泌尿系结核是指结核杆菌感染泌尿系统，包括肾脏、输尿管、膀胱和尿道等部位，其临床表现主要有尿路症状、腹痛、肾功能损害、结核结节等。

1.尿路症状：泌尿系结核最常见的症状是尿路症状，包括繁地排尿、尿急、尿道灼热感、尿道或膀胱疼痛等，其次还可出现尿血，即尿液呈现红色或棕色。

2.腹痛:当肾脏受累时，患者可出现腰部或腹部疼痛的症状，疼痛可为持续性或间歇性。

3.肾功能损害：泌尿系结核长期存在时，可能导致肾功能损害。患者可能出现肾功能不全的症状，如乏力、食欲不振、体重下降等。

4.结核结节：在肾脏受累的情况下，可能出现结核结节形成。结核结节是由结核杆菌引起的肾脏组织损害形成的小块状病变。

一旦出现泌尿系结核的现象，需尽快到医院就诊，在医生的指导下进行合理治疗。

一、泌尿系结石包括肾结石、输尿管结石、膀胱结石、尿道结石，是我们泌尿外科常见的疾病，另夏天多见，其中有些病人会出现肾绞痛，痛的“死的心”都有。

二、微创手术包括哪些？

• 肾镜：在肾的表面腰部打一个洞，肾镜通过这个洞进入肾或输尿管，把结石碎掉并取出。它的优点：通道比较大，清石率高。它的缺点：与输尿管镜相比相对创伤较大，因为相当于在肾脏上打了一个洞，把肾搞破了。
• 输尿管硬镜：从男性的阴茎进入或从女性的下身尿道口进入尿道、膀胱、输尿管处理结石。它的优点：镜下直接看到结石，碎掉以及取掉。它的缺点：因硬镜的长度及弯曲度有限，有时只能达到脐水平线的输尿管，到达不了肾脏。
• 输尿管软镜：从尿道外口进入尿道、膀胱、输尿管及肾脏。它的优点：处理肾结石比肾镜相对微创损伤小一些。它的缺点：因输尿管软镜进入尿路需置入输尿镜软镜鞘，因有些病人输尿管口径较小，故需留置输尿管支架管 2 周后手术，也就是说要分二期手术。
• 腹腔镜手术：这种手术方式在腰腹部打三至四个洞，器械通过小洞进入腹腔操作，切开输尿管取石。
• 体外冲击波碎石术：一个治疗球置在腰腹部表面，相当于隔空打牛，利用冲击波把结石打碎。

三、下面说重点：你的结石适合什么手术，也就是泌尿系结石微创手术的适应症？

• 肾镜：适合大于 2cm 的肾结石、以及输尿管上段大于 1.5cm 结石（第 4 腰椎以上）；
• 输尿管硬镜：适合输尿管中下段大于 0.6cm 的结石，上段如够的着也是可以的；
• 输尿管软镜：适合输尿管上段大于 1cm 的结石，以及小于 2cm 肾结石；
• 腹腔镜：现在用的较少，适合体外冲击波碎石及输尿管镜治疗无效的输尿管结石。
• 体外冲击波碎石术：适合输尿管大于 0.6cm 的结石、肾结石小于 2cm；

综上所述，泌尿系结石应选择哪种微创手术方式，应医生与病人从经济性、有效性等方面综合考虑。

泌尿系结石是一种常见多发性疾病，近年来发病率呈上升趋势。泌尿系结石的形成与人体代谢情况密切相关，是导致结石形成的主要因素。24h 尿液成分分析能够反映人体的代谢情况，是目前常用的结石风险因子检测方法。尿液中的钙、钾、钠、磷、尿酸、草酸、胱氨酸、枸橼酸、镁含量是不同类型结石的组成成分，其变化反映了结石的成分变化。

尿量

尿液中结石成分的过饱和状态是尿路结石形成的先决条件。人体摄入量少于流失的水量往往会导致低尿量，喝水不够或运动、出汗多、手术后和一些肠道疾病所导致大量水分的丢失都会引起低尿量。低尿量不仅增加了尿液溶质的饱和度，还能促使尿液停留，为尿液结晶的聚集提供条件。

尿尿酸

尿酸是人体嘌呤代谢的最终产物，而且大部分以解离的尿酸盐形式存在。尿酸溶解度下降和过饱和化是尿酸结石形成的前提。尿 pH 值下降、尿酸量增加以及尿量减少等都会导致尿尿酸异常。

尿草酸

高草酸尿临床上表现为尿草酸轻度、持续性升高，是草酸钙结石形成的首要危险因素。原发性高草酸尿症、摄入过多富含草酸的饮食、回肠切除、慢性腹泻、食入草酸前体中毒、补充过量维生素 C 等都可导致高草酸尿症。

尿枸橼酸

枸橼酸是结石成分的重要抑制因子，枸橼酸分泌不足造成的低枸橼酸尿是结石形成的危险因素。原发性甲状旁腺机能亢进、尿路感染、远端肾小管性酸中毒、糖尿病、高脂蛋白代谢等疾病都能引起低枸橼酸尿。

尿镁

尿镁能够降低草酸钙的吸收或与钙竞争结合草酸形成可溶性物质来降低草酸钙饱和浓度，从而抑制草酸钙结晶的生长和聚集。内分泌疾病、胃肠吸收异常及饮食中镁补充不足等可导致人体缺镁。

尿钙

高钙尿症是草酸钙结石最重要的病理生理因素，是部分患者体内的主要代谢紊乱形式。肾性高钙尿症、吸收性高钙尿症、重吸收性高钙尿症以及过量补充钙及维生素 D 等可导致高钙尿症。

尿磷

磷酸盐的变化是人体尿液代谢异常和结石复发的首要表现，特别是对于首次患泌尿系结石的病人。肠道 pH 值升高使钙、镁离子与磷酸盐结合的不溶性磷酸盐或甲状腺激素的异常分泌导致磷酸盐排泄过多，都易出现高磷酸盐尿。

尿钠

研究发现，尿液中钠离子含量上调能够降低泌尿系结石的发生率。根据科学建议每天摄入 2-3g 钠盐，保持机体的离子浓度平衡，避免增加尿液中的钙浓度而增加结石形成的风险。

尿胱氨酸

尿液中的胱氨酸过饱和是形成胱氨酸尿的必要因素。胱氨酸结石是由先天性胱氨酸尿所致，多为遗传，检测尿中的胱氨酸浓度可以诊断胱氨酸结石。

尿 pH 值

尿液酸碱度与泌尿系结石形成有很大关系，其中感染性结石在碱性尿液中较易形成，尿酸结石、胱氯酸结石则是在酸性尿液中较易形成。食用过多的酸性食物、甲状旁腺亢进肾小管酸中毒都有可能导致尿 pH 值异常。

24h 尿液成分对泌尿系结石防治有重要意义，可通过 24h 尿液成分分析检测，为泌尿系结石的诊断、治疗和预防复发提供依据。

女性泌尿系结石包括肾结石、输尿管结石、膀胱结石。与男性泌尿结石相比，少了一个尿道结石，因为女性的尿道只有 3~5 厘米长，且宽而直，不会发生结石梗阻。女性泌尿结石怎么治疗？具体的也要看结石的部位、大小以及有无并发症等情况，下面我们一一的来详细的分解。

一、肾结石。如果说小于一公分的肾结石，平时没有症状，B 超或者 CT 做出来没有引起肾积水等梗阻的情况，那么我们的治疗方案是，每半年复诊一次，观察结石大小的变化；如果说肾结石，大小大于两公分以上，那么我们的选择方案是经皮肾镜碎石取石术，通过在腰部打一个洞，进入肾脏，通过镜子利用钬激光或者是气压弹道或者超声把结石粉碎的同时并取出；肾结石大小位于 1~2 公分之间，我们可以选择体外冲击波碎石，或者输尿管软镜，碎石取石术；肾结石小于一公分，有症状或者有梗阻的情况的话，那我们可以选择体外冲击波碎石或者输尿管软镜碎石取石术。

二、输尿管结石。如果说结石的大小小于 6 毫米，那我们首选的是通过喝水、运动、吃排石颗粒等药物保守排石治疗；如果说结石位于 6 毫米与 10 毫米之间，我们首选的是体外冲击波碎石治疗。如果说结石大小大于 10 毫米的，我们可以选择体外冲击波碎石治疗或者输尿管硬镜或者输尿管软镜治疗。

三、膀胱结石。小于 6 毫米的结石，有可能通过这个吃药喝水自动的排出。当然大于 6 毫米的我们可以选择经尿道膀胱镜碎石取石术。

泌尿系结核是全身结核的一部分症状表现，大多数的泌尿系结核都继发于肺结核，少数继发于肠结核等。

泌尿系结核最先侵及的器官是肾，后期可蔓延至输尿管、膀胱、前列腺、尿道等部位。常见的症状是尿频、尿急、脓尿、血尿等泌尿系感染症状，还伴有一些全身症状，如低热、盗汗、体重减轻、食欲减退、浑身无力等。

泌尿系结核的治疗主要在于抗结核治疗，如果肾脏损害严重需要配合手术治疗，有坏死无法挽救者需要对肾脏进行部分甚至一侧肾脏全部切除。

泌尿系结石是常见病、多发病，结石的形成原因很多。常见的危险因素有饮食因素、种族、职业、环境因素、以及泌尿系统自身病变等。生活中经常遇到结石的患者，虽然经过规范的治疗，但是过了一段时间复查又会发现有结石形成，很让人烦恼。结石容易复发跟下面因素有关。

饮食因素

• 饮食中高钙含量
• 食物中富含草酸、胱氨酸、尿酸等
• 豆类制品、菠菜、红茶等

环境因素

• 高温环境

泌尿系统疾病

• 尿路狭窄、尿路畸形、尿路异物等
• 输尿管畸形，神经源性膀胱，肾盂输尿管狭窄，膀胱输尿管反流，尿道狭窄，前列腺增生症等

总之尿路结石的形成跟饮食习惯、泌尿系疾病有直接关系，因此在治疗结石的同时，还要做泌尿系统全面的检查，只有这样才能找出诱发结石的病因，进而从根本上消除结石，减少复发。

当地时间11月7日，强生宣布FDA批准VARIPULSE平台用于治疗药物难治性阵发性心房颤动。房颤，是一种常见的心脏问题，在美国，每四个成年人中就有一个可能会遇到这个病。全球范围内，受影响的人数更是高达5000万[1]。

很多患者可能并不知道自己有房颤，通常是在出现了一些并发症之后才被发现。房颤是一种心脏的电信号出现了问题，导致心跳不规律。当药物不能解决这个问题时，就需要导管消融手术。手术可以帮助心脏恢复正常的电信号，从而改善心跳不规律的状况。本次新技术获批基于临床试验，研究结果发表于《循环》杂志上[2]。

在美国的30个不同的医院里，有291名患者参加了这个试验。所有患者在手术中顺利，手术做完后，患者的病情得到了改善。通过这个设备，在98%患者手术中，医生都能准确地找到出问题的静脉。手术中，每条静脉被处理了73-96次，有85%患者达到了手术的最佳效果。手术中出现的不良事件很少，只有2.9%。且有25%手术是在没有使用X光透视的情况下完成的。

总的来说，这个试验显示了这种手术方法的有效性和安全性，而且通过使用先进的技术，手术可以更精确，对患者的影响更小。

VARIPULS平台包括三个主要部分：

VARIPULS导管 ：医生会通过它向心脏发送特殊的电信号，这些电信号可以帮助纠正心脏的不规则跳动。

TRUPULS发生器 ：用来产生那些特殊的电信号的设备，这些信号通过VARIPULSE导管传递到心脏。

CARTO 3标测系统和VARIPULSE软件 ：这是一个高级的导航系统，帮助医生准确地找到心脏中需要治疗的区域，并且VARIPULSE软件可以控制整个治疗过程。

这个新技术已经在美国、欧洲、日本和加拿大得到了官方的批准，已经成功地帮助了全球超过1000名患者。

参考文献：

1.Johnson & Johnson MedTech Receives FDA Approval for the VARIPULSE™ Pulsed Field Ablation Platform for the Treatment of Atrial Fibrillation.

2.Reddy VY, Calkins H, Mansour M, Wazni O, Di Biase L, Bahu M, Newton D, Liu CF, Sauer WH, Goyal S, Iyer V, Nair D, Athill C, Hussein A, Whalen P, Melby D, Natale A; AdmIRE Trial Investigators. Pulsed Field Ablation to Treat Paroxysmal Atrial Fibrillation: Safety and Effectiveness in the AdmIRE Pivotal Trial. Circulation. 2024 Oct 8;150(15):1174-1186. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.124.070333. Epub 2024 Sep 11. PMID: 39258362; PMCID: PMC11458102.

近期再生元制药公司和赛诺菲宣布^[1]，欧盟委员会（EC）已批准度普利尤单抗用于治疗1岁及以上儿童的嗜酸性粒细胞性食管炎。

本次获批属于扩大适应证，新增1-11岁、体重≥15公斤儿童可用，以治疗常规药物治疗不好或者不适合常规药物治疗的儿童。

嗜酸性粒细胞性食管炎是什么疾病？

嗜酸性粒细胞性食管炎是一种与炎症相关的慢疾病，会导致患者的食管受损。目前这个病诊断比较困难，很容易误诊，因为这个病的症状和其他消化道疾病类似。

在对宝宝的影响上，这个病会严重影响儿童的进食能力，还可能导致孩子呕吐、腹痛、吞咽困难、食欲下降。因此得病后需要及时就医，降低并发症，防止疾病进一步恶化。

这个新药有什么效果？安全性如何？

新药获批基于EoE KIDS的Ⅲ期试验^[2]。这是一项随机双盲对照试验，主要评估新药在1-11岁食管炎儿童患者中的疗效和安全性。试验分为AB两个部分：

在试验的A部分，共有102名1-11岁的儿童患有嗜酸性粒细胞性食管炎，这些儿童使用质子泵抑制剂治疗没有效果。患者被随机分组，分别采用高剂量（HE）或者低剂量（LE）的皮下度普利尤单抗方案，还有一些儿童被分入安慰剂组，整个过程持续16周。 文献截图在B部分，那些完成了A试验且符合条件的患者，继续使用原来的度普利尤单抗方案，或者原来是安慰剂组的患者转用高剂量或者低剂量的度普利尤单抗，这个过程再持续36周。

这次试验主要关注的重点是在第16周的时候患者的组织学缓解情况（判断标准是每个高倍视野中的嗜酸性粒细胞不超过6个）。

有效性

在A部分，高剂量组的37名患者里，有25名（占68%）出现了组织学缓解情况；低剂量组31名患者中，18名（58%）有组织学缓解；而对照组34名患者中，只有1名（3%）实现组织学缓解。

 文献截图

高剂量方案和对照相比，缓解率差异达到65个百分点；低剂量方案和对照组相比，缓解率差异是55个百分点。

和对照组相比，高剂量的度普利尤单抗方案在组织学、内镜和转录组测量这些方面有显著的改善。所有使用度普利尤单抗治疗的患者，从开始到第52周在组织学、内镜和转录组测量方面的改善情况，和A部分使用度普利尤单抗治疗的患者从开始到第16周的改善情况大致相同。

安全性

安全性方面，度普利尤单抗组和对照组的不良事件发生率相似。大多数事件的严重程度为轻度或中度（详见下图）。 文献截图在A部分， 接受度普利尤单抗治疗的患者（不管是高剂量还是低剂量）中出现恶心、注射部位疼痛和头痛这些情况的比例，比对照组至少高10%。有3名接受度普利尤单抗治疗的患者出现了严重不良事件，在B部分总共6名患者出现了严重不良事件。

除了治疗食管炎，还有哪些应用？

国内主要用于哮喘、结节性瘙痒和特应性皮炎等治疗[3]。FDA批准适应证包括以下[4]：

特应性皮炎

度普利尤单抗适用于治疗6个月及以上的中重度特应性皮炎（AD）成人和儿童患者，这些患者的疾病用外用处方疗法不能充分控制，或者不适合使用这些疗法时。度普利尤单抗可与外用皮质类固醇一起使用，也可单独使用。

哮喘

度普利尤单抗适用于作为6岁及以上中重度哮喘且具有嗜酸性粒细胞表型或口服皮质类固醇依赖型哮喘的成人和儿童患者的附加维持治疗。

使用限制：度普利尤单抗不适用于缓解急性支气管痉挛或哮喘持续状态。

慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉

度普利尤单抗适用于作为12岁及以上未得到充分控制的慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）成人和儿童患者的附加维持治疗。

嗜酸性食管炎

度普利尤单抗适用于治疗1岁及以上、体重至少15kg的嗜酸性食管炎（EoE）成人和儿童患者。

结节性痒疹

度普利尤单抗适用于治疗结节性痒疹（PN）成人患者。

慢性阻塞性肺疾病

度普利尤单抗适用于作为未得到充分控制且具有嗜酸性粒细胞表型的慢性阻塞性肺疾病（COPD）成人患者的附加维持治疗。参考文献：

1.Dupixent® (dupilumab) Approved in the European Union as the First and Only Medicine for Young Children with Eosinophilic Esophagitis

2.Chehade M, Dellon ES, Spergel JM, Collins MH, Rothenberg ME, Pesek RD, Hirano I, Liu R, Laws E, Mortensen E, Martincova R, Shabbir A, McCann E, Kamal MA, Kosloski MP, Hamilton JD, Samuely C, Lim WK, Wipperman MF, Farrell A, Patel N, Yancopoulos GD, Glotfelty L, Maloney J. Dupilumab for Eosinophilic Esophagitis in Patients 1 to 11 Years of Age. N Engl J Med. 2024 Jun 27;390(24):2239-2251. doi: 10.1056/NEJMoa2312282. PMID: 38924731.

3.国家药品监督管理局药品审评中心

4.DUPIXENT- dupilumab injection, solution.Updated September 27, 2024

当地时间11月8日，FDA批准了新一代CAR-T疗法（obecabtagene autoleucel），用于治疗复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病。主要效果是看输注后3个月内达到的“完全缓解率”和持续时间，这里的“完全缓解”是临床试验的一个指标，指患者体内可检测到的疾病相关的症状、体征及实验室检查异常等均完全消失或恢复正常，但并不意味着疾病已经被彻底治愈。

研究结果表明，在65例患者中，27例患者在3个月内达到“完全缓解”，占比42%。3个月内达到的“完全缓解”持续时间为14.1个月^[1-2]。最常见的非实验室不良反应（发生率≥20%）包括细胞因子释放综合征、肌肉骨骼疼痛、病毒感染、发热、恶心、细菌感染性疾病、腹泻、发热性中性粒细胞减少症、免疫效应细胞相关神经毒性综合征、低血压、疼痛、疲劳、头痛、脑病和出血。FDA也提及，新药说明书中有“细胞因子释放综合征、免疫效应细胞相关神经毒性综合征和T细胞恶性肿瘤”的黑框警告。

白血病生存率有多低？

白血病是一种血液恶性肿瘤，可分为急性和慢性两种，如果不治疗，急性白血病的病程比慢性白血病更快^[3]。慢性髓性白血病全球的年发病率为（1-2）/10万，占成人白血病总数的15%-20%，各个年龄段都可能会发生，且年龄越大发病率增加，自然病程为3-5年，对于绝大多数患者来说，CML已经成为一种慢性可控制的肿瘤^[4]。

急性白血病又分为急性淋巴细胞白血病（ALL）和急性髓系白血病（AML）。急性淋巴细胞白血病是成人最常见的急性白血病之一，占成人急性白血病的20％-30％，目前国，完全缓解率可达70％-90％，但3-5年无病生存率达 30％-60％ ^[5]。从1996年-2002年，美国与AML相关的总体生存率为21.7% 。≤55岁的5年生存率为23%，而>55岁的相应生存率为11%^[6]。

白血病相关检查有哪些？

1.维生素B12和叶酸 ：这两种物质与维生素C共同帮助身体制造新蛋白质，对正常红细胞和白细胞形成至关重要，其水平会被监测，必要时患者可能需补充维生素。 

2.血液凝固测试 ：检测凝血过程，白血病患者常出现凝血功能受损（凝血障碍），可能导致出血和瘀伤。 

3.血尿素氮（BUN） ：BUN是肾脏过滤出的血液废物，高水平可能提示肾脏功能不佳。

4.全血细胞计数（CBC）和分类计数 ：CBC检测红细胞、白细胞和血小板水平，ALL常导致健康血细胞计数低。 

5.肌酐 ：肌酐是肌肉产生的废物，其在血液中的水平可反映肾脏功能，水平升高意味着肾脏功能下降。

6.电解质 ：帮助营养物质进入细胞和废物排出细胞，对神经、肌肉、心脏和大脑正常运作至关重要，磷酸盐是其中重要的一种，血液中磷酸盐水平过高可能提示肾脏问题。 

7.乳酸脱氢酶（LDH） ：LDH是一种在大多数细胞中发现的蛋白质，死亡或快速生长的细胞会释放LDH，高水平可能提示。 

8.肝功能测试（LFTs） ：通过测量肝脏制造或处理的化学物质来评估肝脏健康，异常水平提示肝脏功能不佳。 

9.尿酸 ：ALL患者因白细胞快速更新、化疗或放疗等原因可能出现高尿酸血症，过高水平会损害肾脏。 

10.人类白细胞抗原（HLA）分型 ：HLA是细胞表面的蛋白质，在免疫反应中起重要作用，每个人的HLA类型独特。该测试在异基因造血干细胞移植前进行，通过比较患者与供体白细胞的蛋白质，寻找合适的移植供体匹配，以避免移植排斥反应。 

11.骨髓穿刺和活检 ：白血病起源于骨髓，诊断ALL需抽取骨髓样本进行检测。骨髓穿刺抽取骨髓液，活检获取骨髓组织块，通常从髋骨后部（骨盆）取样。操作时患者可能感到疼痛，取样后髋部可能疼痛数日，皮肤可能出现瘀伤。

参考来源

1.FDA approves obecabtagene autoleucel for adults with relapsed or refractory B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia.

2.Autolus Therapeutics Announces FDA Approval of AUCATZYL® (obecabtagene autoleucel – obe-cel) for adults with relapsed/refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia (r/r B-ALL).

3.Preisler HD. The leukemias. Dis Mon. 1994 Oct;40(10):525-79. PMID: 7924833.

4..慢性髓性白血病诊疗指南（2022年版）

5.中国成人急性淋巴细胞白血病诊断与治疗指南（2024年版）.

6.Deschler B, Lübbert M. Acute myeloid leukemia: epidemiology and etiology. Cancer. 2006 Nov 1;107(9):2099-107. doi: 10.1002/cncr.22233. PMID: 17019734.7.Acute Lymphoblastic Leukemia of NCCN（2023）.

近期，全球首例用干细胞恢复视力的报道发表在《柳叶刀》上^[1]，通过诱导多能干细胞修复了患者角膜，帮助改善了患者的视力。

官网截图

1.什么是诱导多能干细胞？

2006年，研究人员在小鼠细胞中导入了4个基因，发现了与胚胎干细胞相似特性的干细胞，命名为诱导多能干细胞，后来类似的方法发现了人类诱导多能干细胞^[2-3]。

与胚胎干细胞一样，诱导多能干细胞具有多能性，也就是说它可以分化为身体内的任何细胞类型。

一般而言，干细胞治疗会采用患者自体干细胞，比如来自于脂肪、牙髓的干细胞，不具有免疫排斥反应。但并不是每个患者有那么多时间或者在生病前就冻存了干细胞，因此可以选择储存在医院细胞库中的细胞。利用化学的方法诱导其分化成我们想要的细胞，这就是诱导干细胞。

研究截图

研究应用的就是诱导多能干细胞，能从干细胞中培育出眼部的细胞，比如之前研究人员培养出了结膜、泪眼等。再利用这些干细胞制造iPSC的角膜上皮细胞片（iCEPSs），将单个iCEPS移植到每个患者的患病眼睛上。术后还会应用一些药物来防止感染和炎症，如局部抗生素（头孢类药物）和倍他米松滴眼液，每天4次；倍他米松和新霉素软膏，每天一次，来防止术后炎症。

2.干细胞恢复患者视力，效果如何？

试验在大阪大学医院眼科进行，获得了日本厚生劳动省健康科学委员会再生医学小组委员会的批准。日本对干细胞疗法的研发一直鼓励和支持，2014年实施了《再生医学安全法》，以确保再生医疗等技术的安全性，促进再生医疗等的迅速、安全提供和普及^[4]。  

研究结果

研究一共有4人，大概39-72岁，分别包括2名男性和2名女性患者。结果表明，患者的临床表现均有所改善，比如眼部疾病分期由重转轻，视力有所改善，角膜混浊严重程度减轻，角膜血管化的严重程度在所有患者中均有所减轻，睑球粘连有所改善。 

研究结果

如前面提到的，这些干细胞并非来自于患者自身，而是来自于干细胞库的脐带血。

整个过程中，没有发生免疫排斥或肿瘤形成。如果来源于患者自身干细胞，是否会有更好效果？

我们的眼睛角膜有一层分层上皮，这对于视力很重要，在角膜上皮中含有一个干细胞库，这些细胞增殖为中央角膜持续提供上皮细胞，维持其健康状态。研究者分享了一种猜想，可能干细胞转化成了角膜细胞，从而改善了相关指标。总之，研究结果显示，这项细胞疗法是安全的，并且帮助患者改善了视力。

研究者继续试验，招募更多人参与，以更好地诠释治疗效果。

3.国内与干细胞相关政策有哪些？

在改善视力方面，干细胞为眼部疾病患者带来曙光。但每一项科学成果从实验室走向广泛的临床应用，都离不开政策的保驾护航。一起来看近期一系列干细胞相关政策^[5-8]。

国家卫健委：重视细胞临床前沿技术的研发和转化

2024年10月15日，药监局在“对十四届全国人大二次会议第8718号建议的答复”中，提及“国家卫生健康委高度重视细胞与基因领域临床前沿医疗器技术的研发与转化 。

国家卫生健康委承接国家重点研发计划“前沿生物技术”“干细胞研究与器官修复”等重点专项，在细胞与基因领域医疗技术研发方向进行布局，系统加强前沿核心科技攻关，重点突破一批引领性技术，开展临床应用研究，加快细胞与基因领域前沿技术相关医疗产业发展 ，培育新质生产力。

 药监局官网截图

2015年，国家卫生健康委制定发布《干细胞临床研究管理办法（试行）》（以下简称《办法》）和《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）》，建立了以医疗机构为责任主体开展干细胞临床研究的管理路径。按照《办法》有关规定，干细胞制剂可以在已备案的干细胞临床研究机构完成临床研究后，将已获得的临床研究结果作为技术申报资料提交，用于申请药品注册临床试验。

中检院：干细胞外泌体不作为医疗器械管理 2024年10月31日，中国食品药品检定研究院发布“2024年第二次医疗器械产品分类界定结果汇总”，其中“建议不作为医疗器械管理”的产品中，包含干细胞外泌体。

 

 官网截图

对已批准设立的医疗服务，鼓励医疗机构备案应用

 

官网截图

2024年10月10日，北京市发布的关于对《北京市高质量建设细胞与基因治疗产业集群实施方案（2024-2026年）（征求意见稿）》公开征集意见的公告，提及“对已批准设立的新增细胞与基因治疗医疗服务价格项目，鼓励医疗机构随时备案并开展应用。鼓励商业保险公司与医疗机构、医药企业合作，开发细胞与基因治疗相关的商业健康保险产品，探索细胞与基因治疗创新技术按治疗效果收费等商业保险新模式。”12类需造血干细胞移植疾病纳入北京医保 2024年11月6日，北京市发布“北京市医疗保障局关于调整完善本市基本医疗保险造血干细胞移植医疗费用报销政策的通知”。

 官网截图

提及若患以下疾病需要进行干细胞移植，可使用医保：

1.急性白血病；

2.慢性白血病；

3.淋巴瘤；

4.多发性骨髓瘤；

5.骨髓增生异常综合征；

6.再生障碍性贫血；

7.嗜血细胞综合征/噬血细胞综合征；

8.阵发性睡眠性血红蛋白病/阵发性睡眠性血红蛋白尿症；

9.重型地中海贫血；

10.重度骨髓型放射病；

11.其他某些恶性肿瘤，具体为：骨髓增殖性肿瘤、神经母细胞瘤、髓母细胞瘤、肾母细胞瘤、横纹肌肉瘤；12.部分遗传病、先天性疾病及代谢性疾病，具体为：先天性骨髓衰竭综合征、原发性免疫缺陷病、先天性造血异常、先天性遗传代谢病、慢性活动性EB病毒感染、EB病毒相关淋巴增殖性疾病、异常血红蛋白病。

参考来源

1.Induced pluripotent stem-cell-derived corneal epithelium for transplant surgery: a single-arm, open-label, first-in-human interventional study in Japan,Soma, Takeshi et al.The Lancet, Volume 0, Issue 0.

2.Yamanaka S. Induced pluripotent stem cells: past, present, and future. Cell Stem Cell. 2012 Jun 14;10(6):678-684. doi: 10.1016/j.stem.2012.05.005. PMID: 22704507.

3.Jamal A. Induced pluripotent stem cells (iPSCs): Where are we and where are we heading? Cell Mol Biol (Noisy-le-grand). 2023 Nov 15;69(11):76-80. doi: 10.14715/cmb/2023.69.11.13. PMID: 38015537.

4.再生医疗等安全性确保等相关法律.

5.药监局官网.

6.中国食品药品检定研究院.

7.北京市人民政府.

8.北京市医疗保障局.