京东互联网医院药师团队
辽宁电力中心医院
滨州医学院烟台附属医院
科普文章
近年来，随着医疗技术的不断发展，戈谢病这一罕见遗传性疾病的治疗取得了新的突破。1型戈谢病是一种由于葡萄糖脑苷脂酶（GCD）缺乏导致的葡糖脑苷脂沉积症，主要影响患者的脾、肝、肾等器官。目前，酶替代疗法（ERT）已成为戈谢病的标准治疗方案。而Elelyso（taliglucerase alfa）注射液作为首个基于植物细胞表达系统的药物，为患者带来了新的希望。Elelyso于2012年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗1型戈谢病成人患者。此次，FDA又批准其用于1型戈谢病儿科患者的长期治疗，使Elelyso成为可同时用于1型成人和儿科患者的长期酶替代疗法。Elelyso的儿科疗效和安全性在2项临床试验中得到了验证，结果显示，Elelyso成功稳定了患者的病情。此外，Elelyso也是FDA批准的首个基于植物细胞表达系统的药物，采用基因工程改造的胡萝卜细胞生产，具有更高的安全性。除了Elelyso，赛诺菲（Sanofi）的口服戈谢病药物Cerdelga（eliglustat）也于本月获得FDA批准。Cerdelga能够直接抑制脂肪沉积物在细胞中的积累，有望颠覆当前依赖注射型药物的戈谢病市场格局。戈谢病患者在日常生活中应注意以下几点：保持良好的饮食习惯，多吃富含纤维的食物，有助于降低血脂。适当进行体育锻炼，增强体质。定期复查，密切关注病情变化。保持良好的心态，积极配合医生治疗。戈谢病虽然是一种罕见病，但患者仍需积极面对。随着医疗技术的不断发展，相信戈谢病患者的生活质量会得到不断提高。
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近年来，我国医疗科技发展迅速，各种新技术、新疗法不断涌现。其中，美国哈佛大学附属医院马萨诸塞州总医院的研究人员在《自然》杂志上发表的关于全新酶的研究成果，无疑为我国医疗科技的发展带来了新的启示。 该研究证明，在无需详细了解酶的工作机理的情况下，科学家可以在实验室中制造出全新的酶。这一突破性成果，有望为我国医疗领域带来诸多益处。 首先，全新酶的制造有望为我国药品研发提供新的思路。酶在药物合成中发挥着重要作用，而全新酶的制造将有助于提高药物合成效率，降低成本，为患者带来更优质的药物。 其次，全新酶的制造有望为我国疾病治疗提供新的手段。例如，针对一些疑难杂症，全新酶的制造可能有助于开发出更有效的治疗方法，提高患者的生存率。 此外，全新酶的制造还将为我国医疗设备研发提供新的方向。酶在医疗设备中发挥着重要作用，全新酶的制造有望提高医疗设备的性能，为患者提供更舒适的就医体验。 总之，美国科学家在实验室制造全新酶的研究成果，为我国医疗科技的发展带来了新的机遇。相信在不久的将来，我国医疗科技将取得更大的突破，为人民群众的健康福祉做出更大的贡献。
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