9岁SMA患儿草根与同龄孩子一样上学，罕见病治疗困境待解

9岁男孩草根患有罕见的脊髓性肌萎缩症（SMA），这是一种导致婴儿死亡的重要遗传因素。SMA患者主要症状表现为肌肉萎缩，运动功能严重受限。草根和同龄孩子一样就读小学，成绩优异，并喜欢国际象棋。文章讲述了草根和另一位SMA患者果果的故事，以及罕见病SMA的确诊和治疗困境。中国约有3万至5万名SMA患者，国家已采取一系列政策支持罕见病的诊断和治疗，包括制定罕见病目录、加速临床急需用药审评审批、降低进口罕见病药品增值税率等。