孩子冬天久咳不愈可能是支气管炎、肺炎、过敏性咳嗽、气道高反应性等引起，建议家长及时带孩子到正规的医院就诊检查，明确病因后积极配合医生治疗。

1、支气管炎：通常是由微生物、物理或化学因素等引起的支气管炎性病变，表现为咳嗽、咳痰、喘息等症状，冬天天气较为寒凉，同意刺激支气管黏膜出现孩子冬天久咳不愈的情况。建议遵医嘱服用琥乙红霉素颗粒、依托红霉素混悬液等药物治疗；

2、肺炎：可能是肺部被细菌、病毒等致病菌感染后引起，可通过飞沫传播，表现为咳嗽、咳痰、气促、发热等，由于孩子抵抗力较弱，可能出现孩子冬天久咳不愈的情况。可以遵医服用阿莫西林颗粒、阿奇霉素颗粒等药物治疗；

3、过敏性咳嗽：可能是冬天冷空气刺激引起孩子咳嗽，可能同时伴有喉咙异物感或瘙痒等症状。可遵医嘱孟鲁司特钠咀嚼片、布地奈德粉吸入剂等药物治疗；

4、气道高反应性：孩子往往有上呼吸道感染病史，由于病毒或细菌对呼吸道黏膜的侵袭，使呼吸道粘膜出现脱落，从而导致粘膜下神经暴露。表现为在经过正规的抗感染治疗后，感染症状基本上消失，但仍然留有持续干咳。可以遵医嘱使用吸入用布地奈德混悬液、硫酸特布他林雾化液等药物治疗。

气道异物是耳鼻咽喉科最严重的急诊之一，异物可堵塞气道引起窒息，短时间内导致患者死亡。因此，在紧急情况下，我们需要掌握急救的方法。

海姆利克氏是美国学者海姆里斯发明的一种简便易行、人人都能掌握的急救法。其具体操作方法是：

1.意识尚清醒的病人可采用立位或坐位，抢救者站在病人背后，双臂环抱病人，一手握拳，使拇指掌关节突出点顶住病人腹部正中脐上部位，另一只手的手掌压在拳头上，连续快速向内、向上推压冲击 6—10 次(注意不要伤其肋骨)。

2.昏迷倒地的病人采用仰卧位，抢救者骑跨在病人髋部，按上法推压冲击脐上部位。这样冲击上腹部，等于突然增大了腹内压力，可以抬高膈肌，使气道瞬间压力迅速加大，肺内空气被迫排出，使阻塞气管的食物(或其它异物)上移并被驱出。这一急救法又被称为“余气冲击法”。如果无效，隔几秒钟后，可重复操作一次，造成人为的咳嗽，将堵塞的食物团块冲出气道。

3.海氏法还可以用来自救。如果发生食物阻塞气管时，旁边无人，或即使有人，病人往往已不能说话呼救，病人必须迅速利用两三分钟左右神志尚清醒的时间自救。此时可自己取立位姿势，下巴抬起，使气管变直，然后使腹部上端(剑突下，俗称心窝部)靠在一张椅子的背部顶端或桌子的边缘，或阳台栏杆转角，突然对胸腔上方猛力施加压力，也会取得同样的效果。

随着对急慢性气道炎症的理解及重视程度越来越深，家庭式雾化也受到重视，而如何选着雾化机器，也是很多人亟待解决的问题。

1.选择正规厂家，雾化器属于医疗器械，至少需要有国家药品监督管理局的检验合格证才可能是合格产品，而目前市场上口碑和质量好的品牌多为鱼跃、欧姆龙、飞利浦等等。

2.雾化器的功率也很重要，如果功率较小，形成的雾化颗粒也会比较大，小于 6μm 的颗粒可以到达肺泡，而超过 5μm 的颗粒只能到达上呼吸道耳鼻喉等部位而无法被进一步吸入。尤其是儿童不能很好配合雾化，选择一种压缩机功率较大的机器很重要。一般建议选择纯铜无油压缩机，可以保证雾化颗粒的质量和稳定性。

3.尽量选择静音效果好的，因为家庭雾化群体主要还是宝宝。较大的噪音不仅仅影响睡眠，长时间还可能会对儿童的听力产生影响。

气道异物梗阻是一种急症，如不及时治疗，数分钟内就可导致死亡。

发生梗阻的诱因

• 试图吞咽大块难以咀嚼的食物
• 饮酒后(血中酒精浓度升高)
• 有假牙和吞咽困难的老年患者
• 婴儿和儿童的窒息多发生在进食中，或由于非食物原因，如硬币、果核、果冻或玩具等

气道异物梗阻伤员表现为突然的剧烈呛咳，反射性呕吐，声音嘶哑，呼吸困难，发绀，常常不由自主地以一手呈“V”字状紧贴于颈前喉部。

应用于成人

对意识尚清醒的伤病员可以用立位腹部冲击法(Heimlich 法)。共有以下 4 个步骤：

1. 抢救者站在伤病员的背后，两臂环绕伤病员的腰部，令伤病员弯腰，头部前倾。
2. 一手握空心拳，拇指拳眼顶住伤病员腹部正中线脐上方两横指处。
3. 另一手紧握此拳，快速向内、向上冲击，嘱伤病员上身前倾，抬头张口，以便异物排出。
4. 重复之，直到异物排出。

应用于婴儿

1. 抢救者将婴儿的身体骑跨仰卧在一侧的前臂上，同时手掌将后头颈部固定，头部低于躯干。
2. 用另一手固定婴儿下颌角，并使婴儿头部轻度后仰，打开气道。
3. 两手的前臂将婴儿固定，翻转成俯卧位。
4. 用手掌根叩击婴儿背部肩胛区 5 次。
5. 两手的前臂将婴儿固定，翻转成仰卧位。
6. 快速冲击性按压婴儿两乳头连线下一横指处 5 次。
7. 检查口腔，如异物咯出，迅速采取手取异物法处理。
8. 若阻塞物未能咯出，重复背部叩击和胸部冲击动作多次。

应用于儿童

卧位：使患者平卧、面向上，躺在坚硬的地面或床板上，抢救者跪下或立在其足侧

坐位：使患儿背靠骑坐在抢救者的两大腿上

施救者用两手的中指和食指，放在患儿胸廓下和脐上的腹部，快速向上重击压迫，但要很轻柔，重复之，直到异物排出。

自救

可采用上述用于成人 4 个步骤中的第 2、3、4 三点，或稍稍弯下腰去靠在一固定的水平物体上(如桌子边缘、椅背、扶手栏杆等)，对着这边缘压迫你的上腹部，快速向上冲击，重复之，直至异物排出。当你异物卡喉时，切勿离开有其他人在场的房间，可用手指表示海姆立克征象，以求救援。

气道异物梗阻的预防

应注意以下几点：

• 将食物切成细块
• 充分咀嚼
• 口中含有食物时，应避免大笑、讲话、行走或跑步
• 不允许儿童将小的玩具放入口中。有下列情况者，进食时应格外注意：
• 有假牙者
• 饮酒后进食者

气道异物梗阻是一种急症，如不及时治疗，数分钟内就可导致死亡。

发生梗阻的诱因：试图吞咽大块难以咀嚼的食物、饮酒后(血中酒精浓度升高)，有假牙和吞咽困难的老年患者，也易发生。婴儿和儿童的窒息多发生在进食中，或由于非食物原因，如硬币、果核、果冻或玩具等。

气道异物梗阻伤员表现为突然的剧烈呛咳，反射性呕吐，声音嘶哑，呼吸困难，发绀，常常不由自主地以一手呈“V”字状紧贴于颈前喉部。

应用于成人 对意识尚清醒的伤病员可以用立位腹部冲击法(Heimlich 法)。共有以下 4 个步骤：

1. 抢救者站在伤病员的背后，两臂环绕伤病员的腰部，令伤病员弯腰，头部前倾。
2. 一手握空心拳，拇指拳眼顶住伤病员腹部正中线脐上方两横指处。
3. 另一手紧握此拳，快速向内、向上冲击，嘱伤病员上身前倾，抬头张口，以便异物排出。
4. 重复之，直到异物排出。

应用于婴儿 ①抢救者将婴儿的身体骑跨仰卧在一侧的前臂上，同时手掌将后头颈部固定，头部低于躯干;②用另一手固定婴儿下颌角，并使婴儿头部轻度后仰，打开气道;③两手的前臂将婴儿固定，翻转成俯卧位;④用手掌根叩击婴儿背部肩胛区 5 次;⑤两手的前臂将婴儿固定，翻转成仰卧位;⑥快速冲击性按压婴儿两乳头连线下一横指处 5 次;⑦检查口腔，如异物咯出，迅速采取手取异物法处理;⑧若阻塞物未能咯出，重复背部叩击和胸部冲击动作多次。

应用于儿童

卧位：使患者平卧、面向上，躺在坚硬的地面或床板上，抢救者跪下或立在其足侧

坐位：使患儿背靠骑坐在抢救者的两大腿上

施救者用两手的中指和食指，放在患儿胸廓下和脐上的腹部，快速向上重击压迫，但要很轻柔，重复之，直到异物排出。

自救

可采用上述用于成人 4 个步骤中的第 2、3、4 三点，或稍稍弯下腰去靠在一固定的水平物体上(如桌子边缘、椅背、扶手栏杆等)，对着这边缘压迫你的上腹部，快速向上冲击，重复之，直至异物排出。当你异物卡喉时，切勿离开有其他人在场的房间，可用手指表示海姆立克征象，以求救援。

气道异物梗阻的预防

应注意以下几点：

• 将食物切成细块
• 充分咀嚼
• 口中含有食物

当地时间11月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了基因疗法KEBILIDI用于治疗AADC缺陷。这是美国有史以来第一个批准直接作用于大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传疾病，这个病挺严重，还会缩短患者寿命。近年来，大家关注到我们大脑中含有多巴胺，多巴胺是一种对运动功能极其重要的物质，这种病会导致我们脑中无法合成多巴胺。

这种疗法是一种基因替代疗法，是通过外科手术的方式直接把药物注射到大脑。临床试验结果显示，在进行基因治疗后的12个月内，患者运动和认知功能就有了快速改善，并且这种改善效果的持续时间可以达到5年。

正电子发射断层扫描和神经递质分析也证实了患者体内多巴胺的产生增加。改善源头后，患者的各种症状（比如情绪、出汗、体温和眼动危象等方面）得到改善，患者的生活质量也提高了。回到这个神奇的基因疗法，KEBILIDI是一种基于重组腺相关病毒血清型2（rAAV2）的基因疗法，里面包含了人的功能基因。

注入大脑后，这种功能基因可以增加AADC酶的含量，从而恢复多巴胺的产生，以此来纠正潜在的遗传缺陷。但还需要注意的是，KEBILIDI禁用于通过神经影像学评估还没有达到颅骨成熟度的患者。

参考来源：

1.PTC Therapeutics Announces FDA Approval of AADC Deficiency Gene Therapy.

2.Tai CH, Lee NC, Chien YH, Byrne BJ, Muramatsu SI, Tseng SH, Hwu WL. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency. Mol Ther. 2022 Feb 2;30(2):509-518. doi: 10.1016/j.ymthe.2021.11.005. Epub 2021 Nov 8. PMID: 34763085; PMCID: PMC8822132.

当地时间11月13日，两款心电图相关的设备被美国食品药品监督管理局（FDA）批准，一款是可佩戴的贴片，可连续14天来监测我们的心电图，当发生心律失常的时便于直接通知医生。

另一款是心电图监护仪，也能直接佩戴在胸部，能及时识别心律失常的具体类型[1-2]。这两款设备有助于心血管疾病的早期筛查。

未来心电图监护仪还将引入人工智能算法，分析心电图以更早诊断不同类型的心脏病。这台心电图监护仪还可以生成24小时连续心电图，可以在锻炼的时候使用，还能检测心率等数据。而可佩戴的贴片由有7个心电图导联，在检测心律失常方面准确性高。

1.什么是心律失常？

心律失常是常见的心血管疾病，其中室性心律失常最为常见，包括室性早搏（室早）、室性心动过速（室速）、心室扑动（室扑）和心室颤动。有时室性心律失常的发生毫无征兆，这两个设备的获批有助于更早发现；有时会出现心悸或黑矇，甚至发生心脏性猝死。

据相关数据显示，我国大陆的年猝死人数可达54.4万[3]。且在全球范围内，心血管疾病盯上了年轻人，是导致过早死亡的主要原因之一。因此我们每个人都需要关注心律失常等疾病，保护好你的“小心脏”。

2.心律失常检查包括哪些？

近期，徐汇区市场监管局联合10家医疗机构在细胞和基因治疗药品创新与临床发展会上联合发布《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》，为CAR-T创新药品的使用提供了规范化的指导。

该《指南》首次提出“将CAR-T药品使用质量管理纳入统一的医疗机构药品管理体系，指导医疗机构组建多学科诊疗团队，由临床使用细胞治疗药品的科室负责人作为细胞治疗团队负责人 对细胞治疗项目的各环节进行监督，院内其他部门明确职责，协同配合参与，从而保障患者使用药品的质量安全和可追溯 。” 

关于细胞治疗，你也许有很多问题，我们整理了5个常见问题，一起了解。

1.什么是CAR-T药品？

CAR-T药品也称细胞疗法，是一种用自身免疫系统细胞的癌症治疗方法。可以从我们自身或者其他人的外周血中收集T细胞，然后在体外进行改造以表达嵌合抗原受体（CAR）。改造后，经过体外扩增，再回输回体内，这些这些CAR-T细胞特异性识别靶抗原并迅速增殖以在体内发挥抗肿瘤作用。

CAR-T疗法会影响我们的免疫系统，可能出出现不良反应。如细胞因子释放综合征（CRS）。当CAR-T细胞开始攻击癌细胞并触发体内的免疫反应时，就会发生这种情况。对于某些患者来说，CRS可能感觉像是流感症状，也可能会像低血压，也可能出现高烧和呼吸困难等。

2.FDA批准了哪些CAR-T药？

目前FDA批准的CAR-T药包括以下7种，大多应用于骨髓瘤、淋巴瘤和白血病。

3.得了癌症再取免疫细胞来得及吗？

很多癌症一发现就是晚期，癌细胞会干扰我们身体自然产生的免疫细胞。因此，许多癌症患者无法获得足够的健康T细胞进行治疗。且随着年龄增长，我们体内免疫细胞的数量和活性都会降低。

为了应对未来这种情况，可以更早地储存健康的免疫细胞，储存免疫细胞的过程类似于抽血，先会抽150-200ml的血，然后送到细胞库去处理从而分离出包含免疫细胞的外周血单核细胞。分离完成后，再将细胞放在液氮瓶中长期储存，可以保存较长时间直到需要使用，且免疫细胞活力不会发生变化。

4.冻存免疫细胞可以冻存多久？

理论上，可以一直冻存。细胞达到冻存温度（如-196°C），细胞的新陈代谢就会失去活性，当细胞解冻时，再次恢复活性。

5.冻存后的免疫细胞有什么用？我的家人能用我冻存的免疫细胞？

可以恢复免疫力，以及用于前文提到的CAR-T细胞疗法。

但家人并不能使用你冻存的免疫细胞，这是因为不同个体之间会出现移植物排斥反应，因此每个人冻存的免疫细胞最好只用于自己。

参考来源：

1.上海徐汇发布《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》.

2.Zhang X, Zhu L, Zhang H, Chen S, Xiao Y. CAR-T Cell Therapy in Hematological Malignancies: Current Opportunities and Challenges. Front Immunol. 2022 Jun 10;13:927153. doi: 10.3389/fimmu.2022.927153. PMID: 35757715; PMCID: PMC9226391.

3.What Is CAR T-Cell Therapy?

4.FDA approves CAR-T cell therapy to treat adults with certain types of large B-cell lymphoma.

5.FDA approves obecabtagene autoleucel for adults with relapsed or refractory B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia.

6.FDA approves tisagenlecleucel for relapsed or refractory follicular lymphoma.

7.FDA approves ciltacabtagene autoleucel for relapsed or refractory multiple myeloma.

8.FDA approves lisocabtagene maraleucel for relapsed or refractory large B-cell lymphoma.

9.FDA approves idecabtagene vicleucel for multiple myeloma.

10.FDA approves brexucabtagene autoleucel for relapsed or refractory mantle cell lymphoma.

11.https://healthbanks.us/faqs-immune.

当地时间11月7日，强生宣布FDA批准VARIPULSE平台用于治疗药物难治性阵发性心房颤动。房颤，是一种常见的心脏问题，在美国，每四个成年人中就有一个可能会遇到这个病。全球范围内，受影响的人数更是高达5000万[1]。

很多患者可能并不知道自己有房颤，通常是在出现了一些并发症之后才被发现。房颤是一种心脏的电信号出现了问题，导致心跳不规律。当药物不能解决这个问题时，就需要导管消融手术。手术可以帮助心脏恢复正常的电信号，从而改善心跳不规律的状况。本次新技术获批基于临床试验，研究结果发表于《循环》杂志上[2]。

在美国的30个不同的医院里，有291名患者参加了这个试验。所有患者在手术中顺利，手术做完后，患者的病情得到了改善。通过这个设备，在98%患者手术中，医生都能准确地找到出问题的静脉。手术中，每条静脉被处理了73-96次，有85%患者达到了手术的最佳效果。手术中出现的不良事件很少，只有2.9%。且有25%手术是在没有使用X光透视的情况下完成的。

总的来说，这个试验显示了这种手术方法的有效性和安全性，而且通过使用先进的技术，手术可以更精确，对患者的影响更小。

VARIPULS平台包括三个主要部分：

VARIPULS导管 ：医生会通过它向心脏发送特殊的电信号，这些电信号可以帮助纠正心脏的不规则跳动。

TRUPULS发生器 ：用来产生那些特殊的电信号的设备，这些信号通过VARIPULSE导管传递到心脏。

CARTO 3标测系统和VARIPULSE软件 ：这是一个高级的导航系统，帮助医生准确地找到心脏中需要治疗的区域，并且VARIPULSE软件可以控制整个治疗过程。

这个新技术已经在美国、欧洲、日本和加拿大得到了官方的批准，已经成功地帮助了全球超过1000名患者。

参考文献：

1.Johnson & Johnson MedTech Receives FDA Approval for the VARIPULSE™ Pulsed Field Ablation Platform for the Treatment of Atrial Fibrillation.

2.Reddy VY, Calkins H, Mansour M, Wazni O, Di Biase L, Bahu M, Newton D, Liu CF, Sauer WH, Goyal S, Iyer V, Nair D, Athill C, Hussein A, Whalen P, Melby D, Natale A; AdmIRE Trial Investigators. Pulsed Field Ablation to Treat Paroxysmal Atrial Fibrillation: Safety and Effectiveness in the AdmIRE Pivotal Trial. Circulation. 2024 Oct 8;150(15):1174-1186. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.124.070333. Epub 2024 Sep 11. PMID: 39258362; PMCID: PMC11458102.

近期再生元制药公司和赛诺菲宣布^[1]，欧盟委员会（EC）已批准度普利尤单抗用于治疗1岁及以上儿童的嗜酸性粒细胞性食管炎。

本次获批属于扩大适应证，新增1-11岁、体重≥15公斤儿童可用，以治疗常规药物治疗不好或者不适合常规药物治疗的儿童。

嗜酸性粒细胞性食管炎是什么疾病？

嗜酸性粒细胞性食管炎是一种与炎症相关的慢疾病，会导致患者的食管受损。目前这个病诊断比较困难，很容易误诊，因为这个病的症状和其他消化道疾病类似。

在对宝宝的影响上，这个病会严重影响儿童的进食能力，还可能导致孩子呕吐、腹痛、吞咽困难、食欲下降。因此得病后需要及时就医，降低并发症，防止疾病进一步恶化。

这个新药有什么效果？安全性如何？

新药获批基于EoE KIDS的Ⅲ期试验^[2]。这是一项随机双盲对照试验，主要评估新药在1-11岁食管炎儿童患者中的疗效和安全性。试验分为AB两个部分：

在试验的A部分，共有102名1-11岁的儿童患有嗜酸性粒细胞性食管炎，这些儿童使用质子泵抑制剂治疗没有效果。患者被随机分组，分别采用高剂量（HE）或者低剂量（LE）的皮下度普利尤单抗方案，还有一些儿童被分入安慰剂组，整个过程持续16周。 文献截图在B部分，那些完成了A试验且符合条件的患者，继续使用原来的度普利尤单抗方案，或者原来是安慰剂组的患者转用高剂量或者低剂量的度普利尤单抗，这个过程再持续36周。

这次试验主要关注的重点是在第16周的时候患者的组织学缓解情况（判断标准是每个高倍视野中的嗜酸性粒细胞不超过6个）。

有效性

在A部分，高剂量组的37名患者里，有25名（占68%）出现了组织学缓解情况；低剂量组31名患者中，18名（58%）有组织学缓解；而对照组34名患者中，只有1名（3%）实现组织学缓解。

 文献截图

高剂量方案和对照相比，缓解率差异达到65个百分点；低剂量方案和对照组相比，缓解率差异是55个百分点。

和对照组相比，高剂量的度普利尤单抗方案在组织学、内镜和转录组测量这些方面有显著的改善。所有使用度普利尤单抗治疗的患者，从开始到第52周在组织学、内镜和转录组测量方面的改善情况，和A部分使用度普利尤单抗治疗的患者从开始到第16周的改善情况大致相同。

安全性

安全性方面，度普利尤单抗组和对照组的不良事件发生率相似。大多数事件的严重程度为轻度或中度（详见下图）。 文献截图在A部分， 接受度普利尤单抗治疗的患者（不管是高剂量还是低剂量）中出现恶心、注射部位疼痛和头痛这些情况的比例，比对照组至少高10%。有3名接受度普利尤单抗治疗的患者出现了严重不良事件，在B部分总共6名患者出现了严重不良事件。

除了治疗食管炎，还有哪些应用？

国内主要用于哮喘、结节性瘙痒和特应性皮炎等治疗[3]。FDA批准适应证包括以下[4]：

特应性皮炎

度普利尤单抗适用于治疗6个月及以上的中重度特应性皮炎（AD）成人和儿童患者，这些患者的疾病用外用处方疗法不能充分控制，或者不适合使用这些疗法时。度普利尤单抗可与外用皮质类固醇一起使用，也可单独使用。

哮喘

度普利尤单抗适用于作为6岁及以上中重度哮喘且具有嗜酸性粒细胞表型或口服皮质类固醇依赖型哮喘的成人和儿童患者的附加维持治疗。

使用限制：度普利尤单抗不适用于缓解急性支气管痉挛或哮喘持续状态。

慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉

度普利尤单抗适用于作为12岁及以上未得到充分控制的慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）成人和儿童患者的附加维持治疗。

嗜酸性食管炎

度普利尤单抗适用于治疗1岁及以上、体重至少15kg的嗜酸性食管炎（EoE）成人和儿童患者。

结节性痒疹

度普利尤单抗适用于治疗结节性痒疹（PN）成人患者。

慢性阻塞性肺疾病

度普利尤单抗适用于作为未得到充分控制且具有嗜酸性粒细胞表型的慢性阻塞性肺疾病（COPD）成人患者的附加维持治疗。参考文献：

1.Dupixent® (dupilumab) Approved in the European Union as the First and Only Medicine for Young Children with Eosinophilic Esophagitis

2.Chehade M, Dellon ES, Spergel JM, Collins MH, Rothenberg ME, Pesek RD, Hirano I, Liu R, Laws E, Mortensen E, Martincova R, Shabbir A, McCann E, Kamal MA, Kosloski MP, Hamilton JD, Samuely C, Lim WK, Wipperman MF, Farrell A, Patel N, Yancopoulos GD, Glotfelty L, Maloney J. Dupilumab for Eosinophilic Esophagitis in Patients 1 to 11 Years of Age. N Engl J Med. 2024 Jun 27;390(24):2239-2251. doi: 10.1056/NEJMoa2312282. PMID: 38924731.

3.国家药品监督管理局药品审评中心

4.DUPIXENT- dupilumab injection, solution.Updated September 27, 2024

当地时间11月8日，FDA批准了新一代CAR-T疗法（obecabtagene autoleucel），用于治疗复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病。主要效果是看输注后3个月内达到的“完全缓解率”和持续时间，这里的“完全缓解”是临床试验的一个指标，指患者体内可检测到的疾病相关的症状、体征及实验室检查异常等均完全消失或恢复正常，但并不意味着疾病已经被彻底治愈。

研究结果表明，在65例患者中，27例患者在3个月内达到“完全缓解”，占比42%。3个月内达到的“完全缓解”持续时间为14.1个月^[1-2]。最常见的非实验室不良反应（发生率≥20%）包括细胞因子释放综合征、肌肉骨骼疼痛、病毒感染、发热、恶心、细菌感染性疾病、腹泻、发热性中性粒细胞减少症、免疫效应细胞相关神经毒性综合征、低血压、疼痛、疲劳、头痛、脑病和出血。FDA也提及，新药说明书中有“细胞因子释放综合征、免疫效应细胞相关神经毒性综合征和T细胞恶性肿瘤”的黑框警告。

白血病生存率有多低？

白血病是一种血液恶性肿瘤，可分为急性和慢性两种，如果不治疗，急性白血病的病程比慢性白血病更快^[3]。慢性髓性白血病全球的年发病率为（1-2）/10万，占成人白血病总数的15%-20%，各个年龄段都可能会发生，且年龄越大发病率增加，自然病程为3-5年，对于绝大多数患者来说，CML已经成为一种慢性可控制的肿瘤^[4]。

急性白血病又分为急性淋巴细胞白血病（ALL）和急性髓系白血病（AML）。急性淋巴细胞白血病是成人最常见的急性白血病之一，占成人急性白血病的20％-30％，目前国，完全缓解率可达70％-90％，但3-5年无病生存率达 30％-60％ ^[5]。从1996年-2002年，美国与AML相关的总体生存率为21.7% 。≤55岁的5年生存率为23%，而>55岁的相应生存率为11%^[6]。

白血病相关检查有哪些？

1.维生素B12和叶酸 ：这两种物质与维生素C共同帮助身体制造新蛋白质，对正常红细胞和白细胞形成至关重要，其水平会被监测，必要时患者可能需补充维生素。 

2.血液凝固测试 ：检测凝血过程，白血病患者常出现凝血功能受损（凝血障碍），可能导致出血和瘀伤。 

3.血尿素氮（BUN） ：BUN是肾脏过滤出的血液废物，高水平可能提示肾脏功能不佳。

4.全血细胞计数（CBC）和分类计数 ：CBC检测红细胞、白细胞和血小板水平，ALL常导致健康血细胞计数低。 

5.肌酐 ：肌酐是肌肉产生的废物，其在血液中的水平可反映肾脏功能，水平升高意味着肾脏功能下降。

6.电解质 ：帮助营养物质进入细胞和废物排出细胞，对神经、肌肉、心脏和大脑正常运作至关重要，磷酸盐是其中重要的一种，血液中磷酸盐水平过高可能提示肾脏问题。 

7.乳酸脱氢酶（LDH） ：LDH是一种在大多数细胞中发现的蛋白质，死亡或快速生长的细胞会释放LDH，高水平可能提示。 

8.肝功能测试（LFTs） ：通过测量肝脏制造或处理的化学物质来评估肝脏健康，异常水平提示肝脏功能不佳。 

9.尿酸 ：ALL患者因白细胞快速更新、化疗或放疗等原因可能出现高尿酸血症，过高水平会损害肾脏。 

10.人类白细胞抗原（HLA）分型 ：HLA是细胞表面的蛋白质，在免疫反应中起重要作用，每个人的HLA类型独特。该测试在异基因造血干细胞移植前进行，通过比较患者与供体白细胞的蛋白质，寻找合适的移植供体匹配，以避免移植排斥反应。 

11.骨髓穿刺和活检 ：白血病起源于骨髓，诊断ALL需抽取骨髓样本进行检测。骨髓穿刺抽取骨髓液，活检获取骨髓组织块，通常从髋骨后部（骨盆）取样。操作时患者可能感到疼痛，取样后髋部可能疼痛数日，皮肤可能出现瘀伤。

参考来源

1.FDA approves obecabtagene autoleucel for adults with relapsed or refractory B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia.

2.Autolus Therapeutics Announces FDA Approval of AUCATZYL® (obecabtagene autoleucel – obe-cel) for adults with relapsed/refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia (r/r B-ALL).

3.Preisler HD. The leukemias. Dis Mon. 1994 Oct;40(10):525-79. PMID: 7924833.

4..慢性髓性白血病诊疗指南（2022年版）

5.中国成人急性淋巴细胞白血病诊断与治疗指南（2024年版）.

6.Deschler B, Lübbert M. Acute myeloid leukemia: epidemiology and etiology. Cancer. 2006 Nov 1;107(9):2099-107. doi: 10.1002/cncr.22233. PMID: 17019734.7.Acute Lymphoblastic Leukemia of NCCN（2023）.