近期细胞疗法又传来好消息！美国食品药品监督管理局（FDA）批准脐带血造血干细胞产品REGENECYT的生物制品许可申请，用于血液和免疫系统疾病患者的移植。

REGENECYT就像是一种特殊的“血液种子”，它们来自新生儿的脐带血。这些“种子”在实验室里经过特殊处理，然后被移植到患者体内，能帮助患者重建健康的血液和免疫系统，特别是对于那些因为疾病或治疗而失去这些功能的患者来说，REGENECYT提供了一种新的治疗选择。这家公司也致力于脐带血干细胞更多的应用，比如治疗中风、脊髓损伤、软骨修复、大脑修复等。

除了这条获批信息，小编最近还关注到另外一款细胞产品动态，那就是血霁生物的细胞治疗产品获得FDA认证授予儿科罕见病资格认定，用于治疗血小板无力症。有了孤儿药认证，越来越多罕见病才得以有治疗手段，同时获得孤儿药认认定的药物可以获得一些免税政策，获批后还能享受7年的市场独占权。

1.什么是脐带血造血干细胞？

脐带血是新生儿断脐后，从脐静脉中收集到的血液。脐带血中含有干细胞，可用于血液/免疫系统疾病。相比于骨髓来源的造血干细胞，脐带血干细胞具有两个明显的优势：一是随用随取，可以直接用冻存库中获得，二是不会产生免疫排斥，不需要去配型。

2.如何从脐带血中提取干细胞？干细胞能治疗哪些疾病？

脐带是间充质干细胞 （MSC） 丰富的来源之一。MSCs可以分化成许多细胞类型，是再生医学最常用的细胞类型之一。

得到新鲜脐带后，血库一般会将脐带进行清洗，然后将样本切成一小块在细胞培养基上培养，得到大量的干细胞后，再将干细胞冻存。研究表明，新鲜组织中的干细胞活力是冷冻组织的8倍。

干细胞也可以从自己的脂肪组织、牙髓中提取，干细胞可以用于多种疾病的治疗。药监局的临床试验获批中，有关脐带血干细胞的适应证包括肝衰竭、红斑狼疮、消化性疾病、特应性皮炎、骨关节炎等，详见下表。

期待更多细胞疗法能获批，给患者带来新的希望。

参考来源：

1.U.S. FDA Approves StemCyte Biologics License Application for REGENECYTE™ Cord Blood Cell Therapy Product.

2.血霁生物XJ-MK-002再次获得FDA儿科罕见病资格认定.

3.https://healthbanks.us/msc-cord-tissue-processing/.

4.国家药品监督管理局药品审评中心官网.