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辉瑞签署2笔协议宣布进入罕见病基因治疗领域

辉瑞签署2笔协议宣布进入罕见病基因治疗领域
发表人:数字健康领航者

近年来,基因治疗作为一种全新的治疗手段,在罕见病领域展现出巨大的潜力。全球知名制药巨头辉瑞也宣布进军这一领域,通过签署合作协议和引进专家等方式,积极布局罕见病基因治疗领域。

据悉,辉瑞与专注于基因治疗的生物技术公司Spark Therapeutics达成合作,共同开发针对B型血友病的基因疗法。该疗法利用生物工程化腺相关病毒(AAV)作为基因运载工具,有望为患者带来新的治疗希望。

此外,辉瑞还引进了英国伦敦大学国王学院教授Michael Linden博士,领导罕见病基因治疗研究。Linden教授在基因治疗领域拥有丰富的经验,将为辉瑞在罕见病基因治疗领域的研究提供有力支持。

目前,基因治疗领域虽然取得了一些进展,但仍面临诸多挑战。例如,基因编辑技术的不确定性、安全性问题以及高昂的治疗成本等。然而,随着科学技术的不断发展,相信这些问题将逐步得到解决。

对于罕见病患者来说,基因治疗无疑是一种新的希望。然而,患者在接受治疗之前,还需了解以下信息:

1. 疾病诊断:患者需要明确诊断自己患有的罕见病类型,以便选择合适的基因治疗方案。

2. 治疗方案:患者需要了解不同的基因治疗方案,包括其原理、效果、副作用等,以便选择最适合自己的治疗方案。

3. 治疗费用:基因治疗费用较高,患者需要考虑自己的经济承受能力。

4. 术后护理:患者在接受基因治疗后,需要定期复查,并注意术后护理,以确保治疗效果。

总之,基因治疗为罕见病患者带来了新的希望,但患者在接受治疗之前,还需做好充分的准备。

本站内容仅供医学知识科普使用,任何关于疾病、用药建议都不能替代执业医师当面诊断,请谨慎参阅

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  • 近年来,关于转基因食品的争议不断。有人担心转基因食品会致癌、导致不育,甚至认为种植转基因作物会导致土地报废。本文将从五个方面解析转基因食品的疑问,以帮助大家了解其真实情况。

    疑问一:转基因食品致癌和不育?

    一些观点认为,吃转基因食品会致癌、导致不育。然而,这些观点并没有科学依据。中国农业大学食品科学与营养工程学院院长罗云波指出,这些观点都是被反复炒作的不实言论。

    关于法国教授用转基因玉米喂食大鼠产生肿瘤的试验,欧洲食品安全局已彻底否定了其研究结论。中国消费转基因油的区域是转基因发病集中区的言论,因没有流行病学调查,当时就被医学专家所否定。关于我国种植转基因作物导致土地报废的说法也早已被澄清。

    事实上,我国转基因棉种植区地力稳定,产量正常,关于吃转基因食品会导致“绝育”纯属造谣。

    疑问二:美国人吃不吃转基因食品?

    美国是世界上最大的转基因作物种植国,超过90%的玉米和大豆都是转基因的。据美国农业部部长顾问麦克斯·霍兹曼介绍,美国市场上约七成加工食品都含有转基因成分。至今为止,美国没有发生过因食用转基因食品产生的安全事件。

    麦克斯·霍兹曼表示,从联邦法律来看,转基因食品如果和传统食品在营养方面没有实质性变化,则不需要专门标识。由于上市的转基因产品都通过了美国农业部、食品和药物管理局、环境保护署三个部门最长达3年的严格审核,安全性已有充分证明。

    疑问三:欧盟“零容忍”转基因?

    一些观点认为,欧盟对转基因食品实行“零容忍”。然而,事实并非如此。罗云波指出,转基因食品的安全性是有定论的,即凡是通过安全评价、获得安全证书的转基因食品都是安全的,可以放心食用。

    世界卫生组织以及联合国粮农组织认为:凡是通过安全评价上市的转基因食品,与传统食品一样安全。欧洲也是转基因产品进口和食用较多的地区。

    疑问四:孟山都控制中国转基因市场?

    作为全球第一个获准商业化种植转基因作物的公司,美国孟山都公司被一些人认为已经控制了全球转基因作物种植市场。然而,事实并非如此。

    孟山都公司总裁布瑞特·贝格曼表示,孟山都主要的业务还是在美国本土,约占销售额55%;其次是欧洲及非洲,占13%;在亚太区的业务仅占6%。孟山都也是世界最大的传统育种公司。

    疑问五:中国非得在主粮上发展转基因么?

    中国目前还没有商品化种植转基因主粮。一些观点认为,中国非得在主粮上发展转基因。然而,事实并非如此。

    肯尼斯·哈特曼表示,转基因作物是抗虫或抗除草剂的,农药用量比以前少多了,土地更干净,也不用翻耕。转基因玉米不会因为被虫咬发生霉变,从而产生黄曲霉素,比非转基因玉米更安全。

    陈晓亚表示,转基因等生物技术是解决中国粮食和环境问题的一个有力手段,转基因作物产生或增强了抗虫、抗病、高产、优质等性状,在农业生产中能够发挥良好的经济效益和生态效益。

  • 近年来,基因编辑技术在农业领域的应用越来越广泛。中国农科院作物科学研究所的研究人员利用CRISPR/Cas9基因编辑技术,成功创制出更适合低纬度地区种植的大豆突变体材料,为大豆产业的可持续发展提供了新的技术支持。那么,这种基因编辑大豆与传统的转基因大豆有何区别?它是否属于转基因食品?本文将为您一一解答。

    基因编辑技术,顾名思义,就是通过编辑目标基因来改变生物的性状。与传统的转基因技术相比,基因编辑具有以下优势:

    1. 定向性强:基因编辑技术可以直接针对目标基因进行修改,避免了传统转基因技术中可能存在的基因漂移等问题。

    2. 安全性高:基因编辑技术不会引入外源基因,因此不会对生物的基因组造成不可预测的影响。

    3. 操作简便:基因编辑技术具有操作简便、成本低廉等优点。

    那么,基因编辑大豆与转基因大豆有何区别呢?简单来说,转基因大豆是将外源基因导入大豆基因组中,而基因编辑大豆则是通过编辑大豆自身的基因来改变其性状。因此,基因编辑大豆不属于转基因食品。

    值得一提的是,基因编辑技术在医疗领域也有着广泛的应用前景。例如,基因编辑技术可以帮助研究人员更好地了解基因与疾病之间的关系,从而开发出更加精准的药物。此外,基因编辑技术还可以用于基因治疗,为患有遗传性疾病的患者带来希望。

    总之,基因编辑技术是一项具有广泛应用前景的技术。我们应该正确认识基因编辑技术,并关注其在各个领域的应用。

  • 近年来,埃博拉病毒肆虐西非,造成了大量人员伤亡。为了应对这一突发公共卫生事件,全球科研机构和制药企业纷纷投入研发疫苗。近日,葛兰素史克公司宣布,其与美国国家卫生研究院共同开发的埃博拉候选疫苗的首个人体试验将有望于今年九月份启动。

    埃博拉病毒是一种高度致命的病毒,目前尚无有效的治疗方法。此次葛兰素史克公司开发的埃博拉候选疫苗,有望为控制疫情带来新的希望。虽然疫苗仍处于开发早期阶段,但公司表示将竭尽全力与世界卫生组织和合作伙伴共同推进研发进程。

    据悉,此次人体试验将招募来自美国、英国、冈比亚、乌干达和马里的健康受试者,旨在评估疫苗的安全性。如果试验顺利进行,有望在2014年底前完成第一阶段试验。此外,葛兰素史克公司还计划生产一万剂额外的疫苗,以满足临床试验需求。

    埃博拉病毒的爆发再次提醒我们,疫苗研发的重要性。随着科技的发展,相信未来会有更多针对传染病的疫苗问世,为人类的健康保驾护航。

    以下是一些预防埃博拉病毒的建议:

    • 避免接触埃博拉病毒感染者或其血液、体液。
    • 注意个人卫生,勤洗手。
    • 避免前往疫情高发地区。
    • 加强体育锻炼,提高免疫力。

    让我们一起期待埃博拉疫苗的成功研发,为抗击疫情贡献力量。

  • 近年来,随着科技的发展和人们对健康长寿的追求,各种养生保健方法和长生不老药的说法层出不穷。然而,一些不法分子却打着“长生不老”的幌子,进行违法犯罪活动。南非就发生了一起令人震惊的案件,一对老年夫妇为了提炼“长生不老药”,竟然活活烫死5名幼童,并割下他们的器官作为药引子。

    这起案件发生在南非夸祖鲁-纳塔尔省图吉拉法利市郊外的摩罗米尼自然保护区内。这对70岁的夫妇,赛特瓦尔和戴雅纳,为了追求长生不老,竟然将罪恶之手伸向无辜的儿童。1月22日下午,他们利用花言巧语将5名3至5岁的幼童骗进家中,并将他们捆绑起来,堵住嘴巴。随后,他们将一大锅开水倒入浴缸,将孩子们活活烫死。在孩子们死后,他们将他们的器官割下,作为药引子提炼“长生不老药”。

    当天晚上,孩子们迟迟未归,家长们发现异常后立即报警。警方经过连夜搜查,在夫妇的别墅废弃汽车中找到了5个孩子的尸体。消息传出后,当地居民愤怒不已,将夫妇的豪宅付之一炬。目前,这对夫妇已被捕,并将面临法律的严惩。

    这起案件令人震惊,也引发了人们对养生保健和长生不老药的关注。事实上,目前并没有科学依据证明长生不老药的存在。人们应该理性对待养生保健,遵循科学的方法,保持健康的生活方式,而不是盲目追求长生不老。

    以下是一些常见的养生保健方法:

    1. 均衡饮食:保持饮食多样化,摄入足够的蛋白质、维生素、矿物质等营养素。

    2. 适量运动:每周进行至少150分钟的中等强度运动,如快走、游泳、骑自行车等。

    3. 保持良好心态:学会调整心态,保持乐观积极的生活态度。

    4. 睡眠充足:保证每天7-8小时的睡眠。

    5. 定期体检:及时发现并治疗疾病。

  • 近年来,随着人们健康意识的提高,养生保健成为越来越多人的关注焦点。然而,市面上充斥着各种养生谣言,其中一些关于翡翠养生的说法更是让人难以辨别真伪。本文将针对翡翠养生的谣言进行辟谣,帮助大家正确认识翡翠。

    首先,关于翡翠具有养生的功效,并没有科学依据。翡翠中含有的元素并不能直接对人体产生养生作用。事实上,翡翠中的元素含量极低,对人体的影响微乎其微。

    其次,关于翡翠具有抗癌功效的说法更是毫无科学依据。翡翠中并不含有能够致癌的元素,因此长期佩戴翡翠饰品并不会增加患癌症的风险。

    此外,关于翡翠B货、C货的说法也需要澄清。B货、C货翡翠是指经过人工处理过的翡翠,虽然其外观与天然翡翠相似,但经过酸洗、染色等处理,对人体健康并无益处。因此,购买翡翠饰品时,一定要选择正规渠道,避免购买到假冒伪劣产品。

    总之,翡翠养生谣言并不具有科学依据,大家应该理性看待。在追求健康的过程中,要关注科学养生,避免盲目相信谣言。

  • 在孩子的成长过程中,他们总是充满好奇,对周围的世界充满疑问。如何正确引导孩子了解世界,培养他们的科学素养,是每个家长都需要面对的问题。

    例如,当孩子问起‘树叶为什么变黄了,落在地上?’‘天公为什么会打雷?’这些问题时,家长可以采取拟人化的方式,将自然现象与孩子的生活经验相结合,引导他们思考。例如,可以告诉孩子,树叶变黄是因为秋天到了,天气变凉,树叶失去了养分;而打雷则是天空中的水汽在放电,产生的一种自然现象。

    然而,仅仅停留在表面解释是不够的。家长应该重视幼儿的科学教育,引导孩子通过观察、实验等方式,探索世界的奥秘。

    例如,可以通过种植花草、观察昆虫等方式,让孩子了解植物的生长过程和生态系统的运作。还可以通过制作简单的科学实验,让孩子亲身体验科学的魅力,培养他们的科学思维。

    在培养孩子科学素养的过程中,家长还需要注意以下几点:

    1. 营造良好的学习氛围,鼓励孩子提问,耐心解答他们的疑惑。

    2. 鼓励孩子动手实践,通过实验、操作等方式,培养他们的动手能力和观察力。

    3. 引导孩子关注身边的科学现象,培养他们的科学兴趣。

    4. 鼓励孩子阅读科普书籍,拓宽他们的知识面。

    5. 与孩子一起参与科学活动,增进亲子关系。

  • 近年来,我国医药行业取得了显著的进步,尤其是在创新药物研发领域,已经逐渐进入国际先进行列。这得益于国家政策的扶持、科研人员的努力以及与国际接轨的科研合作。

    国家中医药管理局副局长李大宁在ICMCM会议上指出,21世纪的医学将从基础医学向健康医学发展,从重治疗向重预防保健发展,从针对病源的治疗向整体调节发展。这一转变将引领中医药的发展,为我国创新药物研发提供了新的思路。

    中医药的发展离不开现代科技的支撑。香港大学副校长谭广亨教授指出,现代科技正在成为中医药崛起的重要支撑力量,中医药的教学、研究以及生产都正在整合现代技术。通过与西方医学的交流合作,中医药有望成为未来医学的重要组成部分。

    我国药物研究和医药生产正处在从仿制为主走向创新为主、由制造大国走向创新强国的历史转折期。上海中医药大学校长、中国上海药物研究所学术委员会主任陈凯先院士指出,我国新药研究走向自主创新的“三步走”战略:从积累阶段到崛起阶段,再到跨越阶段,最终争取进入或接近国际新药研发“第一方阵”。

    在实现制药强国的梦想过程中,我国应发扬中药和天然药物的特色和优势,结合国际药物研究的前沿技术,加强创新药物的转化型研究,推动我国医药行业持续发展。

    总之,我国创新药物研发水平不断提高,有望在未来取得更多突破,为人类健康事业做出更大贡献。

  • 近年来,随着社会的发展和科技的进步,人们对健康问题越来越关注。然而,在医学领域,却存在着一些误区和偏见。其中,关于中医的争议尤为激烈。一些知名人士甚至公开发表“反中医”的观点,引发了社会热议。

    事实上,中医作为我国传统医学的重要组成部分,已有数千年的历史。它以独特的理论体系和治疗方法,为人类健康事业做出了巨大贡献。然而,由于历史原因和现代医学的冲击,中医也面临着一些质疑和挑战。

    首先,我们要明确一点,任何医学都不是万能的。中医和西医都有其优势和局限性。中医强调整体观念和辨证施治,注重预防保健和养生调理,在治疗慢性病、调理身体等方面具有独特优势。而西医则以现代科学为基础,强调疾病的病因、病理和治疗方法,在治疗急性病、手术等方面具有明显优势。

    其次,我们不能因为个别人的不幸经历就否定整个医学体系。就像文章中提到的陈晓旭和李媛媛,她们都是癌症患者,但治疗方式不同。我们不能因为陈晓旭没有接受手术治疗就认为中医害了她,也不能因为李媛媛接受了西医治疗就认为西医害了她。医学治疗的效果受到多种因素的影响,不能简单地归因于某种医学。

    此外,我们还要认识到,中医和西医都是不断发展完善的。中医在传承中不断吸收现代科技,西医也在不断改进治疗方法。我们应该以开放的心态,尊重各种医学体系,推动医学的进步。

    总之,中医作为我国国粹,应该得到尊重和传承。我们要客观看待中医,既要看到其优势,也要看到其局限性。同时,我们也要尊重患者的选择,为他们提供科学、合理的治疗方案。

  • 近年来,中医药在我国的发展日益受到重视。2013年,全国中医药工作会议在京召开,卫生部副部长、国家中医药管理局局长王国强在会上提出,中医药要为建成小康社会作出贡献。

    中医药作为我国独特的卫生资源,具有丰富的文化内涵和临床疗效。在疾病治疗方面,中医药以其独特的理论体系和治疗方法,为许多疾病提供了有效的治疗方案。例如,在治疗感冒、流感等常见病方面,中医药的疗效得到了广泛认可。

    在药品研发方面,中医药也为我国药品研发提供了丰富的资源。许多中药成分具有显著的药理活性,为新型药物的研发提供了重要参考。

    此外,中医药在预防保健、养生康复等方面也发挥着重要作用。通过中药调理、针灸、推拿等方法,可以有效地预防和治疗各种疾病,提高人们的健康水平。

    为了更好地发挥中医药的作用,王国强提出要将中医药融入经济建设、文化建设、社会建设、生态文明建设和人民健康建设等各个方面。具体包括:

    1. 将中医药融入经济建设大局,推进中医药科技创新发展,培育产学研技术联盟,促进中医药服务贸易发展。

    2. 将中医药融入文化建设大局,推进中医药文化宣传普及,传承中医药传统文化。

    3. 将中医药融入社会建设大局,加快推进基层中医药服务能力提升,推动更多中医药项目纳入基本公共卫生服务项目。

    4. 将中医药融入生态文明建设大局,加强中药资源保护和合理利用,推进绿色发展、低碳发展。

    5. 将中医药融入人民健康建设,提高人民群众的健康水平。

  • 胎儿性别是由染色体决定的,生男生女决定于男方的精子所携带的性染色体是X,还是Y。然而,一些研究表明,太阳的活跃程度可能会影响生物圈,进而影响人类的生育。

    俄罗斯科学家研究发现,地磁活动与人类性别比例有关。在地磁场强度下降的情况下,男孩的出生率要高于女孩出生率。这表明,地磁活动可能会影响生殖细胞的形成。

    地球的地磁场对生物体起着保护作用,屏蔽着来自太阳的有害辐射。太阳的活动会影响地球的地磁场,进而影响生物体的生育。

    虽然目前尚不清楚地磁场是如何影响生殖细胞的,但研究结果表明,地磁活动可能会影响人类的性别比例。

    此外,太阳活动还会影响地球的气候和环境,进而影响人类的健康。

    因此,了解太阳活动对地球的影响,对于保障人类的健康具有重要意义。

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