文章 Baxalta向欧盟提交A型血液病新药Adynovi上市申请
近年来,血液疾病的治疗取得了显著的进展。其中,A型血友病作为一种常见的凝血因子缺乏症,引起了广泛关注。近日,美国生物制药公司Baxalta宣布,其新药Adynovi(BAX 855)已向欧洲药品管理局(EMA)提交上市许可申请,有望为A型血友病患者带来新的治疗选择。
Adynovi(BAX 855)是一种基于百特已上市产品ADVATE研发的半衰期延长的重组凝血因子VIII(rFVIII)。与传统的rFVIII相比,Adynovi在血液中能持续更久,用药时间间隔更长,为患者提供了更便捷的治疗方案。据悉,Adynovi已在美国获得批准,用于A型血友病青少年(12岁以上)和成人患者的预防性治疗、按需治疗及出血控制。
A型血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性疾病,主要表现为凝血因子VIII缺乏,导致出血倾向增加。患者常出现关节出血、肌肉出血等症状,严重时甚至危及生命。目前,A型血友病的治疗主要包括输注凝血因子VIII、药物治疗等。然而,传统的治疗方式存在用药频繁、副作用等问题,给患者带来了一定的困扰。
Adynovi的出现,为A型血友病患者提供了新的治疗选择。通过延长药物在体内的循环半衰期,Adynovi有望减少患者的用药频率,提高生活质量。此外,Adynovi的上市也将推动A型血友病治疗的进步,为患者带来更多希望。
目前,Adynovi的上市申请已基于3个III期临床研究的数据,包括在12-65岁A型血友病患者群体中开展的前瞻性、全球性、多中心、开放标签、非随机III期研究,以及在12岁及以下重度A型血友病儿科患者中开展的前瞻性、非对照、开放标签、多中心III期研究。这些研究结果显示,Adynovi在治疗A型血友病方面具有显著疗效和安全性。
总之,Adynovi的上市申请为A型血友病患者带来了新的希望。随着血液疾病治疗技术的不断发展,相信未来将有更多患者受益于先进的医疗技术。
中医养生之道
文章 拜耳A型血液病新药BAY 81-8973欧盟监管收获喜讯
近日,德国制药巨头拜耳公司研发的A型血友病新药BAY 81-8973在欧盟监管方面传来喜讯。欧盟人用医药产品委员会(CHMP)支持批准BAY 81-8973用于所有年龄段A型血友病患者的出血治疗及预防。
BAY 81-8973是一种新的未修饰的全长重组凝血因子VIII化合物。在临床试验中,BAY 81-8973每周2次或3次预防性用药,能够有效控制及预防A型血友病患者的出血事件。这意味着,BAY 81-8973有望为A型血友病患者带来新的治疗选择。
CHMP的积极意见基于LEOPOLD(重度A型血友病开放标签项目长期疗效)临床开发项目的积极数据。该项目在儿童、青少年、成人A型血友病患者中评估了BAY 81-8973预防给药方案及按需治疗方案的疗效和安全性。
LEOPOLD临床开发项目包括3个多国临床试验,旨在重度A型血友病群体中评估BAY 81-8973的药代动力学、疗效和安全性。其中,LEOPOLD I研究证明BAY 81-8973预防性用药、治疗出血事件、手术过程中维持止血的疗效和安全性;LEOPOLD II研究证明预防性用药方案相对于按需治疗方案的优越性;LEOPOLD Kids研究旨在评估BAY 81-8973在儿童A型血友病患者中的应用。
A型血友病,也称为凝血因子VIII缺乏症或经典血友病,是一种遗传性出血性疾病。全球约有40万例血液病患者,其中A型血友病患者约占10%。目前,A型血友病的治疗方法主要包括输注凝血因子VIII、药物治疗等。
BAY 81-8973的获批,为A型血友病患者带来了新的希望。未来,随着更多新药的研发和上市,A型血友病患者的生活质量有望得到提高。
家庭医疗小助手
文章 Baxalta新血液病药物静待FDA批准
近年来,血液病治疗领域取得了显著的进展。百特公司旗下新成立的Baxalta公司,专注于血液病药物的研发,其一系列药物已进入临床三期研究,静待FDA的审批。
维勒布兰德氏病,又称血管性血友病,是一种因缺少vWF因子而导致的遗传性出血性疾病。据统计,全球约有1%的人患有此病。Baxalta公司开发的BAX111,是一种治疗维勒布兰德氏病的药物,其临床三期研究结果显示,BAX111仅需一次注射,即可控制82%的出血情况,为患者带来了新的希望。
此外,Baxalta公司还研发了一种治疗A型血友病的长效疗法BAX855,希望将其作为公司从Baxter分离后的开山之作。
Baxalta公司不仅专注于血液病药物的研发,还在肿瘤疾病等多个领域有所布局。公司CEO Ludwig Hantson表示,到2020年,Baxalta公司将有20种药物上市,为患者带来更多选择。
在治疗血液病的过程中,除了药物治疗,日常保养也至关重要。患者应保持良好的心态,注意休息,避免过度劳累,定期复查,以便及时发现病情变化。
血液病专科医院和科室在治疗血液病方面具有丰富的经验和先进的设备,为患者提供了良好的就医环境。患者可根据自身情况选择合适的医院和科室进行治疗。
药事通
王虹
副主任医师
血液科
苏州大学附属第一医院
赵静
副主任医师
血液科
烟台毓璜顶医院
丁辉
主任医师
血液科