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肌营养不良能治好吗

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我被确诊为Duchenne型肌营养不良十年,走路困难,脊柱侧弯,想知道有没有新药可以治疗?患者男性20岁

医生建议

对于Duchenne型肌营养不良,目前尚无根治方法。但是,通过规范的药物治疗、康复训练和定期随诊评估,可以延缓疾病进展,提高生活质量。新型基因治疗药物如eteplirsen已被FDA批准上市,适用范围更广的AAV载体导入外源截短dystrophin蛋白的基因治疗临床试验正在开展。建议患者继续规范用药,并定期随诊评估。同时,保持良好的生活习惯和心态也非常重要。

马秀林医生和患者的交流
问诊中的医患交流仅供参考,不构成任何诊疗建议
患者
我被确诊为********型肌营养不良已经十年了,走路困难,脊柱侧弯,想知道有没有新药可以治疗?
马秀林马秀林医生主治医师
********型肌营养不良是一种基因缺陷性疾病,目前尚无根治方法。但是,通过规范的药物治疗、康复训练**期随诊评估,可以*缓疾病进展,提高生活质量。
患者
我现在每天喝中药,吃梅q10维生素E胶丸,想知道有没有更好的用药建议?
马秀林马秀林医生主治医师
目前,FDA已经批准了**********等新型基因治疗药物上市,适用范围更广的AAV载体导入外源截短**********蛋白的基因治疗临床试验正在开展。建议您继续规范用药,并定期随诊评估。
患者
我很担心,国内好像没有这些新药,怎么办?
马秀林马秀林医生主治医师
**********等新型基因治疗药物目前在中国还未上市,但随着基因治疗、细胞治疗的快速发展,相信在不*的未来就会出现更多更好的治疗选择。同时,保持良好的生活习惯和心态也非常**。
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擅长: 擅长小儿骨科、骨关节、脊柱、运动医学等相关疾病的诊治及治疗

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马秀林
马秀林
主治医师

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阜阳市人民医院 骨科