基因治疗具有新时代重要意义

我国基因治疗现状如何

我国基因治疗的研究工作开展得相对较早，1991年开展的B型血友病的基因治疗研究获得了很好的疗效。之后，在基因导入和基因治疗临床试验方面都取得了很大的进展，恶性脑胶质瘤、恶性肿瘤、梗死性外周血管病等6种基因治疗方案已进入临床研究。在基因治疗的关键技术研究方面我国也取得了很大进展，建立了靶向性高效非病毒型导入系统、通用型病毒载体－AAV、HSV载体、人造血干细胞的扩增、定向分化及基因导入技术。

 

目前，随着研究工作的深入，基因治疗已从实验室阶段过渡到临床试验阶段，目前已用于治疗的包括恶性肿瘤、心脏病、关节炎、风湿病等疑难病症。值得一提的是，基因治疗现已在黑色素瘤、镰刀状贫血、LDL(低胆甾醇血症）、囊性纤维变、血友病等疾病的治疗方面有显著的疗效。此外，基因治疗还被用来预防病毒性疾病和肿瘤，以及人类亚健康状态的治疗，如肥胖、秃顶、疲劳、衰老等。

 

基因治疗需要遵守哪些原则

谈到基因治疗的原则要从两个方面来说，一个是选择目的基因的原则，一个是选择受体细胞的原则。

选择目的基因的原则包括：

①待研究基因的异常是疾病发生的根源；

②该基因遗传的分子机制已经研究清楚；

③基因已经被克隆，且表达调控机制较为清楚；

 

 

④转移的基因在受体细胞内最好能够完整地、稳定地整合到宿主细胞的染色体中，并能适量表达功能性蛋白质。基因治疗中选择的目的基因可以来自染色体的基因组，也可以来自mRNA的互补DNA(cDNA),而且以后者居多。另外，目的基因必须置于合适的启动子控制之下，且必须含有完整的信号肽，只有这样，目的基因才可能获得适当的表达。

选择受体细胞的原则包括：①最好选择组织特异性细胞，以便使外源基因只在该特异性组织细胞中表达，而在其他组织中不表达或表达水平很低。②细胞要易于从体内取出，有增殖趋势，且生命周期较长。③离体的细胞应能接受外源基因转染。④细胞经过体外基因操作后能够存活下来，并能安全输送回体内。