields EC, Denis D, Bottary R, Stickgold R, Kensinger EA. How the 2020 US Presidential election impacted sleep and its relationship to public mood and alcohol consumption. Sleep Health. 2022 Dec;8(6):571-579. doi: 10.1016/j.sleh.2022.08.009. Epub 2022 Oct 22. PMID: 36280586; PMCID: PMC9772219.

美国食品和药物管理局(FDA)已授予Capsida CAP-002孤儿药认定。CAP-002是该公司领先的研究性基因疗法,用于治疗由突触融合蛋白结合蛋白1 (STXBP1)突变引起的发育型和癫痫型脑病(DEE)。

CAP-002是一种新型首创基因疗法,目前处于IND申请阶段。由突触融合蛋白1(STXBP1)基因突变引起的遗传性癫痫是一种难治性的发育性癫痫性脑病,全球每26000名儿童中就有一名受到影响。

这种脑病与严重的发育迟缓和智力障碍、难治性癫痫发作和癫痫意外猝死(SUDEP)有关。STXBP1遗传性癫痫是由编码神经递质和神经肽释放的蛋白质的STXBP1基因突变引起的,神经递质和神经肽负责大脑和整个中枢神经系统神经元之间的通信。

STXBP1遗传性癫痫没有疾病修饰疗法。目前的治疗仅是支持性的,暂无获批的治疗方法。

Capsida是一家基因治疗公司,拥有中枢神经系统(CNS)管线,包括针对所有年龄段的罕见和更常见疾病的疾病修饰和潜在治愈性治疗。该公司管线多为基因补充疗法,适应证主要是帕金森病、癫痫型脑病等。

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