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囊性纤维化(CF)是一种常见的致死性遗传性疾病,其根本原因在于CFTR基因突变导致跨膜离子通道功能障碍。自1989年发现CFTR基因以来,科学家们一直致力于开发靶向治疗CF的新方法。
近年来,随着对CFTR蛋白功能研究的深入,靶向治疗CF的药物研究取得了显著进展。ivacaftor(VX-770)作为第一个针对CFTR蛋白突变位点G551D的靶向药物,已被证实能够有效改善CF患者的肺功能和生活质量。
除了ivacaftor,还有许多针对其他CFTR蛋白突变位点的靶向药物正在研发中,例如lumacaftor、tezacaftor等。这些药物通过不同的机制恢复CFTR蛋白的正常功能,为CF患者带来了新的希望。
除了药物治疗,基因治疗也是治疗CF的重要途径。科学家们正在研究将正常的CFTR基因导入患者体内的方法,以纠正基因突变导致的蛋白功能障碍。
此外,针对CF患者的综合管理也非常重要。这包括定期进行肺功能检查、呼吸道感染预防、营养支持等。通过综合治疗,CF患者的预后得到了显著改善。
总之,随着对CFTR蛋白功能研究的不断深入,靶向治疗CF的药物和治疗方法正在不断涌现。这些进展为CF患者带来了新的希望,也为未来治愈CF提供了可能。
2024年9月5日下午4点45分,深圳市的一位慢乙肝患者在京东互联网医院进行了线上问诊。患者自述一直在服用恩替卡韦治疗,并半年前检查发现尿酸高(五百多),B超显示轻度脂肪肝。今天再次去医院检查,发现胆红素异常,自己买了鳖甲煎丸。患者主动联系了在线医生,询问是否需要治疗。医生首先询问了患者目前是否在服用其他药物,并了解了乙肝病毒定量的复查情况。患者表示病毒量半年前查过,一直都在正常范围内,目前只用恩替卡韦,今天开了点鳖甲煎丸。医生建议患者2周后复查胆红素,注意避免熬夜劳累、饮酒、服用其他损伤肝脏药物,并继续服用抗病毒药物。同时,医生提醒患者鳖甲煎丸是抗纤维化的药物,建议可以先服用护肝药物比如甘草酸苷类药物,肝功能正常后再服用鳖甲煎丸。医生的专业和耐心赢得了患者的信任和满意。患者表示将按照医生的建议进行治疗,并在需要时再次联系医生。