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FDA批准Vertex的Kalydeco用于2-5岁儿童
Vertex制药公司近日传来喜讯，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其旗下药物Kalydeco（ivacaftor）用于治疗2-5岁的囊性纤维化（CF）儿童患者。这一批准是基于一项为期24周的开放标签III期临床试验，该研究评估了基于体重的新配方给药方案（50mg或75mg每日两次）在2-5岁儿童患者中的安全性和药代动力学。
囊性纤维化是一种罕见的遗传性疾病，由囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因突变引起。这种突变会导致CFTR蛋白功能异常，从而影响细胞膜上的离子运输，导致粘液分泌异常，引起多种器官的疾病，如肺部感染、消化系统疾病等。
Kalydeco是一种靶向CFTR蛋白的药物，通过激活CFTR蛋白的功能，帮助患者恢复正常的离子运输和粘液分泌。此前，Kalydeco已获批用于治疗携带G551D突变的6岁及以上CF患者，以及携带9种非G551D门控突变的6岁及以上CF患者。
此次Kalydeco扩大适应症的获批，为2-5岁的CF儿童患者带来了新的治疗选择。据估计，在美国约有300例2-5岁的CF儿童患者，其中约150例携带R117H突变，其他150例携带另9种突变。Kalydeco的上市将有助于改善这些患者的症状，提高他们的生活质量。
Kalydeco的上市也体现了我国罕见病治疗领域的进步。近年来，我国政府高度重视罕见病治疗，不断加大对罕见病药物的研发和审批力度。相信在不久的将来，更多罕见病药物将惠及患者，为他们带来生的希望。
除了药物治疗，CF患者还需要进行日常的保养和护理。这包括定期进行呼吸道护理、保持良好的营养状况、避免感染等。同时，患者还需要定期就诊，监测病情变化，及时调整治疗方案。
总之，Kalydeco的上市为CF患者带来了新的希望，也为我国罕见病治疗领域的发展提供了新的动力。
本站内容仅供医学知识科普使用，任何关于疾病、用药建议都不能替代执业医师当面诊断，请谨慎参阅
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小儿纤维性胆管炎是一种罕见的儿科疾病，主要发生在儿童期，特别是在夏季。该病是由于胆管壁纤维化引起的胆道狭窄，导致胆汁流动受阻。在广州夏季，由于高温多湿的气候，该病的发生率相对较高。以下是针对小儿纤维性胆管炎的预防及治疗策略。
一、预防措施
1. 注意个人卫生，保持皮肤清洁，避免感染。
2. 增强体质，提高儿童免疫力，预防感冒等疾病。
3. 饮食方面，注意营养均衡，避免过多油腻、辛辣食物，以免加重病情。
4. 定期进行体检，及时发现并治疗胆道疾病。
二、家庭治疗策略
1. 在医生的指导下，给予抗炎、抗胆汁淤积等药物治疗。
2. 注意饮食调整，给予易消化、低脂肪、低胆固醇的食物。
3. 加强体育锻炼，提高儿童身体素质。
4. 保持良好作息，保证充足的睡眠。
5. 避免过度劳累，减少胆道狭窄的发生。
三、注意事项
1. 及时就医，避免延误病情。
2. 遵医嘱，按时服药，切勿自行停药或换药。
3. 注意观察病情变化，如有异常，及时就诊。
4. 保持乐观心态，积极面对疾病。
四、地区季节相关预防措施
1. 在广州夏季，注意室内通风，避免潮湿。
2. 保持室内温度适宜，避免过高或过低。
3. 避免长时间暴露在阳光下，预防中暑。
4. 注意防晒，涂抹防晒霜。
5. 适当增加水分摄入，预防脱水。 -
我是一个乙肝患者，自从被诊断出肝脏结节后，我的生活就被打乱了。每次去医院做检查，结果都不一样，彩超说是强回声或者高回声结节，增强CT说是血管瘤或局部灌注异常，增强磁共振又说是血管瘤。这些不同的结果让我感到非常焦虑和困惑，不知道该相信哪个医生，哪个检查结果。
我曾经去过多家医院，咨询了许多医生，但每次都只能得到模棱两可的答案。直到有一天，我在京东健康上找到了一个专业的肝病科医生，他耐心地解答了我的疑问，并给出了明确的建议。从那以后，我每半年都会在京东健康上进行线上随访，医生会根据我的情况调整治疗方案和检查频率。这种便捷的服务让我可以在家中就得到专业的医疗指导，省去了很多时间和精力。
通过与医生的交流，我了解到肝脏结节的诊断需要结合多种检查结果和临床经验。彩超虽然便宜和无创，但其诊断准确性受限于医生的经验和设备的精度。增强CT和增强磁共振可以提供更详细的影像信息，但也存在一定的辐射风险和高昂的费用。肝脏弹性超声是一种新型的无创检查方法，可以直接测量肝脏的硬度，帮助医生判断是否存在肝硬化或纤维化。然而，很多地方的医生可能还不熟悉这种检查方法，或者设备不够先进，导致结果不准确。
在医生的建议下，我开始长期服用抗病毒药物，并且每半年去做一次肝脏弹性超声检查。同时，我也注意了生活习惯的调整，避免过度劳累和饮酒，保持良好的心态和充足的休息。经过一段时间的治疗和调理，我的肝功能逐渐恢复正常，结节也没有明显增大。虽然我仍然需要定期随访，但我已经不再像之前那样担心和恐惧了。
在这里，我想分享我的经历，希望可以帮助其他乙肝患者更好地理解肝脏结节的诊断和治疗。同时，也想感谢京东健康的医生们，他们的专业知识和人性化服务让我在疾病面前不再孤单和无助。
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小儿纤维囊泡症，也称为囊性纤维化，是一种遗传性代谢疾病，主要影响呼吸系统和消化系统。这种疾病会导致肺部的囊泡形成，使肺部组织变得僵硬，影响正常的气体交换。在贵阳春季，由于气候湿润，湿度较高，容易导致小儿纤维囊泡症症状的加重。以下是一些相关的家庭预防及治疗策略。
预防措施：
1. 注意室内通风，保持空气流通，避免空气污染。
2. 鼓励小儿进行适量的户外运动，增强体质。
3. 注意饮食卫生，避免食用生冷、油腻的食物。
4. 在春季流感高发期，注意预防流感，减少感染机会。
5. 对于已经患有小儿纤维囊泡症的孩子，应定期进行肺部检查，及时了解病情变化。
治疗策略：
1. 药物治疗：包括抗生素、支气管扩张剂、抗炎药物等，用于缓解症状，防止感染。
2. 呼吸治疗：包括氧疗、呼吸机等，帮助改善呼吸功能。
3. 饮食治疗：调整饮食，增加蛋白质、维生素的摄入，保证营养均衡。
4. 手术治疗：对于病情较重的小儿纤维囊泡症患者，可能需要进行肺移植等手术治疗。 -
新生儿疾病筛查是一项重要的公共卫生服务，旨在早期发现并治疗新生儿疾病。在合肥冬季，由于天气寒冷，新生儿疾病的预防和治疗显得尤为重要。
新生儿疾病筛查的主要疾病包括苯丙酮尿症、先天性甲状腺功能减退症、葡萄糖-6-磷酸脱氢酶缺乏症、囊性纤维化等。这些疾病如果不及时治疗，可能会对孩子的成长和发育造成严重影响。
家庭预防措施包括：
1. 加强孕期营养，确保胎儿健康成长。
2. 定期进行产前检查，及时发现潜在问题。
3. 产后密切观察新生儿的行为和发育，如有异常及时就医。
4. 合肥冬季气温较低，注意新生儿保暖，避免感冒。
5. 做好家庭卫生，减少新生儿感染疾病的风险。
治疗策略方面：
1. 对于确诊的疾病，应尽快开始治疗，以减少对新生儿的影响。
2. 针对不同疾病，采取相应的治疗方案，如药物治疗、手术治疗等。
3. 治疗过程中，需定期复查，监测治疗效果。
4. 对于患有严重疾病的儿童，应给予长期随访和关爱。 -
小儿纤维囊泡症是一种常见的儿科疾病，主要影响肺和肝脏。在春季，北京地区的气候干燥，小儿纤维囊泡症的症状可能会加剧。以下是对该疾病的介绍以及相关的家庭预防及治疗策略。
疾病介绍：小儿纤维囊泡症（Cystic Fibrosis，简称CF）是一种遗传性疾病，由于CFTR基因突变导致。这种基因突变导致粘液分泌异常，使粘液变得粘稠，难以排出。这可能导致肺部感染、肝脏疾病和消化系统问题。
家庭预防措施：
1. 保持室内空气湿润，避免干燥的春季气候对呼吸道造成刺激。
2. 定期进行呼吸道护理，包括拍背和雾化吸入，帮助排出粘稠的痰液。
3. 鼓励小儿多喝水，保持身体水分充足。
4. 避免接触呼吸道感染源，如感冒病毒。
5. 定期进行健康检查，以便及时发现并处理任何症状。
治疗策略：
1. 抗生素治疗：针对肺部感染，使用抗生素进行针对性治疗。
2. 粘液稀释剂：使用药物帮助稀释粘液，使其更容易排出。
3. 营养支持：由于消化系统问题，可能需要营养补充剂或特殊的饮食计划。
4. 定期进行肺功能测试，监测病情变化。
5. 遵医嘱，定期进行基因检测，以便及时了解病情发展。
家庭护理是小儿纤维囊泡症治疗的重要组成部分。家长应密切观察孩子的症状，并积极配合医生的治疗建议。 -
我是一名中年男性，最近体检时被告知有轻度脂肪肝和乙肝病毒复制。听到这个消息，我感到非常恐惧和无助。毕竟，肝病在我心中一直是一个可怕的词汇。于是，我决定寻求专业的医疗帮助，通过互联网医院的线上问诊功能与一位普外科医生进行了交流。
在与医生的对话中，我了解到我的肝功能目前还算正常，虽然有轻度的纤维化，但还没有发展到肝硬化的程度。医生建议我开始抗病毒治疗，并定期复查病毒水平。同时，他也提醒我要注意生活习惯的调整，避免过度饮酒和高脂肪食物的摄入。
通过这次线上问诊，我不仅得到了专业的医疗建议，也缓解了我内心的焦虑和恐惧。互联网医院的便捷性和高效性让我深感惊喜和满意。它为我提供了一个快速、安全、隐私的就医渠道，使我能够在家中就能得到专业的医疗服务。
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小儿纤维性胆管炎是一种较少见的儿科疾病，主要发生在婴幼儿期。该疾病的主要特征是胆管壁的纤维化和狭窄，导致胆汁淤积。在沈阳秋季，由于天气变化，儿童易受凉感冒，从而增加了患病的风险。
在家庭预防方面，家长应注意以下几点：
1. 提高儿童免疫力：保证儿童有充足的睡眠，均衡饮食，适量运动，增强体质。
2. 注意个人卫生：教育儿童勤洗手，避免接触病原体。
3. 避免感冒：在秋季，儿童应避免去人多拥挤的地方，减少感冒的风险。
4. 定期体检：家长应定期带孩子进行体检，以便早期发现疾病。
在治疗策略方面，主要包括以下几方面：
1. 抗感染治疗：针对胆道感染，使用抗生素治疗。
2. 胆汁引流治疗：通过胆道镜等技术，解除胆管狭窄，恢复胆汁引流。
3. 手术治疗：对于严重胆管狭窄，可能需要手术治疗。
总之，对于小儿纤维性胆管炎的预防与治疗，家长应密切关注孩子的健康状况，采取相应的措施，以降低疾病的发生率。 -
小儿纤维囊泡症是一种常见的儿科疾病，主要影响肺部和肝脏。在济南春季，由于气候变化和空气污染等因素，小儿纤维囊泡症的发生率有所上升。以下是关于小儿纤维囊泡症的介绍、家庭预防及治疗策略：
一、疾病介绍
小儿纤维囊泡症（Cystic Fibrosis，简称CF）是一种遗传性疾病，由于基因突变导致胰腺分泌的粘稠物质堵塞了肺部和消化系统。这种疾病主要表现为反复呼吸道感染、胰腺功能不全、生长发育迟缓和肝脏疾病等症状。
二、家庭预防措施
1. 注意个人卫生：保持室内通风，避免接触感冒患者，勤洗手，减少呼吸道感染的风险。
2. 加强营养：保证孩子摄入足够的蛋白质、维生素和矿物质，增强体质。
3. 注意气候变化：春季气温变化较大，注意给孩子添加衣物，避免感冒。
4. 避免空气污染：尽量减少户外活动，特别是空气质量较差的时候。
5. 定期体检：定期带孩子进行体检，以便早期发现和治疗。
三、治疗策略
1. 药物治疗：根据病情给予抗生素、支气管扩张剂等药物治疗。
2. 营养支持：给予特殊的营养配方，以满足孩子的营养需求。
3. 手术治疗：对于严重的肺部疾病，可能需要手术治疗。
4. 家庭护理：家长应掌握基本的护理知识，如吸痰、拍背等，以帮助改善孩子的呼吸状况。 -
小儿纤维囊泡症，也称为囊性纤维化，是一种遗传性疾病，主要影响呼吸系统和消化系统。在武汉春季，由于气候多变，空气湿度较大，小儿纤维囊泡症患者更容易出现症状加重的情况。以下是一些关于小儿纤维囊泡症的家庭预防及治疗策略。
预防措施：
1. 保持室内空气流通，避免潮湿，降低感染风险。
2. 鼓励孩子进行适当的户外活动，增强体质，提高免疫力。
3. 注意保暖，预防感冒和呼吸道感染。
4. 保持良好的饮食习惯，确保营养均衡。
5. 定期进行健康检查，及时发现并治疗并发症。
治疗策略：
1. 药物治疗：根据病情，医生会为孩子开具相应的药物，如抗生素、支气管扩张剂等。
2. 呼吸道护理：保持呼吸道通畅，定期进行吸痰、雾化等护理操作。
3. 饮食治疗：根据病情，医生会为孩子制定特殊的饮食计划，如补充维生素和矿物质。
4. 健康教育：加强对家长和患者的健康教育，提高对疾病的认识。
5. 心理支持：关注患者的心理健康，及时给予心理疏导和支持。 -
小儿纤维囊泡症，又称囊性纤维化，是一种常见的遗传性疾病，主要影响呼吸系统和消化系统。春季是呼和浩特地区小儿纤维囊泡症的高发期，由于春季气候多变，空气干燥，容易引发呼吸道感染，从而加重病情。以下是针对小儿纤维囊泡症在呼和浩特春季的家庭预防及治疗策略：
一、家庭预防措施：
1. 保持室内空气湿润，使用加湿器，避免空气过于干燥，减少呼吸道刺激。
2. 注意保暖，避免受凉，特别是在早晚温差较大的春季。
3. 定期开窗通风，保持室内空气流通，减少室内细菌滋生。
4. 避免带孩子去人多拥挤的公共场所，减少呼吸道感染的机会。
5. 加强营养，提高孩子免疫力，多吃富含维生素C和维生素E的食物。
6. 定期带孩子进行体检，及时发现并治疗相关并发症。
二、治疗策略：
1. 保持呼吸道通畅，及时清理呼吸道分泌物。
2. 根据病情，使用抗生素治疗呼吸道感染。
3. 使用支气管扩张剂缓解呼吸困难。
4. 定期进行肺功能检查，监测病情变化。
5. 对于严重病例，可能需要手术治疗。
三、注意事项：
1. 家长要了解小儿纤维囊泡症的相关知识，提高对疾病的认识。
2. 定期带孩子进行复查，及时调整治疗方案。
3. 保持良好的生活习惯，避免过度劳累。
4. 关注孩子的情绪变化，给予适当的心理支持。
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