我被确诊为Duchenne型肌营养不良十年,走路困难,脊柱侧弯,想知道有没有新药可以治疗?患者男性20岁
对于Duchenne型肌营养不良,目前尚无根治方法。但是,通过规范的药物治疗、康复训练和定期随诊评估,可以延缓疾病进展,提高生活质量。新型基因治疗药物如eteplirsen已被FDA批准上市,适用范围更广的AAV载体导入外源截短dystrophin蛋白的基因治疗临床试验正在开展。建议患者继续规范用药,并定期随诊评估。同时,保持良好的生活习惯和心态也非常重要。
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阜阳市人民医院 骨科