美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准了一种新型药物——eculizumab，用于治疗成人视神经脊髓炎谱病（NMOSD）。这是FDA首次批准该药物用于此类适应症。该决定主要基于一项跨18个国家的3期临床试验（PREVENT）的结果，该试验的数据在2019年美国神经病学学会（AAN）年会上公布，并在新英格兰医学杂志在线上发表。

在这项试验中，143名aqp4抗体阳性的NMOSD患者接受安慰剂治疗，43%的患者经历了复发；而接受静脉注射eculizumab的患者中，只有3%经历了复发。接受eculizumab治疗的患者的年复发率也显著降低。48周的治疗后，与安慰剂相比，eculizumab可使复发次数减少94%。

最常见的不良事件包括上呼吸道感染、鼻咽炎、腹泻和背痛。然而，需要注意的是，该药物存在黑框警告：已有患者在治疗中发生了危及生命和致命的脑膜炎球菌感染，如果不及早识别和治疗，可能迅速危及生命或致死。因此，在使用该药物时，应特别小心，尤其是在存在其他感染时。

值得一提的是，PREVENT试验并未观察到脑膜炎球菌感染的发生。eculizumab此前已被FDA批准用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症、非典型溶血性尿毒症综合征和全身性重症肌无力。