上消化道梗阻是一种常见的消化系统症状，常见的原因包括胃食管反流病、炎症性疾病、先天性畸形、肿瘤等。

1.胃食管反流病：胃食管反流病是由于胃内容物逆流进入食管，引起烧心、胸痛、咳嗽等症状。严重的情况下，可能会出现吞咽困难和上消化道梗阻。

2.炎症性疾病：某些炎症性疾病，如食管炎、胃炎、胃溃疡等，可能导致上消化道梗阻。这些炎症可能引起食道或胃管的狭窄和收缩，从而导致吞咽困难和进食障碍。

3.先天性畸形：某些先天性畸形，如环状胰腺、先天性食管闭锁等，也可能导致上消化道梗阻。

4.肿瘤：上消化道梗阻最常见的病因是肿瘤，如食道癌、胃癌等。这些肿瘤会压迫或浸润食道或胃管，导致吞咽困难和进食障碍。

因此，如果出现上消化道梗阻的症状，请务必尽早就医，以便得到及时的诊断和治疗。

气道异物是耳鼻咽喉科最严重的急诊之一，异物可堵塞气道引起窒息，短时间内导致患者死亡。因此，在紧急情况下，我们需要掌握急救的方法。

海姆利克氏是美国学者海姆里斯发明的一种简便易行、人人都能掌握的急救法。其具体操作方法是：

1.意识尚清醒的病人可采用立位或坐位，抢救者站在病人背后，双臂环抱病人，一手握拳，使拇指掌关节突出点顶住病人腹部正中脐上部位，另一只手的手掌压在拳头上，连续快速向内、向上推压冲击 6—10 次(注意不要伤其肋骨)。

2.昏迷倒地的病人采用仰卧位，抢救者骑跨在病人髋部，按上法推压冲击脐上部位。这样冲击上腹部，等于突然增大了腹内压力，可以抬高膈肌，使气道瞬间压力迅速加大，肺内空气被迫排出，使阻塞气管的食物(或其它异物)上移并被驱出。这一急救法又被称为“余气冲击法”。如果无效，隔几秒钟后，可重复操作一次，造成人为的咳嗽，将堵塞的食物团块冲出气道。

3.海氏法还可以用来自救。如果发生食物阻塞气管时，旁边无人，或即使有人，病人往往已不能说话呼救，病人必须迅速利用两三分钟左右神志尚清醒的时间自救。此时可自己取立位姿势，下巴抬起，使气管变直，然后使腹部上端(剑突下，俗称心窝部)靠在一张椅子的背部顶端或桌子的边缘，或阳台栏杆转角，突然对胸腔上方猛力施加压力，也会取得同样的效果。

气道异物梗阻是一种急症，如不及时治疗，数分钟内就可导致死亡。

发生梗阻的诱因

• 试图吞咽大块难以咀嚼的食物
• 饮酒后(血中酒精浓度升高)
• 有假牙和吞咽困难的老年患者
• 婴儿和儿童的窒息多发生在进食中，或由于非食物原因，如硬币、果核、果冻或玩具等

气道异物梗阻伤员表现为突然的剧烈呛咳，反射性呕吐，声音嘶哑，呼吸困难，发绀，常常不由自主地以一手呈“V”字状紧贴于颈前喉部。

应用于成人

对意识尚清醒的伤病员可以用立位腹部冲击法(Heimlich 法)。共有以下 4 个步骤：

1. 抢救者站在伤病员的背后，两臂环绕伤病员的腰部，令伤病员弯腰，头部前倾。
2. 一手握空心拳，拇指拳眼顶住伤病员腹部正中线脐上方两横指处。
3. 另一手紧握此拳，快速向内、向上冲击，嘱伤病员上身前倾，抬头张口，以便异物排出。
4. 重复之，直到异物排出。

应用于婴儿

1. 抢救者将婴儿的身体骑跨仰卧在一侧的前臂上，同时手掌将后头颈部固定，头部低于躯干。
2. 用另一手固定婴儿下颌角，并使婴儿头部轻度后仰，打开气道。
3. 两手的前臂将婴儿固定，翻转成俯卧位。
4. 用手掌根叩击婴儿背部肩胛区 5 次。
5. 两手的前臂将婴儿固定，翻转成仰卧位。
6. 快速冲击性按压婴儿两乳头连线下一横指处 5 次。
7. 检查口腔，如异物咯出，迅速采取手取异物法处理。
8. 若阻塞物未能咯出，重复背部叩击和胸部冲击动作多次。

应用于儿童

卧位：使患者平卧、面向上，躺在坚硬的地面或床板上，抢救者跪下或立在其足侧

坐位：使患儿背靠骑坐在抢救者的两大腿上

施救者用两手的中指和食指，放在患儿胸廓下和脐上的腹部，快速向上重击压迫，但要很轻柔，重复之，直到异物排出。

自救

可采用上述用于成人 4 个步骤中的第 2、3、4 三点，或稍稍弯下腰去靠在一固定的水平物体上(如桌子边缘、椅背、扶手栏杆等)，对着这边缘压迫你的上腹部，快速向上冲击，重复之，直至异物排出。当你异物卡喉时，切勿离开有其他人在场的房间，可用手指表示海姆立克征象，以求救援。

气道异物梗阻的预防

应注意以下几点：

• 将食物切成细块
• 充分咀嚼
• 口中含有食物时，应避免大笑、讲话、行走或跑步
• 不允许儿童将小的玩具放入口中。有下列情况者，进食时应格外注意：
• 有假牙者
• 饮酒后进食者

气道异物梗阻是一种急症，如不及时治疗，数分钟内就可导致死亡。

发生梗阻的诱因：试图吞咽大块难以咀嚼的食物、饮酒后(血中酒精浓度升高)，有假牙和吞咽困难的老年患者，也易发生。婴儿和儿童的窒息多发生在进食中，或由于非食物原因，如硬币、果核、果冻或玩具等。

气道异物梗阻伤员表现为突然的剧烈呛咳，反射性呕吐，声音嘶哑，呼吸困难，发绀，常常不由自主地以一手呈“V”字状紧贴于颈前喉部。

应用于成人 对意识尚清醒的伤病员可以用立位腹部冲击法(Heimlich 法)。共有以下 4 个步骤：

1. 抢救者站在伤病员的背后，两臂环绕伤病员的腰部，令伤病员弯腰，头部前倾。
2. 一手握空心拳，拇指拳眼顶住伤病员腹部正中线脐上方两横指处。
3. 另一手紧握此拳，快速向内、向上冲击，嘱伤病员上身前倾，抬头张口，以便异物排出。
4. 重复之，直到异物排出。

应用于婴儿 ①抢救者将婴儿的身体骑跨仰卧在一侧的前臂上，同时手掌将后头颈部固定，头部低于躯干;②用另一手固定婴儿下颌角，并使婴儿头部轻度后仰，打开气道;③两手的前臂将婴儿固定，翻转成俯卧位;④用手掌根叩击婴儿背部肩胛区 5 次;⑤两手的前臂将婴儿固定，翻转成仰卧位;⑥快速冲击性按压婴儿两乳头连线下一横指处 5 次;⑦检查口腔，如异物咯出，迅速采取手取异物法处理;⑧若阻塞物未能咯出，重复背部叩击和胸部冲击动作多次。

应用于儿童

卧位：使患者平卧、面向上，躺在坚硬的地面或床板上，抢救者跪下或立在其足侧

坐位：使患儿背靠骑坐在抢救者的两大腿上

施救者用两手的中指和食指，放在患儿胸廓下和脐上的腹部，快速向上重击压迫，但要很轻柔，重复之，直到异物排出。

自救

可采用上述用于成人 4 个步骤中的第 2、3、4 三点，或稍稍弯下腰去靠在一固定的水平物体上(如桌子边缘、椅背、扶手栏杆等)，对着这边缘压迫你的上腹部，快速向上冲击，重复之，直至异物排出。当你异物卡喉时，切勿离开有其他人在场的房间，可用手指表示海姆立克征象，以求救援。

气道异物梗阻的预防

应注意以下几点：

• 将食物切成细块
• 充分咀嚼
• 口中含有食物

支气管哮喘是气道慢性炎症，主要症状为喘息、气急、胸闷、咳嗽。左心衰竭引起的呼吸困难、慢性阻塞性肺疾病、上气道阻塞、变态反应性支气管肺曲菌病容易误诊为支气管哮喘。

支气管哮喘是气道慢性炎症，是因为多种刺激性因素刺激气道引起气道高反应性、气流受限而出现喘息、气急、胸闷、咳嗽等症状的一种疾病。好发于夜晚、凌晨等时间段。多数病人不经治疗或经治疗后症状都可缓解。但是多种内科疾病可呈现与支气管哮喘类似或部分相同的症状表现，容易误诊。左心衰竭引起的呼吸困难、慢性阻塞性肺疾病、上气道阻塞、变态反应性支气管肺曲菌病是临床上相对容易与支气管哮喘混淆的疾病。左心衰竭引起的呼吸困难重症性支气管哮喘极易和左心衰竭引起的呼吸困难相混淆。但是左心衰竭患者多有高血压、冠心病、风湿性心脏病等心脏疾病病史和症状、体征，主要症状为突发气急、端坐呼吸、咳嗽呈阵发性、咳痰为粉红色泡沫状，两肺听诊有广泛性湿啰音与哮鸣音，心率加快，心尖部可听诊到奔马律。胸部X线检查时可出现心脏增大和肺淤血征的表现。

慢性阻塞性肺疾病本病好发于长期吸烟或接触有害气体、具有慢性咳嗽史的中老年人。喘息长年发作。听诊双肺呼吸音显著下降，两肺有时可听到湿啰音，可以出现肺气肿的体征。两病可以合并出现。应用支气管扩张剂和口服或吸入激素药物进行治疗性试验可以区分慢阻肺和哮喘。上气道阻塞肺癌、结核、复发性多软骨炎等疾病或气管吸入异物导致支气管狭窄或感染时，可以出现喘息样呼吸困难，肺部可以听诊到哮鸣音，有时容易与支气管哮喘混淆，但是通过病史询问、痰细胞学检查、细菌学检查、支气管镜检查、胸部影像学检查等方法，可以将两种疾病区分开来。变态反应性支气管肺曲菌病本病主要症状为哮喘反复发作，咳痰为棕褐色粘稠状痰块或树枝状痰块。与支气管哮喘的鉴别方法主要包括曲菌培养和镜检、胸部X线和CT检查。另外曲菌抗原皮肤试验呈双相反应有助于两种疾病的鉴别。

当地时间11月7日，强生宣布FDA批准VARIPULSE平台用于治疗药物难治性阵发性心房颤动。房颤，是一种常见的心脏问题，在美国，每四个成年人中就有一个可能会遇到这个病。全球范围内，受影响的人数更是高达5000万[1]。

很多患者可能并不知道自己有房颤，通常是在出现了一些并发症之后才被发现。房颤是一种心脏的电信号出现了问题，导致心跳不规律。当药物不能解决这个问题时，就需要导管消融手术。手术可以帮助心脏恢复正常的电信号，从而改善心跳不规律的状况。本次新技术获批基于临床试验，研究结果发表于《循环》杂志上[2]。

在美国的30个不同的医院里，有291名患者参加了这个试验。所有患者在手术中顺利，手术做完后，患者的病情得到了改善。通过这个设备，在98%患者手术中，医生都能准确地找到出问题的静脉。手术中，每条静脉被处理了73-96次，有85%患者达到了手术的最佳效果。手术中出现的不良事件很少，只有2.9%。且有25%手术是在没有使用X光透视的情况下完成的。

总的来说，这个试验显示了这种手术方法的有效性和安全性，而且通过使用先进的技术，手术可以更精确，对患者的影响更小。

VARIPULS平台包括三个主要部分：

VARIPULS导管 ：医生会通过它向心脏发送特殊的电信号，这些电信号可以帮助纠正心脏的不规则跳动。

TRUPULS发生器 ：用来产生那些特殊的电信号的设备，这些信号通过VARIPULSE导管传递到心脏。

CARTO 3标测系统和VARIPULSE软件 ：这是一个高级的导航系统，帮助医生准确地找到心脏中需要治疗的区域，并且VARIPULSE软件可以控制整个治疗过程。

这个新技术已经在美国、欧洲、日本和加拿大得到了官方的批准，已经成功地帮助了全球超过1000名患者。

参考文献：

1.Johnson & Johnson MedTech Receives FDA Approval for the VARIPULSE™ Pulsed Field Ablation Platform for the Treatment of Atrial Fibrillation.

2.Reddy VY, Calkins H, Mansour M, Wazni O, Di Biase L, Bahu M, Newton D, Liu CF, Sauer WH, Goyal S, Iyer V, Nair D, Athill C, Hussein A, Whalen P, Melby D, Natale A; AdmIRE Trial Investigators. Pulsed Field Ablation to Treat Paroxysmal Atrial Fibrillation: Safety and Effectiveness in the AdmIRE Pivotal Trial. Circulation. 2024 Oct 8;150(15):1174-1186. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.124.070333. Epub 2024 Sep 11. PMID: 39258362; PMCID: PMC11458102.

近期再生元制药公司和赛诺菲宣布^[1]，欧盟委员会（EC）已批准度普利尤单抗用于治疗1岁及以上儿童的嗜酸性粒细胞性食管炎。

本次获批属于扩大适应证，新增1-11岁、体重≥15公斤儿童可用，以治疗常规药物治疗不好或者不适合常规药物治疗的儿童。

嗜酸性粒细胞性食管炎是什么疾病？

嗜酸性粒细胞性食管炎是一种与炎症相关的慢疾病，会导致患者的食管受损。目前这个病诊断比较困难，很容易误诊，因为这个病的症状和其他消化道疾病类似。

在对宝宝的影响上，这个病会严重影响儿童的进食能力，还可能导致孩子呕吐、腹痛、吞咽困难、食欲下降。因此得病后需要及时就医，降低并发症，防止疾病进一步恶化。

这个新药有什么效果？安全性如何？

新药获批基于EoE KIDS的Ⅲ期试验^[2]。这是一项随机双盲对照试验，主要评估新药在1-11岁食管炎儿童患者中的疗效和安全性。试验分为AB两个部分：

在试验的A部分，共有102名1-11岁的儿童患有嗜酸性粒细胞性食管炎，这些儿童使用质子泵抑制剂治疗没有效果。患者被随机分组，分别采用高剂量（HE）或者低剂量（LE）的皮下度普利尤单抗方案，还有一些儿童被分入安慰剂组，整个过程持续16周。 文献截图在B部分，那些完成了A试验且符合条件的患者，继续使用原来的度普利尤单抗方案，或者原来是安慰剂组的患者转用高剂量或者低剂量的度普利尤单抗，这个过程再持续36周。

这次试验主要关注的重点是在第16周的时候患者的组织学缓解情况（判断标准是每个高倍视野中的嗜酸性粒细胞不超过6个）。

有效性

在A部分，高剂量组的37名患者里，有25名（占68%）出现了组织学缓解情况；低剂量组31名患者中，18名（58%）有组织学缓解；而对照组34名患者中，只有1名（3%）实现组织学缓解。

 文献截图

高剂量方案和对照相比，缓解率差异达到65个百分点；低剂量方案和对照组相比，缓解率差异是55个百分点。

和对照组相比，高剂量的度普利尤单抗方案在组织学、内镜和转录组测量这些方面有显著的改善。所有使用度普利尤单抗治疗的患者，从开始到第52周在组织学、内镜和转录组测量方面的改善情况，和A部分使用度普利尤单抗治疗的患者从开始到第16周的改善情况大致相同。

安全性

安全性方面，度普利尤单抗组和对照组的不良事件发生率相似。大多数事件的严重程度为轻度或中度（详见下图）。 文献截图在A部分， 接受度普利尤单抗治疗的患者（不管是高剂量还是低剂量）中出现恶心、注射部位疼痛和头痛这些情况的比例，比对照组至少高10%。有3名接受度普利尤单抗治疗的患者出现了严重不良事件，在B部分总共6名患者出现了严重不良事件。

除了治疗食管炎，还有哪些应用？

国内主要用于哮喘、结节性瘙痒和特应性皮炎等治疗[3]。FDA批准适应证包括以下[4]：

特应性皮炎

度普利尤单抗适用于治疗6个月及以上的中重度特应性皮炎（AD）成人和儿童患者，这些患者的疾病用外用处方疗法不能充分控制，或者不适合使用这些疗法时。度普利尤单抗可与外用皮质类固醇一起使用，也可单独使用。

哮喘

度普利尤单抗适用于作为6岁及以上中重度哮喘且具有嗜酸性粒细胞表型或口服皮质类固醇依赖型哮喘的成人和儿童患者的附加维持治疗。

使用限制：度普利尤单抗不适用于缓解急性支气管痉挛或哮喘持续状态。

慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉

度普利尤单抗适用于作为12岁及以上未得到充分控制的慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）成人和儿童患者的附加维持治疗。

嗜酸性食管炎

度普利尤单抗适用于治疗1岁及以上、体重至少15kg的嗜酸性食管炎（EoE）成人和儿童患者。

结节性痒疹

度普利尤单抗适用于治疗结节性痒疹（PN）成人患者。

慢性阻塞性肺疾病

度普利尤单抗适用于作为未得到充分控制且具有嗜酸性粒细胞表型的慢性阻塞性肺疾病（COPD）成人患者的附加维持治疗。参考文献：

1.Dupixent® (dupilumab) Approved in the European Union as the First and Only Medicine for Young Children with Eosinophilic Esophagitis

2.Chehade M, Dellon ES, Spergel JM, Collins MH, Rothenberg ME, Pesek RD, Hirano I, Liu R, Laws E, Mortensen E, Martincova R, Shabbir A, McCann E, Kamal MA, Kosloski MP, Hamilton JD, Samuely C, Lim WK, Wipperman MF, Farrell A, Patel N, Yancopoulos GD, Glotfelty L, Maloney J. Dupilumab for Eosinophilic Esophagitis in Patients 1 to 11 Years of Age. N Engl J Med. 2024 Jun 27;390(24):2239-2251. doi: 10.1056/NEJMoa2312282. PMID: 38924731.

3.国家药品监督管理局药品审评中心

4.DUPIXENT- dupilumab injection, solution.Updated September 27, 2024

当地时间11月8日，FDA批准了新一代CAR-T疗法（obecabtagene autoleucel），用于治疗复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病。主要效果是看输注后3个月内达到的“完全缓解率”和持续时间，这里的“完全缓解”是临床试验的一个指标，指患者体内可检测到的疾病相关的症状、体征及实验室检查异常等均完全消失或恢复正常，但并不意味着疾病已经被彻底治愈。

研究结果表明，在65例患者中，27例患者在3个月内达到“完全缓解”，占比42%。3个月内达到的“完全缓解”持续时间为14.1个月^[1-2]。最常见的非实验室不良反应（发生率≥20%）包括细胞因子释放综合征、肌肉骨骼疼痛、病毒感染、发热、恶心、细菌感染性疾病、腹泻、发热性中性粒细胞减少症、免疫效应细胞相关神经毒性综合征、低血压、疼痛、疲劳、头痛、脑病和出血。FDA也提及，新药说明书中有“细胞因子释放综合征、免疫效应细胞相关神经毒性综合征和T细胞恶性肿瘤”的黑框警告。

白血病生存率有多低？

白血病是一种血液恶性肿瘤，可分为急性和慢性两种，如果不治疗，急性白血病的病程比慢性白血病更快^[3]。慢性髓性白血病全球的年发病率为（1-2）/10万，占成人白血病总数的15%-20%，各个年龄段都可能会发生，且年龄越大发病率增加，自然病程为3-5年，对于绝大多数患者来说，CML已经成为一种慢性可控制的肿瘤^[4]。

急性白血病又分为急性淋巴细胞白血病（ALL）和急性髓系白血病（AML）。急性淋巴细胞白血病是成人最常见的急性白血病之一，占成人急性白血病的20％-30％，目前国，完全缓解率可达70％-90％，但3-5年无病生存率达 30％-60％ ^[5]。从1996年-2002年，美国与AML相关的总体生存率为21.7% 。≤55岁的5年生存率为23%，而>55岁的相应生存率为11%^[6]。

白血病相关检查有哪些？

1.维生素B12和叶酸 ：这两种物质与维生素C共同帮助身体制造新蛋白质，对正常红细胞和白细胞形成至关重要，其水平会被监测，必要时患者可能需补充维生素。 

2.血液凝固测试 ：检测凝血过程，白血病患者常出现凝血功能受损（凝血障碍），可能导致出血和瘀伤。 

3.血尿素氮（BUN） ：BUN是肾脏过滤出的血液废物，高水平可能提示肾脏功能不佳。

4.全血细胞计数（CBC）和分类计数 ：CBC检测红细胞、白细胞和血小板水平，ALL常导致健康血细胞计数低。 

5.肌酐 ：肌酐是肌肉产生的废物，其在血液中的水平可反映肾脏功能，水平升高意味着肾脏功能下降。

6.电解质 ：帮助营养物质进入细胞和废物排出细胞，对神经、肌肉、心脏和大脑正常运作至关重要，磷酸盐是其中重要的一种，血液中磷酸盐水平过高可能提示肾脏问题。 

7.乳酸脱氢酶（LDH） ：LDH是一种在大多数细胞中发现的蛋白质，死亡或快速生长的细胞会释放LDH，高水平可能提示。 

8.肝功能测试（LFTs） ：通过测量肝脏制造或处理的化学物质来评估肝脏健康，异常水平提示肝脏功能不佳。 

9.尿酸 ：ALL患者因白细胞快速更新、化疗或放疗等原因可能出现高尿酸血症，过高水平会损害肾脏。 

10.人类白细胞抗原（HLA）分型 ：HLA是细胞表面的蛋白质，在免疫反应中起重要作用，每个人的HLA类型独特。该测试在异基因造血干细胞移植前进行，通过比较患者与供体白细胞的蛋白质，寻找合适的移植供体匹配，以避免移植排斥反应。 

11.骨髓穿刺和活检 ：白血病起源于骨髓，诊断ALL需抽取骨髓样本进行检测。骨髓穿刺抽取骨髓液，活检获取骨髓组织块，通常从髋骨后部（骨盆）取样。操作时患者可能感到疼痛，取样后髋部可能疼痛数日，皮肤可能出现瘀伤。

参考来源

1.FDA approves obecabtagene autoleucel for adults with relapsed or refractory B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia.

2.Autolus Therapeutics Announces FDA Approval of AUCATZYL® (obecabtagene autoleucel – obe-cel) for adults with relapsed/refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia (r/r B-ALL).

3.Preisler HD. The leukemias. Dis Mon. 1994 Oct;40(10):525-79. PMID: 7924833.

4..慢性髓性白血病诊疗指南（2022年版）

5.中国成人急性淋巴细胞白血病诊断与治疗指南（2024年版）.

6.Deschler B, Lübbert M. Acute myeloid leukemia: epidemiology and etiology. Cancer. 2006 Nov 1;107(9):2099-107. doi: 10.1002/cncr.22233. PMID: 17019734.7.Acute Lymphoblastic Leukemia of NCCN（2023）.

近期，全球首例用干细胞恢复视力的报道发表在《柳叶刀》上^[1]，通过诱导多能干细胞修复了患者角膜，帮助改善了患者的视力。

官网截图

1.什么是诱导多能干细胞？

2006年，研究人员在小鼠细胞中导入了4个基因，发现了与胚胎干细胞相似特性的干细胞，命名为诱导多能干细胞，后来类似的方法发现了人类诱导多能干细胞^[2-3]。

与胚胎干细胞一样，诱导多能干细胞具有多能性，也就是说它可以分化为身体内的任何细胞类型。

一般而言，干细胞治疗会采用患者自体干细胞，比如来自于脂肪、牙髓的干细胞，不具有免疫排斥反应。但并不是每个患者有那么多时间或者在生病前就冻存了干细胞，因此可以选择储存在医院细胞库中的细胞。利用化学的方法诱导其分化成我们想要的细胞，这就是诱导干细胞。

研究截图

研究应用的就是诱导多能干细胞，能从干细胞中培育出眼部的细胞，比如之前研究人员培养出了结膜、泪眼等。再利用这些干细胞制造iPSC的角膜上皮细胞片（iCEPSs），将单个iCEPS移植到每个患者的患病眼睛上。术后还会应用一些药物来防止感染和炎症，如局部抗生素（头孢类药物）和倍他米松滴眼液，每天4次；倍他米松和新霉素软膏，每天一次，来防止术后炎症。

2.干细胞恢复患者视力，效果如何？

试验在大阪大学医院眼科进行，获得了日本厚生劳动省健康科学委员会再生医学小组委员会的批准。日本对干细胞疗法的研发一直鼓励和支持，2014年实施了《再生医学安全法》，以确保再生医疗等技术的安全性，促进再生医疗等的迅速、安全提供和普及^[4]。  

研究结果

研究一共有4人，大概39-72岁，分别包括2名男性和2名女性患者。结果表明，患者的临床表现均有所改善，比如眼部疾病分期由重转轻，视力有所改善，角膜混浊严重程度减轻，角膜血管化的严重程度在所有患者中均有所减轻，睑球粘连有所改善。 

研究结果

如前面提到的，这些干细胞并非来自于患者自身，而是来自于干细胞库的脐带血。

整个过程中，没有发生免疫排斥或肿瘤形成。如果来源于患者自身干细胞，是否会有更好效果？

我们的眼睛角膜有一层分层上皮，这对于视力很重要，在角膜上皮中含有一个干细胞库，这些细胞增殖为中央角膜持续提供上皮细胞，维持其健康状态。研究者分享了一种猜想，可能干细胞转化成了角膜细胞，从而改善了相关指标。总之，研究结果显示，这项细胞疗法是安全的，并且帮助患者改善了视力。

研究者继续试验，招募更多人参与，以更好地诠释治疗效果。

3.国内与干细胞相关政策有哪些？

在改善视力方面，干细胞为眼部疾病患者带来曙光。但每一项科学成果从实验室走向广泛的临床应用，都离不开政策的保驾护航。一起来看近期一系列干细胞相关政策^[5-8]。

国家卫健委：重视细胞临床前沿技术的研发和转化

2024年10月15日，药监局在“对十四届全国人大二次会议第8718号建议的答复”中，提及“国家卫生健康委高度重视细胞与基因领域临床前沿医疗器技术的研发与转化 。

国家卫生健康委承接国家重点研发计划“前沿生物技术”“干细胞研究与器官修复”等重点专项，在细胞与基因领域医疗技术研发方向进行布局，系统加强前沿核心科技攻关，重点突破一批引领性技术，开展临床应用研究，加快细胞与基因领域前沿技术相关医疗产业发展 ，培育新质生产力。

 药监局官网截图

2015年，国家卫生健康委制定发布《干细胞临床研究管理办法（试行）》（以下简称《办法》）和《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）》，建立了以医疗机构为责任主体开展干细胞临床研究的管理路径。按照《办法》有关规定，干细胞制剂可以在已备案的干细胞临床研究机构完成临床研究后，将已获得的临床研究结果作为技术申报资料提交，用于申请药品注册临床试验。

中检院：干细胞外泌体不作为医疗器械管理 2024年10月31日，中国食品药品检定研究院发布“2024年第二次医疗器械产品分类界定结果汇总”，其中“建议不作为医疗器械管理”的产品中，包含干细胞外泌体。

 

 官网截图

对已批准设立的医疗服务，鼓励医疗机构备案应用

 

官网截图

2024年10月10日，北京市发布的关于对《北京市高质量建设细胞与基因治疗产业集群实施方案（2024-2026年）（征求意见稿）》公开征集意见的公告，提及“对已批准设立的新增细胞与基因治疗医疗服务价格项目，鼓励医疗机构随时备案并开展应用。鼓励商业保险公司与医疗机构、医药企业合作，开发细胞与基因治疗相关的商业健康保险产品，探索细胞与基因治疗创新技术按治疗效果收费等商业保险新模式。”12类需造血干细胞移植疾病纳入北京医保 2024年11月6日，北京市发布“北京市医疗保障局关于调整完善本市基本医疗保险造血干细胞移植医疗费用报销政策的通知”。

 官网截图

提及若患以下疾病需要进行干细胞移植，可使用医保：

1.急性白血病；

2.慢性白血病；

3.淋巴瘤；

4.多发性骨髓瘤；

5.骨髓增生异常综合征；

6.再生障碍性贫血；

7.嗜血细胞综合征/噬血细胞综合征；

8.阵发性睡眠性血红蛋白病/阵发性睡眠性血红蛋白尿症；

9.重型地中海贫血；

10.重度骨髓型放射病；

11.其他某些恶性肿瘤，具体为：骨髓增殖性肿瘤、神经母细胞瘤、髓母细胞瘤、肾母细胞瘤、横纹肌肉瘤；12.部分遗传病、先天性疾病及代谢性疾病，具体为：先天性骨髓衰竭综合征、原发性免疫缺陷病、先天性造血异常、先天性遗传代谢病、慢性活动性EB病毒感染、EB病毒相关淋巴增殖性疾病、异常血红蛋白病。

参考来源

1.Induced pluripotent stem-cell-derived corneal epithelium for transplant surgery: a single-arm, open-label, first-in-human interventional study in Japan,Soma, Takeshi et al.The Lancet, Volume 0, Issue 0.

2.Yamanaka S. Induced pluripotent stem cells: past, present, and future. Cell Stem Cell. 2012 Jun 14;10(6):678-684. doi: 10.1016/j.stem.2012.05.005. PMID: 22704507.

3.Jamal A. Induced pluripotent stem cells (iPSCs): Where are we and where are we heading? Cell Mol Biol (Noisy-le-grand). 2023 Nov 15;69(11):76-80. doi: 10.14715/cmb/2023.69.11.13. PMID: 38015537.

4.再生医疗等安全性确保等相关法律.

5.药监局官网.

6.中国食品药品检定研究院.

7.北京市人民政府.

8.北京市医疗保障局.

近期，JAMA子刊发布了《中国癌症发病率趋势和潜在相关因素》一文，共分析了中国约367.70万例新发病例，其中男性约201.83万例（54.9%），女性约 165.87万例（45.1%）。一起来看最新癌症数据。 

研究截图

在患癌方面，相比于过去，近些年来癌症发病率增加。癌症发病率通常用每10万人中发病人数来评估。将1983-1987年与2013年-2017年相比，男性癌症发病率由256.24例增加到了367.57例/10万人年，而女性由176.17增加到了314.39例。

1.哪些癌症患者会越来越多？

根据研究结果，从1983-1987年到2013-2017年，32种癌症中有17种癌症每年患病人数明显增加：

• 甲状腺癌、肾癌、结直肠癌、小肠癌、多发性骨髓瘤、皮肤黑色素瘤。
• 男性：白血病、前列腺癌、食管癌和阴茎癌。
• 女性：宫颈癌、子宫体癌、乳腺癌、卵巢癌、肺癌、胰腺癌、非霍奇金淋巴瘤。

这些癌症中，甲状腺癌的新增人数比例增加得最多，男性平均每年增加7.82%，女性平均每年增加8.59%。预计到2028-2032年，男性患甲状腺癌会增加5.28倍，肾癌增加1.87倍，前列腺癌增加1.82倍。

女性患甲状腺癌增加4.77倍，宫颈癌增加4.05倍，肺癌增加2.00倍。胃癌、肝癌、喉癌、骨癌、鼻癌患病人数显著降低。预计到2028-2032年期间，喉癌、肝癌、胃癌、鼻癌患病人数持续下降。

2.女性该注意预防哪些癌症？

对于女性来说，肺癌、胃癌、乳腺癌、结直肠癌和肝癌是1983-1987年排名前五位的癌症。在2013-2017年，胃癌下降至第5位，肝癌下降至第7位，而乳腺癌则取代肺癌成为女性最常见的癌症。

甲状腺癌从第16位上升到第3位。宫颈癌也呈上升趋势，成为第6大常见癌症。预计到2028-2032年，甲状腺癌、肺癌、宫颈癌、乳腺癌和结直肠癌将成为女性排名前五位的癌症。

3.男性该注意预防哪些癌症？

对于男性而言，肺癌、胃癌、肝癌、结直肠癌和食管癌是1983-2017年间最常见的5大癌症。前列腺癌、甲状腺癌和肾癌的排名均有所上升。预计到2028年-2032年，肺癌、结直肠癌、甲状腺癌、胃癌和前列腺癌预计将成为男性排名前五位的癌症。

4.预防癌症该做哪些筛查？