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贵阳市儿童医院先天性面中部凹陷专家

简介:

贵阳市妇幼保健院、贵阳市儿童医院始建于1938年,前身系“贵阳市立产院”,1951年更名为“贵阳市妇幼保健院”,1993年成立“贵阳市儿童医院”,是全国首批“三级甲等妇幼保健院”、“爱婴医院”,是贵州省规模最大、功能最全、设备最先进的融医疗、预防、保健、教学、科研、健康教育为一体的三级甲等妇幼保健院。十三·五期间,医院占地面积70亩,业务用房面积16.5万平方米,开放床位1347张,现有职工2245人,年门急诊132.12万人次、年分娩量1.67万人次。医院是贵州省首家获批“第三代试管婴儿技术”单位,“贵州省人类精子库”建设单位,贵州省首家通过ISO15189医学实验室现场评审的专科医院,中华骨髓库非血缘关系造血干细胞移植合作单位,国家妇幼保健机构中医药示范单位,国家级儿童早期发展示范基地,国家级妇产科和儿科住院医师规范化培训基地,国家级新生儿专科医师规范化培训基地,国家级儿童呼吸内镜培训基地,贵州省人才培训基地。医院在人类辅助生殖、妇幼保健、妇科微创手术、产前筛查和诊断、危重孕产妇/新生儿救治、重症儿童救治、儿童血液净化治疗、儿童造血干细胞移植技术、儿童心脏内/外手术、儿童支气管镜、消化内镜等技术方面处于全省领先地位。拥有国家级临床重点专科PICU、国家级新生儿保健特色专科、国家级孕产保健特色专科。儿内科、妇科、产科、中医科为贵州省临床重点学(专)科,贵阳市临床重点学(专)科9个。拥有5个贵州省医疗质量控制中心:新生儿科、儿童重症医学科、儿童呼吸内镜、儿童消化内镜、儿童血液净化和7个贵阳市医疗质量控制中心。医院承担了贵州省(贵阳市)危重孕产妇、新生儿救治中心、贵州省产前诊断分中心、贵州省新生儿遗传代谢性疾病筛查分中心、贵阳市新生儿疾病筛查中心、贵阳市病残儿和计划生育手术并发症鉴定中心、贵阳市妇幼健康服务项目管理中心、贵阳市妇幼保健服务信息管理中心、贵阳市健康教育管理中心等妇幼公共卫生职能,全力保障全市妇女儿童健康。2015年起医院先后牵头组建贵州妇幼保健专科联盟、全国新生儿医联体贵州分网、贵州母婴健康围产营养协作网等医疗联合体,成员单位已覆盖全省9个州市,形成了“国家级—省级—地市县级”医院三级诊疗网络模式。医院先后与北京儿童医院、复旦大学附属儿科医院、重庆医科大学附属儿童医院等国内知名医疗机构签订合作协议,成为福棠儿童医学发展研究中心(北京儿童医院集团)理事单位,西部儿科发展联盟副理事长单位等。医院始终秉持国家妇幼卫生工作方针,打造“全国先进、西南一流、贵州领先的妇幼保健院”,以“全心全意为妇女儿童健康服务”为宗旨,实施“科教兴院、人才强院”战略,创新思路、拓展领域、脚踏实地、奋力拼搏,为打造人文、智慧、美丽、幸福的妇幼保健院感恩奋进!这种先天性面部凹陷的多为儿童,这种孩子可能会出现没有鼻骨,上颌甚至是牙齿的情况,先天性因素包括先天发育不良、遗传因素,面部,应根据患者年龄、畸形程度、关节稳定性和疼痛症状等综合因素来选择相应的术式,对没有严重影响日常工作和生活的患者可以不手术,除非有要求改善外观者。,无,不要过多的吃咸辣的食物,不吃过冷、过热、过期、变质的食物等。,外观检查、影像学检查、功能等指标检查,。

陈后平 主任医师

擅长小儿髋关节脱位、先天性马蹄足、脑瘫后遗症、肢体畸形、骨关节创伤等

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擅长:擅长小儿髋关节脱位、先天性马蹄足、脑瘫后遗症、肢体畸形、骨关节创伤等
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凌萍 副主任医师

儿科常见呼吸道、消化道疾病诊断及治疗,对儿童意外伤害也有了解。

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擅长:儿科常见呼吸道、消化道疾病诊断及治疗,对儿童意外伤害也有了解。
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周文 副主任医师

新生儿黄疸、新生儿肺炎、新生儿腹泻、新生儿感染、新生儿败血症、新生儿脐炎、新生儿乳糖不耐受症、新生儿牛奶蛋白过敏、新生儿窒息及颅脑损伤、新生儿腹胀,早产脑损伤、早产儿护理、早产儿喂养及营养管理等;主要致力新生儿及早产儿危重症的救治,擅长新生儿振幅整合脑电图评价及结果解读。

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接诊量 35
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擅长:新生儿黄疸、新生儿肺炎、新生儿腹泻、新生儿感染、新生儿败血症、新生儿脐炎、新生儿乳糖不耐受症、新生儿牛奶蛋白过敏、新生儿窒息及颅脑损伤、新生儿腹胀,早产脑损伤、早产儿护理、早产儿喂养及营养管理等;主要致力新生儿及早产儿危重症的救治,擅长新生儿振幅整合脑电图评价及结果解读。
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刘树青 副主任医师

高危儿尤其是早产儿的管理;婴幼儿早期发展指导;身高管理指导,如高危儿的评估和随访、营养和喂养行为等疾病的诊治;矮小症的诊治;生长发育的监测;熟悉儿内科常见病的诊治。

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擅长:高危儿尤其是早产儿的管理;婴幼儿早期发展指导;身高管理指导,如高危儿的评估和随访、营养和喂养行为等疾病的诊治;矮小症的诊治;生长发育的监测;熟悉儿内科常见病的诊治。
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洪卫 主治医师

1.擅长不孕症子宫输卵管造影检查,输卵管造影检查片子诊断与分析,掌握输卵管堵塞介入导丝再通术治疗。 2.婴幼儿童血管瘤、静脉畸形、淋巴管畸形的临床诊断及治疗;肝脏血管瘤,视网膜母细胞瘤,肝母细胞瘤等诊疗; 3.妇科介入治疗:子宫肌瘤、子宫腺肌症及子宫大出血的诊断及介入治疗; 4.儿童影像诊断: (1)神经系统疾病:头颅外伤,颅内肿瘤,感染性疾病的CT及MRI诊断; (2)呼吸系统:肺部感染性疾病(新生儿肺炎,新生儿透明肺,支支原体衣原体感染,肺结核等),肺部肿瘤,气管-支气管异物,肺支气管发育异常,肺部外伤性病变的CT及MRI检查、诊断; (3)消化系统: 1)全消化道造影检查:食道闭锁,食管气管瘘,胃扭转,先天性幽门肥厚/狭窄/闭锁,十二指肠狭窄/闭锁,肠旋转不良,先天性巨结肠,肠套叠,先天性肛门闭锁/狭窄等;儿童肾积水,重复肾等; 2)掌握腹部实质脏器的CT、MRI诊断;儿童腹部急症阑尾炎,新生儿坏死性小肠结肠炎(NEC)等影像学诊断; (4)四肢肌肉骨骼系统:常见外伤性疾病(骨折等),代谢性疾病(脆骨病,佝偻病等),骨结核,先天性髋关节发育不良、脱位,先天性骨肿瘤等疾病的影像学诊断。儿童骨龄的影像学诊断。

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擅长:1.擅长不孕症子宫输卵管造影检查,输卵管造影检查片子诊断与分析,掌握输卵管堵塞介入导丝再通术治疗。 2.婴幼儿童血管瘤、静脉畸形、淋巴管畸形的临床诊断及治疗;肝脏血管瘤,视网膜母细胞瘤,肝母细胞瘤等诊疗; 3.妇科介入治疗:子宫肌瘤、子宫腺肌症及子宫大出血的诊断及介入治疗; 4.儿童影像诊断: (1)神经系统疾病:头颅外伤,颅内肿瘤,感染性疾病的CT及MRI诊断; (2)呼吸系统:肺部感染性疾病(新生儿肺炎,新生儿透明肺,支支原体衣原体感染,肺结核等),肺部肿瘤,气管-支气管异物,肺支气管发育异常,肺部外伤性病变的CT及MRI检查、诊断; (3)消化系统: 1)全消化道造影检查:食道闭锁,食管气管瘘,胃扭转,先天性幽门肥厚/狭窄/闭锁,十二指肠狭窄/闭锁,肠旋转不良,先天性巨结肠,肠套叠,先天性肛门闭锁/狭窄等;儿童肾积水,重复肾等; 2)掌握腹部实质脏器的CT、MRI诊断;儿童腹部急症阑尾炎,新生儿坏死性小肠结肠炎(NEC)等影像学诊断; (4)四肢肌肉骨骼系统:常见外伤性疾病(骨折等),代谢性疾病(脆骨病,佝偻病等),骨结核,先天性髋关节发育不良、脱位,先天性骨肿瘤等疾病的影像学诊断。儿童骨龄的影像学诊断。
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蒋荣 主治医师

输卵管阻塞再通术,妇产科疾病介入治疗等

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擅长:输卵管阻塞再通术,妇产科疾病介入治疗等
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姚远 副主任医师

输卵管阻塞再通术;子宫肌瘤,子宫腺肌症,胎盘植入,疤痕妊娠,宫颈癌,其它妇产科、儿科介入治疗

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吉光辉 主治医师

妇科疾病介入治疗:输卵管堵塞。子宫肌瘤,子宫腺肌症,妇科肿瘤的血管内介入治疗

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擅长:妇科疾病介入治疗:输卵管堵塞。子宫肌瘤,子宫腺肌症,妇科肿瘤的血管内介入治疗
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朱建华 主任医师

眼科准分子激光

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梁金才 副主任医师

小儿眼科,斜视弱视及泪道专业

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患友问诊

皮肤两星期以上出现凹陷,不知原因。患者男性2岁4个月
12
2024-11-16 02:21:59
左嘴角凸起,不知原因。
23
2024-11-16 02:21:59
眼睛下方侧边骨头凸起,无外伤史,按之硬。患者男性19岁
35
2024-11-16 02:21:59
眼睛凹面不适,45岁,无其他症状,干涩感。
8
2024-11-16 02:21:59
下巴及脸蛋有色素痣和凸起,担心恶变。患者女性23岁
16
2024-11-16 02:21:59
三岁儿童皮肤出现凹陷,摸起来光滑,无其他不适。患者女性3岁
19
2024-11-16 02:21:59
皮肤泛红和凹陷,使用硅酮凝胶效果不明显,想了解激光治疗的可能性。患者女性4岁
41
2024-11-16 02:21:59
面部出现针尖样凸起,颜色发白,持续5个月,无其他部位症状。患者女性5个月
17
2024-11-16 02:21:59
孩子额头有凹陷,刚掉痂,想了解康瑞保的使用和恢复情况。患者男性4岁
36
2024-11-16 02:21:59
患者咨询伤口愈合后侧面出现凹陷的问题,寻求专业解答和建议。患者女性72岁
44
2024-11-16 02:21:59

科普文章

#先天性面中部凹陷
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糖皮质激素脸在临床上比较常见,给患者带来很多的困扰,糖皮质激素对人体会产生很多的危害,其中激素脸这是主要的症状表现之一,糖皮质激素脸具体是怎么回事?需要仔细的进行分析,只有了解具体的原因,对症治疗才可以防止此种情况继续加重。

糖皮质激素脸,指的是患者使用激素类的药物或者含有激素的美容护肤品引起的一种皮肤系统疾病,比如慢性肾病的患者、风湿系统疾病的患者需要长期服用糖皮质激素会出现这种情况。当然对于一些女性患者过度的追求快速美容效果, 选择使用含有激素成分的美容品或者护肤品,使用的时间比较长,常常达到 2 到 6 个月以上就很容易会引起激素脸,常常会导致患者面部出现丘疹、脓包、毛囊萎缩、红血丝明显、皮肤色素沉着、汗毛增多、脸圆变胖等症状。

因此,一旦患者出现激素脸,马上去医院咨询医生,停止应用含有激素成分的药品以及各种美白护肤品,同时也需要在医生的指导下配合医生选择合适的治疗方案,积极对症的治疗,避免激素脸的情况越来越严重,不单单对美观造成影响,还有可能会导致多种疾病的发生,平时在用药和选择护肤品方面一定要多留意、多观察,必要时咨询医生,不能盲目的选择而随意的应用,避免造成糖皮质激素脸以及对人体造成不必要的伤害。

#偏瘫#先天性面中部凹陷#面瘫
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在临床中出现了脸偏瘫方面的问题,也就是面瘫这种疾病,主要通过以下三方面来治疗。

一是药物对症处理,需要完善血常规,头部 ct 或者磁共振,面部肌电图,详细的了解一下面神经方面的情况,根据检查结果选择药物,一般情况下会选择抗病毒和营养神经方面的药物,比如说阿昔洛韦,甲钴胺这一类的。

第二方面是需要尽早介入康复治疗,比如说面部针灸,推拿,穴位注射等治疗,康复治疗对于面瘫症状的改善效果是最好的,所以康复治疗是必不可少的。

第三方面,在日常生活中要注意面部的防风保暖,暂时不要冷水洗漱,戴厚口罩才行。面瘫这种疾病一般情况下恢复起来还是比较慢的,所以说需要坚持治疗才行。当然,如果面部肌电图检查显示面神经损伤严重,那预后也不是很好,要有心理准备。

#唇疼#先天性面中部凹陷
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    脸像针扎一样疼,首先要考虑三叉神经痛,该病大部分原因是由于颅内动脉压迫刺激三叉神经引起神经异常放电所致,还有可能与局部炎症有关,临床表现为一侧三叉神经支配区域的口面部出现阵发性剧痛,一次可持续数秒至数十秒,反复发作。

    建议患者尽早就诊神经内科,完善颅脑影像学,三叉神经水成像等相关检查,明确病因,对因治疗。不听信谣言,乱用民间偏方,如果疾病转为慢性,将迁延不愈。

    患者在生活中应尽量避免饮酒,规划科学的生活作息,注意休息,避免过度劳累,保证睡眠质量。

#先天性面中部凹陷#面神经麻痹#皮肤麻刺感
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    半边脸发麻提示三叉神经受累,应就诊神经内科。三叉神经损害时,可以出现一侧面部的麻木,角膜反射减退等症状,多可见于多发性硬化、脑部肿瘤等。脑血管病也可出现偏侧面部麻木,可能伴有一侧肢体无力偏瘫的症状。

    面部麻木的患者不可掉以轻心,应重视眼前病情,及时就诊神经内科,完善颅脑影像学等相关检查,明确病因,对因治疗。作为患者应积极配合医师的治疗方案,不可自行停药减药,以免出现症状反跳或加重,不听信谣言,乱用民间偏方,以免耽误治疗时机。

#过敏反应#口炎#先天性面中部凹陷
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脸反复过敏可能是因为人体免疫功能紊乱,也可能是因为环境中刺激性因素过多。当人体内有慢性炎症(特别是消化道炎症)或者人体内分泌失调及精神紧张,人体免疫力会出现异常,肥达细胞功能亢进,对外界刺激做出过度反应。皮肤接触刺激性因素过多,比如空气中有大量花粉或螨虫之类的过敏原或者使用对皮肤有损害的化妆品,也会刺激面部皮肤,造成反复的过敏反应。

当地时间11月13日,美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准了基因疗法KEBILIDI用于治疗AADC缺陷。这是美国有史以来第一个批准直接作用于大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传疾病,这个病挺严重,还会缩短患者寿命。近年来,大家关注到我们大脑中含有多巴胺,多巴胺是一种对运动功能极其重要的物质,这种病会导致我们脑中无法合成多巴胺。

这种疗法是一种基因替代疗法,是通过外科手术的方式直接把药物注射到大脑。临床试验结果显示,在进行基因治疗后的12个月内,患者运动和认知功能就有了快速改善,并且这种改善效果的持续时间可以达到5年。

正电子发射断层扫描和神经递质分析也证实了患者体内多巴胺的产生增加。改善源头后,患者的各种症状(比如情绪、出汗、体温和眼动危象等方面)得到改善,患者的生活质量也提高了。回到这个神奇的基因疗法,KEBILIDI是一种基于重组腺相关病毒血清型2(rAAV2)的基因疗法,里面包含了人的功能基因。

注入大脑后,这种功能基因可以增加AADC酶的含量,从而恢复多巴胺的产生,以此来纠正潜在的遗传缺陷。但还需要注意的是,KEBILIDI禁用于通过神经影像学评估还没有达到颅骨成熟度的患者。

参考来源:

1.PTC Therapeutics Announces FDA Approval of AADC Deficiency Gene Therapy.

2.Tai CH, Lee NC, Chien YH, Byrne BJ, Muramatsu SI, Tseng SH, Hwu WL. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency. Mol Ther. 2022 Feb 2;30(2):509-518. doi: 10.1016/j.ymthe.2021.11.005. Epub 2021 Nov 8. PMID: 34763085; PMCID: PMC8822132.

当地时间11月13日,两款心电图相关的设备被美国食品药品监督管理局(FDA)批准,一款是可佩戴的贴片,可连续14天来监测我们的心电图,当发生心律失常的时便于直接通知医生。

另一款是心电图监护仪,也能直接佩戴在胸部,能及时识别心律失常的具体类型[1-2]。这两款设备有助于心血管疾病的早期筛查。

未来心电图监护仪还将引入人工智能算法,分析心电图以更早诊断不同类型的心脏病。这台心电图监护仪还可以生成24小时连续心电图,可以在锻炼的时候使用,还能检测心率等数据。而可佩戴的贴片由有7个心电图导联,在检测心律失常方面准确性高。

1.什么是心律失常?

心律失常是常见的心血管疾病,其中室性心律失常最为常见,包括室性早搏(室早)、室性心动过速(室速)、心室扑动(室扑)和心室颤动。有时室性心律失常的发生毫无征兆,这两个设备的获批有助于更早发现;有时会出现心悸或黑矇,甚至发生心脏性猝死。

据相关数据显示,我国大陆的年猝死人数可达54.4万[3]。且在全球范围内,心血管疾病盯上了年轻人,是导致过早死亡的主要原因之一。因此我们每个人都需要关注心律失常等疾病,保护好你的“小心脏”。

2.心律失常检查包括哪些?

近期,徐汇区市场监管局联合10家医疗机构在细胞和基因治疗药品创新与临床发展会上联合发布《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》,为CAR-T创新药品的使用提供了规范化的指导。

该《指南》首次提出“将CAR-T药品使用质量管理纳入统一的医疗机构药品管理体系,指导医疗机构组建多学科诊疗团队,由临床使用细胞治疗药品的科室负责人作为细胞治疗团队负责人 对细胞治疗项目的各环节进行监督,院内其他部门明确职责,协同配合参与,从而保障患者使用药品的质量安全和可追溯 。” 

关于细胞治疗,你也许有很多问题,我们整理了5个常见问题,一起了解。

1.什么是CAR-T药品?

CAR-T药品也称细胞疗法,是一种用自身免疫系统细胞的癌症治疗方法。可以从我们自身或者其他人的外周血中收集T细胞,然后在体外进行改造以表达嵌合抗原受体(CAR)。改造后,经过体外扩增,再回输回体内,这些这些CAR-T细胞特异性识别靶抗原并迅速增殖以在体内发挥抗肿瘤作用。

CAR-T疗法会影响我们的免疫系统,可能出出现不良反应。如细胞因子释放综合征(CRS)。当CAR-T细胞开始攻击癌细胞并触发体内的免疫反应时,就会发生这种情况。对于某些患者来说,CRS可能感觉像是流感症状,也可能会像低血压,也可能出现高烧和呼吸困难等。

2.FDA批准了哪些CAR-T药?

目前FDA批准的CAR-T药包括以下7种,大多应用于骨髓瘤、淋巴瘤和白血病。

3.得了癌症再取免疫细胞来得及吗?

很多癌症一发现就是晚期,癌细胞会干扰我们身体自然产生的免疫细胞。因此,许多癌症患者无法获得足够的健康T细胞进行治疗。且随着年龄增长,我们体内免疫细胞的数量和活性都会降低。

为了应对未来这种情况,可以更早地储存健康的免疫细胞,储存免疫细胞的过程类似于抽血,先会抽150-200ml的血,然后送到细胞库去处理从而分离出包含免疫细胞的外周血单核细胞。分离完成后,再将细胞放在液氮瓶中长期储存,可以保存较长时间直到需要使用,且免疫细胞活力不会发生变化。

4.冻存免疫细胞可以冻存多久?

理论上,可以一直冻存。细胞达到冻存温度(如-196°C),细胞的新陈代谢就会失去活性,当细胞解冻时,再次恢复活性。

5.冻存后的免疫细胞有什么用?我的家人能用我冻存的免疫细胞?

可以恢复免疫力,以及用于前文提到的CAR-T细胞疗法。

但家人并不能使用你冻存的免疫细胞,这是因为不同个体之间会出现移植物排斥反应,因此每个人冻存的免疫细胞最好只用于自己。

参考来源:

1.上海徐汇发布《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》.

2.Zhang X, Zhu L, Zhang H, Chen S, Xiao Y. CAR-T Cell Therapy in Hematological Malignancies: Current Opportunities and Challenges. Front Immunol. 2022 Jun 10;13:927153. doi: 10.3389/fimmu.2022.927153. PMID: 35757715; PMCID: PMC9226391.

3.What Is CAR T-Cell Therapy?

4.FDA approves CAR-T cell therapy to treat adults with certain types of large B-cell lymphoma.

5.FDA approves obecabtagene autoleucel for adults with relapsed or refractory B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia.

6.FDA approves tisagenlecleucel for relapsed or refractory follicular lymphoma.

7.FDA approves ciltacabtagene autoleucel for relapsed or refractory multiple myeloma.

8.FDA approves lisocabtagene maraleucel for relapsed or refractory large B-cell lymphoma.

9.FDA approves idecabtagene vicleucel for multiple myeloma.

10.FDA approves brexucabtagene autoleucel for relapsed or refractory mantle cell lymphoma.

11.https://healthbanks.us/faqs-immune.

#手术#心房颤动#心房颤动[心房纤颤]
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当地时间11月7日,强生宣布FDA批准VARIPULSE平台用于治疗药物难治性阵发性心房颤动。房颤,是一种常见的心脏问题,在美国,每四个成年人中就有一个可能会遇到这个病。全球范围内,受影响的人数更是高达5000万[1]。

很多患者可能并不知道自己有房颤,通常是在出现了一些并发症之后才被发现。房颤是一种心脏的电信号出现了问题,导致心跳不规律。当药物不能解决这个问题时,就需要导管消融手术。手术可以帮助心脏恢复正常的电信号,从而改善心跳不规律的状况。本次新技术获批基于临床试验,研究结果发表于《循环》杂志上[2]。

在美国的30个不同的医院里,有291名患者参加了这个试验。所有患者在手术中顺利,手术做完后,患者的病情得到了改善。通过这个设备,在98%患者手术中,医生都能准确地找到出问题的静脉。手术中,每条静脉被处理了73-96次,有85%患者达到了手术的最佳效果。手术中出现的不良事件很少,只有2.9%。且有25%手术是在没有使用X光透视的情况下完成的。

总的来说,这个试验显示了这种手术方法的有效性和安全性,而且通过使用先进的技术,手术可以更精确,对患者的影响更小。

VARIPULS平台包括三个主要部分:

VARIPULS导管 :医生会通过它向心脏发送特殊的电信号,这些电信号可以帮助纠正心脏的不规则跳动。

TRUPULS发生器 :用来产生那些特殊的电信号的设备,这些信号通过VARIPULSE导管传递到心脏。

CARTO 3标测系统和VARIPULSE软件 :这是一个高级的导航系统,帮助医生准确地找到心脏中需要治疗的区域,并且VARIPULSE软件可以控制整个治疗过程。

这个新技术已经在美国、欧洲、日本和加拿大得到了官方的批准,已经成功地帮助了全球超过1000名患者。

参考文献:

1.Johnson & Johnson MedTech Receives FDA Approval for the VARIPULSE™ Pulsed Field Ablation Platform for the Treatment of Atrial Fibrillation.

2.Reddy VY, Calkins H, Mansour M, Wazni O, Di Biase L, Bahu M, Newton D, Liu CF, Sauer WH, Goyal S, Iyer V, Nair D, Athill C, Hussein A, Whalen P, Melby D, Natale A; AdmIRE Trial Investigators. Pulsed Field Ablation to Treat Paroxysmal Atrial Fibrillation: Safety and Effectiveness in the AdmIRE Pivotal Trial. Circulation. 2024 Oct 8;150(15):1174-1186. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.124.070333. Epub 2024 Sep 11. PMID: 39258362; PMCID: PMC11458102.

近期再生元制药公司和赛诺菲宣布[1],欧盟委员会(EC)已批准度普利尤单抗用于治疗1岁及以上儿童的嗜酸性粒细胞性食管炎。

本次获批属于扩大适应证,新增1-11岁、体重≥15公斤儿童可用,以治疗常规药物治疗不好或者不适合常规药物治疗的儿童。

嗜酸性粒细胞性食管炎是什么疾病?

嗜酸性粒细胞性食管炎是一种与炎症相关的慢疾病,会导致患者的食管受损。目前这个病诊断比较困难,很容易误诊,因为这个病的症状和其他消化道疾病类似。

在对宝宝的影响上,这个病会严重影响儿童的进食能力,还可能导致孩子呕吐、腹痛、吞咽困难、食欲下降。因此得病后需要及时就医,降低并发症,防止疾病进一步恶化。

这个新药有什么效果?安全性如何?

新药获批基于EoE KIDS的Ⅲ期试验[2]。这是一项随机双盲对照试验,主要评估新药在1-11岁食管炎儿童患者中的疗效和安全性。试验分为AB两个部分:

在试验的A部分,共有102名1-11岁的儿童患有嗜酸性粒细胞性食管炎,这些儿童使用质子泵抑制剂治疗没有效果。患者被随机分组,分别采用高剂量(HE)或者低剂量(LE)的皮下度普利尤单抗方案,还有一些儿童被分入安慰剂组,整个过程持续16周。 文献截图在B部分,那些完成了A试验且符合条件的患者,继续使用原来的度普利尤单抗方案,或者原来是安慰剂组的患者转用高剂量或者低剂量的度普利尤单抗,这个过程再持续36周。

这次试验主要关注的重点是在第16周的时候患者的组织学缓解情况(判断标准是每个高倍视野中的嗜酸性粒细胞不超过6个)。

有效性

在A部分,高剂量组的37名患者里,有25名(占68%)出现了组织学缓解情况;低剂量组31名患者中,18名(58%)有组织学缓解;而对照组34名患者中,只有1名(3%)实现组织学缓解。

 文献截图

高剂量方案和对照相比,缓解率差异达到65个百分点;低剂量方案和对照组相比,缓解率差异是55个百分点。

和对照组相比,高剂量的度普利尤单抗方案在组织学、内镜和转录组测量这些方面有显著的改善。所有使用度普利尤单抗治疗的患者,从开始到第52周在组织学、内镜和转录组测量方面的改善情况,和A部分使用度普利尤单抗治疗的患者从开始到第16周的改善情况大致相同。

安全性

安全性方面,度普利尤单抗组和对照组的不良事件发生率相似。大多数事件的严重程度为轻度或中度(详见下图)。 文献截图在A部分 接受度普利尤单抗治疗的患者(不管是高剂量还是低剂量)中出现恶心、注射部位疼痛和头痛这些情况的比例,比对照组至少高10%。有3名接受度普利尤单抗治疗的患者出现了严重不良事件,在B部分总共6名患者出现了严重不良事件。

除了治疗食管炎,还有哪些应用?

国内主要用于哮喘、结节性瘙痒和特应性皮炎等治疗[3]。FDA批准适应证包括以下[4]:

特应性皮炎

度普利尤单抗适用于治疗6个月及以上的中重度特应性皮炎(AD)成人和儿童患者,这些患者的疾病用外用处方疗法不能充分控制,或者不适合使用这些疗法时。度普利尤单抗可与外用皮质类固醇一起使用,也可单独使用。

哮喘

度普利尤单抗适用于作为6岁及以上中重度哮喘且具有嗜酸性粒细胞表型或口服皮质类固醇依赖型哮喘的成人和儿童患者的附加维持治疗。

使用限制:度普利尤单抗不适用于缓解急性支气管痉挛或哮喘持续状态。

慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉

度普利尤单抗适用于作为12岁及以上未得到充分控制的慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉(CRSwNP)成人和儿童患者的附加维持治疗。

嗜酸性食管炎

度普利尤单抗适用于治疗1岁及以上、体重至少15kg的嗜酸性食管炎(EoE)成人和儿童患者。

结节性痒疹

度普利尤单抗适用于治疗结节性痒疹(PN)成人患者。

慢性阻塞性肺疾病

度普利尤单抗适用于作为未得到充分控制且具有嗜酸性粒细胞表型的慢性阻塞性肺疾病(COPD)成人患者的附加维持治疗。参考文献:

1.Dupixent® (dupilumab) Approved in the European Union as the First and Only Medicine for Young Children with Eosinophilic Esophagitis

2.Chehade M, Dellon ES, Spergel JM, Collins MH, Rothenberg ME, Pesek RD, Hirano I, Liu R, Laws E, Mortensen E, Martincova R, Shabbir A, McCann E, Kamal MA, Kosloski MP, Hamilton JD, Samuely C, Lim WK, Wipperman MF, Farrell A, Patel N, Yancopoulos GD, Glotfelty L, Maloney J. Dupilumab for Eosinophilic Esophagitis in Patients 1 to 11 Years of Age. N Engl J Med. 2024 Jun 27;390(24):2239-2251. doi: 10.1056/NEJMoa2312282. PMID: 38924731.

3.国家药品监督管理局药品审评中心

4.DUPIXENT- dupilumab injection, solution.Updated September 27, 2024

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