京东健康互联网医院
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新华医院,上海新华医院,上海交通大学新华医院肺占位性病变专家

简介:

上海交通大学医学院附属新华医院创建于1958年,是新中国成立以来上海自行设计建设的首家综合性医院。60余年发展路,新华人励精图治,打造了一家儿科与成人学科门类齐全且特色鲜明,门急诊量常年位居上海市级医院前茅,有能力为患者提供0-100岁+,全生命周期呵护的三级甲等医院。新华医院先后获得全国先进集体、全国卫生系统先进单位、全国卫生系统卫生文化建设先进单位、上海市文明单位和上海市五一劳动奖状等荣誉称号。新华医院占地面积261亩(含奉贤院区约152亩),总体建筑面积25.6万平方米,学科设置齐全,特色鲜明,共有内、外、妇、儿等临床、医技科室及诊疗平台60个,开放床位数2450余张,在职职工3940余人,其中医护人员2840余人。是全市三级医院中唯一一所同时拥有围产和完整儿科亚专业的综合性医院,为首批国家级儿童早期发展示范基地。新华医院建设有设施完备的急诊大楼、门诊与内科大楼、外科大楼、医疗保健综合楼、儿科综合楼、小儿外科大楼、妇儿楼、口腔皮肤科楼和医技楼,为病人提供了舒适的就医环境。TOMO、达芬奇手术机器人、PET-CT、DSCT(双源CT)、SPECT、LA、DSA、MRI、集成激光超声介入系统、氩氦低温手术系统、移动式术中磁共振成像系统、高压(低压)氧治疗舱和准分子激光等医疗设备确保了诊断和治疗的质量。医院普通外科、心脏大血管外科、小儿外科、急诊医学科、耳鼻咽喉头颈外科、皮肤科、儿内科小儿呼吸专业、中医儿科、检验科和临床药学等10个学科位列国家临床重点专科建设项目。上海·中国遗传医学中心新生儿筛查和遗传代谢部、上海市小儿外科临床医学中心、上海市危重孕产妇会诊抢救中心、上海市危重新生儿会诊抢救中心、上海市产前诊断中心、上海市儿童听力障碍诊治中心、上海市新生儿先天性心脏病筛查诊治中心、上海市罕见病诊治中心、上海市儿童罕见病诊治中心等9个省部级诊治及抢救中心,以及8个上海交通大学诊治中心设置在新华医院。上世纪50年代,新华医院成功进行了我国第一例婴儿心内直视手术,80年代,成功进行我国第一例连体儿分离术。此外,医院还在国内率先开展了白内障囊内冷冻摘除术、先天性巨结肠根治术、先天性多囊肾专项减压术,首先应用酶有道剂治疗体原性黄疸,在国内率先实施驼背脊柱侧弯矫治术,率先开设小儿哮喘专科门诊等。在医学科研发展、服务创新进步的道路上,新华医院始终没有停下探索的脚步,薪火相传,不断前行。新华医院拥有环境与儿童健康教育部和上海市重点实验室、上海市小儿消化与营养重点实验室和上海市儿科医学研究所等国家及上海市重点学科或研究基地共计12个。近年来共获得省部级以上科研奖项20项;国家百千万人工程、教育部新世纪人才、上海市领军人才、上海市优秀学术带头人等市级以上人才项目144项;国家级科研项目324项,发表SCI文章1431篇。设有新华临床医学院以及上海交通大学医学院临床医学系、临床营养系、儿科学系、耳鼻咽喉科学系四个医学教育学系,现有博士生导师94名、硕士生导师138名。医院主办的专业学术期刊《临床儿科杂志》和《教育生物学杂志》被多家国际检索数据库收录。2015年,新华医院正式成立临床研究中心,该中心是上海第一家基于医院的临床研究系统化支撑创新平台性机构,与加拿大渥太华大学医学院和美国哈佛医学院深度合作,汇聚医生、临床流行病学家、临床药师、统计学家,遵循国际化的科学水平和伦理标准,搭建了临床研究的协作网络,推动临床研究项目的质量提升,并为临床医学研究成果的转化提供规范化途径,充实了临床研究人才库。在临床研究中心的支撑下,依托上海交通大学医学院生命早期健康研究院,“千天计划”--国内首个探索人类重大发育源性疾病的航母级临床研究项目已取得初步进展,该项目在生命早期健康领域的研究成果将有力的推动我国妇幼健康以及相关政策的决策科学水平迈上一个新台阶。新华医院按照上海市郊区新建三级医院“5+3+1”项目的部署,自2009年起全面负责崇明三级医院创建工作,带领分院成功通过三级医院评审,并成为国家肿瘤规范化诊治试点医院,以新华崇明分院为核心的专科专病医联体建设取得成效。新华-崇明一体化管理、同质化发展的改革模式得到国家卫生计生委的充分肯定和高度评价。2018年起,国务院医改办和上海市政府共同委托新华医院牵头建设“健康版”新华-崇明区域医疗联合体改革试点工作正式启动,以医保支付体系改革为支点,逐步从“大病不出岛”到“健康少生病”的转变,积极探索上海市及全国医联体建设的新路径。在建中的“十四五”重点规划项目--新华医院奉贤院区,占地152亩,总床位1200张,一期工程建筑面积约13.5万平方米,床位600张,将于2024年12月竣工。届时,新华医院将形成“一体两翼、智联互通、平台支撑、学科融合”的总体发展格局,为长三角一体化国家战略提供助力,为奉贤新城建设规划发展提供支撑,为改善郊区民生提供依托,为加强医教研联动提供动力。医院还先后牵头成立了北部儿科医联体(覆盖杨浦、虹口、宝山、崇明四区)和新华-杨浦医疗联合体,形成了以新华为龙头、以二、三级医疗机构为平台,以社区卫生服务中心为延伸的格局,将优质医疗资源辐射到社区,在推动分级诊疗实施中发挥积极作用。在全国和上海市抗击新冠肺炎疫情的工作中,主动承担公立医院社会责任,分批多次派遣医务人员援鄂、援公共卫生中心,平稳运行长兴人民医院定点救治医院、长兴岛临时集中隔离收治点、花博园复兴馆临时集中隔离收治点,参与国际航班医疗保障工作和全市核酸检测工作。在疫情最吃紧的时候,院内7路生命救治线始终坚守岗位、保持畅通,传承新华人“爱民惠民,守护健康”的办院宗旨。获上海市抗击新冠肺炎疫情先进集体、个人。医院在滇、疆、藏等各地扎实开展各项对口支援工作,受上海市委、市政府委托,负责统筹协调“喀什地区第二人民医院重点学科建设项目”,喀什第二人民医院2015年通过了自治区三级甲等医院评审,打造成为南疆医学中心。医院于2010年3月与云南省保山市龙陵县人民医院建立了长期对口支援关系,因出色表现被授予“全国城乡医院对口支援工作先进集体”称号。医院普外科积极响应医疗援藏精准帮扶的号召,自2017年起实行“以院包科”,支持日喀则市人民医院创建“三级甲等医院”,获全国脱贫攻坚先进集体称号。医院自60年代起参加我国首批援外医疗队后,优良传统延续至今,上海援摩医疗队和援老挝医疗队始终有着新华人的身影,发扬了不畏艰难、救死扶伤和忘我奉献的精神。医院与美国、法国、加拿大等发达国家的顶尖医院和科研机构长期保持友好交流与合作关系,加强在重点医疗领域的人员交流和学术合作,以项目为依托深化国际交流与合作,支持与协助新华-渥太华大学医学院临床研究国际合作项目、新华-哈佛多学科合作项目、儿童实体肿瘤团队与澳大利亚临床研究合作项目等进入新阶段。始终以“共享、共赢、共发展”为理念指引,努力加强沟通、交流与合作,夯实并拓展可实际落地的协作领域,形成点面结合的网格化的国际学术交流布局,以国际化视野助推医院医、教、研全面发展。新华始终坚持公益性办医方向,积极推动区域儿科医疗的均质化发展,推动了儿科分级诊疗体系的初步建立。新华-市东医联体建设荣获上海市“创新医疗服务品牌”。新华医院联盟从成立至今已有成员单位29家,逐步从松散型合作走向了深度重点合作的模型。在此基础上,牵头建立的全国综合性医院儿科联盟、长三角儿科医学创新联盟,基于联盟平台开展的“千天计划”成果逐增,将继续尝试向互联网转型,使新华品牌在互联网端得以进一步传播。。

房定珠 主任医师

儿童哮喘、婴儿喘息、反复感冒、咳嗽、反复肺炎等疑难杂症的诊断和治疗,尤其是儿童慢性咳嗽和哮喘、各种肺炎的治疗及过敏宝宝皮肤管理

好评 99%
接诊量 885
平均等待 2小时
擅长:儿童哮喘、婴儿喘息、反复感冒、咳嗽、反复肺炎等疑难杂症的诊断和治疗,尤其是儿童慢性咳嗽和哮喘、各种肺炎的治疗及过敏宝宝皮肤管理
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康健 主任医师

擅长阳痿早泄,勃起功能障碍,男性性功能障碍,勃起困难,勃起无力,勃起不坚,中途疲软,不坚挺,硬度不够,无晨勃,性欲低下,性冷淡,时间短,射精过快,龟头敏感,不持久,延时,射精无快感,手淫过度,遗精,肾虚证,肾阴虚,肾阳虚,自汗,盗汗,腰膝酸软。补肾壮阳,包皮炎,包皮过长,包茎,附睾炎,尿道炎,阴囊潮湿,尿频,尿急,尿不尽,尿等待,尿灼热,尿路感染,肾结石,慢性前列腺炎,(细菌性,非细菌性前列腺炎)前列腺增生,前列腺癌,前列腺肿瘤,肾肿瘤,膀胱肿瘤,肾上腺疾病,血精,精索静脉曲张,少精弱精,无精子症,男性不孕不育,男士备孕,男性生殖健康和其他各类男科疾病的常规诊疗、心理治疗以及手术治疗。

好评 99%
接诊量 5276
平均等待 15分钟
擅长:擅长阳痿早泄,勃起功能障碍,男性性功能障碍,勃起困难,勃起无力,勃起不坚,中途疲软,不坚挺,硬度不够,无晨勃,性欲低下,性冷淡,时间短,射精过快,龟头敏感,不持久,延时,射精无快感,手淫过度,遗精,肾虚证,肾阴虚,肾阳虚,自汗,盗汗,腰膝酸软。补肾壮阳,包皮炎,包皮过长,包茎,附睾炎,尿道炎,阴囊潮湿,尿频,尿急,尿不尽,尿等待,尿灼热,尿路感染,肾结石,慢性前列腺炎,(细菌性,非细菌性前列腺炎)前列腺增生,前列腺癌,前列腺肿瘤,肾肿瘤,膀胱肿瘤,肾上腺疾病,血精,精索静脉曲张,少精弱精,无精子症,男性不孕不育,男士备孕,男性生殖健康和其他各类男科疾病的常规诊疗、心理治疗以及手术治疗。
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薛海虹 主任医师

临床经验丰富,擅长小儿呼吸道感染(上感、疱疹性咽炎、支炎、肺炎等)、心血管系统疾病(川崎病、心肌炎、心肌损害、心律失常、先心诊断与咨询)、消化系统疾病(胃肠炎、腹泻病、腹痛、便秘)诊治

好评 100%
接诊量 551
平均等待 30分钟
擅长:临床经验丰富,擅长小儿呼吸道感染(上感、疱疹性咽炎、支炎、肺炎等)、心血管系统疾病(川崎病、心肌炎、心肌损害、心律失常、先心诊断与咨询)、消化系统疾病(胃肠炎、腹泻病、腹痛、便秘)诊治
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范清 副主任医师

先天性骨骼畸形、骨肿瘤、髋关节脱位、四肢骨折、肌性斜颈、脑瘫、代谢性骨病、脊柱侧弯等儿童骨科疾病的诊断和治疗

好评 100%
接诊量 319
平均等待 2小时
擅长:先天性骨骼畸形、骨肿瘤、髋关节脱位、四肢骨折、肌性斜颈、脑瘫、代谢性骨病、脊柱侧弯等儿童骨科疾病的诊断和治疗
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王俊丽 主治医师

儿童营养、生长发育问题的诊断和治疗

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接诊量 -
平均等待 -
擅长:儿童营养、生长发育问题的诊断和治疗
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华丽 副主任医师

待补充

好评 -
接诊量 -
平均等待 -
擅长:待补充
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张佳 副主任医师

常见皮肤病如湿疹,皮炎,荨麻疹,银屑病等 及遗传性皮肤病的诊治 (如 I型神经纤维瘤病,Legius综合征等咖啡斑、“胎记”相关遗传病;白化病,色素失禁症,着色性干皮病等色素相关遗传病; 遗传性大疱表皮松解症等疱病;鱼鳞病,掌跖角皮症等角化性疾病;先天性无汗;先天性毛发异常;血管畸形,皮肤发育异常等综合征及未知疑难遗传性皮肤病)

好评 100%
接诊量 421
平均等待 15分钟
擅长:常见皮肤病如湿疹,皮炎,荨麻疹,银屑病等 及遗传性皮肤病的诊治 (如 I型神经纤维瘤病,Legius综合征等咖啡斑、“胎记”相关遗传病;白化病,色素失禁症,着色性干皮病等色素相关遗传病; 遗传性大疱表皮松解症等疱病;鱼鳞病,掌跖角皮症等角化性疾病;先天性无汗;先天性毛发异常;血管畸形,皮肤发育异常等综合征及未知疑难遗传性皮肤病)
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徐艳丽 主治医师

徐艳丽,女,上海交通大学医学院附属新华医院,小儿血液肿瘤科,主治医师。擅长小儿血液肿瘤科常见病、多发病的诊治,包括免疫性血小板减少性紫癜、横纹肌肉瘤、尤因肉瘤、淋巴瘤、骨肉瘤、神经母细胞瘤等儿童恶性肿瘤的治疗

好评 100%
接诊量 25
平均等待 1小时
擅长:徐艳丽,女,上海交通大学医学院附属新华医院,小儿血液肿瘤科,主治医师。擅长小儿血液肿瘤科常见病、多发病的诊治,包括免疫性血小板减少性紫癜、横纹肌肉瘤、尤因肉瘤、淋巴瘤、骨肉瘤、神经母细胞瘤等儿童恶性肿瘤的治疗
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钱小强 副主任医师

擅长阳痿早泄,勃起功能障碍,男性性功能障碍,勃起困难,勃起无力,勃起不坚,中途疲软,不坚挺,硬度不够,无晨勃,性欲低下,性冷淡,时间短,射精过快,龟头敏感,不持久,延时,射精无快感,手淫过度,遗精,肾虚证,肾阴虚,肾阳虚,自汗,盗汗,腰膝酸软。补肾壮阳,包皮炎,包皮过长,包茎,附睾炎,尿道炎,阴囊潮湿,尿频,尿急,尿不尽,尿等待,尿灼热,尿路感染,肾结石,慢性前列腺炎,(细菌性,非细菌性前列腺炎)前列腺增生,前列腺癌,前列腺肿瘤,肾肿瘤,膀胱肿瘤,肾上腺疾病,血精,精索静脉曲张,少精弱精,无精子症,男性不孕不育,男士备孕,男性生殖健康和其他各类男科疾病的常规诊疗、心理治疗以及手术治疗。

好评 99%
接诊量 622
平均等待 1小时
擅长:擅长阳痿早泄,勃起功能障碍,男性性功能障碍,勃起困难,勃起无力,勃起不坚,中途疲软,不坚挺,硬度不够,无晨勃,性欲低下,性冷淡,时间短,射精过快,龟头敏感,不持久,延时,射精无快感,手淫过度,遗精,肾虚证,肾阴虚,肾阳虚,自汗,盗汗,腰膝酸软。补肾壮阳,包皮炎,包皮过长,包茎,附睾炎,尿道炎,阴囊潮湿,尿频,尿急,尿不尽,尿等待,尿灼热,尿路感染,肾结石,慢性前列腺炎,(细菌性,非细菌性前列腺炎)前列腺增生,前列腺癌,前列腺肿瘤,肾肿瘤,膀胱肿瘤,肾上腺疾病,血精,精索静脉曲张,少精弱精,无精子症,男性不孕不育,男士备孕,男性生殖健康和其他各类男科疾病的常规诊疗、心理治疗以及手术治疗。
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李约延 主治医师

擅长儿童泌尿生殖系统畸形重建治疗。擅长处理的病种腹股沟疝,鞘膜积液,隐匿阴茎,尿道下裂,先天性肾积水,膀胱输尿管反流,重复肾等。

好评 -
接诊量 -
平均等待 -
擅长:擅长儿童泌尿生殖系统畸形重建治疗。擅长处理的病种腹股沟疝,鞘膜积液,隐匿阴茎,尿道下裂,先天性肾积水,膀胱输尿管反流,重复肾等。
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患友问诊

小腿肉瘤转移至肺部,想了解是否可以通过喝蛋白粉来提高免疫力。
67
2024-11-16 08:56:12
患者亲戚检查报告显示肺占位,疑似肺癌,医生建议住院检查。患者男性60岁
5
2024-11-16 08:56:12
88岁老人,肺占位和瘫痪,长期卧床,自测新冠抗原阳性,想购买辉瑞的治疗新冠药物,担心基础疾病加重病情。患者女性88岁
36
2024-11-16 08:56:12
肺部磨玻璃样占位,咨询是否完全吸收及用药建议。患者男性53岁
6
2024-11-16 08:56:12
卵巢癌转移肺部,积水减少,但指标持续升高,用药后效果待观察。患者女性50岁
51
2024-11-16 08:56:12
患者因左肺门占位咨询医生,想了解病情及治疗方案。患者女性43岁
38
2024-11-16 08:56:12
73岁患者,肺占位几个月,心衰无法手术,已咨询医生并需后续药品咨询。
47
2024-11-16 08:56:12
肠癌手术后未化疗,肺部结节增大,想知道是否需要化疗?患者男性79岁
25
2024-11-16 08:56:12
结肠癌术后肺部CT显示异常,有咳嗽、发烧症状,疑虑是否为转移。患者男性68岁
11
2024-11-16 08:56:12
患者咨询关于左肺占位和阻塞性肺炎的问题,担忧病情严重程度及治疗方案。患者男性24岁
55
2024-11-16 08:56:12

科普文章

#肺占位性病变#肺部出血
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肺部病变的影像诊断目前最灵敏,显示最清晰的就是肺部的CT。对于小结节来讲,首先做低剂量的平扫,作为体检项目来说基本上就可以了。当然如果发现这个结节2-3cm的,为了鉴别它的性质,要观察它血供的时候,第二步可以做增强CT进一步的去鉴别。因为CT对于肺结节的观察细节非常灵敏,可以看到包括大小、轮廓、密度、还有血管的穿行里面的空泡症、胸膜粘连等很多不同的真相。基本上做出来的诊断,与病理的复合率相对比较高的,所以一般作为体检,低剂量平扫就可以解决问题。

#肺炎#肺占位性病变#肺部感染
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肺炎也叫肺部感染,在临床上是属于常见病多发病,特别见于秋冬季节, 以年老体弱,人群免疫功能抑制或者下降的人群多见。主要的临床症状有咳嗽,胸闷,咳痰,憋喘,发热,乏力等。
 
      肺部的炎性病变可以分为急性炎症和慢性炎症。急性炎症顾名思义,起病较急,患者在短时间内出现咳嗽,胸闷,发热等常见的临床症状,听诊肺部可以发现有大量痰鸣音,治疗上主要是积极的保持患者的呼吸道通畅,必要时给予吸痰等对症治疗,然后选择止咳,平喘,化痰等药物治疗。在肺部炎症的急性期,患者的病情是进展较快的,所以在治疗期间要密切观察患者生命体征的变化,及时进行全面的分析给予合适的治疗。肺部的慢性炎症,一般是以慢性支气管炎多见,患者表现为咳嗽,咳白色粘痰,合并感染的患者可能出现黄痰,高热等。慢性支气管炎的治疗主要是对症治疗,并不能达到治愈。还有极少部分患者是没有明确的肺部症状,再进行常规的体检,或者无意中发现ct显示有肺部炎性病变,但是结合患者的临床症状并没有表现出来,这部分患者不需要经过特殊的治疗,建议做好定期复查即可。
 
       总而言之,对于不同的肺部炎症以及不同病原菌引起的肺部炎症要采取不同的治疗方案。治疗的主要目的是尽早的控制炎症的发展,缓解患者的临床症状。
#肺炎#肺占位性病变
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肺部占位性病变是属于临床上常见的疾病,一般主要的发病原因和长期吸烟、长期粉尘接触、空气污染、细菌病毒的感染、遗传因素、基因异常等。占位病变较小的临床症状不明显,随着病情的发展可能会出现咳嗽、胸闷、咳血、憋喘、发热、心慌、体重减轻等。对于肺占位性质的明确主要是依靠肺部穿刺活检病理诊断来确诊。
 
 肺穿刺后出院的时间需要根据患者是否有穿刺后不良反应来进行决定,一般穿之后2~3天是可以出院的。肺占位穿刺在临床上常见的副作用有疼痛、出血、局部的感染、气胸、血胸、胸膜反应等。需要再穿之后密切监测患者临床症状的变化,避免剧烈咳嗽,避免质量活动。如果出现持续性的胸闷加重可以进行胸部ct或者胸部正位片来排除气胸等。同时在穿刺后也需要进行4~6小时的心电监测以及氧气吸入来尽可能避免患者穿刺后出现缺氧、心律失常的情况。
 
总之,肺占位穿刺后的病理结果需要5-7个工作日才能正式给出,可以根据患者的病情调整住院时间。对于单发的肺部占位,如果病理诊断确诊为恶性肿瘤,早期患者可以进行局部的手术切除来尽可能的根治。对于多发的肺部占位性病变,诊断结果为肺癌晚期或者肺部多发的转移瘤,可以继续化疗、免疫治疗、靶向治疗等综合治疗手段控制病情的发展。
#肺内结节#肺占位性病变#肺部阴影
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随着人们健康意识的提高,越来越多的人,每年都会常规体检。胸部照片是必不可少。因为肺癌是发病率最高的癌症。

这里不推荐体检照X骗,而推荐胸部CT。因为小于1cm的结节,普通X片是发现不了的,更别说磨玻璃影了。而一般医院默认的都是找X片,所以这里提醒广大患者,主动要求胸部CT体检。

又有人会说,CT辐射号大哦,相当于原子弹的千分之一,这里我不知道原子弹的数据是怎么来的,肯定是危言耸听,一般人肯定是拿不到原子弹的数据的。有研究者得出CT的辐射大概和坐飞机广州到辽宁的太阳辐射量。不管数据怎样,临床上有些病人因为病情原因每年照CT四五次,也没有发现因辐射而导致严重疾病。

又有人说,CT好贵哦,其实普通胸部CT也就两三百块钱。比x片贵一百多而已。

CT的必要性说了,如果发现肺部结节该怎么办呢?如果结节都大于1cm了,那是肿块了,需要取活检了。对于小于1cm,目前有两个流派,一派是保守派,认为肺上结节很多为良性,建议随访观察,半年或是一年CT复查,如果有变化就要动手术,患者在随访的过程中承受着巨大的心理负担。一派是积极派,认为肺上的结节,尤其是大于8mm,有磨玻璃影或者形态不规则,有血管征,多数是原位癌或者不典型增生或者是微浸润癌,建议尽早切除。我个人觉得在5mm下可以随访观察,大于8mm的磨玻璃影还是早切,尤其是周围又小血管供血。现在胸腔镜技术已经非常成熟了,创伤小,对肺叶不再是全切,保留正常肺组织,二十来天可以恢复正常生活。对于早期的肺癌治愈率是很高的,绝大部分都不需要继续化疗或者靶向药物治疗。所以不用谈癌色变

中国有句古话,生死有命,富贵在天。关心自己身体是对的,因为我们怕突然失去现在所拥有的,我们怕不能看到儿女长大,不能陪爱人到老,遗憾还没有到过那片期待的海,没有吃到家乡的菜。但我们不需要过分担心自己将来有一天会患有重疾,病来了,就遵照医生的建议医就行了。关注健康,自由呼吸。

 

当地时间11月13日,美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准了基因疗法KEBILIDI用于治疗AADC缺陷。这是美国有史以来第一个批准直接作用于大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传疾病,这个病挺严重,还会缩短患者寿命。近年来,大家关注到我们大脑中含有多巴胺,多巴胺是一种对运动功能极其重要的物质,这种病会导致我们脑中无法合成多巴胺。

这种疗法是一种基因替代疗法,是通过外科手术的方式直接把药物注射到大脑。临床试验结果显示,在进行基因治疗后的12个月内,患者运动和认知功能就有了快速改善,并且这种改善效果的持续时间可以达到5年。

正电子发射断层扫描和神经递质分析也证实了患者体内多巴胺的产生增加。改善源头后,患者的各种症状(比如情绪、出汗、体温和眼动危象等方面)得到改善,患者的生活质量也提高了。回到这个神奇的基因疗法,KEBILIDI是一种基于重组腺相关病毒血清型2(rAAV2)的基因疗法,里面包含了人的功能基因。

注入大脑后,这种功能基因可以增加AADC酶的含量,从而恢复多巴胺的产生,以此来纠正潜在的遗传缺陷。但还需要注意的是,KEBILIDI禁用于通过神经影像学评估还没有达到颅骨成熟度的患者。

参考来源:

1.PTC Therapeutics Announces FDA Approval of AADC Deficiency Gene Therapy.

2.Tai CH, Lee NC, Chien YH, Byrne BJ, Muramatsu SI, Tseng SH, Hwu WL. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency. Mol Ther. 2022 Feb 2;30(2):509-518. doi: 10.1016/j.ymthe.2021.11.005. Epub 2021 Nov 8. PMID: 34763085; PMCID: PMC8822132.

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