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广西区第二人民医院,广西壮族自治区南溪山医院分院甲状腺淋巴瘤专家

简介:

灵川县人民医院是一家以医疗为主,集急救、康复、预防保健、教学科研于一体的二级甲等综合医院,是广西壮族自治区南溪山医院(广西区第二人民医院)分院,是全县医疗救治中心、120急救中心、高危孕产妇急救中心、重大公共卫生突发事件救治中心,是全县白内障手术定点医院、传染病防治定点医院。医院距桂林市区仅10多公里,距国道322线仅500米,紧临漓江上游甘棠江,交通便利,环境优美,空气清新,是生活工作的最佳环境,是患者理想的就医场所。医院现有在职职工450人,其中卫技专业技术人员360多人(高级职称35人,中级职称100多人)。医院编制床位404张,设置16个职能科室,16个临床科室,5个医技科室。该院拥有美国GE品牌24排32层CT、全功能数字DR、腹腔镜、日本全自动生化仪、电子胃肠镜、全数字式彩色B超等一批高精尖医疗设备,在心血管疾病的诊疗、脑出血的手术与救治、重型颅脑外伤救治、普外科、泌尿外科、骨科、妇科、产科手术等方面均处于全县领先水平,全年开展手术例次居全县之首,与桂林医学院附院、桂林市第二人民医院等医院建立了技术协作关系,每年都派医护人员到广西医科大附院、广西区南溪山医院、桂林医学院附院等上级医院进修学习,医院整体医疗技术水平逐年提高。该院始终坚持以“服务态度第一、医疗质量第一、病人利益第一、医院声誉第一”为办院宗旨,牢固树立“以病人为中心”的服务理念,不断提升服务水平,持续改进医疗质量,竭诚为患者提供安全、有效、方便、价廉、温馨、舒适的服务。甲状腺淋巴瘤是起源于淋巴造血系统的恶性肿瘤,主要表现为无痛性淋巴结肿大,肝脾肿大,全身各组织器官均可受累,伴发热、盗汗、消瘦、瘙痒等全身症状。,病因不清。一般认为,可能和基因突变,以及病毒及其他病原体感染、放射线、化学药物,合并自身免疫病等有关。,淋巴、甲状腺,1.放射治疗 某些类型的淋巴瘤早期可以单纯放疗。放疗还可用于化疗后巩固治疗及移植时辅助治疗。 2.化学药物治疗 淋巴瘤化疗多采用联合化疗,可以结合靶向治疗药物和生物制剂。近年来,淋巴瘤的化疗方案得到了很大改进,很多类型淋巴瘤的生存期都得到了很大提高。 3.骨髓移植 对60岁以下患者,能耐受大剂量化疗的中高危患者,可考虑进行自体造血干细胞移植。部分复发或骨髓侵犯的年轻患者还可考虑异基因造血干细胞移植。 4.手术治疗 仅限于活组织检查或并发症处理;合并脾机能亢进而无禁忌证,有切脾指征者可以切脾,以提高血象,为以后化疗创造有利条件。,慢性淋巴结炎,无,1.血常规及血涂片 血常规一般正常,可合并慢性病贫血;HL可以出现PLT增多、WBC增多、嗜酸性粒细胞增多;侵袭性NHL侵犯骨髓可出现贫血、WBC及PLT减少,外周血可出现淋巴瘤细胞。 2.骨髓涂片及活检 HL罕见骨髓受累。NHL侵犯骨髓,骨髓涂片可见淋巴瘤细胞,细胞体积较大,染色质丰富,灰蓝色,形态明显异常,可见“拖尾现象”;淋巴瘤细胞≥20%为淋巴瘤白血病;骨髓活检可见淋巴瘤细胞聚集浸润。部分患者骨髓涂片可见噬血细胞增多及噬血现象,多见于T细胞NHL。 3.血生化 LDH增高与肿瘤负荷有关,为预后不良的指标。HL可有ESR增快,ALP增高。 4.脑脊液检查 中高度侵袭性NHL临床Ⅲ/Ⅳ期患者可能出现中枢神经系统受累,或有中枢神经系统症状者,需行脑脊液检查,表现为脑脊液压力增高,生化蛋白量增加,常规细胞数量增多,单核为主,病理检查或流式细胞术检查可发现淋巴瘤细胞。 5.组织病理检查 HL的基本病理形态学改变是在以多种炎症细胞的混合增生背景中见到诊断性的R-S细胞及其变异型细胞。免疫组化特征:经典型CD15+,CD30+,CD25+;结节淋巴细胞为主型CD19+,CD20+,EMA+,CD15-,CD30-。NHL淋巴结或组织病理见正常淋巴结或组织结构破坏,肿瘤细胞散在或弥漫浸润,根据不同的病理类型有各自独特的病理表现和免疫表型。 6.TCR或IgH基因重排 可阳性。 诊断,。

邓益平 主治医师

待补充

好评 99%
接诊量 3.0万
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何琴 主治医师

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曾华荣 主治医师

善长呼吸内科常见病及多发病的诊疗及处理,如急性上呼吸道感染、支气管炎、肺炎、肺气肿、慢性阻塞性肺疾病、肺心病等的诊疗及处理,尤其善长呼吸科急危重症的抢救及治疗,如急性呼吸衰竭、重症肺炎、急性肺栓塞等疾病的抢救及治疗。

好评 100%
接诊量 1.7万
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擅长:善长呼吸内科常见病及多发病的诊疗及处理,如急性上呼吸道感染、支气管炎、肺炎、肺气肿、慢性阻塞性肺疾病、肺心病等的诊疗及处理,尤其善长呼吸科急危重症的抢救及治疗,如急性呼吸衰竭、重症肺炎、急性肺栓塞等疾病的抢救及治疗。
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吴成龙 主治医师

擅长呼吸内科常见病及多发病的诊疗及处理,如急性上呼吸道感染、支气管炎、肺炎、肺气肿、慢性阻塞性肺疾病、肺心病等的诊疗及处理,尤其擅长呼吸科急重症处理,如急性呼吸窘迫综合征、重症肺炎、重症哮喘等。

好评 99%
接诊量 1.5万
平均等待 -
擅长:擅长呼吸内科常见病及多发病的诊疗及处理,如急性上呼吸道感染、支气管炎、肺炎、肺气肿、慢性阻塞性肺疾病、肺心病等的诊疗及处理,尤其擅长呼吸科急重症处理,如急性呼吸窘迫综合征、重症肺炎、重症哮喘等。
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苏运杏 主治医师

在呼吸系统常见病、多发病的诊疗及呼吸系统疑难病症的救治方面积累了丰富的临床经验。

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接诊量 1.2万
平均等待 -
擅长:在呼吸系统常见病、多发病的诊疗及呼吸系统疑难病症的救治方面积累了丰富的临床经验。
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患友问诊

患者因甲状腺癌手术后半年进行了彩超检查,发现有淋巴结异常,TSH指标控制不佳,引起患者的担忧。
1
2024-11-06 05:16:42
宝宝脖子肿大,淋巴彩超显示肿大,TSH增高,医生怀疑轻微甲亢,需要进一步检查和观察。宝宝目前在服用消炎药。
12
2024-11-06 05:16:42
我妈妈检查出甲状腺结节,医生建议做穿刺检查,担心是否需要做淋巴结穿刺,是否会影响寿命,是否需要手术治疗?
67
2024-11-06 05:16:42
我有肺部小结节和钙化灶,最近感觉颈部淋巴结疼痛,甲状腺结节也在增大,是否需要手术?我担心淋巴结肿大可能是肿瘤,需要做什么检查?我儿子也有类似问题,是否需要特别关注?
46
2024-11-06 05:16:42
我是一名甲状腺乳头状癌患者,已经手术一年零两个月,最近照顾老人比较累,想了解病情是否有变化,是否需要进一步检查和治疗。
3
2024-11-06 05:16:42
患者主诉脖子疼痛两天,疼痛位于脖子正中央靠右,前面疼痛,未摸到明显肿块,既往无甲状腺问题。医生初步考虑可能是甲状腺疾病或淋巴结炎症引起的疼痛。
27
2024-11-06 05:16:42
我15年做过淋巴结手术,最近彩超和磁共振检查显示颈部及左锁骨上窝有多发稍大淋巴结,右颈部也有异常信号,很担心。
25
2024-11-06 05:16:42
我发现脖子上有个小包,颈部淋巴结也有些肿大,很担心是不是什么大问题?
42
2024-11-06 05:16:42
我最近发现颈部突然出现了一个肿块,很担心是不是什么大病?
24
2024-11-06 05:16:42
脖子右侧有一个鼓鼓的结节,摸起来不痛,之前医生初步判断为甲状腺结节或淋巴结肿大,想了解更多信息和治疗方法。患者,女性,30岁。
40
2024-11-06 05:16:42

科普文章

#淋巴瘤性甲状腺瘤#甲状腺良性肿瘤癌变#乳突窦癌#甲状腺瘤
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在近代中医医学史上,吴以岭院士新创立的络病理论具有里程碑式的意义。应用络病理论治疗心脑血管病,糖尿病及他所发明的系列中成药在全国基层医院得到广泛应用。使络病理论成为近年来中医学术研究的热点和焦点。

笔者近年来通过研习络病理论,发现运用络病理论可以继续扩展治疗范围,如应用于治疗甲状腺瘤更为适用,为此,几年来进行了粗浅的尝试,现将笔者的管见叙述如下。

一、西医对甲状腺瘤的认识

甲状腺瘤,系良性肿瘤,起自其腺上皮组织,它与甲状腺胶型结节在临床上不易区分。有时与甲状腺癌难于鉴别,这给恰当的治疗带来一定困难,临床上必须加以重视。甲状腺瘤在组织形态学可分为三种:即滤泡型、乳头型和混合型。它们共同特点有:(1)多数为单发结节,包膜完整;(2)肿瘤组织结构与周围甲状腺组织显然不同;(3)腺瘤内部结构具有相对一致性;(4)周围组织有受压现象,但它们又具有各自不同的病理表现。

临床表现:一般没有明显的自觉症状,往往无意中发现颈前肿物,腺瘤生长缓慢,长期内改变不多,体检时多见单发性肿块,呈圆形或椭圆形,表面光滑、质韧,边界清楚,无压痛,可随吞咽而活动。

二、中医对甲状腺瘤的认识

甲状腺瘤属于中医的“瘿病”范畴,早在公元前三世纪我国已有瘿病的记载,最早见于《诸病源候论》,后来又有五瘿之分(气瘿、血瘿、筋瘿、肉瘿、石瘿)。甲状腺瘤属于肉瘿范畴。《外科正宗·瘿瘤论》提出病机是气、痰、瘀壅结的观点,提出的主要治法是引散气血、祛痰顺气,可用海藻玉壶汤等方。

三、病因病机

《古今医统大全》:“瘿瘤之病,乃足阳明经与任脉二经气血凝滞,加以忧郁之所成也。何则?阳明为多气多血之经,任脉为阴血之至脉,气滞上焦,即血不下流,而著于任脉之杪,故多著于颈项皮宽处是也。”《外科精义》:“人之气血循环一身,常欲无滞流之患。倘喜怒不节,忧思过度,调摄失宣,以散气滞血凝,而成瘿瘤。”《万病回春》“瘿瘤,气血凝滞也。”

中医认为本病的主要病因是情志内伤、饮食和体质等因素有密切关系。长期的抑郁恼怒和忧思,使气机不畅郁滞,肝气失于调达,津液凝聚成疾,气滞痰凝,壅结颈前,则形成瘿病,痰气凝之日久,使血液运行不畅,产生瘀滞,则可形成瘿瘤。从络病理论来认识,痰瘀互结久病入络,瘀血与痰浊凝聚成形息而成积,即络息成积。

四、辨证论治

本病是在正气亏虚,脏腑功能失调的基础上,由气滞、痰凝、血瘀而致络息成积,治疗予以化瘀通络,祛痰通络,散结通络,在辨证分型和治疗的全过程予以通络之品方能事半功倍。

1、肝郁气结证

主症:颈部肿块,质地坚韧,表面光滑,局部胀闷不适,情志不舒,平素多痰,肿块随吞咽而动,舌淡红苔薄白,脉弦滑。

治法:化痰散结,通络、疏肝理气

方药:柴胡疏肝散合二陈汤加减

  • 柴胡
  • 白芍
  • 枳实
  • 陈皮
  • 莪术
  • 夏枯草
  • 半夏
  • 浙贝母
  • 白芥子
  • 当归
2、瘀血内结

主症:发病日久,肿块中等硬度,情志不畅,舌边有瘀点,脉弦涩。

治法:活血散结通络

方药:逍遥散合四物汤加减

  • 柴胡
  • 白芍
  • 当归
  • 丹参
  • 浙贝母
  • 夏枯草
  • 白芥子
  • 半夏
  • 莪术
3、心肾阴虚证

主症:颈项一侧或两侧肿块日久不消,质较硬或有结节,伴有心悸,失眠,烦躁易怒,倦怠乏力,舌质红苔少或无苔,脉弦数。

治法:养心滋阴,祛瘀化痰,散结通络

方药:养心通络化瘀方(自拟)

  • 人参
  • 夏枯草
  • 寸冬
  • 生地
  • 当归
  • 丹参
  • 五味子
  • 半夏
  • 白芥子
  • 莪术
  • 鳖甲

五、病案举例

吴 XX,女,50 岁,人社局公益岗位,初诊时间: 2014 年 10 月。该患既往有甲亢合并糖尿病史十余年,平素注射胰岛素,口服他巴唑病情稳定,近日发现左侧颈部肿块,最大者 1.7cm*0.9cm,平素痰多,吞咽有异物感,急躁易怒,心悸多汗,失眠,倦怠乏力,舌质红少苔脉弦数。

诊断:甲状腺瘤

中医辨证:肉瘿(心肾阴虚)

治法:软坚散结,化痰通络,养心滋阴

方药:养心通络化瘀方

  • 浙贝母 15g 寸冬 15g 五味子 15g 生地 20g
  • 夏枯草 30g 茯苓 15g 白芥子 10g 香附 15g
  • 莪术 10g 半夏 10g 白花蛇舌草 30g

服药 28 付后,做颈部彩超:左侧最大腺瘤由 1.7cm*0.9cm 变为 0.5cm*0.6cm,收到显效。

六、体会

1、在治疗全过程中必须以通络散结为主,配合化瘀祛痰,疏肝理气之法。其中化瘀通络可用当归、丹参;祛痰通络可用白芥子、浙贝母、半夏、南星等;散结通络可用莪术、夏枯草。

2、据现代研究,含碘高的中药如海藻、昆布、海带等能促进甲状腺瘤生长,故不宜选用。虽然古方海藻玉壶汤,四海舒郁丸都含有含碘高的中药,但古人认识有一定局限性。我们在继承应用古人的经验时,必须有继承有发扬,也要有所摒弃。

3、本病属于疑难病症,中医治疗属于优势病种。但一定要坚持服药一个疗程,最少 2 个月,而且治疗过程中还要注意组方随证加减。

#淋巴瘤性甲状腺瘤#甲状腺良性肿瘤癌变#乳突窦癌
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甲状腺我们并不陌生,是人体最大的内分泌腺体,也是人体最大的内分泌器官,它的位置是在人体脖子正中前下方,气管两旁呈蝴蝶状,而甲状腺也会发生一些原发的疾病,其中包括:甲状腺结节、甲状腺瘤、甲状腺原发癌等等,而甲状腺瘤,无论是右侧还是左侧都是人体头颈部比较常见的肿瘤,那对人体有什么影响?是我们今天学习的内容。

甲状腺瘤的发生原因

甲状腺瘤发生的原因是由于甲状腺细胞异常的增生,形成了新的病理产物,也称之为实体瘤,在临床上有良性甲状腺瘤和恶性甲状腺瘤之分,一般良性的甲状腺瘤为甲状腺腺瘤或甲状腺囊肿,治疗相对较容易并且预后较好,而恶性的甲状腺瘤称之为甲状腺癌,其中包括四种情况,如甲状腺乳头状癌、甲状腺滤泡癌、甲状腺未分化癌、甲状腺髓样癌,最常见的是甲状腺乳头状癌,对人体的影响和危害是非常严重的,如果耽误病情使病情进一步恶化和进展,可能会导致死亡的发生。

甲状腺瘤的发生率和症状

研究发现甲状腺瘤的发生率,女性患者要远远大于男性患者,并且病情隐匿以及很难发现,往往在体检时或治疗其他疾病时发现,主要的表现是脖子前下方出现肿大或疙瘩以及硬块,严重者会出现声音嘶哑以及压迫气道出现呼吸困难,等患者发现甲状腺瘤,一定按照医生的指导用药和治疗,切勿盲目自行用药,而对于恶性肿瘤的患者也不要失去信心,积极的配合医生进行治疗,同样能够起到较好的效果。

当地时间11月4日,3款医疗器械获批FDA,包括乳腺肿瘤评估、终末期肾病的血液透析和急性肺栓塞血栓切除。

AI工具可视化乳腺肿瘤大小,有助医生决策

SimBioSys是一家癌症护理相关的医学公司,宣布其TumorSight Viz获FDA批准,用于帮助乳腺外科医生制定治疗计划并改善患者预后。其具体功能包括:

3D可视化展示:显示肿瘤形状、大小、形态和位置。

准确的体积测量:用于评估保乳手术或乳房切除术方案。

肿瘤解剖特征测量:对关键解剖特征的测量来规划保乳手术的最佳手术结果。

更新的TumorSight Viz可以在几分钟内使用AI处理图像,还能实现对MRI图像的访问,并具有临床决策支持(CDS)功能,可告知医生治疗方案,帮助医生对早期乳腺癌手术决策。

终末期肾病在家就能血液透析,Quanta获FDA批准

Quanta Dialysis Technologies的Quanta透析系统FDA批准,用于家庭血液透析。Quanta成为唯一一家为终末期肾病(ESRD)患者提供高透析液流速 (500mL/min)系统的公司。

美国超过70%的透析机构目前未获得提供家庭血液透析(HHD)认证,几乎一半获得认证的透析机构又没有患者,这可能因为缺乏FDA批准的技术。

Quanta是唯一能够提供500mL/min高透析液流速的便携式血液透析系统,也能够以300mL/min的透析液流速提供更长时间、更慢的治疗。且具有专有的透析液纯化柱,每次治疗后无需消毒或除垢。

减少急性肺栓塞出血风险,新切除术系统获批IDE申请

Akura Medical是一家专注做重塑静脉血栓栓塞(VTE)的公司,宣布FDA已批准其研究设备IDE申请,以启动QUADRA-PE研究,评估Katana血栓切除术系统在急性肺栓塞(PE)患者中的作用。

这项研究由哥伦比亚大学医学中心的介入心脏病专家、重症监护和介入心脏病专家一起参与。关于静脉血栓栓塞,当前治疗的局限性包括:

1.溶栓药物:有出血风险、可能导致失血、难以到达目标位置。

2.机械取栓装置:有出血风险、需要在重症监护室监测、操作复杂、在症状缓解前治疗时间长、难以到达目标位置、不能应对高风险紧急情况。

Katana血栓切除术系统由4部分组成:

1.鞘管:促进在复杂血管结构中更顺畅地导航,能在不更换导管情况下进行造影剂注射。

2.高速盐水射流:能有效地破碎血栓,并防止导管堵塞,提高手术效率。

3.传感器:实时传递肺动脉压数据,以便了解手术进程。

4.控制台:显示血栓捕获情况和失血量,为医生提供信息。 

有了这样一款系统,一方面,有助于高效清除血栓,另一方面,医生只需单次操作,低剖面导管不穿过血栓,且能收集并分解较大的血栓。

参考来源:

1.https://simbiosys.com/tumorsight-plan/ 2.SimBioSys Achieves Second FDA Clearance for TumorSight™ Viz and Introduces TumorSight™ Clinical Decision Support for Breast Cancer Surgery 3.QUANTA™ DIALYSIS SYSTEM RECEIVES FDA CLEARANCE FOR HOME HEMODIALYSIS 4.AKURA MEDICAL SECURES FDA APPROVAL FOR US PIVOTAL TRIAL IN PULMONARY EMBOLISM

当地时间11月5日是美国大选投票日,特朗普还是哈里斯?悬念即将揭晓。无论是谁当选,咱都应注意健康,可别因此提高了患病风险。

大选还能影响健康?还真有!

研究数据显示,016年美国大选后,急性心血管(CVD)事件的发生率高出1.62倍,2020年总统选举后CVD住院率高出1.17倍[1-2]

趁着大选前来读读这些正儿八经的研究。

2016大选期间,男性心血管发生率增1.3倍,女性2.21倍

第一个研究是关于2016年美国大选(特朗普vs希拉里),研究结果发表在《美国科学院院报》(PNAS)上。研究中约63.9%参与人年龄在18-54岁,一半以上是女性(53.2%)。

图1 研究人群

研究结果表明,与2016年选举日前一周同一天的心血管疾病发生率(58例住院)相比,选举后两天的心血管疾病发生率是其1.62倍(P=0.004,94例住院)。

 

图2 选举前后急性心血管疾病情况

与选举前一周同一天相比,选举后两天男性和女性的心血管疾病发生率分别是之前的1.33倍和2.21倍。研究将2016年选举后两天的发生率与之前两周中每周同一天的发生率进行比较时,也观察到了类似的结果。

 图3 急性心梗和中风住院情况

在二次分析中,研究还分别评估了因急性心肌梗死(AMI)和中风的住院情况。与选举前一周的同一天相比,选举后两天的急性心肌梗死发生率高1.67倍。与选举前一周的同一天相比,选举后两天的中风发生率高1.59倍。

男人、老人更容易受到2020年大选影响?

第二个研究处于2020年拜登和特朗普的竞选时期,研究共纳入639万18岁以上的成员,62.1%参与者年龄在18-54岁,29.6%参与者55-74岁,8.3%年龄大于75岁;类似于2016年数据,53.5%为女性。研究结果发表于《美国医学会杂志》(JAMA)网络公开版。

图4 2020年研究人群基本情况

选举后5天心血管疾病(CVD)住院率(666次住院)比选举前两周同期的5天住院率(569次住院)高1.1倍。进一步细看其中不同的人群,可以发现75岁及以上老人、男性在2020年选举后5天与选举前两周同期5天相比,CVD住院率更高。

 图5 2020选举期间心血管事件发生率

选举日期前后一个月急性心肌梗死(AMI)、中风和心力衰竭(HF)住院的日发生率及平均值如下图所示。选举后5天AMI住院率(179次住院)比选举前两周同期5天(126次住院)高1.42倍,而中风和HF没有明显增加。 

图6 2020选举期间心肌梗死、中风和心力衰竭

对每个人来说,愤怒、焦虑、抑郁等都与数小时甚至数天的急性心血管疾病事件的风险突然增加有关。如在一个1194名成年人的队列中,情绪不安与24小时内心肌梗死风险增加2.7倍有关。多项研究记录表明,当我们处于压力之中,比如遇到自然灾害、事故和体育赛事等,也会增加急性心血管疾病事件发生,比如世界杯比赛失利而产生的情绪不安导致急性心肌梗死住院风险增加25%。但美国大选这场风暴可不仅仅冲击着咱的小心脏,它还在睡眠上兴风作浪!

真的有人因大选睡不好?

一篇发表于Sleep Health的文章研究了美国大选对睡眠、饮酒等影响。入组的美国人平均年龄41.31岁,非美国参与者33.58岁,女性占比较高,分别有81.71%和77.36%。

结果表明,选举当晚,美国参与者和非美国参与者都出现类似的睡眠减少(图7-a),对于美国参与者而言,卧床时间减少(图7-b)、睡眠后觉醒时间增加(图7-d)、睡眠效率更差(图7-c)。

图7 美国大选与睡眠

此外,在评估期间观察到参与者三天的饮酒量显著增加,这三天分别对应万圣节(10月31日)、选举日(11月3日)以及大多数媒体宣布总统竞选结果的时间(11月7日)。美国参与者在万圣节和选举日的饮酒量增加幅度显著大于非美国参与者的变化。 

图8 美国大选与饮酒

 

参考来源:

1.Mefford MT, Mittleman MA, Li BH, Qian LX, Reynolds K, Zhou H, Harrison TN, Geller AC, Sidney S, Sloan RP, Mostofsky E, Williams DR. Sociopolitical stress and acute cardiovascular disease hospitalizations around the 2016 presidential election. Proc Natl Acad Sci U S A. 2020 Oct 27;117(43):27054-27058. doi: 10.1073/pnas.2012096117. Epub 2020 Oct 12. PMID: 33046627; PMCID: PMC7604431.

2.Mefford MT, Rana JS, Reynolds K, Ranasinghe O, Mittleman MA, Liu JY, Qian L, Zhou H, Harrison TN, Geller AC, Sloan RP, Mostofsky E, Williams DR, Sidney S. Association of the 2020 US Presidential Election With Hospitalizations for Acute Cardiovascular Conditions. JAMA Netw Open. 2022 Apr 1;5(4):e228031. doi: 10.1001/jamanetworkopen.2022.8031. PMID: 35442454; PMCID: PMC9021908.

3.Cunningham TJ, Fields EC, Denis D, Bottary R, Stickgold R, Kensinger EA. How the 2020 US Presidential election impacted sleep and its relationship to public mood and alcohol consumption. Sleep Health. 2022 Dec;8(6):571-579. doi: 10.1016/j.sleh.2022.08.009. Epub 2022 Oct 22. PMID: 36280586; PMCID: PMC9772219.

美国食品和药物管理局(FDA)已授予Capsida CAP-002孤儿药认定。CAP-002是该公司领先的研究性基因疗法,用于治疗由突触融合蛋白结合蛋白1 (STXBP1)突变引起的发育型和癫痫型脑病(DEE)。

CAP-002是一种新型首创基因疗法,目前处于IND申请阶段。由突触融合蛋白1(STXBP1)基因突变引起的遗传性癫痫是一种难治性的发育性癫痫性脑病,全球每26000名儿童中就有一名受到影响。

这种脑病与严重的发育迟缓和智力障碍、难治性癫痫发作和癫痫意外猝死(SUDEP)有关。STXBP1遗传性癫痫是由编码神经递质和神经肽释放的蛋白质的STXBP1基因突变引起的,神经递质和神经肽负责大脑和整个中枢神经系统神经元之间的通信。

STXBP1遗传性癫痫没有疾病修饰疗法。目前的治疗仅是支持性的,暂无获批的治疗方法。

Capsida是一家基因治疗公司,拥有中枢神经系统(CNS)管线,包括针对所有年龄段的罕见和更常见疾病的疾病修饰和潜在治愈性治疗。该公司管线多为基因补充疗法,适应证主要是帕金森病、癫痫型脑病等。

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