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国家版罕见病目录公布,东北制药左卡尼汀成关键/救命药物!

国家版罕见病目录公布,东北制药左卡尼汀成关键/救命药物!
发表人:周恒

近年来,罕见病逐渐引起社会关注。2018年5月11日,国家卫生健康委员会等部门联合发布了《第一批罕见病目录》,为我国罕见病患者带来了新的希望。

罕见病,又称“孤儿病”,是指发病率极低,但患者数量庞大的疾病。根据世界卫生组织(WHO)的定义,罕见病患病人数占总人口的0.65‰—1‰。这些疾病往往难以诊断,治疗手段有限,给患者和家庭带来沉重的负担。

然而,并非所有罕见病都无药可医。例如,甲基丙二酸血症等罕见病,通过早期诊断和正确治疗,患者同样可以过上正常的生活。

左卡尼汀是一种治疗罕见病的关键药物,它对于治疗原发性肉碱缺乏症、戊二败血症Ⅰ型、异戊酸血症和甲基丙二酸血症等疾病具有重要意义。

东北制药作为国内首家成功上市左卡尼汀口服溶液的生产厂家,在罕见病治疗领域发挥着重要作用。东北制药的左卡尼汀产品线丰富,包括口服溶液和注射剂两种剂型,为患者提供更多选择。

除了治疗罕见病,左卡尼汀还在男性生殖、儿童生长发育、心血管、血液透析等领域展现出良好的疗效。未来,东北制药将继续致力于左卡尼汀的研发和生产,为更多人带来健康。

对于罕见病患者来说,早期诊断和及时治疗至关重要。患者应积极寻求专业医生的帮助,了解自己的病情,并遵循医嘱进行治疗。

本站内容仅供医学知识科普使用,任何关于疾病、用药建议都不能替代执业医师当面诊断,请谨慎参阅

利什曼病疾病介绍:
利什曼病主要是由利什曼原虫寄生于人体巨噬细胞内所致,由白蛉叮咬人体传播,是一种少见的寄生虫病。可分为皮肤利什曼病、黏膜利什曼病以及内脏利什曼病,我国以内脏利什曼病多见。主要表现为长期不规则发热;面色苍白以及唇、牙龈、指甲苍白等贫血表现;肝脾肿大、消瘦等。辅助检查以全血细胞减少及血清球蛋白增多为特征。人体感染该病后若得不到及时有效治疗,90%以上的患者2年内将因合并感染、其他疾病等而死亡,因此危害较严重。
推荐问诊记录
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  • 我在一个晴朗的下午,打开了手机,准备进行线上问诊。我已经使用了一段时间的利拉鲁肽,药用完了,需要重新开具处方。我向医生描述了我的情况,医生很快就接诊了我。医生询问了我的用药情况,确认我想换成诺和泰司美格鲁肽。我回答是的,医生为我创建了处方并告知已送达药师审核。我感到非常满意,点击卡片预约药品后,医生还提醒我在用药期间如有不适要及时就诊。我感到医生非常专业和负责,这种便捷的线上问诊让我省时省力,也更加放心。

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  • 孩子发热5天,脾大,全血细胞降低,这种情况可能让人心生担忧。本文将为您解析这种症状可能涉及的疾病,以及如何进行诊断和治疗。

    首先,我们需要了解一些基础知识。血液是人体的重要组成部分,它负责输送氧气、营养物质和代谢废物。血液由红细胞、白细胞和血小板组成。当这些细胞数量异常时,就会引发各种疾病。

    孩子发热5天,脾大,全血细胞降低,可能涉及的疾病包括:

    1. 内脏利什曼病:这是一种由利什曼原虫引起的传染病,主要通过沙蝇叮咬传播。症状包括发热、脾大、肝大、贫血、白细胞减少等。

    2. 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症(HLH):这是一种罕见的血液系统疾病,主要表现为发热、脾大、全血细胞减少、高甘油三酯血症等。

    3. 遗传代谢病:如戈谢病、粘多糖病、尼曼匹克病等,这些疾病会导致溶酶体功能障碍,引起肝脾肿大、全血细胞减少等症状。

    4. 系统性红斑狼疮:这是一种自身免疫性疾病,可能引起全身多系统损害,包括血液系统。

    5. 肝硬化:肝硬化会导致门静脉高压,引起脾肿大、腹水等症状。

    针对这些疾病,医生会进行详细的检查,包括血液检查、影像学检查、骨髓穿刺等,以确定诊断。

    治疗方面,针对不同疾病,治疗方法也不同。例如,内脏利什曼病需要使用两性霉素B等抗真菌药物进行治疗;HLH需要使用糖皮质激素、免疫抑制剂等药物进行治疗;遗传代谢病需要根据具体疾病进行针对性治疗。

    总之,孩子发热5天,脾大,全血细胞降低,需要引起重视。及时就医,明确诊断,积极治疗,才能帮助孩子恢复健康。

  • 昨天我在网上咨询了一位内分泌科医生关于利拉鲁肽的问题。医生非常耐心地解答了我的疑问,告诉我该药物目前只适用于糖尿病治疗,并且提醒我不要擅自使用。他还详细解释了药物可能的副作用和注意事项,让我对药物有了更清晰的认识。

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  • 在一个普通的工作日下午,我独自在家感到身体不适,持续的头晕和乏力让我不禁担心起自己的健康状况。于是我决定通过互联网医院进行线上问诊,寻求专业医生的建议。

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  • 我在互联网医院咨询了一位内分泌科的医生,他非常耐心地为我解答了关于利拉鲁肽的问题。在咨询过程中,医生提醒我需要完整查看病例后开始诊疗,还告诉我关于儿童用药的相关规定,让我对医生的专业素养印象深刻。

    医生详细询问了我的情况,了解到我是用利拉鲁肽来减肥的。他还询问了我的家族史,确认了我没有甲状腺癌家族史。之后,医生根据我的情况为我开具了利拉鲁肽的处方,并详细说明了用药方法和注意事项。

    我在用药期间有些担心,医生告诉我1.8mg的剂量效果最佳,但如果胃肠道反应大,可以逐渐减量。在整个咨询过程中,医生都给予了我很多专业的建议和指导,让我对互联网医院的问诊服务印象深刻。

  • 近年来,罕见病逐渐引起社会关注。2018年5月11日,国家卫生健康委员会等部门联合发布了《第一批罕见病目录》,为我国罕见病患者带来了新的希望。

    罕见病,又称“孤儿病”,是指发病率极低,但患者数量庞大的疾病。根据世界卫生组织(WHO)的定义,罕见病患病人数占总人口的0.65‰—1‰。这些疾病往往难以诊断,治疗手段有限,给患者和家庭带来沉重的负担。

    然而,并非所有罕见病都无药可医。例如,甲基丙二酸血症等罕见病,通过早期诊断和正确治疗,患者同样可以过上正常的生活。

    左卡尼汀是一种治疗罕见病的关键药物,它对于治疗原发性肉碱缺乏症、戊二败血症Ⅰ型、异戊酸血症和甲基丙二酸血症等疾病具有重要意义。

    东北制药作为国内首家成功上市左卡尼汀口服溶液的生产厂家,在罕见病治疗领域发挥着重要作用。东北制药的左卡尼汀产品线丰富,包括口服溶液和注射剂两种剂型,为患者提供更多选择。

    除了治疗罕见病,左卡尼汀还在男性生殖、儿童生长发育、心血管、血液透析等领域展现出良好的疗效。未来,东北制药将继续致力于左卡尼汀的研发和生产,为更多人带来健康。

    对于罕见病患者来说,早期诊断和及时治疗至关重要。患者应积极寻求专业医生的帮助,了解自己的病情,并遵循医嘱进行治疗。

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