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河池市第一人民医院髌骨骨折术后专家

简介:

河池市第一人民医院始建于1929年4月,是一所集医疗、急救、教学、科研、预防、保健、康复等为一体的三级甲等综合医院。医院位于壮族歌仙刘三姐的故乡--广西河池市宜州区,是国家爱婴医院、国家药品不良反应监测哨点医院、国际紧急救援中心网络医院、广西高等医学院校临床教学基地A级教学医院。先后荣获全区卫生系统集体二等功、广西卫生系统科技工作先进单位、全区内部审计先进集体、广西五一劳动奖状等多项荣誉称号。学科齐全重点突出医院编制床位1050张,现有在职职工1500余人,其中,专业技术人员1340人,具有高级职称238人,中级职称432人。设有主要临床科室31个,医技科室10个,行政职能科室21个。骨科、心血管内科、妇科是市级临床重点专科。医院拥有河池市第一批危重孕产妇救治中心和危重新生儿救治中心,成立有静脉用药调配中心,是中国胸痛中心(标准版)认证的医疗机构,是河池市临床外科学人才小高地、河池市麻醉与围手术期医学人才小高地建设载体。技术成熟设备先进长期以来,医院充分发挥医疗技术力量优势,不断采用各种新技术成功诊断、治疗和抢救了许多危重、疑难病例。熟练开展了心脑血管疾病介入治疗、动脉瘤弹簧圈栓塞术、心脏破裂修补术、体外循环下心内直视手术、电视辅助胸腔镜手术、重型颅脑外伤手术、新生儿经外周中心静脉置管术(PICC)、经颈静脉肝内门腔静脉内支架分流术、椎间孔镜下治疗腰椎间盘突出微创手术、微创椎体成形术、食管胃底静脉曲张内镜治疗、口腔种植修复等各种高难度手术。医院拥有2台超高端磁共振、荷兰飞利浦数字减影血管造影X线系统(DSA)、美国GE原装进口的64排128层超高端宝石能谱螺旋CT、德国进口平板C形臂X光机、德国Joimax椎间孔镜系统等先进医疗仪器设备,在临床诊断和治疗上发挥着重要的作用。2022年10月29日,河池市第一人民医院举行放疗中心揭牌仪式,该中心引进全球首款CT一体化直线加速器,切实缓解河池市及周边县市肿瘤患者“看病难、看病贵”的问题,这标志着河池市第一人民医院进入全新的放疗时代。坚持公益彰显责任医院积极响应国家号召,开展援非医疗工作,先后派出7批7人次医疗队员,为非洲国家尼日尔、科摩罗提供医疗援助。深入推进脱贫攻坚工作,荣获“河池市脱贫攻坚定点帮扶工作先进单位”荣誉称号。2020年至2022年,在支援全国、自治区、市(县区)新冠肺炎疫情防控中,河池市第一人民医院先后派出30批医疗队,18个地区,343人次医务人员分别驰援香港特别行政区、新疆维吾尔自治区、百色市、北海市、南宁市、防城港、钦州市、崇左市、东兴市、桂林市及宜州、都安、巴马、环江等地,圆满完成疫情防控任务,充分体现了医院社会担当精神和公益性。多年来,全院医护人员始终发扬“忠诚、仁爱、求实、创新”的医院院训,坚持以病人为中心,以质量为生命,着力缓解群众“看病难、看病贵”的问题,全方位提高服务质量,提升服务水平,满足不同层次患者的就医需求,努力将医院打造成为桂西北百姓信得过的管理一流、技术一流、服务一流、环境一流的现代化三级甲等综合医院。。

莫琪钧 副主任医师

妇科各种炎症,子宫肿瘤,卵巢肿瘤,妇科内分泌紊乱,更年期综合征,异常子宫出血,计划生育,宫颈癌筛查,宫颈HPV感染等

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擅长:妇科各种炎症,子宫肿瘤,卵巢肿瘤,妇科内分泌紊乱,更年期综合征,异常子宫出血,计划生育,宫颈癌筛查,宫颈HPV感染等
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黄必勤 副主任医师

内分泌 代谢骨病 糖尿病泛血管并发症 糖心肾共治 罕见病 内分泌危象 急症

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擅长:内分泌 代谢骨病 糖尿病泛血管并发症 糖心肾共治 罕见病 内分泌危象 急症
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韦佩俭 副主任医师

儿童矮小症、性早熟、甲状腺疾病等生长发育相关疾病的诊治关键词:儿童保健、身高促进、生长发育、骨龄评价、儿童营养、喂养指导、儿童肥胖、儿童性早熟、儿童行为干预、儿童情绪管理等儿科常见健康问题。

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擅长:儿童矮小症、性早熟、甲状腺疾病等生长发育相关疾病的诊治关键词:儿童保健、身高促进、生长发育、骨龄评价、儿童营养、喂养指导、儿童肥胖、儿童性早熟、儿童行为干预、儿童情绪管理等儿科常见健康问题。
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黄惠珍 副主任医师

擅长于内科常见病的诊治,医院感染管理等。

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擅长:擅长于内科常见病的诊治,医院感染管理等。
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汪界丽 副主任医师

月经不调、生殖道炎症、妇科良恶性肿瘤及妇科疑难杂症的诊疗。

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擅长:月经不调、生殖道炎症、妇科良恶性肿瘤及妇科疑难杂症的诊疗。
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余彩英 副主任医师

糖尿病及其并发症、甲状腺疾病、肾上腺疾病、高血压病、痛风、骨质疏松、肥胖症等内分泌疾病

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擅长:糖尿病及其并发症、甲状腺疾病、肾上腺疾病、高血压病、痛风、骨质疏松、肥胖症等内分泌疾病
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韦庭汉 主治医师

妇科常见疾病,如霉菌性阴道炎、细菌性阴道病、滴虫性阴道炎、生殖道支原体感染、生殖道衣原体感染,宫颈炎、子宫炎、附件炎、异常子宫出血、月经不调、月经紊乱。 妇科良性肿瘤,如子宫肌瘤、卵巢囊肿、卵巢畸胎瘤、盆腔囊肿。 妇科生殖疾病,如不孕症、输卵管堵塞、输卵管积水、排卵障碍、黄体功能不足。 妇科恶性肿瘤,如宫颈癌、子宫内膜癌、卵巢癌、外阴癌、输卵管癌。

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接诊量 74
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擅长:妇科常见疾病,如霉菌性阴道炎、细菌性阴道病、滴虫性阴道炎、生殖道支原体感染、生殖道衣原体感染,宫颈炎、子宫炎、附件炎、异常子宫出血、月经不调、月经紊乱。 妇科良性肿瘤,如子宫肌瘤、卵巢囊肿、卵巢畸胎瘤、盆腔囊肿。 妇科生殖疾病,如不孕症、输卵管堵塞、输卵管积水、排卵障碍、黄体功能不足。 妇科恶性肿瘤,如宫颈癌、子宫内膜癌、卵巢癌、外阴癌、输卵管癌。
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兰丹 主治医师

内科各个常见病及多发病的诊疗常规。 包括营养、代谢性疾病和内分泌系统的疾病;常见的营养、代谢性疾病有糖尿病、肥胖症、高脂血症、高尿酸血症等;内分泌系统常见的疾病是甲状腺相关疾病(甲状腺功能亢进症、甲状腺功能减退症、甲状腺肿、桥本甲状腺炎、亚急性甲状腺炎、自身免疫性甲状腺炎、甲状腺结节等)、甲状旁腺相关疾病(原发性甲状旁腺功能亢进症、原发性甲状旁腺功能减退症等)肾上腺相关疾病(库欣综合征、原发性醛固酮增多症、嗜铬细胞瘤、肾上腺癌、原发性肾上腺皮质功能减退症等)、垂体相关疾病(垂体瘤、催乳素瘤、巨人症、肢端肥大症)等。

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擅长:内科各个常见病及多发病的诊疗常规。 包括营养、代谢性疾病和内分泌系统的疾病;常见的营养、代谢性疾病有糖尿病、肥胖症、高脂血症、高尿酸血症等;内分泌系统常见的疾病是甲状腺相关疾病(甲状腺功能亢进症、甲状腺功能减退症、甲状腺肿、桥本甲状腺炎、亚急性甲状腺炎、自身免疫性甲状腺炎、甲状腺结节等)、甲状旁腺相关疾病(原发性甲状旁腺功能亢进症、原发性甲状旁腺功能减退症等)肾上腺相关疾病(库欣综合征、原发性醛固酮增多症、嗜铬细胞瘤、肾上腺癌、原发性肾上腺皮质功能减退症等)、垂体相关疾病(垂体瘤、催乳素瘤、巨人症、肢端肥大症)等。
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吴媛媛 主治医师

脑卒中偏瘫,骨折术后,吞咽障碍,肩周炎,肌张力障碍,神经意识障碍等疾病诊疗。

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擅长:脑卒中偏瘫,骨折术后,吞咽障碍,肩周炎,肌张力障碍,神经意识障碍等疾病诊疗。
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陆爱华 主治医师

内科常见的消化性溃疡、急性消化道出血、肺炎、慢性阻塞性肺疾病、冠心病、高血压病、脑梗死等

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擅长:内科常见的消化性溃疡、急性消化道出血、肺炎、慢性阻塞性肺疾病、冠心病、高血压病、脑梗死等
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患友问诊

24岁患者,髌骨折术后一个月,无康复训练,咨询预防肌肉萎缩方法。
61
2024-11-17 12:43:49
我在一个月前进行了髌骨手术,膝盖里面有金属铁丝。请问我能否使用理疗仪?患者女性67岁
22
2024-11-17 12:43:49
80岁老人胯骨骨折,想了解护理建议。
32
2024-11-17 12:43:49
80岁老人,胯骨骨折,长期卧床,咨询护理用品使用。
13
2024-11-17 12:43:49
患者因膝关节肿胀、髌骨骨折后恢复问题咨询医生。医生详细询问病情后,初步判断为膝关节积液。患者女性58岁
37
2024-11-17 12:43:49
患者因膝关节疼痛就诊,有髌骨骨折和半月板受伤史。寻求医生关于膝关节疼痛和退变的解决方案。患者女性26岁
11
2024-11-17 12:43:49
75岁老人胯骨骨折术后两个月,腿部肌肉萎缩,咨询康复训练器械适用性。
63
2024-11-17 12:43:49
髌骨手术后刀疤如何去除,担心疤痕问题。患者男性39岁
34
2024-11-17 12:43:49
患者咨询骨化三醇胶丸的服用方法和适用人群,患者52岁,髌骨骨折术后两个月。
28
2024-11-17 12:43:49
患者咨询髌骨骨折及韧带损伤情况,想了解伤残鉴定及恢复时间。患者男性54岁
45
2024-11-17 12:43:49

科普文章

髌骨骨折没有手术,上支具两周后能住拐走路,是否自主能上卫生间。如果髌骨骨折对位不好,如果是关节面完整,建议可以保守治疗,也可以继续上支具或者打石膏。刚两个星期还是为时过早,主要是担心骨折移位。

#骨折术后恢复期#髌骨骨折术后
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小腿手术常规上半年左右会有点肿,有些时候如果没有感染的情况下,逐渐逐渐会缓解,这种情况是比较正常。因为肢体循环是靠运动来引起的,肢体的循环实际是靠肌肉的收缩来促进的。做完骨折的时候,因为前面是要固定,后面指定会限制活动,再加上旁边做了手术有切口,循环就会比较差。这个情况的肿还是比较常见的,但是如果是红再加疼,还是要排除感染的可能。如果没有感染,没有特殊的骨骼不愈合等情况,其实可以通过肢腿抬高,伤口愈合之后晚上用热水泡泡脚,最关键的还是要穿上弹力袜。以上办法,都可以缓解手术后红、疼的情况,过了半年以后会逐渐改善的。

#髌骨骨折术后#髌骨开放性骨折
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髌骨爪联合空心螺钉治疗髌骨骨折的疗效分析
目的:探讨髌骨爪联合空心螺钉治疗髌骨骨折的手术技巧及预后疗效。
方法:回顾性分析自2015年1月至2021年04月采用髌骨爪联合空心螺钉治疗,且获得完整随访的32例髌骨骨折病例资料。其中男17例,女15例,年龄18-55岁,平均年龄40.2岁。
结果:32例随访时间平均 12(7~23)个月。所有病例均未出现骨折再移位及切口并发症;术中及术后均无空心钉及髌骨爪断裂、移位发生;术后X线复查示骨折愈合良好,6~8周骨折线基本消失,平均7周。根据Lysholm膝关节评分对患侧膝关节功能进行评定:获优27例,良4例,可1例,优良率96.9%。
结论:髌骨爪联合空心螺钉治疗髌骨骨折,具有固定稳定,空心钉及髌骨爪不易移位或断裂、可以早期进行功能锻炼、加压力量大且有可控性的优势,疗效满意。
髌骨是人体内最大的籽骨。 髌骨作为膝关节的重要组成部分,在维持膝关节稳定、保护股骨髁部不受外界冲击损伤等方面起到重要作用. 然而,由于髌骨周围没有脂肪层和肌肉群的保护,髌骨较易发生损伤. 据统计,髌骨骨折占所有骨折的 1. 05%,髌骨骨折可造成膝关节关节面、伸膝装置的断裂不连续及膝关节僵硬。【1】 . 髌骨关节面不平整程度也与创伤性关节炎发病率密切相关,关节面越不平整,创伤性关节炎发病率就越高;【2】 . 因此,临床治疗髌骨骨折主要从于恢复关节面平整、重建伸膝装置的连续性等方面着手;【3】 .髌骨增加股四头肌的有效性并有助于股骨远端前方关节面的营养供给,保护股骨髁免受外伤,并将股四头肌的拉伸力传导至髌腱;【4,5】 髌骨骨折是一种常见损伤,占所有骨骼损伤的0.5%至1.5%;【6】.由于髌骨的重要功能,髌骨骨折往往需要精确和稳定的固定。保守治疗只针稳定骨折或轻度移位的骨折。固定髌骨骨折有多种方式,螺钉、张力带、髌骨爪等均是可行方法。 张力带一直是治疗髌骨的标准治疗方法,张力带原理是将骨折后的张力转化为压力来实现对骨折间的加压。但是,在膝关节反复伸展运动中,张力带产生的压力会使骨折间的应力互相抵消,从而在骨折间产生间隙;【7】.此外,反复应力容易导致钢丝松动,从而使骨折移位,后期导致膝关节僵硬和创伤后骨关节炎;【8】.髌骨爪则是近年来常见的内固定方式,能够有效地对髌骨持续产生聚合压力,保持骨折部位的稳定;【9】.但对髌骨前后移位的稳定性不是很好。目前,我们采用髌骨爪联合空心螺钉治疗髌骨骨折,取得了较满意的疗效,现报道如下。
1资料与方法    2015年1月至2017年04月共收治髌骨骨折患者32例,其中男17例,女15例,年龄18-55岁,平均年龄40.2岁。患者纳入标准:符合髌骨骨折、无严重全身疾病,能够耐受手术,患者受伤前膝关节功能正常等情况。患者排除标准:患者之前有过陈旧性骨折或手术时间距骨折时间超过 168 h;小儿骨折;合并其他部位骨折;有明显的手术禁忌证。
1.2手术方法   
蛛网膜下腔阻滞麻醉满意后,患者大腿近端上气囊止血带,压力在50-55kpa。患者仰卧位患肢常规消毒铺巾。作患膝前正中纵向切口长约6cm,钝性分离皮下软组织,纵行切开关节囊,显露髌骨骨折端,清除骨折端凝血块,生理盐水反复冲洗关节腔。清理嵌入骨折断 端间的软组织,避免软组织卡压。 骨折复位后以复位钳临时固定,在髌骨中内及中外1/3处各打入空心导针。透视见骨折复位好,导针位置合适。沿导针钻孔,测量选择合适长度的空心钉,自近端向远端旋入。再取髌骨爪冷化后放置于髌骨前方表面,待自然复温后固定髌骨爪穿股四头肌腱及髌韧带,形成张力带形式固定髌骨骨折。触摸关节面平整,缝合周边撕脱的骨折块,透视见骨折复位及内固定位置好。被动活动膝关节无受限,骨折端及内固定稳定。冲洗切口,松止血带,缝合修复撕裂的扩张部,逐层缝合切口,无菌敷料覆盖,加压包扎。 
1.3术后处理    所有患者术后抬高患肢,术后3-5天待伤口条件允许后即进行不负重下进行股四头肌等长训练,2周后伤口愈合好之后即进行部分负重功能锻炼。
2.结果
 所有患者术后伤口均愈合良好,无破溃,皮肤坏死,感染等并发症,未出现骨折再移位、骨折不愈合及切口并发症。所有患者术后均获得完整随访,32例随访时间平均 12(7~23)个月。术后X线复查示骨折愈合良好,6~8周骨折线基本消失,平均7周。根据Lysholm膝关节评分对患侧膝关节功能进行评定:获优27例,良4例,可1例,优良率96.9%。
典型病例为一女性患者,髌骨骨折1天,采用髌骨爪联合空心螺钉方式治疗髌骨骨折。手术前后影像学资料见图1-2
 
讨论:髌骨是人体最大的籽骨,在伸膝运动中要承担5 倍于体质量的力量. 髌骨骨折是临床中常见的骨折类型之一,由于髌骨连接股四头肌、髌韧带、股骨髁,起到维持膝关节稳定性、保证伸膝装置连续性的作用,因此,在髌骨骨折治疗中应尽可能保证髌骨关节面的完整性。髌骨在膝关节中发挥的作用: ① 伸膝装置的组成部分,能维持髌股关节的稳定性; ② 增加股四头肌的作用力矩,增强股四头肌的支持力; ③ 股骨髁前屏障,避免股骨髁受外力撞击。一旦出现髌骨骨折并伴有移位, 髌骨失去了上述 3 个作用,若治疗不当,骨折愈合后往往会出现髌骨关节炎。对于移位的髌骨骨折,手术治疗为最佳方案。 以往我们正常采用克氏针钢丝张力带固定,该手术方式操作简便、费用低廉;但可能出现克氏针针尾对皮肤刺激造成局部皮肤感染、 窦道形成, 克氏针松动、移位,钢丝断裂,骨折端再移位,骨折延迟愈合或骨折不愈合【10】 ;目前主流的内固定方式有螺钉内固定、髌骨爪内固定等【11】 ,术后骨折愈合率高【12】。髌骨骨折类型较多,主要以横行性骨折为主【13】  且由于髌骨骨折的愈合主要通过软骨化骨这一过程进行,因此对髌骨固定在骨折愈合及预防并发症发生过程中有重要意义【14】.目前,克氏针张力带固定术是横行髌骨骨折治疗的首选手术方法 【15】. 张力带固定术主要原理是在膝关节运动时产生的张力转化为压力,当膝关节运动超过一定范围时,骨折部位将会出现压缩或分散,在髌骨前面进行张力带固定,压缩或分散的张力将会转化成压力,从而促进骨折愈合【16】  . 张力带固定术操作简单,造价低廉,无需外固定,可早期进行关节功能恢复锻炼,明显缩短住院时间 【17】. 但由于克氏针在固定时的稳定性不足,术后容易出现内固定松动,从而影响患者功能恢复,形成创伤性关节炎 【18】髌骨的功能是增加了股四头肌的力学优势,有助于股骨远端前方关节面的营养供给,同时能维持髌股关节的稳定性;作为股骨髁前屏障,避免股骨髁受外力撞击。若治疗不当,骨折愈合后往往会出现髌骨关节炎。 髌骨骨折治疗的目的是恢复伸膝装置的连续性,保护髌骨功能,减少与关节骨折有关的并发症。若骨折无移位或移位小于1-2mm,关节面平滑,患者可以抗重力伸膝,说明伸膝装置完整,可以选择保守治疗。而对于关节面移位超过2mm或骨折块间分离大于3mm;粉碎骨折合并关节面移位,骨软骨骨折移位至关节腔,边缘或纵行骨折同时有移位或粉碎者,须行手术治疗。髌骨骨折常规采用钢丝环绕结合克氏针或空心螺钉内固定【10】。目前主流的内固定方式有螺钉内固定、髌骨 爪内固定等【18】,但是仍有固定不稳定,术后骨折移位、功能锻炼较晚而残留功能障碍等弊端。由于髌骨骨质强度大于松质骨强度,单用空心螺钉固定髌骨骨折存在固定不牢固的缺点;空心螺钉对于维持左右横向移位的髌骨骨折作用较显著,而对于上下移位的髌骨骨折加压作用并不是很大,很难对抗股四头肌对髌骨的纵向空心;而髌骨爪对于移位的髌骨骨折纵向作用力最显著;髌骨爪联合空心螺钉应用治疗髌骨骨折正好互补了彼此的缺点,使髌骨骨折达到早期极稳定的固定;术后可以更早期的进行功能锻炼,最大限度的减少髌骨骨折带来的功能受限。该种方法既增加了内固定的强度,又可术后进行早期功能练习,因此获得了满意疗效。        
综上所述,髌骨爪联合空心螺钉治疗髌骨骨折,手术操作简单,固定稳定,可早期进行功能锻炼,减少术后残存的功能障碍。不过,我们的研究也有一定的局限性,我们没有对该种术式与其它治疗方式进行对比,同时,我们的研究随访数量有限,其临床结果有待进一步的深入研究。
参考文献
[1] 陈永铵,利盛成,方祥,等. 髌骨骨折固定术式选择及生物力学分析 [ J]. 中国临床解剖学杂志,2003,21(4):389-391.
[2] 王维山,董金波,何斌,等. 改良张力带与髌骨爪置入治疗髌骨骨折:同一机构 7 年 230 例资料比较[J]. 中国组 织 工 程 研 究 与 临 床 康 复, 2010, 14 ( 43 ):8145-8148.
[3] G Kumar,P K Mereddy,S Hakkalamani,et al. Implant rem-oval following surgical stabilization of patella fracture[J].Orthopedics,2010,33(5):301.
[4] Koval KJ, Kim YH. Patella fractures. Evaluation and treatment. Am J Knee Surg 1997;10:101–108
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[6] Galla M, Lobenhoffer P. Frakturen der Patella. Chirurg 2005;76:987–999.
[7] Labitzke R. Zuggurtungen – Richtiges und Falsches am Beispiel der Patellafraktur. Chirurg 1997;68:638–642.
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[11] 朱爱国,李景峰,葛勇,等 . 2 种不同内固定方法治疗髌骨骨折的
疗效分析 [J]. 中国骨与关节损伤杂志, 2017 , 32(6) : 627-629.
[12] T Matsuo,T Watari,K Naito,et al. Percutaneous cer-clage wiring for the surgical treatment of displaced patella fractures[J]. Strategies Trauma Limb Reconstr,2014,9(1):19-23. 
[13] C T LeBrun, J R Langford, H C Sagi. Functional outcomes after operatively treated   patellafractures[J].   J Orthop Trauma, 2012, 26 (7): 422-426.
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 [18] 从飞,范金柱,宋涛,等. 切开复位克氏针张力带与闭合复位经皮 拉力钉内固定治疗髌骨骨折的疗效比较[J]. 中国骨与关节损伤杂 志,2017,32(3):259-261.

亲爱的京东健康全体员工、医药界同仁们:

今年4月以来,国家医疗保障局开展了医保药品耗材追溯码信息采集试点工作,有效遏制了医保药品“倒卖”“串换”等违规行为,维护了人民群众用药安全,推动了医药行业健康发展。我国目前药品种类繁多,以零售药店销售情况为例,近一个月全国所有零售药店实际销售药品种类多达21.33万种。采集药品耗材追溯码能够有效防范假药、回流药,显著提升医院、药店发药的准确性,大大促进用药安全。

今年年底,医保药品耗材追溯码扫码支付工作将在全国范围内开展。在此,我们向所有京东健康员工、合作伙伴以及医药界同仁发出倡议:

一、进一步提高认识,深刻理解药品追溯码医保监管应用工作的重要性和紧迫性,贯彻落实国家医疗保障局、国家药品监督管理局相关规定,积极响应推进药品追溯码的全链条覆盖;

二、切实履行企业主体责任,确保每盒药品在销售时通过扫描药品追溯码,数据直接上传至医保信息平台,使每一盒药品都拥有唯一的“身份证”,确保药品可追溯;

三、我们要做到对药品追溯码“应扫尽扫”,探索京东平台内医保药品追溯体系建设,实现“一物一码、物码同溯”的药品全过程信息化追溯链条。

我们承诺,京东健康将始终坚持“值得托付的、以用户健康为中心的价值创造”经营理念,在医保品种支付时若发现重码等异常情况,将立即报告医保、药监部门,并拒绝追溯码异常药品流出。

让我们携手共建、形成合力,积极推进药品追溯码的全面应用,为实现药品“来源可查、去向可追、责任可究”, 以及医保监管工作的常态化强有力开展,提供坚实的数据支撑,共同落实药品追溯码的全链条覆盖。让我们以实际行动践行企业社会责任,一起为公众安全用药保驾护航,一起为国家医保基金安全贡献力量,坚定做健康规范的医药市场秩序的践行者、维护者、推广者和受益者!

北京京东健康有限公司

2024年11月16日

当地时间11月13日,美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准了基因疗法KEBILIDI用于治疗AADC缺陷。这是美国有史以来第一个批准直接作用于大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传疾病,这个病挺严重,还会缩短患者寿命。近年来,大家关注到我们大脑中含有多巴胺,多巴胺是一种对运动功能极其重要的物质,这种病会导致我们脑中无法合成多巴胺。

这种疗法是一种基因替代疗法,是通过外科手术的方式直接把药物注射到大脑。临床试验结果显示,在进行基因治疗后的12个月内,患者运动和认知功能就有了快速改善,并且这种改善效果的持续时间可以达到5年。

正电子发射断层扫描和神经递质分析也证实了患者体内多巴胺的产生增加。改善源头后,患者的各种症状(比如情绪、出汗、体温和眼动危象等方面)得到改善,患者的生活质量也提高了。回到这个神奇的基因疗法,KEBILIDI是一种基于重组腺相关病毒血清型2(rAAV2)的基因疗法,里面包含了人的功能基因。

注入大脑后,这种功能基因可以增加AADC酶的含量,从而恢复多巴胺的产生,以此来纠正潜在的遗传缺陷。但还需要注意的是,KEBILIDI禁用于通过神经影像学评估还没有达到颅骨成熟度的患者。

参考来源:

1.PTC Therapeutics Announces FDA Approval of AADC Deficiency Gene Therapy.

2.Tai CH, Lee NC, Chien YH, Byrne BJ, Muramatsu SI, Tseng SH, Hwu WL. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency. Mol Ther. 2022 Feb 2;30(2):509-518. doi: 10.1016/j.ymthe.2021.11.005. Epub 2021 Nov 8. PMID: 34763085; PMCID: PMC8822132.

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