近年来,心血管疾病一直是威胁人类健康的主要杀手之一。为了攻克这一难题,全球各大药企纷纷投入巨资研发心血管疾病的治疗方法。近日,百时美施贵宝(BMS)与荷兰生物技术公司uniQue签署了一份高达10亿美元的独家合作协议,旨在开发心血管基因疗法,为患者带来新的希望。
根据协议,百时美将支付1亿美元的预付款,获得uniQue公司候选基因疗法S100A1及另外3个潜在基因疗法的商业化权利。S100A1基因疗法是uniQue公司从德国InoCard公司收购而来,通过递送钙结合蛋白S100A1,缓解充血性心力衰竭(CHF)的疾病症状。
uniQue公司拥有先进的基因治疗技术平台,利用腺相关病毒(AAV)将矫正性基因递送至疾病靶标,并采用基于昆虫细胞的生产技术,生产工业化规模剂量的基因治疗产品。
uniQue公司在基因治疗领域一直处于领先地位,2012年推出的欧洲首个基因治疗产品Glybera,为治疗脂蛋白脂肪酶缺乏症(LPLD)提供了新的希望。
与传统的蛋白替代策略相比,基因疗法能够恢复自然的身体机能,为患者带来更持久的疗效。S100A1基因疗法作为为数不多的几个靶向常见疾病的基因疗法之一,有望为充血性心力衰竭(CHF)患者带来福音。
百时美此次与uniQue的合作,标志着其开始涉足基因治疗领域。近年来,基因治疗领域逐渐复苏,各大药企纷纷加大研发投入。相信在不久的将来,基因治疗将为更多患者带来健康和希望。
总之,百时美与uniQue的合作将为心血管疾病的治疗带来新的突破,为患者带来新的希望。
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童传凤
主任医师
心血管内科
武汉大学中南医院
姚志峰
副主任医师
心血管内科
复旦大学附属中山医院
吴双
主治医师
心血管内科